Single Centre Open-label, Non-randomised, 3-treatment, 2-period, Pharmacokinetic Drug Interaction Study of Single Oral Dose of Acoziborole With Sequential Co-administration of Midazolam and Dextromethorphan in Healthy Male Participants

To assess Drug drug interactions between Acoziborole and Dextromethorphan and Midazolam in healthy male volunteers.

开始日期2023-02-09

申办/合作机构

Drugs for Neglected Diseases initiative

NCT05433350

/ Active, not recruiting临床2/3期IIT

Pharmacokinetic, Efficacy, Safety, and Tolerability Study of a Single Dose of Acoziborole Under Fasting Conditions in Paediatric Patients From 1 to 14 Years of Age and With g-HAT: a Multicentre, Open-label Study

Acoziborole has been studied in an open-label pivotal Phase II/III trial (DNDi-OXA-02-HAT) in the DRC and Guinea. As the numbers of reported cases diminish, resources for surveillance and specialised screening will also taper. This decrease, coupled with the loss of diagnostic skills and disease management expertise, will lead to a weak and less specialised HAT technical environment. The history of g-HAT has shown that outbreaks or re-emergence of the disease have already happened under different circumstances when surveillance was relaxed or simply because the populations at risk live in areas of political instability, limiting access to specialised care. Even with a steady decrease of reported incidence, no model can currently predict that HAT could not re-emerge.
Although g-HAT is predominantly a disease of adults, children are also affected at diverse rates depending on the geographical and behavioural characteristics in the different areas of disease transmission. Hence efforts are needed to develop a paediatric formulation from a new generation of oral HAT treatments.

开始日期2022-07-09

申办/合作机构

Drugs for Neglected Diseases initiative

NCT05256017

/ Completed临床2/3期IIT

Safety and Tolerability Study of Acoziborole in g-HAT Seropositive Non-parasitologically Confirmed Subjects: a Multicentre Randomised Double-blind Placebo-controlled Study

Human African trypanosomiasis (HAT) or sleeping sickness is a tropical disease which is endemic in sub-Saharan Africa. Most cases of HAT are due to the parasite Trypanosoma brucei gambiense (T.b. gambiense), which is transmitted by the bite of the tsetse fly. HAT can be fatal without diagnosis and treatment. Several treatment options are currently available to treat HAT caused by the T.b. gambiense parasite (g-HAT), but these treatments can be administered only after demonstrating via microscopy the presence of the parasite in a body fluid. However, there are factors such as low parasitaemia and the complexity and low sensitivity of parasitological methods that make such demonstration difficult. It has been demonstrated that a variable proportion (mainly depending on the prevalence) of such g-HAT "sero-suspects" are confirmed cases and, therefore, remain potential reservoirs of the parasite and a source of new infections hindering the efforts to eliminate the disease.
The drug acoziborole was evaluated in a study called "DNDi-OXA-02-HAT". During this study, patients with g-HAT from the DRC and Guinea took a single dose of acoziborole. This study showed that acoziborole has a high efficacy and is safe for treating patients with confirmed g-HAT .
The present study is called "DNDi-OXA-04-HAT". It included seropositive participants from the DRC and Guinea who did not have parasites detected via microscopy in a body fluid. Its objective was to collect data on the safety and tolerability of a single dose of acoziborole compared to a placebo (i.e. a dummy treatment). The results of this study would help decide if acoziborole can be used in the population of g-HAT seropositive individuals and help eliminate the HAT disease.

开始日期2021-12-30

申办/合作机构

Drugs for Neglected Diseases initiative

100 项与 Acoziborole 相关的临床结果

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100 项与 Acoziborole 相关的转化医学

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100 项与 Acoziborole 相关的专利（医药）

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项与 Acoziborole 相关的文献（医药）

2025-06-01·COMBINATORIAL CHEMISTRY & HIGH THROUGHPUT SCREENING

To Explore Potential Inhibitors against Various Enzymatic Targets of Human African Trypanosomiasis

Review

作者: Bagchi, Soumya Ranjan ; Brahma, Sayandeep ; Samadder, Asmita ; Moitra, Susmita ; Nandi, Sisir

Synthetic drugs currently prescribed for the treatment of Human African Trypanosomiasis (HAT) are non-specific, toxic, demand extended therapeutic regimes and are of varying efficacy. Along with the challenging demographic and socio-economic hurdles, the everincreasing risk of drug resistance is another major problem to be addressed. Cysteine protease, Heat shock proteins (HSP-90), Trypanothione reductase (TR), Farnesyl diphosphate synthase, Glucose-6-phosphate dehydrogenase, UP-4-galactose epimerase, and Cytidine triphosphate synthetase are potential enzymatic targets for the development of novel inhibitors against HAT which are the main focus of this review. The potential enzymatic targets of Trypanosoma brucei, especially small molecules like cysteine proteases and heat shock proteins are identified as major candidates for the sustenance of the parasite, their proliferation, infection, and spread of the disease. The development of new compounds to combat the disease by thorough ligand modification has been explored in the current review. Extracting these compounds and studying their efficacy, toxicity, and target mechanism extensively, this review has proposed a list of different compounds, including some synthetic and natural compounds along with multi-target inhibitors such as acoziborole, fexinidazole, etc. Potential inhibitors against these enzymatic targets of the T. brucei are important candidates for designing novel therapeutics against HAT. Multi-target inhibitors have also been identified as crucial molecules because of their potential advantage against the development of drug resistance.

2025-03-13·CLINICAL MICROBIOLOGY REVIEWS

Transforming the chemotherapy of human African trypanosomiasis

Review

作者: Barrett, Michael P.

SUMMARY:

Prior to 2019, when the orally available drug fexinidazole began its clinical use, the treatment of human African trypanosomiasis (HAT) was complex and unsatisfactory for many reasons. Two sub-species of the Trypanosoma brucei parasite are responsible for HAT, namely the rhodesiense form found in East and Southern Africa and the gambiense form found in Central and West Africa. Diseases caused by both forms manifest in two stages: stage 1 before and stage 2 after central nervous system involvement. Prior to 2019, different drugs were required for each of the two parasite sub-species at each stage. Gambiense disease required pentamidine or nifurtimox-eflornithine combination therapy, while for rhodesiense disease, suramin or melarsoprol was given for stages 1 and 2, respectively. These drugs all suffered complications including protracted administration regimens involving multiple injections with drug-induced adverse effects common. Today, a single drug, fexinidazole, can be given orally in most cases for both diseases at either stage. Another compound, acoziborole, effective in both stages 1 and 2 gambiense disease with a single dosing is anticipated to become available within a few years. Moreover, the recent engagement of multilateral organizations in seeking other compounds that could be used in HAT therapy has also been successful, and a rich vein of new trypanocides has been discovered. Here, the clinical use, modes of action, and resistance risks for drugs used against HAT are discussed.

2024-09-01·TRENDS IN PARASITOLOGY

Pass the boron: benzoxaboroles as antiparasite drugs

Review

作者: Horn, David ; Zoltner, Martin ; Field, Mark C

The development of new drug modalities has been facilitated recently by the introduction of boron as a component of organic compounds, and specifically within a benzoxaborale scaffold. This has enabled exploration of new chemical space and the development of effective compounds targeting a broad range of morbidities, including infections by protozoa, fungi, worms, and bacteria. Most notable is the recent demonstration of a single oral dose cure using acoziborole against African trypanosomiasis. Common and species-/structure-specific interactions between benzoxaboroles and parasite species have emerged and provide vital insights into the mechanisms of cidality, as well as potential challenges in terms of resistance and/or side effects. Here, we discuss the literature specific to benzoxaborole studies in parasitic protists and consider unanswered questions concerning this important new drug class.

项与 Acoziborole 相关的新闻（医药）

2026-03-09

·药物临床试验信息

一周药事速递⎮2026-3-7

2026年3月1日，复宏汉霖宣布其全资日本子公司Fosun Henlius Pharmaceutical株式会社正式获得东京都颁发的第一类医药品制造销售业许可证，取得日本药品上市许可持有人资质。这标志着复宏汉霖已具备在日本进行处方药商业化的法定主体地位，为深耕亚洲及全球主流医药市场奠定了坚实基础。 2026年3月1日，复宏汉霖宣布其自主研发的帕妥珠单抗生物类似药HLX11（美国商品名：POHERDY®）获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，推荐批准其在欧盟上市，用于原研产品Perjeta®已获批的全部适应症，涵盖HER2阳性早期及转移性乳腺癌。这是HLX11继美国获批上市并被认定为可互换生物类似药之后，在欧洲市场取得的又一重大监管突破。 2026年3月1日，辉瑞与安斯泰来宣布，其III期EV-304研究（KEYNOTE-B15）取得阳性结果。评估PADCEV®（enfortumab vedotin）联合Keytruda®（帕博利珠单抗）用于围术期（术前新辅助+术后辅助）治疗适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌患者，结果显示，与标准新辅助化疗相比，该联合方案将肿瘤复发、进展或死亡风险降低47%，且超过半数患者在手术时达到病理完全缓解。这是首个在MIBC围术期治疗中显著改善无事件生存期和总生存期的无铂方案。 2026年3月1日，赛诺菲和再生元宣布，Dupixent®（dupilumab）获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，推荐批准用于治疗通过标准治疗手段难以控制的慢性自发性荨麻疹（CSU），覆盖2至11岁儿童患者。若获欧盟委员会批准，Dupixent将成为欧盟首个针对这一年龄段CSU患儿的靶向治疗药物。 2026年3月1日，诺华宣布其高选择性口服BTK抑制剂remibrutinib获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，推荐批准用于治疗H1抗组胺药控制不佳的成人慢性自发性荨麻疹患者。这一积极意见基于关键III期REMIX-1和REMIX-2研究结果，remibrutinib在治疗第1周即快速改善瘙痒和风团症状，且安全性良好，52周内未发现肝脏安全性问题。若获欧盟委员会批准，remibrutinib将成为欧洲首个获批用于CSU的靶向口服BTK抑制剂。 2026年3月1日，国家药品监督管理局批准正大天晴药业集团申报的1类创新药罗伐昔替尼片（商品名：安煦）上市。该药适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者的一线治疗，用于改善疾病相关的脾肿大及症状。这是国内骨髓纤维化治疗领域的又一重要进展，为患者提供了新的治疗选择。 2026年3月1日，国家药品监督管理局宣布，通过优先审评审批程序，附条件批准浙江杭煜制药有限公司申报的1类创新药硫酸索西美雷塞片（商品名：济乐美）上市。该药适用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌成人患者，为这一难治人群提供了新的治疗选择。 2026年3月1日，礼来宣布其JAK抑制剂Olumiant®（巴瑞克替尼）获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，推荐批准用于治疗12岁至18岁以下青少年重度斑秃。该积极意见基于III期BRAVE-AA-PEDS研究数据，这是首个且规模最大的专门针对儿童及青少年重度斑秃设计的临床试验。数据显示，治疗36周时，42.4%的患者实现80%以上的头皮毛发覆盖。欧盟委员会预计将在未来一至两个月内做出最终决定。关于公开征求《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）》相关工作文件意见的通知国家药监局药审中心关于发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》的通告（2026年第21号） 2026年3月1日，赛诺菲宣布其单剂量口服药物Acoziborole Winthrop（acoziborole）获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，用于治疗冈比亚布氏锥虫引起的昏睡病（人类非洲锥虫病）的早期和晚期阶段，适用于成人及12岁以上、体重≥40公斤的青少年。 2026年3月2日，凌科药业宣布其核心产品泽普昔替尼（LNK01001）在治疗中重度活动性类风湿关节炎的III期临床研究中取得积极顶线数据。研究显示，在对生物制剂改善病情抗风湿药应答不佳的患者中，泽普昔替尼12mg每日两次治疗24周，ACR20应答率达79.1%，显著优于安慰剂组的39.7%（P<0.0001），同时展现出良好的安全性和耐受性。这是国内首个披露的选择性JAK1抑制剂在bDMARDs应答不佳的中重度RA患者中的III期研究结果。 2026年3月2日，默沙东在ASCO GU大会上公布了关键III期LITESPARK-022研究的首次结果。该研究评估了KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）联合WELIREG®（belzutifan）在肾切除术后高复发风险的肾透明细胞癌患者辅助治疗中的疗效与安全性。 2026年3月2日，罗氏宣布其口服BTK抑制剂fenebrutinib在复发型多发性硬化症的关键III期FENhance 1研究中达到主要终点。结果显示，与特立氟胺相比，fenebrutinib将年化复发率显著降低51%。这是继FENhance 2研究（降低59%）和原发进展型多发性硬化症FENtrepid研究（与Ocrevus相比降低12%残疾进展风险）之后，fenebrutinib在MS领域取得的第三项阳性III期结果。该药有望成为首个同时覆盖复发型和原发进展型MS的高效口服、可穿透血脑屏障的治疗药物。 2026年3月2日，信达生物与礼来中国共同宣布，非共价（可逆）BTK抑制剂捷帕力®（匹妥布替尼）正式获得中国国家药品监督管理局批准新增适应症，用于治疗既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。这是继2024年10月获批套细胞淋巴瘤适应症之后，匹妥布替尼在中国获批的第二项适应症，为共价BTK抑制剂经治的CLL/SLL患者提供了全新的治疗选择。 2026年3月2日，康方生物在第27届欧洲妇科肿瘤学大会（ESGO 2026）上公布了其全球首创PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单药治疗既往接受含铂化疗失败的复发/转移性宫颈癌的关键注册性II期研究（COMPASSION-03/AK104-201）的最新长期生存分析数据。中位随访26.5个月的结果显示，达到完全缓解的患者24个月总生存率达100%，中位总生存期尚未达到。这一数据有力证实了卡度尼利可将深度肿瘤缓解转化为长期生存获益，为晚期宫颈癌治疗树立了新的生存标杆。 2026年3月2日，默沙东在ASCO GU大会上公布了III期LITESPARK-011研究的首次结果。该研究评估了WELIREG®（belzutifan）联合LENVIMA®（仑伐替尼）对比卡博替尼，用于治疗既往接受过抗PD-1/L1治疗后进展的晚期肾细胞癌患者。结果显示，联合治疗组将疾病进展或死亡风险降低30%，中位无进展生存期达14.8个月，显著优于对照组的10.7个月。这是首个HIF-2α抑制剂联合TKI在RCC后线治疗中取得阳性结果的III期试验。 2026年3月2日，Takeda与Protagonist Therapeutics联合宣布，其在研首创hepcidin模拟肽rusfertide的新药申请已获美国食品药品监督管理局受理，并被授予优先审评资格，用于治疗真性红细胞增多症成人患者。FDA设定的处方药使用者费用法案目标行动日期为2026年第三季度。rusfertide此前已获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和快速通道资格。 2026年3月2日，翰森制药在ESGO 2026大会上公布其靶向B7-H4的ADC药物mocertatug rezetecan治疗铂敏感复发卵巢癌的最新临床研究数据。两项研究显示，该药在重度经治的PSOC患者中单药确认客观缓解率达64.5%，联合贝伐珠单抗的cORR达72.2%，中位无进展生存期达14.1个月，展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。这是拓扑异构酶1抑制剂类ADC在PSOC领域少有的积极数据，为该类患者提供了新的治疗希望。 2026年3月3日，领先的基因治疗公司uniQure宣布，收到美国食品药品监督管理局关于其在研亨廷顿病基因疗法AMT-130的会议纪要。FDA表示，基于I/II期研究与外部对照的数据，尚不足以作为支持上市申请的主要有效性证据，并强烈建议uniQure开展一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。uniQure计划在2026年第二季度申请B类会议，进一步讨论潜在的研究设计方案。 2026年3月4日，百奥泰宣布其参照喜达诺®（乌司奴单抗）开发的生物类似药Usymro®已获得英国药品和健康产品管理局上市批准。这是继2025年5月获美国FDA批准（美国商品名：STARJEMZA®）、2025年8月获欧盟委员会批准之后，该产品在全球主流市场取得的又一重要监管里程碑。目前，百奥泰乌司奴单抗的上市许可申请也已获得中国国家药品监督管理局受理，全球化布局持续加速。 2026年3月2日，康抗生物宣布迎来三大里程碑进展：其自主研发的创新EGFR×CD3双特异性T细胞衔接器前药KGX105获得美国食品药品监督管理局新药临床试验许可，即将启动I期临床试验；首款管线药物KGX101的I期临床数据摘要被2026年美国癌症研究协会年会接收，将在大会上首次公开发布；同时，公司于2025年第四季度完成1.1亿元人民币Pre-A+轮融资，由全球领先生物科技公司领投，多家老股东跟投。这一系列进展标志着康抗生物前体药物平台技术日趋成熟，正加速推进全球创新研发进程。 2026年3月3日，济民可信集团宣布其自主研发的抗真菌药物硫酸艾沙康唑胶囊正式获得国家药品监督管理局批准上市。这是国内第二家获批的该品种仿制药，用于治疗成人患者的侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病。该药口服生物利用度近乎100%，无需静脉给药即可实现与注射剂型相当的血药浓度，为需要长期治疗或不便住院的患者提供了更为便捷高效的治疗方案。同时，济民可信已实现该药物从原料药到制剂产品的全产业链覆盖。司美格鲁肽获CDE拟纳入优先审评，用于脂肪肝伴F2-F3肝纤维化 2026年3月3日，华领医药宣布其全球首创葡萄糖激酶激活剂多格列艾汀（商品名：MYHOMSS，華嶺片®）已获中国香港特别行政区政府卫生署药物办公室批准上市，用于治疗成人2型糖尿病。这是该药在中国内地以外首个获批的市场，也是香港优化“1+”药物监管创新机制启动以来，首个获批上市的慢性代谢病创新药。这一里程碑标志着华领医药以香港为枢纽，从中国正式进军东南亚及全球市场的战略布局迈出关键一步。药监局发布：关于公开征求《预防用mRNA疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知药监局发布：《慢性鼻窦炎伴鼻息肉治疗药物临床试验技术指导原则》的通告（2026年第17号）海思科医药的HSK31679片获CDE拟纳入突破性治疗品种 2026年3月4日，荣昌生物宣布其核心产品维迪西妥单抗（RC48，爱地希®）将有10项原创研究成果入选即将于3月13日至16日在伦敦举行的2026年欧洲泌尿外科学会年会，包括8项口头报告和2项壁报展示。这些研究全面覆盖非肌层浸润性膀胱癌、肌层浸润性膀胱癌、上尿路尿路上皮癌及晚期转移性尿路上皮癌，展现了维迪西妥单抗在泌尿肿瘤领域创新治疗方案的积极探索与领先实力。 2026年3月3日，强生宣布其研究性FcRn抗体nipocalimab获美国食品药品监督管理局授予快速通道认定，用于治疗成人系统性红斑狼疮。这是nipocalimab获得的第五项FDA快速通道认定，此前该药已在温性自身免疫性溶血性贫血、全身性重症肌无力、胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症、干燥综合征等适应症中获得相同资格。该认定基于IIb期JASMINE研究的积极结果，该研究显示nipocalimab可降低狼疮疾病活动度并具有激素节约潜力。目前，强生正在积极招募III期GARDENIA研究患者。 2026年3月4日，礼来在第21届欧洲克罗恩病与结肠炎组织大会上公布了其IL-23p19抑制剂米吉珠单抗（安妥来利®/安妥来®）治疗中重度活动性克罗恩病的最新长期研究数据。来自3期VIVID-2开放标签扩展研究显示，在治疗后第一年达到内镜应答的患者中，超过90%在三年内维持临床缓解及无激素缓解，同时排便急迫感持续改善。此外，接受米吉珠单抗治疗的IBD患者住院和手术发生率均处于较低水平，显示其具有从根本上改变疾病进程的潜力。 2026年3月2日，艾伯维宣布其3期AFFIRM研究取得积极结果。该研究评估了IL-23抑制剂risankizumab（SKYRIZI®）皮下诱导治疗在中度至重度活动性克罗恩病成人患者中的疗效与安全性。结果显示，与安慰剂相比，risankizumab皮下诱导治疗在第12周显著提高临床缓解率和内镜应答率，且在难治性人群中同样表现优异。这是risankizumab在克罗恩病领域取得的又一重要进展，进一步巩固了其作为领先治疗选择的地位。 2026年3月4日，吉利德科学在CROI 2026大会上公布了其新型在研单片复方治疗方案——比克替拉韦75mg/来那帕韦50mg（BIC/LEN）的III期ARTISTRY-1和ARTISTRY-2研究数据。结果显示，在已实现病毒学抑制的HIV感染者中，转换至BIC/LEN单片方案可有效维持病毒学抑制，其疗效与复杂多片方案及全球指南推荐的单片方案必妥维相当。该组合将高耐药屏障的整合酶抑制剂比克替拉韦与同类首创衣壳抑制剂来那帕韦相结合，整体耐受性良好，未发现新的安全性问题。 2026年3月5日，Stoke Therapeutics宣布其在研药物zorevunersen治疗Dravet综合征的I/II期及开放标签扩展研究数据发表于《新英格兰医学杂志》。这是首次有研究显示，通过靶向Dravet综合征的根本病因，可能改变这一罕见、毁灭性遗传性神经发育疾病的病程。数据显示，zorevunersen在标准抗癫痫药物治疗基础上，实现了显著且持久的癫痫发作减少，并在认知和行为的多项指标上持续改善，效果持续至额外三年的治疗期。北京康蒂尼药业的羟尼酮胶囊获CDE拟纳入优先审评国家药监局药审中心关于发布《抗肿瘤药物生物等效性及药代动力学比对研究受试者人群选择考虑》的通告（2026年第22号）宜明昂科CD47×CD20双抗皮下制剂IMM0306S获批SLE临床，自免管线全面开花礼来Elorallintide全球开展III期临床！继口服GLP-1之后又一重磅药物——强效、选择性、长效胰淀素受体激动剂（AMYR）

上市批准临床3期优先审批抗体药物偶联物生物类似药

2026-03-03

·中山生物医药科技融投产业园

全球生物医药企业动态

欧洲医学管理局建议在欧盟（EU）授予mCombriax的上市许可，这是一种用于保护50岁及以上人群免受COVID-19和季节性流感（流感）感染的信使RNA疫苗。根据世界卫生组织发布的数据，截至2026年2月1日，欧洲报告的新冠病例为281,728,062例。季节性流感也带来了重大负担，欧洲经济区（EEA）每年约有5000万例有症状病例。 mCombriax 的作用机制与其他疫苗类似，通过准备身体防御感染。它含有信使RNA，指示用于制造SARS-CoV-2及以下季节性流感病毒上的蛋白质：维多利亚谱系的A-H1N1型流感、A-H3N2型流感和B型流感。作为首个联合新冠/流感疫苗，mCombriax为患者提供单针疫苗的选择，以预防两种疾病。疫苗针对的SARS-CoV-2株基于EMA在2023/2024年度的建议，而针对流感的病毒株则基于世卫组织2023/2024年的建议。与针对COVID-19和流感的现有病毒一样，mCombriax的成分预计将定期更新，以匹配社区中流行的病毒株。此外，一项仅含有mCombriax流感成分的mRNA疫苗研究显示，它能预防流感并激发适当的免疫反应。 EMA人类药物委员会（CHMP）已对Acoziborole Winthrop在治疗由布鲁氏甘比恩斯锥虫（g-HAT）引起的人类非洲锥虫病（HAT）方面获得积极的科学意见。 Acoziborole Winthrop 旨在欧盟（EU）以外使用，并根据 EU-M4all 计划进行了评估。EU-M4all旨在促进低收入和中等收入国家的患者获得旨在预防或治疗重大公共卫生疾病所需的基本药物。阿科齐博罗尔·温斯罗普适用于体重至少40公斤的12岁以上成人和青少年，用于治疗第一期和第二期（包括重度第二期）的g-HAT患者。目前针对g-HAT的治疗包括多次剂量、静脉输注或肌肉注射，以及住院治疗。他们根据疾病阶段进行选择，该阶段通过腰椎穿刺（腰椎穿刺）确定。阿可齐博罗尔温斯罗普口服一次，适用于g-HAT的所有阶段，无需腰椎穿刺和住院治疗。这简化了患者的治疗，促进了依从性和可及性。 EMA的积极科学意见将简化世卫组织的预资格审查流程，并促进阿科齐博罗尔·温斯罗普在该疾病流行国家的公共卫生项目中进行全国注册。科学意见的申请在加速时间表下评估，以便患者更快获得该药物。 EMA人类药物委员会（CHMP）在2026年2月的会议上推荐了12种药物待审批。委员会建议授予mCombriax（流感和COVID-19 mRNA疫苗）的上市许可，这是首个用于保护50岁及以上人群免受COVID-19和季节性流感（flu）感染的联合信使RNA疫苗。 CHMP建议授予Ojemda（托沃拉非尼）有条件上市许可，用于治疗六个月及以上的儿童低级别胶质瘤患者，这是一种非癌性脑肿瘤。目前的治疗选项包括手术和化疗。 CHMP对Onerji（左旋多巴/卡比多巴）给予了积极评价，用于治疗晚期帕金森病，这是一种神经系统进展性疾病，导致颤抖、僵硬、动作迟缓和平衡困难。 Palsonify（巴尔图索汀）获得了CHMP对肢端肥大症的积极评价，这是一种罕见的激素疾病，通常发生在中年人，由垂体产生过多生长激素引起。委员会通过了对Rhapsido（雷米布替尼）治疗慢性自发性荨麻疹（一种长期瘙痒皮疹）的积极意见。 Xolremdi（马沃利沙福）在特殊情况下获得了CHMP对WHIM综合征的积极评价，这是一种极为罕见的遗传性疾病，该病中免疫系统（身体的自然防御系统）功能失常，使患者更容易感染细菌和病毒。委员会对六种生物类似药采取了积极意见：Bysumlog （胰岛素lispro）和Dazparda（胰岛素亚非特里），用于糖尿病治疗。Fubelv （依他诺普），用于治疗类风湿关节炎、青少年特发性关节炎、银屑病关节炎、轴向脊柱关节炎、斑块银屑病和儿童斑块银屑病。波赫迪（派妥祖单抗），用于乳腺癌治疗。Tuyory （托西珠单抗），用于治疗类风湿关节炎、COVID-19、系统性青少年特发性关节炎、多关节性青少年特发性关节炎、CAR-T细胞诱导的严重或危及生命的细胞因子释放综合征以及巨细胞动脉炎。Zandoriah （teriparatide），用于治疗骨质疏松症。 EMA建议在欧盟（EU）授予Ojemda（托沃拉非尼）有条件的上市许可，用于治疗6个月及以上患有儿科低级别胶质瘤（一种非癌性脑瘤）患者。目前的治疗选择包括手术和化疗。虽然化疗对部分患者有效，但其益处通常有限，且可能引发显著副作用。此外，靶向治疗仅适用于肿瘤中带有BRAF V600E突变的患者。但对于治疗后病情恶化的患者，目前无其他治疗选择。Ojemda是一种新的每周一次口服靶向治疗，面向更广泛的儿童低级别胶质瘤患者。 Ojemda的活性物质托沃拉非尼通过阻断参与肿瘤生长的RAF蛋白起作用。通过靶向这些蛋白，托沃拉非尼有助于减缓或阻止导致某些BRAF基因变化的肿瘤细胞（包括BRAF V600突变和BRAF融合）的生长和繁殖信号。 Ojemda被推荐申请有条件上市授权，这是欧盟促进早期获得满足未满足医疗需求的药物的监管机制之一。这种批准允许机构在药物即时可获得的利益大于尚未所有数据尚未公开的风险时，以较少完整数据推荐药品进行上市授权。 2026年2月25日，专注于皮肤及黏膜疾病领域的综合型中医药企业山东汉方制药股份有限公司（以下简称“汉方制药”）向港交所主板递交上市申请，中泰国际担任独家保荐人，拟登陆港股市场。本次IPO募资计划主要用于候选产品研发与商业化、生产基地建设及补充运营资金。招股书显示，汉方制药的核心旗舰产品——复方黄柏液涂剂是目前国内中成药领域唯一获批的处方涂剂，为国家二级中药保护品种，享有独家市场地位。值得注意的是，汉方制药的收入几乎完全依赖复方黄柏液涂剂，招股书显示，2023年、2024年及2025年前三季度，该产品销售额分别占总收入的99.8%、99.8%和99.7%，显示出该公司对单一产品的深度依赖。汉方制药此次赴港上市，其高壁垒的独家产品与高度依赖单一业务的双面性需要关注。该公司能否成功应对上述风险，突破多元化瓶颈，布局新的增长曲线，值得重点关注。 2025年10月底上市的禾元生物发布上市后首份年度业绩快报，2025年实现营业总收入4786.14万元，同比增长89.80%，主要得益于核心产品奥福民®获批上市，但归母净利润与扣非净利润分别亏损1.58亿元、1.76亿元，亏损同比扩大。该公司2022至2024年已累计亏损4.8亿元，当前仍处产能爬坡期且研发投入高。奥福民®是全球首创植物源重组人白蛋白产品，目前仅获批肝硬化低白蛋白血症一项适应证，市场空间萎缩，且终端价高于传统血浆源产品。公司正推进技术迭代降本、适应证拓展及医保谈判。此外，禾元生物与美国Ventria公司的跨国专利诉讼持续5年，产生高额专业服务费，进一步加重财务负担。免责声明：本文部分内容根据网络信息整理，推送旨在积善利他，如涉及作品内容、版权和其它问题，请跟我们联系删

2026-03-02

·drugs

New Drug, Acoziborole, Could Boost Efforts to Wipe Out Sleeping Sickness

MONDAY, March 2, 2026 — A new treatment for sleeping sickness could make it much easier to treat and possibly eliminate the deadly disease. On Friday, a committee of the European Medicines Agency (EMA) recommended approval of acoziborole, a drug made by Sanofi . The decision is a key step to making the medicine available in Congo, where most cases occur, and in other African countries. Unlike current treatments, which can take up to 10 days and require difficult trips from remote areas to the hospital, acoziborole is taken as three pills swallowed in a single dose. Supporters say that could make a major difference. “This disease is on the brink of elimination," Dr. Junior Matangila of the Drugs for Neglected Diseases initiative told The Associated Press . He said the new drug could help “accelerate progress toward finishing the job.” Sleeping sickness, also called human African trypanosomiasis (HAT), is spread by tsetse flies in rural parts of sub-Saharan Africa. The flies carry a parasite that infects people through their bite, according to the U.S. Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Early symptoms can look like the flu. But as the infection spreads, the parasite can reach the brain, according to the CDC . People may develop confusion, personality changes and a reverse sleep pattern: Awake at night and sleepy during the day. Without treatment, the disease can lead to coma and death. “It’s a disease of poverty,” Matangila said, who is based in Congo. Older medicines were painful and sometimes toxic. While treatments improved in the early 2000s, they still involve hospital stays and spinal taps to determine how far along the infection is. Acoziborole could change that. The new drug works for both early and advanced stages of the most common form of sleeping sickness. It can be used in patients ages 12 and older, and it removes the need for spinal taps. In a 2023 study of about 200 patients in Congo and Guinea, more than 95% were considered cured 18 months after treatment. Sanofi has pledged to donate the drug to the World Health Organization (WHO), meaning it would be free for patients. Sleeping sickness surged in the 1970s and 1990s during times of political unrest in Africa. But better treatments and efforts to control tsetse flies have helped bring cases down. Reported infections dropped below 10,000 in 2009 for the first time in 50 years. In 2024, fewer than 600 cases of the most common form were reported. The WHO aims to stop the spread of this form of sleeping sickness by 2030. “This isn’t solved yet,” Monica Mugnier , a sleeping sickness researcher at Johns Hopkins University, told The AP . She noted that scientists still do not fully understand where the parasite may be hiding. If eliminated, sleeping sickness could become the first infectious disease controlled without a vaccine, Sanofi officials said. Sources The Associated Press, Feb. 27, 2026

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100 项与 Acoziborole 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	Acoziborole	-	DB13086

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
布氏锥虫感染	申请上市	欧盟	Sanofi	2026-02-27
布氏锥虫感染	申请上市	欧盟	DNDi Japan	2026-02-27
肝素诱导血小板减少	临床3期	几内亚	Drugs for Neglected Diseases initiative	2021-12-30
肝素诱导血小板减少	临床3期	刚果共和国	Drugs for Neglected Diseases initiative	2021-12-30
非洲锥虫病	临床3期	刚果民主共和国	Drugs for Neglected Diseases initiative	2016-10-11
非洲锥虫病	临床3期	几内亚	Drugs for Neglected Diseases initiative	2016-10-11

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03087955 (OXA002, CTgov)	临床2/3期	非洲锥虫病	208	Acoziborole (Late-stage HAT)	遞憲簾繭蓋鏇鹹衊衊窪 = 糧醖鹹觸範觸鏇獵製繭餘獵獵衊鑰齋簾範夢艱 (遞觸憲餘鏇簾膚簾襯齋, 選衊醖淵遞淵壓範製醖 ~ 淵鏇願壓鏇觸壓鹽製衊) 更多	-	2025-09-17
NCT03087955 (OXA002, CTgov)	临床2/3期	非洲锥虫病	208	Acoziborole (Early- and Intermediate-stage HAT)	顧夢製鹹積網範鏇積遞 = 膚選構夢鏇鹽艱醖膚壓獵窪構膚遞選壓艱蓋鏇 (醖繭鬱鹹願壓鬱鹹鬱顧, 壓構築壓網襯壓夢繭蓋 ~ 鹽網衊膚獵鬱膚選廠艱) 更多	-	2025-09-17
NCT05256017 (OXA004, CTgov)	临床2/3期	布氏锥虫感染 \| 非洲锥虫病 \| 肝素诱导血小板减少	1,208	Acoziborole (Acoziborole)	淵膚獵艱積醖醖襯選簾 = 鹽夢築構艱憲壓窪淵選蓋餘簾簾製鑰顧齋憲廠 (窪選遞艱餘獵鑰廠簾艱, 夢鹽糧餘簾壓範鹹積選 ~ 鬱顧積顧衊廠夢蓋鹹憲) 更多	-	2025-03-20
NCT05256017 (OXA004, CTgov)	临床2/3期	布氏锥虫感染 \| 非洲锥虫病 \| 肝素诱导血小板减少	1,208	Placebo (Placebo)	淵膚獵艱積醖醖襯選簾 = 夢餘齋蓋襯鹹網獵鏇艱蓋餘簾簾製鑰顧齋憲廠 (窪選遞艱餘獵鑰廠簾艱, 獵衊鬱選醖範製襯繭夢 ~ 夢膚鏇鏇積簾範築範醖) 更多	-	2025-03-20
NCT01533961 (Pubmed \| Clin Pharmacokinet)	临床1期	非洲锥虫病	128	Acoziborole 960mg	鬱淵襯範選蓋築獵選壓(膚選積衊憲鏇網築窪蓋) = appeared rapidly in plasma (at 1 h), reached tmax between 24 and 72 h, and remained stable for up to 96 h, after which a slow decrease was quantifiable until 14 weeks after dosing 壓鏇築築簾衊餘衊遞壓 (築餘簾鏇齋製網顧衊範 ) 更多	积极	2023-03-01
NCT03087955 (Pubmed) 人工标引	临床2/3期	非洲锥虫病	208	Acoziborole	鏇衊衊壓積遞艱壓獵鏇(廠餘選醖艱鹹醖鬱鹽構) = 構蓋觸淵壓鬱夢願壓憲醖鬱構簾範衊選淵醖蓋 (餘製簾膚觸齋鬱蓋糧鬱, 91.2 ~ 97.7) 更多	积极	2022-11-29