CNS10-NPC-GDNF(Cedars-Sinai Medical Center)

2023年11月19日，由北京市昌平区人民政府主办，未来科学城管委会（生命园管委会）、北京中关村生命科学园发展有限责任公司、Nature Portfolio、北京中关村生命科学园生物医药科技孵化器有限公司、北京昌平科技园发展有限公司、药融圈承办的“药海共潮 创新共舞”药物研发论坛暨中关村生命科学园发展论坛于北京中关村生命科学园圆满落幕！本次大会就生物药研发新技术、药物开发实践和行业未满足的临床需求等问题，邀请了10余位国内外行业顶尖专家、领军人物聚焦于生物药创新技术进行分享讨论，大会涵盖了9场主题演讲，2个圆桌讨论，汇聚线上线下数十万业内同仁，为加强生物药创新技术交流、促进开展学术研究、深化交流合作、构建良好的生物医药产业创新生态系统搭建平台，以期推动生物医药产业高质量发展。经过一天的精彩讨论，与会专家、学者和参会人员们碰撞思想、凝聚智慧、发散思维，共同打造了一场学术和产业创新交汇的盛会。扫码查看现场精彩*左右滑动查看更多Part.01现场嘉宾说大会致辞北京市科委、中关村管委会党组成员、副主任龚维幂表示医药健康产业是北京创新发展的“双发动机”之一，市委、市政府高度重视，在基础研究和创新转化、临床研究水平提升、营商环境优化等方面深化改革、持续发力，前沿领域布局不断取得新进展，产业高质量发展不断取得新突破，临床资源对产业的支撑力显著提升，同时密集为产业配套系列支持政策。同时，他也期待在本次论坛上，国内外知名科学家、专家代表、与会的各位来宾们能共话发展与合作，分享真知灼见、碰撞灵感心得，同时为北京医药健康产业创新发展提供宝贵的意见建议。北京未来科学城管理委员会副主任、北京市昌平区人民政府副区长柳强表示当前生命科学蓬勃发展，生命健康产业成为创新最活跃的产业之一。昌平区是北京推动医药创新产业发展的重要引擎，牵引千亿级产业集群，制定并实施医药健康产业全产业链开放方案，加快打造北京医药产业的引爆点。期待以此次活动为契机，充分发挥昌平教育、科技、人才优势，依托国家战略科技力量，实施生命技术赶超工程，力争在脑机接口、类脑芯片、新型疫苗、基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等领域取得新突破，支撑生物经济创新能力提升，期待各位企业家了解昌平、投资昌平，与昌平共建未来。嘉宾报道主持人：Amanda Rider自然科研定制服务亚太区总编辑耶鲁大学医学院免疫学教授、美国国家科学院院士陈列平首先阐述了过去几十年肿瘤免疫的发展历程，针对肿瘤微环境调节和免疫机制重建，以及免疫抗肿瘤治疗趋势进行了介绍，讲解了PD-1抗体假设提出的背景，对PD-1领域迄今以来的发展历程和已取得的成果进行简要概述，根据肿瘤免疫的两种方法精准为患者制定具有靶向性的免疫治疗方案，在此基础上指出肿瘤微环境的研究是当前免疫治疗发展的方向。阿斯利康中国副总裁、国际业务拓展合作与战略投资负责人陈冰概述了中国创新行业发展前景和趋势，全面展示了阿斯利康在华投资与布局的新进展。阿斯利康以全球化布局赋能行业创新的方向主要有以下几点：首先是推动中国创新企业开展全球研发合作，并持续加强对本土药企的投资与合作，面向中国药企开展联合科研合作专项项目；其次是通过阿斯利康中金医疗产业基金去赋能中国创新走向全球；最后是促进生态发展全球化，助力本土创新企业参与跨国医疗健康创新生态圈。中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁对基础研究蓬勃发展背景下带来的创新药的行业前景进行概述，围绕创新药物研发的难点和挑战，概述了创新药临床评价的关键症结和解决方式，对创新的机制、创新的靶点、创新的疗效、创新的指南提出更高要求，李宁院长认为创新药物的研发需以临床需求为导向，以加强联系交流、保持谨慎心态、恪守科学理念和专业分工为指导，才能攀登原始创新和创新转化两座高峰。西达-赛奈再生医学研究所主任Clive Svendsen 首先综述了诱导多能干细胞（iPSC）技术和肌萎缩侧索硬化（ALS）亟需挖掘新治疗手段的背景，而后介绍了一种建立人类疾病模型和开发精准医疗药物的新方法即将基因疗法和干细胞疗法结合起来，在人胎儿皮质样本中分离培养出神经祖细胞系，然后进行胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）诱导表达，并将细胞产品（CNS10-NPC-GDNF）进行标准化生产。本次论坛中还展现了CNS10-NPC-GDNF输送到皮层运动区以治疗ALS的最新研究成果。肿瘤是威胁人类生命健康最主要的疾病之一，给家庭和社会带来了沉重的疾病负担。近年来， 免疫肿瘤（IO）疗法应用于临床研究，显示出巨大的治疗潜力，成为继传统疗法之后的另一种有效手段，清楚地了解目前IO领域临床研究的变化和趋势有助于将新兴的研究成果转化为临床实践。因此本次论坛开展“ IO疗法的下一站在哪里”圆桌讨论，为IO疗法的未来发展前景提供指引。圆桌讨论“IO疗法的下一站在哪里”由复星医药执行总裁王兴利先生主持， 耶鲁大学医学院免疫学教授、美国国家科学院院士陈列平 、阿斯利康中国副总裁、国际业务拓展合作与战略投资负责人陈冰 、中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁 、天广实生物董事长、总经理李锋共同参与，围绕肿瘤免疫治疗方面的突破性进展及挑战；IO疗法联合治疗的探索方向；IO免疫肿瘤研发市场的投资潜力等行业深度话题发表对趋势的见解和判断，以创新的思维和探索的精神进行讨论。现场气氛热烈，互动频繁。美国西奈山伊坎医学院副教授Joshua Brody介绍了其研究团队开发出的一种原位疫苗（ISV），将Flt3L、放射疗法和TLR3激动剂等一系列免疫刺激剂靶向同一个肿瘤部位，其先后经过招募树突状免疫细胞（DCs，抗原呈递细胞）、针对肿瘤部位进行局部放疗、激活树突状细胞并进一步诱导T细胞对抗肿瘤这几个作用将肿瘤打造成了癌症疫苗“工厂”。据后续实验表明，ISV 联合抗 PD-1 治疗可诱导肿瘤部分和完全缓解，从实验室研究到应用于临床实践研究阐明了ISV的机制和PD1阻断的增效作用。杜克-新加坡国立大学医学院传染病专家、新加坡A*STAR临床科学研究所病毒性肝炎组研究主任Antonio Bertoletti 首先对HBV和HBV相关HCC免疫疗法潜力进行概述，介绍了其团队使用mRNA电穿孔技术的灵活性设计了mRNA TCR-T细胞，用于生产HBV和SARS-CoV-2特异性T细胞，实现乙肝特异性TCR重导向T细胞用于慢性乙型肝炎病毒患者的治疗。并且公布了mRNA-HBV特异性TCR-T细胞用于治疗原发性和继发性HBV相关HCC的临床试验结果，最后对预期效果和临床疗效的理论机制进行展望。意大利特伦托大学分子生物学实验室首席研究员、系副主任Anna Cereseto 首先说明了增加基因组编辑工具的种类的必要性，而后介绍了其团体通过从天然库中检索新型CRISPR-CAS系统和CAS在真核生物中通过定向进化途径增强两种途径对CRISPR - CAS工具箱进行扩展，从大规模扩充的宏基因组和病毒组组装数据集构建PAM预测管道。最后讲解了增强CAS活性的真核定向进化平台，其功能上将CAS核酸酶从原核生物转变成真核生物中的高活性酶。诺诚健华联合创始人、董事长、CEO崔霁松首先概述了新药研发到上市的流程和背景，讲解了诺诚健华的发展历程，详细介绍了其产品管线和核心产品，着重讲述了BTK抑制剂 Orelabrutinib在自身免疫性疾病中的机制和优势，并分享了其最新临床进展和试验结果，展现了其在自身免疫性疾病中的良好治疗效果，体现了诺诚健华在SLE应用于自身免疫性疾病的全球领先地位，并对公司的未来发展进行了展望。中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心主任、美国国家科学院院士袁钧瑛概述了细胞凋亡的方式，阐述了小分子Nec-1对细胞坏死的调控作用以及对RIPK1在激活细胞死亡和NF-κB信号传导方面的当前了解，系统地综述了已知RIPK1抑制剂在治疗单基因和多基因自身免疫性疾病、神经炎症、神经退行性疾病等方面的潜在应用，展示了在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中RIPK1通过促进炎症及坏死性凋亡介导了轴突退行性病变的研究成果，以及一种RIPK1抑制剂Primidone治疗ALS患者的临床研究进展。有临床价值和满足“未满足的临床需求”贯穿着生物医药产业发展全阶段，新药研发和先进技术创造都要以临床为导向，满足临床的未满足需求。新药研发者如果无法挖掘出与市场匹配的临床需求，则科研成果难以成功转化。因此本次论坛开展“未满足临床用药需求和先进技术”圆桌讨论，指引目前新药研发与先进技术创造的方向。圆桌讨论“未满足临床用药需求和先进技术”由自然科研定制服务亚太区总编辑Amanda Rider主持，杜克-新加坡国立大学医学院传染病学家Antonio Bertoletti 、诺诚健华联合创始人、董事长、CEO崔霁松 、中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心主任、美国国家科学院院士袁钧瑛 、北京生命科学研究所资深研究员李文辉共同参与，围绕现阶段临床迫切需要满足的用药需求；亟待开发的先进技术；临床需求主导的药品或者技术研发方向等行业深度话题开展讨论，分享真知灼见，交流独到见解。现场气氛热烈，互动频繁。Part.02现场盛况秀Part.03结语生物医药产业是典型的创新驱动型产业之一，产业的高质量发展高度依赖科技创新，其提高核心竞争力的关键要素就是提升自身科技创新水平，突破技术瓶颈。本次大会搭建一个专业的交流平台，分享药物研发的经验、展望未来前景，全面解读国内外研究进展、创新成果及未来的发展方向，推动研发生物药新技术、进行药物开发实践，并为未解决的行业未满足的临床需求提供思路，共写中国生物医药产业新篇章！END