GDNF family

扫描二维码即可下载《数图药讯》2024年第17期目   录政策解读1. 上海阳光医药采购网：全国药品集中采购（胰岛素专项接续）拟中选结果公示2. 国家药品监督管理局药品审评中心：2024年度部门预算公开3. 国家药品监督管理局：关于优化已在境内上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告（2024年第49号）4. 国家药品监督管理局药品审评中心：关于发布《按古代经典名方目录管理的中药复方制剂药学申报资料撰写指导原则（试行）》的通告（2024年第20号）5. 中华人民共和国科学技术部：关于人类遗传资源管理工作由科学技术部负责调整为国家卫生健康委员会负责的公告行业动态1. 药讯动态：重磅获批2. 药讯动态：重磅临床3. 药企动态：市场动态零售品类数据洞见1. 22-23年精神障碍用药TOP10品种分析2. 氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂（放大市场）品种分析3. 氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂（放大市场）企业销售分析政策解读1、上海阳光医药采购网：全国药品集中采购（胰岛素专项接续）拟中选结果公示现将全国药品集中采购（胰岛素专项接续）（采购文件编号：GY-YD2024-1）拟中选结果进行公示，详见附件。公示时间：2024年4月24日至2024年4月26日受理时间：2024年4月24日至2024年4月26日（上午8:30～11:30，下午1:30～4:00）地址：上海市黄浦区局门路622号一楼服务科电话：021-31773244；31773255；31773266附件详情请扫码2、国家药品监督管理局药品审评中心：2024年度部门预算公开按照国家药品监督管理局有关工作要求，我中心依法依规履行信息公开主体责任，现将《国家药品监督管理局药品审评中心2024年度部门预算》公开。附件：《国家药品监督管理局药品审评中心2024年度部门预算》相关文件请扫描上方二维码查看3、国家药品监督管理局：关于优化已在境内上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告（2024年第49号）为进一步优化外商投资环境，促进医药行业高质量发展，提高药品可及性，满足人民群众的用药需求，根据国务院《关于进一步优化外商投资环境加大吸引外商投资力度的意见》（国发〔2023〕11号）、《国家药监局关于发布〈药品上市后变更管理办法（试行）〉的公告》（2021年 第8号）要求，优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请的申报程序。现将有关事项公告如下。    4、国家药品监督管理局药品审评中心：关于发布《按古代经典名方目录管理的中药复方制剂药学申报资料撰写指导原则（试行）》的通告（2024年第20号）在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《按古代经典名方目录管理的中药复方制剂药学申报资料撰写指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。相关文件请扫描上方二维码查看5、中华人民共和国科学技术部：关于人类遗传资源管理工作由科学技术部负责调整为国家卫生健康委员会负责的公告根据中华人民共和国国务院令第777号，《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》已经2024年2月2日国务院第25次常务会议修订通过，自5月1日起人类遗传资源管理工作由科学技术部负责调整为国家卫生健康委员会负责，原有申请流程及平台（http://apply.hgrg.net）不变。行业动态01药讯动态：重磅获批和重磅临床最近重磅获批FDA批准辉瑞腺相关病毒（AAV）载体基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-DZKT）上市，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年（18岁及以上）患者。复星医药发布公告宣布，控股子公司沈阳红旗制药有限公司自主研发的环丝氨酸胶囊获国家药品监督管理局批准上市，用于对该药敏感的结核菌引起的且经一线抗结核药（如链霉素、异烟肼、利福平和乙胺丁醇）治疗效果不佳的活动性肺结核和肺外结核（包括肾结核）治疗。亿帆医药发布公告，全资子公司辽宁亿帆药业的尼莫地平注射液通过了质量和疗效一致性评价。尼莫地平注射液适用于预防和治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血后脑血管痉挛引起的缺血性神经损伤。美国FDA已批准武田制药公司的Entyvio(vedolizumab,维得利珠单抗)皮下制剂（SC），用于在Entyvio静脉诱导治疗后的中度至重度活动期克罗恩病成人患者的维持治疗。先思达生物自主研发的肝癌辅助诊断产品成为全球首款基于糖组技术开发的肿瘤辅助诊断IVD产品，也是中国医药城首个获批上市的国家级创新医疗器械产品。    最近重磅临床拜耳集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布：其帕金森病基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）已经进入II期临床试验阶段，预计今年晚些时候在美国、欧盟、英国开始招募患者。广州华津医药科技有限公司（简称：“华津医药”）正式启动溶瘤细菌桑美威克®的一项II期临床试验，用于治疗二线及以上治疗失败的晚期头颈部鳞状细胞癌(Head and neck squamous cell carcinoma, HNSCC)。华东医药宣布，其全资子公司中美华东与ImmunoGen公司共同研发的索米妥昔单抗注射液，在针对特定适应症的新药临床研究申请（IND）上，已获中国国家药监局（NMPA）正式批准。Anlynam宣布了其针对肝脏表达的血管紧张素原（AGT）的研究型RNAi疗法Zilebesiran的KARDIA-2 2期研究的积极结果，该疗法正在开发用于治疗高血压的药物，可能实现一年两次给药。礼来宣布其GLP-1R/GIPR双重激动剂Tirzepatide（替尔泊肽）用于治疗中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖的III期SURMOUNT-OSA临床试验获得积极结果。 02药企动态：市场动态信宸资本（中信资本控股有限公司旗下的私募股权投资业务）宣布，其中国并购基金已主导完成对咽喉健康领域领军企业——桂龙药业（安徽）有限公司（以下简称桂龙药业）的收购。基因疗法开发商Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）宣布以49亿美元收购Alpine Immune Sciences，该交易预计在今年第二季度完成。Alpine的核心管线是自免药物povetacicept (ALPN-303)，有望在今年下半年进入III期临床开发阶段。该药物是一款BAFF（B细胞活化因子）和APRIL（增殖诱导配体）细胞因子双重拮抗剂，在II期针对IgA肾病（IgAN）试验中，显示出了同类最佳的潜在疗效。一家专注于开发癌症治疗的新生物制剂的生物制药公司，TORL BioTherapeutics LLC (TORL)宣布完成1.58亿美元的B2轮融资。本轮融资由Deep Track Capital领投，RA Capital Management、Perceptive Advisors和Avidity Partners在内的生物技术投资者以及所有现有生物技术投资者的跟投。零售品类数据洞见0122-23年精神障碍用药TOP10品种分析图1：2022-2023精神障碍用药零售端销售额Top 10药品数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心22-23年，氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂占据精神障碍用药的TOP1，销售额约为1.27亿元；艾司西酞普兰、帕罗西汀销售位次有所提升；奥氮平、利培酮、文拉法辛销售位次有所下降。 02氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂（放大市场）品种分析图2: 2019-2023年氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂（放大市场）销售额数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心2020年以来，氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂零售市场的销量基本稳定，大约在5亿元左右。 03氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂（放大市场）企业销售分析图3: 2023年氟哌噻吨+美利曲辛复方制剂（放大市场）销售企业数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据中国医药工业信息中心在五家生产企业中，Lundbeck位居首位；2023年销售额占比达到93.45%。来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

▎药明康德内容团队编辑本期看点1. 再生细胞疗法NRTX-1001用于治疗癫痫能够持久减少患者的癫痫发作，2名患者分别在接受治疗后的16个月和21个月内，癫痫发作较基线减少＞95。2. 新型口服脑渗透性NLRP3抑制剂VENT-02的早期临床数据积极，对血液中导致炎症反应的关键因素IL-1ß有100%的抑制作用。3. 治疗天使综合征（Angelman syndrome）的反义寡核苷酸疗法GTX-102在早期临床试验中表现积极，在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。图片来源：123RFNRTX-1001：公布1/2期临床试验的新数据Neurona Therapeutics公司公布了其候选再生细胞疗法NRTX-1001的1/2期临床试验的新数据。NRTX-1001是一种来源于人类多能干细胞的再生神经细胞治疗候选药物，用于治疗癫痫。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。一次给药之后，这些人类中间神经元可在大脑的癫痫区域实现靶向整合并持久地抑制癫痫活动。接受NRTX-1001一次性治疗后患者需在第一年接受免疫抑制，目的是促进NRTX-1001的整合和长期持久性。此次公布的结果显示，队列1接受低剂量NRTX-1001治疗的5名受试者癫痫发作的中位数比基线减少了75%，在治疗后的六个月内，5名受试者中有4名报告癫痫发作比基线减少>50%。两名受试者在接受NRTX-1001治疗后分别接受了16个月和21个月的随访，结果显示，癫痫发作较基线持续减少＞95%，生活质量测试评分也有所提高。截至目前，所有接受治疗的受试者对NRTX-1001的耐受性都很好，神经心理学测试表明没有发现神经认知障碍。该试验中队列2的前两名受试者接受了更高剂量的NRTX-1001，目前尚未报告任何严重不良事件。VENT-02：公布1期临床试验数据Ventus Therapeutics公司公布了其新型口服脑渗透性NLRP3抑制剂VENT-02的1期临床试验结果。该1期临床试验评估了VENT-02在成年健康受试者中的药效学、药代动力学、安全性和耐受性。NLRP3炎症小体的异常激活与纤维化、皮肤病和风湿病等全身性疾病有关，也是帕金森病、阿尔茨海默病和难治性癫痫等多种神经系统疾病病理变化的关键驱动因素。VENT-02对NLRP3的治疗性抑制可阻止NLRP3炎症小体的形成，进而抑制IL-1β和IL-18的产生和细胞焦亡。此次公布的结果显示，VENT-02对血液中的IL-1ß有100%的抑制作用，24小时内脑脊液中的药物含量显著降低，炎症生物标志物（如高敏C反应蛋白[hsCRP]）也明显减少，从而证明了VENT-02对靶点的全面作用。根据试验中观察到的半衰期和靶点覆盖率，VENT-02已被证明具有每日给药一次的潜力。在这项1期临床试验中，VENT-02的耐受性良好，没有报告剂量限制性毒性或严重不良反应，仅观察到轻度或中度与治疗相关的不良反应。中度不良反应包括头痛和恶心，只有在剂量高于预期治疗剂量数倍时才会出现。该公司预计将于2024年下半年开展针对中枢神经系统疾病的临床试验。GTX-102：公布1/2期临床试验的中期数据Ultragenyx Pharmaceutical公司公布了其用于治疗天使综合征的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。天使综合征是一种由UBE3A基因缺失或突变所造成的神经系统发育障碍疾病，主要疾病特征包括发育迟缓、智力残疾、言语及平衡障碍。GTX-102是一种反义寡核苷酸疗法，可以促进神经元细胞中父系UBE3A的等位基因表达，产生患者体内所缺失的关键蛋白产物。此次公布的数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。此外，部分剂量递增队列患者在第758天显示出长期和持续的临床益处，远超过自然历史数据。基于这些数据，该公司计划启动关键性3期临床试验。AB-1005（AAV2-GDNF）：公布1b期临床试验的新数据拜耳（Bayer）公司旗下Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）公司公布了其治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005的1b期临床试验结果。AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2（AAV2）载体的在研基因疗法，含有编码人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）的转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。此次公布的结果显示，接受AB-1005治疗后的第18个月时，所有11名患者均耐受良好，未发生严重不良事件，达到试验的主要目标。基于这一结果，两家公司已经启动了一项2期临床试验，预计将于今年晚些时候开始在美国、欧盟和英国招募患者。BB-301：公布1b/2a期临床试验中首位患者的数据Benitec Biopharma公司公布了其开发的用于治疗眼咽肌营养不良（Oculopharyngeal Muscular Dystrophy）的沉默和取代基因疗法BB-301在早期临床试验中的首位患者的数据。该疗法利用一种新型的、经过改良的AAV9载体，表达一种独特的、单一的双功能构建体，从而能够促进密码子优化的PABPN1基因和两个针对PABPN1突变体的siRNA的共同表达。这两个siRNA被塑造成microRNA骨架，以抑制有缺陷的PABPN1突变体的表达，同时允许表达经过密码子优化的PABPN1基因，用PABPN1蛋白的功能性版本取代突变体。此次公布的数据显示，与该研究在自然史观察导入期进行的治疗前评估相比，接受BB-301治疗后第90天时，该研究中首个患者的多种吞咽功能指标均获得了改善。安全性方面，未在接受BB-301治疗的两名受试者中观察到严重不良事件。两名受试者出现了短暂的2级胃食管反流病（即“反酸”或“烧心”）。这两名受试者在短期服用了经批准用于治疗胃食管反流病的普通处方药后，胃食管反流病都得到了缓解。▲接受BB-301治疗后第90天时，患者在所有临床结局上都有改善（图片来源：参考资料[16]）Botensilimab：公布1期临床试验的新数据Agenus公司公布了其在微卫星稳定性（MSS）或错配修复缺陷型（dMMR）转移性结直肠癌（CRC）患者中开展的1期临床试验的积极结果。Botensilimab是一种在研新型多功能CTLA-4抗体，旨在将临床获益扩展到既往对标准治疗或在研疗法无反应的“冷”肿瘤。除与CTLA-4受体结合外，其Fc增强的结构能够诱导记忆免疫反应，下调调节性T细胞，并使T细胞更好地启动和活化，从而放大免疫反应。在一项超过300例患者的1b期临床研究中，botensilimab已经在9种实体肿瘤中证明了其临床应答，无论是单独使用还是与巴替利单抗联合使用。截至2024年3月1日的数据，在对77例无活动性肝转移的难治性MSS-CRC患者进行的1期试验中，中位随访时长为13.6个月，观察到的总缓解率为23%。18例获得缓解患者的中位缓解持续时间尚未达到。预计12个月和18个月的总生存率分别为71%和62%，中位总生存期为21.2个月。目前，botensilimab的2期试验已完成注册，该公司计划于2024年下半年展示详细的2期临床试验的疗效结果。WAL0921：公布1+期临床试验数据Walden Biosciences公司公布了其人源化单克隆抗体WAL0921针对健康受试者的1+期临床试验的结果。WAL0921能够结合循环游离可溶性尿激酶纤溶酶原激活受体（suPAR）及其膜结合形式uPAR，并抑制其导致肾脏疾病的病理活性。此次公布的结果显示，在40名健康受试者中，WAL0921的安全性和耐受性良好。此外，WAL0921能够快速、剂量依赖性地降低循环游离的suPAR水平。VTP-200：公布1b/2期临床试验数据Barinthus Biotherapeutics公司公布了其在研免疫治疗联合方案VTP-200用于治疗持续性高危HPV感染和产生相关癌前病变的患者的早期临床试验数据。VTP-200是一种需要接种两次的HPV疫苗，首次接种使用ChAdOx载体，第二次接种使用MVA载体，两者都编码相同的HPV抗原，旨在激发针对HPV的抗原特异性T细胞免疫反应。此次公布的结果显示，该研究达到了主要安全性终点。VTP-200总体耐受性良好，没有发生治疗相关的≥3级的不良事件或严重不良事件。在最高剂量的ChAdOx-HPV给药组（第2组）中观察到，高危（hr）HPV清除率为60%，宫颈病变清除率为67%，呈积极趋势。不过，来自五个活性剂量组的汇总数据显示，治疗组在hrHPV清除率或宫颈病变清除率上与安慰剂组相比，差异无统计学意义。SLATEv1：公布1/2期临床试验的中期数据Gritstone bio公司公布了其“现货型”新抗原疫苗SLATEv1联合免疫检查点抑制剂晚期转移性实体瘤的1期临床试验的中期结果。SLATEv1能够提供一组癌症患者共享的20种新抗原，包括多种癌基因（KRAS、TP53、BRAF和CTNNB1）中的多个复发突变，有望驱动T细胞反应。此次公布的结果显示，该联合疗法具有良好的耐受性，观察到的治疗相关不良事件大多数为1/2级，与基于病毒载体的疫苗和免疫检查点抑制剂的预期急性炎症一致。2例患者出现3/4级严重治疗相关不良事件，这些不良事件也是剂量限制性毒性。患者的总缓解率为0%，中位无进展生存期和总生存期分别为1.9个月和7.9个月。相对于患者肿瘤表达的KRAS新抗原，T细胞反应偏向于疫苗中编码的人类白细胞抗原匹配的TP53新抗原，这表明以前未知的新抗原免疫显性层次结构可能会影响多表位共享新抗原疫苗的治疗效果。基于这些结果，Gritstone bio公司开发了一种专门针对KRAS衍生的新抗原的优化疫苗，该疫苗正在2期临床研究中进行评估。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] AskBio presents 18-month Phase Ib trial results of AB-1005 gene therapy for patients with Parkinson’s disease. 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Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865429/0/en/Oncternal-Announces-First-Patient-Dosed-in-Fourth-Cohort-of-Phase-1-2-Study-of-ONCT-534-for-the-Treatment-of-R-R-Metastatic-Castration-Resistant-Prostate-Cancer.html[22] Bio-Path Holdings Announces Successful Completion of Higher Dose Second Cohort in Phase 1/1b Clinical Trial of BP1002 in Refractory/Relapsed Acute Myeloid Leukemia (AML) Patients. Retrieved April 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/04/18/2865259/0/en/Bio-Path-Holdings-Announces-Successful-Completion-of-Higher-Dose-Second-Cohort-in-Phase-1-1b-Clinical-Trial-of-BP1002-in-Refractory-Relapsed-Acute-Myeloid-Leukemia-AML-Patients.html[23] Aspen Neuroscience Announces First Patient Dosed in First-in-Human Phase 1/2a Clinical Trial of Autologous Neuronal Cell Replacement Therapy for Parkinson's Disease. Retrieved April 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/aspen-neuroscience-announces-first-patient-dosed-in-first-in-human-phase-12a-clinical-trial-of-autologous-neuronal-cell-replacement-therapy-for-parkinsons-disease-302119216.html[24] AviadoBio Announces First Patient Treated in ASPIRE-FTD Clinical Trial Evaluating AVB-101 for Frontotemporal Dementia with GRN Mutations. Retrieved April 19, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240415509017/en免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

「  本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条四川厌氧从粪便分离创新药获批临床。四川厌氧生物治疗用生物制品1类创新药KAL-002获国家药监局两项临床试验默示许可，即将开展I期临床，评估用于治疗化疗相关性腹泻以及放射性肠炎的安全性与有效性。KAL-002是从健康人粪便中分离和筛选而获得的五株菌种组成的多联活菌配方，可以降低腹泻次数并改善腹痛程度，从而提高患者的生活质量。国内药讯1.华津溶瘤细菌启动II期临床。广州华津医药广谱溶瘤产品桑美威克®（SGN1）启动一项II期临床，拟用于治疗二线及以上治疗失败的晚期头颈部鳞状细胞癌。SGN1通过减毒沙门氏菌载体搭载特异的甲硫氨酸水解酶，剥夺肿瘤生长所需的必须氨基酸，从而杀伤肿瘤并阻止肿瘤扩散。此前，该产品已获得FDA授予用于治疗骨肉瘤、肝细胞癌（HCC）和小细胞肺癌（SCLC）的三项孤儿药资格。2.恒瑞尿道癌ADC获快速通道资格。恒瑞医药自主研发的靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC）注射用SHR-A2102获FDA授予快速通道资格，用于治疗晚期尿路上皮癌。SHR-A2102的有效载荷是拓扑异构酶抑制剂（TOPi）。在中国，SHR-A2102单药或联合其他抗肿瘤治疗用于晚期实体瘤的临床试验申请也已获得NMPA的许可，目前进入了Ⅱ期临床试验阶段。3.加科思胰腺癌新药获孤儿药资格。加科思药业KRAS G12C抑制剂戈来雷塞（glecirasib）获FDA授予孤儿药资格，针对适应症为胰腺癌。公布于2024 ASCO GI会议上的临床数据显示，戈来雷塞在KRAS G12C突变胰腺癌经治患者中，确认客观缓解率为41.9%，疾病控制率为93.5%。此前，glecirasib用于治疗携带KRAS p. G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌也被CDE纳入突破性治疗品种。4.复宏汉霖肝癌单抗获批临床。复宏汉霖创新型TIGIT Fc融合蛋白HLX53获国家药监局临床许可，拟联合PD-1抑制剂斯鲁利单抗注射液及贝伐珠单抗开展一项II期临床，评估三药联合一线治疗局部晚期或转移性肝细胞癌的安全性和有效性。TIGIT可通过多种作用机制抑制固有和适应性免疫，在肿瘤免疫抑制中的“踩刹车作用”和PD-1/PD-L1类似；TIGIT靶点与PD-1通路也在临床前研究中显示出了协同抗肿瘤效应。5.苏州复融中美双报激动剂报新IND。复融生物创新生物药FL115注射液的I/II期临床试验申请获CDE受理，拟开发用于治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。FL115是一款白介素15（IL-15）免疫激动剂，已在今年3月份获国家药监局批准开展用于治疗晚期/转移性实体瘤的新药研究。在美国，该新药正在I期试验中，评估治疗晚期实体瘤患者的安全性与初步疗效。6.石药入局RSV疫苗赛道。石药集团旗下巨石生物的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗的临床试验申请获CDE受理。RSV是一种非常普遍且具有传染性的呼吸道感染，是导致支气管炎和肺炎的主要原因，每年在全世界范围内影响超过6400万人。国内同类产品星锐医药的STR-V003在海外进展较快，已于本月启动I/II期研究。国际药讯1.礼来GLP-1R/GIPR激动剂打鼾III期临床成功。礼来GLP-1R/GIPR双重激动剂Tirzepatide（替尔泊肽）用于治疗中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖的III期SURMOUNT-OSA试验达到了主要和所有关键次要终点。其中，在未接受正压通气（PAP）的患者中，与安慰剂相比，Tirzepatide（10mg或15mg）治疗52周时患者平均呼吸暂停低通气指数（AHI）较基线降低更多（27.4次/小时vs4.8次/小时），降幅更大（55.0%vs5.0%），体重也显著减少（18.1%vs1.3%）。礼来计划递交Tirzepatide相关监管申请。2.罗氏多发性硬化单抗长期疗效积极。罗氏旗下基因泰克公司CD20抗体Ocrevus（ocrelizumab）皮下制剂用于一年两针治疗复发性或原发进展性多发性硬化（RMS或PPMS）的Ⅲ期临床OCARINA II结果积极。48周随访结果显示，Ocrevus皮下注射在核磁共振成像（MRI）检测的年复发率仅为0.04；有97.2%的患者在治疗期间未发生复发；且Ocrevus皮下注射与Ocrevus静脉输注的安全性相符。目前，Ocrevus皮下制剂的监管申请正接受EMA和FDA的审评。3.GSK带状疱疹疫苗长期结果积极。葛兰素史克带状疱疹重组疫苗Shingrix（RZV）在Ⅲ期临床ZOSTER-049中获积极长期疗效数据。在接种疫苗第6年至第11年期间，疫苗对50岁及以上成年人的累积保护效力（VE）为79.7%（95% CI，73.7-84.6），对70岁及以上成年人的累积VE为73.1%（95% CI，62.9-80.9）；第11年时，对50岁及以上成年人的保护效力达到82.0%（95% CI，63.0-92.2）。随访期间，未发现新的安全问题。4.诺华硬化症新药长期疗效积极。诺华每月一次皮下注射给药的CD20单抗Kesimpta（奥法妥木单抗）用于一线治疗复发性多发性硬化（RMS）患者的ALITHIOS开放标签扩展研究结果积极。Kesimpta连续治疗长达6年，可使患者复发次数减少44%；核磁共振成像（MRI）病变（Gd+ T1和neT2）分别减少了96.4%和82.7%；以及3个月和6个月确认的残疾恶化（CDW）事件分别减少了24.5%和21.6%。此外，Kesimpta耐受性良好，未发现新的安全信号。5.赛诺菲FIC硬化症单抗长期疗效积极。赛诺菲潜在“first-in-class”CD40L单抗frexalimab用于治疗多发性硬化（MS）的Ⅱ期试验最新结果积极。数据显示，frexalimab（1200mg和300mg）治疗使96%与87%患者在第48周时没有观察到Gd+ T1脑部病灶；两组患者平均Gd+ T1脑部病灶数分别为0.0（SD：0.2）和0.2（SD：0.5）；患者年复发率（ARR）为0.04（95% CI：0.01，0.18）；Frexalimab的耐受性通常良好。该新药目前已处于Ⅲ期开发阶段。6.GSK新型抗生素达III期主要终点。葛兰素史克三氮杂苊烯类II型拓扑异构酶抑制剂gepotidacin治疗非并发性尿生殖道淋病的Ⅲ期临床EAGLE-1结果积极。与头孢曲松+阿奇霉素方案相比，gepotidacin治疗实现微生物学应答的患者比例的统计达到了非劣效性标准（92.6%vs91.2%）；gepotidacin的安全性与之前研究一致。此前，该新药治疗非复杂性尿路感染（uUTI）的两项III期研究（EAGLE-2和EAGLE-3）积极数据已发表于《柳叶刀》上。7.拜耳帕金森基因疗法启动II期临床。拜耳子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）宣布其帕金森病基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）已启动II期临床，预计今年晚些时候在美国、欧盟、英国开始招募患者。在Ⅰb期临床中，神经外科医师通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式将AB-1005一次性双侧壳核注射给药，所有患者对AB-1005的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率达到63%±2%，且无严重不良事件发生。医药热点1.海医二院开通腰腿痛等11个专症门诊。4月11日，海南医学院第二附属医院首批11个专症门诊开诊，设置了眩晕头晕专症门诊、腰腿痛专症门诊、便秘专症门诊等11个专症门诊。专症门诊团队是一个多学科团队，由多个相关专业的专家组成。大部分患者经初诊医生即可完成诊疗，如初诊医生判断症状非本专业病因，导诊可邀请专症门诊团队其他专业医生会诊，如遇疑难病例可发起专症门诊多学科会诊，一站式为患者提供更合理科学的诊疗方案。2.北京鼓励社会资本投资建设研究型医院。《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》17日发布，提出将以国家医学中心、研究型病房为核心，以临床需求为导向，创新机制、聚集资源，组建10家以上区域或专科、专病临床研究联合体，并对30家研究型病房示范建设单位进行考核评价及质控管理，提升临床研究质量和效率。北京鼓励社会资本投资建设研究型医院，支持其与京内医疗机构合作，实现优势互补，吸引全球高水平临床试验和国内首创标志性临床研究项目，开展同步多中心临床试验，加速成果转化应用。3.司美格鲁肽用于减肥不在医保支付范围。4月16日，国家医保局微信公号发布《“减肥神药”到底进没进医保？》，就司美格鲁肽的使用和报销进行提示。2021年4月，司美格鲁肽已有两个适应症在我国获批，分别是“用于成年2型糖尿病患者血糖控制”和“用于伴有心血管疾病的成年2型糖尿病患者以降低相关疾病风险”，当年即通过谈判纳入国家医保药品目录。国家医保局明确，该药医保支付范围限定在与2型糖尿病有关的两种情形，减肥不在支付范围内，医保不能报销。评审动态  1. CDE新药受理情况（04月18日) 2. FDA新药获批情况（北美04月17日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.31%涨幅前三     跌幅前三神州细胞+14.82%  海 思 科 -6.58%新 天 地 +4.15%  ST 吉 药 -6.52%东亚药业 +4.05%  哈 三 联 -6.11%【恒瑞医药】收到美国FDA的认证函，公司项目注射用SHR-A2102获得美国FDA授予快速通道资格(fast track designation,FTD)，这是公司第4款产品获得美国 FDA快速通道资格认定;子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药监局核准签发关于SHR-3276注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。子公司上海恒瑞医药有限公司收到国家药监局核准签发关于HRS2398缓释片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。【赛诺医疗】公司HT Supreme TM药物洗脱支架、NC ROCKSTARTM非顺应性球囊扩张导管、SCHONKYTONKTM冠脉球囊扩张导管的注册申报资料获得MOH的批准。【贝达药业】收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》EyePoint共同申报的EYP-1901玻璃体内植入剂湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)适应症药物临床试验申请已获得NMPA受理。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。