2026年1月21日，智康弘义宣布其核心管线之一的高选择性内皮素受体A（ETA）小分子拮抗剂SC0062胶囊，继用于治疗IgA肾病、糖尿病肾病高蛋白尿适应症先后两次获CDE纳入突破性治疗品种名单、以及治疗慢性肾病（CKD）高蛋白尿适应症全球三期临床试验（MRCT）获FDA和CDE批准开展后，在国际监管层面取得又一项重要里程碑——SC0062胶囊用于治疗原发性IgA肾病适应症获欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格认定（ODD），这是国际监管机构对SC0062临床价值的又一项权威认可，标志着该药物已从中国市场正进一步成功拓展至全球舞台。
注：N-[5-(2H-1,3-Benzodioxol-5-yl)-6-{2-[(5-bromopyrimidin-2-yl)oxy]ethoxy}pyrimidin-4-yl]-N'-(2-methoxyethyl)sulfuric diamide为SC0062的化学名称
图片来源：EC官网
欧盟《孤儿药法规》确立了孤儿药资格认定的集中审批程序，并为孤儿药的研发和上市制定了一整套的激励措施。欧盟孤儿药认定门槛严苛，不仅要求药物针对危及生命或慢性致残性罕见病，更需证明其相较于现有疗法具备显著额外获益或填补无临床疗法的空白。本次欧盟ODD的获得，意味着欧盟监管机构认可我司药物在治疗原发性IgA肾病这一领域，具有突出的创新性和临床潜力，有望为患者带来显著优于现有治疗的获益。
欧盟委员会孤儿药资格的认定，是SC0062项目成功开发的又一个崭新起点，ODD带来的各项优惠政策，将为加快SC0062胶囊在欧盟乃至全球范围内的上市提供了一条更优的通道，有助于公司更高效地推进该药物的后期临床研究、注册审批与赋能全球布局。
凭借ODD政策的助力，公司将继续秉承“以患者与疾病为中心”的研发理念，与全球监管机构、临床专家保持紧密合作，全力以赴推进该药物全球三期临床试验进程，更快地将SC0062项目创新成果转化为切实的临床价值，为包括IgA肾病在内的全球肾病患者带来新的曙光和生存改善。
砥砺创新，只为生命之托。
我们一直在路上。
关于欧盟孤儿药资格
EMA Orphan Drug Designation
根据EC的定义，孤儿药（Orphan Medicinal Product）的认定需满足以下条件：
（1）该药被用于诊断、预防或治疗那些危及生命或者使人慢性致残性的疾病，并且患者比例不超过欧盟人口总数万分之五或者在没有激励措施的情况下在欧盟该药物上市销售收入无法弥补研发投入
（2）针对该疾病没有已批准的令人满意的诊断、预防及治疗方法，或者该药物相较于已批准的疗法有显著获益
欧盟《孤儿药法规》确立了孤儿药资格认定的集中审批程序，并为孤儿药的研发和上市制定了激励措施，包括但不限于：
（1）获得临床研究方案协助（EMA为获得认定的孤儿药提供专门的科学建议）
（2）可享受药品集中审批程序（企业可直接向EMA提交上市/有条件批准申请，由此获得的欧盟委员会建议或决议在所有欧盟国家均有效）
（3）上市后享有十年市场独占期
（4）监管活动费用减免（涉及方案协助、上市许可申请与核查、上市后变更申请和年费）
关于SC0062
SC0062是全球前三位进入临床的治疗慢性肾脏病的内皮素受体A（ETA）小分子拮抗剂，是一款高潜力的Best-in-Class药物。SC0062针对慢性肾脏病进行了全新的分子设计，具有独特的ETA高选择性，目标在保证疗效的同时进一步提升药物安全性。目前，SC0062已两次被CDE纳入突破性治疗品种名单，分别拟用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病和用于治疗伴有白蛋白尿的糖尿病肾脏病（DKD）。
临床前研究表明，SC0062具有良好的活性，能够有效改善急性肾损伤和慢性肾脏病模型的病理评分。在已完成的临床I期研究中，SC0062表现出良好的安全性和耐受性及药代动力学特征，同时未发现水钠潴留等副作用。
SC0062目前已完成一项针对伴有蛋白尿的慢性肾脏病的II期临床研究（2-SUCCEED）2个队列（IgA肾病队列和糖尿病肾病队列）的全部受试者入组，其中IgA肾病试验已达到12周的临床主要终点和24周的次要终点，部分研究结果已在肾脏病学顶级期刊JASN杂志上发表。最新数据显示，另一队列DKD试验也已达到12周的主要终点和24周的各项次要终点。
SC0062已计划启动2项三期临床研究，分别针对IgA肾病（研究被命名为“SUCCESS-01”）和慢性肾脏病（研究被命名为“SUCCESS-02”），其中SUCCESS-01研究已在广东省人民医院率先启动，由亚太肾脏病学会主席余学清教授担任牵头研究者。
关于智康弘义
“做好药，为生命更美好/Better Medicine for Better Life”，是智康弘义的崇高使命。
智康弘义成立于2017年12月，公司以患者与疾病为中心，高度重视疾病生物学在新药研制中的基础性作用，优先专注于肿瘤、肾病等疾病“BIC/FIC”创新药物的研发、临床试验和商业化。
自公司成立以来，在化学小分子、单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等不同技术领域均进行了管线布局，凭借高效的研发和运营模式，目前已有多款新药处于I~Ⅲ期阶段，临床PI均由领域内顶级专家担任，临床试验的质量和进度延续了产品临床前研发的优势，均处于全球领先水平。
公司产品管线中，针对慢性肾脏病（CKD）进行开发的高选择性内皮素受体A（ETA）拮抗剂SC0062在临床II期2-SUCCEED研究中的IgA肾病队列人群和糖尿病肾病（DKD）队列人群先后达到临床主要终点。基于优异的临床结果，SC0062先后两次被CDE纳入突破性治疗品种名单，用于治疗IgA肾病和糖尿病肾病（DKD）。公司目前已计划启动2项III期临床研究，旨在进一步扩大在CKD领域的领先优势。
公司全球独家开发的靶向CDH3的抗体偶联药物BC3195已在中美同步开展临床并与默沙东达成临床试验合作协议，将在全球范围内开展一项针对局部晚期或转移性实体瘤患者的1/2期临床试验，以评估智康弘义的BC3195与默沙东PD-1抑制剂KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）联合用药的效果。全球首款靶向GPC3的抗体偶联药物BC2027已在中美获批临床，进一步加强了公司肿瘤管线在全球范围内的优势。此外，公司另有多款FIC的ADC和双抗产品处于临床前开发或Pre-IND阶段。
智康弘义已组建了一支多学科交叉背景的核心管理团队，领导公司全生命周期的研发业务，同时也配备了熟悉中美市场环境的运营团队，系统性地保证了公司全流程研发质量和效率。公司将进一步增强新技术和全球商业化的布局，以巩固公司领先的综合研发实力，助力拓展海外市场。
智康弘义正以“快速成长为中国领先，拥有持续创新能力、核心组合产品、多样化创新疗法，及深度商业化能力的生物医药公司”为目标，致力于更好、更多地造福全球患者，为中国生物医药产业的新一轮发展贡献力量。
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