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最高研发阶段临床3期 |
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[14C]SC0062在中国成年健康受试者体内的物质平衡临床研究
主要研究目的:
1、定量分析受试者口服[14C]SC0062后排泄物中的总放射性,获得人体放射性回收率数据和主要排泄途径;
2、获得受试者口服[14C]SC0062后人血浆、尿液和粪便的放射性代谢物谱,鉴定主要代谢产物,确定代谢途径及消除途径;
3、定量分析受试者单次口服[14C]SC0062后全血和血浆中的总放射性,获得血浆总放射性的药代动力学参数,并考察全血和血浆中总放射性的分配情况。
次要研究目的:
1、采用已验证的LC-MS/MS方法定量分析血浆SC0062及其代谢产物M18和其他代谢产物(如适用)的浓度,获得血浆中SC0062及其代谢产物M18和其他代谢产物(如适用)的药代动力学参数;
2、观察[14C]SC0062单次给药后健康男性受试者的安全性和耐受性。
一项评价 SC0062 胶囊在轻度、中度肝功能损害和肝功能正常参与者中的药代动力学和安全性的开放、平行、单次给药的 I 期临床研究
主要目的:
评价 SC0062 胶囊及其代谢产物 M18 在轻度、中度肝功能损害和肝功能正常参与者中的药代动力学特征和血浆蛋白结合率。
次要目的:
评价 SC0062 胶囊在轻度、中度肝功能损害和肝功能正常参与者中的安全性。
A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Phase III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of SC0062 Capsule in Patients with IgA Nephropathy and Proteinuria (SUCCESS-1)
This is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase III study to evaluate the efficacy and safety of SC0062 capsule compared to placebo in patients with IgA nephropathy in the presence of proteinuria. The participants must have a high risk of disease progression, despite of stable use of the maximum tolerated labelled or optimized dose of RAASi and/or SGLT2i for at least 12 weeks prior to randomization.
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点击蓝字关注我们本周,热点不少。首先是审评审批方面,非常值得关注的有两个事情,一个是信达生物玛仕度肽国内获批上市,成为全球首个且唯一获批的GCG/GLP-1双受体激动减重药物。另一个是,科济药业舒瑞基奥仑赛注射液申报上市,成为球首款且唯一一款提交NDA的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞产品;其次是研发方面,值得一说的就是,百奥泰VEGF单抗Ⅲ期临床成功;再次是交易及投融资方面,荣昌生物泰它西普授权出海,总交易额超40亿美元;最后是上市方面,药捷安康成功登陆港交所。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及上市四大板块,统计时间为2025.6.23-6.27,包含28条信息。 审评审批NMPA上市批准1、6月27日,NMPA官网显示,信达生物申报的胰高血糖素(GCG)/胰高血糖素样肽-1(GLP-1)双受体激动剂玛仕度肽注射液获批上市,用于在控制饮食和增加体力活动基础上对成人患者的长期体重控制,初始体重指数(BMI)为:BMI≥28kg/㎡(肥胖);或BMI≥24kg/㎡(超重),并伴有至少一种体重相关的合并症(例如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征等)。申请2、6月25日,CDE官网显示,科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液(CT041)申报上市,用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌(G/GEJA)患者。舒瑞基奥仑赛注射液是全球首款且唯一一款提交NDA的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞产品。临床批准3、6月23日,CDE官网显示,汇宇制药全资子公司汇宇海玥1类新药注射用HY0001a获批临床,拟用于晚期实体瘤患者。本次是该药首次获批临床。HY0001a是汇宇海玥自主研发的一种CDCP1 ADC,目前国内外尚无同靶点产品获批上市。该药为全球首个披露针对该靶点推向临床的药物。4、6月24日,CDE官网显示,丽珠医药1类新药YJH-012注射液获批临床,拟开发治疗痛风。这是一款基于小干扰RNA(siRNA)技术开发的创新药,有望为患者提供疗效更好、安全性更高的长效痛风治疗方案。5、6月25日,CDE官网显示,阿斯利康两款1类新药AZD6234注射液以及AZD9550注射液获批临床,拟定适应症为:AZD6234注射液联合AZD9550注射液用于在至少有一种肥胖相关合并症的超重或者肥胖成年人中的长期体重管理。AZD6234为每周一次皮下注射的长效胰淀素受体激动剂,AZD9550为每周一次的合成GLP-1/胰高血糖素(GCG)双受体激动剂。6、6月25日,CDE官网显示,和剂药业的Soquelitinib(CPI-818)获批Ⅰb/Ⅱ期临床,用于治疗特应性皮炎(AD)患者。Soquelitinib是处于临床阶段的具有高选择性的口服小分子ITK(白细胞介素-2诱导的T细胞激酶)抑制剂。7、6月25日,CDE官网显示,华东医药全资子公司中美华东申报的注射用HDM2020获批临床,适应症为晚期实体瘤。注射用HDM2020是由中美华东研发的1类生物新药,是一款靶向成纤维细胞生长因子受体2b(FGFR2b)的新型抗体偶联药物(ADC)。突破性疗法8、6月23日,CDE官网显示,智康弘义的高选择性内皮素受体A(ETA)小分子拮抗剂SC0062胶囊被纳入突破性疗法,用于治疗伴有白蛋白尿的糖尿病肾脏病(DKD)。此前,SC0062已被CDE纳入突破性疗法,用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病,目前正在进行Ⅲ期临床中。FDA上市批准 9、6月23日,FDA官网显示,第一三共和阿斯利康的德达博妥单抗(Dato-DXd,商品名:Datroway)获批新适应症,用于治疗既往接受过EGFR靶向药物和铂类化疗治疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这是FDA批准的首个可用于治疗肺癌的TROP2ADC药物。突破性疗法10、6月23日,FDA官网显示,宜联生物的B7-H3靶向ADC药物YL201被授予突破性疗法认定,用于治疗小细胞肺癌(SCLC)。YL201是一款基于宜联生物医药自主创新TMALIN®技术平台开发的靶向B7-H3的ADC药物。2024年10月,YL201已被CDE纳入突破性治疗,用于治疗经初始含铂治疗失败的复发性小细胞肺癌。研发临床状态11、6月25日,舶望制药宣布,其在研小干扰RNA(siRNA)药物BW-40202完成临床I期首例健康受试者给药,该里程碑在澳大利亚临床研究中心达成。此外,BW-40202已获得CDE的新药临床试验(IND)批准,将在中国临床研究中心同步推进。12、6月25日,药物临床试验与信息公示平台显示,挚盟医药登记了一项ZM-H1505R(科诺卡帕韦)用于慢性乙型肝炎的Ⅲ期临床试验。这是该药启动的首个Ⅲ期临床。ZM-H1505R是挚盟医药自主研发的一种强效的HBV核衣壳抑制剂,可以有效抑制HBV核衣壳形成的小分子候选化合物。13、6月27日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,信达生物启动了一项CLDN18.2抗体偶联药物(ADC)IBI343用于治疗晚期胰腺癌的多中心、随机、双盲、对照Ⅲ期临床研究,旨在评估IBI343单药联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于既往接受过至少两线系统性治疗的CLDN18.2阳性、局部晚期不可切除或转移性胰腺癌受试者的疗效和安全性。该研究是IBI343在胰腺癌中开展的第一项Ⅲ期研究。临床数据14、6月23日,驯鹿生物公布了靶向BCMACAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症(MS)的临床研究(ⅡT)。数据显示,伊基奥仑赛注射液在治疗多发性硬化症中表现出良好的耐受性和显著疗效,具体表现为患者躯体功能改善及脑脊液中寡克隆带(OCBs)消失。15、6月24日,博瑞医药公布了胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)/葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体(GIPR)双靶点激动剂BGM0504的两项Ⅱ期临床数据。数据显示,该药物在2型糖尿病患者中表现出良好的降糖疗效,并初步显示出优于一款已获批的GLP-1受体激动剂的临床疗效。同时在超重/肥胖非2型糖尿病成人群体中,展现出显著的体重管理潜力和代谢风险指标综合获益的潜质。16、6月24日,博瑞医药公布了新型长效胰淀素(Amylin)类似物BGM1812的临床前结果。BGM1812临床前数据显示,其受体激活能力显著增强,可实现强效减重,并与GLP-1/GIP双靶点激动剂产生协同作用,支持其作为新一代肥胖治疗药物开发。17、6月24日,信达生物公布了胰高血糖素(GCG)/胰高血糖素样肽-1(GLP-1)双受体激动剂玛仕度肽(IBI362)在中国2型糖尿病患者中的Ⅲ期临床(DREAMS-1)。数据显示:基于疗效估计目标,第24周时,玛仕度肽4mg和6mg组体重较基线变化值分别为-5.61%和-7.81%,均显著优于安慰剂组(-1.26%);玛仕度肽4mg和6mg组分别有50.9%和69.0%的受试者体重较基线降幅≥5%,达标率均显著高于安慰剂组(7.3%)。此外,第24周时,玛仕度肽4mg和6mg组分别有40.6%和64.9%的受试者HbA1c<7.0%且体重较基线降幅≥5%,安慰剂组为0。18、6月24日,百奥泰公布了抗VEGF人源化单抗BAT5906针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(w-AMD)的关键注册Ⅲ期临床。数据显示,在黄斑中心凹视网膜厚度(CRT)自基线至第52周的变化值方面,BAT5906组显著优于雷珠单抗组,即BAT5906抑制视网膜新生血管渗漏或降低炎症活跃程度明显优于雷珠单抗,均达到预设终点。交易及投融资19、6月23日,百奥泰宣布,与SteinCares就BAT2406签署授权许可及商业化协议,SteinCares将拥有该药在巴西以及其余拉丁美洲地区的独家分销权及销售权。百奥泰将获得首付款及里程碑款总金额最高至1000万美元,其中包括100万美元首付款、累计不超过900万美元里程碑付款,以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。BAT2406是度普利尤单抗注射液生物类似药。20、6月23日,和铂医药宣布,与大塚制药达成合作。根据协议,大塚制药将获得在全球范围2内(不包括大中华区)开发、生产和商业化一款用于治疗自身免疫性疾病的BCMAxCD3双特异性T细胞衔接器HBM7020的独家许可。和铂医药将获得总计4700万美元的首付款和近期里程碑付款。此外,和铂医药还有权获得高达6.23亿美元的额外付款等。21、6月24日,Revolution宣布,与Royalty达成合作,后者将为其提供20亿美元的灵活资金,以支持Revolution独立的全球开发和商业化战略和运营该融资协议将提供20亿美元的承诺资本,其中包括高达12.5亿美元的综合特许权使用费货币化,用于销售Revolution的RAS(ON)多选择性抑制剂daraxonrasib(RMC-6236),以及高达7.5亿美元的债务贷款。22、6月25日,荣昌生物宣布,与VorBio达成合作,VorBio将获得泰它西普在除大中华区以外的全球开发、生产和商业化的独家权利;荣昌生物将取得值1.25亿美元现金及认股权证,最高可达41.05亿美元的里程碑付款,总金额42.3亿美元等。泰它西普是注射用重组B淋巴细胞刺激因子(BLyS)/增殖诱导配体(APRIL)双靶点的新型融合蛋白产品。23、6月25日,华润三九宣布,与南京艾尔普再生医学签署HiCM-188(iPSC来源心肌细胞)在中国大陆的合作协议。HiCM-188是国内首个自研iPSC来源心肌细胞药物,该药物已在我国进入Ⅱ期临床,并已经在美国、新加坡、泰国等地区启动Ⅰ/Ⅱ期临床试验。全球已有多款用于心力衰竭iPSC产品在研,但基本都处于临床前研究阶段。24、6月26日,ProFound Therapeutics宣布,与诺华达成一项为期四年的合作协议,双方将基于ProFound专有的ProFoundry平台,共同开展心血管疾病新疗法的发现与开发。根据协议ProFound将获得2500万美元的预付款及近期里程碑付款,并有望在每个候选靶点后续开发中实现高达7.5亿美元的里程碑款项。25、6月26日,迈威生物宣布,与Calico就包括靶向人白介素-11(IL-11)的人源化单抗9MW3811在内的疗法达成独家许可协议。根据协议,迈威生物独家许可Calico在除大中华区以外所有区域内独家开发、生产和商业化9MW3811的权利。Calico将向迈威生物支付一次性不可退还的首付款2,500万美元,此外,迈威生物还可额外获得合计最高达5.71亿美元的近端、开发、注册及商业化里程碑付款等。26、6月26日,迈威生物宣布,与齐鲁制药就注射用阿格司亭α(8MW0511)签署协议。根据协议,迈威生物独占许可齐鲁制药在大中华区(包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾)内开发、生产、改进、利用和商业化许可产品的权利。迈威生物将获得首付款和销售里程碑合计最高达5亿元人民币,其中包括一次性不可退还的首付款3.8亿元人民币,以及许可产品净销售额最高两位数百分比的特许权使用费。上市27、6月23日,药捷安康在港交所挂牌上市,当天股价大涨70%,此后几个交易日股价持续稳定上涨,目前市值达到100亿港元。药捷安康成立于2014年,专注于发现和开发用于治疗肿瘤、炎症和心脏代谢疾病领域的小分子创新药,成立10年来建立起丰富且具差异化特色优势的小分子创新药管线。28、6月24日,上交所上市审核委员会发布公告,将于7月1日召开2025年第21次审议会议,审议发行人为禾元生物。这意味着时隔两年,上交所再次迎来采用科创板第五套标准上市的生物制药企业。END来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
6月23日,智康弘义宣布其核心管线之一的高选择性内皮素受体A(ETA)小分子拮抗剂SC0062胶囊通过中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)评审并完成相应公示程序,再次纳入突破性治疗品种名单,用于治疗伴有白蛋白尿的糖尿病肾脏病(DKD)。智康弘义新闻稿表示,此前,SC0062已被CDE纳入突破性治疗品种,用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病,目前正在进行3期临床中。本次再获突破性疗法认定标志着SC0062在多种肾脏疾病中的突出临床价值得到进一步认可,也彰显了其成为肾病领域新一代广谱治疗药物的潜力。此次SC0062获得CDE授予突破性治疗品种的认定是基于一项名为2-SUCCEED的临床2期试验中糖尿病肾病(DKD)队列的优异结果,该试验旨在分别评估SC0062胶囊在IgA肾病队列、糖尿病肾病(DKD)队列中的有效性和安全性。至目前,SC0062项目已顺利完成2期临床全部研究任务,继IgA肾病队列研究达到全部临床终点后,糖尿病肾病(DKD)队列12周、24周的临床数据显示,各项主要临床终点及次要终点目标均已实现,充分展现了优异的疗效和安全性优势。疗效方面:DKD队列临床数据显示SC0062与安慰剂组相比,高剂量组(20mg)能够显著降低白蛋白尿,结果具有临床意义和统计学意义。安全性方面:SC0062表现出良好的安全性,较安慰剂组相比,未见水钠潴留的风险升高。在此临床试验中,绝大部分DKD受试者接受了SGLT2抑制剂和RAAS抑制剂作为基础治疗,超过70%受试者使用了GLP-1和/或胰岛素,约1/3受试者使用了非奈利酮(MRA)。SC0062单独使用和联合使用,在研究中均展示出良好的安全性。该队列的完整临床数据将于近期全球首发。糖尿病肾病(DKD)作为 2 型糖尿病(T2D)的常见微血管并发症,是全球慢性肾脏病(CKD)及终末期肾病(ESRD)的主要病因。在中国,因T2D导致的CKD(CKD-T2D)已成为 CKD 首要病因,疾病负担沉重。DKD临床特征为持续性蛋白尿和/或估算肾小球滤过率(eGFR)进行性下降,治疗方案主要为生活方式改变和药物治疗,但目前临床常用药物仅能减轻症状,延缓疾病进展,亟需新型药物以改善DKD患者总体结局。内皮素受体拮抗剂 (endothelin receptor antagonist,ERA) 可以改善肾血流量、减少蛋白尿、减轻炎症和纤维化过程,其高选择性新一代药物的开发,越来越成为DKD治疗领域国际新药研发的热点。SC0062是一款针对慢性肾脏病进行全新分子设计、对内皮素受体A(ETA)具有独特高选择性的小分子拮抗剂,1期健康人研究和2-SUCCEED 2期临床试验DKD及先前完成的IgA肾病两个队列的研究结果充分显示,SC0062已具备“best-in-class”特质。智康弘义共同创始人、执行总裁王一维博士表示:“全球约有超过7亿的潜在肾脏病患者,世界卫生组织(WHO)于近期将肾脏疾病列入全球优先关注的重大非传染性疾病,敦促世界各国将肾脏疾病纳入国家卫生战略,共同携手减轻全球肾脏疾病负担。我们很高兴看到SC0062胶囊两次被CDE纳入突破性治疗品种名单,先后用于治疗IgA肾病和糖尿病肾病(DKD)。基于其优异的临床结果,SC0062有望成为一款肾病治疗领域全新一代的广谱药物,公司将进一步开展包括IgA肾病、DKD等在内的多种适应症的临床研究,以帮助全球更广泛的肾病患者获得最新的治疗方案,减轻全球肾脏疾病负担。”参考资料:[1]智康弘义SC0062再获突破性疗法认定,用于治疗糖尿病肾脏病. From https://mp.weixin.qq.com/s/yyL_kMxvNXwk8pI1AmA8Lw免责声明:本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
氨基观察-创新药组原创出品作者 | 沙晓微在肿瘤研发历史中,GPC3(Glypican-3)并不是一个陌生的朋友。GPC3基因于1988年首次在大鼠上皮细胞系中被检测,随后在人体中也相继被认识,并进入药物研发的攻坚战中。尤其是近年来,全球范围内有关GPC3的研究热度显著上升。在各大学术数据库中,以“GPC3”为关键词检索到的文献数量逐年递增。2025年,不管是AACR还是ASCO年会,靶向GPC3的创新药物都是热门领域之一,并且进展值得关注。例如,在ASCO年会上,赛诺菲的 SAR444200 (纳米抗体T细胞接合器) 使部分患者甲胎蛋白显著下降并维持疾病稳定。而阿斯利康的 AZD9793 (CD8导向T细胞衔接器) 通过优先激活CD8⁺ T细胞增强抗肿瘤活性,同时降低细胞因子释放风险,其首次人体试验已启动。在GPC3靶点的研发赛道上,下场竞速的不只是全球医药巨头,还包括百济神州、科济药业、乐普生物、智康弘义等国内创新药企。那么,在越来越多入局者的推动下,GPC3靶点是否来到爆发前夜?/ 01 /热潮涌动背后研究领域的聚光灯为何始终聚焦于GPC3分子上?原因就在于其“特性密码“上。GPC3作为一种在肝细胞癌(HCC)中约70 %到80 %的患者肿瘤细胞表面有大量表达的蛋白,在正常肝脏中很少表达甚至不表达,甚至在肝性的其他疾病中很少表达。但在非HCC肿瘤组织中的GPC3虽然也有一定表达升高的趋势,但GPC3分子常呈现出区域性以及亚型特异性的特征。尤其在肺癌、肾癌中,GPC3基础表达量较高,进一步限制了其在靶向治疗的作用效率。相较之下,HCC中GPC3不仅表达高度稳定,而且主要定位于细胞膜表面。研究重心自然集中在肝癌这一“样本清晰、靶点明确”的适应症上。此外,相对成熟的动物模型体系、药物递送的位置优势及现有临床试验的先发基础,均促成HCC成为GPC3靶向治疗研发的核心战场。事实确实如此,无论是科研机构还是制药企业的研发,都纷纷锚定GPC3分子。只是,真正从“热门靶点”走向“临床突破”并非一帆风顺。目前尚无一款针对该靶点的药物成功获批上市。表面的光环之下,隐藏的是诸多难以跨越的技术与临床壁垒。/ 02 /需要跨越的大山对于GPC3靶点来说,成药最大的障碍,在于结构复杂性导致的靶向困难。例如,位点遮掩就引发了诸多挑战。GPC3作为一种糖基化磷脂酰肌醇(GPI)锚定膜蛋白,其表面糖胺聚糖链(如硫酸乙酰肝素)的异质性和动态修饰,构成了药物设计的天然屏障。这些糖链会掩盖抗体结合位点,使得开发特异性识别蛋白核心域的抗体变得困难。这其中,罗氏最早进入临床的抗GPC3的单抗GC33,通过靶向GPC3的C端区域诱导ADCC反应。从Ⅰ/Ⅱ临床试验结果可以看到,整体生存期改善并不显著。其中原因在于GC33虽然靶向的是GPC3的主链区域而非糖链,但结合效率会因为糖基化修饰造成轻微变化,一些研究提示存在构象间接调控效应。除了影响抗体药物的结合,目前针对GPC3的CAR-T疗法也失败频频,毕竟CAR分子需要的特异性的scFV靶向肿瘤抗原。而针对GPC3靶点的CAR分子scFV的目标表位可能会受到糖链位点遮蔽的影响。此外不同患者GPC3的糖基化模式不同导致位点数、糖链长度不同,这也成为了CAR-T疗法在GPC3靶点中临床效果起伏较大的原因之一。同时,靶点同源性也阻碍了药物研发的进展。前面提到的单抗GC33,早期临床效果并不满意的另一个原因在于其靶向GPC3的C端(胞质近膜区),与GPC1/GPC2具有较高的同源性。GPC1/GPC2蛋白分子和GPC3一样,都属于Glypican家族,它们都通过GPI锚定在细胞膜表面。但GPC1/GPC2在正常组织如神经、肾脏中都表达并维持信号转导功能。GC33的靶点“误打”影响了药物的实际利用率,同时也累积了毒性。抗体与GPC1/GPC2发生交叉结合,就会攻击正常组织,如神经系统、肾脏、胰腺等器官。这一方面会导致非特异性不可逆的毒性,例如神经毒性、肾毒性,另一方面会导致靶向肿瘤的打击效率下降。GC33在与其他免疫药物联用时(如与双特异抗体、PD-1 抗体联合),免疫相关副作用可能被放大。与此同时,要想成药,可能需要在机制层面做更多探索,因为最直接、最单纯的信号阻断似乎意义不大,这也迫使药企做更多探索。/ 03 /层层突围仍在继续目前围绕GPC3的药物开发,整体呈现出多个思路:一是“精准打击”,利用其在HCC特异性这一靶点;二是“协同策略”,克服单一机制的局限性。首先来看精准打击。针对GPC3更大的治疗潜力体现在其“肝靶向性”,借助其在HCC的“定位能力”,辅助药物完成肿瘤的杀伤。此类药物中,ADC药物是热门之一。毕竟,ADC向来以精准化疗出名,通过抗癌药物与单克隆抗体的化学偶联的方式治疗肿瘤,是利用靶标特异性达到药物选择性递送的最合适方式。目前,包括乐普生物、智康弘义等国内药企,均在GPC3 ADC领域布局。从趋势来看,GPC3 ADC有走向更火热的趋势。当然,在精准打击GPC3的赛道上,ADC并非唯一的尝试。另一条备受关注甚至大力发展的的路径是CAR-T。通过将T细胞改造成“定向武器”,靶向GPC3实施免疫清除,是CAR-T疗法极为明确的作用机制,也是全球药企最受重视的领域。目前,已有许多公司针对GPC3为靶点,开展CAR-T的临床化治疗。这其中,最引人关注的就是在2024年ASCO大会上,靶向GPC3的肝癌CAR-T疗法C-CAR031。当时,C-CAR031公布的数据显示,在中位3.5线治疗的患者中,其中接受最高剂量确认的ORR达到了75%。虽然C-CAR031只是早期数据,后续能否获得更积极的进展有待商榷,但仍然给GPC3靶点注入了更多希望。当然,对于GPC3靶点来说,位点遮掩等挑战注定了,仅仅靶向 GPC3 蛋白而没有额外的构造是远远不够的,不管是ADC还是CAR-T都需要有足够的构造能力。这也导致,市场的关注点不局限于精准打击,还包括协同作战。考虑到单一通路的局限,多抗的应用以及药物联合的方式,或许能更好的提高疗效和实验成功率。目前GPC3靶点的双抗药物已有二十余款产品在研,多数采用GPC3与CD3或4-1BB等免疫激活靶点的组合,突出“引导T细胞杀伤”的策略,包括百济神州、时迈药业等也都在该领域加速推进。GPC3靶点的未来,注定不会太平静。/ 04 /总结GPC3靶点的前进方向仍不是坦途。此前,罗氏在GC33基础上改造的CD3/GPC3非对称双特异抗体:ERY974曾被寄予厚望。但很遗憾ERY974在安全剂量下出现CRS反应,未能在临床上展现出足够的药效。被罗氏从管线上剔除。GPC3靶点就像肿瘤治疗领域中一颗尚未被完全揭开的宝藏,藏着风险,但也闪耀着希望。目前罗氏正在进行ERY974+Atezolizumab+Bevacizumab三药联用的肝癌临床Ⅰ期试验,试图通过免疫增强+抗血管生成手段为双抗打开疗效窗口。以GPC3为靶点的药物及研究,注定还会层出不穷。“未成药”不代表“不可药”。这一领域的竞争,也不仅仅是“谁先出药”的竞速,而是对谁能最早构建“安全、有效、可控”治疗体系的深层较量。PS:欢迎扫描下方二维码,添加氨基君微信号交流。
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