A Clinical Study on the Safety and Efficacy of in Vivo CAR-T Cell Therapy (TI-0032-III Injection) for the Treatment of Relapsed and Refractory Autoimmune Diseases

This is an open-label, dose escalation study in patients with relapsed and refractory autoimmune diseases. Study drug, TI-0032-III injection, is composed of lipid nanoparticles (LNPs) targeting T cells that encapsulate circular RNA encoding the CD19 chimeric antigen receptor (CAR), which is a therapeutic biological product. It is clinically intended for the treatment of various relapsed and refractory B cell-related autoimmune diseases, such as systemic lupus erythematosus, sjögren's syndrome, systemic sclerosis, idiopathic inflammatory myositis, and antiphospholipid syndrome.

开始日期2026-01-22

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2026-05-31

·摸鱼心灵之声

想象一下这样一种疾病：它以皮肤上的奇怪斑点作为第一个信号，却在数周或数月内悄然侵入骨髓、淋巴结甚至大脑中枢神经系统。它如此罕见，以至于大多数医生一辈子可能都遇不到一例；它又如此凶险，以至于确诊后的中位生存期常常以月来计算。这就是BPDCN——母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤。而在昨天（5月27日），FDA批准了史上第一款针对这种超罕见血液恶性肿瘤的药物——艾伯维的CD123靶向ADC疗法Decnupaz。从40年来首个全新机制的降压药，到罗氏35亿美元押注的MASH新药拟进入突破性通道；从中国基石药业三特异性抗体在ASCO亮相，到医保"双目录"机制为罕见药打开新通道——过去一周的医药界，正在用一个个"首次""首个""第一"，重新定义"不可能"的边界。今天这篇文章，我们聚焦10条最新进展。每一条背后，都是一群等待太久的患者，和一群不愿放弃的研发者。罕见病最新进展 01 全球首款CD123 ADC获批！BPDCN超罕见血癌迎来首药【重磅获批 · 今日头条】 5月27日，艾伯维（AbbVie）宣布其CD123靶向抗体偶联药物（ADC）Decnupaz™（pivekimab sunirine-pvzy）获得美国FDA正式批准，用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。这是全球首个且唯一获批用于BPDCN的ADC疗法。 📌 什么是BPDCN？ BPDCN是一种超罕见的侵袭性血液系统恶性肿瘤，通常以皮肤病变首发，可迅速累及骨髓、淋巴结和中枢神经系统。多发于60-70岁男性，现有治疗方案极其有限，预后极差。 📊 关键临床数据（1/2期CADENZA试验）： • 新确诊患者（n=33）：复合完全缓解率69.7%，中位缓解持续9.7个月 • 复发/难治患者（n=51）：复合完全缓解率15.7%，39.4%的新确诊患者成功桥接干细胞移植 • 可在门诊环境中给药，大幅提升可及性 💡 为什么这很重要？对于一种此前几乎没有有效靶向治疗的超罕见疾病而言，近70%的缓解率意味着什么？意味着"绝症"二字可以被擦除一角。更关键的是，Decnupaz为后续干细胞移植创造了机会——在血液肿瘤的世界里，能"搭上移植的车"，就等于拿到了通往长期生存的门票。 ⚠️ 最常见不良反应（≥20%）：水肿、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、输液相关反应等来源：FDA官网 / 艾伯维新闻稿 (2026-05-28) 🔥 02 40年来首个全新机制降压药！阿斯利康Baxfendy获FDA批准【First-in-Class · 改变游戏规则】 5月18日，阿斯利康宣布其"first-in-class"醛固酮合成酶抑制剂Baxfendy®（baxdrostat）获FDA批准，与其他降压药联用用于治疗血压控制不充分的成人高血压患者。 🌍 为什么全世界都在关注？ • 全球约14亿高血压患者，其中相当比例对现有药物反应不佳（"难治性高血压"） • 人类已经将近40年没有迎来全新机制的降压药了 • Baxfendy从源头抑制醛固酮合成——这是导致血压居高不下的核心激素通路之一 💊 与罕见病的关联：虽然高血压本身是常见病，但Baxfendy的意义远超单一适应症： 1️⃣ 醛固酮增多症（包括原发性醛固酮增多症这一相对罕见的内分泌疾病）患者将直接受益 2️⃣ 该靶点药物研发经验将为其他罕见内分泌疾病提供借鉴 3️⃣ "First-in-class"药物的成功获批路径，是所有孤儿药研发者的共同参考坐标 📰 媒体评价："改变游戏规则的利器""全球14亿高血压患者的重磅福音" ⚠️ 注意：该药需与其它降压药联合使用，非单药一线治疗来源：阿斯利康新闻稿 / 新华社 (2026-05-18/19) 🔥 03 中国首创三特异性抗体ASCO亮相！软组织肉瘤ORR达33.3% 【中国力量 · ASCO 2026】在刚刚开幕的2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，基石药业自主研发的PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体CS2009公布了I期临床试验数据，在多个实体瘤适应症中展现令人鼓舞的疗效。 🎯 CS2009是什么？一款从分子设计阶段即由中国团队完全自主开发的"同类首创"（FIC）/ "同类最佳"（BIC）三特异性抗体，同时阻断PD-1、VEGF和CTLA-4三条免疫逃逸通路。 📊 各瘤种数据亮点： • 软组织肉瘤（STS，9例）：客观缓解率（ORR）33.3% —— 在传统免疫治疗几乎无效的"冷肿瘤"中取得突破 • 非透明细胞肾癌（5例）：ORR 20% • 无驱动基因非小细胞肺癌（27例，后线）：ORR 18.5% • 三阴性乳腺癌（6例）：ORR 16.7% 💡 对罕见病群体意味着什么？软组织肉瘤本身包含多种罕见亚型（如之前报道过的腺泡状软组织肉瘤ASPS），而CS2009展现出的"冷肿瘤激活能力"，让那些长期被免疫治疗遗忘的罕见实体瘤患者看到了新的可能性。中国创新药从"跟跑"到"并跑"再到某些领域的"领跑"，这条路走得很扎实。 🗓️ ASCO年会时间：5月29日-6月2日（芝加哥）来源：基石药业 / ASCO 2026摘要 (2026-05-26/27) 🔥 04 罗氏35亿美元押注的MASH新药，CDE拟纳入突破性疗法【MASH/NASH · 中国加速通道】 5月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，罗氏旗下Pegozafermin注射液被拟纳入突破性治疗药物程序，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称NASH）。 💰 背景故事： Pegozafermin原由美国生物技术公司89bio开发，是一款FGF21类似物，兼具抗纤维化与抗炎双重活性。2025年9月，罗氏以高达35亿美元的总交易额并购89bio，一举拿下这款潜力品种。 📊 II期ENLIVEN研究数据： • 在伴2期或3期肝纤维化的MASH患者中展现出显著疗效 • 同时改善肝脏炎症和纤维化两个核心病理指标 • 安全性数据支持进一步开发 🔬 MASH为什么值得关注？ MASH已成为全球最常见的慢性肝病病因之一，预计2030年将成为肝移植的首要原因。虽然MASH本身不算罕见病，但： 1️⃣ MASH导致的终末期肝病和肝癌是重大公共卫生问题 2️⃣ 其中的罕见遗传亚型（如特定基因突变导致的早发性脂肪肝）属于罕见病范畴 3️⃣ FGF21信号通路的药物研发经验可能惠及其他代谢类罕见病 🇨🇳 CDE拟纳入突破性疗法的意义：审评加速通道开启，中国患者有望更快用上新药来源：CDE官网 / 罗氏 / 新浪财经 (2026-05-25) 🔥 05 CDE一周内密集纳入4款突破性疗法！审评加速释放强信号【政策风向 · 审评加速】 2026年5月下旬（5月20日至26日短短一周内），CDE密集公示拟将4款来自中外企业的重磅创新药纳入突破性治疗品种名单： 📋 四款药物速览： 1️⃣ 默沙东 MK-3475A注射液（帕博利珠复方制剂） → 一线治疗特定非小细胞肺癌（NSCLC） → 公示日期：5月20日 2️⃣ 德昇济医药 Elisrasib（KRAS G12C抑制剂） → 一线治疗KRAS G12C突变晚期NSCLC → 已获FDA突破性疗法认定（中美双认定） → 公示日期：5月25日 3️⃣ 罗氏 Pegozafermin注射液（FGF21类似物） → 治疗MASH代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 → 公示日期：5月25日 4️⃣ 特宝生物慢性乙肝新药（海外引进） → 用于初治或未治疗的慢性乙肝病毒感染者 → 公示日期：5月26日 💡 解读：一周4款，涵盖乙肝、脂肪性肝炎、肺癌KRAS突变等多个领域。这种"密集纳入"的节奏释放出明确信号——中国创新药审评正在全面提速。对于罕见病患者来说，每一个被纳入突破性程序的药物，都可能意味着平均缩短1-2年的等待时间。 📊 回顾：2025年全年CDE批准76个1类创新药，其中48款为罕见药相关，均创历史新高来源：CDE官网 / 制药网 / 动脉网 (2026-05-20~26) 🔥 06 医保商保"双目录"方案落地！罕见病药品可申报双通道【政策红利 · 罕见病支付新格局】 5月17日，国家医疗保障局举办2026年药品目录调整工作方案解读活动，新华社于5月18日发布权威解读——《2026年医保商保"双目录"调整方案"划重点"》。 🔄 什么是"双目录"？今年首次实现医保目录和商保目录同步启动、分别评审、有序衔接： • 📋 医保目录：坚持"保基本"定位 • 💠 商保目录：纳入超出"保基本"定位但创新程度高、临床价值大的药品 • 🔗 两套目录互认共享部分申报资料，减轻企业负担 🌟 对罕见病的三大利好： 1️⃣ **首次引入预申报机制**——未上市的I类创新药可提前对价，14款入围首批预申报名单 2️⃣ **商保目录专门覆盖高价创新药**——暂时进不了医保但患者急需的罕见药有了新的支付出口 3️⃣ **罕见病药品可申报双目录**——同一款药可以同时在两套目录中申请 📢 专家观点： "双目录机制的核心价值在于：让不同支付能力的患者都能找到适合自己的用药方案。"对于天价孤儿药而言，医保托底 + 商保补充的多层次保障体系正在成型。 📎 征求意见稿已于5月9日在国家医保局官网上线公开征求意见来源：国家医保局 / 新华社 / 中国政府网 (2026-05-17/18) 🔥 07 细胞治疗赛道4个月吸金超42亿！20家企业完成融资【资本回暖 · CGT赛道强势复苏】据医麦客最新统计，2026年1月至4月，国内细胞治疗赛道共有20家企业完成新一轮融资，累计融资金额超过42亿元人民币，覆盖CAR-T、NK、TCR-T、iPSC衍生细胞疗法、干细胞与再生医学等多个细分方向。 📊 融资版图亮点： • 单笔融资均值高达1.68亿元，资本集中度明显提升 • 融资轮次从天使轮到Pre-IPO全覆盖，产业各阶段均有资金注入 • iPSC方向尤为抢眼：士泽生物连续完成5亿元C/C+轮融资 • CAR-T向实体瘤拓展：原启生物Ori-C101即将开展关键II期（肝细胞癌） 🏢 代表性企业： • 士泽生物（iPSC神经细胞新药，5亿元C/C+轮） • 原启生物（CAR-T肝细胞癌，关键II期在即） • 美赛生物（超1.5亿元A轮） • 本导基因（数亿元战略融资） 💡 这对罕见病意味着什么？资本是创新燃料。当投资人愿意把真金白银投向CAR-T、iPSC这些平台型技术时，受益的不只是肿瘤患者——同样的递送系统、基因改造工具、制造工艺，都可以迁移到罕见遗传病的基因治疗中。"一技多用"正是CGT行业的底层逻辑。 📈 数据来源：医麦客 / 同花顺 / CPhI (截至2026年5月21日) 🔥 08 体内CAR-T颠覆传统！ASGCT 2026数十团队争相实现"打针治癌" 【技术革命 · in vivo CAR-T】 2026年ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）年会上，最引人注目的技术趋势莫过于in vivo CAR-T（体内直接生成CAR-T细胞）——一个可能彻底改变细胞治疗游戏规则的方向。 🤔 传统CAR-T vs 体内CAR-T：传统体外CAR-T流程（耗时2-4周）：抽血 → 送工厂 → 基因改造T细胞 → 扩增 → 质检 → 回输患者 ❌ 需要漫长的等待 ❌ 高毒性淋巴清除化疗预处理 ❌ 制造复杂、成本高昂（百万一针）体内CAR-T愿景（未来可能仅需数小时）：患者走进医院 → 注射一针mRNA/LNP纳米制剂 → 体内T细胞就地改造成CAR-T战士 ✅ ✅ 无需抽血和体外操作 ✅ 无需清淋化疗 ✅ 大幅降低成本和时间 🏆 ASGCT 2026上的中国身影： • 虹信生物 HN2301（LNP递送CD19 CAR-T，SLE适应症，>95% B细胞清除持续180天） • 圆因生物 TI-0032（circRNA体内CAR-T，全球首个IIT） • 嘉晨西海 JCXH-213（LNP-mRNA CAR-T用于系统性硬化症） 🔮 行业共识："体内CAR-T不是'是否可行'的问题，而是'谁先做出来'的竞赛。" ASGCT年会时间：5月11-15日（波士顿，7200人参会）来源：搜狐科技 / ASGCT 2026 (2026-05-15) 🔥 09 ASCO 2026今日开幕！95+项中国研究入选创历史纪录【全球盛会 · 中国力量崛起】 5月29日至6月2日，2026年美国临床肿瘤学会（ASCO)年会在美国芝加哥McCormick Place会展中心盛大举行。本届大会收录的中国研究数量再创新高，超过95项LBA（Late-Breaking Abstract）及口头报告入选。 🇨🇳 中国研究全景： • 95+项研究入选（较去年增长显著），涵盖肿瘤学全领域 • 25+项口头报告（Oral Presentation），含多项III期临床结果 • 涵盖CAR-T、双抗/多抗、靶向新药、精准检测、放疗优化等前沿方向 🔥 本届ASCO罕见肿瘤相关看点： 1️⃣ 基石药业 CS2009 三特异性抗体（见第3条详述） 2️⃣ 阿斯利康 EMERALD-3 研究：英飞凡联合英卓凡用于早期肝癌 3️⃣ 多项针对罕见实体瘤（如软组织肉瘤、神经内分泌肿瘤）的探索性研究 4️⃣ SERENA-6 / DESTINY-Breast09 / TROPION-Breast02 等III期乳腺癌数据 📚 ASCO简介： ASCO年会是全球规模最大、影响力最强的肿瘤学学术会议，每年吸引超过4万名来自100多个国家的肿瘤学家、研究人员和行业代表参会。能在ASCO上做口头报告，是全球肿瘤学界的最高荣誉之一。 📱 实时追踪：ASCO官网 / 医脉通肿瘤科同步更新中来源：ASCO官方 / 新浪财经 / 良医汇 (2026-05-22/29) 🔥 10 EHA 2026前瞻：4200+摘要待揭晓，基因编辑血液病成焦点【年度盛会预告 · 血液罕见病主场】第31届欧洲血液学协会大会（EHA Congress 2026）将于6月11日至14日在瑞典斯德哥尔摩召开。EHA官方已公布超过4200条摘要内容，医药魔方已完成AI结构化整理。 📊 规模概览： • 4200+条摘要（全球血液学最大规模会议） • 覆盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、红细胞疾病、出血性疾病等全部血液学子领域 • 中国30+项口头报告入选（延续近年快速增长趋势） 🧬 本届EHA罕见病焦点预测： 1️⃣ **β地中海贫血基因编辑**：RM001（CRISPR碱基编辑）vs exa-cel头对头比较 2️⃣ **阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）**：HSK39297 III期头对头数据 3️⃣ **自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）**：索乐匹尼博III期结果 4️⃣ **CAR-T长期随访数据**：多款已上市产品的真实世界证据更新 5️⃣ **镰状细胞病（SCD）**：etavopivat等多条管线进展 🇨🇳 中国血液学力量：近年来中国在血液罕见病领域的基因编辑、CAR-T等方面成果丰硕，本届EHA预计将有更多中国原创数据登上国际舞台。 📅 会议信息：时间：2026年6月11-14日 | 地点：瑞典斯德哥尔摩官方网址：ehaweb.org 来源：EHA官方 / 医药魔方 / 新浪财经 (2026-05-18) 回顾今天的10条新闻，你会发现一条清晰的主线：从BPDCN的首款药物获批，到MASH新药在中国获得突破性认定通道；从中国三特异性抗体在国际舞台上崭露头角，到医保"双目录"为罕见药打开支付新通道；从体内CAR-T技术的颠覆性想象，到42亿资本涌入细胞治疗赛道——每一个维度都在传递同一个信号：**罕见病不再是被遗忘的角落。**曾经，"罕见"两个字意味着无药可用、无路可走、无人问津。而现在，它正在变成创新的代名词、资本的宠儿、政策关照的重点对象。当然，我们也必须清醒地认识到：从获批到可及、从实验室到病房、从"有药"到"用得起"，中间还有很长的路要走。但至少，路已经在那里了。而且，越来越宽。如果你或者你的家人正在与某种罕见病共处，请记住：这个世界上有成千上万的科学家、医生、政策制定者和和你一样的患者在为此努力。你并不孤单。明天会更好。这不是鸡汤，这是正在发生的事实。声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。文章中所有讯息来自网络公开查证如有错漏，欢迎补充 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2026-05-28

·同写意

炸场ASGCT 2026：中国体内CAR-T多平台竞速

同写意主办的首届"大国新药"全球会议将于2026年7月22日-24日在国家会展中心（上海）举办。会议对标J.P.摩根大会，构建"中国创新—全球合作—上海交易"模式，彰显中国新药大国地位，推动中国创新引领全球健康产业发展。本次大会将安排多场CGT专场会议，包括体内Car-T，细胞药物出海，干细胞，基因治疗等专场活动，敬请关注。刚刚落幕的ASGCT 2026年会，体内CAR-T（in vivo CAR-T）依然作为一个前景无量的技术方向，成为了讨论最密集的热门议题之一。官方收录的近2100篇原创摘要中，体内CAR-T相关的摘要超过了50篇。与传统的体外 CAR-T 疗法相比，该疗法无需体外细胞改造、无需清淋化疗，通过静脉注射即可在患者体内直接生成治疗性 CAR-T 细胞，有望将细胞治疗从个性化定制推向现货型可及。去年，有中国CGT企业去参加ASGCT 2025年会，明显地察觉到，年会上涉及体内CAR-T的研究报告如雨后春笋、大大增加，同时，中国企业的身影也前所未有地活跃其中。今年，这一趋势继续加强，多家中国企业展示了其体内CAR-T/M 管线新进展，且技术路线呈现显著多样性——慢病毒、LNP、环状RNA、红细胞介导递送同步推进，这在一定程度上反映了中国CGT领域的工程迭代能力。 TONACEA 01 虹信生物其研究旨在评估基于脂质纳米颗粒的体内CAR-T疗法（HN2301）在难治性中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者中能否实现深度组织B细胞耗竭。 6例SLE患者每两天静脉给药一次，共五次的HN2301治疗，首次输注前一周停用免疫抑制剂。结果显示，重编程的CAR-T细胞和外周血中的CAR mRNA在每次输注后6小时达到峰值，并在48小时内恢复至基线水平。因此，外周血B细胞在首次输注后6小时内显著下降，并在一次至两次输注后完全消失。对两名患者腹股沟淋巴结活检和骨髓穿刺样本分析表明，HN2301治疗后CD19⁺B细胞在组织中实现完全耗竭。同时，抗dsDNA等自身抗体水平在3个月内恢复正常或显著下降，SLEDAI-2K评分明显降低。所有患者耐受性良好，未观察到高级别CRS或ICANS。 TONACEA 02 西湖大学其开发了mRNA–LNP–Ery的红细胞介导mRNA递送平台，其中装载mRNA的LNP以模块化的“即插即用”方式共价偶联到红细胞膜蛋白上利用红细胞天然脾脏归巢特性，实现 mRNA的靶向递送，用于体内免疫细胞重编程及CAR-髓系细胞的高效生成。结果显示，mRNA–LNP–Ery实现了对脾脏的高度选择性mRNA递送，肝脏摄取极少，并能优先靶向脾脏CD11b⁺髓系细胞；递送HER2或CD19 CAR mRNA可在体内生成功能性的 CAR-髓系细胞，这些细胞获得促炎性、抗原提呈表型，向肿瘤迁移并介导肿瘤清除，伴随效应T细胞和NK细胞浸润增加。在多种肿瘤模型（包括免疫冷肿瘤）中，mRNA–LNP–Ery以传统LNP十分之一的mRNA剂量诱导了更强、更持久的抗肿瘤反应。在脾切除小鼠中抗肿瘤疗效消失，在免疫缺陷小鼠中部分降低，表明疗效依赖于脾脏CAR-髓系细胞生成及与适应性免疫的协同作用。mRNA-LNP-Ery表现出极低的全身毒性。 TONACEA 03 弘基生物&康弘药业弘基生物采用创新的慢病毒衣壳工程技术，通过假型化修饰和嵌合包膜蛋白设计，构建了具有T细胞特异性靶向能力的载体系统。该系统使用纳米抗体作为靶向结构域，与传统scFv相比，具有更高的稳定性和功能滴度。同时，设计了包含双共刺激结构域（CD28和4-1BB）的第三代CAR分子，以增强T细胞活化和持久性。实验结果表明，工程化慢病毒衣壳系统实现了优异的靶向特异性。在混合人PBMC中，该载体仅转导CD3⁺ T细胞（特异性>95%），未检测到对B细胞、单核细胞或NK细胞的转导。独特设计的CAR分子显著增强了T细胞的活化和扩增能力。体外细胞毒性试验表明，该系统能够维持对血液系统恶性细胞的细胞毒性长达一个月。体内疗效实验表明，该治疗方案在血液系统恶性肿瘤小鼠模型中实现了缓解，治疗组动物未观察到严重不良反应。 TONACEA 04 希济生物&艺妙神州该研究设计了一种用于静脉给药的第三代、自失活、复制缺陷型慢病毒载体，以实现体内生成CD19 CAR-T——IV01。IV01整合了多功能T细胞结合物和源自Cocal病毒的转导惰性包膜，经筛选优化后具有特异性T细胞识别、可控T细胞活化和高效载体內化的特性。体外研究表明，IV01能快速诱导T细胞活化和高效CAR表达，同时对单核细胞、B细胞、NK细胞等非T免疫细胞亚群的转导极低。与传统体外生成的CAR-T相比，IV01生成的CAR-T细胞在反复刺激后表现出更强的细胞杀伤活性与持久性。在PBMC人源化小鼠荷瘤模型中，单次静脉注射IV01后，CAR-T细胞呈剂量依赖性体内生成与扩增，实现快速且持久的肿瘤清除。CAR表达严格限制于外周血T细胞，未检测到其他细胞群的脱靶转导，组织病理学分析也未显示治疗限制性器官毒性。 TONACEA 05 圆因生物圆因利用专有的环状RNA平台，开发了TI-0032，一种通过靶向脂质纳米颗粒递送的新型抗CD19 CAR环状RNA治疗药物。TI-0032由封装在用新型可电离脂质配制的tLNP中的稳定circRNA载荷组成，tLNP表面通过独特的偶联位点工程化连接抗CD8人源化抗体片段，从而在CD8⁺T细胞中实现特异性和高效的靶向及表达。在未活化的原代T细胞中，TI-0032介导了超过90%的CD8⁺T细胞中的CAR表达，并持续超过两周，突显了该平台实现长期稳定性的能力。在未活化的PBMC中进行的体外功能测定表明，TI-0032在CD8⁺T细胞中诱导了特异性、剂量依赖性的CAR表达，触发了强劲的活化和增殖。重要的是，在来自健康供体和系统性红斑狼疮患者的PBMC中，TI-0032治疗实现了B细胞的完全清除。在人源化NOG-PBMC模型中，单剂量TI-0032在24小时内导致外周血和脾脏中B细胞的完全耗竭。此外，在携带Nalm-6-luc肿瘤的人源化NOG-PBMC小鼠中，亚微克水平的三次TI-0032给药实现了完全的肿瘤缓解。在食蟹猴中，首次给予TI-0032替代物后仅6小时，外周血B细胞即被完全耗竭。三次给药后，通过IHC和RNA-seq证实脾脏B细胞被根除。 TONACEA 06 微韬生物&沙砾生物沙砾生物GT801作为一种新型抗CD19体内CAR-T治疗候选药物，使用T细胞靶向的脂质纳米颗粒，封装编码抗CD19 CAR的化学修饰线性mRNA。为了实现精确的T细胞靶向，使用CLAMP平台将T-LNP表面用VHH抗体进行工程化改造，该平台能够实现位点特异性抗体偶联、受控的配体密度以及高效、选择性的T细胞内化。优化后的T-LNP平台使人PBMC中CAR表达持续超过14天。0.1 mg/kg的靶向递送在多个淋巴组织达到受体饱和，脱靶摄取低于1%。GT801在连续四轮杀伤试验中完全清除Nalm-6肿瘤细胞，并伴随功能性细胞因子释放增加。人源化NOG小鼠单次静脉注射0.01 mg/kg GT801后，B细胞耗竭超过95%；0.1 mg/kg时多个淋巴组织中B细胞接近完全清除（<0.1%）。在CDX模型中，0.01 mg/kg剂量即显示强效抗肿瘤活性，重复给药可增强CAR-T扩增。人体初步临床数据显示：血液瘤和自身免疫病患者体内检测到高水平的CAR表达及CAR⁺ T细胞扩增，重复给药可行。CAR表达和CAR⁺ T细胞计数约在第2天达峰，周期末降至检测不到，呈瞬时非累积动力学。血液瘤患者外周血、骨髓、淋巴结中观察到强效B细胞耗竭；自身免疫病患者B细胞显著耗竭，伴随疾病活动指数改善。未报告高级别毒性。值得一提的是，沙砾生物同时还布局了基于慢病毒载体的体内CAR-T平台，核心管线GT860聚焦多发性骨髓瘤。 GT860是一款通过T细胞靶向慢病毒递送的双靶in vivo CAR-T。该平台采用突变型VSV-G fusogen与优选T细胞结合子，在精准靶向T细胞、降低脱靶递送的同时，提高转导效率；独有的CAR-IGNITE增强子设计协助T细胞抵抗免疫抑制，增强增殖与肿瘤杀伤能力；双靶CAR结构（针对多发性骨髓瘤）旨在降低免疫逃逸及复发风险。基于优化慢病毒平台的GT860载体，在无需外源性预激活的条件下，即可在体外实现T细胞中稳健且持续的CAR表达。功能上，转导后的T细胞在反复肿瘤细胞刺激下表现出强大的连续杀伤能力，并且在接触靶抗原后能够强劲扩增，增殖潜力良好。在NOG小鼠模型中，单次静脉注射低至2×10⁶TU的GT860，可在第30天维持稳健的CAR表达；在RPMI8226肿瘤模型中，单次给药即诱导强效的抗肿瘤活性和显著的CAR-T扩增，证实其优越的体内适应性与抗原驱动的药效。效应细胞因子（包括 IFN-γ）显著上调，而TNF-α和IL-6仅观察到轻微升高，提示CRS风险较低。全面的组织病理学评估显示，所有受检器官均未见全身性毒性。 TONACEA 07 深信生物深信生物将LNP与抗CD8抗体偶联，以实现将CAR mRNA选择性递送至CD8+T细胞。利用人外周血单个核细胞（PBMC）和分离的T 细胞，优化了抗CD8抗体的选择、CAR mRNA序列、LNP组成以及偶联工艺，以最大限度地实现高效、CD8+ T细胞选择性的CAR表达。体外实验显示，优化的tLNP能在新鲜人PBMC及分离的T细胞中诱导稳健、持久且CD8特异性的CAR表达，进而高效杀伤共培养的CD19阳性Nalm6-Luci肿瘤细胞。在小鼠模型中，无论是CD8转基因小鼠还是接种CD19阳性肿瘤细胞的人源化NOG-PBMC小鼠，单次注射tLNP均能实现CD8+ T细胞上的CAR高效表达，并呈剂量依赖性地诱导肿瘤显著消退。由于抗人CD19抗体与食蟹猴CD19无交叉反应，研究者在非人灵长类实验中采用了替代性抗CD20 CAR（与人和猴CD20均反应），结果显示单次给药后可在循环血液及深层淋巴组织中实现持久的B细胞清除，且B细胞恢复后主要表现为初始表型，提示发生了“免疫重置”。 TONACEA 08 艾博生物针对体内CAR-T治疗对重复给药的需求，传统PEG化LNP因PEG具有免疫原性、会诱导抗PEG抗体导致加速血液清除，难以实现多次给药后的稳定疗效。为此，研究提出一种新的设计策略：用生物相容性的聚甘油（PG）替代PEG作为LNP的表面修饰聚合物，以降低免疫原性，同时保持长循环特性。通过AI辅助的脂质优化和系统的制剂筛选，以确保安全性和递送效率。结果显示，与传统LNP相比，该平台显著减少了肝脏摄取，大幅延长了血液循环时间（下属中从0.3小时延长至3.9小时，非人灵长类中从0.8小时延长至11.4小时）。在非人灵长类中按Q3D方案重复给药三次后，实现了长达20天的外周B细胞持续清除，且三次给药期间血液中的mRNA水平保持稳定，未出现加速清除现象，证明PG修饰成功避免了免疫识别。B细胞在第25天左右开始恢复，其中70%为初始表型，提示免疫重置。 TONACEA 09 宜明生物 Cocal包膜糖蛋白能够实现高滴度慢病毒载体（LVV）的生产，并可通过工程化改造改变其嗜性。基于此，宜明生物开发了一种新型体内CAR-T平台，该平台结合了去靶向的Cocal-G包膜和膜锚定的CD7纳米抗体，以实现选择性的T细胞靶向。结果显示，该工程化的体内慢病毒载体实现了高产量，在活化PBMC中测定的上游滴度为 4×10⁸TU/mL，最终产量为2×10⁸TU/mL。在感染复数（MOI）为1.0时，使用活化PBMC，CD7靶向的LVV转导了约80%的T细胞。生成的CAR-T细胞展现出强大的体外细胞毒性，对多发性骨髓瘤和淋巴瘤靶标的特异性肿瘤细胞杀伤率>80%。在体内，单次静脉注射5×10⁶TU可显著降低NSG小鼠模型中的肿瘤负荷。 TONACEA 10 博生吉医药博生吉开发了基于CD7 VHH修饰慢病毒的体内CAR生成平台，该平台能够高效转导静息T细胞和NK细胞。通过对VSVG包膜蛋白进行工程化改造，以实现去靶向、增强血清稳定性，并通过CD7-VHH进行重靶向，以特异性转导静息T/NK细胞。同时优化CD19-CAR，以驱动转导后的静息T细胞在体外和体内的活化与扩增。在体外，GMP级别的LV009慢病毒载体，对来自健康供体和患者的静息T细胞实现了高转导效率（超过50%），且该性能不受人血清影响。其转导严格依赖于CD7，在原代B细胞等非靶细胞中未观察到脱靶转导。值得注意的是，LV009能够直接转导全血，同时生成CAR-T和CAR-NK细胞。在体内，单次静脉注射LV009可在荷瘤人源化小鼠中生成功能性CAR-T细胞。CAR-T细胞在15-20天内达到扩增高峰，其药代动力学特征与体外生成的CAR-T细胞相当，从而显著抑制肿瘤生长并延长生存期，且未造成脱靶器官损伤。在CD34+造血干细胞重建的小鼠模型中，单次输注LV009可有效清除外周B细胞。在安全性方面，LV009在所有模型中均表现出良好特征。与常见的CD3靶向策略相比，CD7 靶向策略显示出更优的安全性。慢病毒载体在体内约2小时内基本被清除，未检测到脱靶毒性或肝脏等器官的显著组织病理学损伤，且在整个研究期间小鼠体重保持稳定。除了LV009，基于CD7 VHH修饰慢病毒的体内CAR生成平台，博生吉还构建了靶向CD19和PD1的双特异性CAR——LV091。 CD19/PD1-CAR驱动静息T细胞转化为功能性活化T细胞，支持其在体外和体内的稳定扩增。该策略预期通过清除B细胞实现免疫重置，同时靶向PD-1⁺T细胞以解决自身免疫病的核心病理机制，覆盖广泛的自身免疫适应症。体外实验证实，LV091生成的CD19/PD1 双特异 CAR-T 细胞对CD19⁺靶细胞和PD1⁺靶细胞均表现出显著且持久的活性。它们能有效清除自身免疫病患者外周血中的B细胞和耗竭性PD1⁺T细胞，提示其在自身免疫病中的治疗潜力。在含有静息T细胞的人源化肿瘤模型中，单次静脉注射LV091能显著抑制CD19⁺肿瘤生长并清除过度活化的PD-1⁺T细胞，证实了其在体内的双重抗肿瘤和免疫调节功能。未观察到明显毒性，小鼠体重保持稳定，支持其良好的安全性特征。《大国医药》栏目介绍《大国医药》专题栏目由同写意出品，聚焦中国新药崛起的核心逻辑，研讨创新药全球化战略，致力于构建可持续发展的中国创新药生态。栏目记录全球化浪潮中的中国故事，见证从跟跑到领跑的关键突破，解读国家战略，追踪前瞻技术，在标杆事件与案例复盘中，彰显中国医药的大国担当。参考资料： ASGCT 2026 ANNUAL MEETING ABSTRACTS

2026-05-14

·转化医学前沿

CGT 每日公众号文摘 — 2026年05月14日（27篇）

🌿 CGT 每日公众号文摘基因治疗美迪西Medicilon · 07:30不止于共话细胞与基因治疗，更在于实战！美迪西亮相CBA-China，深度分享一线实战经验美迪西生物医药股份有限公司在2026 CBA-China中国年会上展示了其在细胞与基因治疗领域的创新服务平台和一线技术实践经验。章登吉博士在细胞治疗论坛上发表了关于In Vivo CAR-T临床前研究的生物分析视角与技术实践的专题报告，分享了关键考量要素与技术挑战，并结合实际案例提供了经验与教训。此次年会聚焦于细胞与基因治疗、抗体药物、核酸药物等前沿领域，旨在推动中国生物医药产业的高质量发展。阅读原文 → 行业动态动脉网 · 08:00【首发】伊米诺康完成2.5亿元A轮融资，加速打造全球领先的全人源抗体发现平台上海伊米诺康生物科技有限公司宣布完成2.5亿元人民币的A轮融资，由维梧资本领投，高脉元航跟投，老股东熙诚金睿、泰煜投资超额追加投资。资金将用于基因编辑动物平台研发、全人源抗体兔平台商业化、AI抗体药物筛选平台搭建等。伊米诺康成立于2020年，专注于基因编辑技术，其MASIRT技术实现了基因片段装载能力提升、减少编辑次数、跨物种大片段替换等核心突破，填补了多物种、高多样性模式动物领域的市场空白。阅读原文 → 肿瘤免疫iNature · 08:00华人学者一作！《Nature》绘制肿瘤“微观城市”地图：新方法实现血液检测监控免疫治疗斯坦福大学的研究团队在《Nature》上发表研究，首次绘制了多种癌症“微观城市”的通用“功能街区”图谱，并通过抽血分析无创监测这些“街区”的动态变化，预测患者对免疫治疗的响应。这项研究挑战了现有技术局限，提供了一种新的无创监控肿瘤微环境的方法，对精准治疗至关重要。阅读原文 → 基因治疗细胞与基因治疗领域 · 08:2372个IND批件加持！这家企业正成为CGT赛道不可或缺的“底层基建” 和元生物在细胞与基因治疗（CGT）领域取得重要进展，截至2026年4月中旬，其CDMO服务助力客户获得的IND批件总数达到72个，其中15个为FDA批件，构建了中美双报的合规壁垒。和元生物积累了庞大的工艺数据库与严苛的放行标准，为后续客户的临床推进提供了高确定性，成为CGT赛道不可或缺的“底层基建”。阅读原文 → 基因治疗细胞与基因治疗领域 · 08:23国家卫健委发布《脐带血造血干细胞制备与冻存标准》国家卫生健康委员会发布了《脐带血造血干细胞制备与冻存标准》，该标准将于2026年9月1日正式实施。标准规定了脐带血造血干细胞制备、冻存和检测的技术内容，适用于脐带血造血干细胞库的非血缘供者脐带血造血干细胞制备、冻存和检测。阅读原文 → 基因治疗细胞与基因治疗领域 · 08:23CDE发布《间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》国家药品监督管理局药品审评中心发布了《间充质干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，旨在规范间充质干细胞产品的药学研究与评价，推动细胞治疗领域的健康发展。阅读原文 → 免疫细胞治疗细胞与基因治疗领域 · 08:23体内CAR-T的非临床研究与IND申报要点及IIT深度解析随着体内CAR-T研发进入爆发期，药成材信息技术（北京）有限公司将举办培训，深度解析体内CAR-T的非临床研究与IND申报要点及IIT。体内CAR-T技术无需体外分离修饰T细胞，通过靶向递送系统将CAR基因递送至患者体内原位生成CAR-T细胞，被视为下一代细胞治疗的主流方向。阅读原文 → 免疫细胞治疗干细胞与外泌体 · 08:56中检院成立国家级创新方法评价中心，细胞治疗、器官芯片开启医药创新黄金期中国食品药品检定研究院（中检院）成立了国家级创新方法评价中心，标志着我国新药研发与监管体系迈入数据智能驱动、仿生替代支撑的全新时代。该平台将重构医药监管新范式，为我国从“制药大国”迈向“制药强国”筑牢关键根基。阅读原文 → 干细胞与外泌体干细胞与外泌体 · 08:56国家卫生健康委印发《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》国家卫生健康委印发了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，自2026年5月1日起施行。该规范明确了生物医学新技术临床转化应用的全流程监管体系，为创新技术合规“从实验室走向病床”提供清晰路径与制度保障。阅读原文 → 干细胞与外泌体干细胞与外泌体 · 08:56扎克伯格投资企业接手诺和诺德帕金森疗法，开启研发新篇诺和诺德将其帕金森病干细胞疗法STEM-PD全权转让给美国波士顿AI初创公司Cellular Intelligence，标志着诺和诺德退出细胞治疗赛道，并开创了AI技术与干细胞疗法跨界融合的新范式。STEM-PD疗法通过人多能干细胞定向分化技术培育出高纯度多巴胺能神经元，为全球帕金森病治疗领域带来新动能。阅读原文 → 行业动态iNature · 09:11破解百年谜题：《Cell》找到细胞感知电场的“天线”，揭秘伤口愈合的导航系统华盛顿大学Julie A. Theriot团队在《Cell》杂志上发表的研究揭示了细胞如何感知微弱的内源性电场，这一发现对于理解伤口愈合过程中细胞迁移的机制至关重要。研究中发现的Galvanin蛋白，作为一种细胞膜蛋白，能够作为电场传感器，帮助细胞迅速确定电场方向，从而精确地迁移到伤口处进行修复。这一发现不仅解答了一个多世纪以来的科学谜题，也为未来的生物医学研究和治疗提供了新的方向。阅读原文 → 免疫细胞治疗细胞治疗前沿 · 09:49传奇生物2026一季度：CARVYKTI销售5.97亿美元，预计全年实现盈利传奇生物在2026年第一季度的财务业绩中显示，CARVYKTI®的净贸易销售额同比增长62%，达到5.97亿美元，其中美国市场增长36%，美国以外市场增长222%。该药物已在意大利、波兰、捷克共和国和澳大利亚上市，覆盖全球18个市场超过300个治疗中心。传奇生物还优化了CARVYKTI®的制造能力，提高了制造成功率和缩短了周转时间，超过95%的订单能够按时交付。这些进展不仅加强了公司在BCMA CAR-T领域的领导地位，也支持了公司实现可持续盈利的道路。阅读原文 → 免疫细胞治疗细胞治疗前沿 · 09:49兴瑞生物一项干细胞治疗技术在北戴河新区获批临床应用，为膝骨关节炎患者带来修复新希望兴瑞生物的干细胞治疗技术在北戴河新区获批临床应用，为膝骨关节炎患者提供了新的治疗选择。这项技术利用人脐带间充质干细胞的抗炎和促进组织修复的特性，通过关节腔精准靶向注射方式，为患者提供了一种简便、创伤小的治疗手段。该技术的成功获批，标志着从临床研究到惠及患者的转化迈出了关键一步，对于满足膝骨关节炎患者的临床需求具有重要意义。阅读原文 → 免疫细胞治疗circRNA · 10:31环状RNA体内CAR-T迈入临床：圆因生物ASGCT年会展示TI-0032及多条管线进展圆因生物在2026年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了其基于环状RNA的体内CAR-T疗法TI-0032的临床前数据，并宣布了该疗法的首次人体研究者发起临床试验（IIT）的启动。此外，公司还公布了其他两项前沿管线的数据，包括基于环状RNA编码的CD19×CD3双特异性抗体和全球首个IND获批的肿瘤治疗环状RNA药物—HPV16治疗性肿瘤疫苗TI-0093。圆因生物的环状RNA平台正在全速向临床转化，并在多个疾病领域展现出巨大潜力。阅读原文 → RNA与核酸药博腾股份Porton · 11:30直播讲座 | AOC中寡核苷酸CMC开发策略博腾股份将在5月13日举办关于“AOC中寡核苷酸CMC开发策略”的直播讲座，讲座将围绕AOC药物的开发进展、常见linker及连接方式、CMC研究要点及控制策略等四个要点展开。AOC（Antibody-Oligonucleotide Conjugate）是一种新型生物偶联药物，结合了单克隆抗体的组织特异性和寡核苷酸的靶点特异性。博腾股份已建立相关技术平台，提供一站式开发和生产服务，助力制药从业者了解AOC药物的优势、技术挑战及未来发展方向。阅读原文 → 免疫细胞治疗新药说 · 12:42大消息！治疗自身免疫病的CAR-T细胞疗法提交上市申请，或成全球首款 Kyverna Therapeutics向美国FDA提交了全球首款治疗自身免疫性疾病的CAR-T细胞疗法miv-cel的生物制品许可申请（BLA），用于治疗僵人综合征（SPS）。miv-cel在临床试验中显示出良好的疗效，改善了患者的症状并逆转了残疾评分。FDA同意使用单臂临床试验作为审批基础，这标志着CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病治疗领域迈出了重要一步。阅读原文 → 免疫细胞治疗细胞基因治疗前沿 · 15:48重磅！全球首款自免CAR-T滚动提交上市申请 Kyverna Therapeutics宣布已向FDA滚动提交其CAR-T细胞药物miv-cel的生物制品许可申请，用于治疗僵人综合征（SPS）。miv-cel是一款全人源、自体、CD19靶向的CAR-T细胞疗法，目前尚无FDA批准的治疗手段。Kyverna与FDA就监管路径达成一致，包括滚动BLA申报及BLA申报资料包的所有核心组成部分，这标志着全球首款自免CAR-T疗法的上市申请迈出了重要一步。阅读原文 → 免疫细胞治疗细胞基因治疗前沿 · 15:48大增62%！传奇生物BCMA CAR-T一季度大卖5.97亿美元传奇生物在2026年第一季度的净销售额增长62%，达到约5.97亿美元，其中美国市场增长36%，美国以外的市场增长222%。CARVYKTI®已在多个国家上市，覆盖全球18个市场超过300个治疗中心。传奇生物还持续优化CARVYKTI®的生产能力，提高了生产成功率和缩短了周转时间，超过95%的订单能够按时交付，这进一步巩固了公司在BCMA CAR-T领域的领导地位。阅读原文 → 免疫细胞治疗太平洋健康险 · 16:42百万元CAR-T特药垫付，一场与生命的极速赛跑太平洋健康险为客户提供了百万元CAR-T特药垫付服务，帮助患者赵先生解决了高昂的治疗费用和繁琐的治疗流程问题。在赵先生被确诊为原发性纵膈大B细胞淋巴瘤后，太平洋健康险的服务团队主动联系并协助他完成申请CAR-T疗法所需的病历资料，确保了治疗的顺利进行。这一服务不仅体现了保险公司对客户的关怀，也展现了其在医疗健康领域的专业服务能力。阅读原文 → 行业动态醉心科学 · 17:00醉心资讯 NO.202604 | 研究进展醉心资讯NO.202604聚焦干细胞领域研究进展，报道了包括人类母胎界面的单细胞时空剖析、物种特异性氧感知在脊椎动物肢体再生中的作用、p53在人类体细胞向多能性化学重编程中的保护作用等多项前沿研究。这些研究不仅涵盖了干细胞与再生医学领域的基础科学问题，也包括了产业市场的发展动态，为该领域的科研人员和产业界提供了宝贵的信息资源。阅读原文 → RNA与核酸药药学进展 · 18:02学科前沿 | 东南大学姚红红团队在环状RNA促进缺血性卒中后脑修复机制研究方面取得重要突破东南大学医学院姚红红教授团队在环状RNA促进缺血性卒中后脑修复机制研究方面取得重大进展。研究成果发表在《Brain》杂志上，揭示了外源性circSCMH1通过N6-甲基腺苷（m6A）甲基化修饰诱导内源性circSCMH1持续生成的自我维持机制，为卒中后circRNA核酸治疗的长期疗效提供了理论依据。这项研究为脑卒中后的治疗提供了新的视角，特别是在急性缺血性卒中领域，这可能对脑修复和神经功能恢复产生重要影响。阅读原文 → RNA与核酸药药康生物GemPharmatech · 18:17突破肝靶向天花板，小核酸药物在自免领域实现精准打击小核酸药物（siRNA/ASO）在自身免疫疾病治疗领域展现出巨大潜力，预计到2025-2026年，该领域将迎来III期数据集中爆发，首款自免siRNA即将上市。与传统药物相比，小核酸药物具有长效精准、靶向根源、低毒便捷的核心优势。全球已有155款小核酸药物布局自免赛道，覆盖IgA肾病、重症肌无力等多种疾病。小核酸药物通过直接降解致病mRNA或调控关键基因表达，从源头阻断自身免疫反应，为自免治疗提供了新的治疗手段。阅读原文 → 免疫细胞治疗干细胞与外泌体 · 18:20中山大学附属第五医院生物医学新技术与细胞治疗中心揭牌中山大学附属第五医院生物医学新技术与细胞治疗中心揭牌，标志着医院在生物医学研究、细胞临床治疗、再生医学转化领域迈入新阶段。该中心将整合科研与临床资源，打通基础研究、临床研究与产业转化全链条，推动高端前沿生物技术落地临床。中山大学教授项鹏受聘担任中心执行主任委员，未来将与医院开展合作，共同推动生物医学新技术的发展。阅读原文 → 免疫细胞治疗干细胞与外泌体 · 18:20临床研究新规范！《组织干细胞治疗新技术临床研究备案指引》正式发布中国生物技术发展中心发布了《组织干细胞治疗新技术临床研究备案指引（第1版）》，这是我国干细胞治疗领域的首个官方技术指导文件。指引全面规范了组织干细胞治疗新技术临床研究全流程管理，覆盖制剂制备、非临床研究、临床研究、伦理合规等核心环节，适用于我国境内非以药品注册为目的的组织干细胞治疗临床研究备案工作。指引的发布将有力推动前沿技术安全、有序、高质量转化应用，保障医疗质量与受试者安全。阅读原文 → 免疫细胞治疗干细胞与外泌体 · 18:20《体细胞治疗新技术临床研究备案指引》正式发布中国生物技术发展中心发布了《体细胞治疗新技术临床研究备案指引（第1版）》，全面规范体细胞治疗新技术临床研究备案与实施全流程。指引聚焦非以药品注册为目的的体细胞治疗新技术临床研究，覆盖机构与人员、制剂制备与质量控制、非临床研究、临床研究、伦理合规五大核心环节，形成从细胞采集、制备、质控到临床研究、长期随访的全链条指导。指引的发布标志着我国体细胞治疗进入标准化、规范化、高质量发展新阶段。阅读原文 → 免疫细胞治疗瞪羚社 · 20:04通用CAR-T，迎来王炸时刻科济药业在EHA会议上发布了两组数据，搅动了通用型CAR-T赛道的叙事。CT0596（BCMA靶向通用CAR-T）在8例复发难治多发性骨髓瘤及浆细胞白血病患者中，中位治疗线数3.5线，ORR达到100%，CR/sCR率62.5%，全部患者在输注后4周内达到MRD阴性。CT1190B（CD19/CD20双靶通用CAR-T）在11例可评估NHL患者中，ORR为90.9%，CR率72.7%，推荐剂量组4例全部达CR。这两组数据非常引人注目，显示了通用型CAR-T在治疗某些血液肿瘤方面的潜力。阅读原文 → 行业动态CSGCT · 21:11跨越山海，共话未来 | CSGCT 联合展团亮相 2026 ASGCT大会第29届ASGCT年会于2026年5月12-15日在波士顿召开，CSGCT（中国细胞与基因治疗联盟）组织12家中国CGT供应链及服务企业以联合展团形式亮相。CSGCT联合展团展示了中国CGT产业的底层支撑实力，包括“中国IIT临床研究整体解决方案”和“CMC全流程解决方案”。CSGCT通过向海外企业推介中国日益成熟的创新生态与政策环境，特别是研究者发起试验（IIT）的独特优势，促进全球研究的新机遇。阅读原文 → —— 由 openclaw 清明 · 每日自动整理 ——

100 项与 TI-0032-III 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Churg-Strauss综合征	临床1期	中国	圆因（北京）生物科技有限公司	2026-01-22
肉芽肿伴多血管炎	临床1期	中国	圆因（北京）生物科技有限公司	2026-01-22
显微镜下多血管炎	临床1期	中国	圆因（北京）生物科技有限公司	2026-01-22
肌炎	临床1期	中国	圆因（北京）生物科技有限公司	2026-01-22
原发性干燥综合征	临床1期	中国	圆因（北京）生物科技有限公司	2026-01-22
系统性硬皮病	临床1期	中国	圆因（北京）生物科技有限公司	2026-01-22
系统性红斑狼疮	临床1期	中国	圆因（北京）生物科技有限公司	2026-01-22