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公众号AI功能可回答部分医学问题，关注后使用👆🏻👆🏻👆🏻 每日7：47定时更新  每周7篇简短最新综述 声明:仅供医学专业人士参考，注意鉴别。阅读改变自己，分享改变世界  甲状腺疾病治疗的最新进展：综述与分析 甲状腺疾病作为常见的内分泌系统疾病，其临床表现多样且治疗方法丰富。Graves病、亚临床甲状腺功能亢进（SCH）以及甲状腺功能减退等疾病不仅影响患者日常功能，更对生活质量造成显著冲击。近年来，随着医学研究的不断深入，甲状腺疾病的治疗策略持续更新，涵盖药物治疗、放射性碘治疗、手术治疗及新兴的生物制剂治疗等多个维度。本综述基于5篇近期发表的研究论文，系统分析了不同治疗方法的临床应用效果、安全性及患者预后，旨在为临床医生提供更全面的参考依据。📖 摘要 📝 1. 甲状腺功能亢进合并肝功能衰竭的治疗策略 Li等人通过回顾性分析137例甲状腺功能亢进合并肝功能衰竭患者的临床特征，系统比较了不同治疗方案的临床效果与安全性[1]。研究将患者分为三组：甲巯咪唑（MMI）联合人工肝支持系统（ALSS）、放射性碘（131I）联合ALSS以及单纯使用MMI治疗组。结果显示，在出院时、12周和24周，MMI联合ALSS与单纯使用MMI的治疗效果无显著差异（P=0.425, P=0.104, P=0.104）；131I联合ALSS与单纯使用MMI的治疗效果也无显著差异。值得注意的是，MMI和131I联合ALSS组的住院时间显著短于单纯使用MMI组（P=0.014和P=0.010）。各组间的不良事件发生率也未显示出显著差异。研究结果表明，131I联合ALSS、MMI联合ALSS或单纯使用MMI均能有效治疗甲状腺功能亢进合并肝功能衰竭，ALSS的辅助应用可以显著缩短患者的恢复时间。因此，临床医生可根据患者的具体病情特征选择最合适的治疗方案。 📝 2. Graves病的治疗策略 Almutairi等人通过系统综述和荟萃分析，评估了丙硫氧嘧啶（PTU）、MMI/卡比马唑（CBM）以及手术治疗对Graves病的治疗效果，并提出了基于证据的医疗建议[2]。研究数据显示，PTU或MMI/CBM治疗可能增加甲状腺功能亢进患者的血脂异常风险。一旦患者甲状腺功能恢复正常，其葡萄糖耐量会得到显著改善。针对儿童Graves病患者，研究者已开发出定制剂量的计算机模型。综合分析表明，CBM、手术和放射性碘（RAI）均是治疗Graves病的有效方法。此外，联合使用激素与放射治疗可能有助于降低Graves眼病（GO）的发生风险。 📝 3. 亚临床甲状腺功能亢进（SCH）在50岁以上患者中的治疗 Goichot等人开展的一项随机对照试验，专门研究了50岁以上SCH患者的治疗策略[3]。研究纳入144名年龄在50岁以上的患者，所有患者均满足TSH <0.4 mU/L且甲状腺激素浓度正常，甲状腺扫描显示存在自主性。患者被随机分配至放射性碘（I131）治疗组或监测组（仅在出现房颤或发展为显性甲状腺功能亢进时接受治疗）。主要观察指标为新发房颤的发生率。次要观察指标包括治疗诱导的甲状腺功能减退率和与健康相关的生活质量。结果显示，监测组有4名患者和治疗组有1名患者在随访期间发生房颤（P=0.238）。然而，治疗组发生房颤的患者在房颤发作时仍维持TSH <0.4 mU/L水平。事后分析显示，当考虑TSH正常这一因素时，房颤的风险显著降低（P=0.0003）。在监测组中，部分患者缺乏典型的房颤风险特征，如年龄>65岁或TSH<0.1mU/L。在94名接受放射性碘治疗的患者中，25%在随访期间发展为甲状腺功能减退。由于招募存在困难，该研究未能证明SCH治疗能显著降低50岁以上甲状腺自主性患者的房颤发生率，尽管所有发生房颤的患者在房颤发生时仍维持TSH <0.4 mU/L。这一结果提示，临床医生在决策时需权衡放射性碘诱导的甲状腺功能减退风险。 📝 4. 甲状腺功能异常与围绝经期 Mintziori等人撰写的EMAS立场声明，着重强调了围绝经期女性甲状腺疾病诊疗的挑战[4]。声明指出，甲状腺疾病和围绝经期可能同时存在，两者均可能表现为一系列症状，导致诊断困难及诊断延迟。声明旨在提升医疗专业人员对甲状腺疾病和围绝经期相关症状的认识。临床决策应谨慎进行，关注该年龄段患者的具体特征，并采用个性化患者方法。后者必须包括家族史、患者参与决策以及尊重其偏好，以实现整体健康。 📝 5. 甲状腺功能异常性视神经病变（DON）的治疗策略 Pelewicz-Sowa和Miśkiewicz的研究综述了DON的替代治疗策略[5]。DON是Graves病的一种罕见致盲性并发症。根据2021年欧洲Graves眼病专家组指南，DON的一线治疗包括大剂量静脉注射甲基强的松龙（ivMP），若反应不佳或无反应，则立即进行眼眶减压术（OD）。研究通过电子数据库检索了截至2022年12月发表的文献，共识别了52篇描述DON新兴治疗策略的文章。收集的证据表明，生物制剂（包括替尔泊肽和托珠单抗）可能被视为DON患者的重要治疗选项。利妥昔单抗因数据冲突和不良事件风险应避免用于DON。眼眶放射治疗可能对眼动受限且被视为手术不良候选者的患者有益。然而，关于DON治疗的文献有限，多为回顾性研究，样本量较小。目前尚无明确的DON诊断和缓解标准，这限制了治疗效果的比较。需要随机临床试验和长期随访的比较研究，以验证每种治疗选项的安全性和有效性。讨论 📝 1. 甲状腺功能亢进合并肝功能衰竭的治疗 Li等人的研究为甲状腺功能亢进合并肝功能衰竭的治疗提供了重要参考。研究结果表明，131I联合ALSS、MMI联合ALSS或单纯使用MMI均能有效治疗该疾病，且ALSS的加入可以显著缩短恢复时间。这一发现为临床医生提供了更多治疗选择，尤其是在肝功能衰竭患者中，ALSS的应用可能改善治疗效果。 📝 2. Graves病的治疗 Almutairi等人的系统综述和荟萃分析为Graves病的治疗提供了全面的分析。研究结果表明，CBM、手术和RAI均是治疗Graves病的有效方法。此外，联合使用激素和放射治疗可能有助于预防GO。这一发现为临床医生提供了更多治疗选择，尤其是在GO高风险患者中，联合治疗可能改善治疗效果。 📝 3. 亚临床甲状腺功能亢进（SCH）在50岁以上患者中的治疗 Goichot等人的随机对照试验为SCH在50岁以上患者中的治疗提供了重要参考。研究结果表明，SCH治疗未能显著降低50岁以上甲状腺自主性患者的房颤发生率，尽管所有发生房颤的患者在房颤发生时仍维持TSH <0.4 mU/L。这一发现为临床医生提供了更多治疗选择，尤其是在房颤高风险患者中，可能需要更谨慎的治疗决策。 📝 4. 甲状腺功能异常与围绝经期 Mintziori等人的立场声明强调了围绝经期女性甲状腺疾病诊疗的挑战。声明指出，甲状腺疾病和围绝经期可能同时存在，两者均可能表现为一系列症状，导致诊断困难及诊断延迟。这一发现为临床医生提供了更多治疗选择，尤其是在围绝经期女性中，需要更谨慎的诊断和治疗决策。 📝 5. 甲状腺功能异常性视神经病变（DON）的治疗策略 Pelewicz-Sowa和Miśkiewicz的研究综述了DON的替代治疗策略。研究结果表明，生物制剂（包括替尔泊肽和托珠单抗）可能被视为DON患者的重要治疗选项。眼眶放射治疗可能对眼动受限且被视为手术不良候选者的患者有益。然而，关于DON治疗的文献有限，多为回顾性研究，样本量较小。这一发现为临床医生提供了更多治疗选择，尤其是在DON患者中，需要更多随机临床试验和长期随访的比较研究。文献的局限性与未来研究方向 尽管上述研究为甲状腺疾病的治疗提供了重要参考，但仍存在一些局限性。首先，关于甲状腺疾病治疗的文献多为回顾性研究，样本量较小，需要更多随机临床试验和前瞻性研究来验证其结果。其次，目前尚无明确的甲状腺疾病诊断和缓解标准，这限制了治疗效果的比较。未来研究需要建立更统一的诊断和缓解标准，以便更好地比较不同治疗方法的临床效果。此外，关于甲状腺疾病与围绝经期女性相关症状的研究仍需深入，以更好地指导临床实践。📑 参考文献 1. Pelewicz-Sowa M, Miśkiewicz P Dysthyroid optic neuropathy: emerging treatment strategies. Journal of endocrinological investigation. Jul 2023. DOI: 10.1007/s40618-023-02036-0 PubMed链接: 访问原文 2. Li Zhanyi, Li Xiangyong, Shao Xiaoqiong et al. Treatment of patients with hyperthyroidism and liver failure: a retrospective cohort study. BMC gastroenterology. Sep 2025. DOI: 10.1186/s12876-025-04286-z PubMed链接: 访问原文 3. Almutairi Hadeel, Alqadi Faisal S, Alsulaim Rama K et al. Unveiling Promising Modalities and Enhancing Patient Outcomes in Graves' Disease Treatment: A Systematic Review and Meta-Analysis. Cureus. May 2024. DOI: 10.7759/cureus.60829 PubMed链接: 访问原文 4. Goichot Bernard, Lefebvre François, Vinzio Stéphane et al. Treatment of subclinical hyperthyroidism in patients older than 50 years: A randomized controlled study. European thyroid journal. Aug 2024. DOI: 10.1530/ETJ-24-0121 PubMed链接: 访问原文 5. Mintziori Gesthimani, Veneti Stavroula, Poppe Kris et al. EMAS position statement: Thyroid disease and menopause. Maturitas. Jul 2024. DOI: 10.1016/j.maturitas.2024.107991 PubMed链接: 访问原文 ℹ️ 本文仅供忙碌的医学人员参考，如果您觉得有帮助，请仔细阅读原文。 ℹ️ 本文仅供忙碌的医学人员参考，如果您觉得有帮助，请仔细阅读原文。 （仅供参考，不作为依据） 希望以上内容对您有 所帮助。本文素材来源于网络。以上图文，贵在分享，版权归原作者及原出处所有，内容为作者观点，临床病例和故事均为模拟病例如有雷同，纯属偶然，并不代表本公众号立场。需要按照上述方法处理之前请咨询专科医师，自行按照文中方法处理，后果自负。如涉及版权等问题，请及时与我们联系！ 尊重生命  諸友安康 全科医学 医学教育 全科医学教育 用心去对待 善 念常存 多行善事 身体力行 顺其自然 欢迎转发，感谢关注。

概述 抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（ANCA associated vasculitis，AAV）是以中小血管坏死性炎症及外周循环出现ANCA为特征的一组疾病，包括肉芽肿性多血管炎（granulomatosiswithpolyangiitis，GPA）、显微镜下多血管炎（microscopicpolyangiitis，MPA）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（eosinophilicgranulomatosiswithpolyangiitis，EGPA）。AAV临床表现复杂多样，可以累及全身多个器官系统，尤其是血液供应丰富的重要组织器官，如肾脏、肺脏、神经系统、皮肤等。AAV的病程以缓解与复发交替为特点，复发率很高，多脏器损伤进展最终致死，因此早期诊断、尽快控制病情是AAV诊治的关键。若未予适当的治疗，可能导致脏器功能衰竭，甚至死亡，是最具破坏性和潜在致死性的自身免疫性炎症性疾病之一。2019年欧洲血管炎学会报道AAV患者长期肾脏预后不佳，13%的患者5年内进展为终末期肾病（ESRD），病死率为18.6%。亚洲AAV患者的ESRD发病率和病死率类似。AAV出现不良临床结局的风险较高，是风湿免疫科和肾科临床实践中较为棘手的疾病。 流行病学和病因 根据《ANCA相关血管炎诊疗指南（2025版）》：AAV属于少见的系统性自身免疫性疾病。欧洲与北美报道的AAV的发病率为（13～20）/100万，患病率为300/100万，男性稍多于女性，发病率随年龄增加而升高，高峰年龄为60～70岁。我国AAV的发病与患病率没有明确的统计数据，女性发病稍多于男性，以MPA更多见。 AAV的病因尚不清楚，可能与遗传、感染、环境、自身抗体、补体系统和药物等因素相关： 位于第6号染色体p21区的HLADPB1*0401等位基因与AAV的遗传易感性相关性最强；PR3-ANCA的产生与HLA-DP基因、SERPINA1(编码a-1抗胰蛋白酶)和PRTN基因（编码PR3）有关，而MPO-ANCA的产生则与HLA-DQ基因有关。 感染也是重要诱因，如大肠埃希菌、金黄色葡萄球菌、EB病毒、巨细胞病毒、衣原体等。 有研究报道，暴露于硅、一氧化碳、接触有机溶剂可能会增加AAV的发病。 ANCA抗体对AAV的发病起着重要的作用，ANCA的靶抗原如PR3、MPO等在黏附分子作用下附着于血管内皮细胞表面形成ANCA复合物，使血管内皮细胞和血管壁受到损害，引发血管炎。 在AAV的发病中，受到感染原攻击的中性粒细胞可以激活补体替代途径，释放其中的一些成分，如C5a片段等，造成血管与组织脏器损伤。 与AAV发病关系密切的药物包括丙硫氧嘧啶、卡比马唑、甲巯咪唑、肼屈嗪、TNFa抑制剂、柳氮磺吡啶、D青霉胺、米诺环素、左旋咪唑、可卡因等；海洛因、大麻的摄入也可以诱导机体产生ANCA而发病。 当前治疗的困境 AAV的治疗分为诱导缓解与维持缓解两个阶段。诱导缓解治疗通常为足量糖皮质激素（以下简称激素）联合免疫抑制剂。维持缓解治疗主要为小剂量糖皮质激素联合免疫抑制治疗。在环磷酰胺使用前，GPA患者的平均生存期约5个月，少数病例不超过4周。自20世纪70年代，大剂量激素联合环磷酰胺方案用于GPA诱导缓解以来，AAV患者的5年生存率已达到80%，但AAV患者的病死率仍是年龄和性别匹配的普通人群的2.6倍，其中感染、心血管疾病和恶性肿瘤是随访期间最常见的死亡原因，确诊第一年的死亡病例50%死于感染。激素具有迅速控制炎症反应、减轻症状、降低脏器损害风险的作用，是AAV治疗的一线药物，但长期使用激素会增加骨质疏松、肌肉萎缩、高血压、糖尿病、感染等风险，尤其感染是影响AAV预后和死亡的重要因素。如何更精准地应用激素治疗AAV，在保证疗效的同时尽可能减少毒副作用是临床实践的难点。 未来治疗的趋势 近年来，越来越多的研究证实补体系统在 AAV 的免疫发病机制中具有重要作用。研究发现，补体活化所形成的下游活化产物 C5a 是 AAV 发病机制中的核心环节。C5a 通过和 C5a 受体的结合发挥其生物学功能，产生一系列生物学效应。 BDB-001 注射液是国家 I 类治疗用生物制品，是针对 C5a 靶点的特异性单克隆抗体，可以高效、特异性地阻断促炎补体系统C5a激活导致的效应，包括阻断中性粒细胞趋化和激活。具有治疗 AAV 的良好潜力。德国 InflaRx 公司的药物 IFX-1（又名 vilobelimab）与 BDB-001 为同靶点（C5a）抗体药物。BDB-001 是根据与 InflaRx 的授权许可协议，在中国境内研发、商业化的。舒泰神于 2021 年 08 月收到中国国家药品监督管理局签发的 BDB-001 注射液用于治疗 ANCA 相关性血管炎（AAV）适应症的《药物临床试验批准通知书》，同意本品开展用于抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎（AAV）患者的临床试验；2022 年 02 月，完成 ANCA 相关性血管炎适应症临床试验的首例受试者给药；2023 年 12 月，BDB-001 注射液项目用于抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关性血管炎（AAV）完成公示，纳入突破性治疗品种名单。 近日，舒泰神（取得关于 BDB-001 注射液（ANCA 相关性血管炎适应症，AAV）的 I/II 期临床研究总结报告：研究初步证实 BDB-001 注射液已展示出替代激素治疗的临床优势，在部分缓解率或完全缓解率都可以达到与减量激素或无激素组相当或更好的优势。基于当前数据，公司将积极推进Ⅲ期临床试验，进一步验证其治疗 AAV 患者的临床获益。 关于舒泰神： 公司以自主知识产权创新药物，特别是生物药物的研发、生产和营销为主要业务，在中国证监会上市公司行业分类中归属于“C27医药制造业”类别。作为创新型生物制药企业，公司的产业链条完整，拥有较为完善的研发、生产、质量管理、营销以及配套体系高新技术企业。 公司致力于研发、生产和销售临床需求未被满足的治疗性药物，主要包括蛋白类药物（含治疗性单克隆抗体药物）、化学药物等类别，治疗领域聚焦在感染性疾病、呼吸与重症、自身免疫系统疾病及神经系统疾病治疗药物等领域。公司以“持续创新，提供安全有效的治疗药物，为人类健康做贡献”为使命，秉持“以患者利益为根本，合作竞争，创造价值”的核心价值观。