HZ-Q1070

核心观点：PROTAC相比小分子、小核酸等其他药物结构具有如下优势：一方面，PROTAC改善了小分子药物成药靶点少、容易产生耐药影响疗效，以及脱靶毒性影响用药安全性等问题；另一方面，PROTAC分子本身在降解一个POI靶分子后可以循环再用，对同种类的其他POI继续降解，具有效靶一对多机制，以实现对该种蛋白的深度抑制。全球管线进展最快的为Arvinas公司与辉瑞联合开发的ARV-471（药品名称Vepdegestrant），其已成为全球首个完成Ⅲ期临床并申报上市的PROTAC。中国管线进展最快的为济神州开发的BTK靶向降解剂（药品名称BGB-16673），是中国首个也是唯一一个进入Ⅲ期临床的PROTAC。截至2025年中，全球有超过40种PROTAC候选药物进入临床阶段评估，其靶向蛋白包括雌激素受体（ER）、雄激素受体（AR）等。目前全球进入临床的PROTAC中，AR、BTK、ER、EGFR四大靶点占比最高，各有至少4款候选物。其次是IRAK4、BCL6等新兴靶点，各有至少2款在研药物。全球PROTAC创新药产业的投融资在过去十年呈现出“缓慢起步—爆发高峰—理性回调—稳健复苏”的周期特征。2024–2025年金额持续恢复至10亿美元量级，显示PROTAC作为下一代小分子药物技术已获得长期价值认可，资本关注点也从平台下注转向以临床数据与管线落地为核心的理性投资。由于对集中疗法的需求不断增长，尤其是在肿瘤学、神经退行性疾病和自身免疫性疾病领域，PROTAC市场提供了巨大的机遇。2025年，全球PROTAC市场规模预计将达到5.0亿美元，2026年或增至6.2亿美元，到2035年将进一步增长至63.3亿美元，预计2026年至2035年复合年增长率为25.1%。（1）行业定义及发展历程1）定义及特点PROTAC（靶向蛋白水解嵌合体）是一种利用小分子化合物来调节蛋白水平的靶向蛋白质降解（TPD）技术，其作用机理是通过一端结合目标蛋白，另一端招募E3泛素连接酶，将致病蛋白标记并递送至细胞的蛋白酶体系统降解。图表1 POI-PROTAC-E3泛素连接酶的三元复合物构象图来源：NaturePROTAC相比小分子、小核酸等其他药物结构具有如下优势：一方面，PROTAC改善了小分子药物成药靶点少、容易产生耐药影响疗效，以及脱靶毒性影响用药安全性等问题；另一方面，PROTAC分子本身在降解一个POI靶分子后可以循环再用，对同种类的其他POI继续降解，具有效靶一对多机制，以实现对该种蛋白的深度抑制。图表2 PROTAC与其他常用药物结构的特点对比来源：兴业证券，融中咨询截至2025年中，全球有超过40种PROTAC候选药物进入临床阶段评估，其靶向蛋白包括雌激素受体（ER）、雄激素受体（AR）等，并涉及多个适应症，包括实体肿瘤（包括乳腺癌、前列腺癌、肺癌），血液系统恶性肿瘤，滑膜肉瘤和自身免疫性疾病。2）发展历程目前全球已有数十种PROTAC进入临床开发阶段。2025年6月6日，Arvinas与辉瑞联合宣布口服ER降解剂Vepdegestrant的新药申请（NDA）已正式递交至美国FDA；2025年8月11日，FDA正式受理该NDA申请，并授予PDUFA目标日期为2026年6月5日，Vepdegestrant有望成为首个上市的PROTAC药物。图表3 PROTAC领域的里程碑事件来源：融中咨询3）靶点谱与平台技术演进热门靶点目前全球进入临床的PROTAC中，AR、BTK、ER、EGFR四大靶点占比最高，各有至少4款候选物。其次是IRAK4、BCL6等新兴靶点，各有至少2款在研药物。图表4 全球PROTAC临床管线主要靶点分布（截至2025年11月）来源：PROTACS，融中咨询此外，还有诸多单一项目探索的靶点如STAT3、CDK2、MDM2等，也体现出PROTAC潜在适用范围的广泛性。平台技术E3连接酶配体：经典PROTAC通常利用CRBN或VHL这两种E3连接酶配体来招募降解机制。这两种途径已被大部分临床前/临床分子采用，优势在于E3酶广泛表达、配体成熟（如来那度胺类似物、HIF-1α类似物）。然而，随着更多靶点出现，为拓展组织选择性和降解多样性，科研人员开始开发针对其他E3酶的配体。例如：基于IAP类E3连接酶的配体（如Bestatin类似物）被用于设计BCL-xL降解剂，以期避免VHL在血小板中缺乏表达导致的毒性；基于MDM2的配体（如Nutlin类小分子）用于设计p53激活剂型降解剂（2008年首个小分子PROTAC即采用MDM2配体降解AR）；针对DCAF16、KEAP1、RNF114等新型E3的化学探针也在学术界涌现。这些拓展使得“降解工具箱”更加丰富，未来有望根据靶点和疾病需要定制最优的E3招募方案。（2）市场规模由于对集中疗法的需求不断增长，尤其是在肿瘤学、神经退行性疾病和自身免疫性疾病领域，PROTAC市场提供了巨大的机遇。药物设计的进步以及多靶点PROTAC的开发正在扩大治疗潜力，而人工智能和系统的技术进步正在加速发明和优化过程。2025年，全球PROTAC市场规模预计将达到5.0亿美元，2026年或增至6.2亿美元，到2035年将进一步增长至63.3亿美元，预计2026年至2035年复合年增长率为25.1%。图表9 2025-2035年全球PROTAC药物市场规模变化趋势（单位：十亿美元）来源：Business Research Insights，融中咨询（3）产业链图谱从实体领域来看，上游是原材料及设备供应环节，包括原料药及试剂、医药中间体、制药设备等；中游是药物研发与生产环节，包含基础科研机构、创新药研发生产商；下游是连接创新药生产商和消费群体的桥梁，包括医药经销商、医院等医疗机构、零售药房、电商平台等。图表13 PROTAC药物产业图谱来源：融中咨询从服务领域来看，CXO服务于PROTAC药物整体产业链，包括临床前CRO（合同研究组织）、临床CRO以及CDMO（合同研发与生产组织）。此外，仓储运输，包括冷链及物流、国际贸易网络，则进一步增强PROTAC药物下游相关配套产业的活力。（1）全球情况全球管线进展最快的为Arvinas公司与辉瑞联合开发的ARV-471（药品名称Vepdegestrant），其已成为全球首个完成Ⅲ期临床并申报上市的PROTAC。ARV-471靶向ER，用于ESR1突变的ER+/HER2-晚期乳腺癌。此外，由BMS公司开发的CC-94676（药品名称BMS-986365），靶向AR，用于转移性去势抵抗性前列腺癌，是全球第二个进入Ⅲ期临床的PROTAC，也是首个AR降解PROTAC的Ⅲ期项目；由百济神州开发的BTK靶向降解剂（药品名称BGB-16673），用于经BTK抑制剂和BCL-2抑制剂治疗后复发/难治的慢性淋巴细胞白血病，是全球第三个进入Ⅲ期临床的PROTAC，也是首个进入Ⅲ期的BTK降解剂。图表10 全球管线进展排名前20款PROTAC药物（截至2025.11）来源：医药魔方，融中咨询（2）中国情况中国管线进展最快的为济神州开发的BTK靶向降解剂（药品名称BGB-16673），是中国首个也是唯一一个进入Ⅲ期临床的PROTAC。开拓药业开发的外用PROTAC药物GT20029，通过降解AR来治疗脱发和痤疮等皮肤疾病，是中国乃至全球首个进入临床的外用（局部给药）PROTAC，目前在中国处于Ⅱ期临床。恒瑞医药开发的HRS-5041和HRS-1358，前者靶向AR用于前列腺癌，后者靶向ER用于乳腺癌，这两款分别已进入Ⅱ期临床。图表11 中国管线进展排名前20款PROTAC药物（截至2025.11）来源：医药魔方，融中咨询（1）融资规模趋势全球PROTAC创新药产业的投融资在过去十年呈现出“缓慢起步—爆发高峰—理性回调—稳健复苏”的周期特征。2024–2025年金额持续恢复至10亿美元量级，显示PROTAC作为下一代小分子药物技术已获得长期价值认可，资本关注点也从平台下注转向以临床数据与管线落地为核心的理性投资。图表6 2016-2025年全球PROTAC药物领域融资事件及金额（截至2025.12.11）来源：医药魔方，融中数据2024年，全球整体融资规模有所增长：2024年主要融资事件11起，同比增加57.14%，已披露金额同比增加78.75%。截至2025年12月11日，2025年全球整体融资规模已披露金额达到10亿美元，已超过2024年全年。（2）融资轮次分布全球PROTAC创新药产业的融资轮次分布呈现出明显的周期与结构性特征：2023–2025年中后期轮次、IPO和并购活动重新出现，说明头部企业进入临床与商业化加速期，行业逐步从“早期研发驱动”走向“后期临床和资本整合共存”的稳健发展阶段。图表7 2016-2025年全球PROTAC药物领域融资事件轮次分布（截至2025.12.11）来源：医药魔方，融中数据截至2025年12月11日，2025年全球共发生10起融资事件：种子轮融资1起，Pre-A++轮融资1起，C+轮融资1起，上市后增发融资3起，战略投资4起。图表8 2025年全球PROTAC药物领域融资事件轮次分布（截至2025.12.11）来源：医药魔方，融中数据从2020年到2025年，PROTAC赛道的BD交易规模显著上升，涉及Sanofi、Pfizer、Eli Lilly、Bayer、Roche、Novartis等大型药企。图表12 PROTAC赛道全球BD交易事件来源：医药魔方，融中咨询（1）乳腺癌乳腺癌是全球及中国最常见的癌症之一在人口老龄化等因素的推动下，乳腺癌发病人数每年持续上升。2020年至2024年，全球乳腺癌发病人数从226.14万例增长至240.80万例，复合年增长率为1.8%。2024年，中国乳腺癌发病人数达37.27万例，预计到2030年将增至39.72万例从流行病学角度看，大约80%的乳腺癌患者的肿瘤依赖于ER+这一触发因素来维持其生长和生存。目前，临床上已有多种用于针对ER活性的抗乳腺癌药物，包括芳香化酶抑制剂、选择性ER调节剂（如他莫西芬）、选择性ER降解剂（如氟维司群）以及新型口服ER降解剂等。PROTAC的独特机制则可更彻底地阻断ER途径，通过给ER打上泛素标签，诱导ER被泛素-蛋白酶体系统特异性地降解，临床数据显示靶向ER的PROTAC药物可降低患者ER蛋白的平均降解率达71%。最近的研究发现，通过口服可以降低ER水平的PROTAC有助于有效治疗更多的ER+乳腺癌患者。恒瑞医药HRS-1358由恒瑞医药研发，HRS-1358单药用于治疗局部晚期/转移性乳腺癌的Ⅱ期临床（NCT05628870）正在研究中；另外HRS-1358联用HRS-6209（CDK4）用于晚期实体瘤的临床I/Ⅱ期正在研究中海创药业HP568由海创药业研发，HP568单药用于HR阳性乳腺癌的I/Ⅱ期研究在2025年1月完成首例受试者入组，目前正在研究中。（2）前列腺癌前列腺癌是发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤，是男性泌尿生殖系统最常见的恶性肿瘤，主要影响65岁以上的男性。2020年至2024年，全球前列腺癌发病人数从141.13万例增长至156.57万例，复合年增长率为2.6%。预计到2030年，发病人数将达176.61万例。2020年至2024年，中国前列腺癌发病人数从12.46万例增长至14.33万例，复合年增长率为3.6%。预计到2030年，发病人数将达16.53万例。同时，随着疾病进展，可能发生转移，使预后显著恶化，对患者的生活质量造成重大负担。因此，早期发现及干预对于减缓疾病进展及改善预后十分重要。作为一种激素依赖性肿瘤，转移性前列腺癌的早期系统治疗方案以雄激素剥夺疗法（ADT）联合ARPI为基础，并且多西他赛的用量正在逐步增加。然而，随着疾病进展，患者最终可能会发展为去势抵抗状态。AR通路在前列腺癌生物学中依然至关重要，支持细胞存活、增殖和耐药性。PROTAC的独特机制为通过E3泛素连接酶靶向可降解野生型和突变型AR，对AR突变的mCRPC具有抗肿瘤活性，临床数据显示PSA下降50%：46%，PSA下降30%：58%。此外，在ARPI联合紫杉醇治疗后，PROTAC也表现出PSA应答，放射学无进展生存为6.3个月（PSA50为50%）。不良事件（AE）包括QTc延长（47%，9%为3级），可通过降低剂量进行控制。开拓药业HRS-5041由恒瑞医药研发，用于治疗前列腺癌，目前HRS-5041联用HRS-2189（KAT6）用于治疗前列腺癌的临床2期试验（NCT05942001）正在研究中；另外一项HRS-5041联用多种抗肿瘤治疗前列腺癌的临床1/2期试验（NCT06568094）正在研究中。海创药业HP518由海创药业研发，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），其临床I期数据（NCT05252364）在2024年ASCO会议公布；截至2024年1月数据，共入组22例患者（25mg-500mg剂量，每天1次）。总体而言，HP518耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT）。有3名患者有PSA50反应，2名患者根据RECIST标准确认了部分缓解。此外，2023年12月，HP518治疗mCRPC的I/Ⅱ期临床试验完成首例受试者入组，目前正在研究中。齐鲁制药QLH12016由齐鲁制药研发，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），截至2025年2月14日数据，共36例患者入组并接受100～1200mg QD剂量的QLH12016治疗，研究中未观察到DLT事件，疗法突破LBD状态限制，各剂量组均显活性。QLH12016治疗mCRPC的Ib/Ⅱ期临床研究已启动临床试验，目前正在研究中。（3）血液恶性肿瘤根据国际癌症研究机构（IARC）的数据，淋巴瘤已成为全球发病率增速最快的恶性肿瘤之一。血液癌症领域包含三种具有不同治疗需求和增长轨迹的类型，即淋巴瘤、骨髓瘤及白血病。2020年至2024年，全球血液恶性肿瘤发病人数从510万例增长至560万例，复合年增长率为1.8%。预计到2030年，发病人数将达630万例。2024年，中国血液恶性肿瘤发病人数为100万例，预计到2030年，发病人数将达110万例。近年来，研究人员对BCR信号通路和细胞凋亡调控的认识不断进步，推动了靶向BTK和Bcl-2方面的重大进展。其中，BTK抑制剂阻断BCR信号通路以产生抗肿瘤效果，洛布替尼等新一代抑制剂通过结构优化提供更高的安全性和持续疗效。这些靶向疗法开启了血液恶性肿瘤精准医疗的新时期，其特点是分子分型驱动个性化疗法、生存期大幅提高——证实晚期患者中位总生存期增加了两至三倍——安全性提高，使老年和脆弱患者也可以接受治疗。PROTAC的独特机制为通过泛素-蛋白酶体系统彻底降解BTK蛋白，消除包括支架功能在内的所有信号传导，同时单个降解剂分子可循环降解多个BTK分子，具有催化活性高的特点，理论上可用更低剂量达到持续疗效。早期PROTAC靶向BTK的药物临床显示可耐受的安全性特征，未见脱靶毒性信号。百济神州BGB-16673是由百济神州开发的BTK PROTAC。2025年2月，公司启动了BGB16673用于治疗BTK和BCL-2经治CLL的Ⅲ期研究，这也是首款进入临床Ⅲ期的BTK PROTAC产品管线。2024年11月，公司在ASH 2024年会上公布了BGB-16673治疗CLL的1期数据，该项CaDAnCe-101研究结果显示，49例经治CLL患者接受治疗后，ORR为78%（38/49），其中200mg组的ORR为94%；3级及以上TEAE发生率为57%，没有发生与治疗相关的死亡。其中3级及以上中性粒细胞减少发生率为10%，低于礼来的非共价BTK管线pirtobrutinib的31.5%，因此BGB-16673在安全性方面具有优势。海思科HSK29116是海思科研发的BTK PROTAC，用于治疗复发难治B细胞淋巴瘤，目前全球临床I期研究正在进行。和正医药HZ-Q1070是和正医药研发的BTK PROTAC，用于治疗血液瘤及自身免疫性疾病，目前处于临床1期阶段。2025年1月，强生与和正医药/上海药物所宣布签订全球许可协议，开发best-in-class BTK降解剂，共同推进BTK PROTAC的研究。（1）智能化、可控化PROTAC成为长期方向未来PROTAC的技术演进将进入“精准调控”时代，通过光控、可逆、细胞特异性等机制实现更高水平的安全性与选择性。光控PROTAC可利用光信号实现空间和时间维度的精细开启与关闭，可逆性PROTAC则通过可控结合与释放构建更宽的治疗窗口，而组织或细胞特异性PROTAC能让药物仅在目标区域发挥作用，显著降低系统性毒性。同时，AI驱动的分子设计将进一步加速降解剂结构优化，使PROTAC从普适性工具向“智能化药物系统”演进。这些创新路径将共同推动下一代PROTAC向更安全、更可控、更个性化的方向发展。（2）开发针对其他E3酶配体的新型平台随着更多靶点出现，为拓展组织选择性和降解多样性，科研人员开始开发针对其他E3酶的配体。例如：基于IAP类E3连接酶的配体（如Bestatin类似物）被用于设计BCL-xL降解剂，以期避免VHL在血小板中缺乏表达导致的毒性；基于MDM2的配体（如Nutlin类小分子）用于设计p53激活剂型降解剂（2008年首个小分子PROTAC即采用MDM2配体降解AR）；针对DCAF16、KEAP1、RNF114等新型E3的化学探针也在学术界涌现。这些拓展使得“降解工具箱”更加丰富，未来有望根据靶点和疾病需要定制最优的E3招募方案。另外值得关注的是组织或细胞类型特异E3：例如最近有研究利用肝脏高表达的ASGPR受体，实现仅在肝细胞中诱导降解特定蛋白的“LyTAC”策略。（3）一端分子胶水、一端PROTAC除了传统的双功能PROTAC，小分子诱导蛋白降解还可以通过“分子胶水”机制实现。分子胶水指单一小分子同时结合E3酶和底物蛋白界面，诱导两者相互作用并促进底物泛素化降解。分子胶水与PROTAC各有优劣：前者分子量小、结构简单，易于优化药代和口服吸收，但可靶靶点通常需要偶然发现、难以理性设计；后者设计路径明确、适用面广，但分子较大、细胞通透性和稳定性相对偏弱。越来越多证据表明，两种策略相辅相成而非相互替代，“PROTAC研发路径清晰，分子胶成药性更佳”。未来这两条路径可能融合，出现例如“异二聚小分子”（一端胶水、一端PROTAC）的创新设计，使难降解靶点药物化成为可能。（4）适应症从肿瘤向多病种拓展随着机制验证逐步深入和药物性质不断优化，PROTAC正从传统的肿瘤领域加速向更广泛的疾病版图扩张。未来，无论是免疫与炎症类疾病、代谢与纤维化疾病，还是阿尔茨海默病、帕金森病等中枢神经系统疾病，PROTAC 都具有通过精准降解致病蛋白实现更高治疗选择性的潜力。同时，利用宿主E3降解病毒蛋白的策略，也让PROTAC在抗病毒领域展现出独特价值。随着口服化、小分子化及BBB穿透能力的持续提升，PROTAC的适应症空间将从“肿瘤主导”走向“多领域并行”的新增长阶段。PROTAC技术本身仍面临多重风险与调整压力，包括分子量大、药代性质不佳导致口服性和体内分布受限；靶点依赖E3连接酶而产生的“E3限制性”问题，使得某些组织难以实现有效降解；过度降解或脱靶降解可能带来新的安全性风险；临床上仍需验证长期使用的可控性、可逆性以及是否存在耐药机制。同时，资本层面也经历从抢跑期向理性期的回调，企业需从“平台堆砌”转向“临床验证与差异化管线”驱动。PROTAC药物在开发中也遇到一些挑战。Vepdegestrant的Ⅲ期在总体人群未达预期，C4 Therapeutics在2023年出于资源考量终止了部分进展不理想的项目（如一款BRAF降解剂）。此外，药代动力学、组织分布、降解选择性等方面的难题，也在临床阶段逐步暴露并促使研发团队优化分子设计。例如部分早期PROTAC分子存在高分子量、药物动力学欠佳的问题，新一代分子正通过优化连接子和结构裁剪来提高药物样性。 发布于：北京

一封慢淋患者的求助信，道尽血液肿瘤的求医绝境 “医生，我已经用了两种BTK抑制剂，现在病情又进展了，难道真的没路可走了吗？” 在血液科的诊室里，58岁的李叔攥着厚厚的病历本，声音里满是绝望。他是一名慢性淋巴细胞白血病（慢淋）患者，确诊三年来，先后接受了两代BTK抑制剂治疗，起初病情得到了有效控制，可就在半年前，复查显示淋巴结再次肿大，血常规指标断崖式下跌，医生告知他：“二线BTK治疗失败，属于复发/难治性病例，常规治疗手段已经收效甚微。” 像李叔这样的患者并非个例。在B细胞恶性肿瘤的治疗中，BTK抑制剂曾是“救命药”，却也难逃耐药的魔咒。而如今，一项全新的临床研究——BTK蛋白降解剂HZ-Q1070的I期试验，正为这些陷入绝境的患者撕开一道希望的裂缝。 一、B细胞恶性肿瘤：藏在血液里的“沉默杀手” 慢性淋巴细胞白血病（慢淋）、小B细胞淋巴瘤（小淋）都属于B细胞恶性肿瘤，是发病率较高的血液系统恶性疾病。与实体肿瘤不同，这类血液肿瘤起病隐匿，早期可能仅表现为乏力、淋巴结肿大，很多患者确诊时已进入中晚期。 据中国血液肿瘤登记数据显示，我国每年新增B细胞恶性肿瘤患者超10万例，其中慢淋/小淋占比约30%。过去，化疗是这类疾病的主要治疗手段，但副作用大、疗效有限，患者的五年生存率始终徘徊在较低水平。直到BTK抑制剂的出现，才彻底改变了B细胞恶性肿瘤的治疗格局——它能精准抑制B细胞受体信号通路，让肿瘤细胞“失去活性”，成为无数患者的“续命药”。 但医学的进步永远赶不上疾病的“狡猾”。随着BTK抑制剂的广泛应用，耐药问题逐渐凸显：约30%的患者在接受一线BTK治疗后会出现疾病进展，而二线BTK治疗失败的患者，后续治疗选择寥寥无几，陷入“无药可用”的绝境。 二、BTK抑制剂的“荣光”与“瓶颈”：从“救命药”到“耐药坎” BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）是B细胞发育和存活的关键靶点，就像肿瘤细胞的“营养开关”。第一代BTK抑制剂伊布替尼上市后，慢淋/小淋患者的客观缓解率提升至80%以上，中位生存期显著延长；第二代药物泽布替尼则凭借更高的靶点选择性，进一步改善了患者的治疗体验。 可为何如此有效的药物，最终还是会走向耐药？ 血液科专家解释，BTK抑制剂的耐药主要分为两类：一是靶点突变，比如BTK基因的C481S突变，让药物无法与靶点结合；二是旁路信号激活，肿瘤细胞绕开BTK通路，通过其他途径继续增殖。一旦出现耐药，患者的病情会快速进展，淋巴结肿大、贫血、血小板减少等症状接踵而至，生活质量急剧下降，甚至面临生命危险。 “二线BTK治疗失败后，患者的中位生存期不足1年，这是目前血液科临床面临的最大难题之一。”某三甲医院血液科主任坦言，“我们迫切需要一种全新的治疗策略，来突破耐药的壁垒。” 三、全新突破：BTK蛋白降解剂HZ-Q1070，不止是“抑制”，更是“降解” 就在临床医生和患者陷入迷茫时，BTK蛋白降解剂的出现，为B细胞恶性肿瘤的治疗带来了颠覆性的思路。与传统BTK抑制剂“抑制靶点活性”不同，蛋白降解剂采用了“靶向降解”的全新机制——它能像“分子剪刀”一样，直接将肿瘤细胞内的BTK蛋白彻底清除，从根源上切断肿瘤细胞的生存信号。 HZ-Q1070正是这类全新药物中的佼佼者。作为我国自主研发的BTK蛋白降解剂，它不仅能针对野生型BTK发挥作用，还能有效应对C481S等耐药突变型BTK，完美解决了传统抑制剂的耐药痛点。更重要的是，HZ-Q1070的作用机制更高效、更持久，有望为复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者带来全新的治疗希望。 为了验证HZ-Q1070的安全性、耐受性以及药代动力学/药效动力学特征，一项专门针对经BTK治疗二线后复发/难治性慢淋/小淋患者的I期临床研究正式启动。这是国内首个针对这类耐药患者的BTK蛋白降解剂临床研究，也让无数走投无路的患者看到了“重生”的可能。 四、揭秘HZ-Q1070 I期临床研究：谁能抓住这次“救命机会”？ 这项临床研究的核心，是为了评估HZ-Q1070在复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和初步疗效，同时探索药物的最佳给药剂量和方式。对于患者而言，能否入组这项研究，或许是改写命运的关键。 1. 核心入组人群 研究明确针对经BTK治疗二线后进展的慢淋/小淋患者，简单来说，只要你是慢淋或小B细胞淋巴瘤患者，且使用过两种及以上BTK抑制剂治疗后病情复发或进展，就具备了核心入组的基础条件。 2. 入组需准备的材料 想要参与这项研究，患者需要提前准备好以下关键医疗资料，这是研究团队评估入组资格的重要依据： - 病理诊断报告：明确B细胞恶性肿瘤的病理类型和诊断依据，是入组的“基础凭证”； - 既往治疗方案：详细列出接受过的所有治疗手段，尤其是BTK抑制剂的使用情况、用药时长和停药原因； - 末次出入院记录：记录最近一次住院的病情评估、治疗措施和出院情况，反映患者的近期身体状态； - 最近一次血项报告：包括血常规、肝肾功能、凝血功能等指标，评估患者的基础身体条件是否能耐受研究药物； - CT报告：通过影像学检查明确肿瘤病灶的位置、大小和分布，为后续疗效评估提供基线数据。 3. 研究的结算标准 对于符合条件并成功入组的患者，随机入组并完成首次用药后即可完成结算。这意味着患者无需承担研究药物的费用，还能获得专业的医疗监测和随访，大大减轻了经济负担和就医压力。 五、不止是“临床试验”，更是耐药患者的“生命通道” 或许有患者会疑惑：“I期临床研究是不是还处于早期阶段，参与的风险会不会很大？” 事实上，I期临床研究的核心目的是评估药物的安全性，研究团队会通过严格的剂量递增设计，密切监测患者的不良反应，确保用药安全。而对于已经走到治疗绝境的复发/难治性患者来说，参与这类创新药物的临床研究，并非“冒险”，而是抓住了一根珍贵的“救命稻草”。 从医学发展的角度来看，HZ-Q1070的I期研究更是具有里程碑意义： 1. 填补治疗空白：针对二线BTK治疗失败的患者，目前全球范围内都缺乏标准治疗方案，HZ-Q1070的研究有望为这类患者建立全新的治疗标准； 2. 推动国产创新药发展：作为我国自主研发的BTK蛋白降解剂，HZ-Q1070的研发和临床研究，彰显了中国在血液肿瘤创新药领域的进步； 3. 为蛋白降解剂赛道提供数据：蛋白降解剂是目前抗肿瘤药物研发的热门方向，HZ-Q1070的临床数据将为该领域的发展提供重要参考。 六、患者如何抓住这次机会？这些细节一定要注意 如果你或你的家人是符合条件的慢淋/小淋患者，想要参与HZ-Q1070的临床研究，需要注意这几个关键步骤： 1. 初步评估：先联系开展该研究的医疗机构，将病历资料发送给研究团队，由专业医生进行初步入组资格筛查； 2. 现场核查：通过初步筛查后，患者需要到研究中心进行面诊，完成体格检查、实验室检查和影像学检查，确认是否符合所有入组标准； 3. 签署知情同意书：在充分了解研究内容、获益和风险后，患者自愿签署知情同意书，正式进入研究流程； 4. 用药与随访：按照研究方案接受HZ-Q1070治疗，研究团队会定期进行随访，监测疗效和安全性，及时调整治疗策略。 需要特别提醒的是，临床研究有严格的入组和排除标准，比如患者的体力状态、器官功能、是否合并其他严重疾病等，都会影响入组结果。但即使暂时不符合条件，也可以与医生保持沟通，关注研究的后续进展。 结尾：医学的进步，永远为生命留一扇门 从化疗时代的“束手无策”，到BTK抑制剂的“柳暗花明”，再到如今蛋白降解剂的“全新突破”，B细胞恶性肿瘤的治疗始终在不断前进。李叔在了解到HZ-Q1070的临床研究后，已经提交了病历资料，目前正在等待入组评估，他说：“哪怕只有一丝希望，我也想试试，我还想看着孙子上大学。” 对于复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者来说，HZ-Q1070的I期临床研究不仅是一项医学试验，更是一次重生的机会。我们相信，随着研究的推进，这款全新的BTK蛋白降解剂终将为更多患者带来福音，而医学的进步，永远会为生命留一扇不曾关闭的门。 如果你身边有符合条件的患者，不妨把这份希望传递出去——有时候，一次信息的分享，就能改变一个人的命运。