/ Active, not recruitingN/AIIT An Open Label Dose Escalation Clinical Trial to Evaluate the Safety and the Efficacy of LX102-C01 in Patients With Neovascular Age-Related Macular Degeneration (nAMD)
The goal of this study is to evaluate the safety and efficacy of LX102-C01 treatment of nAMD. This study will enroll subjects aged ≥ 50 years old to receive a single unilateral intravitreal (IVT) injection of LX102-C01 to evaluate its safety and efficacy.
/ Not yet recruiting临床1/2期 在新生血管性年龄相关性黄斑变性受试者中评价视网膜下注射LX102安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究
评价视网膜下注射LX102治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的总体安全性和有效性
100 项与 LX102(朗信启昇) 相关的临床结果
100 项与 LX102(朗信启昇) 相关的转化医学
100 项与 LX102(朗信启昇) 相关的专利(医药)
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热点聚焦
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信念医药AAV基因药物BBM-H901的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序
2024年8月2日,信念医药集团(Belief BioMed,BBM,下称“信念医药”)宣布:国家药品监督管理局(NMPA)已将BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)纳入优先审评审批程序。
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02
朗信生物AAV基因药物LX102临床II期完成入组
近日,朗信生物(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)宣布,旗下朗信启昇(苏州)生物制药有限公司研发的LX102注射液顺利完成II期临床试验全部患者入组。这一里程碑标志着国内首个新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗多中心、随机对照研究的成功推进。
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03
天泽云泰帕金森病AAV基因治疗药物在美获批临床
近日,上海天泽云泰生物医药有限公司(简称:天泽云泰)自主研发的VGN-R09b获得美国FDA的新药临床试验(IND)默示许可,适应症为原发性帕金森病(PD)和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)。VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法。公司新闻稿称,VGN-R09b的I/II期注册临床试验本月初在复旦大学附属华山医院启动。
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04
BioNTech mRNA肿瘤疫苗积极结果公布,显著改善晚期黑色素瘤患者总缓解率!
近日,BioNTech公布其进行中的mRNA癌症疫苗BNT111的2期临床试验积极顶线数据。分析显示,试验达成主要终点,BNT111与再生元(Regeneron)PD-1抑制剂Libtayo(cemiplimab)联合疗法能够显著改善无法切除的晚期黑色素瘤患者的总缓解率(ORR)。公司预定继续进行试验,以进一步评估尚未成熟的次要终点。
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创新突破
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Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
2024年8月2日,华东师范大学李大力团队与邦耀生物团队合作,在 Cell 子刊 Molecular Cell 上发表了题为:Engineering IscB to develop highly efficient miniature editing tools in mammalian cells and embryos 的研究论文。
该研究开发了基于IscB的高活性微型基因编辑工具——eIscB-D,在此基础上开发出高活性微型碱基编辑器——eiABE和eiCBE,率先实现了IscB系统在哺乳动物体内的高效基因编辑。
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Mol Cancer丨2篇!山东大学杨其峰等团队合作发现编码环状DNA在乳腺癌化学耐药性和转移中的作用机理
近日,山东大学杨其峰及中国科学院上海营养与健康研究所胡国宏共同通讯在Molecular Cancer 在线发表题为“CircTRIM1 encodes TRIM1-269aa to promote chemoresistance and metastasis of TNBC via enhancing CaM-dependent MARCKS translocation and PI3K/AKT/mTOR activation”的研究论文。该研究通过交叉转录组和翻译组RNA测序数据,确定了一个潜在的编码环状RNA,circTRIM1,它在阿霉素耐药的TNBC细胞中上调,并且它的表达与TNBC患者的临床病理特征和不良预后相关。
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Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
2024年7月30日,北京大学魏文胜团队在 Nature Communications 期刊发表题为:Programmable DNA pyrimidine base editing via engineered uracil-DNA glycosylase 的研究论文。
该研究开发了一种不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑器——TBE(Thymine base editor),与现有的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象。
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04
全球首款食管鳞癌mRNA肿瘤治疗性疫苗启动临床研究
近日,由北京大学肿瘤医院(以下称“北大肿瘤医院”)作为牵头发起单位,国内多家临床医院参与,北大肿瘤医院消化肿瘤内科主任医师鲁智豪教授作为主要研究者,北京臻知医学科技有限责任公司(以下称“臻知医学”)作为合作方,免疫细胞治疗北京市工程研究中心(以下称“工程研究中心“)作为支持方的“一项开放、多中心、评估- mRNA肿瘤治疗性疫苗(IPM514)治疗食管鳞状细胞癌的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性的临床研究”项目(项目代码“IPM514-001“)启动会正式召开。这标志由臻知医学自主开发的mRNA肿瘤治疗性疫苗IPM514正式进入临床研究阶段。
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资本速递
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热烈祝贺神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资
近日,神济昌华(北京)生物科技有限公司成功完成了近亿元Pre-A轮融资,本轮融资由中关村资本领投,中博聚力、传化资本和三美投资跟投。本轮所融资金将主要用于神济昌华首个管线SNUG01的IND申报及其他管线产品的推进等。作为神济昌华的战略合作伙伴,派真生物对于此次成功融资表示热烈祝贺。
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另辟蹊径?澳洲政府拨款180万澳元开发预防尿路感染的mRNA疫苗
2024年7月29日,悉尼科技大学(UTS)宣布将联合澳大利亚国家科学机构、联邦科学与工业研究组织(CSIRO)和新南威尔士大学(UNSW),共同开发用于尿路感染的mRNA疫苗。据悉,该项目已获得联邦政府医学研究未来基金(MRFF)180万澳元(约合900万人民币)的资金赞助。
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03
华人教授联合创立!9000万美元A轮融资,开发RNA编辑疗法
7月31日,马萨诸塞州剑桥,AIRNA是一家开创RNA编辑疗法以恢复罕见病和常见病患者健康的生物技术公司,宣布成功完成了一轮超额认购的6000万美元融资,使A轮融资总额达到9000万美元,包括去年9月份3000万美元首轮融资。(新锐!RNA编辑疗法公司AIRNA完成3000万美元首轮融资,ARCH Venture领投)
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参考资料:
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关于派真生物
嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769目前,国内共30款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下:1、方拓生物的FT-0022023年11月6日,方拓生物科技(苏州)有限公司(简称“方拓生物”)自主研发的创新型基因治疗药物FT-002注射液获CDE临床试验许可,拟治疗由RPGR(Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator)基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者。FT-002注射液是一款重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗药物,利用rAAV携带目的基因,经眼内注射,使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白,参与光感受器纤毛运输功能,挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。FT-002注射液IIT研究初步结果令人振奋,给药后患者黄斑区视网膜厚度、视野及视敏度等客观指标有明显改善,个别患者术后两个月观察到最佳矫正视力(BCVA)较基线期提高明显提高(ETDRS视力表)。2、鼎新基因的RRG0012023年11月6日,上海鼎新基因科技有限公司(简称“鼎新基因”)宣布:由其自主研发生产的RRG001眼内注射液的临床试验申请(IND)已获CDE批准。RRG001眼内注射液是鼎新基因首款适用于年龄相关性湿性黄斑病变(nAMD)的基因治疗药物。RRG001眼内注射液是鼎新基因拥有自主知识产权的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物,通过视网膜下腔给药将表皮生长因子受体(VEGFR)融合蛋白基因导入nAMD患者眼底,让眼底细胞成为蛋白工厂,不断表达患者需要的VEGFR融合蛋白,避免了传统抗体频繁给药的弊端,以期达到“一次给药、长期有效”的治疗黄斑病变效果。该药物已于2023年2月在江苏省人民医院开展了研究者发起的临床试验(IIT研究),初步的临床研究数据显示:受试者临床获益显著,且无任何严重不良事件发生。3、九天生物的SKG01062023年10月,九天生物(Skyline Therapeutics)申报的AAV眼科基因疗法SKG0106获国家药监局批准临床,适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),此外,SKG0106已于今年6月获FDA批准开展治疗nAMD的全球I/IIa期临床试验。SKG0106是一款在研创新眼科基因治疗药物,该疗法以重组AAV为载体表达独特的抗血管內皮生长因子(VEGF)蛋白,给药方式为玻璃体腔注射,具有一次给药长期有效的潜力。4、杨森(Janssen)的JNJ-812018872023年8月初,强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen)申报的AAV基因疗法JNJ-81201887(AAVCAGsCD59)获CDE临床试验默示许可,拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。JNJ-81201887(JNJ-1887,AAVCAGsCD59)是一种基于AAV载体的在研基因疗法,旨在增加可溶性CD59(sCD59)的表达,保护视网膜细胞,从而减缓和预防疾病进展。5、信致医药的BBM-H8032023年7月24日,信念医药公司(Belief BioMed,BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获临床试验默示许可,适应症为血友病A。BBM-H803是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平。6、天泽云泰的VGM-R02b2023年7月13日,上海天泽云泰生物医药有限公司(简称“天泽云泰”)自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法,也是全球首个用于戊二酸血症I型(GA-I)的基因治疗产品,该疗法基于基因替代原理,以重组腺相关病毒(rAAV)为载体,该疗法于2022年5月25日获得FDA授予其用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定(RPDD)资格。7、 方拓生物的FT-0042023年7月12日,方拓生物研发的针对血友病B(内源性FIX活性≤2%)的AAV基因治疗药物FT-004获得CDE临床试验许可。FT-004是一款基于AAV载体的基因治疗药物,临床前数据表明,FT-004可高效进入肝脏细胞,可持续、稳定表达及分泌功能性hFIX蛋白至血液中,能够长期有效地提高模型动物的凝血能力,且安全性良好。8、 至善唯新的ZS8022023年6月28日,四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)针对血友病A的AAV基因治疗药物“ZS802注射液”获CDE批准,即将开展临床I/II期试验。ZS802是至善唯新自主研发的AAV基因治疗药物,采用公司自主开发的全球最小肝脏特异性启动子,解决了被包装基因容量大的难题,显著提高了产品质量,此外,ZS802采用了至善唯新优化改造的FVIII基因序列,有效提高了其药效。目前,ZS802项目已在中国医学科学院血液病医院展IIT研究,其研究结果初步证明了该药物的安全性和有效性。9、 嘉因生物的EXG102-0312023年6月1日,杭州嘉因生物科技有限公司(以下简称“嘉因生物”)的AAV基因治疗药物EXG102-031眼用注射液获CDE批准,适应症为:湿性年龄相关性黄斑变性( wAMD)。该疗法以AAV为载体过表达一种治疗性融合蛋白,能够结合/中和所有已知的血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG2)亚型,理论上一次给药长期有效。10、安龙生物的AL-0012023年4月27日,北京安龙生物医药有限公司(以下简称“安龙生物”)宣布,公司的眼科基因治疗产品“AL-001眼用注射液”IND已获CDE批准,适应症为:湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。2023年5月29日,安龙生物发布消息称,该项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准,标志本项目正式进入了临床试验阶段。该疗法是国内针对wAMD获批的首款通过脉络膜上腔(SCS)注射给药的基因疗法,该疗法以AAV为载体过表达抗VEGF蛋白,理论上一次给药长期有效。该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺。11、方拓生物的FT-0032023年4月26日,方拓生物宣布FT-003注射液的临床试验申请(IND)获CDE临床试验许可,该产品适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)。FT-003注射液是一种新型重组腺相关病毒基因治疗药物。临床前研究数据显示,FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞,使其持续表达和分泌抗血管生成因子,降低血管内皮通透性,抑制新生血管的生成。患者一次注射,期望获得长期疗效。此外,FT-003治疗糖尿病黄斑水肿(Diabetic Macular Edema,DME)IND申请也已获CDE临床试验许可。2023年05月19日,天津医科大学眼科医院李筱荣教授团队顺利完成了FT-003治疗DME国内首例患者给药。12、辉大基因的HG0042023年4月18日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,公司自主研发的首个眼科AAV基因治疗药物HG004的IND已获CDE批准,适应症为:2型Leber's先天性黑蒙(LCA2),此外,今年1月,HG004已获得FDA的IND许可。HG004是一款AAV介导的基因替代疗法,旨在治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变,RPE65基因突变可能会导致严重的早发性儿童视网膜营养不良、早发性严重视网膜营养不良、Leber先天性黑蒙(LCA)或视网膜色素变性(RP)等。HG004采用的AAV载体针对视网膜色素上皮的转导率相比AAV2至少提高10倍,起始有效剂量远低于已上市的AAV2-hRPE65(LUXTURNA)。HG004在中国上海新华医院开展的IIT临床研究中,取得了良好的临床疗效,患者的视力得到了明显实质性的恢复。13、纽福斯的NFS-022023年4月14日,纽福斯生物科技有限公司的AAV基因治疗药物NFS-02眼用注射液IND申请获CDE默示许可,适应症为Leber遗传性视神经病变(G3460A)。此外,去年,NFS-02已获FDA的新药临床试验(IND)许可。NFS-02是一款基于AAV2的新型眼内注射基因治疗药物,治疗基因可通过药物的单次玻璃体内注射被递送至患者受损的视神经节细胞,修复患者因基因突变而受损的线粒体生物呼吸链,进而使视神经节细胞恢复视功能。14、华毅乐健的GS1191-04452023年1月16日,苏州华毅乐健生物科技有限公司的AAV基因治疗药物GS1191-0445注射液,用于治疗A型血友病的临床试验申请获CDE批准。华毅乐健在2022年11月向CDE正式提交了该疗法IND申请并获得受理,成为国内进入IND阶段的血友病A治疗药物。此外,该药物在天津血研所开展了IIT研究,已入组了9例患者,用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。15、朗昇生物的LX1022022年12月23日,朗信生物宣布旗下朗信启昇(苏州)生物制药有限公司(朗昇生物)的AAV基因疗法产品LX102注射液的IND申请已获CDE批准,用于治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)。该疗法是基于AAV载体的体内基因疗法,可将表达抗VEGF融合蛋白的目的基因导入患者视网膜细胞,理论上一次给药长期有效。在之前开展的IIT临床研究中,该疗法表现出良好的安全性与有效性。16、锦篮基因的GC3012022年12月20日,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液IND申请获CDE默示许可,适应症为早发型庞贝病(IOPD)。2023年6月2日,GC301在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会,标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。其治疗策略为:一次性静脉输注给药后,治疗基因可全身广泛表达,以期补偿肝脏、肌肉、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。GC301在研究者发起的临床研究(IIT)中表现出了良好的安全性与有效性。17、中因科技的ZVS101e2022年12月6日,北京中因科技有限公司(简称“中因科技”)的“ZVS101e注射液”IND申请获CDE默示许可,适应症为结晶样视网膜变性(携带CYP4V2双等位基因突变)。2023年2月20日,ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组给药。ZVS101e是以AAV8为载体的基因替代疗法,其针对适应症与治疗原理与2022年11月获批临床试验的天泽云泰的VGR-R01一致。18、锦篮基因的GC3042022年11月,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物GC304腺相关病毒注射液(“GC304注射液”)IND申请获CDE默示许可,用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。GC304基因药物装载的治疗基因为脂蛋白脂酶 (LPL)基因,LPL是水解血浆脂蛋白中甘油三酯 (TG)的关键酶。19、弘基生物的KH6312022年11月15日,康弘药业子公司成都弘基生物科技有限公司(弘基生物)的AAV基因治疗药物“KH631眼用注射液”5项IND申请获得国家药监局默示许可,用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)。2023年5月初,首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队完成了KH631治疗AMD的I期临床试验首例患者给药。根据公司公开的相关专利信息,KH631通过AAV过表达VEGF拮抗剂达到治疗效果。(全文链接:康弘药业AAV基因疗法获批5项临床)20、天泽云泰的VGR-R012022年11月1日,上海天泽云泰生物医药有限公司(天泽云泰)的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可,其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)(全文链接:天泽云泰BCD基因治疗药物IND获批)。21、锦篮基因的GC1012022年10月,北京锦篮基因科技有限公司研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液(“GC101注射液”)获得CDE临床试验默示许可,临床适应症为1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA),同年11月15日,“GC101注射液”针对2型SMA适应症的IND申请获CDE默示许可。22、方拓生物的FT-0012022年9月,方拓生物针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液的临床试验申请(IND)获CDE默示许可。2023年01月09日,方拓生物宣布,FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药(全文链接:方拓生物FT-001注射液完成首例患者给药)。23、至善唯新的ZS8012022年9月1日,四川至善唯新生物科技有限公司的ZS801注射液临床申请获CDE批准,用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症,凝血因子IX<2%)患者出血的控制和预防。这是一款AAV基因疗法,此疗法采用的AAV载体的血清型在患者中预存的中和抗体非常低,可覆盖更多的中国患者。24、嘉因生物的EXG001-3072022年6月21日,嘉因生物宣布其自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请获得CDE批准,用于治疗1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA),伴有存活运动神经元1(SMN1)基因的双等位基因突变(缺失)。这是中国境内首个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗产品(全文链接:国内又一款AAV基因疗法IND临床试验获CDE批准)。EXG001-307是一款以AAV为载体的基因疗法,有望一次给药长期有效,其作用原理及其用法,与诺华的Zolgensma相似。杭州嘉因针对EXG001-307采用了创新的设计,目的在于降低对心脏和肝脏的副作用,利于更好发挥其治疗效果。25、天泽云泰的VGB-R042022年4月,上海天泽云泰生物自主研发的首个AAV基因疗法候选药物VGB-R04注射液获临床试验许可,用于治疗先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。VGB-R04以静脉注射方式给药,通过AAV衣壳介导目的基因(治疗基因)递送至肝脏细胞核,在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ变体(hFIX Padua)蛋白,FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L),其活性约为普通野生型FIX 的8 倍,意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能,这样就降低了病毒载体的给药剂量,提高了病毒载体给药的安全性和药效。26、朗昇生物的LX1012022年4月,朗信生物旗下上海朗信启昇(朗昇生物)生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液获临床试验许可,用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。基因疗法LX101以AAV2为载体,将正常功能的且编码序列经优化的RPE65基因,导入体内视网膜细胞,补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失,恢复视力。在此前进行的研究者发起的临床研究中,该基因疗法表现出良好的安全性和有效性。27、诺华的OAV101(已进入III期临床)2022年1月,诺华(Novartis,NYSE:NVS)在中国递交的SMA基因治疗药物OAV101注射液(Zolgensma)临床试验申请获得临床试验许可。2022年4月29日,相关数据库显示,该疗法首次在国内启动临床试验,拟在中国入组20人,该临床试验属于全球3期临床STEER研究的中国部分。2022年6月20日下午,诺华(Novartis)基因疗法(OAV101)临床试验中国研究中心启动会在组长单位北京大学第一医院顺利召开,该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分,由北京大学第一医院儿科熊晖教授牵头,面向2~18岁初治2型脊髓性肌萎缩症(简称SMA)患者。Zolgensma是一种治疗1型SMA的基因替代疗法,理论上一次给药长期甚至终生有效,是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下,治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药,Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次,而Evrysdi是一种需每日口服药物。28、信致医药的BBM-H901(已进入III期临床)2021年8月,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因疗法药物BBM-H901注射液获临床试验许可,2021年12月底,临床试验顺利完成首例受试者给药,目前已进入临床III期,预计在2024年下半年到2025年上半年上市销售。BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法,AAV搭载的目的基因(治疗基因)可过表达人凝血因子IX(hFIX),从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,适用于预防血友病B成年男性患者出血。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一,从2019年就开始IIT临床研究(NCT04135300),IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性,给药后,受试者体内凝血因子IX(hFIX)水平显著提高,血液中hFIX水平长期稳定,患者年化出血率显著降低,且无明显的不良反应出现。29、纽福斯的NR082(已进入III期临床)2021年3月,纽福斯的NR082眼用注射液获得国家药品监督管理局颁发的注册性药物临床试验(IND)许可。2021年6月28日,纽福斯宣布,中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082的I/II/III期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。2023年2月22日,纽福斯宣布,NR082眼用注射液用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变的III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。NR082基因治疗药物以AAV作为载体,用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON),给药方式为单次玻璃体内注射,将治疗性基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。30、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬,乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神(北京)生物制药股份有限公司申请临床试验,2019年9月中旬获得国家药品监督管理局批准针对慢性乙肝治疗的临床试验。2020年8月,完成首例受试者给药。STSG-0002是一种以AAV为载体的基于RNA干扰技术的DNA基因治疗药物,由舒泰神研发,相对于非病毒载体的小核酸RNA药物,该药物药效时间明显更长,有望一次给药长期有效。此外,目前全球已上市的AAV基因疗法有7款,如下图所示:其中,(1)Zolgensma自2019年5月上市,首年销售达3.61亿美元;2020年达9.2亿美元;2021年达13.51亿美元;2022年达13.7亿美元。(2)Luxturna,截止2019年9月,共取得5500万美元净销售额(2018-2019年9月:2700万美元和2800万美元)。2019年10月罗氏宣布收购Spark,此后Luxturna的销售情况未能继续体现在罗氏财报中。来源 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100 项与 LX102(朗信启昇) 相关的药物交易