LX102(Innostellar)

免费早鸟票，200 张限量领取 2026 年 1 月 31 日 医麦客新闻 eMedClub News 2026 年伊始，基因治疗领域迎来两项重磅利好消息。 1 月 27 日，国务院公布了全面修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，首次引入了市场独占期制度，还将突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批程序四条快速通道正式写入法规，精准呼应基因疗法高投入、长周期、小适应症的研发特点。 在 1 月 12 日 FDA 发布的两份公告中，则重点简化生物制品申请中 CMC 要求，允许研究性基因疗法进入 Ⅰ 期临床后阶段时，不再强制完全符合传统生物制品的详尽生产规范，同时接受研发后期的微小生产工艺变更，充分考虑了基因疗法「个性化定制」或「小批量生产」的技术特性。 随着监管环境的改善，或将加速国产 AAV 基因疗法上市速度。据不完全统计，目前约有 8 款国产 AAV 基因疗法进入 Ⅲ 期临床，涉及眼科、血液病及神经系统疾病等多个领域（以下排名不分先后）。值得一提的是，国内 AAV 基因疗法尚未报道过严重不良事件。 朗信生物：LX-101/LX102 朗信生物有两款基因疗法已进入 Ⅲ 期临床阶段，覆盖罕见遗传病与慢性眼科疾病。 其核心产品 LX101 用于治疗 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD），已完成 Ⅲ 期确证性研究并达到主要终点。Ⅲ 期临床研究中，单次给药 12 个月后，患者视功能获得具有统计学与临床意义的显著改善。 另一管线 LX102 针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），通过 AAV 载体在眼内长效表达抗 VEGF 蛋白发挥疗效，已于 2026 年 1 月启动 Ⅲ 期临床试验。 早期临床数据显示，在超过 50 例受试者中观察到一年以上持久的视力改善疗效，无需任何抗体补救治疗，截至当时现有受试者最长观察期已达 3 年。 芳拓生物：FT-001 芳拓生物已递交港股 IPO，有望成为国内「AAV 基因治疗第一股」。根其招股书，公司关键产品 FT-001 旨在治疗 RPE65 双等位基因突变相关的 IRD，已于 2025 年 9 月获 CDE 批准 Ⅲ 期临床，且已被纳入突破性治疗品种认定。 中因科技：ZVS-101e 中因科技 ZVS-101e 是全球首个进入临床阶段的结晶样视网膜变性（BCD）AAV 基因疗法，适用于所有携带 CYP4V2 基因突变的 BCD 患者，已于 2025 年 1 月获 FDA 批准开展国际多中心 Ⅲ 期临床试验。 此前三项临床试验结果证实其具有优异的安全性和显著的有效性，部分临床数据已发表于 Signal Transduction and Targeted Therapy（IF：39.3）。 天泽云泰：VGR-R01 天泽云泰 VGR-R01 同样针对 BCD，已于 2025 年 3 月完成治疗 BCD 的 Ⅲ 期临床试验全部受试者入组，针对该适应症已被纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目。 GR-R01 采用 AAV8 载体，通过向视网膜细胞递送功能性 CYP4V2 基因，纠正脂肪酸代谢障碍，以纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化。 纽福斯生物：纽惟佳 纽福斯生物核心在研产品纽惟佳（依哌艾多基眼用注射液，NR082 眼用注射液）是一款治疗 ND4 基因突变引起的 Leber 遗传性视神经病变的 AAV 基因疗法，已在国内开展 Ⅲ 期临床试验。 锦篮基因：GC101 锦篮基因的 GC101 是国内首个针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的鞘内给药 AAV 基因治疗药物，目前已启动治疗 2 型 SMA 的 Ⅲ 期关键临床试验，并获 CDE 突破性治疗品种认定。 该疗法通过单次鞘内注射实现 SMN1 基因的精准递送。 Ⅰ/Ⅱ 期临床数据显示，接受治疗的 2 型 SMA 受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101 注射液展示出「单次治疗，长期疗效」的差异化优势。 华毅乐健：GS1191-0445 华毅乐健自主研发用于血友病 A 治疗的 AAV 基因治疗产品 GS1191-0445 注射液已进入 Ⅲ 期临床，且已被 CDE 纳入突破性治疗品种。截至 2025 年底，接受治疗时间最长者已超过 221 周，年化出血率降低约 99%，显示出显著的临床获益潜力。 更多管线不再一一列举 随着首款国产 AAV 基因疗法（信念医药波哌达可基注射液）获批上市，我国该领域已进入商业化新阶段。在载体技术、生产工艺与审评政策协同推动下，预计未来 2-3 年将有多款国产 AAV 药物陆续上市，实现从罕见病向更广泛疾病领域的拓展，真正兑现「一次治疗、长期乃至终身有效」的临床变革价值。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.https://mp.weixin.qq.com/s/AQ-IyX3 HdrfcV5Ig1 MGhCQ 2.https://mp.weixin.qq.com/s/3 Hu3FkbhNHpuquIGGHbH9A 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

行业动态速览 📢本周核心看点 1. 监管红利释放，CMC成破局关键 FDA明确对CGT CMC环节“松绑”与国内IND“30日速批”相呼应，预示着2026年将是基因治疗从“科学验证”向“工业化与商业化”加速跨越的一年。 2. 自身免疫：CAR-T的下一个黄金赛道 随着2026年中国首篇NEJM的发表，CAR-T在自身免疫性溶血性贫血（AIHA）上的突破性疗效，再次印证了细胞治疗在血液瘤之外的广阔前景（“自免”时代已来）。 3. 实体瘤CAR-T迎来MNC背书 阿斯利康6.3亿美元重金押注西比曼GPC3 CAR-T，表明跨国药企对中国Biotech在实体瘤细胞治疗领域的差异化创新能力高度认可。 4. 质量控制面临更高维度的挑战 Nat. Med. 关于AAV肝脏残留质粒与基因组断裂的研究，给行业敲响了警钟：随着疗法深入，对载体纯度、完整性及长期安全性的检测技术（如长读长测序）将成为CDMO服务的刚需。 热点聚焦 01 FDA 2026新政：CGT药物CMC开发的“松绑”与“提速” 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一条重磅信息，宣布对细胞与基因治疗（CGT）产品开发中化学、生产与控制（Chemistry，manufacturing and control, CMC）环节采取“更加灵活、基于风险、分阶段适应”的监管策略。对于正在穿越周期的CGT行业而言，这无疑是一针强心剂。 推荐阅读：FDA 2026新政：CGT药物CMC开发的“松绑”与“提速”‌ 02 Dyno Therapeutics正式发布其最新一代AI设计的AAV递送系统——Dyno-yp2，重塑中枢神经系统基因治疗逻辑 在中枢神经系统（CNS）基因治疗领域，“如何安全、高效地穿越血脑屏障（BBB）”是几乎无法绕开的技术天花板。过去十余年里，无论是局部脑内注射，还是系统性AAV给药，行业大多依赖“剂量堆叠”的粗放策略：为了换取有限的脑部暴露，不得不承受高剂量带来的肝脏累积毒性、免疫毒性乃至致死性风险。Dyno Therapeutics（Dyno Tx）联合创始人兼首席执行官Eric Kelsic认为，这种“蛮力式递送”本身就是问题所在。 在2026年JPM大会上，Dyno Tx 正式发布其最新一代AI设计的AAV递送系统——Dyno-yp2，重塑中枢神经系统基因治疗逻辑。Dyno Tx 从成立之初便选择了一条更为复杂、但也更具长期潜力的路径：避开了随机筛选穿过血脑屏障衣壳的传统方式，转而利用机器学习、结构生物学和高性能计算来精心设计病毒载体。 推荐阅读：JPM26 | 当AI成为药物研发的“创新引擎”: 阿斯利康收购AI平台布局肿瘤领域，AI赋能为基因疗法开辟新路径 03 朗信生物 LX102 III期临床研究正式启动，首例患者成功入组 2026年01月14日，朗信生物宣布旗下眼科基因治疗产品LX102Ⅲ期临床试验（STELLAR研究) 在全国临床试验组长单位天津医科大学眼科医院李筱荣教授带领下，成功筛选中国眼科第一个III期基因治疗临床试验的的首例受试者。标志着国内首款针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的基因治疗药物正式开启III期确证性临床研究。 推荐阅读：朗信生物 LX102 III期临床研究正式启动，首例患者成功入组 04 佑音医药EHT102耳科基因治疗项目IND获批! 近日，全球听觉障碍基因治疗领域的先行者——上海佑音医药（Euhearing Therapeutics）传来捷报：其自主研发的1类创新药EHT102注射液，通过国家药品监督管理局（NMPA）于2025年9月全新设立的 “创新药临床试验30日审评通道”，正式获得临床试验（IND）许可。EHT102不仅是国内首个获批的耳科基因治疗IND，更成为新政实施后首批成功获批的1类创新药之一。从受理到获批，审评周期从常规的60个工作日大幅压缩至30个工作日内。这一里程碑式的突破，不仅彰显了监管机构对具有显著临床价值创新药的政策倾斜，更是对佑音医药科学创新实力、数据完备性与科学性上的最高褒奖。 推荐阅读：祝贺佑音医药EHT102耳科基因治疗项目IND获批! 05 Neurogene公司用于治疗Rett综合征的管线NGN-401试验推进顺利，2026年将公布长期随访数据 2026年1月12日，在第44届摩根大通医疗健康大会上，Neurogene 公司对外公布了其在研基因疗法NGN-401的最新进展及2026年关键里程碑规划。NGN-401是一款基于AAV9载体、利用EXACT™技术调控 MECP2 表达的基因疗法。Embolden™注册性试验已于2025年第四季度启动给药，预计2026年第二季度完成所有入组。 推荐阅读：NGN-401注册性试验推进顺利，2026年将公布长期随访数据 创新突破 01 2026年中国首篇NEJM论文：CAR-T细胞治疗自身免疫溶血性贫血 2026 年 1 月 14 日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授领衔的研究团队，在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：CD19 CAR T-Cell Therapy for Autoimmune Hemolytic Anemia 的研究论文。该研究应用 CD19 靶向的 CAR-T 细胞疗法（由合源生物开发）清除了导致自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的自身反应性 B 细胞和浆细胞，使 11 例难治性 AIHA 患者全部实现完全应答，并进一步揭示了疾病复发机制。这也是全球范围内首次证实 CD19 靶向的 CAR-T 细胞疗法在 AIHA 领域的突破性疗效，为广大复发/难治性 AIHA 患者带来全新治疗希望。 推荐阅读：2026年中国首篇NEJM论文：CAR-T细胞治疗自身免疫溶血性贫血 02 Nat Med.：AAV基因治疗后肝脏中存在污染性质粒序列与断裂的载体基因组 近日，英国University College London的Judith Breuer研究团队在Nat Med. 上发表文章：Contaminating plasmid sequences and disrupted vector genomes in the liver following adeno-associated virus gene therapy。该研究对一名在接受 onasemnogene abeparvovec（一种治疗 SMA 的基因疗法）治疗后出现严重肝炎的 1 型脊髓性肌萎缩症（SMA1） 患儿进行了个案研究，并对其肝组织进行了长读长和短读长宏基因组测序。鉴定出了具有复杂结构和重组特征的生产用质粒序列。载体基因组存在广泛的断裂和串联（concatemerization），并含有大量的载体-人类融合接头。此外，还在肝脏中发现了人类 β 疱疹病毒 6B（HHV-6B）。仍需开展进一步工作并对更多患者进行调查，以确定生产用质粒序列或辅助病毒的存在是否促进了肝脏中这些复杂串联 DNA 结构的形成，以及这些因素是否是 AAV 基因治疗后引发肝毒性的关键原因。 推荐阅读：Nat Med.：AAV基因治疗后肝脏中存在污染性质粒序列与断裂的载体基因组 03 Nat Nanotechnol | 一种对疾病严重程度具有响应性的纳米颗粒实现了骨关节炎中高效的RNA治疗 2026年1月14日，Tufts University Li Zeng教授团队在Nature Nanotechnology期刊在线发表题为“A disease-severity-responsive nanoparticle enables potent ghrelin messenger RNA therapy in osteoarthritis”的研究论文。该研究提出了一种对疾病严重程度具有自适应响应能力的纳米递送策略，用于骨关节炎（OA）的精准mRNA治疗。 研究团队基于OA进展过程中软骨细胞外基质中糖胺聚糖逐步流失、负电性降低这一关键病理特征，设计了一种带负电的PLGA纳米颗粒体系，提出“基质反向靶向（matrix inverse targeting, MINT）”新概念。该纳米颗粒能够选择性富集于退变程度更高的软骨病灶区域，从而实现随疾病加重而增强的递送与表达。在小鼠OA模型中，MINT纳米颗粒递送的ghrelin mRNA显著减轻了软骨退变和软骨下骨异常，并有效缓解疼痛反应，显示出明确的疾病修饰潜力。该研究为非病毒RNA疗法在退行性关节疾病中的精准应用提供了具有转化前景的新策略。 推荐阅读：Nat Nanotechnol | 一种对疾病严重程度具有响应性的纳米颗粒实现了骨关节炎中高效的RNA治疗 04 Nat Biomed Eng | 囊泡治疗新选择，天津医科大学张晓敏/李筱荣合作证实小型细胞内囊泡在递送效率与神经保护方面全面超越外泌体 2026年1月13日，天津医科大学张晓敏、李筱荣在Nature Biomedical Engineering在线发表题为“Small intracellular vesicles outperform small extracellular vesicles in uptake, drug delivery and retinal neuroprotection”的研究论文。该研究表明细胞内囊泡在摄取、药物递送和视网膜神经保护方面优于细胞外囊泡。 在这项研究中，研究人员开发了从不同细胞类型中分离细胞内囊泡的方案。由于这些分离出来的囊泡的尺寸很小，称之为细胞内囊泡(sIVs)。sIVs比sEVs小，具有更简单的分离方法、更高的产量、独特的分子特征和增强的药物递送。还研究了它们的生物学特性和潜在的治疗应用。脐带间充质干细胞(MSC)衍生的sIVs通过降低ER应激和提供神经保护因子更有效地缓解视网膜变性。这项研究表明sIVs是传统生物纳米囊泡的优越替代品，可用于临床翻译。 推荐阅读： Nat Biomed Eng | 囊泡治疗新选择，天津医科大学张晓敏/李筱荣合作证实小型细胞内囊泡在递送效率与神经保护方面全面超越外泌体 资本速递 01 嘉因生物递表港股IPO，上轮投后5.77亿美元 2026年1月14日，嘉因生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。嘉因生物成立于2019年，建立起自主知识产权的AAV技术平台和SODA沉默寡核苷酸技术平台。研发管线包括治疗SMA 1型的EXG001-307、治疗wAMD等眼科适应症的EXG102-031和EXG202等。嘉因生物成立以来历经多轮融资，2021年6月完成7000万美元B++轮融资，投后估值5.77亿美元。 推荐阅读：嘉因生物递表港股IPO，上轮投后5.77亿美元 02 基因治疗公司Aurora Therapeutics 宣布获得 1600 万美元种子轮融资 近日，基因治疗公司Aurora Therapeutics 宣布获得 1600 万美元种子轮融资，投资方为 Menlo Ventures。新闻稿指出，公司致力于将个性化基因编辑从针对单个患者的突破性技术，转化为可规模化的治疗模式，从而为数百万罕见病患者带来疗法。他们旨在打造全球首个治疗罕见基因突变的平台，攻克这类以往无法大规模干预的医学难题。 推荐阅读：诺奖得主带队，基因编辑批量攻克罕见病 03 阿斯利康再花6.3亿美元，购买西比曼实体瘤CAR-T中国权益 日前，西比曼与阿斯利康达成协议，阿斯利康将收购西比曼在中国对GPC3装甲型CAR-T疗法C-CAR031的开发和商业化权益的50%份额，由此阿斯利康将获得C-CAR031在全球范围内开发、生产和商业化的独家权益。 根据协议，西比曼将有权从阿斯利康获得最高达6.3亿美元的款项，其中包括针对GPC3项目在中国的首付款以及开发、监管和销售里程碑付款。 C-CAR031是一种自体、靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖3（Glypican 3，GPC3）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，目前正在研究用于治疗肝细胞癌（HCC）和其他实体瘤。 推荐阅读：阿斯利康再花6.3亿美元，购买西比曼实体瘤CAR-T中国权益 04 280万，华西医院拟转化一项抗衰老CAR-T技术 近日，四川大学华西医院在其官方平台发布《科技成果作价投资入股公示》，宣布将以其拥有的两项关于“NKG2D CAR-免疫细胞在抗衰老中应用”的专利技术，协议作价280万元人民币进行作价投资，入股新成立的公司。本次转让的受让方为循上健康管理（成都）有限公司。这两项专利的发明人为赵旭东教授及其团队，专利涵盖一种利用基因工程改造的免疫细胞靶向清除衰老细胞的前沿技术，旨在为抗衰老及相关疾病治疗提供新的解决方案。 推荐阅读：280万，华西医院拟转化一项抗衰老CAR-T技术 05 士泽生物完成4亿元B轮/B+轮及C1轮融资 近日，专精于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生神经细胞药用于治疗神经系统疾病（CNS Diseases）的士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（江苏省双创领军团队企业及姑苏重大创新团队企业；Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物”）宣布完成B/B+轮及C1轮四亿元市场化融资，此次融资将用于支持士泽生物自主开发的多项“中国首发”或“全球首款”异体通用型iPSC衍生细胞新药进一步推进至关键性确证临床阶段，并进一步提升公司“现货型”神经细胞新药的规模化、标准化生产能力及质量管理与控制体系，为士泽生物通用型细胞新药商业化应用的可及性提供保障。 推荐阅读：士泽生物：完成4亿元B轮/B+轮及C1轮融资 本期内容编辑和排版：Tina 免责声明 本公众号推送文章仅为信息交流使用，仅供读者参考。文中观点不代表派真生物立场，亦不代表派真生物支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医疗机构就诊。 关于派真生物