Shanghai Langsheng Biotechnology Co., Ltd.

扫描二维码即可下载 《数图药讯》2024年第30期 目   录 政策解读 1. 国家医保局：关于印发按病组和病种分值付费2.0版分组方案并深入推进相关工作的通知 2. 国家医保局：2023年全国医疗保障事业发展统计公报 3. 国家药监局药审中心：第八期药审云课堂培训报名通知及下期预告 4. 河北省医保局：关于印发《河北省按疾病诊断相关分组（DRG）付费和按病种分值（DIP）付费特例单议经办管理规程（试行）》的通知 5. 四川省医保局：关于印发《四川省药械集中采购及医药价格监管平台挂网药品价格监测管理办法》的通知 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售品类数据洞见 1. 斑秃治疗药品销售分析 2. 斑秃治疗药品销售品种分析 3. 米诺地尔零售放大市场销售企业分析 政策解读 1、 国家医保局：关于印发按病组和病种分值付费2.0版分组方案并深入推进相关工作的通知 为贯彻落实党的二十大和二十届二中、三中全会精神，持续深化医保支付方式改革，不断优化医保付费技术标准，国家医保局组织专家研究制订了按病组（DRG）付费分组方案2.0版和按病种分值（DIP）付费病种库2.0版。现正式印发，并就做好分组应用及支付方式改革相关工作进行通知。 附件：1.按病组（DRG）付费分组方案2.0版 2.按病种分值（DIP）付费病种库2.0版 相关文件请扫描上方二维码查看 2、国家医保局：2023年全国医疗保障事业发展统计公报 国家医保局7月25日发布《2023年全国医疗保障事业发展统计公报》。公报显示，2023年，中国特色医疗保障制度持续完善，管理服务提质增效，医保制度运行总体平稳，群众待遇巩固完善，基金运行安全可持续。具体信息请登录国家医保局官网查看。 3、国家药监局药审中心：第八期药审云课堂培训报名通知及下期预告 为更好服务申请人，进一步鼓励创新药研发，提高受理及审评效率，计划就新发布文件宣贯解读，并就抗肿瘤药物技术审评中常见问题，进行交流和宣讲。国家药监局药审中心于8月2日13:30-17:00举办第八期“药审云课堂”。 附件：1.2024年第八期“药审云课堂”议程 2.报名及观看流程 相关文件请扫描上方二维码查看 4、河北省医保局：关于印发《河北省按疾病诊断相关分组（DRG）付费和按病种分值（DIP）付费特例单议经办管理规程（试行）》的通知 7月26日，河北省医保局印发《河北省按疾病诊断相关分组（DRG）付费和按病种分值（DIP）付费特例单议经办管理规程（试行）》的通知（冀医保规〔2024〕5号）。本规程自2024年8月1日起执行，试行期1年。河北将对按DRG/DIP付费的特例单议的工作流程进行规范，以支持医疗机构开展新技术、收治疑难杂症。具体信息请登录河北省医保局官网查看。 5、四川省医保局：关于印发《四川省药械集中采购及医药价格监管平台挂网药品价格监测管理办法》的通知 为持续规范四川省挂网药品价格监测工作，根据《国家医疗保障局办公室关于印发〈全国医药价格监测工程实施方案〉的通知》（医保办发〔2022〕18号）等文件精神，四川省医保局研究制定了《四川省药械集中采购及医药价格监管平台挂网药品价格监测管理办法》，现正式印发，自公布之日起30日后施行，有效期5年。具体信息请登录四川省医保局官网查看。 行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床 最近重磅获批 信念医药自主研发的BBM-H901注射液上市申请已获得CDE受理，用于治疗血友病 B 成年患者（受理号：CXSS2400078）。  香雪生命科学的 TAEST16001 注射液拟被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为 HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。  朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。  江苏苏中药业等联合申报的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）。  中美瑞康（Ractigen Therapeutics）自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格。 最近重磅临床 信达生物的IBI3003获得CDE临床试验默示许可，拟用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。  微芯生物抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。  豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380的两项临床申请获得CDE批准，拟治疗双相I型障碍躁狂发作。  驯鹿生物BCMA靶向CAR-T疗法（伊基奥仑赛注射液）用于治疗多发性硬化的新药临床试验申请获美国FDA的许可。  人福医药控股子公司宜昌人福药业申报的注射用RFUS-250获得两项临床试验默示许可，拟用于瘙痒症和急慢性疼痛的治疗。  兴齐眼药公司申报的1类新药SQ-22031滴眼液获得多项临床试验默示许可，拟用于治疗神经营养性角膜炎、干眼。  恒瑞医药公司及子公司山东盛迪医药的HRS-1358片、HRS-8080片、HRS-6209胶囊三款产品已经收到中国国家药监局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书，将于近期开展临床试验。  02 药企动态：市场动态 7月21日，华东医药全资子公司中美华东与荃信生物就荃信生物自主研发的QX005N注射液签署合作开发及市场推广服务协议。在此次合作中，中美华东不仅将深度参与QX005N注射液在授权区域（中国大陆、香港、澳门及台湾）的后期临床开发，还会承担相关适应症50%的III期临床开发及后续注册费用。此外，中美华东将享有QX005N注射液在上述区域内的独家市场推广选择权。如果选择行使该权利，中美华东将负责产品在授权区域的商业推广，并与荃信生物协商确定推广服务费的比例。荃信生物将依照双方商定的条款支付相应的推广服务费。同时，中美华东也将优先获得该产品在授权区域内的市场许可转让权。这样的合作模式确保了双方在产品开发、注册、及市场推广等方面的紧密合作和利益共享。 7月23日，Pinetree Therapeutics宣布与阿斯利康（AstraZeneca）达成了一项独家选择权和全球许可协议。根据协议条款，阿斯利康将获得独家选择Pinetree的临床前泛表皮生长因子受体（EGFR）蛋白降解剂进行全球开发和商业化的权利。Pinetree将获得高达4500万美元的预付款和近期付款，并有资格获得额外的开发和商业里程碑款项，总计超过5亿美元。 零售品类数据洞见 01 斑秃治疗药品销售分析 图1：2019-2023年斑秃治疗药品零售（放大市场）销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 斑秃(alopecia areata，AA)，是一种常见的非瘢痕性脱发，目前多认为由遗传因素与环境因素共同作用所致。根据2019-2023年斑秃治疗药品销售额分析，斑秃多发于秋冬季或患者多选择在秋冬季购买药物进行治疗。  02 斑秃治疗药品销售品种分析 图2: 2019-2023年斑秃治疗药品零售（放大市场）品种销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 常见斑秃治疗药品有复方甘草酸苷片、复方甘草酸苷胶囊、养血生发胶囊、生发丸等，品类以中成药居多。近年来，米诺地尔销售额迅速增长，2023年销售额为1.16亿元，占斑秃治疗药品零售销售额的34.65%。  03 米诺地尔零售放大市场销售企业分析 图3: 2019-2023年米诺地尔零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 米诺地尔为周围血管扩张剂，口服可用于治疗其他降压药无效的重症高血压，局部应用可治疗男性型脱发和斑秃。浙江三生蔓迪药业有限公司和山西振东安欣生物制药公司两家企业占据米诺地尔零售销售额九成以上。 来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

01 行业新闻 丨新版DRG/DIP方案发布 7月23日，国家医保局发布了按病组和病种分值付费2.0版分组方案，明确2025年起各统筹地区统一使用分组版本，在全国一致的基础上，各地结合实际调整本地细分组和病种。以往患者住院期间的诊断、检查、治疗，都按项目收费。DRG/DIP改革后则改为按病组/病种付费，按病组付费称为DRG，按病种付费称为DIP，在这两种支付方式下，不论治疗过程使用了多少药物、耗材，都有提前设定的付费标准。 调整后的2.0版DRG分组，包括核心分组409组（较之前增加33组）、细分组634组（较之前增加6组），重点调整了临床意见集中的13个学科，细化了资源消耗较高的分组。2.0版DIP分组，则包括核心病种9520种，能够覆盖95%以上的出院病例。（中国医疗保险） 02 企业动态 丨朗信生物基因治疗1类新药拟纳入突破性治疗品种 7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。（朗信生物） 丨信达生物：即将递交玛仕度肽糖尿病适应症上市申请 7月22日，信达生物宣布其胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂玛仕度肽（研发代号：IBI362）在中国2型糖尿病受试者中开展的3期临床研究（DREAMS-1）达成首要终点和全部关键次要终点，展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。此前玛仕度肽治疗2型糖尿病的3期临床DREAMS-2也已达成研究终点，展现出显著优效于对照药物的降糖疗效，并在减重、心血管代谢指标均展示出了更优越的综合获益。信达生物表示，计划于近期向中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心递交玛仕度肽治疗2型糖尿病的新药上市申请（NDA）。玛仕度肽用于减重的适应症上市申请已于2024年初获CDE受理。（信达生物） 丨广东香雪精准医疗技术有限公司TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗 7月22日，CDE官网最新公示，由广东香雪精准医疗技术有限公司申报的TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。公开资料显示，这是一款TCR-T细胞免疫治疗产品。TAEST16001注射液由香雪生命科学研发，为靶向NY-ESO-1的亲和力增强的TCR-T细胞免疫治疗产品，首个开展临床研究的适应症为HLA-A*02:01阳性且表达NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤。2024年，TAEST16001针对晚期软组织肉瘤2期临床试验的阶段性总结数据再次入选ASCO年会。其在2期临床早期数据显示出与之前的1期研究一致的可控的安全性和耐受性。（香雪生命科学） 丨同源康医药通过港交所聆讯 7月22日，港交所官网公示，同源康医药IPO申请已经通过聆讯。同源康医药致力于发现、收购、开发差异化靶向疗法并对其进行商业化，以满足癌症治疗中亟待满足的医疗需求，尤其是肺癌领域。自2017年成立以来，同源康医药已建立由11款候选药物组成的管线，包括处于3期关键临床阶段的核心产品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款临床阶段产品及4款临床前阶段产品。该公司还计划通过内部努力并且与外部合作伙伴的合作来建立销售及营销能力，以确保在中国成功商业化该产品。（同源康医药） 丨Bicycle Therapeutics双环肽偶联药物在华申报临床 7月23日，CDE官网最新公示，Bicycle Therapeutics双环肽偶联毒素抗癌症药物BT8009已经在中国申报临床。据悉，这是该药首次在华申报临床。BT8009是Bicycle Therapeutics公司研发的第二代双环肽偶联毒素在研疗法，靶向Nectin-4。该公司的双环肽技术曾获得罗氏、拜耳、诺华高额合作。(CDE) 丨微芯生物西达本胺三联疗法3期临床试验申请获NMPA批准 7月23日，微芯生物宣布，其抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3临床试验申请获NMPA批准。该试验为一项随机、开放性、对照、多中心临床研究，旨在评估西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结直肠癌患者的有效性与安全性。已有2期临床研究结果显示，对于微卫星稳定/错配修复功能完整(MSS/pMMR)型转移性结直肠癌(mCRC)患者，使用三药方案西达本胺+信迪利单抗+贝伐珠单抗进行三线及以上治疗，18周PFS率达 64.0%，ORR达44.0%，中位PFS 达7.3个月。（微芯生物） 丨翰森制药1类创新药获批临床 7月23日，CDE官网公示，豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380的两项临床申请获得批准，拟治疗双相I型障碍躁狂发作。双相I型障碍躁狂发作是双相障碍（也被称为躁狂抑郁症）的表现类型之一。HS-10380是一款多靶点激动剂，目前也在开展用于精神分裂症的临床研究。HS-10380是翰森制药神经系统疾病领域的自主研发项目之一。公开资料显示，HS-10380是一款D2、D3受体和5-HT1A部分受体多靶点激动剂，对5-HT2A受体具显著拮抗作用，有望改善精神疾病患者的症状。临床前研究发现，HS-10380对5-HT1A和5-HT2A受体的竞争结合能力优于同类对照药物，同时具有较高的血浆暴露量，在动物模型中表现出良好药效。（翰森制药） 丨驯鹿生物伊基奥仑赛注射液新药临床试验申请获FDA默示许可 7月24日，驯鹿生物宣布，其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，拟用于治疗多发性硬化症。驯鹿生物表示，这是伊基奥仑赛注射液在2024年继难治性全身型重症肌无力（gMG）之后，成功获得FDA批准的第二个自身免疫疾病适应症IND。据悉，驯鹿生物目前拥有10余个处于不同研发阶段的创新药物品种，其中伊基奥仑赛注射液已获国家药监局批准上市，并已获得FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。（上证报中国证券网） 丨韬略生物、苏中药业联合开发小分子肺癌新药拟纳入突破性治疗品种 7月24日，CDE官网公示，由江苏苏中药业等联合申报的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）。公开资料显示，苏特替尼是韬略生物研发（在中国与苏中药业合作开展研发）的一款针对EGFR非经典突变的小分子抑制剂，拟主要用于治疗携带非耐药性EGFR非经典突变（L861Q、G719X、S768I）或其他非耐药性EGFR非经典突变（E709A、E709K、R776H、G724S、G779F等），或经第三代EGFR抑制剂一线治疗后产生的耐药性EGFR非经典突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。（韬略生物、苏中药业） 丨艾伯维创新ADC在华申报临床 7月25日，CDE官网公示，艾伯维（AbbVie）申报的ABBV-706注射用冻干粉临床试验申请获得受理。公开资料显示，ABBV-706是一种靶向SEZ6的抗体偶联药物（ADC），有效载荷为TOP1i，目前正在国际范围内处于1期临床研究阶段。此次是这款SEZ6靶向ADC在研产品首次在中国申报临床。ABBV-706使用了艾伯维专有的新型拓扑异构酶1抑制剂（Top1i）有效载荷。Top1i是一种抗癌剂，通过阻断DNA复制诱导细胞死亡。在48例可评估疗效的患者中（23例SCLC和25例NEN），总体确定的ORR为43.8%。在SCLC组中，确认的ORR为60.9%。截止数据时，在所有53名入组患者中，最常见的≥3 TEAEs是中性粒细胞减少症(42%)、贫血(42%)和白细胞减少症(28%)。（艾伯维） 丨Dren Bio今日宣布与诺华达成战略合作 7月25日，Dren Bio宣布与诺华公司达成战略合作。该合作将专注于利用Dren Bio的专有靶向髓系细胞激动剂和吞噬平台，发现和开发用于治疗癌症的双特异性抗体。根据协议条款，Dren Bio将从诺华公司获得总计1.5亿美元的预付款，其中包括对公司的2500万美元股权投资。此外，Dren Bio有资格获得高达28.5亿美元的额外里程碑付款。Dren Bio和诺华将合作在肿瘤学领域推进靶向髓系细胞激动剂项目，直至选择临床候选药物，之后诺华将全权负责剩余的开发、生产、监管和商业化活动。（Dren Bio） *声明：本文不构成任何投资建议，仅出于传递更多信息之目的。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。

RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种致盲性眼科遗传疾病，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 昨晚（7月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，上海朗昇生物科技有限公司申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种。用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。 LX101 注射液是一款以重组 AAV 基因载体 (rAAV) 为载体的基因疗法物。在特定遗传疾病的治疗策略中，可以减缓甚至停止光感受器退化的过程，保留与中央视觉功能有关的视锥细胞，甚至替换丢失的细胞从而提言患者的视觉功能，是眼科基因治疗的关键策略。 LX101注射液是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法。产品通过对RPE65基因编码序列优化设计，高效表达人源RPE65蛋白，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。 LX101眼用注射液是目前国内递交的首个先天性黑蒙基因治疗新药临床试验申请。先天性黑蒙LCA是一类发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 大多数LCA患者在婴儿期或儿童期开始出现严重视力障碍，并且由于进行性视网膜变性，在30-40岁时彻底失明。LCA目前尚无有效方法治疗，直到近些年来基因治疗领域的快速发展，这种严重视网膜遗传病才有了可用的治疗方法。 伴随全球基因治疗的快速发展，视网膜遗传病治疗领域近年来发生了革命性的变化。2017年12月10日，美国FDA批准了首个眼科基因治疗产品，通过腺相关病毒（AAV）载体，将正常的RPE65基因递送到视网膜细胞，用于治疗先天性黑矇症2型疗效甚佳，但其治疗费用高达85万美元，对于普通家庭来说无疑是“天价”，该药至今也未进入中国市场。 LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因疗法，通过对RPE65基因编码序列优化设计，高效表达人源RPE65蛋白，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。 2021年6月，朗信生物启动了研究者发起的中国首项针对LCA的基因治疗临床研究，评估单次视网膜下腔注射LX101眼用注射液治疗特定类型先天性黑矇的总体安全性和疗效，于6月24日在上海市第一人民医院眼科中心成功完成首例患者治疗。 2021年9月16日，LX101完成了首位LCA患者的视网膜下注射，经过生物工程改造后，LX101带着目的基因片段进入由于基因突变而影响功能的细胞，在其中进行功能修复。 RPE65基因突变引起的遗传性视网膜变性（IRD），是一种典型的致盲性罕见病，常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON)、Leber先天性黑矇(LCA)、Stargardt病、色盲症(ACHM)和X连锁视网膜劈裂症(XLRS)等，它们的发生是由于一种或多种基因的突变导致视网膜感光细胞死亡而引起。患者婴幼儿期发病，通常经历严重、进行性的视网膜退化和视觉功能恶化，几乎所有患者最终都会进展为完全失明。由于缺乏有效治疗方法，遗传性视网膜病变的致盲率居高不下，直到近些年来基因治疗领域的快速发展，这种严重视网膜遗传病才有了可用的治疗方法。 来源 | 北京药研汇