This is a multi-national, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the effects of etripamil NS in patients with atrial fibrillation (AF). This study includes Screening Visit, Randomization Visit, a Treatment Period with scheduled Follow-up Visits (Monthly Follow-up and Post-treatment Follow-up Visits), a Final Study Visit, and an End of Study Telephone Follow up Visit.
Each patient will be randomized 1:1 to receive placebo or 70 mg Etripamil NS regimens. Patients will self-administer study drug for a perceived episode of AF with RVR with an initial dose of placebo or 70 mg etripamil NS, followed by an optional second dose of the same study drug 10 minutes after the first dose if the patient continues to experience symptoms. Patients may treat up to a maximum of 4 episodes in the study.
Informed consent will be obtained prior to any study procedures.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

Milestone Pharmaceuticals, Inc.

NCT05763953

/ Recruiting临床2期

The NODE-202 Study Multi-Center, Multi-National, Open-Label, Efficacy and Safety Study of Etripamil Nasal Spray in Pediatric Patients With Paroxysmal Supraventricular Tachycardia

NODE-202 is a Phase 2, multicenter, multinational, single dose, open-label, 2-part, sequential design study in pediatric patients with an established diagnosis of paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT) presenting with a symptomatic episode of PSVT.
In Part 1, at least 30 patients aged 12 to <18 years will be enrolled and treated with etripamil nasal spray (NS). Efficacy, safety, tolerability and PK (for at least 12 patients) will be assessed after administration of 70 mg etripamil NS (Part 1A). At least 18 subsequent patients will be enrolled and treated with the etripamil NS with the dose determined by the Pharmacokinetic (PK) analysis and will undergo efficacy and safety/tolerability assessments (Part 1B).
In Part 2, at least 30 patients aged 6 to <12 years will be enrolled and treated with etripamil NS at a dose selected based on appropriate body size-based modeling, as well as efficacy, safety/tolerability, and PK data collected in Part 1. Efficacy, safety, tolerability and PK (for at least 12 patients) will be assessed after administration of etripamil NS (Part 2A). At least 18 subsequent patients will be enrolled and treated with the etripamil NS with the dose determined by the PK analysis and will undergo efficacy and safety/tolerability assessments (Part 2B).
The study will include the following visits: A Screening Visit, A Treatment Visit, , and A Follow-Up/End of Study Visit.

开始日期2023-12-11

申办/合作机构

Milestone Pharmaceuticals, Inc.

CTR20221959

/ Completed临床1期

一项在中国健康受试者中评价Etripamil药代动力学、药效学、安全性和耐受性的单中心、随机、双盲、安慰剂对照1期临床研究

主要目的： · 在中国健康成年受试者中评价Etripamil的药代动力学（PK）次要目的： · 在中国健康成年受试者中评价Etripamil的药效学（PD） · 在中国健康成年受试者中评价Etripamil的安全性和耐受性探索性目的： · 在中国健康成年受试者中评价Etripamil的PK（暴露）-PD（效应）关系

开始日期2023-03-07

申办/合作机构

Milestone Pharmaceuticals, Inc.

[+2]

100 项与艾曲帕米相关的临床结果

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100 项与艾曲帕米相关的转化医学

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100 项与艾曲帕米相关的专利（医药）

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项与艾曲帕米相关的文献（医药）

2024-12-01·Circulation-Arrhythmia and Electrophysiology

Self-Administered Etripamil Nasal Spray Relieved Symptoms, Decreased Heart Rate, and Reduced Medical Interventions During Atrioventricular Nodal–Dependent Paroxysmal Supraventricular Tachycardia

Letter

作者: Mondésert, Blandine ; Ip, James E. ; Sager, Philip T. ; Bharucha, David B. ; Plat, Francis ; Coutu, Benoit ; Stambler, Bruce S. ; Shardonofsky, Silvia ; Wight, Doug ; Camm, A. John ; Pandey, A. Shekhar

2024-10-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF TOXICOLOGY

Preclinical Safety Evaluation of Etripamil Nasal Spray in Cynomolgus Macaques (Macaca fascicularis) to Assess for Safety in Patients With Paroxysmal Supraventricular Tachycardia

Article

作者: Lopez Mendez, Carlos ; Pion, Johanne ; Boulanger, Veronique ; Wight, Douglas ; Moreau, Jean-Pierre

Etripamil is a calcium channel blocker currently in Phase 3 trials for the treatment of paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT). Systemic and local toxicity following once-weekly intranasal administration of etripamil was evaluated in cynomolgus macaques to support clinical development. Groups of animals (N = 8, 4 males and 4 females) were administered etripamil into the left nostril weekly at dose levels of 0 (vehicle), 1.9, 3.8, or 5.7 mg/kg/dose for 26 doses. Persistence, reversibility, and progression of findings were examined following a 28-day recovery period. Clinical signs were transient and were related to the intranasal administration (e.g., nasal discharge, sneezing, etc.) of etripamil. There were no macroscopic or systemic microscopic findings at any dose. Etripamil-related adaptive and reactive local changes affecting the nasal cavity, larynx, and nasopharynx were observed at ≥1.9 mg/kg/dose. Minimal to severe dose-dependent nasal epithelial damage was observed, mainly affecting respiratory and transitional epithelium. Following the 28-day recovery period, microscopic changes were confined to the left nasal cavity and nasopharynx. These changes were significantly lower in incidence and severity, with noticeable reversal of the adaptive and reactive changes, indicating partial to complete recovery of the epithelial lining. Based on the lack of systemic toxicity and the minimal and transient nasal changes, the systemic, no observable adverse effect level (NOAEL) of etripamil in monkeys was the high dose, 5.7 mg/kg/dose. The NOAEL for local toxicity was 1.9 mg/kg/dose. Collectively, these data support further study of etripamil in human trials as a potential treatment for PSVT.

2024-05-01·Journal of the American College of Cardiology

Etripamil Nasal Spray for Recurrent Paroxysmal Supraventricular Tachycardia Conversion

Article

作者: Singh, Narendra ; Noseworthy, Peter A ; Camm, A John ; Parody, Maria L ; Sears, Samuel F ; Rafii, Farhad ; Ip, James E ; Coutu, Benoit ; Bharucha, David B ; Stambler, Bruce S

This study aimed to evaluate the efficacy and safety of etripamil, a nondihydropyridine calcium-channel blocker, in the treatment of atrioventricular (AV)-nodal-dependent paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT) using a self-administered nasal spray in a real-world outpatient setting.NODE-303, an open-label study conducted from June 2019 to Feb. 2023, involved 1,116 patients across 148 sites in the United States, Canada, and South America. Patients with perceived PSVT episodes, including those with a history of atrial fibrillation/flutter, self-administered etripamil 70 mg as needed.The study protocol, approved by ethics committees, allowed for up to 4 episodes per patient and did not require prior test-dosing.Data on efficacy and safety were collected, including electrocardiog. monitoring.A total of 1,054 episodes were treated with etripamil, with 727 providing interpretable electrocardiog. data.Of these, 552 (75.9%) were adjudicated as AV-nodal-dependent PSVT.Conversion to sinus rhythm within 60 min was achieved in 69.9% of episodes, with a median time-to-conversion of 17.0 min.Conversion rates varied from 57.7% to 77.8% across the first to fourth episodes, with median times ranging from 14.0 to 19.1 min.Safety data indicated that 59.8% of patients experienced at least one treatment-emergent adverse event (TEAE), mostly mild and localized to the nasal administration site, such as nasal discomfort and congestion.Serious adverse events were rare and not related to the drug.There was a noted decrease in TEAE frequency with successive episodes.Etripamil demonstrates effective and rapid conversion of PSVT to sinus rhythm in a real-world, unsupervised setting, with a favorable safety profile.The study supports the potential of etripamil as a valuable self-administered treatment option for patients with PSVT, showing consistent efficacy across multiple episodes and good tolerability with decreasing adverse event frequency over successive uses.

项与艾曲帕米相关的新闻（医药）

2025-01-17

·箕星药业科技

箕星宣布国家药品监督管理局受理Etripamil的新药上市申请

2025年1月17日，中国上海 - 箕星药业（下文简称 “箕星” ），一家致力于为全球医疗需求未被满足的心血管代谢疾病患者提供创新科学和药物的领先生物科技公司，今日宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式受理etripamil鼻喷雾剂治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药上市申请（NDA）。 Etripamil是一种速效非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂（CCB），由Milestone Pharmaceuticals公司开发用于治疗PSVT和其他心律失常。患者可在无医疗监督的环境（例如在家）中，通过etripamil鼻喷雾剂自行给药，来快速终止急性PSVT发作。阵发性室上性心动过速是一种以心脏电系统异常为特征的疾病，会导致患者出现意外的、症状严重的心动过速。尽早终止PSVT是未满足的医疗需求。目前在中国，尚未出现非注射、快速起效且可自行给药，用于治疗急性PSVT的药物。此次新药上市申请的受理是基于etripamil关键性3期 RAPID 研究和中国3期 JX02002 临床研究所取得的数据结果。JX02002 研究达到了方案预设的主要终点，与安慰剂相比，服用etripamil的患者在给药后的30分钟内，PSVT转复为窦性心律的时间方面具有显著优效性（风险比=3.002；p=0.0005）。总体而言，治疗期出现的不良事件（TEAEs）在etripamil治疗组和安慰剂组之间相当。尤为值得注意的是，在所有3期试验中，etripamil给药后24小时内均未出现严重不良事件（SAE）。牟艳萍箕星董事会执行董事兼首席执行官 “我们相信这款创新药物将为中国PSVT患者提供一种全新的治疗选择，赋予他们更自主地管理自身健康状况的能力，即使身处医院之外也能快速获得有效的治疗手段。同时，通过降低急诊访问频率等途径，该药品还将对整体医疗卫生体系产生积极影响。接下来，我们将积极配合CDE审评工作，尽早让中国患者从这款创新药中获益。 ” 关于阵发性室上性心动过速（PSVT）  在中国，每1000中约有2.3-4人患有PSVT，因此估计总患者人数为300-600万。PSVT的特点是间歇性发作、突然开始或和停止的快速心跳。室上性心动过速 (SVT) 的发作通常与心悸、出汗、胸闷或疼痛、气短、突然疲劳、头晕、昏厥和焦虑等症状相关。某些静脉注射药物，包括腺苷、β-受体阻滞剂和钙通道阻滞剂，长期以来一直用于 PSVT 的急性治疗。但这些药物必须在医疗监护下使用，通常是在急诊室或其他急症护理情况下。关于Etripamil Etripamil是一种新的化学实体，是Milestone Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq: MIST）的主要研究产品。它是一种新型的钙通道阻滞剂，旨在为发作性心血管疾病患者提供一种快速起效的疗法。作为一种由患者自行给药的鼻喷雾剂，etripamil具有改变当前患者治疗体验的潜力，从急诊治疗转为院外治疗。2021年5月，箕星和Milestone达成独家许可协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物etripamil治疗PSVT和其它心血管疾病的独家许可权。    关于Milestone药业 Milestone Pharmaceuticals 股份有限公司（纳斯达克股票代码：MIST）是一家生物制药公司，致力于开发创新的心血管疗法并将其商业化，以改善因心脏疾病受影响的患者生活。Milestone 专注于了解未满足的患者需求和改善患者体验，加以开发新的治疗方法，让患者能更自主管理自身健康。Milestone的主要研究产品为etripamil，一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，让患者在无医疗监督下可自行给药，以治疗与PSVT和快速心室率房颤相关的症状性发作。关于箕星箕星是一家总部位于美国和中国的领先生物科技公司，专注于在全球开发创新的心血管代谢疗法。箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立，旨在为全球医疗需求未被满足的心血管代谢疾病患者提供创新科学和药物。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为患者群体带来持久而深远的影响。箕星全部产品管线包含3项拥有全球权益的和2项拥有大中华区权益的临床后期阶段在研产品。全球权益的在研产品组合包括：治疗肥胖症和糖尿病的CX11、治疗急性缺血性脑卒中（AIS）的JX10和治疗高血压的JX09；大中华区权益产品包括etripamil和LNZ100。更多信息，请访问www.corxelbio.com 和“箕星药业”微信公众号。

临床3期临床结果优先审批申请上市

2025-01-06

·CPHI制药在线

FDA 2025年第一季度审批全览

关注并星标CPHI制药在线 01 Ozempic (semaglutide) ● 开发商：诺和诺德 ● 模态：多肽 ● PDUFA日期：2025年1月 ● 适应症类型/说明：代谢、肾脏/每周一次皮下注射semaglutide的新适应症，用于治疗患有 2 型糖尿病和慢性肾脏病 (CKD) 的成年人，包括延缓 CKD 进展并降低肾脏和心血管死亡风险。 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：FDA于2024年6月24日接受申请 02 Subvenite (lamotrigine oral liquid) ● 开发商：OWP Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月3日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/用于治疗癫痫和躁郁症的抗癫痫药物的新型口服液制剂 ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：FDA于2024年5月20日接受申请 03 TX05 (trastuzumab 生物类似药) ● 开发商：Tanvex ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年1月6日 ● 适应症类型/说明：癌症/Genetech的 HER2 靶向抗体Herceptin的生物类似药 ● 审评类型：351(k) BLA标准审评 ● 申请递交时间：2024年7月6日（重新递交） ● 审评情况：FDA之前于2022年8月签发了完整回复函 04 Ryoncil (remestemcel-L-rknd，新生物制品) ● 开发商：Mesoblast ● 模态：细胞疗法 ● PDUFA日期：2025年1月7日 ● 适应症类型/说明：免疫学/同种异体扩增间充质基质细胞 (MSC) 干细胞疗法，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD) 的儿科患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年7月8日（重新递交） ● 审评情况：FDA之前于2022年8月3日签发了第二封完整回复函（第一封签发于2020年10月1日） 05 Tabelecleucel （新生物制品） ● 开发商：Atara Biotherapeutics/Pierre Fabre ● 模态：细胞疗法 ● PDUFA日期：2025年1月15日 ● 适应症类型/说明：免疫学、支持性治疗/同种异体、Epstein-Barr 病毒 (EBV) 特异性 T 细胞免疫疗法，用于单药治疗 2 岁及以上患有 EBV 阳性移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) 的成人和儿童患者，这些患者至少接受过一次先前治疗 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年5月20日 ● 审评情况：突破性疗法认定 06 Lumakras (sotorasib) ● 开发商：安进 ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月17日 ● 适应症类型/说明：癌症 /新适应症，与panitumumab (Vectibix) 组成联合疗法，用于治疗 KRAS G12C 突变转移性结直肠癌 (CRC) 。 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年4月 ● 审评情况：延期，原PDUFA日期为2024年10月17日 07 Leqembi (lecanemab-irmb) ● 开发商：卫材/渤健 ● 模态：抗体 ● PDUFA日期：2025年1月25日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/新的维持给药方案，为已完成每两周一次的阿尔茨海默病治疗初始阶段的患者提供每月一次的Leqembi静脉注射 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月1日 ● 审评情况：FDA于2024年6月9日接受申请 08 CT-P47 (tocilizumab生物类似药) ● 开发商：Celltrion ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年1月28日 ● 适应症类型/说明：免疫学/抗白细胞介素 6 (IL-6) 抗体Actemra生物类似药，针对类风湿关节炎和幼年特发性关节炎等适应症 ● 审评类型：351(k) BLA标准审评 ● 申请递交时间：2024年1月28日 09 Elamipretide （新分子实体） ● 开发商：Stealth BioTherapeutics ● 模态：多肽 ● PDUFA日期：2025年1月29日 ● 适应症类型/说明：心血管先天性疾病/与磷脂心磷脂结合的线粒体保护肽，用于治疗巴特综合征 ● 审评类型：优先审评（最初为标准审评，但在Stealth Bio的要求下更改为优先审评） ● 申请递交时间：2024年1月 ● 审评情况：最初申请递交时间为2021年8月，FDA 2021年10月签署拒绝备案(RTF)信函；重新递交后，FDA于2024年4月8日接受申请；罕见儿科疾病认定。 10 Suzetrigine (VX-548，新分子实体) ● 开发商：Vertex ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月30日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/选择性 NaV1.8 疼痛信号抑制剂，口服、非阿片类药物，治疗中度至重度急性疼痛 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年5月30日 ● 审评情况：FDA 2024年7月30日接受申请；突破性疗法认定 11 Treosulfan (新药) ● 开发商：medac GmbH/Medexus ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月30日 ● 适应症类型/说明：癌症、血液疾病/双功能烷化剂，与氟达拉滨联合使用，作为接受异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的成人和儿科患者的减毒预处理方案 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月 ● 审评情况：FDA 2021年8月3日签署完整回复函；重新提交申请后FDA于2024年6月6日接受申请；PDUFA日期由最初的2024年10月30日推迟。 12 AXS-07 (meloxicam/rizatriptan) ● 开发商：Axsome Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年1月31日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/偏头痛的急性治疗 ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评 ● 申请递交时间：2024年7月 ● 审评情况：2021 年 7 月首次提交申请，FDA 于 2022 年 5 月 2 日签署完整回复函；2024 年 9 月 4 日FDA接受重新提交审查。 13 Translarna (ataluren，新分子实体) ● 开发商：PTC Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月或3月 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/治疗无义突变杜氏肌营养不良症 (nmDMD) ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年8至9月 14 Omvoh (mirikizumab-mrkz) ● 开发商：礼来 ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不迟于2025年2月 ● 适应症类型/说明：胃肠道疾病/ Omvoh的新适应症，治疗患有中度至重度活动性克罗恩病的成年人 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3至4月 15 Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) ● 开发商：第一三共/阿斯利康 ● 模态：ADC ● PDUFA日期：2025年2月1日 ● 适应症类型/说明：癌症/Enhertu新适应症，治疗不可切除或转移性 HER2 低或 HER2 超低乳腺癌的成年人 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年8月1日 ● 审评情况： FDA 于 2024年10月1日接受申请；突破性疗法认定 16 SPN-830 (apomorphine infusion pump) ● 开发商：Supernus/US WorldMeds/Brittania ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月1日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/多巴胺激动剂apomorphine的持续皮下输注制剂，用于治疗帕金森病成人的运动波动（OFF 发作） ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年8月1日 ● 审评情况：经历一次RTF（Refuse to File）和两次完整回复函。 17 Bentracimab （新生物制品） ● 开发商：SFJ Pharmaceuticals/SERB Pharmaceuticals ● 模态：抗体 ● PDUFA日期：不晚于2025年2月2日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病/针对因使用替格瑞洛而引起的紧急出血事件，或在紧急手术情况下需要逆转替格瑞洛的抗血小板效果 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年5至6月 ● 审评情况：FDA 2024年8月2日接受BLA申请；突破性疗法认定 18 Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd，新生物制品) ● 开发商：第一三共/阿斯利康 ● 模态：ADC ● PDUFA日期：不晚于2025年2月2日 ● 适应症类型/说明：癌症/转移性激素受体 (HR) 阳性、HER2 阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年1至2月 ● 审评情况：FDA 2024年4月2日接受BLA申请 19 Sublocade (buprenorphine depot injection) ● 开发商：Indivior ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月7日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/皮下注射阿片类激动剂，用于治疗中度至重度阿片类药物使用障碍 (OUD) ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年8月 ● 审评情况：FDA 2024年10月7日接受申请 20 Rexulti (brexpiprazole) ● 开发商：Otsuka/Lundbeck ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月8日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/血清素-多巴胺活性调节剂 (SDAM) 非典型抗精神病药，新适应症，与舍曲林联合使用，用于治疗成人创伤后应激障碍 (PTSD) ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月10日 ● 审评情况：FDA 2024年6月25日接受申请 21 CHIKV VLP (chikungunya vaccine, 此前称作PXVX0317，新生物制品) ● 开发商：Bavarian Nordic ● 模态：疫苗 ● PDUFA日期：2025年2月14日 ● 适应症类型/说明：传染病/用于成人和 12 岁及以上的儿童，预防基孔肯雅病毒感染 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月17日 ● 审评情况：突破性疗法认定 22 MenABCWY (meningococcal group A,B,C,Y/W-135 vaccine，新生物制品) ● 开发商：GSK ● 模态：疫苗 ● PDUFA日期：2025年2月14日 ● 适应症类型/说明：传染病/预防侵袭性脑膜炎球菌病 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年2月 ● 审评情况：FDA 2024年4月16日接受申请 23 Vimseltinib （新分子实体） ● 开发商：Deciphera (Ono Pharmaceutical) ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月17日 ● 适应症类型/说明：癌症/治疗腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月 ● 审评情况：FDA 2024年8月15日接受申请 24 Mirdametinib （新分子实体） ● 开发商：SpringWorks Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月18日 ● 适应症类型/说明：癌症/治疗患有 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤 (NF1-PN) 的儿童和成人患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月 ● 审评情况：FDA 2024年8月15日接受申请 25 ET-400 (hydrocortisone oral solution) ● 开发商：Eton Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年2月28日 ● 适应症类型/说明：内分泌、免疫学/氢化皮质酮(又称氢化可的松)，新型糖皮质激素口服溶液剂型，在室温下稳定，适用于婴儿和儿科患者 ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评 ● 申请递交时间：2024年4月30日 ● 审评情况：FDA 2024年7月15日接受申请 26 Adcetris (brentuximab vedotin) ● 开发商：辉瑞 ● 模态：ADC ● PDUFA日期：2025年3月 ● 适应症类型/说明：癌症/CD30 靶向 ADC brentuximab vedotin 的新适应症，用于与来那度胺和利妥昔单抗联合治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月 ● 审评情况：FDA 2024年7月30日接受申请 27 Susvimo (眼部植入物玻璃体注射 ranibizumab) ● 开发商：罗氏 ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月 ● 适应症类型/说明：眼科/ranibizumab的新适应症，该植入物可提供定制配方的 VEGF 抑制剂（不同于 Lucentis 玻璃体内注射），最长可使用六个月，用于治疗糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月 ● 审评情况：FDA 2024年7月18日接受申请 28 neffy (肾上腺素 1mg 鼻喷雾剂) ● 开发商：ARS Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月6日 ● 适应症类型/说明：免疫学/1mg 新浓度和扩大的儿科适应症，适用于体重 15-30 公斤儿童的 I 型过敏反应（包括过敏性休克）的鼻内紧急治疗 ● 审评类型：优先审评；505(b)(2) NDA ● 申请递交时间：2024年9月9日 29 Furoscix (furosemide, 皮下制剂) ● 开发商：scPharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月6日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病/新适应症，皮下注射，治疗慢性肾病 (CKD) 患者因液体超负荷引起的水肿 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月 ● 审评情况：FDA 2024年7月25日接受申请 30 CT-P39 (omalizumab生物类似药) ● 开发商：Celltrion ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月11日 ● 适应症类型/说明：免疫学/Genetech的Xolair 的可互换生物类似药，用于治疗严重持续性过敏性哮喘、鼻息肉、荨麻疹和免疫球蛋白 E 介导的食物过敏等。 ● 审评类型：标准审评；351(k) BLA ● 申请递交时间：2024年3月11日 31 Condoliase (SI-6603，新生物制品) ● 开发商：Seikagaku/Ferring Pharmaceutical ● 模态：蛋白质 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月14日 ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/成人腰椎间盘突出症 (LDH) 相关的根性腿痛 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：FDA 2024年5月14日接受申请，2025年1月1日FDA顾问委员会会议 32 Revakinagene taroretcel (NT-501，新生物制品) ● 开发商：Neurotech Pharmaceuticals ● 模态：基因疗法 ● PDUFA日期：2025年3月18日 ● 适应症类型/说明：眼科/治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症（MacTel，即特发性近焦点黄斑毛细血管扩张症） ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年4月 ● 审评情况：FDA 2024年6月20日接受申请，PDUFA日期从最初的2024年12月17日延期 33 Camrelizumab (SHR-1210，新生物制品) ● 开发商：江苏恒瑞 (2023年10月授权Elevar) ● 模态：单抗 ● PDUFA日期：2025年3月20日 ● 适应症类型/说明：癌症/PD-1 抑制剂，与 Elevar 的 VEGFR-2 激酶抑制剂rivoceranib联合用于不可切除或转移性肝细胞癌 (uHCC) 的一线全身治疗 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年9月23日 ● 审评情况：首次BLA申请2023年5月17日，FDA 2024年5月27日签发完全回复函；再次申请获得接受。 34 Amvuttra (vutrisiran) ● 开发商：Alnylam ● 模态：寡核苷酸 ● PDUFA日期：2025年3月23日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病、中枢神经系统疾病/ vutrisiran 新适应症，治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR-CM) ● 审评类型：使用一张优先审评券PRV ● 申请递交时间：2024年10月9日 ● 审评情况：FDA 2024年11月25日接受申请。 35 Rivoceranib （新分子实体） ● 开发商：Elevar Therapeutics (HLB LifeScience) ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月23日 ● 适应症类型/说明：癌症/与恒瑞医药的 PD-1 抑制剂Camrelizumab联合用于不可切除的肝细胞癌 (uHCC) 的一线治疗 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年9月23日 ● 审评情况：2023年5月17日递交的NDA申请被拒，再申请获得接受。 36 TLX007-CDx ● 开发商：Telix ● 模态：放射性示踪剂 ● PDUFA日期：2025年3月24日 ● 适应症类型/说明：癌症成像剂/前列腺癌诊断 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月27日 ● 审评情况：FDA 2024年7月24日接受申请。 37 Gepotidacin （新分子实体） ● 开发商：GSK ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月26日 ● 适应症类型/说明：传染病/口服治疗患有无并发症尿路感染 (uUTI) 的成年女性（≥40 公斤）和青少年（≥12 岁，≥40 公斤） ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年7月 ● 审评情况：FDA 2024年10月16日接受申请。 38 Cardamyst (etripamil，新分子实体) ● 开发商：Milestone Pharmaceuticals ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月26日 ● 适应症类型/说明：心血管疾病/鼻腔喷雾剂，治疗阵发性室上性心动过速 (PSVT) ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月28日 ● 审评情况：FDA 2023年12月签发RTF信函，之后重新递交申请，FDA 2024年5月26日接受申请。 39 Egrifta MDV (tesamorelin F8 formulation) ● 开发商：Theratechnologies ● 模态：多肽 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月26日 ● 适应症类型/说明：代谢疾病/用于治疗 HIV 相关脂肪营养障碍 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年11月26日 ● 审评情况：FDA接受之前遭受一份完整回复函。 40 DCCR (diazoxide choline) ● 开发商：Soleno Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：2025年3月27日 ● 适应症类型/说明：内分泌疾病/治疗 4 岁及以上患有贪食症的普拉德-威利综合征 (PWS) 患者 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年6月27日 ● 审评情况：最初PDUFA日期为2024年12月27日，延期。 41 Fitusiran （新分子实体） ● 开发商：赛诺菲 ● 模态：寡核苷酸 ● PDUFA日期：2025年3月28日 ● 适应症类型/说明：血液疾病/成人和青少年A型或B型血友病 A 或 B 患者 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年3月 ● 审评情况：B型血友病疗法获得突破性疗法认定。 42 Darzalex Faspro (daratumumab/ hyaluronidase-fihj) ● 开发商：强生/Genmab ● 模态：抗体/酶 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月30日 ● 适应症类型/说明：癌症/使用 Halozyme 的 Enhanze 技术皮下注射daratumumab，用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤 (NDMM) 成人患者。 ● 审评类型：优先审评 ● 申请递交时间：2024年9月30日 43 Sepiapterin (PTC923, 最初称为CNSA-001，新分子实体) ● 开发商：PTC Therapeutics ● 模态：小分子 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月30日 ● 适应症类型/说明：先天性缺陷/治疗儿童和成人苯丙酮尿症 (PKU) 患者，包括所有年龄段和疾病亚型 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年7月30日 ● 审评情况：FDA 2024年10月1日接受申请。 44 Jynneos (smallpox/monkeypox 疫苗) ● 开发商：Bavarian Nordic ● 模态：疫苗 ● PDUFA日期：不晚于2025年3月31日 ● 适应症类型/说明：传染病/基于减毒活痘苗病毒的新型冻干非复制型疫苗配方，适合长期储存，用于预防 18 岁及以上成年人的天花和猴痘 ● 审评类型：标准审评 ● 申请递交时间：2024年5月31日 Ref. Pink Sheet User Fee Goals Date. Retrieved on 02. 01. 2025. END 【智药研习社近期直播】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

优先审批免疫疗法生物类似药细胞疗法突破性疗法

2025-01-01

·GlobeNewswire-Health Care

CORXEL Acquires Worldwide (excluding Greater China) Rights to an Oral Small Molecule GLP-1 RA for the Treatment of Obesity and Diabetes

Dec. 23, 2024 -- Corxel Pharmaceuticals (CORXEL), a leading biotech company committed to bringing innovative science and medicines to underserved patients with cardiometabolic diseases around the world, today announced the acquisition of CX11 (also known as VCT220), an oral small molecule glucagon-like peptide-1 receptor agonist (GLP-1 RA), for worldwide (excluding Greater China) development and commercialization, from Vincentage. CX11 is an investigational, oral small molecule GLP-1 RA for the treatment of cardiometabolic diseases, including obesity and type 2 diabetes. GLP-1 RAs have been shown to lower bodyweight, improve insulin sensitivity, and reduce glucose and overall appetite. CX11, in a once daily orally available formulation, could offer convenience and accessibility to patients, and lower the cost of manufacturing compared to injectables. In a Phase 2 clinical trial conducted in China, CX11 demonstrated competitive weight loss with favorable safety and tolerability. The registrational Phase 3 study in obese and overweight patients in China has been initiated in November 2024. CORXEL plans to initiate a global (excluding Greater China) Phase 2 study in obese and overweight patients in 2025. “Obesity has become a major risk factor for a number of chronic diseases like diabetes, hypertension, liver disease, and also including cardiovascular diseases such as heart disease and stroke, which are the leading causes of death worldwide. This acquisition marks CORXEL’s expansion of its cardiometabolic pipeline into obesity and diabetes, and we are excited about the potential of CX11, which has shown impressive efficacy in weight reduction, making it a potential best-in-class oral small molecule GLP-1 RA,” said Sandy Mou, Board Executive Director and Chief Executive Officer of CORXEL. “Since its establishment, CORXEL has proven its strong capabilities in asset selection, clinical development, registration and partnering in manufacturing for innovative medicines. Our global team is fully committed to developing CX11 with high quality and efficiency, allowing CORXEL to tap into the tremendous obesity market worldwide.” “We are very delighted that CORXEL will be advancing the global development of VCT220 (CX11). CORXEL has strong clinical development capabilities and global promotional strengths. We look forward to CORXEL accelerating the clinical trials and bringing this innovative oral GLP-1 molecule to patients worldwide in the future,” said Ben Li, Chief Executive Officer of Vincentage. CORXEL is a leading biotech company headquartered in US and China focused on developing innovative cardiometabolic therapies globally. CORXEL was founded in 2019 and has been committed to bringing innovative science and medicines to underserved patients around the world. With a strong and further developing asset pipeline, industry leading talent, and patient-centric focus, CORXEL is dedicated to delivering a meaningful and lasting impact on patients. The portfolio of CORXEL consists of 3 assets with global rights and 2 assets with Greater China rights in late-stage clinical development. The portfolio with global rights covers CX11 for obesity and diabetes, JX10 for acute ischemic stroke (AIS) and JX09 for hypertension, while the portfolio with Greater China rights includes Etripamil and LNZ100. Vincentage is a clinical-stage biotech, focusing on developing novel small molecule drugs for metabolic diseases. The company has developed small molecule innovative drugs targeting different mechanisms and targets for metabolic-related diseases, such as diabetes, obesity, and MASH. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10932	-	-	DB12605

研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
阵发性室上性心动过速	申请上市	美国	Milestone Pharmaceuticals, Inc.	2024-02-26
心房颤动	临床3期	-	Milestone Pharmaceuticals, Inc.	2025-03-01
室上性心动过速	临床3期	中国	Milestone Pharmaceuticals, Inc.	2022-06-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04467905 (ReVeRA-201, CTgov)	临床2期	心房颤动	69	Placebo (Placebo)	積膚鹽齋觸繭範襯醖繭(衊膚構憲鏇製廠鹽襯顧) = 餘糧廠遞夢願膚範糧繭蓋鬱獵衊蓋艱選齋簾築 (齋憲憲積遞蓋獵憲壓襯, 廠衊鬱憲鑰艱觸鏇蓋網 ~ 網艱繭壓廠夢鹹廠繭壓) 更多	-	2024-09-19
				Etripamil (Etripamil)	積膚鹽齋觸繭範襯醖繭(衊膚構憲鏇製廠鹽襯顧) = 醖鏇衊衊網醖繭範鏇構蓋鬱獵衊蓋艱選齋簾築 (齋憲憲積遞蓋獵憲壓襯, 襯觸鏇觸範鹽簾鏇壓廠 ~ 積齋糧鹽製築範醖獵襯) 更多
NCT05410860 (JX02002, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	阵发性室上性心动过速	500	etripamil	餘餘鹹選鬱窪齋襯鹽簾(選艱壓繭艱積膚廠築範) = 齋鹹構艱築鬱艱壓餘糧網顧遞繭醖壓餘鬱鏇遞 (醖壓遞鑰齋膚蓋壓鹽觸 ) 达到	积极	2024-09-06
				Placebo	餘餘鹹選鬱窪齋襯鹽簾(選艱壓繭艱積膚廠築範) = 鹽糧齋襯鬱構襯鏇遞衊網顧遞繭醖壓餘鬱鏇遞 (醖壓遞鑰齋膚蓋壓鹽觸 ) 达到
NCT03464019 (NODE-301 \| RAPID, CTgov)	临床3期	阵发性室上性心动过速	1,097	Placebo (Part 1 - Placebo Single Dose)	範簾憲鏇夢衊窪鹽築鏇(膚觸網鹹鹽構蓋網蓋願) = 製簾憲蓋觸鹹夢醖蓋齋艱衊糧鹹鏇範廠襯築製 (齋夢願鏇齋遞窪壓製憲, 夢憲餘膚繭鹽夢齋鹽餘 ~ 蓋齋獵鹽選糧鹽鑰憲築) 更多	-	2024-07-12
				Etripamil (Part 1 - Etripamil 70 mg)	範簾憲鏇夢衊窪鹽築鏇(膚觸網鹹鹽構蓋網蓋願) = 鑰製艱夢顧獵鹹鏇齋範艱衊糧鹹鏇範廠襯築製 (齋夢願鏇齋遞窪壓製憲, 淵窪夢簾鹽淵壓餘鑰衊 ~ 艱醖艱廠憲艱築獵襯夢) 更多
NCT04072835 (NODE-303, CTgov)	临床3期	阵发性室上性心动过速	1,116	etripamil NS	醖簾衊顧廠夢網窪鹽糧(膚衊憲襯膚淵齋範獵糧) = 膚憲範簾窪鏇淵積鑰憲鬱淵淵憲窪鹽顧鹹憲製 (醖製範憲餘夢廠鏇觸遞, 簾窪願蓋鑰觸範餘願衊 ~ 構選簾遞遞壓願壓淵網) 更多	-	2024-05-23
NCT04467905 (ReVeRA-201, Pubmed \| Circ Arrhythm Electrophysiol)	临床2期	心房颤动	-	Etripamil nasal spray 70 mg	鬱範製齋窪製選顧鏇構(餘鬱餘觸範廠窪糧齋範) = 1 patient in the etripamil arm experienced transient severe bradycardia and syncope, assessed as due to hypervagotonia 獵積繭鬱廠網壓積獵憲 (夢餘鬱鹹蓋艱醖襯積顧 ) 更多	积极	2023-12-01
NCT03464019 (RAPID, Pubmed \| Lancet)	临床3期	房室结折返性心动过速	692	Etripamil 70 mg nasal spray	壓窪顧廠糧簾鬱構範遞(獵選願壓繭糧襯蓋繭醖) = Adverse events occurring in at least 5% of patients treated with etripamil were nasal discomfort (23%), nasal congestion (13%), and rhinorrhea (9%) 窪憲鏇夢齋遞簾廠選糧 (齋鹽窪糧簾築積鏇艱觸 ) 更多	积极	2023-06-15
				Placebo
NCT03635996 (CTgov)	临床3期	阵发性室上性心动过速	169	Aptar Pharma Nasal Spray Bidose System+Etripamil NS 70 mg	壓鹹網憲憲淵鏇糧選壓(鏇鏇艱齋願構願網餘齋) = 觸鬱憲淵憲襯壓醖繭繭窪簾繭壓窪憲壓繭鬱構 (鏇獵繭蓋壓淵衊積壓餘, 窪壓餘糧範顧願網鏇鏇 ~ 鬱淵鑰鑰夢觸積範範網) 更多	-	2023-04-24
NCT03464019 (NODE-301, Pubmed) 人工标引	临床3期	阵发性室上性心动过速	156	Etripamil	願衊獵願獵鑰窪鹽鑰製(憲範構鏇醖醖顧構艱壓): HR = 1.086 (95% CI, 0.726 ~ 1.623), P-Value = 0.12	不佳	2022-11-28
				Placebo
NCT03464019 (RAPID, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	阵发性室上性心动过速	706	Etripamil	遞襯蓋構夢願餘範觸範(觸製襯願襯鹽鬱淵繭鑰) = 鹹獵醖獵蓋範鏇壓繭鬱夢蓋膚憲構遞壓構鬱願 (鏇觸淵獵糧窪積範醖艱 ) 更多	积极	2022-10-17
				Placebo	遞襯蓋構夢願餘範觸範(觸製襯願襯鹽鬱淵繭鑰) = 獵齋觸餘簾鏇選積蓋遞夢蓋膚憲構遞壓構鬱願 (鏇觸淵獵糧窪積範醖艱 ) 更多
NCT02296190 (NODE-1, CTgov)	临床2期	阵发性室上性心动过速	199	Placebo	網淵鹽鏇襯顧夢餘構顧(廠鏇廠衊顧糧鬱夢遞襯) = 餘鏇壓簾積鬱襯積築遞顧獵簾選鏇夢鏇齋築衊 (繭壓蓋願壓製簾簾簾襯, 範餘壓鬱鬱選選簾餘鏇 ~ 壓遞構鑰範艱繭衊鹽製) 更多	-	2020-12-30