This is a multi-national, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the effects of etripamil NS in patients with atrial fibrillation (AF). This study includes Screening Visit, Randomization Visit, a Treatment Period with scheduled Follow-up Visits (Monthly Follow-up and Post-treatment Follow-up Visits), a Final Study Visit, and an End of Study Telephone Follow up Visit.
Each patient will be randomized 1:1 to receive placebo or 70 mg Etripamil NS regimens. Patients will self-administer study drug for a perceived episode of AF with RVR with an initial dose of placebo or 70 mg etripamil NS, followed by an optional second dose of the same study drug 10 minutes after the first dose if the patient continues to experience symptoms. Patients may treat up to a maximum of 4 episodes in the study.
Informed consent will be obtained prior to any study procedures.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Milestone Pharmaceuticals, Inc.

NCT05763953

/ Recruiting临床2期

The NODE-202 Study Multi-Center, Multi-National, Open-Label, Efficacy and Safety Study of Etripamil Nasal Spray in Pediatric Patients With Paroxysmal Supraventricular Tachycardia

NODE-202 is a Phase 2, multicenter, multinational, single dose, open-label, 2-part, sequential design study in pediatric patients with an established diagnosis of paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT) presenting with a symptomatic episode of PSVT.
In Part 1, at least 30 patients aged 12 to <18 years will be enrolled and treated with etripamil nasal spray (NS). Efficacy, safety, tolerability and PK (for at least 12 patients) will be assessed after administration of 70 mg etripamil NS (Part 1A). At least 18 subsequent patients will be enrolled and treated with the etripamil NS with the dose determined by the Pharmacokinetic (PK) analysis and will undergo efficacy and safety/tolerability assessments (Part 1B).
In Part 2, at least 30 patients aged 6 to <12 years will be enrolled and treated with etripamil NS at a dose selected based on appropriate body size-based modeling, as well as efficacy, safety/tolerability, and PK data collected in Part 1. Efficacy, safety, tolerability and PK (for at least 12 patients) will be assessed after administration of etripamil NS (Part 2A). At least 18 subsequent patients will be enrolled and treated with the etripamil NS with the dose determined by the PK analysis and will undergo efficacy and safety/tolerability assessments (Part 2B).
The study will include the following visits: A Screening Visit, A Treatment Visit, , and A Follow-Up/End of Study Visit.

开始日期2023-12-11

申办/合作机构

Milestone Pharmaceuticals, Inc.

NCT05511870

/ Completed临床1期

A Single Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 1 Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety and Tolerability of Etripamil in Healthy Chinese Subjects

The objectives of the study are as below:
Primary:
·To evaluate the pharmacokinetics (PK) of Etripamil in healthy adult Chinese subjects
Secondary:
* To evaluate the pharmacodynamics (PD) of Etripamil in healthy adult Chinese subjects
* To evaluate the safety and tolerability of Etripamil in healthy adult Chinese subjects
Exploratory:
·To evaluate the PK exposure-PD response relationship of etripamil in healthy adult Chinese subjects

开始日期2023-03-07

申办/合作机构

Milestone Pharmaceuticals, Inc.

100 项与艾曲帕米相关的临床结果

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100 项与艾曲帕米相关的转化医学

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100 项与艾曲帕米相关的专利（医药）

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项与艾曲帕米相关的文献（医药）

2025-11-01·JOURNAL OF CARDIOVASCULAR ELECTROPHYSIOLOGY

Etripamil Nasal Spray for Recurrent Paroxysmal Supraventricular Tachycardia Conversion: Results From the NODE‐303 Open‐Label Study

Article

作者: Bharucha, David B. ; Ip, James E. ; Camm, A. John ; Sears, Samuel F. ; Holz, Anita ; Agudelo‐Uribe, Juan ; Rafii, Farhad ; Shardonofsky, Silvia ; Parody, Maria L. ; Stambler, Bruce S. ; Tahirkheli, Naeem K. ; Noseworthy, Peter A. ; Sheikh, Muhammad B. ; Hu, Derek ; Ip, John H. ; Coutu, Benoit ; Singh, Narendra

ABSTRACT:

Introduction:

Etripamil is a fast‐acting intranasally self‐administered calcium‐channel blocker developed for termination of paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT). Prior studies have demonstrated safety and efficacy of etripamil for PSVT termination following an initial medically supervised test dose during sinus rhythm. NODE‐303 is an open‐label, single‐arm study that evaluated etripamil for multiple, at‐home PSVT episodes, without test dose before first use.

Methods:

Patients applied an ECG monitor at symptom onset and self‐administered etripamil (70 mg) if a vagal maneuver was unsuccessful. ECG monitoring occurred for ≥ 1 h following study drug administration. A repeat 70‐mg dose was introduced during the study for symptoms persisting 10 min after the first dose. Safety measures included treatment‐emergent adverse events (TEAEs) and ECG arrhythmia‐surveillance. Efficacy measures were captured for PSVT termination during treatment of each of the multiple episodes.

Results:

1054 perceived PSVT episodes were etripamil‐treated in 503 of 1116 patients enrolled. TEAEs within 24 h were mostly mild or moderate and localized: 30.2% of patients experienced nasal discomfort, nasal congestion (13.9%), rhinorrhea (13.1%), epistaxis (7.4%). TEAE frequencies decreased across multiple PSVT episodes and were similar for single versus repeat doses. For first PSVT episodes, 70.5% of patients converted to sinus rhythm by 60 min post etripamil (median time to conversion = 18.3 min [14.2–25.6]). Conversion in earlier episodes was consistently predictive of conversion in subsequent episodes.

Conclusions:

Etripamil nasal spray self‐administered in a real‐world setting was well tolerated, effective, and had a consistent safety profile as a single‐ or repeat‐dose regimen across multiple PSVT episodes.Trial Registration:ClinicalTrials.gov NCT04072835

2025-11-01·JOURNAL OF CARDIOVASCULAR ELECTROPHYSIOLOGY

Etripamil Nasal Spray to Keep the Doctor Away

作者: Peigh, Graham ; Knight, Bradley P.

2025-08-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF TOXICOLOGY

Cardiovascular and Pharmacokinetic Profiles of Intravenous Etripamil in Conscious Telemetered Cynomolgus Monkeys

Article

作者: Ascah, Alexis ; Bharucha, David B. ; Authier, Simon ; Wight, Douglas ; Moreau, Jean-Pierre

Paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT) is a common cardiac arrhythmia associated with substantial health care burden. Etripamil, a fast-acting non-dihydropyridine calcium channel blocker developed for intranasal self-administration, is currently under investigation for acute treatment of PSVT episodes. A novel two-phase study design was used to test a series of five doses of intravenous etripamil (0, 0.025, 0.05, 0.15, and 0.3 mg/kg) in conscious cynomolgus monkeys. The cardiovascular effects (e.g., blood pressure and ECG recordings) were assessed during the first phase, and the pharmacokinetic profile was characterized during the second phase. Animals were dosed remotely to avoid the stress of intranasal dosing and minimize the impact of dose administration on measurements. Results were compared with findings from subsequent intranasal studies in cynomolgus monkeys and humans. Etripamil decreased systolic blood pressure and increased heart rate proportionately in a dose-dependent manner. Etripamil also induced dose-dependent increases in the PR interval. At a dose of 0.3 mg/kg (the highest dose), the mean highest PR prolongation from baseline during 20 minutes after dosing was 27.38%. Systemic exposure to etripamil increased in a dose-dependent manner. Mean area under the curve from administration to when drug was no longer present (AUC 0–∞ ) values ranged from 179 to 2364 ng • min/mL, peak plasma concentration ranged from 13.2 to 176 ng/mL, and mean half-life ranged from 12.3 to 20.8 minutes (Figure 1). Results were consistent with data from subsequent intranasal preclinical and clinical studies. Intravenous etripamil demonstrated the desired targeted pharmacokinetic and pharmacodynamic profiles in conscious cynomolgus monkeys.

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项与艾曲帕米相关的新闻（医药）

2026-01-07

·N C S

快速性心律失常发生机制与治疗药物研发进展

1.快速型心律失常的分类与发生机制 1.1 分类体系与核心机制快速性心律失常指成人静息心率>100次/分钟的心律失常，临床常用分类包括：按QRS波群宽度分为宽/窄QRS波群心动过速；按发生部位分为房性、房室交界性和室性；按电生理机制分为折返性、自律性异常和触发活动性心律失常，其中折返是最常见机制，占临床病例的60%以上。折返机制需满足三个条件：传导通路存在功能性或解剖性分支、两条通路传导速度与不应期差异显著、环路中存在单向阻滞。异常自律性由心肌细胞舒张期去极化速率异常加快引起，常见于心肌缺血、电解质紊乱等病理状态，表现为心率“热身－冷却”现象。触发活动则由早期后去极化（EAD）和延迟后去极化（DAD）介导，与钙超载、离子通道重构密切相关。1.2 心房颤动的发生机制1.2.1 触发机制与肺静脉作用房颤是全球最常见的心律失常，患者超6000万，其触发灶70%—90%位于肺静脉肌袖。肺静脉肌袖细胞具有独特电生理特性：从左心房向远端动作电位时程逐渐缩短（缩短幅度达30%—50%）、静息膜电位去极化（较左心房细胞低10-15mV）。乙酰胆碱（10^-7-10^-6 mol/L）可诱导肺静脉肌袖产生频率93±15ms的规则心动过速，光学标测证实为微折返机制。机械敏感氯离子通道是肺静脉牵张诱发房颤的关键。肺静脉心肌细胞中，CIC-3、SWELL1与小球蛋白Cav3形成复合物，调控ICl,swell通道功能。高血压状态下Cav3下调导致小窝结构破坏，ICl,swell活性增加3倍以上，显著提高肺静脉电不稳定性。此外，心脏黑素细胞样细胞（表达DCT）功能异常也参与房颤发生，DCT缺陷小鼠房颤易感性增加2.7倍，其心肌细胞表现为复极延长和EAD增多。1.2.2 心房重构机制房颤维持依赖电、结构和神经三重重构。电重构核心是L型钙电流（ICa,L）下调40%—60%、乙酰胆碱依赖性钾通道（IK,ACh）上调2倍以上，导致心房有效不应期（AERP）缩短且频率适应性丧失。结构重构以心房纤维化为特征，胶原容积分数从正常的10%升至30%以上，形成复杂三维折返环路，增加标测与消融难度。遗传因素在房颤发生中起重要作用，已发现13个房颤易感基因（如KCNQ1、SCN5A），但单一基因变异贡献率不足5%，更多表现为遗传易感性与环境因素的协同作用。临床数据显示，家族性房颤患者的子女患病风险较普通人群高3.2倍，提示遗传背景的重要性。1.3 室上性心动过速的发生机制1.3.1 房室结折返性心动过速（AVNRT） AVNRT占成人室上速的50%以上，折返环路位于房室结内，由快慢两条径路组成：慢径路（α径路）传导速度慢（200-300ms）但不应期短（250-350ms）；快径路（β径路）传导速度快（100-150ms）但不应期长（350-450ms）。适时房性早搏在快径路发生单向阻滞，经慢径路缓慢传导（延迟>50ms）使快径路恢复兴奋性，形成持续折返，典型心率140—200次/分钟。电生理研究发现，AVNRT患者房室结区Cx43表达下调30%，导致传导速度减慢，而迷走神经张力增加可进一步延长快径路不应期，促进折返形成。射频消融慢径路的成功率达95%以上，证实径路功能差异是AVNRT的核心机制。1.3.2 房室折返性心动过速（AVRT） AVRT占室上速的15%—30%，折返环路包括心房、房室结、希氏-浦肯野系统和房室旁路（Kent束）。正向型AVRT（占80%）中，激动经房室结下传心室，经旁路逆传心房；逆向型AVRT中，激动经旁路下传心室，经房室结逆传心房，表现为宽QRS波群心动过速。旁路的电生理特性决定AVRT的发生：多数旁路具有快速传导能力（传导速度>1.5m/s），且不应期短（200-300ms）。预激综合征患者中，约30%会发生AVRT，其风险与旁路不应期相关（不应期<250ms者猝死风险增加）。1.4 室性心动过速的发生机制1.4.1 心肌梗死后室速的折返机制心肌梗死后室速（MI-VT）是最常见的室速类型，80%以上为折返机制。梗死瘢痕区存活心肌束被纤维组织分隔，形成传导缓慢的“峡部”（传导速度<0.5m/s），为折返提供解剖基础。电生理标测显示，75%的MI-VT为局灶性微折返（环路直径<2cm），20%为局限性折返，仅5%为围绕瘢痕的大折返。缝隙连接异常是传导减慢的关键：梗死边界区Cx43表达降低60%，且出现磷酸化异常和闰盘定位紊乱。动物实验证实，AdCx43基因转移可使MI-VT诱发率从100%降至40%，传导速度提高25%，验证了Cx43的核心作用。1.4.2 复极异质性与触发机制 MI-VT环路存在特征性复极异质性：KCNE3阳性心肌束Iks电流增加3倍，动作电位时程（APD）缩短40%；而KCNE4阳性束Iks电流减少50%，APD延长60%。这种相邻心肌束40-60ms的APD差异，为单向阻滞和折返形成创造条件。交感神经激活是重要触发因素：去甲肾上腺素可使肌浆网钙泄漏增加2倍，诱发DAD；同时缩短APD，增强复极异质性。临床数据显示，MI后交感神经重构患者的VT发生率较普通患者高2.8倍，β受体阻滞剂可使VT风险降低35%。2. 治疗药物研发进展2.1 新型靶点与候选药物2.1.1 离子通道新靶点 GIRK4通道是心房选择性靶点，其活性增加可使AERP缩短30%，促进房颤发生。Bayer公司的BAY 3670549是高选择性GIRK4抑制剂（IC50=0.3μM），I期临床试验显示，单次给药可使房颤患者AERP延长25%，转复率提高40%，且对心室复极无影响，有望实现房颤的非侵入性即时治疗。晚钠电流（late INa）抑制剂是室性心律失常新方向。late INa在LQT3综合征中增加3-5倍，导致APD延长和EAD。GS-6615（eleclazine）是强效抑制剂（EC50=190nM），较第一代药物雷诺嗪（EC50=8000nM）效力提高42倍。Ⅱ期数据显示，其可使LQT3患者QTc缩短40ms，室速发生率降低65%，目前正开展Ⅲ期试验。心房选择性钾通道靶点还包括IKur（Kv1.5）IK,ACh（Kir3.1/3.4）和SK通道。IKur抑制剂可延长AERP而不影响QT间期，已进入临床的药物如AVE0118，房颤转复率达58%，但存在食管刺激副作用。SK通道抑制剂AP14145在Ⅱ期试验中使房颤负荷降低62%，安全性良好。2.1.2 信号通路与结构蛋白靶点 SGK1抑制剂在LQT2治疗中显示潜力，3μM抑制剂可使LQT2兔心肌细胞APD标准化，hiPSC模型中QTc缩短45ms，且与KCNH2致病变异无关。SGLT2抑制剂达格列净可增加心肌Nav1.5通道表达30%，提高钠电流密度，为心衰合并心律失常患者提供新选择（传统抗心律失常药对心衰患者禁忌）。 RyR2通道调节剂M201-A通过抑制IKACh（IC50=0.35μM），使AERP延长5.7倍。口服前药K201后，M201-A血药浓度达母药15倍，房颤转复率50%，导管消融后复发率降低40%，目前处于Ⅱ期临床。2.2 关键临床试验进展（2023-2025）2.2.1 Ⅲ期临床试验重点药物硫酸舒欣啶（中宝药业）是全球首个进入Ⅲ期的室早原创药物，为多离子通道抑制剂（钠、钙、钾通道），作用特性类似Ib类药物但无致心律失常风险。2025年4月完成600例入组，中期数据显示：1200mg组室早减少≥80%的比例达63%，较安慰剂高38.1%；成对室早减少率72%，显著优于安慰剂（p<0.001），安全性与安慰剂相当。 Etripamil（Milestone）是钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于室上速自救治疗。Ⅲ期RAPID试验中，64.3%患者30分钟内转复窦律，安慰剂组仅31.2%（HR=2.62, p<0.001）。该药物起效时间<5分钟，不良反应发生率仅8%（主要为鼻腔刺激），NDA申请已于2023年第三季度提交，有望成为首个FDA批准的室上速家庭治疗药物。诺华PKN605（房颤适应症）于2025年11月启动中国Ⅱ期试验（CTR20254349），为随机双盲安慰剂对照研究，目标入组171例（国内6例）。主要终点为房颤负荷（AFB）降低率，次要终点包括复发时间和药代动力学参数。该药物作用于新型心房靶点，体外实验显示可使房颤模型AERP延长35%，目前处于受试者招募阶段。2.2.2 Ⅱ期与探索性试验 BAY 3670549的I期试验（2025年启动）为随机双盲安慰剂对照研究，纳入48例健康志愿者，评估0.5—10mg剂量的安全性和药效学。结果显示，5mg剂量组AERP延长25%，药代动力学呈线性特征（T1/2=8.2小时），无QT间期延长，下一步将开展房颤患者Ⅱ期试验。参松养心胶囊的SS-AFRF研究入选2024年“心律失常领域十大研究”，该多中心试验纳入1200例射频消融后房颤患者，随机分为中药组和安慰剂组。12个月随访显示，中药组房颤复发率32.6%，较安慰剂组降低18.3%；亚组分析中，阵发性房颤患者获益更显著（复发率降低22.5%），证实其在房颤二级预防中的作用。 FLECAPRO试验评估β受体阻滞剂联合氟卡尼对心律失常性二尖瓣脱垂患者的疗效，纳入240例患者，采用植入式循环记录仪盲法评估终点。中期数据显示，联合治疗组室速负荷降低70%，较单药治疗组高40%，且无严重不良反应，为瓣膜型心律失常提供新方案。2.3 已上市新药与临床应用2.3.1 新型化学药物维纳卡兰（Vernakalant）是心房选择性药物，通过抑制INa、IKur和IK,ACh起效，静脉给药后30分钟房颤转复率达51%，显著高于胺碘酮（34%）。其优势在于QT间期影响小（延长<10ms），但心衰（LVEF<35%）和低血压患者禁用，目前用于新发房颤的急诊转复。决奈达隆（Dronedarone）是胺碘酮衍生物，无碘相关副作用，用于房颤复发预防。ATHENA试验显示，其可使房颤住院风险降低34%，心血管死亡率降低29%，但ANDROMEDA试验证实其增加永久性房颤患者死亡率（HR=2.13），故仅限用于阵发性房颤。雷诺嗪（Ranolazine）作为late INa抑制剂，初始用于抗心绞痛，后发现其抗心律失常作用。在LQT3患者中，400mg每日两次可使QTc缩短35ms，室性心律失常发生率降低58%；在HFpEF患者中，可使房颤发生率降低27%，且不影响心功能。2.3.2 老药新用与适应症拓展索他洛尔在LQT综合征中的应用扩展：LQT1和LQT2患者中，80mg每日两次可使尖端扭转型室速风险降低62%，较普萘洛尔效果更优（风险降低45%）。其机制为延长复极时间的同时抑制交感活性，特别适用于运动诱发的LQT患者。美西律在Brugada综合征中的应用：150mg每日三次可使I型Brugada波消失率达68%，室速发生率降低75%。其通过增强Nav1.5电流改善右室流出道心肌传导，为禁忌ICD植入的患者提供替代方案。 SGLT2抑制剂的心律失常保护作用：达格列净10mg每日一次可使心衰患者房颤风险降低22%，恩格列净可使糖尿病患者室性早搏发生率降低30%。机制为增加Nav1.5通道表达和膜定位，改善心肌代谢，已被写入《2024 ESC心衰指南》作为房颤合并心衰的基础用药。2.3.3 中药制剂的临床价值参松养心胶囊由12味中药组成，Meta分析显示（纳入32项RCT，3856例患者），其治疗室早的总有效率76.3%，较安慰剂高32.1%；治疗房颤的转复率45.2%，与普罗帕酮相当（47.1%），但不良反应发生率仅8.2%（普罗帕酮为21.5%）。机制涉及改善线粒体功能、抑制胶原合成和调节自主神经。稳心颗粒在气阴两虚型室早患者中优势显著：Ⅱ期试验显示，90g每日三次可使室早减少率达62.5%，伴随心悸症状评分降低40%。其活性成分甘松提取物可抑制IK,ACh通道（IC50=1.2μM），与化学药物联用可提高疗效20%-30%。2.4 研发趋势与挑战2.4.1 核心研发趋势心房选择性药物成为研发热点：通过靶向心房特异性离子通道（如IKur、GIRK4），实现“治疗房颤不影响心室”的目标。这类药物的致心律失常风险降低60%以上，目前全球在研药物达18种，其中6种进入Ⅱ期及以后阶段。多靶点联合策略兴起：IKs/IKr双重阻滞剂可平衡复极延长效应，减少逆向频率依赖性。如AZD1305同时抑制IKs（IC50=0.5μM）和IKr（IC50=1.2μM），在房颤模型中AERP延长40%，而QT间期仅延长15ms，较单一靶点药物更安全有效。精准医疗与基因导向治疗发展：基于KCNH2基因突变类型选择药物，如N588K突变患者对索他洛尔敏感（QTc缩短45ms），而Y652C突变患者对雷诺嗪更敏感（QTc缩短38ms）。23andMe与Bayer合作开发的基因检测芯片，可预测12种抗心律失常药物的疗效和毒性。2.4.2 主要挑战与应对致心律失常风险仍是最大障碍：Ⅲ类药物中，25%因延长QT间期导致尖端扭转型失速而终止研发。应对策略包括：采用hERG通道高通量筛选（排除IC50<1μM的化合物）、联合IKs激活剂（如R-L3）抵消QT延长效应。疗效局限性与复发问题：现有药物房颤年复发率仍达40%—60%。解决方案包括：开发“药物－消融联合疗法”，如术后使用参松养心胶囊12个月可使复发率降低至28%；设计缓释制剂（如决奈达隆透皮贴剂）维持稳定血药浓度。临床试验设计难点：心律失常发作的随机性导致终点评估困难。创新方法包括：采用可穿戴设备实时监测心率（提高事件捕捉率3倍）、使用生物标志物（如microRNA-21）预测疗效、开展适应性设计临床试验（缩短研发周期40%）。3. 总结与展望快速性心律失常的发生机制已从宏观折返深入到分子层面，肺静脉触发、缝隙连接异常、复极异质性等核心机制的阐明，为药物研发提供了明确靶点。治疗药物研发呈现“心房选择性、多靶点、精准化”的趋势，硫酸舒欣啶、etripamil等新药有望突破传统药物的局限。中国在该领域实现重要突破：硫酸舒欣啶作为首个全球原创的室早治疗药物，参松养心胶囊的循证医学证据，标志着从“跟跑”向“领跑”转变。但仍需解决心律失常风险、疗效持久性等问题，未来需加强基础与临床转化研究，推动人工智能药物设计、基因治疗等新技术应用。预计2025—2030年，将有5-8种新型抗心律失常药物上市，其中心房选择性药物和基因导向药物将成为主流。这些药物将使房颤转复率提高至70%以上，室速死亡率降低30%，为心律失常患者带来新的治疗希望，推动该领域进入精准治疗新时代。

临床研究临床结果

2026-01-07

·新药快递

2025年全球批准上市的新药：小分子化学实体

2025年全球首次批准了73款小分子化学实体上市，其中，中国37款、美国28款、日本3款、英国3款、欧盟2款。 2025年01月10日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了石药集团欧意药业有限公司的普卢格列汀、普鲁索格列汀Prusogliptin（DBPR108），商品名：善泽平®，剂型：片剂，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究DBPR108片单药III期临床（CTR20191987，CSPC∕DBPR108201903∕PRO-III-1，NCT04161430）和DBPR108联合二甲双胍III期临床（CTR20192506，CSPC∕DBPR108201903∕PRO-III-2，NCT04218734）的试验结果。 2025年01月16日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海英派药业有限公司的塞纳帕利 Senaparib（IMP4297，JS109），商品名：派舒宁®，剂型：胶囊，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究FLAMES（CTR20192330，NCT04169997）的试验结果。 2025年01月16日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了江苏奥赛康药业有限公司的利厄替尼Limertinib（ASK120067），商品名：奥壹新®，剂型：片剂，用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在 EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20171639（ASK-LC-120067-Ⅰ∕Ⅱ，NCT03502850）的试验结果。 2025年01月17日，美国FDA批准了MediBeacon, Inc的瑞玛比嗪、瑞美吡嗪 Relmapirazin，商品名：Lumitrace®®，剂型：静脉注射液，通过非侵入性监测外源性示踪剂随时间的荧光发射用于评估肾功能受损或正常的成年患者肾小球滤过率（GFR）。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究NCT05425719的试验结果。 2025年01月26日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海银诺医药技术有限公司的依苏帕格鲁肽α Efsubaglutide Alfa（苏帕鲁肽Supaglutide），商品名：怡诺轻®，剂型：注射液，用于成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。此次批准是依据两项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究SUPER-1（CTR20211311，NCT04994288）、SUPER-2（CTR20211312，NCT04998032）的试验结果。 2025年01月30日，美国FDA批准了Vertex Pharmaceuticals Incorporated的舒泽曲近 Suzetrigine（VX-548），商品名：Journavx®，剂型：片剂，用于成人中～重度急性疼痛的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究NCT05558410和NCT05553366的试验结果。注册期间，该品曾获得快速通道、突破疗法和优先审批资质。 Journavx®是20多年来首款也是唯一一款已批准的非阿片类口服疼痛信号抑制剂和新型疼痛药物。也是没有成瘾潜力证据的适用于中～重度急性疼痛所有类型的有效且耐受性良好的药物。 2025年02月08日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了广东东阳光药业股份有限公司的磷酸萘坦司韦Antaitasvir Phosphate（HEC74647PA，磷酸安泰他韦），商品名：东卫卓®，剂型：胶囊，用于与艾考磷布韦（Encofosbuvir，HEC110114，英强布韦Yiqibuvir，东英贺®，）片联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。此次批准是依据一项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究CTR20211194（HEC74647∕HEC110114-II∕III-01，NCT05395416）的试验结果。 2025年02月11日，美国FDA批准了SpringWorks Therapeutics, Inc的莫达美替尼 Mirdametinib（PD-0325901， PD-325901），商品名：Gomekli®，剂型：胶囊，用于不能完全切除的具有症候性丛状神经纤维瘤的神经纤维瘤病1型（NF1）成人和2岁及以上儿科患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究ReNeu(NCT03962543)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道、罕有儿科疾病和优先审批资质。 Gomekli®是首款也是唯一一款已批准用于NF1成人和2岁及以上儿科患者的治疗药。 2025年02月14日，美国FDA批准了Ono Pharmaceutical Co., Ltd的维塞替尼Vimseltinib（维姆塞替尼，DCC-3014，DCC-2909，DP-5599），商品名：Romvimza®，剂型：胶囊，用于手术切除可能导致恶化功能限制或严重发病的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究MOTION（NCT05059262）的试验结果。注册期间，该品曾获得快速通道和优先审批资质。 2025年03月18日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的硫酸艾玛昔替尼 Ivarmacitinib Sulfate（SHR0302），商品名：艾速达®，剂型：片剂，用于对一种或多种TNF抑制剂疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究CTR20201491（SHR0302-302，NCT04481139）的试验结果。 2025年03月25日，美国FDA批准了Glaxosmithkline Llc的甲磺酸吉泊达星二水合物Gepotidacin Mesylate dihydrate（GSK2140944），商品名：Blujepa®，剂型：片剂，用于由下列敏感微生物：大肠杆菌、肺炎克雷伯氏杆菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生性葡萄球菌和粪肠球菌引起的非复杂性尿路感染（uUTI）女性成人和年龄≥12岁且体重至少为40 kg的儿童患者的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究EAGLE-2（NCT04020341）和EAGLE-3（NCT04187144）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 Blujepa®是近30年来首款用于治疗uUTI的新型口服抗生素。 2025年03月27日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了江西科睿药业有限公司的玛舒拉沙韦Suraxavir Marboxil（GP681），商品名：伊速达®，剂型：片剂，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20221824（GP681-202201，NCT05474755）的试验结果。 2025年03月28日，美国FDA批准了Genzyme Corporation的费妥赛仑钠、菲图西兰 Fitusiran sodium（SAR439774，ALN-AT3SC），商品名：Qfitlia®，剂型：皮下注射液（西林瓶∕预充针），用于有或没有因子VIII或IX抑制剂的A型或B型血友病成人和12岁及以上儿童患者的日常预防以阻止或降低出血发作的频率。此次批准是依据三项临床Ⅲ期研究ATLAS-INH（NCT03417102）、ATLAS-A∕B（NCT03417245）和ATLAS-OLE（NCT03754790）的试验结果。注册期间，该品曾获得用于A型或B型血友病的孤儿药资质、用于有或没有因子VIII或IX抑制剂的A型或B型血友病的快速通道资质、用于有因子Ⅸ抑制剂的B型血友病的突破疗法资质。 2025年04月02日，美国FDA加速批准了Novartis Pharmaceuticals Corporation的盐酸阿曲生坦 Atrasentan hydrochloride（ABT-627，A-127722 ，A-147627，NSC720763），商品名：Vanrafia®，剂型：片剂，用于降低处于快速疾病进展风险，通常尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1.5 g∕g，的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人的蛋白尿。此次批准是依据一项正在进行的临床Ⅲ期研究ALIGN（NCT04573478）的中期试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 2025年04月25日，欧盟人用药品委员会（CHMP）采纳了一项积极意见，建议授予的PTC Therapeutics International Limited的塞匹蝶呤Sepiapterin（L-Sepiapterin，Sepiapterine，CNSA-001，PTC-923），商品名：Sephience®，剂型：口服粉末，用于苯丙酮尿症成人和儿科患者高苯丙氨酸血症的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究APHENITY（PTC923-MD-003-PKU，NCT05099640、EudraCT：2021-000474-29）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 2025年05月08日，美国FDA加速批准了Verastem Oncology的Avmapki® Fakzynja®Co-pack（艾沃美替尼钾 Avutometinib Potassium，VS-6766，avuto，Ro 5126766，CH5126766 –盐酸地法替尼 Defactinib Hydrochloride，VS-6063，PF-0455487，PF-4554878），用于接受过先期系统性治疗的KRAS变异复发性低级严重卵巢癌（LGSOC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究RAMP 201（NCT04625270，VS-6766-201，GOG-3052，ENGOT-ov60）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、突破疗法、快速通道和优先审批资质。 Avmapki®Fakzynja® Co-pack是首款也是唯一一款FDA批准的治疗该疾病的药物。 2025年05月15日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了海思科医药集团股份有限公司的安瑞克芬 Anrikefon（HSK21542），商品名：思舒静®，剂型：注射液，用于腹部手术后的轻、中度疼痛的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20210256（HSK21542-301，NCT04738357）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年05月15日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了轩竹生物科技股份有限公司的吡洛西利Birociclib（吡罗西尼，XZP-3287），商品名：轩悦宁®，剂型：片剂，用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究BRIGHT-1（CTR20180020，XZP-3287-1001，NCT04539496）和一项临床Ⅲ期研究BRIGHT-2（CTR20212307，XZP-3287-3001，NCT05077449）的试验结果。 2025年05月22日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了广东众生睿创生物科技有限公司的昂拉地韦Onradivir（ZSP1273），商品名：安睿威®，剂型：片剂，用于成人单纯性甲型流感患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究EPOCH201（CTR20202384，ZSP1273-20-06，NCT04683406）的试验结果。 2025年05月22日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了上海艾力斯医药科技股份有限公司的枸橼酸戈来雷塞Glecirasib Citrate（格来雷塞，JAB-21822，JAB-21000），商品名：艾瑞凯®，剂型：片剂，用于至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C 突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究CTR20211470（JAB-21822-1002，NCT05009329）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批和突破疗法资质。 2025年05月22日，欧盟人用药品委员会（CHMP）采纳了一项积极意见，建议授予Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.的Riulvy®（富马酸替格米酯Tegomil fumarate，HY-156645，CS-0887138，DA-68022）上市许可，剂型：硬胶囊，用于复发缓解型多发性硬化症成人和13岁及以上儿童患者的治疗。此次建议是依据其临床前、新的药学和临床研究资料以及与Tecfidera®（富马酸二甲酯Dimethyl fumarate）的生物等效性试验的结果。 2025年05月28日，美国FDA批准了Alcon Labs Inc.的阿考曲孟Acoltremon（AR-15512，AVX-012，WS-12），商品名：Tryptyr®，剂型：眼科溶液，用于干眼疾病症状和症候的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究COMET-2（NCT05285644）和COMET-3（NCT05360966）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了海创药业股份有限公司的氘恩扎鲁胺、德恩鲁胺Deutenzalutamide（HC-1119），商品名：海纳安®，剂型：软胶囊，用于接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20190199（HC-1119-04，NCT03851640）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的苹果酸法米替尼Famitinib malate（SHR1020，SHR-1020），商品名：艾比特®，剂型：软胶囊，联合注射用卡瑞利珠单抗（Camrelizumab，艾立妥®）用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗（Bevacizumab）治疗的复发或转移性宫颈癌患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20202635（SHR-1210-II-217，NCT04680988）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法资质。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了福建盛迪医药有限公司的磷罗拉匹坦帕洛诺司琼Fosrolapitant∕Palonosetron（HR20013），商品名：瑞坦宁®，剂型：注射剂，用于预防成人高度致吐性化疗（HEC）引起的急性和迟发性恶心和呕吐。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20202635（SHR-1210-II-217，NCT04680988）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了锦州奥鸿药业有限责任公司的枸橼酸伏维西利Fovinaciclib Citrate（FCN-437c），商品名：复妥宁®，剂型：硬胶囊，联合氟维司群，用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2 (HER2)阴性的复发或转移性成年乳腺癌患者。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海复星医药产业发展有限公司的芦沃美替尼Luvometinib（FCN-159），商品名：复迈宁®，剂型：片剂，用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。注册期间，曾获得突破疗法和优先审批资质。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了苏州泽璟生物制药股份有限公司的盐酸吉卡昔替尼Gecacitinib Hydrochloride（盐酸杰克替尼Jaktinib Hydrochloride，ZG-0128，ZG-016），商品名：泽普平®，剂型：片剂，用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20202130（ZGJAK016，NCT04617028）的试验结果。 2025年05月29日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了Genor Biopharma(USA), Inc.的盐酸来罗西利Lerociclib Hydrochloride（GB491，G1T38），商品名：汝佳宁®，剂型：片剂，用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者：与芳香化酶抑制剂联合使用作为初始内分泌治疗；与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后疾病进展的患者。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究LEONARDA-1（CTR20211931，GB491-004，NCT05054751）和LEONARDA-2（CTR20212139，GB491-008，NCT05851014）的试验结果。 2025年06月27日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了信达生物制药（苏州）有限公司的玛仕度肽Mazdutide（IBI362，OXM3，LY 3305677），商品名：信尔美®，剂型：注射液，用于在控制饮食和增加体力活动基础上对成人患者的长期体重控制，初始体重指数（BMI）为：BMI≥28 kg/m2（肥胖）；或BMI≥24 kg/m2（超重），并伴有至少一种体重相关的合并症（例如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、阻塞性睡眠呼吸暂停综合症等）。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究GLORY-1（CTR20222567，CIBI362B301，NCT05607680）的试验结果。信尔美®是全球首款和唯一一款批准上市的胰高血糖素（GCG） /胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂。 2025年06月30日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了贝达药业股份有限公司的酒石酸泰瑞西利Tibremciclib tartrate （泰贝西利、BPI-16350），商品名：康美纳®，剂型：胶囊，联合氟维司群用于既往接受内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性成年乳腺癌患的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究Tiffany（CTR20221037，BTP-66732，NCT05433480）的试验结果。 2025年06月30日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了广州必贝特医药股份有限公司的盐酸伊吡诺司他Ifupinostat Trihydrochloride（双利司他，双替尼他，BEBT-908，CUDC-908，MDK-9521），商品名：贝特琳®，剂型：注射剂，作为单药用于既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究TR20200035（GBMT-908-P02,NCT06074107）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。 2025年07月07日，美国FDA批准了KalVista Pharmaceuticals, Inc.的色贝阿司他 Sebetralstat（KVD-900），商品名：Ekterly®，剂型：片剂，用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管水肿（HAE）的急性发作的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究KONFIDENT（KVD900-301，NCT05259917）和KONFIDENT-S（KVD900-302，NCT05505916）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药和快速通道资质。 Ekterly®是近是近十几年来首款和唯一一款遗传性血管水肿口服止血治疗剂。 2025年07月08日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了苏州旺山旺水生物医药股份有限公司的盐酸司美那非Simmerafil hydrochloride（斯美瑞非，TPN171），商品名：Onvita®、昂伟达®，剂型：片剂，用于治疗勃起功能障碍。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20213450（TPN171H-E301，NCT05188989）的试验结果。 2025年07月08日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了苏州亚盛药业有限公司的利沙托克拉Lisaftoclax（利沙托克，力胜克拉，APG-2575），商品名：利生妥®，剂型：片剂，用于既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病∕小淋巴细胞淋巴瘤（CLL∕SLL）患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究APG2575CC201（CTR20213084，NCT05147467）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年07月25日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准了Bayer AG的依林奈坦 Elinzanetant（BAY-3427080，GSK-1144814，GSK1144814A，NT-814），商品名：Lynkuet®，剂型：软胶囊，用于与绝经相关的中～重度血管运动症状（热潮）的治疗。此次批准是依据三项临床三期研究OASIS 1（NCT05042362）、OASIS -2（NCT05099159）、OASIS 3 (NCT05030584)的试验结果。 2025年07月18日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了南京征祥医药有限公司的玛硒洛沙韦Seloxavir Marboxil（玛赛洛沙韦Masiloxavir ,ZX-7101A），商品名：济可舒®，剂型：片剂，用于既往健康的成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ∕Ⅲ期研究CTR20221729（ZX-7101A-202，NCT05702489）的试验结果。 2025年07月25日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了扬子江药业集团有限公司的盐酸妥诺达非Tunodafil Hydrochloride（盐酸优克那非Youkenafil Hydrochloride，YZJ-0110），商品名：泰妥妥®，剂型：片剂，用于勃起功能障碍的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20211201的试验结果。 2025年07月31日，美国FDA批准了Lenz Therapeutics Inc的盐酸醋克利定 Aceclidine hydrochloride（LNZ100），商品名：Vizz®，剂型：眼科溶液，用于成人老花眼的治疗。此次批准是依据三项临床Ⅲ期研究CLARITY 1、CLARITY 2和CLARITY 3的试验结果。 Vizz®是首款和唯一一款基于醋克利定的眼科溶液已批准用于改善老花眼成人的近视，每日一次，其疗效已证实可达10小时。 2025年08月06日，美国FDA加速批准了Jazz Pharmaceuticals plc的盐酸多达普酮Dordaviprone hydrochloride（ONC201，TIC10，NSC350625），商品名：Modeyso®，剂型：胶囊，用于既往治疗后疾病进展的携带H3 K27M变异的弥漫性中线胶质瘤成人和1岁及以上儿科患者的治疗。此次批准是依据五项临床研究ONC006（NCT02525692）、ONC013（NCT03295396）、ONC014（NCT03416530）、ONC016（NCT05392374）、ONC018（NCT03134131）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道、罕有儿科疾病和优先审批资质。 Modeyso®是FDA批准的首款和唯一一款用于治疗该罕有和进展性疾病的治疗剂。 2025年08月08日，美国FDA加速批准了Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc.的宗厄替尼、宗格替尼、宗艾替尼、佐博替尼Zongertinib（BI 1810631），商品名：Hernexeos®，剂型：片剂，用于其肿瘤具有HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活变异，由FDA批准的检测方法检测，且其接受过既往系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ期研究Beamion LUNG-1 (NCT04886804)的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法、快速通道和优先审批资质。 2025年08月12日，美国FDA批准了Insmed Incorporated的布索卡替单水合物 Brensocatib monohydrate（AZD-7986，INS-1007），商品名：Brinsupri®，剂型：片剂，用于成人和12岁及以上儿科患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究ASPEN（NCT04594369）和一项临床Ⅱ期研究WILLOW（NCT03218917）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。 Brinsupri®是首款和唯一一款FDA批准用于非囊性纤维化支气管扩张症的治疗剂。 2025年08月21日，美国FDA批准了Ionis Pharmaceuticals, Inc的多尼达生钠、多尼达洛森 Donidalorsen Sodium（IONIS-PKK-L Rx，IONIS-PKKRX，ISIS-721744），商品名：Dawnzera®，剂型：皮下注射液，用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究OASIS-HAE（NCT05139810）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 Dawnzera®是首款和唯一一款FDA批准RNA靶向的用于遗传性血管性水肿发作的预防药。 2025年08月22日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了轩竹生物科技股份有限公司的地罗阿克Dirozalkib（达希替尼Dexitinib，XZP-3621），商品名：轩菲宁®，剂型：片剂，作为单药用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20213198的试验结果。 2025年08月25日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了参天製薬株式会社的塞他前列素、司培前列素Sepetaprost（STN1012600，ONO9054，DE126、STN10126），商品名：セタネオ®∕Setaneo®，剂型：滴眼液，用于青光眼、眼内高血压的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究Angel-J1 (NCT05495061)的试验结果。 2025年08月25日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了大正製薬株式会社的福诺雷生水合物 Vornorexant hydrate（TS-142，ORN-0829），商品名：ボルズィ®∕Vorzzz®，剂型：片剂，用于失眠症的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究TS142-301(NCT05453136)的试验结果。 2025年08月29日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了江苏恒瑞医药股份有限公司的泽美妥司他Zeprumetostat（SHR2554，EZH2-IN-15），商品名：艾瑞璟®，剂型：片剂，用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ期研究CTR20181164（SHR2554-I-101，NCT03603951）试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。艾瑞璟®是NMPA批准的首款Zeste同源物2增强子（EZH2）抑制剂。 2025年08月29日，美国FDA批准了Genzyme Corporation的利扎布替尼 Rilzabrutinib（PRN-1008，SAR444671），商品名：Wayrilz®，剂型：片剂，用于对既往治疗没有充分响应的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究LUNA 3 (NCT04562766)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药和快速通道资质。 Wayrilz®是首款FDA批准的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂用于免疫性血小板减少症的治疗。 2025年09月19日，美国FDA加速批准了Stealth Biotherapeutics Inc的盐酸依拉雷肽、依拉瑞肽、依拉米肽、伊拉米肽Elamipretide Hydrochloride（SS-31，MTP-131，RX-31），商品名：Forzinity®，剂型：皮下注射用，用于改善体重至少30kg的巴斯综合症（Barth Syndrome）成人和儿科患者的肌力。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究TAZPOWER（SPIBA-001、NCT03098797）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、罕有儿科资质、快速通道、优先审批资质，并获得了罕有儿科疾病优先审评卷。 Forzinity®是首款FDA批准的靶向线粒体的药物，用于巴斯综合症的治疗。 2025年09月25日，美国FDA批准了Eli Lilly and Company的甲磺酸依仑司群 Imlunestrant tosylate（LY-3484356），商品名：Inluriyo®，剂型：片剂，用于至少一线内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、雌激素受体1（ESR1）变异的晚期或转移性乳腺癌成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究EMBER-3（NCT04975308）的试验结果。 2025年09月25日，美国FDA批准了Crinetics Pharma Inc的盐酸帕尔索汀 Paltusotine hydrochloride（CRN00808），商品名：Palsonify®，剂型：片剂，用于对手术响应不充分和∕或手术不是选项的肢端肥大成人的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究Study 1 (PATHFNDR-2，NCT05192382)和Study 2(PATHFNDR-1，NCT04837040)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药资质。 Palsonify®是FDA批准的首款口服每日一次的选择性靶向生长激素抑制素受体2型（SST2）拮抗剂用于肢端肥大成人的治疗。 2025年09月30日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了赣州和美药业股份有限公司的莫米司特 Mufemilast（Hemay005），商品名：莫米司特片®，剂型：片剂，用于治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20210660（NCT04839328）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年09月30日，美国FDA批准了Novartis Pharmaceuticals Corporation的瑞米布替尼Remibrutinib（LOU064），商品名：Rhapsido®，剂型：片剂，用于尽管采用H1抗组胺治疗仍有症状的成人患者慢性自发性荨麻疹的治疗。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究REMIX-1（NCT05030311）和REMIX-2（NCT05032157）的试验结果。 2025年10月07日，美国FDA批准了Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc的那米司特 Nerandomilast（BI 1015550），商品名：Jascayd®，剂型：薄膜衣片，用于成人特发性肺纤维化的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究NCT0441950和一项临床三期研究FIBRONEER-IPF（NCT05321069）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、罕有儿科资质、突破疗法和优先审批资质。 2025年10月21日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了中美华东制药有限公司的马来酸美凡厄替尼Mifanertinib Maleate（迈华替尼、美法替尼 Mefatinib，MET306，CS-0650008），商品名：迈瑞东®，剂型：片剂，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20192297的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法资质。 2025年11月02日，英国药品和保健品管理局（MHRA）附条件批准了Belite Bio, Inc的替拉瑞班特、丁拉班特Tinlarebant（BPN-14967，LBS-008），剂型：片剂，用于Stargardt病的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究DRAGON(NCT05244304)的中期试验结果。 2025年11月03日，美国FDA批准了Ucb Inc的Kygevvi®（多塞西亭 Doxecitine-多西替明Doxribtimine），剂型：口服粉末，用于成人和在12岁或之前症状发作的儿科患者胸苷激酶2缺乏的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究Trial 1 (NCT03845712)、两项回顾性图表审评研究（Trial 1和Trial 2）和一项扩展获得项目的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法、罕有儿科疾病和优先审批资质。 2025年11月05日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了浙江艾森药业有限公司的奥格特韦钠 Olgotrelvir Sodium（STI-1558），商品名：奥维宁®∕Ovydso®，剂型：胶囊，用于治疗轻中型新型冠状病毒感染（COVID-19）的成年患者。 2025年11月12日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了派格生物医药（杭州）股份有限公司的维培那肽Visepegenatide(PB-119，聚乙二醇化艾塞那肽PEG-exenatide)，商品名：派达康®，剂型：注射液，用于改善成人2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20180514（PB119201、NCT03520972）和一项临床Ⅲ期研究Perspective 1（CTR20201492，PB119301， NCT04504370）的试验结果。注册期间，该品曾获得重大新药创制项目支持。 2025年11月13日，美国FDA批准了Kura Oncology, Inc和 Kyowa Kirin Co., Ltd的齐托美尼布、齐妥美尼布、齐夫托美尼Ziftomenib（KO-381，KO-382，KO-539），商品名：Komzifti®，剂型：胶囊，用于无满意替代治疗选项、具有敏感核磷蛋白1（NPM1）变异的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究KOMET-001（NCT04067336）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道、突破疗法和优先审批资质。 Komzifti®是首款和唯一一款每日一次、口服多发性内分泌腺瘤蛋白（Menin）抑制剂，批准用于复发或难治性核磷蛋白变异（NPM-m）的急性髓性白血病（AML）的治疗。 2025年11月18日，美国FDA批准了Arrowhead Pharmaceuticals, Inc的普乐司兰钠 Plozasiran Sodium（ARO-APOC3），商品名：Redemplo®，剂型：皮下注射液，作为饮食的辅助用于降低家族性乳糜微粒血综合症（FCS）成年患者的甘油三酯。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究PALISADE(NCT05089084)的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道和突破疗法资质。 Redemplo®是首款和唯一一款FDA批准的siRNA药物用于家族性乳糜微粒血综合症（FCS）成年患者的治疗。 2025年11月19日，美国FDA加速批准了Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc的赛伐替尼、塞瓦替尼 Sevabertinib（BAY 2927088），商品名：Hyrnuo®，剂型：片剂，用于其肿瘤具有人表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶结构域活化变异，经FDA批准的检验方法检测，且其接受过既往系统治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅰ∕Ⅱ期研究的SOHO-01（NCT05099172）试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、突破疗法和优先审批资质。 2025年12月03日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了上海上药信谊药厂有限公司的苹果酸司妥吉仑 Sitokiren malate（SPH3127，MT-2765），商品名：信妥安®，剂型：片剂，用于原发性高血压的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20210369（SPH3127-301，NCT05359068）的试验结果。 2025年12月09日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了健康元药业集团股份有限公司的玛帕西沙韦Pixavir Marboxil（TG-1000），商品名：壹立康®，剂型：胶囊，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CTR20232723（TG-1000-C-03）的试验结果。 2025年12月09日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了正大天晴药业集团股份有限公司的库莫西利 Culmerciclib（TQB3616），商品名：赛坦欣®，剂型：胶囊，用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，与氟维司群联合治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究CULMINATE-1（CTR20213271，TQB3616-III-01，NCT05375461）的试验结果。 2025年12月09日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了北京诺诚健华医药科技有限公司的佐来曲替尼Zurletrectinib（ICP-723），商品名：宜诺欣®，剂型：片剂，用于符合下列条件的成人和12岁以上青少年实体瘤患者：经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究CTR20202270（ICP-CL-00501）的试验结果。 2025年12月11日，欧盟人用药品委员会（CHMP）采纳了一项积极意见，建议授予Cytokinetics (Ireland) Limited-1的阿夫凯泰、阿非卡坦、艾非凯泰Aficamten（CK-3773274，CK-274），商品名：Myqorzo®，剂型：薄膜衣片，用于成人患者症状性（纽约心脏病学会II-III级）阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）的治疗。此次建议是依据一项临Ⅲ期临床研究SEQUOIA-HCM（NCT05186818）的试验结果。 2025年12月12日，美国FDA批准了Entasis Therapeutics, Inc.的唑利氟达星、佐利氟达星 Zoliflodacin（AZD-0914，ETX-0914），商品名：Nuzolvence®，剂型：口服混悬液用颗粒，用于成人和体重至少35kg、12岁及以上儿科患者非复杂尿道奈瑟氏球菌（Neisseria）淋病的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究NCT03959527的试验结果。注册期间，该品曾获得快速通道、合格传染病和优先审批资质。 Nuzolvence®是近二十年来FDA批准用于非复杂淋病的新型螺嘧啶三酮类治疗剂。 2025年12月12日，美国FDA批准了Milestone Pharmaceuticals Inc.的艾曲帕米 Etripamil（MSP-2017），商品名：Cardamyst®，剂型：鼻腔气雾剂，用于成人将阵发性室上性心动过速的急性发作转化为窦性心律。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究RAPID（NCT03464019）的试验结果。 Cardamyst®是近三十年多年来FDA批准的首款用于阵发性室上性心动过速的随时使用的速效治疗剂。 2025年12月16日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了默克雪兰诺（北京）医药有限公司的盐酸匹米替尼 Pimicotinib Hydrochloride（ABSK021），商品名：贝捷迈®，剂型：胶囊，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究MANEUVER（CTR20223301，ABSK021-301，NCT05804045）的试验结果。注册期间，该品曾获得突破疗法和优先审批资质。贝捷迈®是国内首款批准用于症状性腱鞘巨细胞瘤治疗的药物。 2025年12月22日，日本厚生劳动省（MHLW）批准了千寿製薬株式会社的莫妥伐曲普 Motugivatrep（SJP-0132），商品名：アバレプト®∕Avarept®，剂型：混悬型滴眼液，用于干眼症的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究3-02试验的结果。アバレプト®是首款已批准上市的瞬时受体电位阳离子通道亚家族V成员1（TRPV1）拮抗剂用于干眼症的治疗。 2025年12月30日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准了百济神州（苏州）生物科技有限公司的索托克拉Sonrotoclax（BGB-11417，BG-71332），商品名：百悦达®，剂型：薄膜衣片，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者、既往接受过至少两种系统性治疗（含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此次批准是依据两项临床Ⅱ期研究CTR20221815(BGB-11417-201，NCT05471843)和CTR20222085（BGB-11417-202，NCT05479994）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质。 2025年12月30日，美国FDA批准了Vanda Pharmaceuticals Inc的曲地匹坦Tradipitant（LY-686017， VLY-686），商品名：Nereus®，剂型：胶囊，用于成人由运动引起的呕吐的预防。此次批准是依据两项临床Ⅲ期研究Motion Syros（NCT04327661）和Motion Serifos（NCT05903924）的试验结果。

临床3期上市批准临床结果

2026-01-06

·创药邦

2025年FDA新型药物批准盘点

文章来源氨基观察，转载请注明出处 16款！全球获批上市ADC药物盘点 2024年FDA新药盘点：细胞和基因疗法获批数量创历史新高美国食品药品监督管理局（FDA）每年发布的 Novel Drug Approvals（新型药物批准）清单，是全球医药研发领域最重要的年度风向标之一。所谓Novel Drug是指此前从未在美国获批上市的全新活性成分药物，包括新化学实体（NCE）和新型生物制品，不包括已批准药物的新适应症或简单剂型变更。根据Nature Reviews Drug Discovery 2026年1月2日发布的年度总结：2025年，尽管美国食品药品监督管理局（FDA）经历了人事变动和政策调整的动荡一年，其药物评估与研究中心（CDER）仍批准了46款新治疗药物。这些药物覆盖肿瘤、罕见遗传病、心血管、免疫、感染、内分泌、肾脏等多个领域，体现了精准医学、靶向治疗与罕见病创新的持续深化。这一数字虽使五年平均获批数微降至每年48款，但仍远高于1993年以来每年36款的历史平均水平。同时，CBER也批准了8款重要新产品，包括首款来自非营利组织的基因疗法。核心数据：46款新药中包含18+款肿瘤相关药物，批准类型多元且药物类型分布均衡，其中以靶向治疗/激酶抑制剂为主，各类药物协同构建起多元化的肿瘤治疗体系。具体而言，批准类型涵盖新分子实体、加速批准、传统批准、适应症扩展等，其中加速批准3款，传统批准（此前加速批准转为传统）2款；从药物类型来看，靶向治疗/激酶抑制剂占比最高，达6款；免疫疗法紧随其后，有5款；抗体药物偶联物（ADC）、激素疗法、PARP抑制剂各有2款，CAR-T疗法1款。图片来自 Chris De Savi 仍是新药获批最常见治疗领域。2025年新批准 16 种新药用于癌症治疗，占比 35%，高于过去 5 年的平均占比（29%）。其次是心脏病学、以及过敏和炎症疾病，分别是 5 种（占比11%）、4 种（占比9%）。癌症治疗：创新疗法扎堆亮相 1）PD-1 抑制剂家族扩容：康方生物的 PD-1 单抗派安普利单抗获批用于鼻咽癌治疗，使全球可用的 PD-1/PD-L1 抗体增至 12 款；默克的 Pembrolizumab 皮下注射剂型（Keytruda Qlex）获批，结合透明质酸酶提高药物渗透吸收，预计峰值销售额可达 93 亿美元。 2）抗体偶联药物（ADC）新成员：第一三共的 TROP2 靶向 ADC 药物 Datopotamab deruxtecan 获批用于激素受体阳性、HER2 阴性乳腺癌；艾伯维的 c-Met 靶向 ADC 药物 Telisotuzumab vedotin 则针对高 c-Met 蛋白过表达的非鳞状非小细胞肺癌。 3）创新组合疗法：Verastem 公司的 avutometinib 联合 defactinib 获批，成为首个 MEK 抑制剂与 FAK 抑制剂组合，用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。非癌症领域：填补未被满足的医疗需求非阿片类止痛药：Vertex 公司的 Nav1.8 钠通道抑制剂 Suzetrigine 获批用于急性疼痛，为临床提供了急需的非成瘾性止痛选择，预计峰值销售额 37 亿美元。肺部疾病新药：Insmed 的首款 DPP1 抑制剂 Brensocatib 获批用于非囊性纤维化支气管扩张症，通过抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶缓解炎症，预计峰值销售额 63 亿美元；勃林格殷格翰的 Nerandomilast 成为首款用于特发性肺纤维化的 PDE4 抑制剂，填补了该领域十年无新药的空白。抗生素新选择：葛兰素史克的 Gepotidacin 和 Innoviva 的 Zoliflodacin 均为新型细菌 II 型拓扑异构酶抑制剂，获批用于治疗淋病等感染，为应对抗生素耐药提供了新工具。以药物形态来区分，包括：1）小分子（31种）：包括包含40个氨基酸以内的多肽；2）寡核苷酸（3种）：包括小干扰RNA、反义寡核苷酸；3）生物制品（12种）：包括 ADC、单抗、双抗、酶等。其中，激酶抑制剂是爆发的一年，12种，约占新批准小分子药物的三分之一。一、代谢性 / 内分泌疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 31 Paltusotine (Palsonify) Crinetics Somatostatin receptor agonist 治疗肢端肥大症 34 Elinzanetant (Lynkuet) Bayer Healthcare NK1 and NK3 receptor antagonist 治疗绝经相关血管舒缩症状 40 Lerodalcibep (Lerochol) LIB Therapeutics PCSK9-targeted adnectin 降低高胆固醇血症患者 LDL-C二、呼吸系统疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 25 Brensocatib (Brinsupri) Insmed DPP1 inhibitor 治疗非囊性纤维化支气管扩张症 33 Nerandomilast (Jascayd) Boehringer Ingelheim PDE4 inhibitor 治疗特发性肺纤维化 43 Depemokimab (Exdensur) GSK IL-5-targeted monoclonal antibody 治疗嗜酸粒细胞表型重度哮喘三、心血管疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 41 Etripamil (Cardamyst) Milestone Pharmaceuticals Calcium channel blocker 治疗阵发性室上性心动过速 44 Aficamten (Myqorzo) Cytokinetics Cardiac myosin inhibitor 治疗梗阻性肥厚型心肌病四、感染性疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 6 Gepotidacin (Blujepa) GSK Triazaacenaphthylene bacterial type II topoisomerase inhibitor 治疗无并发尿路感染 14 Clesrovimab (Enflonsia) Merck & Co. RSV fusion protein-targeted mAb 预防新生儿和婴儿 RSV 下呼吸道疾病 42 Zoliflodacin (Nuzolvence) Entasis / Innoviva Spiropyrimidinetrione bacterial type II topoisomerase inhibitor 治疗泌尿生殖道淋病五、疼痛管理 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 3 Suzetrigine (Journavx) Vertex NaV1.8 inhibitor 治疗急性疼痛六、肿瘤（Oncology） 2025年肿瘤药物占比最高（约1/3），覆盖实体瘤与血液瘤，突出精准突变靶向、ADC 与双特异抗体等前沿技术。 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 1 Datopotamab deruxtecan (Datroway) Daiichi Sankyo TROP2-targeted ADC HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌 5 Vimseltinib (Romvimza) Deciphera / Ono CSF1R kinase inhibitor 腱鞘巨细胞瘤 9 Penpulimab Akeso Biopharma PD-1-targeted mAb 鼻咽癌 11 Avutometinib + defactinib (Avmapki Fakzynja Co-Pack) Verastem MEK1 + FAK inhibitors KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌 12 Telisotuzumab vedotin (Emrelis) AbbVie c-Met-targeted ADC 高 c-Met 表达非鳞状 NSCLC 15 Taletrectinib (Ibtrozi) Nuvation Bio ROS1 kinase inhibitor ROS1 阳性 NSCLC 17 Linvoseltamab (Lynozyfic) Regeneron BCMA × CD3 双特异抗体多发性骨髓瘤 18 Sunvozertinib (Zegfrovy) Dizal Jiangsu EGFR kinase inhibitor EGFR exon 20 插入突变 NSCLC 23 Dordaviprone (Modeyso) Chimerix / Jazz ClpP protease activator H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤 24 Zongertinib (Hernexeos) Boehringer Ingelheim HER2 kinase inhibitor HER2 激活突变非鳞状 NSCLC 28 Pembrolizumab + berahyaluronidase alfa (Keytruda Qlex) Merck & Co. PD-1 mAb + endoglycosidase 已获批静脉 Keytruda 的实体瘤 30 Imlunestrant (Inluriyo) Eli Lilly SERD ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变乳腺癌 36 Ziftomenib (Komzifti) Kura Oncology Menin inhibitor NPM1 突变 AML 38 Sevabertinib (Hyrnuo) Bayer Healthcare HER2 kinase inhibitor HER2 激活突变非鳞状 NSCLC七、皮肤与眼科疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 13 Acoltremon (Tryptyr) Alcon TRPM8 agonist 干眼病 20 Delgocitinib (Anzupgo) LEO Pharma JAK inhibitor 手部湿疹 22 Aceclidine (Vizz) Lenz Cholinergic agonist 老花眼八、神经-肌肉疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 10 Nipocalimab (Imaavy) Janssen FcRn-targeted mAb 广义型重症肌无力九、罕见遗传病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 4 Mirdametinib (Gomekli) SpringWorks / Merck KGaA MEK1/2 inhibitor 1 型神经纤维瘤病 7 Fitusiran (Qfitlia) Genzyme / Sanofi Antithrombin-targeted siRNA A 或 B 型血友病 16 Garadacimab (Andembry) CSL Behring FXII-targeted mAb HAE 预防 19 Sebetralstat (Ekterly) KalVista Plasma kallikrein inhibitor HAE 急性发作 21 Sepiapterin (Sephience) PTC Therapeutics PAH activator 高苯丙氨酸血症 26 Donidalorsen (Dawnzera) Ionis Prekallikrein-targeted ASO HAE 预防 29 Elamipretide (Forzinity) Stealth Mitochondrial cardiolipin binder Barth 综合征 35 Doxecitine + doxribtimine (Kygevvi) UCB Pyrimidine nucleosides TK2 缺陷 37 Plozasiran (Redemplo) Arrowhead ApoC-III-targeted siRNA 家族性乳糜微粒血症十、肾脏疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 8 Atrasentan (Vanrafia) Novartis Endothelin receptor antagonist 原发性 IgA 肾病蛋白尿 39 Sibeprenlimab (Voyxact) Otsuka APRIL-targeted mAb 原发性 IgA 肾病蛋白尿十一、免疫系统疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 27 Rilzabrutinib (Wayrilz) Genzyme / Sanofi BTK inhibitor 免疫性血小板减少症 32 Remibrutinib (Rhapsido) Novartis BTK inhibitor 慢性自发性荨麻疹十二、血液系统疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 2 Treosulfan (Grafapex) Medexus DNA alkylating agent 造血干细胞移植预处理 45 Narsoplimab (Yartemlea) Omeros MASP-2-directed mAb HSCT 相关 TMA十三、其他（胃肠 / 运动病） No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 46 Tradipitant (Nereus) Vanda NK1 receptor antagonist 运动诱发呕吐被拒药物·透明公开 FDA 的一项政策变动中，该机构开始公开部分删节版的拒绝药品回复函。截至12月31日，FDA 已经列出了 2025年被拒绝的 43 项申请，包括新药、补充申请、仿制药、和生物类似药。其中，新药如下表。 2025 年被驳回药物表：记录 11 款未获批药物的名称、研发企业、药物属性、适应症，标注了后期获批的特殊情况（a）。有多种新药有望于 2026 年获得首批，如下表。2026 年潜在获批新药表：列出 11 款待审批药物，包含预计审批时间、研发方、药物属性及适应症，标注了优先凭证（a）和突破性疗法（b）资格。结语 2025年FDA批准的46款新型治疗剂，清晰展现了当前全球创新药研发的几条主线：肿瘤精准治疗持续高密度输出； siRNA、ASO、ADC 等技术在罕见病领域密集落地；心血管与免疫疾病稳步推进；改善生活质量为导向的新适应症明显增加。 Reference Nature Reviews Drug Discovery（2026-01-02），Asher Mullard，《2025 FDA approvals》 FDA Novel Drug Therapy Approvals for 2025 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

免疫疗法抗体药物偶联物上市批准细胞疗法加速审批

100 项与艾曲帕米相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10932	-	-	DB12605

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
阵发性室上性心动过速	美国	Milestone Pharmaceuticals USA, Inc.	2025-12-12

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
心房颤动	临床3期	-	Milestone Pharmaceuticals, Inc.	2026-01-01
室上性心动过速	临床3期	中国	Milestone Pharmaceuticals, Inc.	2022-06-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04072835 (NODE-303, Pubmed \| J Cardiovasc Electrophysiol)	临床3期	阵发性室上性心动过速	1,116	Etripamil 70 mg	鹹餘製繭壓鹽網鏇觸廠(艱遞築範構醖鏇醖鑰壓) = 簾願鹹鹹築憲鹹範願憲夢夢窪選鏇獵願鏇鹽鏇 (網願醖繭獵夢構範膚網 )	积极	2025-11-01
NCT04467905 (ReVeRA-201, CTgov)	临床2期	心房颤动	69	Placebo (Placebo)	鬱膚構齋簾鹽醖艱蓋夢(顧鬱鑰醖糧鏇遞鏇選憲) = 夢壓獵艱醖蓋憲觸鏇簾蓋構鏇製壓簾壓鬱獵顧 (淵夢壓製衊襯鏇範廠膚, 13.9) 更多	-	2024-09-19
				Etripamil (Etripamil)	鬱膚構齋簾鹽醖艱蓋夢(顧鬱鑰醖糧鏇遞鏇選憲) = 糧廠鑰網觸糧廠築窪糧蓋構鏇製壓簾壓鬱獵顧 (淵夢壓製衊襯鏇範廠膚, 15.3) 更多
NCT05410860 (JX02002, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	阵发性室上性心动过速	500	etripamil	襯衊鏇鏇築觸艱廠選憲(網製齋積鏇遞積襯獵構) = 製艱製獵鏇淵醖鑰製夢繭壓繭鹽憲齋構繭襯願 (鬱衊鑰醖壓鏇鬱網壓網 ) 达到	积极	2024-09-06
				Placebo	襯衊鏇鏇築觸艱廠選憲(網製齋積鏇遞積襯獵構) = 鏇糧選繭衊簾鬱製廠築繭壓繭鹽憲齋構繭襯願 (鬱衊鑰醖壓鏇鬱網壓網 ) 达到
NCT03464019 (NODE-301 \| RAPID, CTgov)	临床3期	阵发性室上性心动过速	1,097	Placebo (Part 1 - Placebo Single Dose)	獵築網願鏇膚齋鏇衊遞 = 獵網廠膚鹽膚鏇艱襯襯衊獵選襯餘網觸鑰淵鏇 (醖窪範製夢繭繭壓願夢, 衊網壓膚襯製鹽壓糧鏇 ~ 鹽鏇鬱糧衊淵鹹壓簾鬱) 更多	-	2024-07-12
				Etripamil (Part 1 - Etripamil 70 mg)	獵築網願鏇膚齋鏇衊遞 = 憲壓蓋範遞鬱鹹糧衊範衊獵選襯餘網觸鑰淵鏇 (醖窪範製夢繭繭壓願夢, 艱積糧窪觸齋廠遞夢淵 ~ 願鑰蓋築鹹選夢獵窪網) 更多
NCT04072835 (NODE-303, CTgov)	临床3期	阵发性室上性心动过速	1,116	etripamil NS	糧製鹽築範膚鑰鹽範顧(範構顧願鑰衊網夢衊築) = 遞積鏇齋淵簾製製壓夢顧網範網築鑰鏇鏇網獵 (繭糧顧襯鏇壓選選廠齋, 鏇襯餘壓簾構衊構餘網 ~ 選願鑰淵獵願構糧淵壓) 更多	-	2024-05-23
NCT04467905 (ReVeRA-201, Pubmed \| Circ Arrhythm Electrophysiol)	临床2期	心房颤动	-	Etripamil nasal spray 70 mg	糧夢鏇積襯獵窪窪膚鹽(願積簾齋夢築齋繭鬱簾) = 1 patient in the etripamil arm experienced transient severe bradycardia and syncope, assessed as due to hypervagotonia 醖鏇繭選蓋構艱衊顧壓 (糧鏇鬱遞積獵襯淵鹹憲 ) 更多	积极	2023-12-01
NCT03464019 (RAPID, Pubmed \| Nephron Clin Pract)	临床3期	阵发性室上性心动过速 \| 房室结折返性心动过速	692	Etripamil 70 mg nasal spray	鹹鹹齋壓糧願壓壓艱築(範廠憲廠網鹽餘襯衊衊) = Adverse events occurring in at least 5% of patients treated with etripamil were nasal discomfort (23%), nasal congestion (13%), and rhinorrhea (9%) 觸鑰顧鏇築顧壓襯簾壓 (選製鹽製網鏇蓋餘鬱築 ) 更多	积极	2023-07-01
				Placebo
NCT03635996 (CTgov)	临床3期	阵发性室上性心动过速	169	Aptar Pharma Nasal Spray Bidose System+Etripamil NS 70 mg	網簾願繭構壓窪遞鬱憲(製網衊憲蓋窪壓積醖糧) = 鏇顧鬱艱衊鹹築遞糧窪衊遞鏇選齋觸獵淵襯醖 (築鹽觸齋襯築憲範餘廠, 壓鹽襯積鑰觸襯築夢膚 ~ 遞遞蓋顧顧顧膚壓顧廠) 更多	-	2023-04-24
NCT03464019 (NODE-301, Pubmed) 人工标引	临床3期	阵发性室上性心动过速	156	Etripamil	衊膚衊衊網簾築構築簾(鹽餘鏇鹽齋範觸繭壓製): HR = 1.086 (95% CI, 0.726 ~ 1.623), P-Value = 0.12	不佳	2022-11-28
				Placebo
NCT03464019 (RAPID, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	阵发性室上性心动过速	706	Etripamil	鹽夢製齋鬱鏇糧遞窪簾(鑰製蓋艱鹹鹽糧艱糧選) = 艱膚製蓋鏇顧夢網願襯艱艱網顧鏇鑰鬱蓋構淵 (醖繭遞製築餘蓋構餘糧 ) 更多	积极	2022-10-17
				Placebo	鹽夢製齋鬱鏇糧遞窪簾(鑰製蓋艱鹹鹽糧艱糧選) = 顧窪窪網衊積淵顧餘襯艱艱網顧鏇鑰鬱蓋構淵 (醖繭遞製築餘蓋構餘糧 ) 更多