CG-BM1 Allogenic Bone marrow derived MSC (Guangzhou Cellgenes)

关于“全球首个肌少症干细胞新药”的详细信息如下： 💊 核心档案：CG-BM1注射液 药物名称：CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液 药物类型：治疗用生物制品，属于异体来源的骨髓间充质干细胞（BMSCs）。 研发申办方：广州赛隽生物科技有限公司 全球地位：全球首个获得新药临床试验（IND）批准并进入临床阶段的、针对老年性肌少症的干细胞药物。 其他适应症：该药物的研发管线还覆盖绝经后骨质疏松症、慢加急性肝衰竭、缺血性脑卒中等多个领域。 🧬 临床试验详解 启动与状态：2026年6月17日正式启动，目前处于“进行中（尚未招募） ”阶段。 试验阶段：Ⅰ/Ⅱa期早期探索性临床试验。 试验设计：多中心、非随机、开放的单臂试验。 主要目的：评价CG-BM1多次给药治疗肌少症患者的安全性和耐受性。次要目的包括在治疗后30天至180天追踪患者的肌肉质量、力量、躯体功能及生活质量等指标。 牵头单位：广东省人民医院和中国医学科学院北京协和医院。 参与单位：四川大学华西医院等。 计划入组时间：2026年6月至2027年7月。 目标入组人数：暂未在公示平台公布。 用法用量：静脉输注，每月1次，共给药2次。设有5.0×10⁷ cells/人/次和1.0×10⁸ cells/人/次两个剂量组。 🎯 受试者标准 入选标准： 年龄：≥60周岁，男女不限。 诊断：符合亚洲肌少症工作组（AWGS）2019诊断标准，即四肢骨骼肌含量减少，且合并肌肉力量减退或躯体功能减退。 意愿：研究期间无意愿或无条件进行规律性抗阻运动训练。 排除标准（部分）： 对药物成分（如二甲基亚砜、人血白蛋白等）过敏。 近3个月内使用过生长激素或类固醇激素。 患有严重系统性疾病（如心衰、终末期肺病、肝肾功能不全等）。 因神经系统疾病（如帕金森病、中风后遗症等）导致失能。 有恶性肿瘤病史。 曾接受过干细胞治疗。 📊 疾病背景：为何意义重大？ 严峻的疾病负担：肌少症被称为老年人的“隐形杀手”。在我国，60岁以上人群患病率为18.6%-20.7%，而80岁以上人群则高达38.1%-52%。亚洲地区最新共识已将关注年龄下调至50岁。 巨大的未满足需求：肌少症目前全球尚无获批的特效药。现有治疗手段（运动训练和营养补充）对高龄、体弱患者效果有限。 💡 治疗机制与意义 创新机制：该疗法不再局限于营养支持，而是通过静脉输注“干细胞种子”。这些细胞能通过免疫调节、分泌细胞因子等多重机制，促进骨骼肌修复与再生。 治疗优势：对于无法配合运动的中重度患者，每月一次的静脉注射提供了更便捷的治疗选择。 填补空白：该临床试验标志着肌少症治疗从传统的支持性护理，转向多靶点病因干预和组织再生的新阶段。 🏢 研发企业：广州赛隽生物 公司定位：领先的干细胞新药研发与产业化平台。 研发进展：公司已有5项产品获得国家药监局（NMPA）的IND临床试验默示许可。 商业化探索：公司已在南沙等“先行先试”区域开展收费治疗，是少数实现干细胞临床治疗商业化的企业之一。 📅 重要时间节点 2026年1月5日：CG-BM1获国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。 2026年3月：赛隽生物完成超亿元Pre-C轮融资。 2026年5月20日：临床试验首次公示。 2026年6月17日：临床试验正式启动。

2026年4月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）14项，3项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达17项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（14项） 01 iPSC 1、跃赛生物 4月23日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-DA003注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600438。 跃赛生物是一家以新一代干细胞技术为驱动的细胞药物研发科技公司，利用拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台进行干细胞治疗领域的技术研发和产品开发为神经退行性疾病、罕见病等适应症提供创新细胞诊疗方案。 2、瑞普晨创 4月25日，杭州瑞普晨创科技有限公司的 “RGB-5088胰岛细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600076，用于治疗2型糖尿病。 这是全球首个利用自体再生胰岛疗法治疗2型糖尿病的产品。所谓“自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。 02 外泌体 1、思德克索 4月13日，上海思德克索生物科技有限公司的 “STX11101注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600403，用于治疗急性肝衰竭。 这是全国首款申报临床的外泌体创新药物。 03 MSC 1、百暨基因 4月10日，广州百暨基因科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600388。 04 非基因修饰的细胞治疗药物 1、慧存医疗 4月8日，上海慧存医疗科技有限公司的 “HCL001细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600382。 05 免疫治疗 1、苏州沙砾生物 4月1日，苏州沙砾生物科技有限公司的 “GT101注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600365。 2、北京沙砾生物 4月3日，北京沙砾生物医药股份有限公司的 “GT307注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600379。 3、赛奥斯博生物 4月4日，赛奥斯博生物科技（北京/郑州）有限公司的 “SK-NK注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600380。 4、复宏汉霖/复宏瑞霖 4月11日，上海复宏瑞霖生物技术有限公司/上海复宏汉霖生物医药有限公司的 “HLX3902注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600400。 5、启函生物 4月14日，杭州启函生物科技有限公司的 “QT-019C细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600405。 6、邦耀生物 4月17日，上海邦耀生物医药有限公司的 “靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600067。 7、驯鹿生物 4月21日，南京驯鹿生物医药有限公司的 “伊基奥仑赛注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600068。 伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液可使患者获得深度而持久的缓解，同时不良反应可控。 8、安韦森生物 4月29日，北京安韦森生物医药有限公司的“ReT01 ACT注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSB2600078。 9、华道生物 4月30日，华道（上海）生物医药股份有限公司的“万基奥仑赛注射液”的新药上市申请获得受理，受理号为CXSS2600077，拟定适应症为难治复发性非霍奇金淋巴瘤。 除了万基奥仑赛注射液以外，华道生物另有 4 款 CAR-T 进入临床，包括 2 款实体瘤 CAR-T，分别是 HD004（靶点：CLDN18.2）和 HD006（靶点：GUCY2C）。 默许端（18项） 01 iPSC 1、跃赛生物 4月8日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-GIP001注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600259，用于治疗药物难治性单侧颞叶内侧癫痫。 该药物直击癫痫核心病理——脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失，通过将iPSC定向分化为功能性抑制性神经祖细胞，实现脑内神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，开启疾病修复型治疗新模式。 02 MSC 1、赛隽生物 4月12日，广州赛隽生物科技有限公司的 “CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501142，用于治疗绝经后骨质疏松症。 临床前研究显示，该产品可显著提升骨密度、增加骨小梁数量，有效改善骨微结构与骨强度，为绝经后女性带来 “长新骨、强骨骼” 的新希望。 2、拓华生物 4月15日，长春拓华医药有限公司/吉林省拓华生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600094，本品为肾脏/泌尿系统疾病药物，适应症为糖尿病肾脏病。 该干细胞可通过多通路、多靶点协同发挥治疗作用，抑制肾脏炎症反应、调控免疫微环境，减轻肾小球及肾小管损伤；延缓肾脏纤维化进程，减少细胞外基质沉积，实现肾功能保护；同时可改善胰岛素抵抗、促进微血管修复，从代谢调节与组织修复双重维度延缓肾病发展，降低尿蛋白水平，稳定肾小球滤过率。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。