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一项评价CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗慢加急性肝衰竭患者的安全性、耐受性和初步有效性临床试验
主要目的:评价CG-BM1治疗成人ACLF患者的安全性和耐受性,确定临床用药的安全范围。次要目的:观察CG-BM1治疗成人ACLF患者的初步有效性,为后续临床试验方案设计提供依据。
一项评价异体人骨髓间充质干细胞(CG-BM1)注射液治疗中、重度成人急性呼吸窘迫综合征患者的安全性、耐受性和初步有效性的Ⅰ期临床研究
主要目的:评价CG-BM1治疗感染引起的中、重度成人ARDS患者的安全性和耐受性。
次要目的:评价CG-BM1治疗感染引起的中、重度成人ARDS患者的初步有效性。
Safety and Efficacy of Intravenous Infusion of Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells in Severe Patients With Coronavirus Disease 2019 (COVID-19): A Phase 1/2 Randomized Controlled Trial
Coronavirus Disease 2019 (COVID-19) is spreading worldwide and has become a public health emergency of major international concern. Currently, no specific drugs or vaccines are available. For severe cases, it was found that aberrant pathogenic T cells and inflammatory monocytes are rapidly activated and then producing a large number of cytokines and inducing an inflammatory storm.Mesenchymal stem cells (MSCs) have been shown to possess a comprehensive powerful immunomodulatory function. This study aims to investigate the safety and efficacy of intravenous infusion of mesenchymal stem cells in severe patients with COVID-19.
100 项与 广州赛隽生物科技有限公司 相关的临床结果
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*首批定义:药物全球首次获批上市全球药物研发进展1.阿斯利康长效C5补体抑制剂Ultomiris获FDA批准治疗视神经脊髓炎3月25日,阿斯利康宣布FDA已经批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)新适应症上市,用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性(Ab+)视神经脊髓炎(NMOSD)。新闻稿指出,这是首款也是唯一一款能够使得此类患者摆脱复发的长效C5补体抑制剂。Ultomiris是一款长效补体C5抑制剂,最早于2018年12月获FDA批准上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH);2021年9月,Ultomiris新适应症获FDA批准,用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的成人及儿童(一个月以上)患者;2022年4月,Ultomiris第3项适应症获FDA批准,用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)。本次新适应症获批主要是基于一项III期CHAMPION-NMOSD研究数据。2.Esperion口服降脂疗法获FDA批准预防心脏病近日,Esperion公司宣布,美国FDA基于CLEAR Outcomes研究的积极数据,批准了Nexletol(bempedoic acid)和Nexlizet(bempedoic acid/ezetimibe)扩展适应症,用于在一级预防和二级预防群体中降低心血管疾病风险和进一步降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。此外,扩展标签支持Nexletol和Nexlizet作为单药或者与他汀类药物联合使用。它们还获批作为单药或与他汀类药物联用,治疗原发性高脂血症。新闻稿指出,这是首款获批用于一级预防人群的非他汀类LDL-C降低药物。Esperion公司表示,FDA的批准有望让能够从Nexletol和Nexlizet获益的群体增长7倍。3.瑞波西汀治疗发作性睡病III期研究成功3月25日,Axsome宣布AXS-12(瑞波西汀)治疗发作性睡病的III期SYMPHONY研究达到了主要终点,即AXS-12可以显著降低发作性睡病患者的猝倒频率。SYMPHONY研究是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验(n=90),评估了AXS-12(5mg,第1周每日1次,第2-5周每日2次)在发作性睡病患者中的疗效和安全性。研究的主要终点为每周猝倒发作频率的变化,关键次要终点为日间嗜睡(EDS)的严重程度(通过临床医生整体印象-严重程度(CGI-S)量表评分客观评估,通过Epworth嗜睡量表(ESS)评分主观评价)变化。结果显示,与安慰剂组相比,AXS-12组患者每周猝倒发作频率较基线显著降低(-83% vs. -66%,p=0.018)。并且,在第1周时AXS-12即可迅速降低患者的猝倒发作频率(-56% vs. -31%,p=0.007)。此外,AXS-12不仅提高了达到猝倒缓解(定义为猝倒发作频率降低100%)的患者比例(33% vs. 9.5%,p=0.008)还增加了无猝倒症状的天数(+84.5% vs. +22.6%,p=0.014)。AXS-12是一种高选择性且强效的去甲肾上腺素再摄取(NET)抑制剂和皮质多巴胺调节剂。此前,AXS-12已被获批用于治疗抑郁症。4.降低发作率85%!反义寡核苷酸疗法STK-001积极临床数据公布近日,Stoke Therapeutics公布其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法STK-001在两项1/2a期试验与两项开放标签扩展(OLE)试验中,治疗Dravet综合征儿童和青少年患者的积极数据。分析显示,STK-001在给药后3个月可显著且持久地降低患者癫痫发作频率达85%,且药物的耐受性良好。Stoke将与监管机构讨论相关随机对照注册研究计划,以进一步推动STK-001的开发。所公布的1/2a期研究是多中心、开放标签试验,旨在检视STK-001用于治疗2-18岁Dravet综合征儿童和青少年患者的安全性、耐受性、药代动力学特性与潜在疗效。1/2a期研究结束时数据显示,在使用现有抗癫痫药物之外接受70 mg STK-001治疗患者的癫痫发作频率显著且持久下降。在最后一次给药后3个月,患者癫痫发作中位下降85%(n=10),6个月时中位下降74%(n=9)。此外,OLE研究分析显示,12个月时,患者在多种认知和行为测量中观察到具有临床意义的改善,包括Vineland适应性行为量表(VINELAND-3)中的多个参数,这些结果支持STK-001具有改变疾病进展的潜力。5.Viking创新口服减肥疗法VK2735临床结果积极,4周体重下降近10斤3月27日,Viking Therapeutics公司宣布,该公司的口服疗法VK2735在治疗肥胖症的1期临床试验中获得积极结果,接受最高剂量治疗的参与者在28天后体重减少5.3%。VK2735是一种双重激动剂,针对胰高血糖素样肽-1(GLP-1)和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)受体,目前正在开发用于治疗肥胖等代谢紊乱。基于这些1期试验结果,该公司计划在今年晚些时候,启动VK2735口服剂型治疗肥胖的2期临床试验。这项为期28天的剂量递增研究结果突显了口服VK2735治疗的积极临床活性。接受VK2735治疗的患者队列显示出剂量依赖性体重减少,与基线相比最高达到5.3%(4.9公斤)。接受VK2735治疗的队列与安慰剂相比也显示平均体重减少,最高可达3.3%。对于在28天后至少达到体重减轻5%的受试者比例的探索性评估显示,57%接受最高剂量VK2735治疗的受试者实现了≥5%的体重减轻,而安慰剂组这一数值为0%。基于对体重减轻轨迹的初步评估,该公司认为,治疗持续时间如果超过28天可能会进一步减少体重。口服VK2735显示出良好的安全性和耐受性。在接受VK2735治疗的受试者中,所有治疗后出现的不良事件(TEAEs)均为轻度或中度,其中大多数(76%)报告为轻度。基于积极的体重减轻以及安全性和耐受性结果,该公司已决定在此研究中继续进一步剂量升级。Viking还计划在2024年下半年,针对肥胖患者启动口服VK2735的2期试验。6.显著抑制肺癌患者脑转移瘤生长,Novocure创新疗法达到3期临床主要终点3月28日,Novocure公司宣布,3期临床试验METIS达到了其主要终点,显示采用肿瘤治疗电场(TTFields)疗法和支持性护理相结合,与支持性护理相比,在含1-10个脑转移灶的非小细胞肺癌(NSCLC)患者中,显著延长患者无颅内进展的时间。接受肿瘤治疗电场和支持性护理治疗的患者,其中位无颅内进展的时间为21.9个月,而仅接受支持性护理的患者这一数值为11.3个月(n=298,HR=0.67,P=0.016)。Novocure公司开发的肿瘤治疗电场利用调制到特定频率的电场,让细胞分裂中需要在细胞中移动到特定位置的极性分子无法正常移动,从而破坏细胞分裂,抑制肿瘤的生长。肿瘤治疗电场不会刺激或加热组织,对健康细胞造成的损伤极小,轻度至中度皮肤刺激是报告的最常见副作用。它已经获得美国FDA的批准,用于治疗恶性胸膜间皮瘤和胶质母细胞瘤。在中国也获得批准治疗胶质母细胞瘤。这一治疗模式还在多项临床试验中与其它疗法联用,治疗肝癌、胃癌、胰腺癌、脑转移瘤等多种癌症类型。再鼎医药拥有这一疗法在大中华区的开发权益。7.Syndax潜在“first-in-class”小分子药物获FDA优先审评资格近日,Syndax Pharmaceuticals宣布,美国FDA接受其为在研疗法revumenib递交的新药申请(NDA)并授予其优先审评资格,用于治疗携带KMT2A重排(KMT2Ar)的复发/难治性急性白血病患者。Revumenib是一款潜在“first-in-class”的menin抑制剂。该NDA的提交得到了来自关键性临床试验AUGMENT-101的积极数据的支持,该试验研究了revumenib对携带KMT2Ar的急性髓系白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)成人和儿科患者的疗效。如先前报告,该试验在中期分析中达到了主要终点,在携带KMT2Ar的急性白血病人群中,57名可评估患者中有23%(13/57;95% CI:12.7,35.8,单边p=0.0036)达到完全缓解(CR)或带部分血液学恢复的完全缓解(CRh)。在达到CR/CRh且进行了最小残留病(MRD)评估的患者中,70%的患者MRD为阴性。此外,患者中的总缓解率(ORR)达到63%(36/57)。Revumenib是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。Revumenib已被FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格,用于治疗AML患者,并被FDA授予快速通道资格,用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。Revumenib还被FDA授予突破性疗法指定,用于治疗携带KMT2A重排的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。8.吉利德抗病毒疗法获FDA批准扩展适用范围3月28日,吉利德科学宣布,美国FDA已批准Vemlidy(tenofovir alafenamide)片剂的补充新药申请(sNDA),用于每日一次(25 mg)治疗六岁及以上儿童慢性乙型肝炎病毒(HBV)患者。这些患者的体重至少25公斤,并患有代偿性肝病。Vemlidy获批准用于治疗这一儿科患者群体主要是基于一项2期临床试验(试验1092)长达96周数据的支持。该试验在18名年龄在6岁至12岁以下、未接受治疗和经历过治疗的患者中比较了Vemlidy(25 mg)与安慰剂的治疗效果,这些患者的体重至少25公斤。分析显示,Vemlidy组患者与在第24周后转用Vemlidy的安慰剂组患者,在整个96周试验期间的病毒抑制率均呈逐步增加。9.Lipocine潜在“first-in-class”肝硬化疗法2期临床试验达到主要终点3月29日,Lipocine公司宣布其潜在“first-in-class”疗法LPCN 1148用于治疗肝硬化患者的2期临床研究顶线结果。分析显示,试验达成主要终点,Lipocine计划与美国FDA会面,讨论该药物上市的开发路径。这项2期概念验证研究是一项随机安慰剂对照研究,对象是肝移植候补名单上的肝硬化男性患者,这些患者具有肌肉减少症共病。该研究的主要终点是第24周时L3-骨骼肌指数(SMI)的变化,L3-SMI是用以估计全身骨骼肌质量的指标,患者在基线以及第12、24、36和52周时接受SMI的分析。关键次要终点包括肝性脑病发生率以及LPCN 1148的安全性/耐受性。分析结果显示该试验达到主要终点,患者在第24周观察到SMI增加一直维持到52周。在改用LPCN 1148后安慰剂组患者的SMI增加。此外,LPCN 1148治疗期间,患者发生明显肝性脑病(OHE)事件较少,且首次复发OHE事件的时间亦较长。安全性方面,LPCN 1148耐受性良好,不良事件发生率和严重程度与安慰剂相似,且LPCN 1148组受试者住院天数较少。LPCN 1148是一种在研口服疗法,包含十二烷酸睾酮(testosterone dodecanoate),这是一种独特的雄激素受体激动剂。LPCN 1148开发用以治疗肝硬化和相关共病,包括肌肉减少症和OHE,为潜在"first-in-class"疗法。10.百时美施贵宝重磅KRAS抑制剂达3期试验主要终点3月29日,百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)宣布其KRAS G12C抑制剂Krazati(adagrasib)于治疗带有KRAS G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者的关键3期验证试验KRYSTAL-12达到无进展生存期(PFS)的主要终点和总缓解率(ORR)的关键次要终点。KRYSTAL-12是一项开放标签、多中心、随机3期研究,旨在评估Krazati与单独标准护理化疗相比,在KRAS G12C突变的NSCLC患者中的疗效与安全性。该研究的主要终点是经盲法独立中央审评(BICR)评估的PFS,次要终点包括总生存期(OS)、ORR、缓解持续时间(DOR)和安全性。这项验证性试验的结果表明,与标准护理化疗相比,Krazati作为这些患者的二线或后续疗法在PFS和ORR方面表现出统计学上显著且具有临床意义的益处。没有观察到Krazati有新的安全信号,安全数据与已知的安全概况一致。Krazati是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂,经过优化设计具有持久的靶点抑制能力。Krazati具有长达24小时的半衰期和广泛的组织分布,而且能够穿过血脑屏障,有助于最大限度地发挥药物效力。2021年6月,美国FDA授予它突破性疗法认定,并在2022年12月获FDA加速批准上市,用于治疗携带KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌患者。Krazati最初由Mirati Therapeutics所开发,去年10月百时美施贵宝以48亿美元款项收购Mirati,同时囊获此款疗法。再鼎医药则拥有Krazati在大中华区的研究、开发、生产及独家商业权利。更多资讯,请滑动下方文字康方生物公布PD-1/VEGF双抗治疗肺癌最新数据3月25日,康方生物宣布,其与合作伙伴Summit Therapeutics在2024年欧洲肺癌大会(ELCC)上联合发布了PD-1/VEGF双抗依沃西联合化疗或单药治疗脑转移非小细胞肺癌(NSCLC)的疗效分析结果。结果显示,依沃西对NSCLC脑转移的颅内肿瘤控制效果极具临床潜力,有望成为NSCLC脑转移患者的全新高效治疗选择。2022年12月,康方生物以总交易额高达50亿美元(5亿美元首付款),外加销售净额两位数提成的合作方案,授予Summit公司在美国、欧洲、加拿大和日本的开发依沃西的独家许可权。凡恩世Claudin 18.2 × CD47双抗获FDA快速通道资格3月25日,凡恩世(Phanes Therapeutics)宣布,美国FDA授予其PT886快速通道资格,用于治疗转移性Claudin 18.2阳性胰腺癌患者。PT886是一款在研的双特异性抗体,靶向Claudin 18.2和CD47,拟开发用于治疗胃癌、胃食管交界处癌和胰腺癌。根据凡恩世公开资料介绍,PT886可通过巨噬细胞的ADCP活性和NK细胞的ADCC活性直接杀伤肿瘤细胞,并通过同时靶向肿瘤细胞表面高表达的Claudin 18.2和CD47扩大肿瘤杀伤范围。目前,PT886在美国的多中心1期临床试验(TWINPEAK研究)正在评估PT886在局部晚期或转移性胃腺癌、胃食管交界处癌和胰腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。石药集团司美格鲁肽获批开展减肥临床试验3月25日,石药集团发布公告,宣布其开发的司美格鲁肽注射液已获国家药品监督管理局批准,可在中国开展用于减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理适应症的临床试验,也是该产品继成人2型糖尿病患者的血糖控制后,获批临床试验的第二个适应症。司美格鲁肽是目前减重领域的最大单品,且仍在快速增长。2017年12月,司美格鲁肽首次获FDA批准上市用于治疗2型糖尿病,随后又获批了降低心血管风险事件风险、肥胖症新适应症。2021年4月,司美格鲁肽首次在国内批准上市,同时斩获了2型糖尿病及降低伴有心血管疾病的2型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件风险两项适应症。恒瑞医药2款抗癌药拟纳入突破性治疗品种3月25日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,恒瑞医药申报的氟唑帕利胶囊和甲磺酸阿帕替尼片拟纳入突破性治疗品种,针对适应症为:氟唑帕利单药或联合阿帕替尼治疗gBRCA突变的HER2阴性乳腺癌。氟唑帕利是恒瑞医药研发的1类创新药,为一种新型口服PARP抑制剂。该药已经在中国获批用于胚系BRCA1/2(gBRCA1/2)突变的铂敏感复发性卵巢癌治疗,以及铂类敏感复发性卵巢癌维持治疗,无论胚系BRCA1/2突变状态如何。阿帕替尼是恒瑞医药研发一种高选择性的靶向血管内皮细胞生长因子受体2(VEGFR2)的抗血管生成药物,已经在中国获批单药治疗晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌、晚期肝细胞癌,以及联合卡瑞利珠单抗治疗不可切除或转移性肝细胞癌。此外,它在卵巢癌和乳腺癌等多种实体肿瘤中均显示良好的活性和安全性。罗氏PI3Kα抑制剂拟纳入突破性治疗品种,针对乳腺癌!3月25日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,罗氏(Roche)申报的GDC-0077(即inavolisib)拟纳入突破性治疗品种,针对适应症为:与哌柏西利和内分泌疗法联合用药适用于治疗PIK3CA突变、激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。公开资料显示,inavolisib是一款靶向PI3Kα突变体的选择性抑制剂。PIK3CA基因突变在大约40%的HR阳性乳腺癌中被发现,会导致肿瘤生长失控、疾病进展和对内分泌治疗的耐药性。Inavolisib是一种具有双重作用机制的口服疗法,具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性,且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。再生元CD3/CD20双抗上市申请遭FDA延期3月25日,再生元(Regeneron)宣布,已收到美国FDA就其CD3/CD20双抗odronextamab治疗复发/难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)和R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的BLA申请发出的完整回复函(CRL)。再生元表示唯一原因是确证临床的入组状态问题,而与疗效或安全性、临床设计、标签或生产问题无关。由于此项BLA是基于I期ELM-1研究和II期ELM-2研究的积极结果。因此,按照规定,再生元应该药物批准之前完成确证性试验OLYMPIA的患者入组工作。据再生元介绍,作为最大的淋巴瘤临床项目OLYMPIA的一部分,公司一直在积极招募odronextamab的多个III期试验患者。OLYMPIA项目旨在改变几种B细胞非霍奇金淋巴瘤亚型的治疗模式(包括早期治疗线),FDA也同意了该项目,同时要求试验要包括剂量发现和确证性试验部分。剂量发现部分的患者入组已经开始,但CRL要求确证性试验部分也应该正在进行中,同时试验完成的时间表也要在重新提交申请之前达成一致。再生元表示公司将致力于与FDA和研究人员密切合作,尽快将odronextamab带给R/R FL和R/R DLBCL患者。赛隽生物干细胞药物CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液获临床试验批准3月25日,广州赛隽生物科技有限公司(下简称“赛隽生物”)自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液,正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准(下简称“IND”),获批的临床研究适应症为:缺血性脑卒中。这是赛隽生物三年内第三个获批IND的自研产品,此前获批适应症为“急性呼吸窘迫综合征”和“慢加急性肝衰竭”产品, 目前临床试验进展顺利。恒瑞医药公布PD-1抑制剂晚期肺鳞癌最新数据!4年总生存率近34%3月26日,恒瑞医药宣布在2024年欧洲肺癌大会(ELCC)公布了由同济大学附属东方医院周彩存教授牵头开展的CameL-sq研究的4年长期随访结果。最新生存数据显示:卡瑞利珠单抗联合化疗一线治疗晚期驱动基因阴性鳞状非小细胞肺癌4年总生存期(OS)率为33.9%,较化疗组(14.3%)提升了近20%。卡瑞利珠单抗是一种人源化IgG4单克隆抗体,对PD-1具有高亲和力,已证明在多种晚期实体肿瘤治疗研究中具有生存获益。在3期CameL-sq试验中,卡瑞利珠单抗+化疗作为一线治疗可显著延长晚期鳞状NSCLC患者的无进展生存期(PFS)。和黄医药递交MET抑制剂赛沃替尼新适应症上市申请3月27日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,和黄医药递交了赛沃替尼片新适应症上市申请,并获得受理。根据和黄医药近期发布的年度报告,该公司计划于2024年年初提交用于一线及二线治疗MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌患者的中国新药上市申请,有望将在中国的适应症拓展到包括一线患者。此前,赛沃替尼已经于2021年在中国获批上市,用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。赛沃替尼是一种高选择性口服MET抑制剂,正广泛地于MET驱动的肺癌、胃癌和乳头状肾细胞癌患者群体中进行临床开发。患者无癌持续9个月!小分子抑制剂组合疗法积极数据公布3月27日,SELLAS生命科学集团(SELLAS Life Sciences Group)公布了其新型高选择性CDK9抑制剂SLS009与维奈托克(venetoclax,ven)和阿扎胞苷(azacitidine,aza)联合治疗对维奈托克治疗无效或不再有效的复发/难治性(r/r)急性髓系白血病(AML)患者的2a期临床试验积极结果。分析显示,SLS009展现强大的抗白血病活性。首位参与该研究并获得完全缓解(CR)的患者仍在试验当中,并在加入后9个月内保持无白血病状态。主要分析结果显示:接受每周一次45 mg SLS009治疗患者的缓解率为10%(剂量水平低于推荐2期剂量[RP2D])。接受每周一次60 mg SLS009治疗患者的缓解率为20%。接受每周两次30 mg SLS009治疗患者的缓解率为50%。试验中观察到SLS009具有很强的抗白血病活性。在接受所有剂量水平的患者中,67%患者的骨髓母细胞减少50%或更多。首位参与该研究并获得完全缓解的患者仍在试验当中,并在加入后9个月内保持无白血病状态。SLS009与aza/ven组合在所有测试剂量水平下均具有良好的耐受性。SLS009是一款高选择性小分子CDK9抑制剂,已在多种人类细胞系和疾病动物模型中展现较好的诱导凋亡和抗增殖活性,可有效抑制多种动物模型的肿瘤生长,并显著延长生存期。临床前实验数据显示,SLS009对CDK9蛋白的选择性抑制率超过其他CDK亚型100倍以上,具有与Bcl-2抑制剂维奈托克协同治疗的潜力。全新机制基因疗法达到2b期临床试验主要终点,计划递交上市申请3月27日,Nanoscope Therapeutics宣布,其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010在2b期临床试验RESTORE中达到主要和关键性次要终点,显著改善患者视力。MCO-010旨在无需考虑基因突变类型,治疗因晚期视网膜色素变性(RP)导致的永久性严重视力损失。基于这些积极结果,该公司计划在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请(BLA)。试验结果显示,在第52周时,接受高剂量MCO-010治疗(提高0.337 LogMAR;p=0.021)或低剂量MCO-010治疗(提高0.382 LogMAR;p=0.029)的患者组与安慰剂对照组相比,最佳矫正视力(BCVA)获得统计学上显著改善。在研究的第52周后,视觉功能的改善持续或增加,展示了单次玻璃体内注射MCO-010的持久效果。这些结果与早期1/2a期开放标签研究中观察到的结果一致。该公司计划将高剂量MCO-010作为商业化剂量。百时美施贵宝双免疫联合疗法拟纳入优先审评,一线治疗结直肠癌3月27日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,百时美施贵宝申报的纳武利尤单抗联合伊匹木单抗拟纳入优先审评,针对适应症为一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性(MSI-H)或错配修复缺陷型(dMMR)结直肠癌患者。伊匹木单抗是一款CTLA-4抗体,纳武利尤单抗是一款PD-1抑制剂。根据百时美施贵宝于今年1月公布的临床研究(CheckMate-8HW)数据,与化疗相比,两药联合疗法一线治疗MSI-H/dMMR表型的mCRC患者,将疾病进展或死亡风险降低了79%。结直肠癌(CRC)是发生在结肠或直肠的恶性肿瘤,这两个器官均为人体消化系统的一部分。当DNA复制过程中负责修复错配错误的蛋白质缺失或丧失功能时,即会出现dMMR表型,从而导致MSI-H肿瘤。公开资料显示,大约5%~7%的转移性结直肠癌患者有dMMR或MSI-H肿瘤,他们不太可能从传统的化疗中获益,通常预后较差。今年1月,百时美施贵宝在美国临床肿瘤学会 (ASCO)消化肿瘤研讨会上口头报告了CheckMate-8HW研究的最新数据。这是一项3期随机、开放标签研究,评估了纳武利尤单抗联合伊匹木单抗(双免疫联合疗法组),对比纳武利尤单抗单药或研究者选择的化疗方案(mFOLFOX-6或FOLFIRI方案,联合或不联合贝伐珠单抗或西妥昔单抗)治疗MSI-H或dMMR表型的转移性结直肠癌患者的疗效。安斯泰来/辉瑞ADC+默沙东PD-1抑制剂联合疗法申报上市3月28日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,安斯泰来(Astellas)提交的注射用维恩妥尤单抗和默沙东提交的帕博利珠单抗的上市申请获得受理。维恩妥尤单抗是一款靶向Nectin-4的抗体偶联药物(ADC),由安斯泰来和Seagen公司(已被辉瑞收购)联合开发,帕博利珠单抗是默沙东开发的一款抗PD-1单抗。根据安斯泰来新闻稿,本次申报的是维恩妥尤单抗与帕博利珠单抗联合用药的补充生物制剂许可申请(sBLA),拟用于一线治疗既往未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。一天内生效,55%患者获得缓解,抑郁症创新疗法2期临床结果积极3月28日,Beckley Psytech公司宣布,在研疗法BPL-003在治疗耐药性抑郁症(TRD)的2a期开放标签临床试验中获得积极结果。初步结果显示,单剂BPL-003治疗耐受性良好,在TRD患者中迅速起效并维持持久的抗抑郁效果。BPL-003是一种具有致幻作用的5-MeO-DMT的创新配方,可通过鼻腔给药。这项研究调查了单剂10毫克的BPL-003与心理支持联用,在中重度TRD患者中的安全性、耐受性和疗效。初步分析显示,单剂量BPL-003在给药后第二天就让55%的患者产生应答(定义为MADRS评分降低超过50%)。抗抑郁效果持久,第4周保持55%的应答率,并持续到第12周。第4周有55%的患者处于临床缓解(remission)状态,定义为MADRS评分小于10分。第12周有45%患者处于临床缓解状态。BPL-003显示出良好的安全性和耐受性。药物的急性效应平均在不到两小时内消退。这些数据表明,与目前正在开发的其他迷幻药物相比,BPL-003可能只需更短的诊所治疗时间。这项研究的第二部分扩展研究目前正在招募使用稳定剂量口服抗抑郁药的TRD患者,以评估BPL-003共同给药的安全性和有效性。治疗糖尿病性黄斑水肿,荣昌生物双靶点融合蛋白RC28-E完成Ⅲ期临床入组3月28日,荣昌生物制药(烟台)股份有限公司(股票代码:688331.SH / 09995.HK)宣布,其自主研发的VEGF/FGF双靶点融合蛋白类创新药RC28-E取得阶段性重大进展:一项治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)的Ⅲ期临床试验已完成全部患者入组。该研究是多中心、随机、双盲、阳性对照的Ⅲ期临床试验,旨在评估RC28-E注射液治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)患者的有效性和安全性。研究主要终点为52周时,研究眼最高矫正视力(BCVA)相较于基线的变化均值。糖尿病性黄斑水肿(DME)是由黄斑区毛细血管渗漏导致的视网膜增厚,主要影响中心视力。DME可发生在糖尿病视网膜病变(DR)的任何阶段。Adaptimmune癌症细胞疗法关键试验结果登《柳叶刀》近日,Adaptimmune Therapeutics宣布其在研工程化T细胞疗法afami-cel的关键性2期临床研究SPEARHEAD-1的积极数据发表于《柳叶刀》当中。美国FDA已接受afami-cel的生物制品许可申请(BLA),并授予其优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2024年8月4日。如果获得批准,afami-cel将成为首款用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法,也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。试验的中位随访时间为32.6个月。所有患者的总缓解率(ORR)为37%(19/52;95% CI:24-51),其中滑膜肉瘤患者的ORR为39%(17/44;95% CI:24-55),粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者的ORR为25%(2/8;95% CI:3-65)。安全性方面,52例患者中有37名(71%)发生细胞因子释放综合征(一例为3级事件)。Ironwood在研疗法GLP-2类似物apraglutide 2期临床结果积极3月29日,Ironwood Pharmaceuticals宣布,在研疗法apraglutide在治疗类固醇难治性胃肠道急性移植物抗宿主病(SR GI aGVHD)患者的探索性临床试验STARGAZE中获得积极结果。Apraglutide表现出良好的安全性和耐受性,并且大部分患者在接受治疗后第28天和第56天产生应答。Apraglutide是一款长效胰高血糖素样肽-2(GLP-2)类似物,最初由VectivBio公司开发。该试验的主要目标是评估一周一次的apraglutide,在接受标准治疗(包括皮质类固醇和利妥昔单抗)的SR GI aGVHD患者中的安全性和耐受性。本次试验观察到的安全性和耐受性与标准治疗和已知GLP-2类似物的安全性一致。除了评估安全性外,次要终点使用下消化道和全器官反应来评估疗效,根据Mount Sinai急性GVHD国际协作组织(MAGIC)分级系统进行评估。大多数患者在第28天和第56天产生应答。在第28天出现下消化道应答的所有患者在第56天和第91天应答得到维持。Apraglutide是一种新一代、人工合成的长效GLP-2类似物,用于一系列GLP-2在疾病病理生理学中可以发挥中心作用的罕见胃肠疾病,包括短肠综合征合并肠功能衰竭(SBS-IF)和急性移植物抗宿主病。驯鹿生物CAR-T产品伊基奥仑赛新适应症获批临床3月28日,驯鹿生物宣布该公司自主研发的全人源靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液(研发代号CT103A)的一项新适应症临床试验申请获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,拟扩大适应症用于治疗既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤(MM)是最常见的血液系统肿瘤之一,是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者,常用的一线治疗包括多种药物组合的诱导治疗、巩固治疗和维持治疗,以及自体造血干细胞移植(ASCT)等。对于大多数的患者,疾病缓解后也会不可避免地进入复发、难治的治疗困局。伊基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的CAR-T产品,此前已于2023年6月在中国获批上市,用于治疗既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。华昊中天优替德隆获FDA孤儿药资格3月28日,华昊中天宣布,其核心产品优替德隆注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗乳腺癌脑转移。值得一提的是,华昊中天的优替德隆口服胶囊也于今年3月获得FDA授予的孤儿药资格,用于治疗胃癌。晚期乳腺癌根据分子分型不同,有超过1/3的患者会发生脑部转移。现有的部分乳腺癌治疗大分子药物无法通过血脑障,导致药效受限。外科手术、放射治疗等局部治疗手段被视为脑转移治疗的首选,然而乳腺癌脑转移患者生存期依然偏短,三阴性乳腺癌脑转移患者的中位生存期则更短。优替德隆为一种基于合成生物学技术研发上市的化疗新分子,其与紫杉类作用机制相似,但却拥有多方面优势,包括:活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、可口服给药。优替德隆注射液已经于2021年在中国获批上市,用于治疗既往接受过至少一种蒽环类或紫杉类药物化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。上下滚动查看更多全球交易合作动态1.诺和诺德收购RNA疗法新锐Cardior,加强心血管领域3月25日,诺和诺德和Cardior Pharmaceuticals宣布,诺和诺德同意以约合11亿美元的价格收购后者,包括一笔预付款,以及在实现某些开发和商业里程碑后的额外付款。Cardior是一家临床阶段生物医药公司,致力于发现和开发基于RNA的治疗药物,旨在预防、修复和逆转心脏疾病。其主要技术平台为靶向非编码RNA(ncRNA)的新型RNA疗法。ncRNA失调会导致有害的细胞重塑,损害整个心脏功能,引起心脏衰竭,在细胞中具有重要调控作用。Cardior领先项目CDR132L是一种靶向micro-RNA-132的基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂,目前正在开展治疗心力衰竭的II期临床。此前在《欧洲心脏杂志》上发表的一项Ib期临床数据显示,CDR132L安全且耐受性良好。此外,与安慰剂相比,接受CDR132L治疗的心力衰竭患者心脏功能有所改善。2.百奥赛图与ABL Bio达成合作,共同开发新型双抗ADC药物3月25日,百奥赛图(北京)医药科技股份有限公司,一家创新技术驱动抗体类新药研发的国际性生物技术公司宣布与ABL Bio Inc.,一家处于临床阶段开发新型肿瘤和中枢神经系统疾病疗法的韩国生物技术公司达成合作,共同开发新型双特异性抗体偶联药物(双抗ADC)。百奥赛图RenLite®小鼠平台可产生识别不同表位且亲和力高的全人抗体。该平台以产生共同轻链抗体为特色,使双抗ADC的开发具有设计上的灵活性、简易的生产流程和良好的成药性。基于该平台,未来双方的合作可能会拓展到不同形式的ADC药物开发。3.AI平台发现全新靶点,潜在“best-in-class”渐冻症疗法获超1亿欧元助力3月26日,维智基因(Verge Genomics)和Ferrer宣布达成一项战略合作,共同开发Verge的主要候选药物VRG50635,用于在欧洲、中南美洲、东南亚和日本治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症(ALS)。VRG50635是一种针对PIKfyve的潜在“best-in-class”小分子抑制剂。新闻稿指出,VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能(AI)平台发现和开发的药物之一。该合作将Verge用于靶点发现和药物开发的“all-in-human”技术平台,及其在临床试验方面的创新,与Ferrer在临床开发、制造和商业化方面的专长相结合。根据协议条款,Ferrer将获得在美国以外的多个地区共同开发和商业化VRG50635治疗ALS的独家权利。Verge保留了在美国和协议以外的所有国家和地区中,VRG50635开发和商业化的所有权利。根据协议,Verge可能获得高达1.125亿欧元的预付款和潜在里程碑付款。4.葆元医药被Nuvation Bio收购3月26日,Nuvation Bio和葆元医药宣布,两家公司已达成最终协议,Nuvation Bio以全股票交易方式收购葆元医药。Nuvation Bio是一家生物制药公司,旨在通过开发差异化和新颖的治疗候选药物以满足肿瘤治疗中亟需的要求。葆元医药是一家致力于为癌症患者开发新型精准疗法的全球性临床阶段生物制药公司。根据葆元医药新闻稿,收购交割后,在完全稀释的基础上,葆元医药的前股东将持有Nuvation Bio约33%的股份,而Nuvation Bio的现有股东将持有Nuvation Bio约67%的股份。收购预计将于2024年第二季度完成。根据新闻稿,本次收购将使Nuvation Bio成为一家拥有多个后期阶段临床开发项目的全球性肿瘤医药公司。5.Moderna与黑石生命科学达成流感项目资助协议3月27日,Moderna在疫苗日活动上披露,其最近与黑石生命科学公司(Blackstone Life Sciences )达成了一项开发和商业化资助协议,以推进公司的流感疫苗项目。根据协议条款,黑石集团将为Moderna提供高达7.5亿美元的研发资金。而Moderna未来需要向黑石集团支付累计商业里程金和低个位数版税。Moderna表示,这笔资金将被确认为研发费用的减少,但不会导致公司2024年约45亿美元的研发框架支出发生任何变化。Moderna保留对公司流感项目的全部权利。目前,Moderna正在开发多款流感和流感联合疫苗。6.Avalo Therapeutics宣布收购AlmataBio公司3月27日,Avalo Therapeutics宣布收购AlmataBio公司并获得已进入临床2期阶段的白介素-1β(IL-1β)靶向单克隆抗体AVTX-009。同时,Avalo完成1.85亿美元的私募融资,其中包含初始前期投资1.156亿美元。该融资由Commodore Capital和TCGX领投,BVF Partners、Deep Track Capital、OrbiMed、Petrichor和RA Capital Management参与。AVTX-009是一款人源化单克隆抗体(IgG4),能够与IL-1β高度亲和地结合并抑制其活性。IL-1β是炎症反应的关键因素,其过量产生或调控失衡与多种自身免疫和炎症性疾病密切相关,是这些疾病治疗的重要、经过验证的靶点。先前的研究表明,通过抑制IL-1β,可以有效治疗化脓性汗腺炎(HS)和其他皮肤科、胃肠科、风湿科的炎症性疾病。Avalo计划持续推进AVTX-009作为治疗化脓性汗腺炎的药物开发。预计该药物针对HS的临床2期试验的主要结果将在2026年发布。7.吉利德超6亿美元囊获创新肿瘤免疫疗法!3月29日,吉利德科学公司(Gilead Sciences)和Xilio Therapeutics宣布达成一项总额可能超过6亿美元的独家许可协议,两家公司将共同开发和商业化Xilio的肿瘤激活白介素12(IL-12)蛋白XTX301,该在研药物目前处于临床1期阶段。Xilio Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司,致力于发现和开发肿瘤激活免疫肿瘤疗法。该公司正在利用其专有的肿瘤激活平台构建一系列新型肿瘤激活分子,包括抗体、细胞因子、双特异性药物和细胞接合剂,旨在优化治疗指数并将药物的抗肿瘤活性限制在肿瘤微环境。XTX301目前正在治疗晚期实体瘤患者的1期剂量递增试验中接受评估。根据协议条款,Xilio授予吉利德开发和商业化XTX301的全球独家许可权。Xilio将收到4350万美元的预付款,并将有资格获得额外高达6.04亿美元的潜在开发、监管和销售等里程碑款项。Xilio将负责正在进行中XTX301临床1期试验的开发。在Xilio交付XTX301的指定临床数据后,吉利德可以选择获得XTX301的开发和商业化权利,并支付7500万美元的费用。在此之前,Xilio有资格获得总计高达2900万美元的额外投资和开发里程碑款项。点击图片,免费GET海量新药信息 👇👇👇
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CGT Asia潜心深耕细胞与基因治疗行业,助力科研发展,为促进产业上下游融合、科技成果转化,历届CGT Asia紧跟行业动态与科研进展,共汇聚了来自15个不同国家2539家知名企业的6616位专业嘉宾,来自行业重量级专家的141个核心演讲主题及干货内容分享,近300家头部赞助单位以及100多家行业合作媒体。以此为基,由谈思生物主办,上海市生物医药产业促进中心和中国医药生物技术协会皮肤软组织修复与重建技术分会(TCMRR)作为支持单位的亚太区CGT行业标杆会议-CGT Asia 2024 第五届亚洲细胞与基因治疗创新峰会和3DCC 第二届3D细胞培养与类器官研发峰会将于2024年4月2日-3日在上海隆重召开。并同期举行“CGT Awards"-第二届亚太区细胞与基因治疗行业之星颁奖盛典。主办方 | 谈思生物支持单位 | 上海市生物医药产业促进中心、中国医药生物技术协会皮肤软组织修复与重建技术分会(TCMRR)、益诺思战略合作伙伴 | 广东医谷媒体支持单位 | 丁香园 insight 数据库会议时间 | 4月2日-3日会议地点 | 上海建工浦江皇冠假日酒店扫码注册,获取门票亚太区CGT行业标杆峰会大会内容聚焦商业化与创新药入院、临床导向的创新疗法、神经退行性疾病、干细胞治疗、外泌体治疗、基因治疗、RNA疗法、溶瘤病毒、罕见病、肿瘤微环境、非编码RNA、表观遗传、单细胞测序、生物标志物、全癌标志物、免疫细胞治疗、TCR-T、CAR-NK、3D细胞培养、类器官模型、CRISPR/CAS9基因编辑、iPSC、PCR、高通量筛选、申报方案、连续生产工艺、GMP、AAV、(非)病毒载体、LNP、类器官的构建、类器官的临床运用、3D细胞构建技术、类器官与再生医学等行业前沿关注热点。政产学研齐聚,海内外嘉宾云集,同期还将举行新加坡专场沙龙。大会框架议程公布细胞治疗主论坛(4月2日)AM 细胞治疗全体大会(AB会场)08:00-08:45注册&早茶08:45-09:00欢迎致辞唐军 博士,副主任,上海市生物医药产业促进中心09:00-09:25针对实体肿瘤的免疫细胞药物研发策略浅谈张曦 博士,首席科学官,百吉生物09:25-09:50Immunotherapy for Cancer Cure and Beyond-A Historical Mission沈浩 教授,首席科学官,复兴凯特09:50-10:15人视网膜类器官在疾病模型及再生治疗中的应用金子兵 教授,副院长,首都医科大学附属北京同仁医院10:15-10:40茶歇与展示10:40-11:05金斯瑞探寻细胞治疗产品的CMC挑战之路蒋忻坡 博士,试剂产品研发助理副总裁,金斯瑞11:05-11:30上皮组织干细胞与器官修复——从生物学到药物研发 左为 教授,董事长,吉美瑞生11:30-12:00"CGT Awards"颁奖典礼12:00-13:30午餐 PM 专题一:细胞治疗临床管线进展(A会场)专题主席谢嘉生 先生,执行总裁,广东医谷13:30-13:50CAR-T细胞治疗实体瘤研发新策略钱程 教授,首席科学家,重庆精准生物13:50-14:10TIL疗法在实体瘤中的突破与发展刘雅容 博士,创始人兼首席执行官,沙砾生物14:10-14:30应对全球细胞和基因疗法发展独特挑战的关键策略Maryland FRANKLIN 博士,副总裁,全球细胞基因治疗方案负责人,Labcorp14:30-14:50发展CAR-T细胞治疗的挑战和策略张鸿声 教授,董事长 CEO,雅科生物14:50-15:10突破实体瘤治疗为患者带来长期生存获益郝瑞栋 博士,合伙人/研发中心负责人,易慕峰生物15:10-15:30人工智能和培养基开发开创的新型间充质干细胞治疗石川格靖 博士,首席执行官,索拉里斯生物15:30-15:50茶歇与展示15:50-16:20基于肿瘤反应性T细胞的癌症免疫治疗方法胡红明 博士,创始人,上海镔铁生物16:20-16:40细胞基因治疗在实体瘤中的临床实践王书航 教授,副主任医师,中国医学科学院肿瘤医院16:40-17:00神经原位转分化技术的应用前景朱朝 博士,联合创始人/董事长/CEO,纽伦捷生物17:00-17:20新型红细胞技术在实体瘤治疗中的应用和进展高晓飞 博士,创始人,西湖生物医药17:20-18:00圆桌讨论:细胞治疗的创新研发与临床转化谢嘉生 先生,执行总裁,广东医谷 (主持)胡红明 博士,创始人,上海镔铁生物张鸿声 教授,董事长 CEO,雅科生物王书航 教授,副主任医师,中国医学科学院肿瘤医院PM 专题二:细胞治疗产品工艺开发(B会场)专题主席杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药13:30-13:50通用型CAR-T疗法开发进展与思考谭炳合 博士,合伙人、生产和CMC副总裁,邦耀生物13:50-14:10上游转染+下游纯化:全面提高病毒载体的产量、活率、纯度,助力病毒载体的高效生产于胜利 博士,中国区负责人,Astrea Bioseparations LTD14:10-14:30肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)FDA获批后的挑战和机遇刘华 教授,董事长&首席科学官,上海星华生物14:30-14:50抗肿瘤细胞因子创新药开发王建刚 博士,总经理,康立泰14:50-15:10最新CGT细胞和基因治疗产品的效力保证指南杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药15:10-15:30细胞与基因治疗中稳健的CMC开发与全球化发展的重要性张朕 先生,APAC CGT BD 负责人,龙沙15:30-15:50茶歇与展示15:50-16:20论核心试剂定制化如何解决行业痛点朱文敏 博士,市场部负责人,同立海源生物16:20-16:40NK 细胞命运的解码与再造罗云瀚 教授,副执行主任兼研究主任,新加坡科技研究局 (A*STAR) 分子与细胞生物学研究所 (IMCB)16:40-17:00滋养细胞法确保NK细胞培养的稳定性和安全性陈霖 博士, 首席科学家 & 副总裁,中赢生物17:00-17:20通用型细胞治疗和非病毒定点整合技术探讨周立 博士, CSO,合源生物17:20-18:00圆桌讨论:从成本和工艺角度看细胞的制造,厂房建设、细胞培养等的影响杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药 (主持)罗云瀚 教授,副执行主任兼研究主任,新加坡科技研究局 (A*STAR) 分子与细胞生物学研究所 (IMCB)刘华 教授,董事长&首席科学官,上海星华生物叶森 博士,亚太区首席应用科学家,Emulate周立 博士, CSO,合源生物陈霖 博士, 首席科学家 & 副总裁,中赢生物细胞治疗主论坛(4月3日)AM 专题一:细胞治疗产品前沿进展(A会场)专题主席邱云良 博士,副总裁,益诺思09:00-09:30实体肿瘤治疗的天科雅方案彭玲 博士,医疗负责人,天科雅09:30-10:00 基于造血干细胞的碱基编辑疗法治疗β-地中海贫血的临床进展李亚亮 女士,正序生物临床运营负责人,正序生物10:00-10:30免疫细胞产品的非临床评价策略魏丽萍 女士,毒理事业部副总经理,益诺思10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30靶向型二代外泌体的药物递送研发周国瑛 教授,董事长兼CEO,亦诺微11:30-12:00CAR-NK 研究进展和临床探索钱文斌 教授,创始人&董事长,荣谷生物12:00-13:30午餐 AM 专题二:细胞治疗产品开发(B会场)专题主席杨乃波 博士,CEO,乘典生物09:00-09:30新型增强型CART的设计及初步临床探索杨乃波 博士,CEO,乘典生物09:30-10:00细胞与基因治疗行业的能源安全及环境控制陶清宝 先生,董事长,张江基因岛能源中心10:00-10:30CGT领域的上游原材料合规李联华 先生,质量部经理,近岸蛋白10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30重复使用和逆向物流对可持续发展的影响林文红 女士,大客户经理,欧宝利冷链11:30-12:00TCR-T治疗实体瘤:从靶点到临床有效性张柯 博士,首席科学官,星汉德12:00-13:30午餐 PM 专题三:新兴技术与先进疗法非临床研究(A会场)专题主席李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力13:30-14:00科镁信:新递送新希望的故事吴岚林 博士,CEO,科镁信 14:00-14:30抗衰老NK细胞药物的研发李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力14:30-15:00大模型的探索与实践张帆 先生,首席运营官,智谱 AI 15:00-15:30茶歇与展示15:30-16:00AI加速新一代基因治疗平台技术开发马丽佳 博士,科学创始人、董事长,西湖云谷智药16:00-16:30间充质干细胞外泌体工艺和质量控制中的若干问题赵立波 博士,技术负责人,恩泽康泰16:30-17:00圆桌讨论:细胞与基因治疗前沿技术与应用吴岚林 博士,CEO,科镁信李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力张帆 先生,首席运营官,智谱 AI赵立波 博士,技术负责人,恩泽康泰PM 专题四:大咖论道:先进疗法商业化破局——出海与入院(B会场)专题主席赵仲 女士,Insight 数据库BU Head & 首席产品官,丁香园13:30-14:00生物医药企业估值与量化评价 - 企业现阶段如何资本破局?刘云 博士,董事长,华医资本 14:00-14:30实体瘤免疫细胞疗法的全球竞争格局分析赵仲 女士,Insight 数据库 BU Head & 首席产品官,丁香园14:30-15:00引进来or走出去——如何加速细胞治疗“出海”商业化?杨涤非 博士,COO,康霖生物 15:00-15:30茶歇与展示15:30-16:00人多能干细胞疗法治疗神经退行性疾病的工艺与临床开发策略陈丽娟 女士,首席运营官, 跃赛生物 16:00-16:30干细胞在医疗机构开展临床应用的若干思考沈于阗 博士,联合创始人/董事,赛隽生物16:30-17:00圆桌讨论:CGT出海新战略与投资新方向赵仲 女士,Insight 数据库 BU Head & 首席产品官,丁香园陈丽娟 女士,首席运营官, 跃赛生物沈于阗 博士,联合创始人/董事,赛隽生物赵雅超 女士,董事总经理,百奥维达中国基金干细胞治疗论坛(4月2日)08:00-09:00注册&早茶专题主席范靖 博士,创始人 CEO,霍德生物09:00-09:30iPSC衍生细胞药物开发进展张颖 博士,首席技术官,中盛溯源09:30-10:00iPSC donor及细胞株克隆筛选与细胞库建立的考量范靖 博士,创始人&CEO,霍德生物10:00-10:30干细胞疗法产业化设备研发与进展程锦生 先生,总经理,东富龙生命科学事业部10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30干细胞/外泌体的数字化、自动化、规模化、封闭化、活性化(DASEA)生物智造平台的研发及转化张智勇 教授,首席科学家,中科睿极11:30-12:00临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病的研发和产业化李翔 博士,董事长/创始人/CEO,士泽生物12:00-12:30自动化全封闭细胞工厂的设计与实施李灵溪 先生,总经理,金西盟12:30-13:30午餐新加坡CytoMed CGT 沙龙13:30-14:00下一代“现成的”基于细胞的癌症免疫治疗TAN Wee Kiat 博士,Co-CEO & COO,新加坡CytoMed Therapeutics公司14:00-14:30实体肿瘤免疫细胞治疗挑战与机遇卫立辛 教授,海军军医大学第三附属医院肿瘤免疫与基因治疗研究中心更多演讲嘉宾后续更新...15:30-16:00茶歇与展示基因治疗主论坛(4月2日)AM 基因治疗最新临床与管线进展08:00-09:00注册&早茶专题主席李正斌 博士,BD VP, 纽福斯09:00-09:30遗传性耳聋基因诊断和基因治疗舒易来 博士,主任医生,复旦大学耳鼻喉科医院09:30-10:00AAV基因在中枢神经系统疾病中的应用及临床进展申华琼 博士,创始人兼首席执行官,纽欧申医药10:00-10:30开发新一代表观遗传调控技术用于慢性疾病治疗张宝弘 博士,首席执行官,益杰立科10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30 X连锁青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究杨阳 博士,联合创始人 总经理,金唯科11:30-12:00眼科基因治疗现状及最新临床数据分享李正斌 博士,BD VP, 纽福斯12:00-13:30午餐 PM 专题二:基因治疗技术、工艺开发与规模化生产专题主席董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药13:30-14:00LY-M001戈谢症研发进展林卿 博士,创始人,凌意生物14:00-14:30非病毒载体在细胞和基因治疗中的运用金夷 博士,首席执行官,精缮科技14:30-15:00应用原创变形式碱基编辑技术tBE开发体内基因编辑疗法张朗 博士,mRNA工艺平台负责人,正序生物15:00-15:30慢病毒载体造血干细胞基因治疗董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药15:30-16:00茶歇与展示16:00-16:30如何加快基因疗法的开发:从发现到商业化Ramin BAGHIRZADE 博士,全球商务总监——基因治疗CDMO服务,Charles River丨生物制品解决方案16:30-17:00眼科基因治疗——卷在差异化创新,躺在临床获益才源 博士,联合创始人,CEO,星眸生物17:00-17:30圆桌讨论:基因治疗非临床评价、临床转化、CMC的开发难点与机遇;CRISPR/Cas系统及其衍生技术的发展和创新董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药林卿 博士,创始人,凌意生物金夷 博士,首席执行官,精缮科技才源 博士,联合创始人,CEO,星眸生物林泽斌 博士,总经理,明迅生物基因治疗主论坛(4月3日)AM 核酸药物和非编码RNA药物研发进展08:00-09:30注册&早茶专题主席XU YAN 博士,副总裁,武汉滨会生物09:30-10:00全链长核酸药物技术平台的构建及在新药研发中的应用XU YAN 博士,副总裁,武汉滨会生物10:00-10:30人工智能驱动肿瘤个体化免疫治疗莫凡 博士,联合创始人&CEO,纽安津10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30阴离子纳米粒递送mRNA的研究以及特异性T细胞治疗技术刘密 教授,创始人,尔生生物11:30-12:00溶瘤痘苗病毒研究进展袁明 博士,创始人,华药康明12:00-13:30午餐 PM 专题四:核酸药物的工艺开发与载体制备专题主席魏立帆 博士,高级研究员,石药集团核酸药物研发研究院13:30-14:00细胞基因治疗在遗传性疾病靶点发现痛点和一体化解决方案张巍 博士,创始人兼首席执行官,嘉检医学 14:00-14:30靶向递送在mRNA药物开发中的应用喻学亮 博士,副总裁,星锐医药14:30-15:00新型可离子化氨基脂质的产业化与工程化细胞靶向递送平台研发查高峰 博士,创始人CEO,虹信生物15:00-15:30以核酸技术为基石的基因编辑技术和产品开发魏立帆 博士,高级研究员,石药集团核酸药物研发研究院15:30-16:00茶歇与展示3D细胞培养与类器官研发峰会(4月2日)AM 专题一:类器官模型在新药研发中的应用08:00-09:00注册&早茶大会主席致辞林鑫华 教授,粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)执行院长,复旦大学遗传学研究所所长,遗传工程国家重点实验室主任,复旦曹娥江创新中心主任09:00-09:30类器官在精准医学中的应用与前景林鑫华 教授,粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)执行院长,复旦大学遗传学研究所所长,遗传工程国家重点实验室主任,复旦曹娥江创新中心主任09:30-10:00基于类胚胎和类器官模型揭示人着床胚胎的发育李天晴 教授,昆明理工大学10:00-10:30类器官模型助力细胞治疗药物研发周轶 博士,COO,艾名医学10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30新一代器官芯片系统在药物筛选及细胞治疗中的应用陈早早 教授,VP,艾玮得生物11:30-12:00肿瘤类器官在免疫治疗中的作用刘鹏 教授,清华大学12:00-13:30 午餐 专题主席 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系13:30-14:00基于类器官的临床病原体及菌群组分研究与药物筛选应用 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系14:00-14:30类器官及类器官芯片模型在新药研发中的应用华国强 教授,创始人,丹望医疗14:30-15:00标准化细胞资源平台在新药研发中的作用王磊 博士,中心主任,国家干细胞资源库15:00-15:30先进生物功能材料与器官芯片的构建刘杰 教授,首席科学家,逸芯生命科学15:30-16:00茶歇与展示16:00-16:30发育期肝胆疾病的类器官构建和药物发现罗镇华 博士,研究员,中山大学附属第一医院16:30-17:00人源类器官在疾病模型及转化医学中的应用赵冰 教授,复旦大学类器官中心/伯桢生物创始人17:00-17:30圆桌讨论: 类器官在临床运用中的挑战与前景 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系罗镇华 博士,研究员,中山大学附属第一医院王磊 博士,中心主任,国家干细胞资源库3D细胞培养与类器官研发峰会(4月3日)AM 专题二:类器官应用研究08:00-09:00注册&早茶专题主席毛红菊 教授,中国科学院上海微系统与信息技术研究所09:00-09:30基于微流控的器官芯片构建及应用研究毛红菊 教授,中国科学院上海微系统与信息技术研究所09:30-10:00利用人脑类器官解析亨廷顿舞蹈病赛音贺西格 博士,复旦大学10:00-10:30小鼠滋养层类器官的构建与应用林照博 教授,上海科技大学10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30类器官在肺的基础和转化研究中的应用唐晓芳 博士,PI,粤港澳大湾区精准研究院11:30-12:00取向型类器官构建及应用张冬卉 教授,湖北大学生命科学学院12:00-13:30 午餐 PM 专题三:再生医学与法律专题主席翁智辉 博士,副总裁,分享投资13:30-14:00穿越寒冬:再生医学何去何从翁智辉 博士,副总裁,分享投资14:00-14:30当前政策法律背景下类器官行业热点法律问题吴志林 先生,合伙人,德恒律师事务所PM 专题四:模型预测与细胞分选14:30-15:00利用类器官模型预测 braf突变肠癌的治疗反应及免疫微环境特征彭俊杰 博士,大肠外科主任医师,复旦大学附属肿瘤医院15:00-15:30基于微流控和图像激活技术的多参数细胞分选和打印研究陈华英 教授,哈尔滨工业大学15:30-16:00茶歇与展示百位大咖阵容上下滑动查看,更多演讲嘉宾持续更新...部分参会企业报名参会4月2日-3日(周二周三)正式开幕免费票限量开放,药企及科研单位优先现场礼品赠送转发本文至朋友圈集赞38个即可现场领取小礼品一份,数量有限,领完为止。部分礼品抢先预览~主办方及合作单位主办方支持单位战略合作伙伴媒体支持单位媒体合作伙伴END演讲 / 赞助&参展 / 市场&媒体合作:许女士,136 0167 9417邮件:gina.xu@taaslabs.com
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