Deramiocel

迎来首个“外泌体细胞疗法”时代 ——Capricor 的 Deramiocel，正在改写杜氏肌营养不良症的命运 一、一家被资本市场“盯上”的公司 2025 年 12 月 3 日，美国生物科技公司 Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR） 公布了一条引发行业震动的消息： 其核心管线 Deramiocel（CAP-1002），在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的 III 期临床试验（HOPE-3）中取得积极顶线结果，公司预计将于 2026 年初向 FDA 提交 BLA 申请。 这不仅是一条罕见的DMD III 期成功案例，更重要的是——Deramiocel 代表的，是一种以“外泌体为核心机制”的细胞治疗路径。 如果顺利获批，它极有可能成为全球首个被正式批准的“外泌体相关细胞疗法”。二、临床结果到底“好”在哪里？1️⃣ 疗效：同时改善“肌肉 + 心脏”两大核心问题 在 HOPE-3 III 期试验中，Deramiocel 展现了 DMD 领域极其罕见的“双维度获益”： 骨骼肌功能改善 主要终点：PUL v2.0（上肢功能量表） 达到统计学显著 心脏功能稳定与改善 关键次要终点：LVEF（左心室射血分数） 显著优于对照组 👉 对 DMD 患者而言，这一点极其关键： 真正决定生存期的，并不只是肌无力，而是进行性心肌病。2️⃣ 安全性：无基因编辑、无植入风险 与当前 DMD 治疗主流方向（如基因替代、外显子跳跃）相比，Deramiocel 的安全性路径非常“克制”： ❌ 不进行基因编辑 ❌ 不永久植入或分化 ❌ 不引发明显免疫排斥 临床数据显示： 未观察到与治疗相关的严重安全信号 安全性特征与既往 I/II 期研究高度一致 这使它非常适合用于儿童与青少年患者的长期管理。 三、股市如何“投票”？ 在 III 期顶线结果公布后： Capricor 股价出现显著放量反应 成交量明显放大，显示： 生物医药专业资金 再生医学与细胞治疗长期资金正在重新评估其估值空间 资本市场真正看重的不是“一次试验成功”，而是三点： III 期数据可直接支撑 BLA 适应症为高度未满足需求（Orphan + Rare） 技术平台具备外延可能性 四、Deramiocel 的“真正主角”：外泌体什么是外泌体？ 外泌体（Exosomes） 是细胞主动分泌的纳米级囊泡（约 30–150 nm），它们并非“废物”，而是： 细胞之间传递信息、调控免疫、修复组织的“信号载体”。 外泌体中富含： miRNA 功能蛋白 脂质信号分子 它们可以： 调节炎症 抑制纤维化 激活内源性修复通路 Deramiocel 如何发挥作用？ Deramiocel 来源于心脏来源细胞（CDCs），但 真正产生长期生物效应的，并不是细胞本身，而是其分泌的外泌体： 🔹 下调慢性炎症反应 🔹 抑制肌肉与心肌纤维化 🔹 改善局部微环境 🔹 激活残余肌细胞功能 这正是为什么它在 “非可逆遗传病”DMD 中仍能改善功能。五、外泌体的突破，不止于 DMD 在全球范围内，外泌体正成为再生医学最活跃的前沿方向之一，多个疾病领域已出现突破性信号：🔬 神经系统 阿尔茨海默病 帕金森病 脑损伤、脑卒中后修复  优势：可绕过血脑屏障🫀 心血管系统 心肌梗死后修复 心力衰竭 心肌炎与心肌纤维化🫁 炎症与免疫相关疾病 过敏性鼻炎 哮喘 炎症性肠病（IBD） 自身免疫病🧬 衰老与退行性疾病 肌少症 皮肤衰老 代谢功能衰退 医学的进步，往往不是突然治愈一切，而是第一次，让绝望变得可管理。 外泌体，正在走到这个历史节点上。 平台转载的所有的文章、图片、音频、视频文件等资料的版权归版权所有人所有，我们的宗旨在于科普分享，如有侵权，请联系我们删除！带来不便，敬请谅解。

默沙东HIV口服疗法有望明年上市；刘如谦博士团队创新基因编辑策略登《自然》 默沙东（MSD）近期宣布，其在研的一日一次口服双药单片方案doravirine/islatravir（DOR/ISL；100 mg/0.25 mg）在关键性、双盲3期临床试验MK-8591A-053中达到主要终点。结果显示，DOR/ISL在病毒学抑制率方面不劣于一日一次口服三药方案bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide（BIC/FTC/TAF；50 mg/200 mg/25 mg），成功达成预设主要疗效目标。安全性方面，DOR/ISL的总体安全性特征与BIC/FTC/TAF相当，同样满足试验预定的主要安全性终点。 每3个月一次！持久降血脂，FDA批准“first-in-class”siRNA疗法Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已批准Redemplo（plozasiran），作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。根据新闻稿，Redemplo是首款获得FDA批准用于FCS患者的siRNA药物，可通过简单的每三个月一次皮下注射在家中自行给药。  阿尔茨海默病皮下注射疗法向FDA递交监管申请；强生双抗组合疗法3期试验亮眼结果公布 卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，已完成向美国FDA滚动递交Leqembi Iqlik（lecanemab）皮下注射自动给药装置（SC-AI）作为起始给药方案用以治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）。 司美格鲁肽再向FDA递交监管申请；一线治疗胃癌，FDA再批准阿斯利康单抗组合诺和诺德（Novo Nordisk）今日宣布，已向美国FDA提交7.2 mg Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）注射剂的补充新药申请（sNDA），拟用于联合低热量饮食和增加体力活动，以帮助肥胖成人进行长期体重管理。7.2 mg Wegovy的监管申请也正在接受欧洲药品管理局（EMA）审评，预计2026年第一季度公布结果。 超2万名参与者！HPV疫苗新发现登《新英格兰医学杂志》；治疗神经损伤！FDA批准创新疗法 《新英格兰医学杂志》发布了一项大规模随机对照试验结果。分析显示，无论是二价（针对两种型别）还是九价（针对九种型别）的人乳头瘤病毒（HPV）疫苗，仅接种一剂在预防HPV16和HPV18感染方面，与目前常用的两剂接种方案具有类似的保护效果。HPV16和HPV18是导致全球宫颈癌的主要致病HPV型别，导致超过77%的宫颈癌病例。 司美格鲁肽再向FDA递交监管申请；靶向“不可成药”靶点的创新多肽获积极临床结果近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。诺和诺德（Novo Nordisk）向美国FDA提交了7.2 mg Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）注射剂的补充新药申请（sNDA）。靶向“不可成药”靶点的多肽疗法FOG-001公布亮眼临床数据，3名造釉细胞瘤型颅咽管瘤患者均出现肿瘤缩小。 #疾病预防 我国率先突破通用型细胞药物治疗红斑狼疮，成果登《柳叶刀》开辟治疗新路径 12月6日，海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）正式发布重磅医疗成果：该院风湿免疫科赵东宝教授、高洁教授领衔的科研团队，在全球范围内首次成功研发出通用型CD19 CAR-NK细胞药物，为众多缺乏有效治疗手段的系统性红斑狼疮患者带来全新治愈希望。 全球首款外泌体细胞疗法要来了 近日，总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥的生物科技公司Capricor Therapeutics 抛出一枚行业重磅消息，其核心在研产品 Deramiocel 的 III 期临床试验 HOPE-3 顶线结果惊艳亮相。数据显示，这款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的外泌体疗法，不仅显著延缓了晚期患者的疾病进展，更创下了 DMD 治疗领域的多项纪录。 干细胞外泌体 + 新型载体技术：骨关节疾病治疗迎来突破性进展 近日，一篇题为《干细胞来源外泌体在骨关节疾病中的应用：多种载体技术推动的最新进展》的综述论文在国际权威期刊《World Journal of Stem Cells》（世界干细胞杂志，2025 年 11 月 26 日第 17 卷第 11 期）正式发表。 该研究由湖南师范大学、河北医科大学、湖南省人民医院等多家机构的科研团队联合完成，系统梳理了干细胞外泌体结合载体技术在骨关节炎、类风湿关节炎、痛风性关节炎等疾病治疗中的最新成果，为这类高发且难治的疾病提供了全新的治疗思路。 全球首创！iPS细胞疗法新突破！霍德生物 hNPC01 注射液获 FDA 快速通道，破解缺血性脑卒中运动障碍难题 近日，浙江霍德生物工程有限公司（简称：霍德生物）正式宣布，其自主研发的全球首款人前脑神经前体细胞注射液（hNPC01） 成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），该资格对应的适应症为缺血性脑卒中所致的长期运动功能障碍。 国内首款BCMA靶向CAR-NK 疗法获批临床，改写多发性骨髓瘤治疗格局 2025 年 12 月 2 日，北京奇迈永华生物科技有限公司宣布，其自主研发的 “QM103 细胞注射液” 正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可（受理号：CXSL2500762）。 作为国内首款获批临床的靶向BCMA（B 细胞成熟抗原）的 CAR-NK 细胞治疗产品，该产品针对复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗需求，不仅为陷入治疗绝境的患者打开了新的生存通道，更标志着中国在通用型细胞治疗领域实现了里程碑式突破，打破了全球 CAR-NK 产业化的技术桎梏。 #营养健康 清华顶刊新发现：维生素B6 给免疫细胞 “装续航”，日常吃对就能帮着抗癌！ 2025 年 11 月 27 日，清华大学生命学院江鹏课题组在国际权威期刊《发育细胞》（Cell 子刊 Developmental Cell）发表重磅研究成果。 这支由博士后吴珺、李根博士及博士生周嘉文共同主导的科研团队，首次揭示了日常饮食中常见的维生素B6，竟能显著增强人体免疫系统的抗肿瘤能力，为肿瘤免疫治疗提供了全新的低成本解决方案，相关研究已引起全球生物医药领域的广泛关注。 研究发现，高纤维饮食可能“激活”对抗癌症的免疫细胞 2025 年 11 月，国际顶级免疫杂志《Immunity》发表了一项重要研究。这项研究由澳大利亚墨尔本大学的团队主导，第一次说清了：吃进去的膳食纤维、肠道里的细菌，还有身体对抗癌症的能力，三者是怎么配合的，肠道细菌分解膳食纤维会产生一种叫 “丁酸盐” 的物质，能帮身体里的免疫细胞更有力地对抗黑色素瘤，给癌症防治提供了新的饮食思路。 加州大学研究发现：有焦虑症的人，大脑中往往缺乏一种常见的营养素 研究人员经过分析后发现，焦虑症患者大脑中的胆碱类化合物水平显著较低，尤其是在负责控制思维、情绪和行为的前额叶皮层区域。具体来说，焦虑症患者大脑内的胆碱水平平均比非焦虑症患者低了8%左右。 研究人员指出，胆碱是一种常见的营养素，对细胞膜和大脑功能（如记忆形成、情绪调节和肌肉控制）至关重要，但人体只能合成少量胆碱，所需的大部分胆碱都要从饮食中获取。 新发现：脂肪肝吃膳食纤维没效果？原来是“捣蛋菌” 在搞鬼 近期，国际代谢领域顶尖期刊《Cell Metabolism》发表了一项重磅研究，研究聚焦 “肠道菌群的个体差异如何影响膳食纤维对脂肪肝的改善效果”。 这项研究由上海交通大学医学院附属第六人民医院团队牵头，联合上海交通大学、上海科技大学等机构共同完成。对于全球超过三分之一受脂肪肝困扰的人群来说，这篇研究揭开了一个关键谜底：为什么同样吃对脂肪肝有益的膳食纤维，有些人效果显著，有些人却收效甚微？答案，就藏在我们每个人独一无二的肠道菌群里。 被严重低估的“营养全能王”！护心防癌降三高，每天吃点身体会感谢你 2025年6月，在美国营养学会年度会议“NUTRITION 2025”上公布的一项研究发现，每天多吃点豆类，就能有效改善血脂、减轻身体炎症，对心脏和身体代谢都很有好处。 #运动健康 颠覆认知！湘雅医院研究新发现：运动过量竟会拖累大脑，这一 “肌肉信使” 是关键黑手 12 月 3 日，中南大学湘雅医院团队在国际权威期刊《细胞・代谢》（Cell Metabolism）发表了题为《Excessive vigorous exercise impairs cognitive function through a muscle-derived mitochondrial pretender》的研究报告，首次揭示了过度剧烈运动损害认知功能的分子机制。这项横跨流行病学、动物实验和人体验证的研究，为 “运动需适度” 提供了全新的科学注解，也解答了长期以来 “为何部分高强度运动爱好者会出现记忆力下降” 的困惑。 长期腰背痛的人可以跑步吗？研究发现：每周这样“跑”3次，坚持3个月后变化很明显 澳大利亚莫纳什大学（Monash University）研究团队发表在《英国运动医学杂志》（British Journal of Sports Medicine）上的一项研究，给出了让人意想不到的答案：对于慢性非特异性腰背痛患者，进行渐进式跑-走间歇训练，不但不会加重疼痛，反而可能改善疼痛强度和身体功能。 被忽视的“抗癌良方”：饭后散步30分钟！但很多人没走对 每天饭后散步30分钟可谓是“抗癌良方”。世界中医药学会联合会肿瘤外治专业委员会会长李忠11月21日接受健康时报采访时表示，饭后适当散步对处于康复期的癌症患者多有裨益。这一理念也得到了现代研究的支持。2008年《英国癌症杂志》上发表的一项研究指出，癌症患者坚持每日散步30分钟，生存率可提升33%。 六旬老人连做14个“大回环”心梗离世！冬季这样运动，可能是在“拼命” 近日北京一位60多岁坚持锻炼的老人，将绳子固定在单杠上，连续完成14个“大回环”。老人最终疑似心源性猝死，抢救无效离世。此前《英国医学杂志》上一项研究发现，单日平均气温每下降1℃，接下来1个月内发生心肌梗死的风险或增加2%，这一风险对于身体机能逐渐下降的中老年群体来说尤其要警惕。 怎么运动最「壮骨」？类型、强度、频率都总结好了 中国中医科学院广安门医院内分泌科主任医师张润云表示，骨质往往在无声无息中流失，而且并非是老年人专利，30~35岁，骨量开始流失；36~49岁，骨量呈现缓慢减少的趋势；50~69岁，开始迅速减少；70岁以后持续减少。 练习这项传统运动，睡眠不自觉变好了 近日，香港大学研究团队在《英国医学杂志》（BMJ）发表的一项研究显示，定期打打太极拳，也能改善睡眠，且效果与认知行为疗法差不多。 #睡眠 冬季睡觉做一个改变，“睡眠质量”大大提高 美国《睡眠研究》杂志刊登瑞典的一项研究表明，盖厚被子是缓解失眠和焦虑的好办法。研究者表示，厚被子可降低内源性应激系统活性，增加睡前褪黑激素和催产素等激素的释放，让人入睡更快，睡得更沉。厚被子的重力作用能对人起到按摩和安抚作用，缓解焦虑和不安。 为什么中医提倡冬天“睡懒觉”？ 中医经典《黄帝内经》有云，“冬三月，此谓闭藏，水冰地坼，无扰乎阳”。意思是说，冬季生机潜伏、阳气内藏，因此养生重在“藏”，以顺应天时。清华大学第一附属医院中医科副主任医师隋晶表示，如果说春夏的晚睡早起是为了顺应自然界春生、夏长的特点，有利于机体内阳气的生长；冬季早睡晚起，则是顺应冬藏特点，有利于阴精滋养和贮藏。 香港大学等机构研究发现：长期失眠不妨打打太极拳，每周2次、每次1小时，睡眠改善效果或堪比专业心理疗法 近期，由香港大学等机构发表于《英国医学杂志》（BMJ）的一项新研究给出了答案——50岁以上慢性失眠人群，如果定期打打太极拳，每周2次、每次1小时，或许也能改善睡眠，效果与认知行为疗法差不多。 Nature子刊：6366人1.6万晚睡眠数据揭秘：睡眠表型蕴含全身健康密码 研究发现睡眠特征与16个身体系统广泛关联，VAT是OSA的关键风险因素，但其不介导睡眠与胰岛素抵抗的关联；睡眠特征对代谢（胰岛素抵抗、血脂）和心血管系统的预测价值独立于传统协变量，为睡眠相关健康评估提供新视角；肠道微生物组、饮食（女性）OSA症状的预测优于传统因素，提示OSA症状的多因素调控机制；男女睡眠特征的年龄相关变化差异与绝经状态相关，女性绝经后VAT积累可能加剧OSA风险。 睡个好觉有多重要？北大最新研究：睡眠不佳可能导致42种疾病风险翻倍！ 近日，来自北京大学的团队发表一项研究，结果表明，睡眠不佳（尤其是节律紊乱）与多达172种疾病风险升高显著相关。其中，对帕金森病、老年衰弱、肝硬化等42种疾病而言，睡眠状况最差群体的患病风险，竟比最佳群体高出至少一倍，甚至三倍！而那些自认为“睡得很久”的人中，其实超过五分之一存在严重睡眠不足。 #长寿与抗衰 5大关键“长寿能力”，你占了几个？如果一个都没有，赶紧练起来 2025年9月，《牙科研究杂志》上的一项研究发现，咀嚼功能越强，全因死亡风险越低，尤其是老年人。为何咀嚼能力如此重要？北京大学口腔医院口腔预防保健科副主任医师王笑喆2025年11月在接受生命时报采访时介绍，咀嚼力是口腔及面部肌肉咀嚼时产生的综合力量，有赖于牙齿、颌骨、肌群、颞下颌关节及神经协同作用。咀嚼动作虽局限于口腔，却能通过神经、内分泌等系统将健康益处传递至全身，构建起全方位的抗衰防线。 别再为中年发福焦虑！研究发现：40岁后微胖才是长寿“黄金体重” 一项最新研究发现：对于40岁以上的人来说，微胖反而可能不是负担，而是长寿的“加分项”！ 这个器官年轻，寿命更长！大脑“断崖式衰老”的3个年龄，健康直线下滑 2025年11月，《自然·衰老》期刊上发表的一项研究指出，在人体各个器官中，大脑的衰老程度是预测死亡风险的最强指标。 谷歌旗下抗衰老公司发表重磅Nature论文：吃得越少，寿命越长，但可能需要付出健康代价 抗衰领域明星公司Calico Life Sciences（谷歌旗下公司）联合美国杰克逊实验室、宾夕法尼亚大学的研究人员，在国际顶尖学术期刊Nature 上发表了题为：Dietary restriction impacts health and lifespan of genetically diverse mice（饮食限制影响遗传多样性小鼠的健康和寿命）的研究论文。该研究表明，尽管热量限制（Caloric Restriction，CR）可以延长寿命，但遗传因素在其中发挥着更关键的作用，并且禁食带来的代谢益处与寿命延长并不完全重叠，甚至存在完全相反的情况——一些有益于寿命延长的生理变化将损害生理健康。这些发现来自一项对近1000只多样性远系繁殖小鼠的饮食限制（DRiDO）研究，进一步阐释了饮食限制与寿命之间的复杂关系。 生病后不能多吃蛋白质？越补蛋白越糟！《细胞》揭秘肠脑预警通路，3 种氨基酸触发氨中毒警报 德国汉堡转化免疫学中心首席研究员Nikolai Jaschke 博士表示。他在照顾康复患者时发现了这一现象，随后与耶鲁大学医学院 Andrew Wang 博士团队合作，在《细胞》杂志发表重磅研究——他们在小鼠体内发现一条精准的肠-脑信号通路，在康复期间会主动抑制对蛋白质的食欲，而这一切都是为了躲避一种致命毒素：氨。 热米饭、烤红薯等主食放凉再吃能减肥？两项研究：抗性淀粉有助于减肥、控糖、改善代谢，肠道菌群在其中起核心作用 上海交通大学医学院附属第六人民医院的研究人员就在Nature Metabolism杂志发表了研究成果，他们开展了一项严谨的交叉对照试验——37名超重或肥胖者被分为两组，先后进行8周的抗性淀粉（RS）与等热量对照淀粉（CS）干预，中间设有4周“洗脱期”。结果令人振奋：连续食用抗性淀粉8周后，参与者平均减重2.8公斤，内脏脂肪显著减少，胰岛素敏感性也明显提升！ 长白发不易患癌，脱发代表修复？Cell和Nature子刊：压力下的头发变白和掉发能防癌，加速“愈合”，是身体牺牲颜值换生存的策略 一项发表于Cell子刊Cell Metabolism的重磅研究[1]却给出了一种「反直觉」的答案。这项研究发现，当处于「丝氨酸不足」的营养压力下，毛囊干细胞会启动「综合应激反应」的自我调节机制，它们会主动暂停「长头发」这件事，把更多精力投入到分化成表皮细胞上，加快皮肤屏障的修复。 小米的营养比大米好？冬季尤其要多吃点 解放军总医院第八医学中心营养科主任左小霞曾在接受《生命时报》采访时表示，小米属于全谷类，相对于我们平时常吃的大米来说，有不少营养优势。 多运动更防癌？错！科学家找到防癌“黄金运动量”，过多运动反而没好处 研究发现，长期、稳定的适度运动，防癌效果最显著；盲目增加运动量，并不会带来额外的防癌益处。一项发表于《美国医学会杂志·肿瘤学》的研究指出，运动确实可以显著降低患消化系统癌症及因此死亡的风险，但关键在于长期、稳定地坚持，而非盲目追求高运动量。 声明：以上信息皆来源于网络