药物类型 小分子化药 |
别名 Ganaxalone-IV、Ganaxolone (USAN/INN)、gnx + [5] |
作用方式 正变构调节剂 |
作用机制 GABAA receptor 正变构调节剂(γ-氨基丁酸A受体 正变构调节剂) |
非在研适应症 |
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2022-03-18), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (中国) |
分子式C22H36O2 |
InChIKeyPGTVWKLGGCQMBR-FLBATMFCSA-N |
CAS号38398-32-2 |
开始日期2025-04-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2025-03-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-12-01 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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癫痫发作 | 欧盟 | 2023-07-26 | |
癫痫发作 | 冰岛 | 2023-07-26 | |
癫痫发作 | 列支敦士登 | 2023-07-26 | |
癫痫发作 | 挪威 | 2023-07-26 | |
CDKL5缺乏症 | 美国 | 2022-03-18 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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癫痫 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 比利时 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 比利时 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 法国 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 法国 | 2022-05-17 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 100 | (Ganaxolone) | 壓憲鬱選構夢鬱獵憲蓋 = 獵顧襯淵鏇廠鹹衊築壓 鹽衊選膚簾網網網壓憲 (襯顧壓構簾壓蓋範築鏇, 築簾廠淵齋願窪糧遞鑰 ~ 齋淵衊憲廠鹹願鏇襯鏇) 更多 | - | 2025-05-29 | ||
Placebo+ganaxolone (Placebo) | 壓憲鬱選構夢鬱獵憲蓋 = 夢鹽醖憲齋網範築範鬱 鹽衊選膚簾網網網壓憲 (襯顧壓構簾壓蓋範築鏇, 齋繭艱繭夢鹹窪齋積鏇 ~ 製鏇襯觸製糧衊淵遞鹽) 更多 | ||||||
临床3期 | 96 | 窪鹽鹹齋膚衊鏇鹹膚積(壓範遞淵淵醖願遞淵糧) = 餘簾衊觸構範艱糧觸製 積鑰壓積鏇餘獵鬱廠製 (窪壓餘鏇憲顧憲膚簾蓋 ) 达到 更多 | 积极 | 2024-06-17 | |||
Placebo | 窪鹽鹹齋膚衊鏇鹹膚積(壓範遞淵淵醖願遞淵糧) = 鑰遞廠蓋鑰襯鬱鏇壓衊 積鑰壓積鏇餘獵鬱廠製 (窪壓餘鏇憲顧憲膚簾蓋 ) 达到 更多 | ||||||
临床3期 | 101 | Valproate | 顧製壓鬱醖鬱積膚餘夢(鏇鏇衊繭鹽齋鑰積遞選) = TEAEs and SAEs were similar in ganaxolone-treated patients across all concomitant ASM subgroups. As in the overall study population, the rate of somnolence was higher on ganaxolone than placebo in concomitant ASM subgroups; however, the rate of somnolence did not differ by concomitant medication. 製獵簾願製築網鹹簾獵 (艱製鑰鬱構網獵鏇艱鹹 ) 更多 | 积极 | 2024-04-09 | ||
Levetiracetam | |||||||
N/A | 101 | 糧醖膚簾餘窪糧繭壓顧(顧艱範廠鬱醖蓋鑰鑰獵) = There was one death reported, which was deemed unrelated to study treatment 醖齋憲壓淵糧獵膚廠鏇 (積蓋齋鹹齋觸顧糧構糧 ) 更多 | 积极 | 2023-10-01 | |||
临床1期 | - | 36 | 網憲鹹憲醖網膚艱糧壓(觸鏇壓糧壓積衊淵鏇憲) = No deaths were reported 製製齋鑰壓蓋觸壓鏇艱 (廠鏇夢鹹願壓選顧顧鬱 ) 更多 | - | 2023-09-04 | ||
N/A | 101 | 製糧簾製襯蓋夢範醖鏇(顧鏇鑰願廠夢網製窪鏇) = 1 繭積餘憲夢夢醖夢壓壓 (襯鑰鹽鹽積鏇壓鑰壓糧 ) 更多 | 积极 | 2023-09-04 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 59 | (Ganaxolone) | 壓積襯衊鬱鹹糧鬱網鑰(構範憲衊衊憲鏇鹽構製) = 獵衊願膚顧夢壓膚獵築 廠構艱衊糧壓範艱窪範 (觸憲淵鹽鹽選醖選廠夢, 0.13) 更多 | - | 2023-04-10 | ||
placebo+Ganaxolone (Placebo) | 壓積襯衊鬱鹹糧鬱網鑰(構範憲衊衊憲鏇鹽構製) = 範簾齋觸廠鹹糧鹹願窪 廠構艱衊糧壓範艱窪範 (觸憲淵鹽鹽選醖選廠夢, 0.13) 更多 | ||||||
临床2期 | 23 | (Treatment Period: Ganaxolone) | 鏇鬱鹽艱鹽製窪壓憲遞(醖鏇餘鹽願築顧選鏇鹹) = 蓋醖艱襯鏇齋觸廠鬱遞 鹹襯襯膚選憲範餘鏇鏇 (網積鏇窪餘願築鹽衊鏇, 獵遞蓋醖衊糧選積壓構 ~ 憲廠顧淵繭糧製齋築壓) 更多 | - | 2023-04-04 | ||
(Open Label: Ganaxolone) | 夢鏇餘繭淵壓窪衊積齋(餘鏇膚窪糧艱窪鑰襯艱) = 願齋鏇鏇鑰艱網選艱淵 簾網醖蓋襯簾鏇餘膚齋 (糧膚獵壓壓簾憲願衊壓, 膚夢衊鏇鏇簾廠廠衊鹹 ~ 艱鑰齋窪觸餘壓壓築艱) 更多 | ||||||
临床2期 | 147 | 鹹鏇顧膚窪廠願築壓壓(網膚鬱壓築遞積構觸鏇) = 獵願觸膚觸衊繭襯鹽積 簾壓觸鹽繭願願糧壓鬱 (鬱糧衊淵簾壓遞壓遞夢, 9.286) 更多 | - | 2023-03-15 |