CPU-118

点击上方蓝字·关注我们 创·十年，投·未来       十年聚势如潮涌，万里扬帆向未来。2025年10月26日-27日，由中国医药创新促进会、香港交易所主办的，以“创·十年，投·未来”为主题的第十届医药创新与投资大会在南京丰大国际大酒店盛大举行。本届创投大会聚焦AI赋能医药研发、基因与细胞治疗等领域，在“临床数据全球首发专场”中国药科大学基础医学与临床药学院院长 秦叔逵教授汇报了一款由南京芩领医药科技有限公司自主研发的1.1类原研创新药千层纸素片（CPU-118）Ⅰ/Ⅱ期临床研究报告。千层纸素片单药治疗37例标准治疗失败进展的晚期实体瘤患者（62%为二线及以上治疗），在30例可评价疗效患者中，2例获得PR，7例获得SD，DCR率30%，尤其在15例末线治疗的HCC患者，有2例获得PR，3例SD，DCR达33.3%。 报告题目为《CPU-118片治疗晚期实体瘤患者的lb/lIa 期临床研究》 临床需求迫切： 晚期HCC后线存在很大未被满足需求  原发性肝癌是全球常见的恶性肿瘤之一,其主要类型为肝细胞癌(HCC)。2022年全球肝癌新发病例约86.5万例,死亡病例约75.8万例,发病率居全球恶性肿瘤第6位,死亡率居第3位;中国肝癌新发病例约36.8万例,占全球的42.5%,死亡病例约31.7万,占全球的41.8%。中国肝癌患者发病或死亡均约占全球一半左右，约80%的患者在确诊时已处于晚期，治疗难度极其大。目前我国HCC患者整体5年生存率仅为14.4%,虽较过去的12.1%略有改善,但远不及乳腺癌、肺癌等,存在较大的提升空间。迄今为止,尚未找到以便HCC 预后评估、诊疗指导以及研究的明确驱动基因和公认分子分型。目前，肝癌的一线和二线治疗已有部分药物可用，但三线治疗仍处于空白状态，仍然存在着巨大的未满足的临床需求。 此外，约15%的患者因药物不良反应和耐受性问题中断治疗，30%的特殊人群（如终末期、休眠期或伴有基础疾病的患者）缺乏有效治疗手段，这类患者对有效、安全、可耐受的新药需求极为迫切。 药物之本： 天然小分子，多机制协同“智能型”抗肿瘤药 CPU-118片（又称千层纸素片）是一款源于传统中药黄芩的活性单体化合物，其活性成分“千层纸素A（Oroxylin A）”经过现代药学的精心提炼与结构优化，成为具有明确抗肿瘤活性的天然小分子药物。 在大量的临床前药理学和药效学实验中，已经显示出明显的抗肿瘤活性，同时对肝脏、心脏和神经系统等正常组织细胞具有一定的保护作用。 源头创新，专利壁垒坚实：其研发已围绕核心化合物、药物制剂及医药用途等关键环节获得多项中国发明专利授权，构建了坚实的技术壁垒，不仅体现了从分子到药物的完整原创实力，也为后续的市场独占与深度开发奠定了坚实基础。 多机制协同抗肿瘤，临床前证据扎实：千层纸素核心优势是通过多途径发挥抗肿瘤作用，适合单用或者联合治疗。 重塑肿瘤免疫微环境，变“冷肿瘤”为“热肿瘤”：①调控肿瘤免疫微环境：增加杀伤性T细胞和树突状细胞，减少抑制免疫的M2型巨噬细胞；②协同免疫治疗：与PD-L1单抗联用后，抑瘤效果呈现“1+1 > 2”的协同效应，展现出与免疫疗法联合的巨大潜力，为临床联合用药方案提供了坚实依据。 精准靶向外周血AFP及CXCL13，这可能是千层纸素治疗肝癌的潜在生物标志物。 临床之证： 人体数据非常积极，真实世界疗效令人鼓舞 I期临床试验结果：65例健康受试者单次、多次、高脂饮食的安全性及PK研究，口服剂量2400mg千层纸素片，健康受试者具有良好的耐受性及安全性，且其具有肝肠循环代谢特征，体内半衰期达18小时，只需要1天1次用药即可。 首次人体试验正式发表：2025年9月，千层纸素的Ⅰ期临床研究结果在欧洲肿瘤学期刊《Clinical & Translational Oncology》正式发表，系统评估了其在人体内的安全性、耐受性、药代动力学特征及食物效应，为后续开发提供了重要依据。 Ib/IIa期临床试验结果：共纳入37例标准治疗失败的晚期实体瘤患者（33例HCC患者），其中二线级以上占比62%， ECOG PS 1占比89.2%，AFP≥400ng/mL占比64.9%。 千层纸素片对肿瘤患者整体安全性良好，大多数AE为1~2级，仅有5例（13.5%）患者发生了3级以上治疗相关不良反应。 在30例可评价疗效患者中，2例获得PR，7例获得SD，DCR率30%，尤其在15例末线治疗的HCC患者，有2例获得PR，3例SD，DCR达33.3%。 拓展同情用药，长期用药验证卓越潜力：在21例接受同情用药的患者中，7例持续用药超过170天，最长者已超1000天。 安全性再证实：仅出现轻度腹胀、便秘等胃肠道反应，未影响后续治疗。 持久控制病情：4例患者实现长期“病情稳定”，证明了其在真实临床中的疾病控制能力。 疗效意外之喜：一位伴有银屑病的晚期肝癌患者，在服药后银屑病基本康复，提示药物在调节免疫异常方面或有更广泛的应用前景。 临床试验数据总结：2400mg千层纸素片单用安全性较好，患者依从性较高，且初步显示出较高的有效性，真实世界拓展同情用药再次验证千层纸素片的安全性非常好，是晚期后线实体肿瘤患者最优选择。 未来展望： 开发路径清晰，潜力值得期待 A. 清晰的临床开发路径： 近期目标（2025-2026年）：完成联合用药的临床前研究，获得临床研究批件，启动验证性临床研究。 中期规划（2027-2028年）：开展IIb/III期确证性临床试验，进一步验证其疗效与安全性，为上市申请奠定基础。 B. 广泛的瘤种拓展潜力：已获得CDE泛瘤种临床批件，计划探索千层纸素在胆管癌、胰腺癌等晚期实体瘤中的应用。 C.前景可期的联合方案开发：基于其与免疫治疗的协同作用，开发与PD-1/PD-L1抑制剂的联合治疗方案。 D. 惊喜的适应症拓展：意外发现的银屑病改善效果为拓展非肿瘤适应症提供了新方向。 巨大的市场潜力：随着肝癌发病率的持续攀升和治疗需求的不断增加，千层纸素片作为具有完整自主知识产权的国产原研药，不仅有望解决临床急需，更具备显著的市场价值。其天然药物的特性、良好的安全性和多机制作用特点，使其在日益竞争激烈的肝癌治疗领域中占据独特地位。 01 中国原研，未来可期       晚期肝癌后线治疗的“荒漠”中，CPU-118（千层纸素片）是从天然药物黄芩中挖掘宝藏、以现代科技阐明机理、严谨临床验证疗效的完整创新链。凭借其源头创新的专利壁垒、坚实多维的临床前证据、初步验证的临床疗效与安全性，正稳步成长为有望改变临床实践的中国原研力量。我们期待这款药物在接下来的研发征程中顺利推进，早日填补临床空白，为困境中的患者点亮生命之光。  扫码关注我，上学堂呦 版权声明：本平台旨在帮助医疗卫生专业人士更好地了解相关疾病领域最新进展。本平台对发布的资讯内容，并不代表同意其描述和观点，仅为提供更多信息。如该等信息被用于了解资讯以外的目的，本平台及作者不承担相关责任。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。仅供医疗卫生专业人士为了解资讯使用，该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。

第十次党代会以来，基础医学与临床药学学院党委在校党委的坚强领导下，坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，全面贯彻落实党的二十大，二十届二中、三中全会精神及全国教育大会精神，深入学习贯彻习近平总书记关于教育的重要论述，紧紧围绕立德树人根本任务，牢记为党育人、为国育才的初心使命，奋力谱写学院高质量发展新篇章，为加快建设药学特色世界一流大学、守护人民生命健康贡献智慧和力量。 学院党委始终坚持把党的政治建设摆在首位，坚决落实管党治党政治责任，有效将党的政治优势与组织优势转化为学院治理效能和高质量发展动能。严格落实“第一议题”制度，充分发挥学院党委理论学习中心组学习示范引领作用，推动全院党员干部不断从党的创新理论中汲取奋进力量。持续固本强基，优化基层组织设置，严格规范组织生活，不断激活党组织“神经末梢”，推动党支部在服务国家战略中彰显“七个有力”。入选教育部直属高校精准帮扶（乡村振兴育人）典型项目1项，获江苏省高校党建工作创新奖二等奖2项，连续3年获江苏省高校最佳党日活动优胜奖，入选江苏省样板党支部培育建设单位1个，获评省级青年学习社，学院党委连续两次被评为校先进党组织。 入选教育部直属高校精准帮扶（乡村振兴育人）典型项目 “药学服务西部行”项目合影 获批江苏省青年学习社 基础医学与临床药学学院党委被授予校先进二级党组织 构建大思政格局，启智润心育人。学院坚持“懂医精药、善研善成”人才培养定位，围绕“蒙以养正，果行育德”教育理念，强化五育并举，突出人文与医学并重，实施“养正计划”，深化“三全育人”，创建“微思政”进实验室（课题组）、“三微”讲堂等思政品牌项目，促进学生全面健康成长。 为微思政导师颁发聘书 “养正计划”系列活动 深化校医协同，携手共育英才。学院深化“双导师”制改革，与200余名医院临床专家建立紧密协作关系，切实夯实学生学识基础、丰富实践经验，着力锻造“懂医精药”的复合型医药人才，为健康中国建设持续输送学院力量。人才培养质量显著提升，学生在国内外高水平竞赛中屡创佳绩，在全国“挑战杯”竞赛“揭榜挂帅”专项赛荣获特等奖、一等奖，在全国大学生生命科学竞赛、中国高校计算机大赛—人工智能创意赛、全国大学生药苑论坛等学科赛事中荣获国家级、省级奖项10余项。获省级优秀博士论文1篇、优秀硕士论文3篇、优秀本科毕业论文2篇。 学生开展校内外临床药学服务实践 荣获“挑战杯”全国大学生课外学术科技作品竞赛专项赛特等奖 教育教学成果显著，本科临床药学专业入选国家级一流专业建设点、江苏高校品牌专业建设工程和校产教融合型品牌专业。拥有江苏省一流本科课程2门、全国药学专业学位研究生精品课程1项、全国药学专业学位研究生在线示范课程2门、教育部认证学堂在线MOOC课程1门。获江苏省高等教育教改研究立项课题2项、全国药学专业学位优秀教学案例2项、江苏省研究生优质教学资源2项；获全国优秀教材二等奖1项；获江苏省高校青年教师讲课比赛二等奖，江苏省教师教学创新大赛二等奖，江苏省留学生高校外国留学生教学观摩比赛二等奖、三等奖。 临床药学专业首批入选国家级一流本科专业建设点 临床药学专业入选省高校品牌专业建设工程三期项目 强化学科建设，推动内涵式发展。学科建设坚持以“基于新靶标和新技术的创新药物研发”为特色，持续夯实医学学科体系根基，以生理学与病理生理学、医学药理学、医学生物化学与分子生物学、医学免疫学和病原生物学5个基础医学主干二级学科为支撑，推动学科内涵式发展。学院倾斜优势资源，全力支持基础医学学科建设，2020年通过基础医学一级学科硕士学位授权点专项评估，2022年获批江苏省“十四五”重点学科。基础医学二级学科——药理学与毒理学ESI排名进入全球前万分之一。 基础医学学科获批“十四五”江苏省重点学科立项 加强有组织科研，勇攀科研高峰。聚焦服务国家重大战略，坚持“四个面向”，着力推进有组织科研，深化跨单位、跨学科协同创新。近年来，主持国家自然科学基金重点项目1项，国家自然科学基金60项，省级以上科技项目25项；荣获江苏省科学技术进步一等奖、三等奖各1项，海南省自然科学一等奖1项，江苏省高等学校科学技术研究成果奖一等奖1项。认真贯彻落实新发展理念，融通产业链、创新链、人才链，签订院地、院院、院企合作协议43个，持续巩固政产学研医融合格局。五年来科研到账经费达2.2亿元，转让金额到账超2500万元，获批国家1类新药临床试验批件2项。学院高水平论文发表取得重大突破，于烨教授团队与上海交通大学医学院等单位合作在Science杂志发表重要研究成果。 中国药科大学·厦门市海沧区校地合作交流会暨海沧生物医药产业招商推介会 郭青龙教授合作研发CPU-216片获1类新药临床批件 郭青龙教授合作研发CPU-118片获1类新药临床批件 立足学科特色与发展需求，积极探索学科与科研创新新模式。与多家医院携手组建跨学科科研攻关团队，联动全国近40所医院及相关企业，搭建覆盖科学研究、人才培养全链条的合作网络。学院促成签约中国药科大学附属安庆医院、中国药科大学附属南京天印山医院、中国药科大学附属上海高博肿瘤医院、中国药科大学附属北京高博医院4家附属医院，南京鼓楼医院、南京市第一医院2家临床医院。将前沿科学问题锚定于临床需求，有效推动基础医学研究与临床实践深度融合，为学科发展与科研创新提供鲜活实践场景。 南京天印山医院暨中国药科大学第一附属医院签约 中国药科大学附属安庆医院签约揭牌 签约、走访多家合作医院与基地 服务“第一资源”，激发教师活力。为汇聚全球优质人才资源，学院持续拓宽国内外优秀人才吸纳路径，设立人才工作专班，建立动态人才信息库，确保精准对接海内外高层次人才。五年来，学院人才队伍建设成效显著，成功引进国家级“四青”人才、江苏省特聘教授等海内外高层次人才，专任教师数量较五年前增长50%，形成教师学缘结构多元开放、职称梯度合理衔接、学术背景互补融合的高水平人才队伍。 在人才激励机制建设上，规范开展岗位聘用与年度考核工作，结合发展实际修订绩效评价方案，设立“唐传”奖教金表彰优秀教师，多措并举激活教师干事创业热情，累计获得国家高层次人才特殊支持计划、教育部高层次人才项目等省级以上人才项目36项，2名教师享受国务院政府特殊津贴，教师队伍整体竞争力显著提升。 设立“唐传”奖教金 弘扬教育家精神，建强育人队伍。学院始终将师德师风建设作为教师队伍建设的首要任务，连续五年深入实施师德师风建设“五个一”专项行动，引导全体教师自觉践行“四有”好老师标准。通过常态化开展师德规范专题学习、科研诚信警示教育，以及新教师入职与老教师荣休纪念仪式，持续强化教师的职业认同感、责任感与使命感。 组织教师赴雨花台区监察明镜馆开展廉政警示教育 为助力教师专业能力提升与梯队建设，学院搭建多元化成长平台。持续举办青年教师教学风采大赛，以赛促教提升教学能力；定期组织课程思政研讨会，推动思政元素与专业教学深度融合。学院教师先后荣获江苏省高校青年教师讲课比赛、江苏省外国留学生教学观摩比赛等多个奖项。同时，学院创新打造“辅导员谈—谈辅导员”能力素养提升项目，系统提升学工队伍专业水平。荣获江苏省高校团干部思政技能大比武特等奖、江苏省党建工作创新二等奖、江苏省辅导员年度人物入围奖等荣誉，为学院育人工作提供坚实保障。 青年教师获各级各类奖项 学院与英国曼彻斯特大学开设国内第二个、长三角地区首个临床药学专业的合作办学项目，以培养“国际视野、中西并蓄”的临床药学人才为目标，持续推动临床药学专业人才培养与国际接轨，不断提升临床药学专业建设国际化水平。选派师生赴日本熊本大学交流，推进与丹麦哥本哈根大学、日本金泽大学、美国佛罗里达国际大学等高校的联合实验室建设与人才培养合作，开设3门暑期国际课程，有效拓宽师生国际视野。支持青年教师赴境外参会访学，依托高等学校学科创新引智计划（老年药学），积极吸引海外人才。 校长郝海平率团访问英国曼彻斯特大学 曼彻斯特大学外教来我校授课 苏港澳临床药学教育科研协作平台成立 结语 五年砥砺深耕，五年春华秋实。基础医学与临床药学学院党委将全面贯彻落实新时代党的建设总要求，落实教育、科技、人才“三位一体”战略部署，坚持立德树人，坚持改革创新，奋力谱写学院高质量发展新篇章，为以中国式现代化全面推进强国建设、民族复兴伟业，为推进健康中国建设贡献临药力量。 策划 | 党委宣传部 来源 | 基础医学与临床药学学院 编辑 | 周倩 药学院：笃行不怠行致远 奋楫扬帆启新程 中药学院：擎旗奋进担使命 守正创新续华章 生命科学与技术学院：党建领航风帆劲 奋楫笃行谱新篇 国际医药商学院：薪火赓续担使命 踔厉奋发谱新篇 理学院：党建领航聚合力 砥砺奋进启新程 工学院：精工致药强特色 融合创新拓新篇