An Open-Label Extension Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

To evaluate the long-term safety and tolerability of ACE-031 administration in subjects with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who participated in Study A031-03. [Note: This study was terminated based on preliminary safety data. Pending further analysis of safety data and discussion with health authorities, a new ACE-031 trial will be planned.]

开始日期2010-10-01

申办/合作机构

Acceleron Pharma, Inc.

NCT01099761

/ Terminated临床2期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Ascending-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

The purpose of this study is to determine if ACE-031 is safe and well-tolerated in boys with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and to select the optimal doses of ACE-031 in terms of safety and pharmacodynamic (PD) activity for designing future studies. [Note: This study was terminated based on safety data]

开始日期2010-04-01

申办/合作机构

Acceleron Pharma, Inc.

NCT00952887

/ Completed临床1期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple-Dose, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Effects of ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in Healthy Postmenopausal Women

The purpose of this study is to establish safe dose levels of ACE-031 in healthy postmenopausal women following multiple dose administration. This study will also evaluate if ACE-031 has an effect on muscle.

开始日期2009-08-01

申办/合作机构

Acceleron Pharma, Inc.

100 项与 Ramatercept 相关的临床结果

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2021-04-01·Biomaterials1区 · 工程技术

Development of an antibody-like T-cell engager based on VH-VL heterodimer formation and its application in cancer therapy

1区 · 工程技术

Article

作者: Park, Bum-Chan ; Kim, Ho Min ; Jung, Keehoon ; Kim, NaYoung ; Jang, Seil ; Song, Jaeho ; Park, Young Woo ; Bak, Jeonghyeon

Following the clinical success of immunotherapeutic antibodies, bispecific antibodies for cytotoxic effector cell redirection, tumor-targeted immunomodulation and dual immunomodulation, have received particular attentions. Here, we developed a novel bispecific antibody platform, termed Antibody-Like Cell Engager (ALiCE), wherein the Fc domain of each heavy chain of immunoglobulin G (IgG) is replaced by the VH and VL domains of an IgG specific to a second antigen while retaining the N-terminal Fab of the parent antibody. Because of specific interactions between the substituted VH and VL domains, the C-terminal stem Fv enables ALiCE to assemble autonomously into hetero-tetramers, thus simultaneously binding to two distinct antigens but with different avidities. This design strategy was used to generate ACE-05 (two anti-PD-L1 Fab × anti-CD3 Fv) and ACE-31 (two anti-CD3 Fab × anti-PD-L1 Fv), both of which bound PD-L1 and CD3. However, ACE-05 was more effective than ACE-31 in reducing off-target toxicity caused by the indiscriminate activation of T cells. Moreover, in cell-based assays and PBMC-reconstituted humanized mice harboring human non-small-cell lung cancer tumors, ACE-05 showed marked antitumor efficacy, causing complete tumor regression at a dose of 0.05 mg/kg body weight. The dual roles of ACE-05 in immune checkpoint inhibition and T-cell redirection, coupled with reduced off-target toxicity, suggest that ACE-05 may be a promising anti-cancer therapeutic agent. Moreover, the bispecific ALiCE platform can be further used for tumor-targeted or multiple immunomodulation applications.

2018-07-01·Future science OA

Electrical Impedance Myography as a Biomarker of Myostatin Inhibition with ActRIIB-mFc: a Study in Wild-Type Mice

Article

作者: Sanchez, Benjamin ; Taylor, Rebecca S ; Nagy, Janice A ; Rutkove, Seward B ; Kapur, Kush

AIM:

We sought to determine the sensitivity of electrical impedance myography (EIM) to myofiber hypertrophy induced by treatment with various doses of ActRIIB-mFc, an inhibitor of myostatin signaling.

METHODS:

Wild-type C57BL/6 J mice (n = 40, male) were treated with three different doses of ActRIIB-mFc (i.e., RAP-031) or vehicle twice weekly for 5 weeks. End point assessments included gastrocnemius EIM, force measurements, muscle mass and myofiber size quantification.

RESULTS:

ActRIIB-mFc increased body mass, muscle mass and myofiber size across all doses. Alterations in EIM 50 kHz phase and center frequency (fc) were also present, with trends in a dose-dependent fashion. Significant correlations between EIM parameters and myofiber/functional data were identified.

CONCLUSION:

EIM outcomes can serve as effective biomarkers of myostatin signaling inhibition, demonstrating a dose sensitivity and correlation to standard assessments.

2016-06-15·Journal of neurotrauma2区 · 医学

A Soluble Activin Receptor IIB Fails to Prevent Muscle Atrophy in a Mouse Model of Spinal Cord Injury

2区 · 医学

Article

作者: Graham, Zachary A. ; Peng, Yuanzhen ; Bauman, William A. ; Qin, Weiping ; Collier, Lauren ; Cardozo, Christopher P. ; Saéz, Juan C.

Myostatin (MST) is a potent regulator of muscle growth and size. Spinal cord injury (SCI) results in marked atrophy of muscle below the level of injury. Currently, there is no effective pharmaceutical treatment available to prevent sublesional muscle atrophy post-SCI. To determine whether inhibition of MST with a soluble activin IIB receptor (RAP-031) prevents sublesional SCI-induced muscle atrophy, mice were randomly assigned to the following groups: Sham-SCI; SCI+Vehicle group (SCI-VEH); and SCI+RAP-031 (SCI-RAP-031). SCI was induced by complete transection at thoracic level 10. Animals were euthanized at 56 days post-surgery. RAP-031 reduced, but did not prevent, body weight loss post-SCI. RAP-031 increased total lean tissue mass compared to SCI-VEH (14.8%). RAP-031 increased forelimb muscle mass post-SCI by 38% and 19% for biceps and triceps, respectively (p < 0.001). There were no differences in hindlimb muscle weights between the RAP-031 and SCI-VEH groups. In the gastrocnemius, messenger RNA (mRNA) expression was elevated for interleukin (IL)-6 (8-fold), IL-1β (3-fold), and tumor necrosis factor alpha (8-fold) in the SCI-VEH, compared to the Sham group. Muscle RING finger protein 1 mRNA was 2-fold greater in the RAP-031 group, compared to Sham-SCI. RAP-031 did not influence cytokine expression. Bone mineral density of the distal femur and proximal tibia were decreased post-SCI (-26% and -28%, respectively) and were not altered by RAP-031. In conclusion, MST inhibition increased supralesional muscle mass, but did not prevent sublesional muscle or bone loss, or the inflammation in paralyzed muscle.

项与 Ramatercept 相关的新闻（医药）

2025-12-22

·进行性肌营养不良肢带型

失败的进行性肌营养不良药物

在进行性肌营养不良症（特别是杜氏肌营养不良，DMD）的研发历史上，确实存在不少曾被寄予厚望但最终“折戟沉沙”的药物。这些失败通常发生在临床试验的中后期（II期或III期），原因多为疗效未达预期、副作用过大或商业策略调整。以下是根据现有资料整理的已停止研发或关键试验失败的主要药物： 1. 外显子跳跃疗法（Exon Skipping）这是DMD研发中竞争最激烈也“夭折”最多的领域之一，许多药物因无法产生足够的目标蛋白或临床获益而失败。 • PGN-EDO51 (PepGen) • 状态：彻底终止（2025年）。 • 原因：这是近期最典型的失败案例。该药旨在针对外显子51跳跃，但在关键的CONNECT1临床试验中，未能达到主要终点，即未能像竞品（如Exondys 51）那样显著增加抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。公司随后宣布停止该管线并进行重组。 • Drisapersen (基列/Kyowa) • 状态：停止开发。 • 原因：这是第一代外显子跳跃药物，针对外显子51跳跃。虽然曾获得FDA受理，但在关键的III期临床试验（DEMAND III）中未能证明其能显著改善患者的6分钟步行距离（6MWD），且存在注射部位反应和肾毒性等副作用，最终未获批准并停止开发。 • AVI-4658 / Eteplirsen的竞争对手 • 早期一些类似的磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸（PMO）类药物，因递送效率低、生物利用度差，在临床前或早期临床阶段即宣告失败。 2. 肌肉生长抑制素（Myostatin）抑制剂这类药物旨在通过阻断抑制肌肉生长的信号来增加肌肉量，但在DMD患者中效果不佳。 • Domagrozumab (辉瑞/Pfizer) • 状态：终止（2018年）。 • 原因：辉瑞曾对该药寄予厚望，但在II期临床试验中，接受治疗的患者在运动功能（如爬楼梯时间）上并未显示出优于安慰剂组的改善，甚至在某些指标上表现更差，因此辉瑞决定终止其开发。 • BMS-986089 (百时美施贵宝/BMS) • 状态：终止。 • 原因：同样作为肌肉生长抑制素抑制剂，在II期临床试验中未能达到主要疗效终点，未能显著改善非卧床患者的运动功能。 • ACE-031 (Acceleron Pharma) • 状态：终止（I期/II期）。 • 原因：虽然能增加肌肉体积，但在DMD患儿的试验中，未能转化为有意义的运动功能改善。此外，还观察到了鼻出血和毛细血管扩张等安全性信号。 3. 基因治疗与细胞治疗 • 辉瑞（Pfizer）的DMD基因治疗项目 • 状态：大幅缩减/搁置。 • 原因：辉瑞曾投入巨资研发基于AAV载体的基因疗法，但在2021年，其关键的III期临床试验因未能达到主要终点（NSAA评分改善）而宣告失败，导致公司随后暂停了该管线的进一步投入。 • 干细胞移植疗法（早期尝试） • 状态：基本被证明无效。 • 原因：早期的成肌细胞移植试验显示，移植细胞在肌肉中的存活率极低，仅有约1%的肌纤维能成功表达正常蛋白，且无法有效迁移到全身肌肉，因此被证实无法作为有效的治疗手段。 4. 其他机制的失败案例 • 阿塔鲁伦 (Ataluren / PTC124) • 状态：疗效未被美国FDA认可（有条件批准后争议大）。 • 原因：该药旨在让核糖体“忽略”无义突变（提前终止密码子）。虽然在欧盟获得了有条件批准，但在随后针对美国市场的III期临床试验中，未能证明其对主要终点（6分钟步行距离）有统计学意义上的改善，因此FDA拒绝批准其在美国上市。 • 依达拉奉 (Edaravone / CAT-1004) • 状态： III期失败。 • 原因：虽然在I期试验中显示出抑制NF-κB通路的潜力，但在后续针对DMD的III期临床试验中未能达到主要疗效终点。 • 他达拉非 (Tadalafil) • 状态： II期失败。 • 原因：最初寄希望于其改善肌肉血供的作用，但在DMD患者的临床试验中未能显示出改善肌肉力量或功能的效果。 • Edasalonexent (Catabasis) • 状态：终止。 • 原因：作为一种NF-κB抑制剂，在II期临床试验中虽有一定信号，但后续开发因商业和战略原因被终止。总结DMD药物研发的失败率极高，主要难点在于：动物模型（如mdx小鼠）与人体差异巨大、药物全身递送困难以及临床终点指标（如6分钟步行距离）的敏感性争议。虽然上述药物研发失败了，但它们积累的数据（无论是安全性还是失败原因）对于目前在研药物（如SRP-9001、Givinostat等）的成功起到了至关重要的作用。

临床2期基因疗法临床3期寡核苷酸申请上市

2021-08-21

·药时代

特别报道 - 明星公司今何在？十年过去了，这些生物技术公司还好吗？（上）

正文共： 6488字 21图预计阅读时间： 17分钟（图片来源：Fierce Biotech官网） FIERCE Biotech是全球知名的专业媒体，推出的“Fierce 15”栏目在业内享有盛誉。每年他们评出15家生物技术公司，入选“Fierce 15”。中文被翻译成“全球最强生物技术公司”或“全球最佳生物技术公司”，也有翻译成“全球最凶猛生物技术公司”、“全球最威猛生物技术公司”。该竞赛旨在发掘那些具有远见和管理专业知识的公司，它们改变了医生治疗疾病的方式或改进药物开发过程的技术，或者朝着这个伟大的方向挺进。过去这些年里，超过250家公司在年度竞赛中成功晋级决赛，今年已经是第18个年头了。据说，创业公司活过5年的少之又少，所以，不可避免的是那些获得“Fierce 15”殊荣而名扬天下的公司中有成功者，有失败者，也有逃跑者。 2020年9月14日，Fierce Biotech发表文章“Where are they now? Tracking down 2010’s Fierce 15”，对2010年获得殊荣的十五家公司进行了跟踪报道，看看这十年里这些公司发生了怎样的变化，他们的创新想法是否经得起时间的考验，也就是我们现在常说的是否是“时间的朋友”。（图片来源：Fierce Biotech官网）在当年金榜题名的15家公司中，有8家已被收购或合并，值得注意的是，这些交易中有一半涉及百时美施贵宝/新基，另外6家仍在独立运营，只有一家已不复存在。这是一个相当不错的成功率，特别是15家公司中有6家公司不仅经受住了岁月的考验，而且还成功地将候选药物推进临床试验，越过新药开发充满风险的漫漫征途，最终推向了市场。需要特别指出的是，那些最终获批上市的药物并不总是评选之时公司管线中的候选药物，甚至并非源自2010年公司被宣传介绍时的平台。十年也短暂也漫长，可能会发生很多事情，对于生物技术这样的行业来说，变化实在是再正常不过了。当然，能够快速调头而把握新机遇是一家优秀生物技术公司的标志。为了给同药们提供最大的价值，我们在编译原文的同时，也就每一家公司进行“药时代点评”，补充公司当下的最新状况。水平、时间有限，疏漏错误难免，热烈欢迎大家补充、指正！（一）Acceleron Pharma 总部：马萨诸塞州剑桥成立时间：2003 首席执行官：Habib Dable 2010年，Acceleron已经发展成为一家很不错的新兴生物技术公司。它与夏尔（已被武田于2019年1月收购）和新基（已被百时美施贵宝于2019年11月收购）建立了几个大规模合作伙伴关系，其治疗杜氏肌营养不良症的主要药物ACE-03正在进入中期开发阶段。骨质流失、贫血和癌症方面的早期项目也已启动。 Acceleron 2010年，Acceleron已经发展成为一家很不错的新兴生物技术公司。它与夏尔（已被武田于2019年1月收购）和新基（已被百时美施贵宝于2019年11月收购）建立了几个大规模合作伙伴关系，其治疗杜氏肌营养不良症的主要药物ACE-03正在进入中期开发阶段。骨质流失、贫血和癌症方面的早期项目也已启动。 2013年，公司完成大规模IPO，为其药物组合的临床试验提供资金，所有这些药物都是调节转化生长因子 β (TGF-β) 蛋白质超家族。从那时起，尽管多年来面临许多挫折，Acceleron与BMS合作的Rebrozyl（luspatercept）已于2019年11月8日获FDA批准。FDA批准该药物治疗需要常规红细胞输血的β地中海贫血患者以及与骨髓增生异常综合征（MDS）相关的贫血患者。它在6月份在欧洲获得了相同的批准。 Rebrozyl被誉为第一个进入市场的新型红细胞成熟剂 (EMA)，被杰富瑞 (Jefferies) 的分析师预测为潜在的20亿美元重磅炸弹。它的大部分销售潜力被认为在于MDS，因为患有这种疾病的患者更多，bluebird bio的基因疗法Zynteglo可能会减少其在地中海贫血的市场。 Zynteglo在美国的开发面临一些延误，已经在欧洲被批准用于治疗地贫。 Luspatercept（前身为 ACE-536）是2010年管线中的两个幸存者之一，另一个是 sotatercept（ACE-011），后者在地中海贫血临床研究中被淘汰，但仍在进行肺动脉高压（PAH）的临床测试，并在2020年早些时候在2期试验中达到终点。针对PAH的3期注册性临床试验将于2020年底前开始。sotatercept还获得了FDA的突破性疗法资格和EMA的优先药物（PRIME）资格，这对于Acceleron发现的药物和迄今为止的任何PAH药物来说，这都是第一次。肌肉生长抑制素抑制剂ACE-031难逃同类其它药物的命运，在DMD试验中失败，后续药物ACE-083在面肩肱型肌营养不良症和Charcot-Marie-Tooth (CMT) 疾病中也未达标，最终于2020年被放弃。2010年的另一个项目，dalantercept (ACE-041)，在 2期肾癌试验中失败，于2017年被停止。随着Rebrozyl和进入后期开发的另一款药物即将产生收入，Acceleron在2010年“Fierce 15 班级”中稳稳地跻身成功者行列。尽管受到COVID-19危机的拖累，该公司在2020年第二季度从Rebrozyl的5500万美元销售额中获得了1100万美元的特许权使用费，并且在EMA批准该药物后，该公司还从其合作伙伴那里获得了2500万美元的里程碑付款。药时代点评药时代点评：今天，当我们打开Acceleron公司的官网，我们看到一个拥有上市产品的上市公司，公司目前股价为124.81美元，公司市值76亿美元。公司的管线非常聚焦。公司获得“Fierce 15”称号时只有7岁，而今已经18岁了。管线非常聚焦和扎实。（图片来源：公司官网）我们祝愿这位正值韶华的Acceleron继续乘风破浪，明天更美好！（二）Adimab 总部: 总部: Lebanon, New Hampshire成立时间: 2007CEO: Tillman Gerngros 成立时间: 总部: Lebanon, New Hampshire成立时间: 2007CEO: Tillman Gerngros CEO: 总部: Lebanon, New Hampshire成立时间: 2007CEO: Tillman Gerngros 早在2010年，Adimab就为其抗体药物发现技术建立了一些合作，在此期间它一定做得很好。截至2020年上半年，该生物技术公司已与超过75家制药和生物技术公司合作，产生了340多个治疗项目，其中40个已进入临床试验。 Adimab没有开发自己的抗体药物，而是将其基于酵母细胞的表达平台用于为客户发现和优化抗体，包括双特异性药物。它说这种方法比传统技术更快、更容易，例如噬菌体展示技术或在动物系统中制造抗体。一些合作项目在Adimab的内部开展工作，而其它合作项目则将其技术转移给合作伙伴的科学家。 GlaxoSmithKline、Biogen、Novo Nordisk、Merck & Co、Eli Lilly和Takeda都在其研发部门内使用Adimab的发现技术，Adimab的抗体项目中的大约三分之二来自这些“平台转移”交易，这通常涉及未来产品销售的首付款、里程碑付款和特许权使用费。许多交易都是大手笔，但由于新药开发的失败率很高，成功的最佳标志是产品批准，而Adimab实现了这一目标，合作伙伴来自中国，那就是信达生物。2018年12月27日，信达生物制药携手礼来制药共同宣布，双方共同开发的创新肿瘤药物达伯舒®（重组全人源抗PD-1单克隆抗体，化学通用名：信迪利单抗注射液）正式获得国家药品监督管理局的批准，用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤的治疗。 2020年，这款PD-1药物的非小细胞肺癌适应症申请也在中国接受审评，礼来同意了一项价值超过10亿美元的许可协议，以在美国和其它地方开发该产品。 2020年标志着Adimab的另一个重要里程碑，当时它推出了Adagio Therapeutics，一个致力于利用Adimab的平台开发自己的药物的拆分公司。顺应2020年的需求，Adagio正在研究可以预防冠状病毒的抗体，包括COVID-19大流行背后的菌株SARS-CoV-2。自成立以来，Adimab一直没有上市，到2015年，在一系列后期风险投资之后，它的价值已经超过10亿美元。它当然可以被视为2010年这一“班级”里的又一个成功者。药时代点评药时代点评： Adimab公司最令我们惊艳的是它的合作伙伴矩阵，可谓是明星荟萃，大咖云集。（图片来源：公司官网）公司非常自豪地宣称自己已经帮助合作伙伴推进40多款药物进入临床试验阶段。另一个吸睛之处就是Adimab的博士前项目（Predoctoral Program）。这个独特的历时24个月的项目为青年学生提供在创新性创业环境中积累有意义的研究经验的宝贵机会，专为希望在进入顶级研究生课程之前获得两年行业经验的个人而设计。该计划的毕业生都进入了世界名校。（图片来源：公司官网）（三）Alder Biopharmaceuticals 总部: 总部: Bothell, Washington成立于: 2004CEO: n/a 成立于: 总部: Bothell, Washington成立于: 2004CEO: n/a CEO: 总部: Bothell, Washington成立于: 2004CEO: n/a 2010年，Alder Biopharmaceuticals仍处于起步阶段，尽管该公司刚刚与百时美施贵宝签署了10亿美元的协议，势头正盛。2019年10月，该生物技术公司不复存在，被丹麦制药商灵北以20亿美元的价格收购，该收购源于对偏头痛药物依替尼单抗（eptinezumab）的竞购战。收购后，公司更名为灵北西雅图生物制药公司。有意思的是，2010年，依替珠单抗还没有踪影。 2020年2月21日，FDA批准了依替尼单抗用于预防成人偏头痛，商品名VYEPTI™。这是第一个用于预防偏头痛的静脉疗法，让灵北有机会进军CGRP抑制剂偏头痛市场，与安进和诺华、礼来和梯瓦的药物抗衡，争夺市场份额。2019年，安进和诺华的Aimovig的销售额为3.06亿美元，礼来的Emgality为1.62亿美元，梯瓦的Ajovy为9300万美元。 Aimovig、Emgality和Ajovy都是通过皮下注射给药的，Vyepti是同类产品中第一个通过静脉输液给药的。这意味着它可以每12周给药一次，据Alder称其药物起效更快。相比之下，它的竞争对手每个月都需要注射。不过，一些医生表示，他们将使用Vyepti作为备用选择，因为它需要在诊所进行管理，这促使Jefferies的分析师建议它最终可能会成为一个利基产品。2020年，艾伯维（AbbVie）和Biohaven等竞争对手的偏头痛口服疗法处于后期临床研究，有望提供对患者更友好的替代方案。对于灵北而言，Vyepti符合其总体规划，将重点放在更广泛的中枢神经系统疾病上，超出其抑郁症和精神分裂症等精神病核心领域，实现销售多元化。不过，这笔交易并不完全是关于Vyepti。2019年，Alder开始了垂体腺苷酸环化酶激活多肽 (PACAP) 抑制剂ALD1910的临床试验，它有可能成为一种避开拥挤的CGRP类别的偏头痛预防药物。也有传言称Alder将成为灵北的抗体开发中心，这样可以充分利用其基于酵母的制造方法。 Alder在2010年的最大希望是与BMS合作的治疗类风湿性关节炎的IL-6抑制剂clazakizumab (ALD518)。该药物在BMS公司开展产品组合优先排序后于2014年回归Alder，但几年后它找到了一个新家，加拿大初创公司Vitaeris，该公司“老药新用”，开发该药物防止移植患者出现排斥反应。在6月份达成收购协议后，Vitaeris和clazakizumab成为CSL Behring的一部分。药时代点评： Alder Biopharmaceuticals公司的官网已经无法访问。药时代将继续关注Vyepti这款药物。（四）Amira Pharmaceuticals 总部: 总部: San Diego成立于: 2005CEO: n/a 成立于: 总部: San Diego成立于: 2005CEO: n/a CEO: 总部: San Diego成立于: 2005CEO: n/a Amira Pharma在入选 “Fierce 15”几个月后，于2011年7月被Bristol Myers Squibb 以3.25亿美元的现金预付款（外加1.5亿美元的额外里程碑付款）收购。这是2010年榜单中第二个被大型制药公司收购的公司。 Amira于2005年由三位科学家——Peppi Prasit、Jilly Evans和John Hutchinson创立，他们曾在默沙东公司合作，在哮喘重磅药物Singulair（孟鲁司特）方面取得了巨大成功。被收购之时，拥有17年安进工作经验的鲍勃·巴尔特拉领导公司，他后来成为Cirius Therapeutics的首席执行官。 BMS寻求的主要标的是名为AM152的小分子药。该药旨在治疗特发性肺纤维化和系统性硬化症 (SSc) ，该分子靶向LPA1受体，之后更名为BMS-986020。由于肝胆毒性，特发性肺纤维化以及后续适应症银屑病的适应症开发被迫于2019年中止。 BMS还选择了一个处于临床前的autotaxin（ATX）项目，该项目可能对治疗神经性疼痛和癌症转移有用，但它没有出现在公司的管线清单中。 Amira引人关注的是在2008年与葛兰素史克达成4.25亿美元的合作之后，该合作专注于以AM103（GSK 2190914）为首的呼吸和心血管疾病候选药物，这是一款5-脂氧合酶激活蛋白 (FLAP) 抑制剂。它似乎与同类其它药物一起被搁置了起来，好像不是很顺利。药时代点评：祝贺公司找到了非常好的归宿！（五）Anchor Therapeutics 总部: 总部: Cambridge, Massachusetts成立于: 2008CEO: n/a 成立于: 总部: Cambridge, Massachusetts成立于: 2008CEO: n/a CEO: 总部: Cambridge, Massachusetts成立于: 2008CEO: n/a Anchor Therapeutics在2010年有很多进展。它有一项专注于G蛋白偶联受体 (GPCR) 的技术，GPCR是药物开发领域中一个成熟且富有成果的靶点。公司从风险投资人那里筹集了3000万美元；并先后与诺华和强生签署了首个合作伙伴关系，价值分别为2亿美元和4.8亿美元。 Anchor的前景在于其pepducin技术平台，该平台基于与疏水性脂质部分结合的短合成肽的使用。短合成肽可以渗透到细胞内膜上的受体，比大多数靶向小分子靶向并调节GPCR信号的效果要好得多。其最领先的项目靶向CXCR4受体，具有吸引干细胞以帮助治愈骨骼和心血管损伤的潜力。该公司的首席执行官Frederick Jones，现在在投资集团BioAdvance任职，甚至一度将该平台比作单克隆抗体和RNA干扰革命的开端。然而，公司的候选化合物似乎都没有跨越临床前开发阶段。Anchor于2013年停止更新其网站，因此推定其已不复存在。药时代点评：该公司应该是2010年15家“Fierce 15”明星公司中唯一一家以令人感到遗憾的方式退场的创业公司。这再次例证了新药研发不易，九死一生。接下来，我们将分享“特别报道 | 明星公司今何在？十年过去了，这些生物技术公司还好吗？（中）”、“特别报道 | 明星公司今何在？十年过去了，这些生物技术公司还好吗？（下）”。敬请同药们关注！谢谢！ —END—

合作并购抗体免疫疗法小分子药物

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10347	-	-	DB15116

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肌营养不良	临床2期	英国	Shire Plc	2010-09-09
杜氏肌营养不良症	临床2期	加拿大	Acceleron Pharma, Inc.	2010-04-01
肌肉萎缩	临床1期	加拿大	Acceleron Pharma, Inc.	2008-09-01
成骨不全	临床前	美国	Acceleron Pharma, Inc.	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01099761 (Pubmed) 人工标引	临床2期	杜氏肌营养不良症	-	ACE-031	製製簾獵築夢窪製構鏇(壓膚範獵構膚襯遞簾願) = A trend for maintenance of the 6-minute walk test (6MWT) distance in the ACE-031 groups compared with a decline in the placebo group (not statistically significant) was noted 網遞願範餘觸蓋獵窪鬱 (網遞鬱鏇齋憲壓淵簾觸 )	不佳	2017-04-01
				Placebo
NCT01099761 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	24	ACE-031 0.5 mg/kg q4wk (ACE-031 0.5 mg/kg q4wk)	鹽構衊鏇獵構糧願獵鏇 = 遞廠蓋鏇範鬱選鑰夢遞艱鏇獵鏇鹽窪廠鏇願遞 (夢膚蓋構廠艱衊繭積觸, 淵艱網餘鏇繭窪夢鹹網 ~ 廠衊鹽壓鏇繭蓋繭蓋獵) 更多	-	2016-10-14
				ACE-031 1.0 mg/kg q2wk (ACE-031 1.0 mg/kg q2wk)	鹽構衊鏇獵構糧願獵鏇 = 鏇鑰網艱憲衊遞網齋簾艱鏇獵鏇鹽窪廠鏇願遞 (夢膚蓋構廠艱衊繭積觸, 襯築繭網醖築鹽衊鏇構 ~ 廠艱憲齋蓋觸觸鏇製齋) 更多
AAN2012	临床2期	杜氏肌营养不良症	-	ACE-031	積鹽製鬱廠襯膚淵簾獵(簾窪膚鬱鬱顧鏇壓憲積) = reported at higher dose 構衊獵憲壓夢製醖築鑰 (鑰繭壓夢選鑰選簾膚蓋 ) 更多	积极	2012-04-23
				Placebo