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项与 Neurodegenerative Diseases Therapeutics (Cyclica) 相关的临床试验Study of Neurological Pathological Mechanisms of and Neurodegenerative Diseases in Neurons and Glia Derived From Induced Stem Cells (iPS) in Patients and Healthy Family Controls.
Neurological and neurodegenerative diseases have a major impact in families and in the national health service due to the lack in many cases of effective and long-lasting therapies. The lack of these therapeutic strategies is due in large part to the difficulty of modeling these pathologies in vitro. In fact, the impossibility of being able to cultivate human neurons in vitro has forced the use of animal cell models that do not adequately recapitulate the complexity of these human pathologies. For this reason it is necessary to proceed with the development of in vitro models of human origin that reproduce the molecular and biochemical characteristics of these diseases.
The discovery of cellular reprogramming allowed the generation of pluripotent stem cells from the conversion of somatic cells taken from adult individuals.
The proposing group already has great experience in generating iPS cells by reprogramming and in differentiating them into neurons and glias useful for neurological disease cellular studies. As an example, Dr. Broccoli's group has generated iPS cells from patients with Parkinson's disease and mutations in the OPA1 gene. The study of neurons differentiated by these iPS cells allowed to identify mitochondrial defects at the base of neuronal dysfunctions and to identify for the first time how the degeneration of dopaminergic neurons also depends on a moving mode of cell death called necroptosis.
The investigators therefore propose to establish lines of iPS cells from patients with genetic mutations responsible for neurological and neurodegenerative diseases to generate neuronal and glial models in vitro for the study of pathological mechanisms and the validation of new future experimental therapies.
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项与 Neurodegenerative Diseases Therapeutics (Cyclica) 相关的新闻（医药）▎药明康德内容团队编辑近期AI制药领域发生一些重要交易合作事件：曾与拜耳、罗氏、武田等大型跨国药企“牵手”的AI制药独角兽Recursion宣布出资约8700万美元收购2家AI制药初创公司Cyclica和Valence；Moderna跨界合作IBM，颇具创造性地提出将人工智能、量子计算用于mRNA疫苗开发。在人工智能盛行的风潮下，传统药企、AI制药平台公司甚至互联网算法公司之间的联系愈发密切，通过互通有无、取长补短，迅速集齐数据、算法、算力这三大人工智能的核心要素，再加上制药的专业背景知识和基础设施，探索AI+制药的链路得以打通。创鉴汇将及时获取前沿资讯，定期盘点AI制药方面的交易合作。4月至今，多家生物制药公司与人工智能、量子计算等领域的创新技术公司达成了战略合作，以探索更快速、有效的药物开发和精准医疗解决方案。除上文提到的2起事件外，Alpenglow Biosciences和Mayo Clinic合作，通过支持AI的3D成像技术加速药物开发和改进临床诊断；Launch Theraeutics宣布选择Medidata AI智能试验来支持其加快后期疗法临床试验，提高入组率和质量……1.Recursion收购Cyclica和Valence，以增强化学和生成AI能力5月8日，Recursion宣布收购人工智能药物发现领域的两家公司Cyclica和Valence，以增强化学和生成AI能力。Cyclica在数字化学领域推出了两款高度差异化的产品：MatchMaker和POEM，MatchMaker是一个支持人工智能的深度学习引擎，可预测小分子的药理学特性；POEM则是一种基于相似性的属性预测模型，使用多种类型的分子指纹来描述分子，提高结果精度。将Cyclica对小分子 - 靶标相互作用的蛋白质组范围预测整合到Recursion的数据世界中，将创建药物发现领域最大的适合用途的生物和化学数据集之一。Valence则是全球最大的深度学习研究机构，该公司率先在药物设计中应用低数据学习，解锁了从传统深度学习方法太小、太稀疏或太嘈杂的数据集中设计具有改进特性和功能的差异化小分子的能力。Recursion通过将Valence强大的基于AI的化学引擎嵌入到多样化且数据丰富的操作系统中，充分发挥AI优先数字化学和药物发现的真正力量。通过这起收购可以看出Recursion在AI制药领域扩张的意图，那么Recursion又是一家怎样的公司呢？Recursion总部位于美国犹他州，成立于2013年。不同于基于结构或基于配体的药物发现公司，Recursion以细胞图像为最主要的数据集。Recursion从靶点发现切入，使用机器人显微镜和计算机视觉技术来分析海量的细胞显微照片，通过分析细胞特征来评估疾病细胞药后反应，并预测它们的毒性，进而寻找新药靶点，研究治疗方法。Recursion的优势在于利用机器人自动化和人工智能技术，能够大规模同时并行多个实验。目前该公司的自动化实验室机器人每周可以进行150万次实验，进而不断生成新的图像数据，机器算法迭代进步，两者相辅相成，提高管线的输出效率。Recursion未来将在建立小分子结构实体库、购买细胞、建设高通量测序等方向投入大量资金，打造拥有从靶标发现、药物发现到临床推进的全产业链开发能力的公司。2.Moderna与IBM达成合作！两大科技龙头将碰撞出怎样的火花？4月21日，Moderna和IBM宣布达成一项合作协议，根据该协议，Moderna将探索包括量子计算和人工智能在内的下一代技术，以推进和加速mRNA疗法的研究。Moderna发言人指出这是一项为期五年的协议。Moderna将参加IBM量子加速器项目（IBM Quantum Accelerator program）和IBM量子网络（IBM Quantum Network）。根据协议，IBM将提供量子计算系统的访问权限，以及提供专业知识帮助Moderna探索由量子技术驱动的生命科学领域的前沿应用。此外，Moderna与IBM的协议还包括投资生成性AI（generative AI）以改进产品设计。Moderna和IBM的科学家将应用AI基础模型MoLFormer帮助科学家预测分子的性质，进而有助于了解潜在mRNA药物的特性。Moderna旨在利用MoLFormer来优化脂质纳米颗粒，这种颗粒可以包裹并保护mRNA在体内的递送，以及作为指令传递给细胞以抵抗疾病的mRNA。在这一计划下，Moderna和IBM将结合先进的配方发现和生成性AI技术，以设计具有良好安全性和性能的mRNA药物。 3.辉瑞携手谷歌，利用AI工具识别靶标及先导化合物5 月 16 日，谷歌云在生物 IT 世界大会上推出两个全新人工智能生命科学解决方案，即Target and Lead Identification Suite和Multiomics Suite，以加速生物技术公司、制药公司和公共部门组织的药物发现和精准医疗。Target and Lead Identification Suite用于帮助研究人员更好地识别氨基酸的功能并预测蛋白质的结构，加速药物发现，主要功能包括：数据摄取：允许公司简化数据的摄取、共享和管理，包括通过公共数据集发现更多数据用于研究，以及使用谷歌云的分析中心与其他组织安全地交换数据资产。靶标识别：使用AlphaFold2和Vertex AI管线，组织可以更准确地预测蛋白质结构，最大限度地减少传统方法的高失败率。 先导物识别：加速靶标发现、先导物候选物的制备和虚拟高通量筛选，寻找最佳的先导物候选物分子。辉瑞等跨国制药公司成为该人工智能解决方案的首批用户，辉瑞公司首席计算科学家 Nicholas Labello表示：“我们正在与谷歌合作，探索 AlphaFold2 如何可能加速我们的药物发现过程，加快我们的研究人员在谷歌云的可扩展、加速器优化计算平台上进行实验的能力。”结语从上述3起交易中不难发现，Recursion收购Cyclica和Valence丰富了数据集的容量和维度；Moderna与IBM合作引入了量子计算和生成式AI模型算法预测mRNA药物性质，优化配方和递送方式；辉瑞选择谷歌的AI解决方案，也是借助AlphaFold算法预测蛋白质结构，依托大数据算力平台进行高通量先导化合物筛选。当前AI制药交易主要围绕数据、算法、算力这三大基石开展，说明AI制药的探索仍在起步阶段，期待AI出色的提效能力能够使量变早日引发质变，解决制药行业研发周期长、投入资金大、 研究失败率高的固有痛点。进行读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。欧洲国家专题英国 | 德国 | 法国 | 瑞士 | 西班牙 | 荷兰 新型疗法专题蛋白降解疗法 | 基因疗法 | 基因编辑 | mRNA | RNAi | 抗体偶联药物 | 人工智能 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态
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