A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, 24 Months Study in Patients With Amnestic Mild Cognitive Impairment or Very Mild Alzheimer's Disease to Investigate the Safety, Tolerability and Immune Response of Repeated Subcutaneous Injections of ABvac40

Alzheimer's disease (AD) is the most common type of dementia, accounting for 50-75% of the estimated 47 million people with dementia worldwide. The amyloid cascade hypothesis of AD proposes that amyloid-β (Aβ) peptide accumulation in the brain, caused by an imbalance between Aβ production and clearance, is the initiating factor of a cascade ultimately leading to dementia.
Aβ peptides are generated from sequential cleavage of the amyloid precursor protein (APP), including Aβ40 and Aβ42. Aβ40 is the predominant variant (90%) among the secreted Aβ forms and although Aβ42 is more hydrophobic and prone to aggregate, and Aβ42 oligomers are regarded to be the most neurotoxic species, Aβ40 can also produce highly toxic diffusible aggregates, which can be prevented in vitro by specific anti-Aβ40 antibodies.
Several studies have proposed that a high concentration of Aβ40 in the brain distinguishes patients with AD from those who have senile plaques but are cognitively normal, pointing to the importance of Aβ40 in the onset of dementia. In keeping with this, previous studies have demonstrated that specific anti-Aβ40 antibodies label NFTs in the entorhinal cortex and the hippocampus of AD brains, and that these do not co-localize with tau NFTs, suggesting the presence of degenerating neuronal populations filled with C-terminal fragments of Aβx-40. In addition, Aβ40 is the main component of amyloid deposition around cerebral arteries causing cerebral amyloid angiopathy (CAA), which has a prevalence of about 80-90% in patients with AD (for more information see Lacosta et al. Alzheimer's Research & Therapy (2018) 10:12 DOI 10.1186/s13195-018-0340-8).
Considering those previous results suggesting that strategies targeting Aβ40 could represent novel disease-modifying therapies, we have developed ABvac40, the first active vaccine targeting the C-terminal end of the Aβ40 peptide.
The purpose of this Phase II study is to confirm in patients with a-MCI or vm-AD the level of safety and tolerability obtained in the ABvac40 Phase I clinical trial in patients with mm-AD. In addition, the study is aimed to better characterize the immune response elicited by ABvac40 and to explore its effects on AD biomarkers.

开始日期2017-12-13

申办/合作机构

Araclon Biotech SL

NCT03113812

/ Completed临床1期

A Randomized, Placebo-controlled, Parallel Group, Double-blinded, Single-center Phase-I, Pilot Study to Assess Tolerability and Safety of Repeated Subcutaneous Administration of ABvac40 in Patients With Mild to Moderate Alzheimer's Disease.

This first time study in humans was designed to assess tolerability and safety of repeated subcutaneous injections of ABvac40, an active immunization against the C-terminal end of Abeta1-40.

开始日期2014-01-01

申办/合作机构

Araclon Biotech SL

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2025-12-01·Alzheimers & Dementia

Meaningful Clinical Impact of ABvac40 in Early‐Stage Alzheimer’s Disease: Results from the AB1601 Phase 2 Study

Article

作者: Lacosta, Ana María ; Boada, Mercè ; Montañés, María ; Pascual‐Lucas, María ; Loscos, Jorge ; Piñol‐Ripoll, Gerard ; Canudas, Jesús ; Terencio, Jose

Abstract:

Background:

ABvac40 is an investigational vaccine targeting Aβ40 for the treatment of Alzheimer’s disease (AD). Aβ40 plays a significant role in several pathological processes of AD, especially concerning amyloid deposition in blood vessels. Phase 2 trial results (NCT03461276) demonstrated a favorable safety profile, robust immunogenicity, and promising trends in cognitive outcomes and brain atrophy. To further explore the therapeutic potential of ABvac40, we aimed to assess clinical relevance at individual patient level by evaluating meaningful within‐patient changes (MWPC). This approach examines the proportion of patients experiencing significant deterioration across treatment groups, providing a method to assess the meaningfulness of treatment effects in progressive conditions like AD.

Method:

AB1601 was a randomized, double‐blind, placebo‐controlled phase 2 study in patients with mild cognitive impairment or very mild AD. MWPC was defined as a decline of ≥3 points in MMSE at two consecutive visits over 24 months. Cox proportional hazard models assessed the risk of MWPC, adjusting for MMSE baseline score, baseline age, APOE Ɛ4 carrier status, clinical stage and baseline use of AD medication. Patients treated with ABvac40 were stratified by CSF antibody levels into two groups: high levels (Q4) and low levels (Q1–Q3). Analyses were conducted in the PPc analysis set.

Result:

A total of 97 patients were included in the PPc analysis set. Of these, 69 (71.1%) were amyloid‐PET positive. In the overall population, ABvac40 significantly reduced the risk of MWPC over 24 months compared to placebo (HR=0.47; 95% CI 0.27–0.85; P=0.012). In the amyloid‐PET positive subgroup, ABvac40 showed a more pronounced protective effect (HR=0.38; 95% CI 0.20‐0.75; P=0.005). Within this subgroup, patients with lower antibody levels had a 63% lower risk of MWPC (HR=0.37; 95% CI 0.16–0.83; P=0.016), while those with higher antibody levels showed an 81% reduction (HR=0.19; 95% CI 0.04–0.84; P=0.029).

Conclusion:

ABvac40 treatment significantly reduced clinically meaningful cognitive decline, particularly in amyloid‐PET positive patients, with the strongest effects in those with the highest antibody levels. These findings highlight ABvac40’s potential to influence disease progression in early‐stage AD and warrant further studies to explore its impact on brain vessels as potential driver of the observed cognitive benefits.

2025-10-01·Alzheimers & Dementia

Safety, tolerability, immunogenicity, and efficacy of ABvac40 active immunotherapy against Aβ40 in patients with mild cognitive impairment or very mild Alzheimer's disease: A randomized, double‐blind, placebo‐controlled phase 2 study

Article

作者: Terencio, Jose ; Lacosta, Ana María ; Sarasa, Manuel ; Romero, Judith ; Pascual‐Lucas, María ; Fandos, Noelia ; Torres, Mireia ; Canudas, Jesús ; Monleón, Inmaculada ; Whyms, Dermot ; Boada, Mercè ; Montañés, María ; Loscos, Jorge ; Sarasa, Leticia ; Allué, José Antonio ; Piñol‐Ripoll, Gerard

Abstract:

INTRODUCTION:

ABvac40 is an investigational active immunotherapy (vaccine) targeting Aβ40. This study assessed the safety and immunogenicity of ABvac40 in patients with amnestic mild cognitive impairment or very mild Alzheimer's disease.

METHODS:

AB1601 was a multicenter, randomized, double‐blind, placebo‐controlled phase 2 study. Patients ( n = 124) received five monthly injections plus a 10‐month booster of ABvac40 or placebo, with 18–24 months of follow‐up. Primary endpoints included safety, tolerability, and immunogenicity. Secondary endpoints assessed immune response, neuropsychological changes, and disease biomarkers.

RESULTS:

Treatment‐emergent adverse events (TEAEs) and serious TEAEs were comparable between ABvac40 (90.6% and 26.6%) and placebo (93.3% and 26.7%). Amyloid‐related imaging abnormalities‐hemorrhage (ARIA‐H) were similar (12.5% ABvac40; 15.0% placebo), with no ARIA‐edema (ARIA‐E) or meningoencephalomyelitis. ABvac40 induced a specific, sustained immune response in plasma, with detectable antibodies in CSF.

DISCUSSION:

These findings support further investigation of ABvac40 as a potential disease‐modifying therapy.Clinical Trial Registration Number: NCT03461276 (ClinicalTrials.gov)

Highlights:

ABvac40 was safe and well‐tolerated in early‐stage Alzheimer's disease patients.No amyloid‐related imaging abnormalities‐edema (ARIA‐E) or encephalitis observed; ARIA‐hemorrhage (ARIA‐H) rates were similar across groups.Specific, sustained immune response to ABvac40 in plasma, with cerebrospinal fluid (CSF) antibody penetration.Cognitive scales and magnetic resonance imaging (MRI) volumetric data favored ABvac40 over placebo.Results support further development of ABvac40 as a disease‐modifying therapy.

2025-07-01·NEUROLOGICAL SCIENCES

Vaccines for Alzheimer's disease: a brief scoping review

Article

作者: Serag, Ibrahim ; Abdullah, Judy Ahmed ; Elsakka, Mona Mahmoud ; Hendawy, Mohamed ; Jaradat, Jaber H ; Muneer, Muneeb Ahmad ; Elkenani, Aya J ; Fakher, Mohamed Adel ; Alkhawaldeh, Ibraheem M ; Abouzid, Mohamed ; Elnagar, Marwa Aboelhassan ; Moawad, Mostafa Hossam El Din ; Hendi, Nada Ibrahim ; Abbas, Abdallah

BACKGROUND:

Alzheimer's disease (AD) is a neurodegenerative disorder and the most common cause of dementia among older adults. Existing treatments-such as cholinesterase inhibitors, N-methyl-D-aspartate receptor antagonists, and monoclonal antibodies targeting amyloid beta-can improve functional and neuropsychiatric outcomes but fail to prevent disease onset, halt progression, or adequately reduce amyloid-beta burden. Consequently, research efforts have shifted to primary prevention through immunization, although the efficacy of these strategies remains uncertain. This review explores the efficacy, safety, and adverse events of current immunotherapies for AD and discusses future research and clinical implications.

METHODS:

A scoping review was conducted following the Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses for Scoping Reviews (PRISMA-SR) checklist. A systematic search was carried out using PubMed, Scopus, and Web of Science.

RESULTS:

A total of 145 studies were included. Preclinical research often employed transgenic mouse models to investigate AD pathology and vaccine benefits, while Phase I and II clinical trials centered on safety and preliminary efficacy in humans. Most studies were conducted in the USA, China, and Japan, highlighting these countries' strong clinical trial infrastructure. Vaccination frequently reduced amyloid-beta or tau pathology in preclinical settings, although cognitive outcomes were inconsistent. Clinical trials primarily focused on safety and immune response, with newer vaccines such as ABvac40 demonstrating encouraging results and minimal adverse events.

CONCLUSION:

Although AD vaccines show promise in preclinical settings, longer and more comprehensive clinical trials are necessary to determine their long-term efficacy and safety. Standardized protocols and efforts to reduce regional disparities in research would facilitate better comparability and generalizability of findings, thereby guiding the future development of effective immunotherapies for Alzheimer's disease.

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2025-04-27

·小药说药

AD疫苗：阿尔茨海默病的预防新希望

-01-引言阿尔茨海默病（Alzheimer′s disease，AD）是发生于老年期和老年前期的神经系统退行性疾病，起病隐袭且病程呈进行性发展，临床表现以获得性认知功能损害为核心症状，涉及记忆、学习、定向、理解、判断、计算、语言和视空间等认知域，不同程度地影响日常生活能力及社会职业功能，最终进展为全面性痴呆。根据GBD数据，2019年全球AD及相关痴呆的患病人数达到5162万，总体患病率为 667.2/10万，年龄标化患病率为 682.5/10万。同年，我国 AD 及相关痴呆总人数为1314 万，大约占全球AD患者总人数的25.5%，我国AD及相关痴呆总体患病率为924.1/10万，年龄标化患病率为788.3/ 10万。目前我国国家药品监督管理局批准用于治疗 AD的一线药物包括胆碱酯酶抑制剂，如多奈哌齐、卡巴拉汀等，以及N‑甲基‑D‑门冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂美金刚。2019年国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊上市注册申请，用于治疗轻度至中度AD。2024 年 1 月仑卡奈单抗（lecanemab）注射液获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗由 AD引起的 MCI和轻度痴呆。然而，这些方法多半是对症治疗，近一半的患者对现有药物治疗的效果不满，其次是药物价格贵。因此，亟须针对这些问题和痛点进一步改善我国AD患者的治疗现状。主动免疫疗法，即疫苗接种，是针对淀粉样β（Aβ）的阿尔茨海默病（AD）研究最彻底的治疗方法之一。在20多年前， AN1792疫苗在临床进行了研究，虽然因为毒性问题没有继续开发，然而人们也从中看到了疫苗预防AD的潜力。AD的疫苗预防可能改变阿尔茨海默症目前的困境。-02-一、AD的发病机制目前，AD研究的主流观点认为，AD的发病机制是Aβ与Tau蛋白的协同作用结果：Aβ的毒性级联反应Aβ由淀粉样前体蛋白（APP）裂解产生，其可溶性寡聚体（AβOs）是神经毒性的“真凶”。它们攻击突触功能，触发炎症，并诱导Tau蛋白过度磷酸化，形成NFTs。研究表明，可溶性AβOs比斑块与认知衰退的相关性更强。Tau蛋白的雪崩效应Tau蛋白过度磷酸化后脱离微管，形成NFTs，破坏神经元运输系统。这种病理过程存在“交叉播种效应”：AβOs加速Tau病变扩散，而NFTs恶化神经元死亡。炎症与免疫失衡小胶质细胞和星形胶质细胞的慢性炎症反应进一步破坏脑内稳态，形成“病理恶性循环”。-03- 二、疫苗：AD预防的免疫堡垒传统药物治疗聚焦症状缓解，疫苗则直击疾病上游，提供“治未病”的可能。其核心策略包括：1. 精准打击Aβ毒性寡聚体AD疫苗通过诱导抗体中和AβOs，阻止其破坏突触并触发炎症。动物模型显示，靶向AβOs的疫苗可显著延缓认知衰退。2. Th2极化理想疫苗需诱导抗炎性Th2免疫反应，避免促炎性Th1反应加重脑损伤。佐剂选择是关键：传统铝佐剂（Alum）可能引发炎症副作用，而新型Th2偏向佐剂（如TLR9激动剂）可能解决上述问题。3. 被动免疫的局限性单克隆抗体（如Lecanemab、Donanemab和Aducanumab）虽可快速清除Aβ，但需频繁注射且成本高昂。主动免疫疫苗通过激发自身免疫记忆，提供长期保护，更适合预防性应用。-04-三、AD疫苗的开发现状AN-1792是第一个人类Aβ主动免疫疗法，由合成全长人类Aβ42和佐剂QS-21组成。AN-1792的1期临床研究包括372名轻度至中度AD患者。第1阶段试验的结果表明，该疫苗可诱导对Aβ42的抗体反应，并可清除大脑中的斑块。然而，在II期试验中，由于患者发展为脑膜炎，临床试验暂停。尽管AN-1792临床试验有副作用，但该研究的结果鼓励开发新的主动抗Aβ免疫治疗方法。 CAD106疫苗由诺华公司研发，通过诱导抗体产生来减少β淀粉样斑块。该疫苗由截短的β-淀粉样蛋白片段（Aβ1-6）组成，以避免T细胞活化。在第一阶段试验的52周内没有出现脑膜炎的迹象。然而由于缺乏疗效，目前已停止开发。ABvac40疫苗由Araclon Biotech开发，其结构针对Aβ40的C末端，包含与KLH偶联的Aβ33–40。ABvac40 2023年公布了II期临床结果，达到了主要终点，与安慰剂相比，ABvac40治疗可将疾病进展的速度减慢38%。ACI-24疫苗由AC Immune开发，包含Aβ1-15表位，不包括T细胞表位，以避免T细胞反应。ACI‐24的 II期临床试验由于低免疫原性撤回，正在继续优化；新分子ACI-24.060被武田以里程碑总价22亿美元引进。UB-311疫苗由United Biomedical开发，含有Aβ1-14表位，并与辅助T细胞肽表位融合，利用CpG作为佐剂。肽混合物将诱导B细胞反应，同时避免T细胞的炎症反应。2023年发表的2期研究结果显示，UB-311治疗达到了主要终点，该疗法具有良好安全性、耐受性，并产生稳健的免疫应答。-05-四、AD疫苗研发开发的挑战虽然AD疫苗展现出缓解AD进展的前景，但AD疫苗研发仍面临多重“拦路虎”：1. 免疫衰老（Immunosenescence）:老年人群免疫应答低下，疫苗需克服T细胞功能衰退和慢性炎症背景。2. 血脑屏障（BBB）阻碍98%的大分子抗体无法穿透BBB，新型的递送技术是破局方向。3. 患者异质性：AD亚型复杂，需基于生物标志物（如Aβ-PET、脑脊液pTau）细分人群，实现精准免疫。4. 临床试验设计困境：AD进程缓慢，需超长随访（10年以上）和替代终点（如Aβ清除率）加速验证。5. 安全性红线：避免诱发自身免疫性脑膜炎（如AN1792）或微出血，是疫苗设计的核心原则。-06-五、未来方向：多靶点联合与技术创新1. 靶向“Aβ-Tau轴”复合疫苗：同时激活针对AβOs和异常Tau的免疫应答，阻断病理级联。2. 新型递送系统：鼻内疫苗、DC细胞疫苗或外泌体载体可能增强脑内抗体渗透。3. 佐剂革命：开发纯Th2极化佐剂，平衡免疫激活与安全性。4. 人工智能助力设计：AI预测抗原表位和抗体结合构象，缩短疫苗开发周期。-07-结语AD是一种严重影响人类健康的多因素异质性神经退行性疾病，目前还没有能够治愈的药物，已获得批准的药物也只能减缓疾病的进展。因此，AD最好在发生严重认知障碍之前进行早期干预，AD预防有潜力可能实现延迟或预防AD痴呆的治疗目标。AD疫苗研发虽荆棘密布，但随着对病理机制的解码和技术迭代，未来十年或有革命性疫苗问世。“疫苗或许不能逆转时光，但能让我们优雅地老去。”愿未来AD将不再成为困扰我们的严重疾病。参考资料：1. The Importance of Vaccines in Preventing Impending Alzheimer's Epidemic. Rev Recent Clin Trials.2025 Apr 14.2. The informed road map to prevention of Alzheimer Disease: A call to arms. Mol Neurodegener.2021 Jul 21;16(1):49.公众号内回复“ADC”或扫描下方图片中的二维码免费下载《抗体偶联药物：从基础到临床》的PDF格式电子书！公众号已建立“小药说药专业交流群”微信行业交流群以及读者交流群，扫描下方小编二维码加入，入行业群请主动告知姓名、工作单位和职务。

免疫疗法临床结果疫苗临床2期

2023-10-29

·药研发

【药研发1030】君实PD-1单抗获FDA批准上市 | 天广实/康源博创创新三抗报IND...

「本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条君实PD-1单抗获FDA批准上市。君实生物与Coherus BioSciences合作开发的PD-1单抗Loqtorzi（toripalimab，特瑞普利单抗）获FDA批准上市，联合吉西他滨/顺铂一线治疗晚期复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者，以及单药用于治疗复发或转移性NPC经治患者。Loqtorzi也是FDA批准用以治疗NPC的首个PD-1单抗。在Ⅲ期临床JUPITER-02中，与化疗相比，toripalimab联合化疗使患者疾病进展或死亡风险降低48%。在POLARIS-02研究中，toripalimab用于单药治疗达到20.5%的客观缓解率。国内药讯1.礼新Claudin 18.2-ADC拟纳入突破性治疗品种。礼新医药Claudin 18.2-ADC创新疗法LM-302获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于既往接受过二线及以上系统治疗的Claudin18.2阳性的局部晚期或转移性胃或胃食管交界处腺癌。LM-302通过特异性靶向Claudin18.2阳性肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内释放毒素载荷，从而杀伤肿瘤细胞。在美国，该新药已获得FDA授予针对胰腺癌，胃癌及胃⻝管交界部癌和胆管癌的三项孤儿药资格。2.罗氏ALK抑制剂拟纳入突破性治疗品种。罗氏新一代ALK抑制剂盐酸阿来替尼胶囊获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的术后辅助治疗。公布于ESMO2023大会上的国际Ⅲ期ALINA研究结果显示，与含铂化疗相比，阿来替尼辅助治疗可以使完全切除的IB（肿瘤≥4 cm）至IIIA期ALK阳性NSCLC患者的疾病复发或死亡风险降低76%。3.天广实/康源博创创新三抗报IND。天广实与康源博创联合申报的1类生物制品MBS314注射液的临床试验申请获CDE受理。这是第2款申报临床的CD3/GPRC5D/BCMA三特异性抗体，已在临床前研究中显示出比CD3/BCMA双抗（alnuctamab，BMS）以及CD3/GPRC5D双抗（Talquetamab，强生）有更好的肿瘤杀伤效果。今年10月初，信达生物同类产品IBI3003已在Clinicaltrials.gov网站登记注册一项Ⅰ/Ⅱ期临床，拟评估用于治疗多发性骨髓瘤的安全性与初步疗效。4.瑞顺CD19-CAR-DNT疗法报IND。广东瑞顺生物1类生物制品RJMty19注射液的临床试验申请获CDE受理，拟开展用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的新药研究。RJMty19是一款由瑞顺生物基于人源化CD19-CAR结构域全球专利开发的一款具有全球创新性的通用型双阴性T细胞（DNT）细胞产品。在研究者发起的的临床研究中，RJMty19能剂量依赖性提高r/r B-NHL受试者临床疗效，且具有良好的安全性。5.复宏汉霖PD-1单抗海外授权。复宏汉霖宣布与Intas Pharmaceuticals达成合作许可协议，授予后者在欧洲和印度独家开发和商业化PD-1单抗汉斯状（斯鲁利单抗）包括广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）等多项适应症权益。根据协议，复宏汉霖将获得4200万欧元的首付款、4300万欧元的监管里程碑付款、1亿欧元的商业化里程碑付款以及产品的特许权使用费；复宏汉霖将负责斯鲁利单抗在欧洲和印度的临床开发及上市后的产品生产和供应。国际药讯1.杜氏肌营养不良新药获FDA批准上市。Santhera公司创新类固醇药物vamorolone获FDA批准上市，用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。在IIb期临床（VISION-DMD）中，vamorolone的疗效与强的松相比达到非劣效标准；而且并未发现vamorolone在骨骼健康生物标志与线性生长上有负面的影响。曙方医药拥有vamorolone在大中华区开发和商业化的独家权益。2.罗氏VEGF-A/ANG-2双抗获批治疗RVO。罗氏旗下基因泰克VEGF-A/ANG-2双抗Vabysmo（faricimab）第三项适应症获FDA批准，用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）。在两项III期研究（BALATON和COMINO）中，与aflibercept相比，Vabysmo在改善患者因RVO引起的黄斑水肿与视力损害方面达到非劣效性，患者视力平均改善的视力表字母分别为16.9个vs17.5个，以及16.9个vs17.3。此前，faricimab已获批用于治疗糖尿病黄斑水肿和湿性年龄相关性黄斑变性。3.礼来IL-23单抗获FDA批准治疗UC。礼来IL-23p19单抗Mirikizumab（商品名：Omvoh）获FDA批准上市，用于治疗成人中重度溃疡性结肠炎（UC）。Mirikizumab旨在通过与IL-23的p19亚基结合以阻断IL-23介导的炎症反应。在III期LUCENT-2研究中，在接受12周mirikizumab治疗后获得应答的患者中，约一半（49.9%）接受mirikizumab维持治疗的患者在1年后获得临床缓解，而安慰剂组这一数值为25.1%。目前该新药用于克罗恩病适应症研究已进入III期临床。4.ImmunityBio公司IL-15融合蛋白重报BLA。FDA受理ImmunityBio公司重新提交的IL-15超级激动剂Anktiva（N-803）的上市申请，联合卡介苗（BCG）用于治疗非肌层浸润性膀胱癌原位癌（CIS）。PDUFA日期为明年4月23日。II/III期研究（QUILT 3.032）更新数据显示，应答受试者的缓解持续时间延长，患者完全缓解（CR）维持时间≥24个月的概率为60%，≥24个月时无膀胱切除率超过90%；安全性与之前的报告相同。5.创新Aβ疫苗达Ⅱ期临床主要终点。Grifols集团旗下Araclon Biotech公司靶向β淀粉样蛋白（Aβ）40肽的活性疫苗ABvac40，在治疗早期阿尔茨海默病（AD）的Ⅱ期试验达到主要终点。ABvac40旨在激发人体免疫系统对Aβ的免疫反应，以达到清除Aβ来延缓AD的进展。结果显示，ABvac40治疗与安慰剂组相比引发的不良反应发生率相似；ABvac40治疗将疾病进展的速度减慢38%。6.Prime Editor基因疗法GSD1b临床前研究积极。Prime Medicine公司开发的靶向肝脏的先导编辑器（Prime Editors）基因疗法，在用于治疗Ⅰb型糖原贮积病（GSD1b）的临床前研究中获得概念验证结果。单次静脉输注第14天，非人灵长类动物（NHP）中p.L348的全肝精确编辑高达50%，没有显著在靶标上的非预期编辑；高达83%的关键靶细胞（肝细胞）精确编辑了两个等位基因。在小鼠模型中，p.L348fs突变全肝精确校正率高达56%。研究中未观察到安全性问题。医药热点。1.国家规范化疼痛诊疗中心成立。10月20日，国家规范化疼痛诊疗中心在北京大学人民医院揭牌成立。未来，国家规范化疼痛诊疗中心将计划在全国建设20-30家县（市、区〕级医疗机构“国家规范化疼痛诊疗中心”，以超声引导下神经阻滞镇痛技术为重点，推动疼痛门诊规范化治疗，为基层疼痛诊疗中心标准化建设发挥示范作用。2.2023中国胡润百富榜公布。10月24日，胡润研究院发布《2023中国胡润百富榜》，今年首富依然是养生堂的钟睒睒，凭借着4500亿元的财富，再次成为中国首富。此外，迈瑞医疗李西廷（1000亿元）、徐航（1000亿元），爱尔眼科陈邦（800亿元），智飞生物蒋仁生（680亿元），健康元朱保国（640亿元），恒瑞孙飘扬（610亿元），扬子江徐浩宇（600亿元），恒瑞、翰森的岑均达（500亿元），药明康德李革（450亿元）等纷纷上榜。 3.上海“瑞金医院持刀砍人”案宣判。10月27日，上海市第二中级人民法院依法公开宣判被告人侯晓飞故意杀人案，以故意杀人罪判处侯晓飞死刑，剥夺政治权利终身。上海二中院经审理查明，被告人侯晓飞因投资失败、无力偿还巨额债务等原因而对社会心生怨恨，决意以在公共场所持刀捅人的方式报复社会。2022年7月9日上午，侯晓飞在上海瑞金医院门诊大楼持刀连续捅刺、追砍多名在该院就诊的病患、陪同家属及医护人员，造成包括4名未成年人在内的6名被害人重伤，9名被害人轻伤、轻微伤，后被赶至现场的公安人员制服。评审动态 1. CDE新药受理情况（10月28日) 2. FDA新药获批情况（北美10月26日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +3.58%涨幅前三跌幅前三凯因科技+20.02% 常山药业 -5.84%普利制药+20.00% 万邦德 -5.22%诚达药业+19.98% 奇正藏药 -4.86%神州细胞：发布三季度财报，前三季度营收约13.79亿元，同比增加112.08%；净利润为亏损约2.2亿元，去年同期亏损4亿元联影医疗：发布三季度财报，前三季度实现营收74.32亿元，同比增长26.86%；净利润10.66亿元，同比增长21.17%华润三九：发布三季度财报，前三季度营收约186.08亿元，同比增加53.65%；净利润约24.03亿元，同比增加23.06%。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

临床3期孤儿药细胞疗法免疫疗法上市批准

2023-10-27

·药明康德

速递 | 延缓阿尔茨海默病进展，创新疫苗达2期临床试验主要终点

▎药明康德内容团队编辑近日，Grifols集团旗下的Araclon Biotech公司公布了其靶向β淀粉样蛋白（Aβ）40肽的活性疫苗ABvac40用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者的2期试验的积极最终结果。该试验达到了主要终点，证实了ABvac40的安全性、耐受性以及早期AD患者对Aβ40肽的强大免疫反应。根据简易精神状态检查量表（MMSE）评分的结果，与安慰剂相比，ABvac40治疗可将疾病进展的速度减慢38%。阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病，也是痴呆的主要原因，估计全球有5000万人患病，预计到2050年，患病人数将增加3倍。阿尔茨海默病的主要神经病理学特征是存在于细胞外的Aβ和细胞内过度磷酸化的tau蛋白沉积。ABvac40是一款多肽疫苗，旨在激发人体免疫系统对Aβ的免疫反应，从而帮助清除Aβ，减少它们的沉积，延缓AD的进展。图片来源：123RF此次公布的研究结果表明，ABvac40具有良好的安全性，能引起针对Aβ40的强大免疫反应，并对早期AD患者的认知能力有一些潜在的益处，达到了主要终点，并在一些次要探索性终点中显示出疫苗组和安慰剂治疗组之间的差异。数据证实了初步的研究结果，表明ABvac40治疗组和安慰剂治疗组的安全性相当，治疗引发的不良反应发生率相似。特别是在治疗组中，没有淀粉样蛋白相关的成像异常-水肿（ARIA-E）或无菌性脑膜炎的报告，淀粉样蛋白相关的成像异常-出血事件（ARIA-H）的情况也很少，与安慰剂组相当，没有报告导致停药的情况。值得注意的是，尽管该试验没有对神经心理学量表的疗效进行研究，但ABvac40治疗组的疾病进展速度减慢——MMSE评分减少了38%，这表明ABvac40在解决与AD相关的认知能力下降方面具有潜在疗效。在其他神经心理测试中，如可重复成套神经心理状态评分（RBANS）或连线测试（TMT），与安慰剂组相比，ABvac40显示了良好的效果。ABvac40组与安慰剂组在整体或功能量表上没有显示出差异。此外，容积磁共振成像显示，ABvac40组与安慰剂组相比，全脑萎缩的增加较少。药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Araclon Biotech Presents Positive Final Results from Phase 2 Clinical Study of ABvac40 Alzheimer’s Vaccine at CTAD. Retrieved October 26, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/24/2766117/0/en/Araclon-Biotech-Presents-Positive-Final-Results-from-Phase-2-Clinical-Study-of-ABvac40-Alzheimer-s-Vaccine-at-CTAD.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床结果临床2期基因疗法疫苗

100 项与 ABvac-40 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
阿尔茨海默症	临床2期	西班牙	Araclon Biotech SL	2017-05-22
轻度认知障碍	临床2期	西班牙	Araclon Biotech SL	2017-05-22

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03461276 (AB1601, Pubmed \| Alzheimers Dement)	临床2期	阿尔茨海默症 \| 轻度认知障碍	124	ABvac40	顧襯衊齋淵憲夢壓構繭(鹹簾製夢鹹淵衊膚齋齋) = 構鑰積鏇壓願衊築網鏇簾願鹹範鹽窪餘築遞簾 (積壓構壓廠積廠鑰壓鹹 ) 更多	积极	2025-10-01
				Placebo	顧襯衊齋淵憲夢壓構繭(鹹簾製夢鹹淵衊膚齋齋) = 鬱艱蓋壓鑰糧窪衊鑰鏇簾願鹹範鹽窪餘築遞簾 (積壓構壓廠積廠鑰壓鹹 ) 更多
NCT03461276 (AB1601, CTgov)	临床2期	阿尔茨海默症 \| 轻度认知障碍	134	Placebo (Placebo Arm Part A)	衊餘顧壓餘顧選憲鹽鏇(遞繭壓鹽築淵餘壓膚糧) = 鬱餘獵遞願糧範廠簾簾願構鏇艱襯鹹鏇選構膚 (鏇構壓願築壓廠範膚壓, 0.21) 更多	-	2025-02-03
				ABvac40 (ABvac40 Arm Part A)	衊餘顧壓餘顧選憲鹽鏇(遞繭壓鹽築淵餘壓膚糧) = 膚範廠觸憲夢顧廠積顧願構鏇艱襯鹹鏇選構膚 (鏇構壓願築壓廠範膚壓, 0.75) 更多
NCT03461276 (Corporate Publications) 人工标引	临床2期	阿尔茨海默症	134	ABvac40	廠簾願膚獵齋遞蓋廠遞(製鹽窪鬱壓衊構鬱蓋簾) = similar rates 醖衊蓋積遞選鹹糧構鹹 (積膚觸獵遞選觸繭積蓋 ) 达到更多	积极	2023-10-24
				Placebo
NCT03461276 (Corporate Publications) 人工标引	临床2期	阿尔茨海默症 \| 轻度认知障碍	124	ABVAC40	糧夢遞簾鑰廠選衊遞淵(築憲製願醖鹽壓夢窪鏇) = 鏇衊顧襯鹽憲餘憲積齋鑰襯範觸憲觸顧顧鬱構 (簾鹽築構醖製齋遞網鹹 ) 更多	积极	2022-03-20
				Placebo	糧夢遞簾鑰廠選衊遞淵(築憲製願醖鹽壓夢窪鏇) = 壓蓋積衊簾襯艱積鬱願鑰襯範觸憲觸顧顧鬱構 (簾鹽築構醖製齋遞網鹹 ) 更多
NCT03113812 (Pubmed \| Alzheimers Res Ther) 人工标引	临床1期	阿尔茨海默症	24	ABvac40	築衊艱鑰衊衊繭積衊積(壓艱選艱願餘顧糧願齋) = 鬱衊糧夢簾憲鬱糧築網鹹鏇遞鑰鹹襯願構齋構 (壓衊鹹鑰憲艱窪蓋衊鏇 )	积极	2018-01-29
				Placebo	築衊艱鑰衊衊繭積衊積(壓艱選艱願餘顧糧願齋) = 壓鑰襯獵獵鏇廠積觸窪鹹鏇遞鑰鹹襯願構齋構 (壓衊鹹鑰憲艱窪蓋衊鏇 )