IMV101

纵观国内研发格局，体内CAR-T正呈现出“技术路线多元化”与“临床验证加速化”的双重特征。 在递送载体方面，赛道已分化为两大阵营：一是以上海易慕峰、锋寻生物为代表的“病毒载体派”，致力于通过改良慢病毒载体实现精准的体内转导；二是以云顶新耀、环码生物为代表的“非病毒载体派”，利用LNP（脂质纳米颗粒）搭载mRNA或环形RNA，试图进一步降低致瘤风险并实现现货化。 从进展来看，IIT（研究者发起的临床试验）已成为当前验证体内CAR-T安全性与有效性的主战场。多家企业已在早期临床中观察到令人振奋的积极数据，尤其是在自身免疫性疾病（如SLE）领域，体内CAR-T展现出了比肩甚至超越传统细胞疗法的潜力。以下是国内核心玩家的详细布局盘点。（排名不分先后） 01 传奇生物 CARVYKTI®（西达基奥仑赛，Cilta-cel） 是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。它的开发代表了多发性骨髓瘤治疗领域的一个重大突破。该疗法通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够精准识别并高效清除表达BCMA的骨髓瘤细胞。其全球获批上市是基于一项名为CARTITUDE-1的关键性临床研究数据。在这项针对既往接受过大量治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的研究中，CARVYKTI® 展现了令人瞩目的深度和持久的缓解率。许多患者达到了严格的微小残留病灶阴性状态，这意味着即便使用高度灵敏的检测方法也无法在体内发现癌细胞，从而为这些难治性患者带来了长期无进展生存乃至潜在功能性治愈的新希望。 目前，CARVYKTI® 已成为全球范围内治疗重度经治多发性骨髓瘤患者的重要选择，其临床应用正在改变该疾病后线治疗的治疗格局。研发工作也持续向前推进，正在探索其在治疗线序中更早阶段（如前线治疗）的应用潜力。 LUCAR-G39D（研发管线代号）是一款目前处于I期临床试验阶段的CAR-T细胞疗法候选产品。其名称中的“LUCAR”可能指示了其专注于淋巴瘤适应症的研发方向，而“G39D”则是一个内部代码，通常指向其特定的、可能具有差异化的CAR分子设计。据推测，这或许是一种新型的双表位靶向结构，旨在同时识别B细胞表面的两个不同抗原，以增强疗效并可能克服肿瘤细胞的抗原逃逸机制。 该产品的主要适应症探索方向是复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。I期临床试验的核心目标是评估该疗法在人体内的安全性、耐受性，并确定其最大耐受剂量或推荐II期剂量。同时，研究也会初步观察其抗肿瘤活性，为后续的临床开发提供依据。 02 驯鹿生物 驯鹿生物作为一家专注于细胞治疗领域的创新生物医药公司，其核心CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏®）已在中国内地、澳门及香港获批上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，为患者提供了重要的治疗选择。该产品的前线治疗适应症目前正处于III期临床阶段，未来有望覆盖更早期的患者群体，进一步提升临床价值。 除核心产品外，公司还建立了丰富且多元化的在研管线，展现出其在CAR-T技术平台上的持续创新能力： IASO120：针对淋巴瘤的双靶点CAR-T产品，已进入II期临床阶段，有望提升对淋巴瘤的治疗效果与安全性； IASO118：靶向GPRC5D用于多发性骨髓瘤的治疗，已获得中国IND批准，为多发性骨髓瘤患者提供新的治疗路径； IASO-782：靶向CD19用于自身免疫性疾病，已获中国与美国IND批准，拓展了CAR-T疗法在自身免疫领域的应用； 伊基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病方向的多个适应症也已获中美IND批准，标志着该产品从肿瘤治疗向更广阔疾病领域的延伸。 公司构建了端到端的先进生产与CMC平台，覆盖从质粒开发与制造、慢病毒载体开发与制造（支持体内外应用），到具有独特功能的FAST CAR-T平台，为下一代CAR-T产品的开发提供坚实基础。此外，基于第三代慢病毒载体的专有in vivo CAR-T平台已从概念验证进入产品开发阶段，并成功推动3款体内CAR-T产品进入临床开发，标志着公司在无需体外细胞制备的CAR-T技术方向上取得重要进展，有望进一步降低治疗复杂度与成本。 整体来看，驯鹿生物凭借已上市产品的临床验证、丰富且具有差异化的在研管线、以及自主可控的工艺与生产技术平台，正在细胞治疗领域构建从血液肿瘤到自身免疫性疾病的立体化产品布局，并为向体内CAR-T等前沿技术迭代奠定了扎实基础。 03 波睿达生物 管线BRD-01（CD30 CAR-T），进展：目前计划推进注册临床II期试验。适应症：18-70岁CD30+复发/难治性血液肿瘤。 管线BRD-03（CD99 CAR-T），进展：临床前研究。适应症：≥18周岁复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。 管线BCMA-GPRC5D CAR-T，进展：处于临床前研究阶段，适应症：多发性骨髓瘤。 管线EGFRvIII CAR-T，进展：临床前研究阶段，适应症：脑胶质瘤。 管线GP120 CAR-T（针对HIV），进展：临床前，适应症：艾滋病。 04 来恩生物 体内TCR-T疗法正在推进临床申报工作，计划开展针对慢性乙肝的I/II期临床试验，已获得FDA快速通道资格。 目前来恩生物的体内TCR-T管线主要围绕乙肝及相关肝癌领域布局，未来计划拓展至其他病毒感染性疾病（如HIV、HPV）及由病毒引发的癌症、自身免疫性疾病等领域。 05 嘉晨西海 JCXH-213是嘉晨西海生物技术公司开发的一款具有平台级意义的创新型体内CAR疗法。该产品靶向CD19，用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL），其核心创新在于实现了“在患者体内直接生成CAR免疫细胞”，代表了CAR疗法从复杂耗时的个体化定制（ex vivo）向便捷高效的即时性药物（in vivo）演进的重要方向。 核心优势与临床意义 即时性，可及性高：无需复杂的体外细胞采集、基因改造和扩增流程，极大简化了治疗步骤，将数周的传统CAR-T制备过程缩短为“一针注射”，使治疗像使用普通生物制剂一样便捷，显著提升了患者可及性。 可重复给药，灵活性增强：体内表达的CAR是瞬时的，降低了长期安全性风险，同时也为后续重复给药或剂量调整提供了可能，为临床治疗策略带来了更大灵活性。 “现货型”潜力，成本可控：该技术路径不依赖患者自体细胞，具有开发成通用型“现货”药物的巨大潜力，有望大幅降低生产成本和治疗费用。 临床开发与行业地位 JCXH-213已于2025年3月完成首例患者给药，正式进入临床开发阶段。这一里程碑标志着嘉晨西海成为国内较早将体内CAR疗法推向临床阶段的企业之一，体现了其在mRNA和递送技术领域的深厚积累。与使用慢病毒载体进行体内基因转导的技术路径（如驯鹿生物所采用）不同，嘉晨西海的mRNA-LNP路径具有作用瞬时、潜在安全性管理更灵活的特点，两者共同构成了国内体内CAR疗法探索的前沿双轨。 06 先博生物 管线SNC116（靶向CD19的体内CAR-T）进展：临床IIT阶段。适应症：主要针对B细胞相关恶性肿瘤； 管线ORN-101（靶向CD19的环状RNA体内CAR-T，合作项目）进展：临床前。适应症：主要用于B细胞相关恶性肿瘤及自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮等。 这两条管线构成了一个层次分明、兼顾短期落地与长期创新的产品组合。SNC116有望在中期内带来一款更便捷的肿瘤免疫疗法；而ORN-101则着眼于长期，凭借环状RNA的技术优势，不仅在肿瘤治疗上可能表现更优，更有潜力颠覆自身免疫性疾病的治疗格局，具备极高的科学价值与市场想象空间。两者协同，展现了在细胞治疗领域深厚的技术布局和前瞻性的战略眼光。 07 博生吉 开发基于慢病毒的体内CAR-T技术，适应症涵盖B-ALL/NHL、自身免疫病、实体瘤等。 LV009注射液，适应症：B-ALL/NHL、自身免疫病，临床进展：IIT研究阶段 PG011，适应症：自身免疫病(T-B双耗竭，涵盖绝大部分适应症)，临床进展：临床前。 PG016，适应症：实体肿瘤，临床进展：临床前。 08 济因生物 济因生物 是一家专注于通用型（异体）细胞治疗和体内基因治疗的中国生物技术公司。其核心目标是利用基因编辑和病毒载体技术，开发“现货型”、可及性更高的尖端疗法。 通用型CAR-T技术平台：这是其立身之本。通过对供体来源的T细胞进行基因编辑（如敲除引起排异反应的基因），制备成“通用”的细胞药物，可以像“现货”药品一样，随时提供给多位患者使用，无需等待漫长的个体化制备过程。这与您提到的“慢病毒载体”技术紧密结合。 体内基因治疗/编辑平台：公司也在探索通过病毒载体（如AAV）直接将治疗性基因或基因编辑工具递送至患者体内，在体内对细胞进行改造，实现更便捷的治疗。 管线采用慢病毒载体靶向CD19，用于血液瘤治疗。 适应症：BCL/自免，临床进展：IIT研究阶段。 09 星锐医药 星锐医药正凭借其肝外靶向递送平台，从一个快速跟随者，向特定领域的定义者和引领者转变。开发肝外靶向的csLNP药物递送系统，用于CAR-T治疗。 管线STR-P004目前处于IIT临床阶段，用于自免疾病治疗。 10 锋寻生物 基于上海交通大学蔡宇伽教授团队研发的慢病毒载体技术，实现在体内直接转导T细胞生成CAR-T细胞，解决传统疗法成本高、周期长的痛点。 血液瘤管线已进入‌IIT（研究者发起的临床试验）阶段并筹备‌IND申报。 ‌自身免疫疾病与实体瘤管线计划2026年启动IIT。 11 威斯津生物 LNP递送系统是当前应用最广、临床效果最好、且被多款已上市产品验证的成熟非病毒递送平台。公司将自主研发、已在多个产品验证并对外授权的新一代LNP递送系统，成功应用到在体CAR-T创新药物中，已进入IIT(研究者发起的临床试验)阶段并准备IND申报。 12 虹信生物 管线HN2301靶向CD19，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。 已完成人体临床试验，数据显示低剂量给药后约60%的CD8T细胞被重编程为CAR-T，循环B细胞被完全清除，安全性良好，为体内CAR-T治疗自身免疫疾病提供了临床证据。 13 沙砾生物 基于T靶向LNP递送系统开发in vivo CAR-T管线。 管线目前处于临床前阶段，专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段。 14 环码生物 开发基于T细胞靶向LNP的环形RNA药物，用于CAR-T治疗。 管线HM2005目前处于临床前阶段，用于自免疾病治疗。 15 上海易慕峰生物 IMV103（iMagic-18.2）是一款靶向CLDN18.2的新型体内CAR-T疗法，管线处于临床前，适应症：主要针对Claudin 18.2阳性的实体瘤。 IMV101（CD19体内CAR-T），管线处于临床前，适应症：适用于B细胞恶性肿瘤。 这两个管线产品均基于易慕峰生物自主研发的iMagic平台开发，该平台通过搭载突变MxV糖蛋白与TCM3靶向模块的慢病毒载体，经单次静脉注射后能在体内精准将CAR基因递送至T细胞，使其原位转化为为靶向肿瘤的CAR-T细胞。 16 云顶新耀 建立自主的 LNP in vivo CAR-T平台，聚焦可现货化和免清淋的CAR-T疗法。目前处于临床前阶段，已完成非人灵长类动物实验验证，显示能高效转染T细胞并实现B细胞清除。 17 优卡迪 ssCART-19管线已进入关键性临床试验阶段；U16和U87两款CAR-T疗法分别针对血液肿瘤、自身免疫性疾病及实体瘤的在研CAR-T产品，目前正处于I期临床研究。此外，基于ssCAR-19产品开发的LNP-ABS技术管线目前正处于早期临床验证与工艺优化阶段，探索其作为体内CAR-T疗法的可行性。 18 复东生物 基于仿生两性离子聚合物的Z-LNP相比传统PEG-LNP，具备免疫原性低、循环半衰期长、可重复注射以及脾脏靶向功能，已完成in vivo CAR-T的概念验证和关键辅料的中试放大，后续拟进行体内CAR-T产品的合作开发。 19 康希诺 对于 in vivo CAR 等依赖体内递送的细胞治疗策略而言，其可行性不仅取决于前端生物学设计，更高度依赖 mRNA 的 CMC 完整性和 GMP 工艺稳定性。随着 818 令于 2026 年 5 月起正式执行，mRNA 药物在工艺一致性、质量体系和规模化生产方面的监管要求将显著提升。在这一背景下，康希诺在 mRNA 研发、放大生产及 GMP 质量体系方面的既有积累，被业内认为将在 in vivo CAR 等新型 CGT 技术路径的发展中体现出更为突出的产业化优势。 体内CAR-T技术的兴起，不仅标志着制备工艺的革新，更是推动细胞治疗走向普惠的重要路径。当前，尽管大多数研发管线仍处于临床早期或研究者发起试验阶段，并面临体内转导效率、靶向精准性及脱靶风险等科学挑战，但先行企业的探索已为行业指明了前路。 2025年至2026年，随着多项关键IIT数据的陆续读出以及IND申请的获批，中国体内CAR-T领域有望进入“数据密集期”。在这场从“体外制备”回归“体内生成”的技术浪潮中，中国生物科技企业已不再仅仅是追随者。凭借差异化的递送技术平台和丰富的临床资源，它们正逐步成为全球细胞治疗下半场的重要推动者。我们期待这些创新管线能够早日转化为临床获益，让曾经“昂贵且复杂”的CAR-T疗法，真正成长为可及、可负担的通用型药物。 ( END ) 声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。标明来源的文章，仅用于分享，不代表平台立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，会及时更正，谢谢！ 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，非“白名单”公众号转载授权请在「知识药点」微信公众号聊天界面发布相关转载需求信息，本公众号会及时给予答复。 知识药点 不定期更新 欢迎订阅+ 行业热点|医药快讯|政策分析

2025年是体内CAR-T领域进入快速发展阶段。跨国药企频现巨额并购，本土创新企业加快技术落地，ASH年会披露的临床试验结果也进一步吸引了行业目光。 作为下一代肿瘤免疫治疗的重要方向，体内CAR-T凭借“现货型”给药方式，突破了传统体外CAR-T制备流程复杂、成本高、可及性差的限制，不仅推动全球CAR-T市场向千亿规模发展，也正在改变医药行业的创新生态与投资模式。 该技术的核心在于“体内生成”这一治疗路径，即借助LNP（脂质纳米颗粒）或慢病毒载体，将CAR基因直接递送到患者体内的T细胞中，实现在体生成并扩增CAR-T细胞。这一转变不仅提高了治疗便利性，也显著降低了费用，为全球众多肿瘤患者提供了新的治疗可能。 预测未来5年全球CAR-T类药物市场规模将超过1200亿美元，其中体内CAR-T作为增长最快的细分方向，正成为市场扩张的主要驱动力。体内CAR-T快速发展，两大技术路径现状 目前体内CAR-T领域已形成LNP与慢病毒两种技术路径并行的竞争态势。LNP路线借助其独特优势，主要聚焦于自身免疫性疾病。该技术通过递送mRNA实现CAR表达，避免了外源基因整合可能带来的突变风险，在安全性上表现突出。例如，微滔生物（源自沙砾生物）的GT801整合了CLAMP技术，能够实现T细胞靶向递送。在其Ⅰ期临床试验中，2名非霍奇金淋巴瘤患者即使未接受清淋预处理，仍达到部分缓解，且未出现脱靶递送，验证了LNP路径的临床可行性。但LNP也存在细胞转染后表达持续时间较短的局限，目前更适用于对长效杀伤需求较低的自免疾病，未来有望通过技术改进拓展应用范围。 慢病毒路线则在肿瘤治疗中显示出较强的潜力，通过精准的靶向转导实现高效杀伤。Kelonia公司的KLN-1010采用改进型第三代慢病毒载体，在4例复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，即便未进行清淋预处理，所有患者均达到微小残留病变阴性与部分缓解，且记忆性CAR-T细胞可维持3个月以上。Esobiotec的ESO-T01同样表现突出，在一小群多发性骨髓瘤患者中实现100%缓解率，证明该路线能迅速清除肿瘤细胞。虽然该路径仍存在脱靶毒性、潜在致瘤性等问题，需更大样本验证，但目前已是肿瘤领域体内CAR-T的主流研究方向。国内外企业同台竞争，国内进展引人注目国内企业与跨国公司在同一赛道的角逐，使中国在全球体内CAR-T领域占据重要位置。除微滔生物外，易慕峰生物的IMV101通过突变型MxV糖蛋白与TCM3模块，实现了T细胞的高特异性转导，在小鼠模型中显示出剂量依赖性抑瘤效果；驯鹿生物基于第三代慢病毒平台开发出IASO系列产品，可靶向BCMA、CD19等多种抗原，且未观察到明显毒性；启函生物则借助融合蛋白组合与VSVG突变体优化，缓解了T细胞耗竭问题，为技术迭代提供了新思路。这些企业的临床前及临床数据，不仅巩固了国内创新根基，也推动中国生物医药产业从“跟随”向“并行”转变。从投资角度看，2026年体内CAR-T赛道仍将备受关注。在创新层面，LNP与慢病毒技术的持续改进、向实体瘤和自免疾病等适应症的拓展，将成为主要焦点。在全球化方面，国内企业依托“技术创新+供应链韧性”优势，正通过合作授权与自主推进的方式构建全球布局。随着临床证据不断积累，体内CAR-T将逐步解决传统CAR-T的诸多局限，在血液肿瘤和自免疾病领域实现规模应用，并向实体瘤这一更具挑战的领域延伸。 体内CAR-T的兴起，不仅是肿瘤治疗领域的一次重要演进，也是全球医药创新体系的生动体现。在技术升级与临床验证的共同推动下，这条兼具医学意义与商业前景的赛道，正从投资热点逐渐转化为临床必需。未来十年，随着更多企业实现技术突破与产品上市，体内CAR-T将深刻改变肿瘤治疗的现实路径，为患者提供更高效、便捷、可及的治疗选择，同时也为医药行业开辟千亿级市场，引领免疫治疗进入全新阶段。