Shanghai Yimufeng Pharmaceutical Research Co., Ltd.

2026 年 2 月 2 日消息，近日中国生物药领域迎来里程碑式突破，石药集团官宣其自主研发的 SYS6055 注射液获 NMPA 批准开展临床试验，针对复发 / 难治侵袭性 B 细胞淋巴瘤。 这是国内首款获批临床的体内 CAR-T（in vivo CAR-T）候选产品，标志着中国在下一代 CAR-T 技术赛道上正式跻身全球第一梯队！ 北京抗创联生物制药技术研究有限公司为石药集团有限责任公司全资控股企业 消息一出，本就热度飙升的体内 CAR-T 赛道彻底沸腾。从 MNC 巨头 300 亿 + 天价收购狂潮，到国内 9 亿 + 融资密集落地，再到临床数据持续刷屏顶刊，这项有望颠覆传统癌症治疗模式的革新技术，正以肉眼可见的速度从实验室走向临床，改写全球生物药竞争格局。一、国内首款！石药打破技术壁垒，体内 CAR-T 到底牛在哪？ 相较于需要 “抽血 - 体外培养 - 回输” 的传统 CAR-T 疗法，体内 CAR-T 堪称 “治疗革命”，该疗法无需复杂的体外细胞制备流程，通过一针注射，药物可在患者体内直接生成靶向 CAR-T 细胞，精准识别并清除癌细胞。 石药这款 SYS6055 注射液，正是基于慢病毒载体技术，靶向 CD19 抗原设计而成。临床前研究数据显示，它不仅能在体内特异性生成 CAR-T 细胞，实现显著抑瘤效果，还具备三大核心优势： 安全性更优：避免体外培养可能带来的细胞污染、活性衰减风险； 成本大降：省去复杂的细胞制备环节，有望大幅降低治疗费用，解决传统 CAR-T “百万一针” 的可及性难题； 适用更广：除了淋巴瘤，未来还可能拓展至其他 CD19 阳性 B 细胞恶性肿瘤及自身免疫病领域。 值得关注的是，石药在下一代 CAR-T 布局上早已多点开花，其另一款 mRNA-LNP 技术路线的 CAR-T 候选药 SYS6020，是全球首款获批临床的 BCMA 靶点产品，已覆盖多发性骨髓瘤、重症肌无力等多个适应症，无基因组整合致瘤风险的优势更是行业瞩目。二、资本疯抢！300 亿 + 收购 + 9 亿融资，全球巨头集体押注 体内 CAR-T 的爆发，早已不是孤军奋战，而是全球资本与企业的集体狂欢。2025 年至今，赛道热度一路狂飙，背后是真金白银的密集押注：1. MNC 巨头千亿级 “扫货”，锁定核心技术 国际制药巨头纷纷砸下天价收购，抢占体内 CAR-T 技术高地，四大重磅交易合计金额超 300 亿人民币： 艾伯维豪掷 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics：集结 CAR-T 先驱 Bruce Levine、诺奖得主 Drew Weissman 等顶尖团队，手握核心技术平台； 阿斯利康 10 亿美元拿下 EsoBiotec：其 SO-T01 是首个进入人体临床的体内 BCMA CAR-T； 吉利德子公司 Kite Pharma 3.5 亿美元收购 Interius：获得 LENTIVECTOR 平台及 CD7 靶向体内 CAR-T/NK 细胞管线； BMS 15 亿美元收购 Orbital：将 LNP 递送环状 RNA 的体内 CAR-T 候选药 OTX-201 收入囊中。 这些收购的核心逻辑高度一致：直接拿下领域内的技术壁垒、顶尖团队或领先管线，快速整合自身资源实现协同，跳过从零研发的漫长周期，抢占赛道先发优势。2. 国内资本紧跟，9 亿 + 融资撑起创新力量 在国际巨头布局的同时，国内赛道也迎来融资热潮。2025 年至今，已有 9 家企业斩获融资，合计金额超 9 亿元（部分未披露）： 星锐医药单笔融资逾 3 亿元，成为赛道 “融资黑马”； 微滔生物、虹信生物等企业融资均近 / 超亿元，资金主要用于核心技术优化、临床前研究及临床转化。 更令人振奋的是，国内技术已获得国际认可 ，普瑞金生物与吉利德子公司 Kite Pharma 达成合作，获 1.2 亿美元预付款 + 最高 15.2 亿美元里程碑付款，共同推进下一代原位编辑疗法研发。这标志着中国体内 CAR-T 技术已跻身全球第一梯队，具备参与国际竞争的实力。三、数据说话！临床前 + 人体试验双重验证，打破行业顾虑 资本热捧的背后，是实打实的技术突破和数据支撑。2025 年以来，体内 CAR-T 领域密集披露临床前及人体试验数据，覆盖血液肿瘤、自身免疫病等核心适应症，彻底打破 “落地难度大、疗效不确定” 的行业疑虑：1. 虹信生物：顶刊发文，mRNA-LNP 路线首获人体验证 2025 年 9 月，虹信生物在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布重磅研究，其 mRNA-LNP 路线体内 CAR-T 候选药 HN2301 治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床数据，全球首次证实该技术路径的人体可行性： 低剂量下单次 / 多次给药均安全，成功生成 CAR-T 细胞并清除部分 B 细胞； 重复给药可行，剂量爬坡中展现出良好治疗潜力，为自身免疫病治疗开辟新路径。2. 微滔生物：无脱靶风险，淋巴瘤患者疗效亮眼 从沙砾生物分拆的微滔生物，公布其靶向 LNP 递送系统的 GT801 疗法 IIT 试验数据： 两名非霍奇金淋巴瘤患者未接受清淋预处理，分别完成 3 次 0.5mg、4 次 1.5mg 给药，耐受性良好； CAR-T 细胞高效扩增且持续时间长，外周血中未检测到脱靶 CAR 表达，彻底规避非特异性摄取风险。3. 行业多点突破，技术路径百花齐放 在 2025 年美国血液学会年会上，易慕峰生物、驯鹿生物、启函生物等企业集中披露进展：易慕峰 IMV101 展现出高转导特异性、强大抗肿瘤活性；多家企业的临床前数据均证实，体内 CAR-T 在疗效、安全性上完全具备与传统 CAR-T 抗衡的潜力。四、下一代革命！破解传统 CAR-T 痛点，未来可期 传统 CAR-T 虽为癌症患者带来希望，但 “百万一针” 的天价、复杂的体外制备流程、严格的清淋预处理，让多数患者望而却步。而体内 CAR-T 的出现，正精准破解这些痛点： 可及性大幅提升：无需体外培养，一针即可给药，适用人群更广； 成本显著降低：简化生产流程，有望将治疗费用降至普通患者可承受范围； 安全性更优：避免细胞制备过程中的污染风险，部分产品无需清淋预处理，副作用更可控。 随着资本持续注入、技术不断成熟、临床数据逐步完善，体内 CAR-T 已从早期概念验证迈入临床转化的关键阶段。2026 年，随着石药等企业的临床推进，以及更多企业的管线落地，这场癌症治疗的 “革命” 或将迎来实质性突破，为全球患者带来全新希望。 从国内首款获批临床，到全球资本疯抢，再到数据持续验证，体内 CAR-T 赛道的每一步进展，都在改写生物药的发展格局。这场关乎生命与创新的竞赛，才刚刚开始，你看好这项技术成为下一代癌症治疗的 “主力军” 吗？欢迎在评论区留言讨论！ （参考资料：企业官网、公开信息及行业会议披露数据） 【干细胞与外泌体】公众号编辑：钱复丽 \ 栏目主编：王正 \ 文字编辑：杨乐东。免责声明：本平台上的所有声明均不表示为医疗声明或建议。如果您有健康问题或疑虑，请咨询您的医生或医疗保健提供者。原创文章非经授权，请勿转载

出海机会来了！ 寻找PCSK9小分子抑制剂产品，全球权益，目前所处阶段不限。 请感兴趣的公司立即联系：药时代BD团队 BD@drugtimes.cn 正文共：2550字 预计阅读时间：8分钟 2025年，细胞治疗领域的焦点无疑汇聚于体内（in vivo）CAR-T。凭借其“现货即用”、潜在成本优势以及更高的可及性，体内CAR-T不仅重塑了技术逻辑，也推动资本市场对其价值进行重估。 2026年1月29日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示，石药控股集团旗下北京抗创联生物制药技术研究有限公司申报的SYS6055注射液临床试验申请获批，标志着中国首款体内CAR-T产品正式进入临床验证阶段。 据石药集团公告，SYS6055利用慢病毒载体在患者体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，可特异性识别并清除靶细胞，从而达到治疗目的。相比传统CAR-T产品，SYS6055在成本、可及性与即时性方面具备突出优势，不仅有望显著降低生产与治疗费用，还能缩短从诊断到治疗的时间窗口，让更多患者尽早获益。 临床前研究显示，该产品能在体内特异性生成CAR-T细胞，表现出显著的抗肿瘤活性与良好的安全性，同时在成本与时间上更具竞争力。本次获批临床的适应症为复发/难治性侵袭性B细胞淋巴瘤。此外，SYS6055还有潜力拓展至其他CD19阳性的B细胞恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域，展现出广阔的临床开发前景。 细胞治疗领域呈现“冰火两重天” 近年来，细胞治疗领域呈现“冰火两重天”局面：一方面，多家跨国药企相继收缩或退出传统细胞治疗管线；另一方面，MNC纷纷重金押注体内CAR-T这一新兴方向。 2025年以来，MNC收缩战线、全面退出细胞治疗领域的案例屡见不鲜。 10月，武田制药宣布彻底退出CGT赛道，继放弃AAV基因治疗后，将细胞治疗平台技术转向外部合作。同月，诺和诺德的细胞治疗部门被全面关停。 9月，吉利德旗下Kite Pharma宣布终止与Shoreline Biosciences价值超过23亿美元的现货型细胞疗法研究合作； 8月，罗氏旗下基因泰克宣布终止与Adaptive Biotechnologies的细胞疗法合作协议，该合作原本价值高达20亿美元。 7月，阿斯利康公布2025年H1业绩时，也宣布对其细胞治疗产品在研管线进行重大调整，终止其中三个重点项目。 6月，BioNTech宣布重大战略调整，将停止在马里兰州的细胞疗法生产，并裁员63人。 然而，这并非赛道遇冷，而是技术迭代下的重新聚焦。真正的产业热点已转向体内CAR-T。2025年也因此被称为 “体内CAR-T元年” 。阿斯利康、艾伯维、吉利德、百时美施贵宝等通过收购或合作，将多家专注体内CAR-T技术的生物科技公司纳入麾下，布局涵盖慢病毒、LNP-mRNA、环状RNA等多种递送平台。 3 月，阿斯利康 10 亿美元收购 EsoBiotec，并获得了其核心的工程纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台及 4 条在研管线。其中，核心管线SO-T01是首个进入人体临床试验给药的体内 BCMA CAR-T 候选药物，在治疗过程中，患者无需漫长等待，即可立即接受治疗，整个过程不到 10 分钟。 6 月，艾伯维 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics，获得其核心技术平台CellSeeker™——模块化的、靶向体内细胞的平台，在LNP的基础上又融合了抗体片段，能够递送mRNA，在体内产生 CAR-T。 8 月，吉利德子公司 Kite Pharma 以 3.5 亿美元收购 Interius BioTherapeutics，获得其核心 LENTIVECTOR 平台以及首发管线 INT2104——通过慢病毒载体靶向感染 CD7+ T 细胞和 NK 细胞，并转导 CAR 转基因以体内生成效应 CAR-T 细胞和 CAR-NK 细胞。 10 月，BMS 以15亿美元收购 Orbital Therapeutics，获得其正在开展 IND 申报工作的 OTX-201，这一候选产品利用 LNP 递送环状 RNA 在体内产生CAR-T。 那么，体内CAR-T究竟有何魅力？ 首先，它直指现有CAR-T疗法的商业化痛点。CAR-T疗法的出现，已彻底改写血液肿瘤治疗格局。然而疗效并未充分兑现为商业化回报。 目前上市的CAR-T疗法均为体外制备，流程包括：从患者外周血分离T细胞→体外基因编辑表达CAR→体外扩增→冷链回输。该过程导致成本高昂、制备周期长、供应链复杂，患者可及性受限。即使在美国，也仅有约200家医疗中心可提供CAR-T治疗。 为提高可及性，2025年6月26日，FDA宣布取消对已上市6款CAR-T疗法的风险评估与缓解策略（REMS）要求。然而对患者而言，核心问题不仅是“能否找到治疗场所”，更是“能否负担治疗费用”。据统计，在美国，单次CAR-T药物费用约37.3万至47.5万美元（约合269万至341万元人民币），若计入全程医疗支出，总费用可能超过100万美元。 即使患者有能力承担费用，也并非人人适用。接受体外CAR-T治疗前，患者通常需接受化疗清除淋巴细胞，为CAR-T细胞腾出空间。这意味着病情过重、无法耐受化疗的患者将失去治疗机会。数据显示，在美国约仅20%符合条件的患者最终接受了自体CAR-T治疗；在中国，这一比例甚至低于2%。 因此，体内CAR-T被视为破局关键：其制备简便、无需清淋，且在理论上具备疗效与安全性的双重提升潜力。由于直接在体内进行基因改造，CAR-T细胞更贴近生理环境，可能增强对肿瘤的识别与攻击能力。同时，体内路径避免了体外生产中的污染与变异风险，患者也无需接受清淋化疗，免疫系统得以保持完整，为更多重症患者提供了治疗可能。 其次，随着自体CAR-T适应症向自身免疫性疾病拓展，体内CAR-T的市场想象空间进一步打开。 2023年末，在美国血液学会（ASH）年会上，德国Fabian Müller团队报告使用CD19 CAR-T成功治愈15名自身免疫性疾病患者，所有患者均实现持续应答并完全停用免疫抑制剂。该成果延续了2021年Georg Schett团队首次使用CAR-T治疗系统性红斑狼疮（SLE）的突破，进一步激发了该领域的全球研发热情。 2026年1月13日，复星医药公告称，其子公司复星凯瑞已启动双靶点体内CAR-T产品的研发，该产品为其首个布局自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、重症肌无力等）的体内CAR-T项目。 再者，早期临床数据已初步验证该技术的可行性与潜力。阿斯利康收购的EsoBiotec曾与普瑞金生物联合开发体内CAR-T疗法ESO-T01。其在4例复发/难治多发性骨髓瘤患者中的完整数据显示：截至2025年4月，所有患者完成2个月随访，2例达到严格完全缓解（sCR），病灶完全消退；另外2例达到部分缓解（PR）且骨髓微小残留病灶（MRD）阴性。这些早期结果为该技术路径提供了重要的实证支持。 小结 回顾国内研发格局，体内CAR-T正呈现出“技术路线多元化”与“临床验证加速化”的双重特征。 在递送载体方面，赛道已分化为两大阵营： 基于LV（慢病毒载体）路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：传奇生物、济因生物、易慕峰、先博生物、博生吉、锋寻生物等。 基于LNP路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：云顶新耀、嘉晨西海、石药集团、深信生物、剂泰科技、艾博生物、星锐医药、沙砾生物、虹信生物等。 依托庞大的临床需求、持续积累的底层技术能力及研究者发起试验（IIT）机制带来的高效验证环境，中国药企正从技术追随者向平台构建者与规则参与者转变。业内普遍认为，中国有望在全球体内CAR-T竞赛中实现差异化突破，为全球患者提供更可及、更普惠的下一代细胞治疗解决方案。 参考资料： 1.https://stockn.xueqiu.com/01093/20260129688936.pdf 2.3.5亿美元！又一家体内CAR-T公司被收购 3.21亿美元现金！艾伯维收购一家体内CAR-T公司 4.其他披露信息 封面图/摘要图来源：即梦AI 2026-01-30 营收744亿美元！罗氏公布2025年财报 2026-01-29 Lisata与齐鲁制药共同终止一项许可协议 2026-01-28 GLP-1药物从“致郁”到“治愈”的罗生门！ 2026-01-27 版权声明/免责声明 本文为原创文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

1月29日，石药集团发布公告称，其开发的体内CAR-T管线SYS6055已获国家药品监督管理局（NMPA）批准，可在中国开展临床试验。据称，SYS6055是国内首款获批临床的体内 CAR-T 产品，通过慢病毒载体在体内直接生成靶向 CD19 的 CAR-T 细胞，可特异性识别和清除靶细胞，从而达到治疗目的。与传统体外生成 CAR-T 产品相比，体内CAR-T在成本、可及性和即时性等方面具备潜在优势。临床前研究显示，SYS6055可在体内特异性生成 CAR-T 细胞，具有显著的抑瘤效果与良好的安全性，并具有成本和时间优势，有望为 B 淋巴细胞肿瘤患者提供更好的治疗选择。SYS6055此次获批的临床适应症为复发/难治侵袭性 B 细胞淋巴瘤。同时，该管线也具备用于治疗其他 CD19 阳性的 B 细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病的潜力。体内CAR-T技术通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性T细胞原位改造为CAR-T细胞，有望克服体外生成CAR-T的众多挑战（生产工艺复杂、制备周期长、成本高昂、需清淋等），推动CAR-T治疗变革。过去两年，体内CAR-T赛道势如破竹，不仅有多项临床数据读出，众多biotech纷纷入局，制药巨头亦对该赛道表现出浓厚兴趣，相关BD合作与收购接踵而至。自2024年以来，艾伯维、安斯泰来、诺华、阿斯利康、吉利德、BMS等巨头均积极抢占体内CAR-T赛道。2025年，体内CAR-T领域更是落地3笔10亿+美元的重磅收购（阿斯利康10亿美元收购EsoBiotech、艾伯维21亿美元收购Capstan、BMS 15亿美元收购Orbital），可以看出，体内CAR-T的BD之风已然扬起。国内方面，除了此次率先拿下临床批件的石药集团，济因生物、驯鹿生物、先博生物、博生吉、嘉晨西海、百替生物、优卡迪、云顶新耀、深信生物、星锐医药、易慕峰、沙砾生物（微滔生物）、传奇生物、虹信生物、阿法纳生物、阳光诺和、元码智药、锋寻生物、启函生物、荣灿生物、原启生物、普瑞金等公司均已在体内CAR-T赛道展开布局，并取得积极进展。从体外生成到体内生成CAR-T的概念转变重新定义了CAR-T疗法的影响力与商业化价值。业内人士预测，未来两年，体内CAR-T或将是国内BD交易的新突破口。参考资料：[1]https://pdf.dfcfw.com/pdf/H2_AN202601291818550041_1.pdf?1769715817000.pdf《前沿π》栏目医药魔方Pro 洞察全球生物医药前沿趋势 赋能中国创新前沿成果转化 媒体合作：15921184171 Copyright © 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved.免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。