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近年来，互联网“一哥”腾讯在制药行业的投资事件可以说是越来越多，从最早期更偏向于互联网的药品电商平台，或者是诊断平台，到中期开始关注生产制造商，最近几年来也兴起了投资Biotech的热情，本文将简单汇总近几年来腾讯在Biotech企业中的具体投资项目。 Atomwise Atomwise是一家成立于2012年的AI制药公司，腾讯参与了其A轮和B轮融资，不过目前该公司管线还在早期开发过程中，并没有太多进展信息。 礼邦医药 2018年成立的礼邦医药（Alebund）专注于针对肾脏疾病及其并发症以及其他慢性疾病的新疗法的发现、开发、生产和商业化。目前礼邦医药已经针对一系列肾脏适应症开发了相应管线，包括慢性肾脏疾病(CKD)/透析并发症、IgA肾病、糖尿病性肾脏疾病、局灶节段性肾小球硬化(FSGS)和常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。 公司在研管线中进展最快的是AP301。这是一种同类最佳的铁基磷结合剂，主要用于治疗慢性肾脏病患者的高磷血症。AP301具有优异的药代动力学特性和安全性，能够显著降低患者的血磷水平并改善生活质量。目前，AP301正在中国进行新药上市申报，并计划在全球开展注册三期临床试验。 另外公司对外引进了罗氏的美信罗，美信罗是全球首个获批的持续性促红细胞生成素受体激动剂，礼邦医药将负责美信罗在中国大陆地区的商业化。 腾讯投资与熙诚金睿等机构共同参与了礼邦医药的C轮融资，该轮融资额达到了5.5亿元人民币。 圣因生物 圣因生物是一家致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物的生物制药公司，在中美均建有研发中心。 其中，A+轮融资超八千万美元（近6亿元人民币），由腾讯投资和元生创投领投，北极光创投、建发新兴投资、元禾控股、上海生物医药基金、深创投、泰达科投等机构跟投。老股东启明创投、雅惠投资、险峰旗云、泰福资本、临港蓝湾资本也持续加持。 目前公司管线主要处于临床早期，临床进展最快的管线是靶向PCSK9的siRNA-GalNAc 结合物SGB-3403。 宁丹新药 宁丹新药是一家聚焦于中枢神经系统疾病（CNS）领域新药研发和产业化的创新型公司，是先声系的药企，同时还兼具CDMO服务业务。 旗下研发平台可以提供药物化学合成、化合物筛选、CMC开发、DMPK研究、体内药理研究、毒理研究和临床研究等综合服务。管线状况如下图所示： 目前，该公司已有与先声药业和北京天坛医院合作的创新药先必新（研发代码：Y-2）在我国上市，适应症为急性缺血性脑卒中，是全球首个中风急救药，在美国也被授予了突破性疗法认定。 先必新由依达拉奉和右莰醇两种活性成分以4:1的配比组合而成。依达拉奉通过清除自由基，保护神经细胞免受氧化应激损伤。右莰醇则具有抗炎作用，能够抑制炎症反应的发生和发展。一方面，依达拉奉和右莰醇分别通过清除自由基和抑制炎症反应来保护神经细胞免受损伤； 另一方面，这两种成分还能够相互协同，增强彼此的保护作用，从而更全面地保护神经细胞并促进其功能恢复。 跃赛生物 跃赛生物是一家专注于开发新一代基于人多能干细胞的细胞治疗药物的创新型制药公司。该公司自2021年创立以来，已经开发了多个关键技术平台，包括重编程技术平台、干细胞分化平台、SISBAR谱系示踪技术以及高精度基因编辑平台等。 跃赛生物的研发管线布局以神经退行性疾病为核心，今年12月27日，治疗帕金森病的自体细胞注射液UX-DA001已经获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。这是中国第一款、全球第二款进入临床阶段的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物。 英派药业 英派药业是以开发DNA损伤修复通路（DDR）为核心的制药公司，公司产品管线包括PARP抑制剂（senaparib/IMP4297）、Wee1抑制剂（IMP7068）以及多个其他DDR靶点抑制剂。 其中senaparib已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。 2024年11月，根据天眼查显示英派药业发生工商变更，新增广西腾讯创业投资有限公司为股东。 华毅乐健 华毅乐健创立于2019年，由著名生物学家饶毅教授创立。目前该公司在肝脏相关疾病，神经中枢系统疾病等疾病领域上建立了8条产品管线，构建了罕见病与常见病相平衡的产品管线布局。 华毅乐健的先导产品是针对血友病A的AAV疗法GS1191，是国内首个进入探索性临床试验阶段的产品，也是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品。 该产品通过肝脏基因递送技术，将人凝血因子FVIII基因导入患者体内，实现长期、稳定的凝血因子VIII表达，从而治疗血友病A。 圆音生物 圆因生物科技有限公司成立于2021年4月，专注于环状RNA技术在创新药物和创新疗法领域的研究和应用。2022年4月企查查显示，广西腾讯创业投资有限公司以8.67%的股份入股了该公司。目前该公司研发管线大都处于临床早期。 极目生物 极目生物是一家总部位于中国、专注于眼科疗法的生物技术，拥有从早期发现阶段到商业化阶段的一系列突破性眼科治疗技术产品组合。 值得一提的是，该公司除了眼科治疗药物外，还有眼科治疗器械iTEAR睦沁上市，这是一款通过鼻外神经刺激促进自身天然泪液分泌的二类医疗器械。它采用物理振动的方式在鼻外部进行刺激，激活鼻泪反射，最终作用于泪腺、睑板腺和杯状细胞，分别促进水液、脂质和黏蛋白的分泌，即促进包含这三大重要成分的天然泪液的分泌。 除了iTEAR睦沁之外，极目生物不仅拥有脉络膜上腔注射创新给药技术，角膜内皮细胞疗法、青光眼神经保护基因疗法等前沿科技，也差异化布局了包括针对近视、老视的微矩阵药膜递送疗法在内的消费者导向创新技术。 2021年3月10日，眼科生物技术公司极目生物宣布完成超1亿美元B轮融资。本轮融资由正心谷资本领投，腾讯、Octagon Capital和企业家及新世界集团联席行政总裁郑志刚博士参投，原股东南丰生命科技、鼎丰生科资本、晨兴创投继续加持。 晟斯生物 晟斯生物成立于2020年，是一家主要以血友病药物开发为核心，向大分子生物制药药企转型的罕见病药物开发公司。目前该公司兼有四款长效/超长效重组凝血因子开发管线，覆盖血友病A、血友病B、抑制物阳性等血友病主要适应症，并将拓展到急性止血、创伤止血等适应症。 在D轮融资中，腾讯投资和张江科投投资了该公司数亿元。 信诺维 信诺维成立于2017年，是一家兼具科研实力和商业化能力的平台型创新药公司。基于自主创新的靶向治疗、抗感染和PROTAC三大技术平台，信诺维已形成BLI抑制剂、EZH2抑制剂、hURAT1抑制剂以及新一代ADC等创新药管线，覆盖肿瘤、抗感染和代谢等疾病领域。 在进度较快的管线中，XNW4107是信诺维自主研发的新一代β-内酰胺酶类广谱抗耐药菌药物，对于近年来逐年增加的碳青霉烯耐药的细菌感染具有强有力的抗菌疗效，已经进入Pre-NDA申请阶段。XNW3009是新一代降尿酸药物，降尿酸效果远优于对照组；XNW5004是新一代EZH2抑制剂，在血液瘤、前列腺癌等适应症中已显示出优秀的抗肿瘤疗效。 2024年2月信诺维完成了7亿元E轮融资，腾讯投资和国鑫投资联合领投。 总结 总的来看，腾讯在近几年的商业化投资，还是呈现出向临床更早期企业发展的情况，对于投资的数额也呈现出逐年增加的态势，投资企业赛道较为多样化。 参考来源： 各个公司官网

▲8月15-16日苏州2024生物医药创新者峰会扫码报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 血友病可分为血友病A和血友病B，分别是由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ引起的。由于凝血因子的缺乏，血友病患者会反复出现严重的出血症状，并且这种情况将伴随终身，包括关节出血、消化道出血等，甚至有些患者可能会发生脑出血并导致死亡。目前主要的治疗方法是凝血因子替代疗法。但长期频繁的注射用药往往导致患者依从性差，容易产生抑制性抗体，从而影响治疗效果。 基因治疗是目前血友病治疗领域里最热门的一种疗法。近些年，基因治疗在血友病的临床应用上获得了明显突破，据不完全统计，目前基因治疗血友病在研药物约40余种。昨日，国内外血友病基因疗法领域传来捷报频频。 信念医药：国内首个针对遗传病的基因治疗药物申报上市 2024年7月24日，信念医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。 本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究（CTR20212816），旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。 2023年10月，武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。 辉瑞：血友病AAV基因疗法3期临床成功 7月24日，辉瑞公布了评估基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE研究（NCT04370054）达到了主要终点和次要终点。辉瑞将与监管单位讨论试验结果并在即将举行的医学会议上公布详细数据。 2017年，辉瑞和Sangamo合作，共同开发A型血友病项目giroctocogene fitelparvovec。受此消息影响，Sangamo盘前大涨近100%。 Giroctocogene fitelparvovec 是一种新型的在研基因疗法，它包含一个生物工程化的AAV6衣壳和人类凝血FVIII基因，该基因经修改以删除相应蛋白的B结构域。其目标是通过输注一次 giroctocogene fitelparvovec，患者就能在较长的时间内自行产生 FVIII，从而提供出血保护，减少对静脉输液或注射的常规预防需求。 AFFINE旨在评估单次输注giroctocogene fitelparvovec（NCT04370054）对中度至重度血友病A的成年男性患者（75名患者接受给药）的疗效和安全性。在主要疗效关键终点评估中包括的患者（n=50）在引导研究期间内，完成了至少六个月的常规因子VIII（FVIII）替代预防治疗，以提供与接受giroctocogene fitelparvovec治疗后比较的数据。临床研究参与者将在五年内接受AFFINE评估，并在长达15年的长期随访研究中接受评估。 结果显示，AFFINE研究达到主要终点，即从试验第12周到输注后至少15个月的随访期间，与FVIII替代预防疗法相比，在总年化出血率（ABR）展现优效性。患者在接受单次3e13 vg/kg剂量的giroctocogene fitelparvovec输注后，显示出与输注前相比平均总ABR显著降低（1.24 vs 4.73；单侧p值=0.0040）。 试验方案规定的关键次要终点均已达到，而且与预防性治疗相比也更具优势。84%的参与者在输注后15个月保持FVIII活性>5%（单侧p值=0.0086），大多数参与者的FVIII活性≥15%，平均治疗ABR从输注前的4.08降至输注后的0.07，降幅达98.3%（从第12周至至少15个月[15-44个月]；单侧p值<0.0001），具有统计学意义。在整个研究过程中，在所有用药参与者中，一名参与者（1.3%）在输液后恢复了预防性治疗。 在AFFINE研究中，giroctocogene fitelparvovec 的耐受性普遍良好。通过色原测定法，49.3%的用药参与者出现了FVIII水平≥150%的短暂升高，但对疗效和安全性结果没有影响。15名患者（20%）报告了严重不良事件，其中10名患者（13.3%）报告的13起事件被评估为与治疗有关，一般都能通过临床治疗得到缓解。 总结 国外血友病AAV基因疗法进展： 去年8月， BioMarin公司开发针对血友病A成人患者的AAV基因疗法Roctavian获欧盟批准上市。这是全球首款获批上市用于治疗血友病A的基因疗法。2023年6月，FDA批准Roctavian上市，用于治疗严重血友病A患者（凝血因子VIII(FVIII)＜ 1 IU/dL）。 去年11月，由UniQure公司开发用于治疗血友病B成人患者的AAV基因疗法 Hemgenix 获FDA批准上市。这是全球首款获批上市用于治疗血友病B的基因疗法。 4月26日，由辉瑞公司开发的BEQVEZ获FDA批准上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定价为350万美元，与之前批准的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。 此外，Spark Therapeutic的SPK-8011和SPK-8016、Freeline的FLT180a，Sangamo与Pfizer共同开发的SB-525、 Bayer与Ultragenyx合作开发的DTX201、Freeline的FLT210、Shire的SHP654等等均在如火如荼的开展研究中。 国内血友病AAV基因疗法研究进展： 国内血友病基因疗法研究进度最快的是信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司BBM-H901，此外四川至善唯新的AAV基因疗法ZS801进入I/II期临床，上海天泽云泰生物自主研发的VGB-R04注射液进入I/II期临床，华毅乐健GS1191-0445注射液进入I期临床，方拓生物也布局了一款血友病B AAV基因疗法FT-004。 往期文章：国内22家布局AAV基因疗法企业管线梳理 参考资料：各公司公告 版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 8月15日  B馆B103  XDC领域的差异化创新和国际化策略 大会主席：夏明德，英诺湖，CEO 会议日程 09:00-09:20 ADC FIC 药物因CMC的生产缺陷导致批准上市延缓的启示 刘翠华｜百奥泰生物，高级副总裁 09:20-09:40 小型多肽类及双靶向偶联药物的研究、临床开发进展和成药展望 邵  军｜同宜医药，首席技术官 09:40-10:00 宜联生物TMALIN ADC技术平台：提高药效、在新空间寻找靶 蔡家强｜宜联生物，联合创始人&CSO 10:00-10:20 MIDD视角下的ADC药物开发 苏  霞｜康龙化成，临床药理&定量药理高级总监 10:20-10:40 未来已来：端到端的创新ADC药物发现与商业化开发模式 秦  刚｜启德医药，CEO  10:40-11:00 核药临床试验设计的特殊性与实施的挑战 刘  艳｜米度生物，首席医学官 11:00-11:20 ADC的组合创新 谢雨礼｜上海微境生物，创始人&总经理 11:20-12:00 圆桌：如何从早期设计降低XDC的临床失败？ 1.XDC从早期设计到临床开发成败案例 2.失败的原因分析 3.从失败的案例中可以得到哪些启发？如何避免 主持人：夏明德｜英诺湖，CEO 刘翠华｜百奥泰生物高级副总裁 邵   军｜同宜医药，COO 蔡家强｜宜联生物，CSO 秦   刚｜启德医药，CEO  须   涛｜启德医药，CEO  1200-1330 午餐 13:30-13:50 生命科学前沿应用之ADC药物研发 徐雍羽｜瑞孚迪，类器官和生物制药项目经理 13:50-14:10 从投融资角度看核药赛道：差异化创新研发布局及整合供应链是关键 通瑞药业 14:10-14:30 New Drug Modality在未被满足临床上的探索--放射性偶联药物 单  波｜博锐创合 ，CEO 14:30-14:50 创新核药研发与产业链之诺宇解决方案 方  鹏｜诺宇医药，董事长&创始人 14:50-15:10 靶向Nectin4核素偶联药物的开发 习  宁｜范恩柯尔，创始人&CEO 15:10-15:30 核药产业发展现状 邓启民｜成都云克药业，总经理 15:30-15:50 靶向GPC3放射性药物的筛选与开发 宋   征｜艾博兹医药，临床前开发副总裁 15:50-16:10核素药物全球化专利布局挑战与策略 唐华东｜植德律所，合伙人 扫码报名参会 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。