A Single-arm, Open-label, Multicenter Study Evaluating the Efficacy and Safety of GS1191-0445 Injection as a Single Dose in Chinese Subjects With Hemophilia A
This study is a single-arm, open-label, multicenter study evaluating the efficacy and safety of GS1191-0445 injection as a single dose in Chinese subjects with hemophilia A.
GS1191-0445 is an AAV8-based gene therapy vector designed to express B-domain deleted human factor VIII (FVIII) under the regulation of a human liver-specific promoter. Following a single intravenous administration, AAV8 targets hepatocytes and facilitates the specific expression and secretion of FVIII into the bloodstream.
/ Active, not recruiting临床1期 在重型血友病 A 中国受试者中评价 GS1191-0445 注射液单次给药的安全性和有效性的单臂、开放标签研究
主要目的：评估单次静脉输注不同剂量的基因转导AAV载体在≥18 岁且内源性凝血因子 FVIII<1 IU/dL（<1%）的血友病 A 受试者中的安全性和耐受性
次要目的：1.表征不同剂量的 AAV 载体静脉输注后的药效动力学特点，载体源性 FVIII 在研究期间的表达水平；2.评估不同剂量AAV载体静脉输注在重型血友病 A 受试者中的初步疗效
探索性目的：1.评估 GS1191-0445 对受试者报告结局的影响；2.评估 GS1191-0445 输注后第 2-5 年的长期疗效
100 项与 GS1191-0445 相关的临床结果
100 项与 GS1191-0445 相关的转化医学
100 项与 GS1191-0445 相关的专利（医药）
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项与 GS1191-0445 相关的新闻（医药）行业动态速览热点聚焦01武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗2025年4月23日，武汉大学张先正团队在Nature Nanotechnology（IF=38.1）在线发表题为“An orally administered gene editing nanoparticle boosts chemo-immunotherapy in colorectal cancer”的研究论文，该研究表明肿瘤坏死因子受体相关蛋白1 (TRAP1)基因的破坏导致肿瘤细胞中亲环素D的移位，该基因编码肿瘤细胞中的线粒体伴侣蛋白。推荐阅读：Nat Nanotechnol | 武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗！02全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床2024年4月24日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准上海赛尔欣生物医疗科技有限公司“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2500094），适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）。作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。推荐阅读：全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床03饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种2025年4月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的1类创新药物——GS1191-0445注射液，已纳入突破性治疗品种。此品种公示期为2025年4月16日至 4月23日。这是对公司在基因治疗领域持续创新实力的高度认可，也标志着我国在血友病基因治疗领域的研发步入全球先进水平。推荐阅读：饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种04为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制北京时间2025年4月16日，西湖大学生命科学学院申恩志团队联合吴建平团队在Cell Research杂志上在线发表了题为“Mechanistic Insights into RNA Cleavage by Human Argonaute2-siRNA Complex”的研究成果。该文章首次揭示了人源AGO2（hAGO2）-siRNA复合物切割靶标RNA的独特分子机制，表明AGO-siRNA复合物需要经历精确且严格调控的构象改变，来介导高效的基因沉默。推荐阅读：为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制05玮美基因钟桂生教授团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋基因治疗提供全新方案近日，钟桂生教授团队在国际学术期刊《神经元》（Neuron）上发表了题为“Deciphering enhancers of hearing loss genes for efficient and targeted gene therapy of hereditary deafness”的研究成果，提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER（AAV reporter-based in vivo transcriptional enhancer reconstruction）。这一突破不仅在耳蜗基础科研领域开辟了新路径，还在基因表达调控的底层机制研究和遗传性耳聋精准基因治疗中展现了巨大的潜力。推荐阅读：玮美基因钟桂生教授团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋基因治疗提供全新方案06Mol Ther | 高光坪团队总结AAV免疫学的复杂性与挑战2025年3月28日，马萨诸塞大学chan医学院Horae 基因治疗中心高光坪（Guangping Gao）教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“The curious case of AAV immunology”的综述论文，该综述主要探讨了腺相关病毒（AAV）免疫学的复杂性，包括AAV与宿主免疫系统的相互作用、临床应用中的免疫挑战以及未来研究方向。推荐阅读：Mol Ther | 高光坪团队总结AAV免疫学的复杂性与挑战创新突破01新型 mRNA 递送系统：Molecular Therapy 揭示mRNA肿抗递送系统新途径2025年2月27日，相关研究成果以“A Universal Viral Capsid Protein Based One Step RNA Synthesis and Packaging System for Rapid and Efficient mRNA Vaccine Development”为题，发表在国际权威期刊Molecular Therapy上。推荐阅读：新型 mRNA 递送系统：Molecular Therapy 揭示mRNA肿抗递送系统新途径02Mol Ther | 面向疾病治疗的基因编辑技术的最新进展2025年3月21日，美国印第安纳大学医学院儿科系和分子医学遗传学系的Renzhi Han教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“Recent advances in therapeutic gene-editing technologies”的综述论文。该综述主要回顾了基因编辑技术尤其是CRISPR系统在治疗性应用中的最新进展，包括碱基编辑器（Base Editors）和先导编辑器（Prime Editors）等新一代基因编辑工具的开发及其在临床前和临床研究中的应用，并探讨了这些技术在基因治疗领域的潜力和挑战。推荐阅读： Mol Ther | 面向疾病治疗的基因编辑技术的最新进展03Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜近日，Molecular Cell 期刊发表了最新研究揭示了背后的核心机，这项由诺奖得主 Jennifer Doudna 教授（博士后史弘略为论文第一作者）领衔的研究，究揭示了广泛 PAM 识别与基因组编辑效率之间的基本权衡，提出了高效的 RNA 引导的基因组编辑依赖于优化的两步靶标捕获过程，其中选择性但低亲和力的 PAM 结合优先于快速的 DNA 解旋。这不仅解开了 CRISPR-Cas9 基因编辑效率密码，还为设计更有效的 CRISPR-Cas 及相关 RNA 引导的基因组编辑器奠定了基础。推荐阅读：Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜04Nat Commun | AAV基因治疗在CNS中引发的剂量依赖性不良事件与DNA损伤反应依赖性促炎信号传导有关2025年4月18日，意大利米兰圣拉斐尔电镜研究所基因治疗中心的Anna Kajaste-Rudnitski教授团队在Nature Communications期刊发表标题为“AAV vectors trigger DNA damage response-dependent pro-inflammatory signalling in human iPSC-derived CNS models and mouse brain”的研究论文。该研究主要探讨了腺相关病毒（AAV）载体在人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的中枢神经系统（CNS）模型和小鼠大脑中引发的依赖于DNA损伤响应的促炎信号通路，揭示了AAV载体基因治疗可能引发神经毒性的内在免疫机制，并提出了潜在的干预策略以提高CNS靶向AAV基因治疗的安全性。推荐阅读：Nat Commun | AAV基因治疗在CNS中引发的剂量依赖性不良事件与DNA损伤反应依赖性促炎信号传导有关资本速递01美国卫生与公众服务部计划向 Moderna 支付 1.76 亿美元用于 mRNA 禽流感疫苗据美联社报道，美国卫生与公众服务部于2025年4月22日宣布，政府将向 Moderna 投资 1.76 亿美元，以加快研发大流行性流感疫苗。推荐阅读：美国卫生与公众服务部计划向 Moderna 支付 1.76 亿美元用于 mRNA 禽流感疫苗02总投资3亿元，国内一细胞医疗产业创新基地开业为响应京津冀协同发展国家战略，紧随“健康中国2030”的时代号角，中瑞德泰生物科技集团在定州市人民政府招商引资下，从北京走进定州，投资3亿元，建设北京当代创研生物医药产业园，以3.3万平米建筑面积，打造全国领先规模的细胞医疗产业创新基地，构建“医疗器械智造、细胞技术研发、细胞医疗创新”三大核心产业板块，形成从基础研发到产业应用的生物医药产业生态闭环。作为产业园核心载体，欧创柯亿细胞医疗集团应运而生。推荐阅读：总投资3亿元，国内一细胞医疗产业创新基地开业03浦东成立10亿元生物医药基金近日，中生引领（上海）私募投资基金（以下简称“中生引领基金”）在浦东揭牌成立，浦东创投集团、中国生物制药与国投先导、孚腾资本、杭州科百特进行基金合作方签约，并与礼新医药、益方生物、英矽智能等产业合作方签约。推荐阅读：浦东成立10亿元生物医药基金【参考资料】1.https://mp.weixin.qq.com/s/neJNv1gfTOl_cpy4w3LhtQ2.https://mp.weixin.qq.com/s/L6h1YTm9nEg8yHpcItEw3Q3.https://mp.weixin.qq.com/s/1V7XaDk6pLOHhGBTyHPBxw4.https://mp.weixin.qq.com/s/kBJYMhdDkO84AAFxnpRexg5.https://mp.weixin.qq.com/s/H2qvWI8UjdfYO9LO-48VTg6.https://mp.weixin.qq.com/s/7p-c22hwV8e83XNs3Kg5rA7.https://mp.weixin.qq.com/s/j3_rdePJnIWbqZhwajhKhg8.https://mp.weixin.qq.com/s/iEhaWZ95B6GlSy0L_IZ0yg9.https://mp.weixin.qq.com/s/34A5JPxLfvY3FxTejg-kUw10.https://mp.weixin.qq.com/s/cFwzCUxmfaEFkL9qmyq52g11.https://mp.weixin.qq.com/s/1tI6ulu00JmyYhoGtorAVw12.https://mp.weixin.qq.com/s/e0_8M9-YCdZtXzvQaMRPbQ13.https://mp.weixin.qq.com/s/uJSDjgi5Vd3DiyP-EsUSog关于派真生物
全球批准1.Biogen公司Lecanemab获EMA批准上市，用于治疗经临床诊断为轻度认知障碍及轻度痴呆的早期阿尔茨海默病(AD)成人患者，且为载脂蛋白E ε4(ApoE ε4*)非携带者或杂合子，并经确认存在β-淀粉样蛋白病理；2.GSK公司Belantamab mafodotin获MHRA批准上市，用于治疗多发性骨髓瘤成年患者；3.Kowa Company公司Pemafibrate获NMPA批准上市，用于治疗血脂异常；4.康方生物Ebdarokimab获NMPA批准上市，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者；全球申报1.Regeneron公司Aflibercept获FDA消极反馈，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)；2.Scilex公司Colchicine获FDA孤儿药资格认定，用于治疗心包炎；3.百济神州Sonrotoclax获NMPA拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人，以及治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者；4.华毅乐健GS1191-0445获NMPA拟纳入突破性治疗，用于治疗先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A；临床进展1.荣昌生物启动Disitamab Vedotin的III期临床研究，用于治疗HER2低表达的晚期胃/胃食管结合部腺癌；2.信达生物启动Mazdutide的III期临床，用于治疗中重度阻塞性睡眠呼吸暂停且肥胖;3.复宏汉霖完成HLX-22的II期临床首例患者给药，用于治疗HER2低表达HR阳性的局部晚期或转移性乳腺癌；4.恒瑞医药启动HRS-5817的I期临床，用于治疗肥胖；
01渤健脊髓性肌萎缩症（SMA）新药在中国申报两项上市申请2025年4月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布消息，渤健（Biogen）提交的诺西那生钠注射液的两项新药上市申请（NDA）已获受理。诺西那生钠（nusinersen）是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病修正治疗药物。此前，该药物已于2019年2月在中国获批用于治疗5q型SMA，而5q型SMA是SMA最为常见的类型，约占所有SMA病例的95%。02信念医药杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法在中国获批临床2025年4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信念医药研发的1类新药BBM-D101注射液已获批临床，其拟用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，BBM-D101注射液是一种腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。此次获批临床，标志着该产品首次在中国获得临床试验许可。杜氏肌营养不良（DMD）是一种由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变引起的X连锁隐性遗传肌肉疾病，患者通常在6岁之前甚至婴幼儿时期就出现症状，多数患者在10至12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭而失去生命，因此临床急需创新治疗方案。03基因治疗企业uniQure亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）在研基因疗法AMT-130获突破性疗法认定近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。此前，AMT-130已获得再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药及快速通道等资格认定。此次获得突破性疗法认定，意味着AMT-130在加速审批和临床开发路径上又迈出了关键一步。04信念医药血友病基因疗法药物正处于上市前准备期随着信念医药基因疗法药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）的获批，中国迎来了首款腺相关病毒（AAV）基因替代治疗产品。据有关人士透露，目前该药物正处于上市前准备阶段，包括首批产品的检验、放行，说明书和药盒印刷等工作，预计信玖凝将很快投放市场。05Aro Biotherapeutics晚发性庞贝病RNA疗法IND在美获批Aro Biotherapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发强效组织靶向药物。该公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其ABX1100的研究性新药申请（IND）。ABX1100是一种新型RNA疗法，目前正在对晚发性庞贝病（late-onset Pompe disease，LOPD）患者开展一期研究。06华毅乐健针对血友病A基因疗法拟纳入突破性治疗品种2025年4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布消息，由苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种。GS1191-0445注射液是一种腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，专门针对血友病A。血友病A（Hemophilia A）是一种遗传性出血性疾病，主要由于X染色体连锁隐性遗传导致凝血因子VIII（FVIII）缺乏或功能异常，其特点为患者凝血功能异常，终身易于出血，尤其常见于关节、肌肉和深部组织。07吉利德科学原发性胆汁性胆管炎（PBC）seladelpar胶囊的临床试验申请在中国申报临床2025年4月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，吉利德科学（Gilead Sciences）提交的seladelpar胶囊的临床试验申请已获受理。公开资料显示，seladelpar胶囊是一种新型选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。该药物目前已在美国、欧盟和英国获批，用于联合熊去氧胆酸治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种罕见的慢性自身免疫性胆管疾病，女性更为常见，可导致肝损伤，若不治疗可能进展为致命的肝功能衰竭。据CDE官网查询，本次为该产品首次在中国申报临床试验申请（IND）。08赛璟生物国内企业首个且唯一获批治疗罕见病囊性纤维化相关肝病（CFALD）的药物近日，成都赛璟生物研发的熊去氧胆酸口服混悬液作为国内首仿3.1类新药，正式获批上市。新闻稿指出，该产品是国内企业首个且唯一获批用于治疗罕见病囊性纤维化相关肝病（CFALD）的药物，填补了国内目前上市的熊去氧胆酸片剂/胶囊剂无此适应症的空白。END▲点击图片了解 《聚焦“国之大者”CBIITA 联合体荣获“中国产学研合作十大好平台”》更多优质内容，欢迎关注 媒体合作投稿转载/资料领取/加入社群 请添加药小咖与/智/者/同/行 为/创/新/赋/能
100 项与 GS1191-0445 相关的药物交易
