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在重型血友病 A 中国受试者中评价 GS1191-0445 注射液单次给药的安全性和有效性的单臂、开放标签研究
主要目的:评估单次静脉输注不同剂量的基因转导AAV载体在≥18 岁且内源性凝血因子 FVIII<1 IU/dL(<1%)的血友病 A 受试者中的安全性和耐受性
次要目的:1.表征不同剂量的 AAV 载体静脉输注后的药效动力学特点,载体源性 FVIII 在研究期间的表达水平;2.评估不同剂量AAV载体静脉输注在重型血友病 A 受试者中的初步疗效
探索性目的:1.评估 GS1191-0445 对受试者报告结局的影响;2.评估 GS1191-0445 输注后第 2-5 年的长期疗效
100 项与 苏州华毅乐健生物科技有限公司 相关的临床结果
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近日,BioBAY园内企业东方伊诺再次传来捷报,再添4张过敏原试剂盒注册证!过敏原项目累计已达12张。本次小麦(F4)、大豆(F14)、烟曲霉(M3)、虾(F24)这四项的加入,初步完成吸入和食入两大类别过敏原的组合。产品特点规格:20人份/盒高灵敏度:低皮克级检出限成本低:试剂耗材成本低廉便捷使用:单人份试剂卡开封即用无污染:一次性试剂卡无污染全自动免疫分析仪MIA10 全自动免疫分析仪MIA10,是东方伊诺为基础医疗机构、门急诊实验室、临床实验室,提供的最新一代免疫检测解决方案。检测项目涵盖过敏原、心肌标志物、传染病、肿瘤标志物、阿尔茨海默症、病毒和炎症、甲功和女性健康等。产品特点:方法学:膜积分酶免法(IEIA)快速高效率:首报时间8分钟检测灵敏度:1pg/mL仪器精密度:CV<8%使用便捷:小体积,触摸屏操作通量:30T/h外形尺寸:43x31x33cm东方伊诺是一家专业从事免疫学体外诊断相关超敏检测技术开发的国家高新技术企业。公司定位于过敏原血清学检测和阿尔茨海默病外周血早筛等领域的深耕,致力于为客户提供快速、精准的诊断检测服务和整体解决方案。其核心产品有:基于超敏膜积分酶免检测技术平台、实现pg/mL级的快速定量免疫学检测,平台通用的过敏原试剂群和全自动检测设备;公司目前拥有高通量全自动过敏原检测仪VIA系列和全自动免疫分析仪MIA 系列两条产品线,试剂种类 54 种。公司研发技术实力雄厚,核心零部件包含100μL、1000μL2款高精度微量柱塞泵、3轴步进电机控制板卡、分光光度检测器等,特别适用于IVD、POCT等行业领域的小型精密自动化设备。▌文章来源:东方伊诺责编:赵家帅审核:任旭推荐阅读研发动态丨华毅乐健血友病A基因治疗产品I期临床研究患者给药后初步疗效显著研发动态丨神曦生物:NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药研发动态丨诺普再生医学:国内首个!3D打印再生骨移植物取得临床突破性进展
▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健”),是一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,其自主研发的用于治疗A型血友病的基因治疗产品GS1191-0445注射液,在I期注册临床研究中入组的前6例患者已顺利完成给药并观察至少12周,首例给药的患者目前已观察半年以上,与IIT研究数据一致,初步数据进一步验证了该产品良好的安全性和有效性,以及疗效的持久性。目前该产品已初步确定后期更大规模验证性研究的剂量,拟在与监管部门沟通后即开展验证性临床研究。此前,华毅乐健该产品的IIT研究已于2023年5月份完成12例患者全部入组(文章链接:喜讯|华毅乐健国内首个血友病A基因治疗IIT研究完成12例患者全部入组)。本研究是一项单臂、开放标签研究,旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液,在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ(FⅧ)活性<1 IU/dL(即<1%)的血友病A患者中的安全性和耐受性,并根据受试者的获益风险比,确定临床II/III期研究的剂量。该研究的主要终点为安全性评价终点,包括不良事件(AE)、严重不良事件(SAE)及特别关注的不良事件(AESI)的发生率、实验室检查以及其他相关的安全性终点。本研究的疗效终点包括年化出血率(Annualized Bleeding Rate, ABR)以及FVIII替代治疗消耗量以客观评价GS1191-0445预防出血的疗效。同时将采用血液中FVIII的活性作为药代动力学终点。截至2024年03月22日,前6例受试者已完成至少12周随访。未报告任何3级及以上严重程度的AE,安全性良好;入组受试者在接受GS1191-0445输注后观察至今,所有入组的受试者均未发生任何需要FVIII治疗的出血事件,患者年化出血率(ABR)显著降低,在入组研究前接受FVIII预防治疗的患者均已停止预防治疗,摆脱了长期需要静脉注射FVIII药物的负担。GS1191-0445输注后患者体内FVIII凝血因子水平显著提高并保持稳定,疗效显著。华毅乐健联合创始人、首席执行官吴凤岚博士表示,“看到华毅乐健血友病A基因治疗产品的I期注册临床研究前6例受试者给药后12周的观察数据,显示出的良好的安全性和有效性超出预期,我们团队再次感到振奋和鼓舞,这不仅是华毅乐健临床研发工作的重大进展,也让我们更有信心早日为A型血友病患者带来首个获批的基因治疗药物。”【关于GS1191-0445注射液】GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。GS1191-0445注射液的初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性。本产品输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性,显著降低出血事件的发生,且整体耐受性良好,安全性风险可控。GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物,从2021年开始了研究者发起临床研究(Investigator Initiated Trial,简称IIT);2023年1月,获批国内首个血友病A基因治疗新药临床试验;2023年8月,完成首例患者入组;2023年12月,该款药物获得美国FDA孤儿药认定(ODD); 目前正处于临床I期试验阶段。【关于华毅乐健】苏州华毅乐健生物科技有限公司( 以下简称“华毅乐健”)创立于2019年,公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命,以自主创新研发为核心,致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司,造福人类健康。公司以肝脏基因递送为切入点,自主研发了全球领先的高效载体平台,其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域,进度领先,是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品,已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域,实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局,并向临床试验稳步推进。版权声明:本文转自华毅乐健,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 8月 • 第六届CMC-China博览会 关键词: 生物药、小分子创新药、药学CMC&创新&CXO、原辅包(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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Therapeutics)申报的AAV眼科基因疗法SKG0106获国家药监局批准临床,适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),此外,SKG0106已于今年6月获FDA批准开展治疗nAMD的全球I/IIa期临床试验。SKG0106是一款在研创新眼科基因治疗药物,该疗法以重组AAV为载体表达独特的抗血管內皮生长因子(VEGF)蛋白,给药方式为玻璃体腔注射,具有一次给药长期有效的潜力。4、杨森(Janssen)的JNJ-812018872023年8月初,强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen)申报的AAV基因疗法JNJ-81201887(AAVCAGsCD59)获CDE临床试验默示许可,拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。JNJ-81201887(JNJ-1887,AAVCAGsCD59)是一种基于AAV载体的在研基因疗法,旨在增加可溶性CD59(sCD59)的表达,保护视网膜细胞,从而减缓和预防疾病进展。5、信致医药的BBM-H8032023年7月24日,信念医药公司(Belief BioMed,BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获临床试验默示许可,适应症为血友病A。BBM-H803是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平。6、天泽云泰的VGM-R02b2023年7月13日,上海天泽云泰生物医药有限公司(简称“天泽云泰”)自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法,也是全球首个用于戊二酸血症I型(GA-I)的基因治疗产品,该疗法基于基因替代原理,以重组腺相关病毒(rAAV)为载体,该疗法于2022年5月25日获得FDA授予其用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定(RPDD)资格。7、 方拓生物的FT-0042023年7月12日,方拓生物研发的针对血友病B(内源性FIX活性≤2%)的AAV基因治疗药物FT-004获得CDE临床试验许可。FT-004是一款基于AAV载体的基因治疗药物,临床前数据表明,FT-004可高效进入肝脏细胞,可持续、稳定表达及分泌功能性hFIX蛋白至血液中,能够长期有效地提高模型动物的凝血能力,且安全性良好。8、 至善唯新的ZS8022023年6月28日,四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)针对血友病A的AAV基因治疗药物“ZS802注射液”获CDE批准,即将开展临床I/II期试验。ZS802是至善唯新自主研发的AAV基因治疗药物,采用公司自主开发的全球最小肝脏特异性启动子,解决了被包装基因容量大的难题,显著提高了产品质量,此外,ZS802采用了至善唯新优化改造的FVIII基因序列,有效提高了其药效。目前,ZS802项目已在中国医学科学院血液病医院展IIT研究,其研究结果初步证明了该药物的安全性和有效性。9、 嘉因生物的EXG102-0312023年6月1日,杭州嘉因生物科技有限公司(以下简称“嘉因生物”)的AAV基因治疗药物EXG102-031眼用注射液获CDE批准,适应症为:湿性年龄相关性黄斑变性( wAMD)。该疗法以AAV为载体过表达一种治疗性融合蛋白,能够结合/中和所有已知的血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG2)亚型,理论上一次给药长期有效。10、安龙生物的AL-0012023年4月27日,北京安龙生物医药有限公司(以下简称“安龙生物”)宣布,公司的眼科基因治疗产品“AL-001眼用注射液”IND已获CDE批准,适应症为:湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。2023年5月29日,安龙生物发布消息称,该项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准,标志本项目正式进入了临床试验阶段。该疗法是国内针对wAMD获批的首款通过脉络膜上腔(SCS)注射给药的基因疗法,该疗法以AAV为载体过表达抗VEGF蛋白,理论上一次给药长期有效。该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺。11、方拓生物的FT-0032023年4月26日,方拓生物宣布FT-003注射液的临床试验申请(IND)获CDE临床试验许可,该产品适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)。FT-003注射液是一种新型重组腺相关病毒基因治疗药物。临床前研究数据显示,FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞,使其持续表达和分泌抗血管生成因子,降低血管内皮通透性,抑制新生血管的生成。患者一次注射,期望获得长期疗效。此外,FT-003治疗糖尿病黄斑水肿(Diabetic Macular Edema,DME)IND申请也已获CDE临床试验许可。2023年05月19日,天津医科大学眼科医院李筱荣教授团队顺利完成了FT-003治疗DME国内首例患者给药。12、辉大基因的HG0042023年4月18日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,公司自主研发的首个眼科AAV基因治疗药物HG004的IND已获CDE批准,适应症为:2型Leber's先天性黑蒙(LCA2),此外,今年1月,HG004已获得FDA的IND许可。HG004是一款AAV介导的基因替代疗法,旨在治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变,RPE65基因突变可能会导致严重的早发性儿童视网膜营养不良、早发性严重视网膜营养不良、Leber先天性黑蒙(LCA)或视网膜色素变性(RP)等。HG004采用的AAV载体针对视网膜色素上皮的转导率相比AAV2至少提高10倍,起始有效剂量远低于已上市的AAV2-hRPE65(LUXTURNA)。HG004在中国上海新华医院开展的IIT临床研究中,取得了良好的临床疗效,患者的视力得到了明显实质性的恢复。13、纽福斯的NFS-022023年4月14日,纽福斯生物科技有限公司的AAV基因治疗药物NFS-02眼用注射液IND申请获CDE默示许可,适应症为Leber遗传性视神经病变(G3460A)。此外,去年,NFS-02已获FDA的新药临床试验(IND)许可。NFS-02是一款基于AAV2的新型眼内注射基因治疗药物,治疗基因可通过药物的单次玻璃体内注射被递送至患者受损的视神经节细胞,修复患者因基因突变而受损的线粒体生物呼吸链,进而使视神经节细胞恢复视功能。14、华毅乐健的GS1191-04452023年1月16日,苏州华毅乐健生物科技有限公司的AAV基因治疗药物GS1191-0445注射液,用于治疗A型血友病的临床试验申请获CDE批准。华毅乐健在2022年11月向CDE正式提交了该疗法IND申请并获得受理,成为国内进入IND阶段的血友病A治疗药物。此外,该药物在天津血研所开展了IIT研究,已入组了9例患者,用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。15、朗昇生物的LX1022022年12月23日,朗信生物宣布旗下朗信启昇(苏州)生物制药有限公司(朗昇生物)的AAV基因疗法产品LX102注射液的IND申请已获CDE批准,用于治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)。该疗法是基于AAV载体的体内基因疗法,可将表达抗VEGF融合蛋白的目的基因导入患者视网膜细胞,理论上一次给药长期有效。在之前开展的IIT临床研究中,该疗法表现出良好的安全性与有效性。16、锦篮基因的GC3012022年12月20日,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液IND申请获CDE默示许可,适应症为早发型庞贝病(IOPD)。2023年6月2日,GC301在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会,标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。其治疗策略为:一次性静脉输注给药后,治疗基因可全身广泛表达,以期补偿肝脏、肌肉、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。GC301在研究者发起的临床研究(IIT)中表现出了良好的安全性与有效性。17、中因科技的ZVS101e2022年12月6日,北京中因科技有限公司(简称“中因科技”)的“ZVS101e注射液”IND申请获CDE默示许可,适应症为结晶样视网膜变性(携带CYP4V2双等位基因突变)。2023年2月20日,ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组给药。ZVS101e是以AAV8为载体的基因替代疗法,其针对适应症与治疗原理与2022年11月获批临床试验的天泽云泰的VGR-R01一致。18、锦篮基因的GC3042022年11月,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物GC304腺相关病毒注射液(“GC304注射液”)IND申请获CDE默示许可,用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。GC304基因药物装载的治疗基因为脂蛋白脂酶 (LPL)基因,LPL是水解血浆脂蛋白中甘油三酯 (TG)的关键酶。19、弘基生物的KH6312022年11月15日,康弘药业子公司成都弘基生物科技有限公司(弘基生物)的AAV基因治疗药物“KH631眼用注射液”5项IND申请获得国家药监局默示许可,用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)。2023年5月初,首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队完成了KH631治疗AMD的I期临床试验首例患者给药。根据公司公开的相关专利信息,KH631通过AAV过表达VEGF拮抗剂达到治疗效果。(全文链接:康弘药业AAV基因疗法获批5项临床)20、天泽云泰的VGR-R012022年11月1日,上海天泽云泰生物医药有限公司(天泽云泰)的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可,其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)(全文链接:天泽云泰BCD基因治疗药物IND获批)。21、锦篮基因的GC1012022年10月,北京锦篮基因科技有限公司研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液(“GC101注射液”)获得CDE临床试验默示许可,临床适应症为1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA),同年11月15日,“GC101注射液”针对2型SMA适应症的IND申请获CDE默示许可。22、方拓生物的FT-0012022年9月,方拓生物针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液的临床试验申请(IND)获CDE默示许可。2023年01月09日,方拓生物宣布,FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药(全文链接:方拓生物FT-001注射液完成首例患者给药)。23、至善唯新的ZS8012022年9月1日,四川至善唯新生物科技有限公司的ZS801注射液临床申请获CDE批准,用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症,凝血因子IX<2%)患者出血的控制和预防。这是一款AAV基因疗法,此疗法采用的AAV载体的血清型在患者中预存的中和抗体非常低,可覆盖更多的中国患者。24、嘉因生物的EXG001-3072022年6月21日,嘉因生物宣布其自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请获得CDE批准,用于治疗1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA),伴有存活运动神经元1(SMN1)基因的双等位基因突变(缺失)。这是中国境内首个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗产品(全文链接:国内又一款AAV基因疗法IND临床试验获CDE批准)。EXG001-307是一款以AAV为载体的基因疗法,有望一次给药长期有效,其作用原理及其用法,与诺华的Zolgensma相似。杭州嘉因针对EXG001-307采用了创新的设计,目的在于降低对心脏和肝脏的副作用,利于更好发挥其治疗效果。25、天泽云泰的VGB-R042022年4月,上海天泽云泰生物自主研发的首个AAV基因疗法候选药物VGB-R04注射液获临床试验许可,用于治疗先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。VGB-R04以静脉注射方式给药,通过AAV衣壳介导目的基因(治疗基因)递送至肝脏细胞核,在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ变体(hFIX Padua)蛋白,FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L),其活性约为普通野生型FIX 的8 倍,意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能,这样就降低了病毒载体的给药剂量,提高了病毒载体给药的安全性和药效。26、朗昇生物的LX1012022年4月,朗信生物旗下上海朗信启昇(朗昇生物)生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液获临床试验许可,用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。基因疗法LX101以AAV2为载体,将正常功能的且编码序列经优化的RPE65基因,导入体内视网膜细胞,补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失,恢复视力。在此前进行的研究者发起的临床研究中,该基因疗法表现出良好的安全性和有效性。27、诺华的OAV101(已进入III期临床)2022年1月,诺华(Novartis,NYSE:NVS)在中国递交的SMA基因治疗药物OAV101注射液(Zolgensma)临床试验申请获得临床试验许可。2022年4月29日,相关数据库显示,该疗法首次在国内启动临床试验,拟在中国入组20人,该临床试验属于全球3期临床STEER研究的中国部分。2022年6月20日下午,诺华(Novartis)基因疗法(OAV101)临床试验中国研究中心启动会在组长单位北京大学第一医院顺利召开,该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分,由北京大学第一医院儿科熊晖教授牵头,面向2~18岁初治2型脊髓性肌萎缩症(简称SMA)患者。Zolgensma是一种治疗1型SMA的基因替代疗法,理论上一次给药长期甚至终生有效,是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下,治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药,Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次,而Evrysdi是一种需每日口服药物。28、信致医药的BBM-H901(已进入III期临床)2021年8月,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因疗法药物BBM-H901注射液获临床试验许可,2021年12月底,临床试验顺利完成首例受试者给药,目前已进入临床III期,预计在2024年下半年到2025年上半年上市销售。BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法,AAV搭载的目的基因(治疗基因)可过表达人凝血因子IX(hFIX),从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,适用于预防血友病B成年男性患者出血。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一,从2019年就开始IIT临床研究(NCT04135300),IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性,给药后,受试者体内凝血因子IX(hFIX)水平显著提高,血液中hFIX水平长期稳定,患者年化出血率显著降低,且无明显的不良反应出现。29、纽福斯的NR082(已进入III期临床)2021年3月,纽福斯的NR082眼用注射液获得国家药品监督管理局颁发的注册性药物临床试验(IND)许可。2021年6月28日,纽福斯宣布,中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082的I/II/III期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。2023年2月22日,纽福斯宣布,NR082眼用注射液用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变的III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。NR082基因治疗药物以AAV作为载体,用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON),给药方式为单次玻璃体内注射,将治疗性基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。30、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬,乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神(北京)生物制药股份有限公司申请临床试验,2019年9月中旬获得国家药品监督管理局批准针对慢性乙肝治疗的临床试验。2020年8月,完成首例受试者给药。STSG-0002是一种以AAV为载体的基于RNA干扰技术的DNA基因治疗药物,由舒泰神研发,相对于非病毒载体的小核酸RNA药物,该药物药效时间明显更长,有望一次给药长期有效。此外,目前全球已上市的AAV基因疗法有7款,如下图所示:其中,(1)Zolgensma自2019年5月上市,首年销售达3.61亿美元;2020年达9.2亿美元;2021年达13.51亿美元;2022年达13.7亿美元。(2)Luxturna,截止2019年9月,共取得5500万美元净销售额(2018-2019年9月:2700万美元和2800万美元)。2019年10月罗氏宣布收购Spark,此后Luxturna的销售情况未能继续体现在罗氏财报中。来源 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