GenSci145

1️⃣讲清楚，为何是中国临床研究的“基础能力” 在2026年9月义乌举办的《自然》大师课堂上，金赛药业儿科准入管理部总监汪泱女士的一番话点明了当前中国临床研究的痛点与方向：“把研究讲清楚、讲到国际同行能够理解，是中国临床研究走向国际的一项基础能力。企业愿景与学术界一道，共同关注这项能力的长期养成。” 现实中，我国临床研究产出持续增长，BD交易额屡创新高。中国BD的成功，离不开扎实的临床数据；而临床数据要转化为国际认可的价值，就必须用国际通行的学术语言讲清楚。 正如浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华教授所言，青年医师需要“掌握与编辑对话的语言与方法，把研究本身讲得更清楚”。 2️⃣中国BD的全球一席，离不开临床研究的坚实支撑 目前，中国的BD已经在世界上占有了重要的一席，越来越多的中国创新药通过License-out走向全球。然而，再好的药，也要有好的临床来证明。怎样让好的临床思路、方案、结果彰显在世界顶级舞台？金赛药业儿科准入管理部总监汪泱女士的一番话给出了答案： “把研究讲清楚、讲到国际同行能够理解，是中国临床研究走向国际的一项基础能力。” 而金赛药业与中国医生携手在国际顶刊上发表的系列研究成果，正是这一理念的生动实践。 3️⃣好药与好临床：从儿童风湿免疫病说起 全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是儿童风湿免疫领域极具挑战性的疾病之一。作为JIA的特殊亚型，sJIA并非典型的自身免疫性疾病，而是由固有免疫系统异常激活所驱动的自身炎症性疾病。其核心病理机制与IL-1β和IL-6等促炎因子的异常升高密切相关，临床表现包括弛张高热、皮疹、肝脾肿大及浆膜炎等。值得关注的是，约10%-30%的患儿可能并发巨噬细胞活化综合征（MAS），进展迅速且可危及生命。 近年来，靶向IL-1和IL-6通路的生物制剂显著改善了sJIA的治疗预后，使疾病管理进入精准靶向治疗时代。然而，在实际临床实践中，如何进一步提升治疗便利性、优化长期管理体验、提高治疗可及性，仍是当前亟待关注的重要方向。 在这一背景下，由首都医科大学附属北京儿童医院风湿科李彩凤教授牵头、联合全国17家顶尖医疗机构共同开展的一项随机、开放标签、阳性对照的II期临床试验（NCT05925452）应运而生。该研究系统评估了金赛药业自主研发的全人源抗IL-1β单克隆抗体伏欣奇拜单抗（Firsekibart）在活动性sJIA患儿中的疗效与安全性，关键结果于2025年6月在欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会上以口头报告形式正式发布，并于2026年2月被国际风湿病学领域权威期刊《Rheumatology and Therapy》正式接收发表。 4️⃣伏欣奇拜单抗II期研究：用数据说话的“中国方案” 这项研究的核心亮点，在于其严谨的试验设计与扎实的临床数据。研究共纳入50例活动性sJIA患儿，随机分配至伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组（17例）、4.0 mg/kg组（16例）或托珠单抗（IL-6抑制剂）组（17例）。伏欣奇拜单抗采用每4周一次皮下注射给药，而托珠单抗为每2周一次静脉输注。 主要疗效终点方面，第28天伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组达到改良JIA ACR Pedi 30应答标准的比例高达94.1%，为三组中最高，托珠单抗组为82.4%。在更高标准的ACR Pedi 90应答率上，伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组达到47.1%，托珠单抗组为35.3%，提示其不仅能快速控制炎症，更能帮助患儿实现更深度的疾病缓解。 激素减停是评估生物制剂“真实价值”的关键指标。 至治疗结束时，伏欣奇拜单抗3.0 mg/kg组激素减停成功率高达75.0%，而托珠单抗组为62.5%。较高的激素减停比例提示，该方案在减少激素暴露方面具有积极意义，有助于降低长期使用糖皮质激素相关不良影响的风险。 作为首个头对头比较国产IL-1β抑制剂与IL-6抑制剂在sJIA患儿中疗效与安全性的研究，这一成果为sJIA疾病提供了全新的治疗选择。 5️⃣从sJIA到痛风，伏欣奇拜单抗的“顶刊”版图持续扩展 伏欣奇拜单抗的临床研究并未止步于sJIA。在成人的痛风治疗领域，由复旦大学附属华山医院邹和建教授、薛愉教授团队撰写的伏欣奇拜单抗III期临床研究结果在2025年EULAR年会上正式公布，研究证实伏欣奇拜单抗在对NSAIDs和/或秋水仙碱有禁忌症、不耐受或无应答的痛风患者中，可快速有效控制发作期疼痛症状，给药12周内发作风险降低90%，24周内降低87%，提示其成为痛风患者新型一线治疗药物的潜力。相关研究成果发表在《Journal of Translational Medicine》上。 2025年7月，伏欣拜单抗在中国获批上市，用于治疗对NSAIDs和/或秋水仙碱有禁忌、不耐受或疗效不佳的成年痛风患者。 6️⃣中国BD的全球一席，离不开临床研究的坚实支撑 近年来，金赛药业在国际BD领域接连取得突破。2025年12月，金赛药业将自主研发的GenSci098在大中华区以外的全球权益授权给美国Yarrow Bioscience，交易总额达13.65亿美元，并有权获得超过净销售额10%的销售提成。2026年1月，7000万美元不可退还首付款已实际到账。该分子已获得美国FDA快速通道认定，海外2期临床试验已完成首例患者给药。 金赛药业创始人兼首席科学家金磊博士曾明确指出：“BD合作的本质是为了实现资产价值最大化，不应简单视为‘卖青苗’。”这一理念的背后，是对临床研究质量与表达能力的深层重视——只有让国际同行充分理解中国临床数据的价值，交易才能从“卖青苗”升级为真正的价值共享。 目前，金赛药业已有40余条创新管线进入临床，2026年以来GenSci161、GenSci145、GenSci136已接连获得FDA临床许可，GenSci128获FDA孤儿药资格认定。这些国际化成果都需要金赛药业与中国医生在更多的临床研究中积累的高质量数据和规范化表达。 7️⃣结语 中国BD已在全球占有一席之地，这是中国医药创新实力的证明。而要让这份实力持续被世界看见、被国际同行认可，把研究讲清楚、讲到国际同行能够理解，就是那条必由之路。从李彩凤教授到邹和建教授、薛愉教授，从伏欣奇拜单抗的sJIA II期研究到痛风III期研究，中国医生与金赛药业的合作正在用一篇篇国际顶刊论文，书写中国临床研究走向世界的答卷。期待未来有更多中国临床研究者与药企携手，将中国的好研究、好声音，清晰地传递给全世界。 参考文献 [1] MedFisher鱼郎中.《对话Nature系列期刊编辑，这场科研人的必修大师课在浙江圆满收官！》.微信公众号, 2026年9月16日. [2] Li C, Zhang J, Yu H, et al. Efficacy and Safety of Firsekibart in Treatment of Active Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis: A Randomized Phase 2 Study. Rheumatology and Therapy, 2026, 13(3): 595-610. DOI: 10.1007/s40744-026-00830-9. [3] 金赛药业.《伏欣奇拜单抗sJIA II期研究成果获〈Rheumatology and Therapy〉接收：主要终点Day 28改良JIA ACR Pedi 30应答率实现94.1%，激素减停率达75%》. 2026年3月2日. [4] 金赛药业.《破局儿童风湿免疫病！Firsekibart治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）Ⅱ期临床成果荣登EULAR 2025口头报告》. 2025年6月19日. [5] 梅斯风湿新前沿.《伏欣奇拜单抗在活动性系统性幼年特发性关节炎（sJIA）中的研究 | 李彩凤教授》. MedSci原创, 2025年6月20日. [6] Xue Y, Chu T, Hu J, et al. Firsekibart in acute gouty arthritis. Journal of Translational Medicine, 2025, 23(1): 91. [7] 医药魔方.《2025 EULAR | 邹和建、薛愉教授：伏欣奇拜单抗III期临床研究表现亮眼，精准长效抗炎重塑痛风治疗格局》. 2025年6月. [8] 新京报.《金赛药业金磊：BD合作不应简单视为“卖青苗”》. 2026年5月22日. [9] 金赛药业.《FDA快速通道认定！金赛首个海外授权管线2期临床完成首例患者给药》. 2026年7月30日. [10] 证券时报.《长春高新：金赛药业携7条管线亮相JPM大会，BD加速有望打造新增长极》. 2026年1月16日.

2026年9月11日，bioSeedin柏思荟年会进入第二天。抗体成药性、In Vivo CAR - T、口服多肽与小核酸、眼科创新、肿瘤联合治疗……十场论坛并行推进，议题密集而务实。 本次柏思荟年会，金赛药业的名字出现在多个关键位置。这家企业正在柏思荟的舞台上呈现出一种更具纵深感的形象。 一、柏思荟现场：金赛的三重“发声” 第一重，是关于“超长效”的技术表达。 抗体成药性与早期工艺论坛上，金赛生物药发现中心负责人、SVP康立山分享了超长效多抗的研发策略。这并非一次孤立的技术展示——金赛在长效化领域积累的工程经验，正在被系统性地复制到多特异性抗体、长效及缓释技术平台。从“让患者少打针”到“让复杂慢病一药多效”，逻辑一脉相承。 第二重，是关于“AI与成药性”的产业判断。 论坛圆桌环节，金赛CTO乔君华作为主持人，与来自荣昌生物、汉康生技的负责人围绕AI赋能展开讨论。 第三重，是关于“中国创新药全球定位”的冷静审视。 综合项目路演圆桌中，金赛药业BD总监黄立与辉瑞、礼来亚洲基金、汇珩资本的嘉宾同台。讨论触及一个现实：2026年上半年中国创新药对外授权虽创新高，但多以“卖出去”为主，自主国际化能力仍弱。共识是须从fast - follow走向更深的生物学探索。 金赛在这条路径上的位置颇具样本意义——GenSci098（TSHR单抗）以13.65亿美元授权Yarrow，成为中国创新药“卖出去”的一个注脚；但首付款到账、FDA快速通道认定、海外2期临床完成首例给药，又让这笔交易具备了更完整的意义。 二、不止柏思荟：40余条临床管线背后的转型逻辑 年会上金赛的亮相，可以放在一个更长的企业周期中理解。 一组数据值得关注：2025年长春高新获得21项临床试验批件，超过此前三年总和。金赛已构建80余条创新管线，其中40余项进入临床，1类新药超35个，覆盖内分泌代谢、肿瘤、免疫、女性健康、呼吸、眼科等领域。 这意味着，当核心产品从“利润支柱”转变为“现金流基本盘”，金赛正在用这笔现金流为一场系统性转型买单。 几个标志性管线勾勒出转型的轮廓： GenSci074（NK3R小分子），瞄准绝经期潮热这一巨大的未满足需求。II期数据显示，两个剂量组中高达87%的中重度患者实现日均症状频率降低≥50%，且未观察到NK1R相关神经系统副作用。计划2026年第二季度启动全球多中心III期。 GenSci098（TSHR单抗），金赛首个海外授权管线。通过阻断致病性抗体与TSHR的结合，有望对格雷夫斯病和甲状腺眼病实现“对因治疗”，且支持皮下注射、低频次给药。 ADC平台与双靶点管线，GenSci139（EGFR/HER2）、GenSci143（B7 - H3/PSMA）、GenSci140（FRα双表位）三款双特异性ADC已进入临床I期。 肝外递送siRNA平台，将小核酸治疗边界从肝脏拓展至脂肪、肺部、肾脏等领域，临床前数据显示“在身体其他器官中几乎检测不到药物残留”。 这些管线的共同特征是：不追逐最热靶点，而是围绕临床未满足需求和自身技术积累做“半步创新”——这与柏思荟年会上多位嘉宾强调的“差异化立项”逻辑高度吻合。 三、“在华为全球”：一个正在发生的命题 柏思荟肿瘤项目路演圆桌中，有一个判断被反复提及：中国创新质量提升正在推动“在华为华”走向“在华为全球”。 金赛的海外授权管线GenSci098，恰是这一趋势的微观样本。 2025年授权、2026年首付款到账、FDA快速通道认定、海外2期临床首例给药——这条时间线说明，中国biotech的出海正在从“签协议”走向“兑现里程碑”。据披露，Yarrow在完成合并后同步完成了约2亿美元私募融资，预计现金储备可支撑运营至2028年。交易的双方都在为全球临床开发做实质性的投入。 更值得关注的是金赛的后续动作。2026年以来，GenSci161、GenSci145、GenSci136接连获得FDA临床许可。这意味着海外授权并非孤例，而是体系化能力的初步显现。 四、金赛药业 正在用平台化能力、AI赋能、全球化视野和多元管线，重新定义自己 柏思荟年会落幕了，但年会上讨论的那些命题——AI的真实边界、内卷下的差异化立项、中国创新的全球定位——会继续在每一家参会企业的日常决策中回响。 金赛药业在年会上的参与，与其说是一次品牌展示，不如说是一份“转型进行时”的公开注脚：一家曾经靠单一爆款产品定义行业格局的公司，正在用平台化能力、AI赋能、全球化视野和多元管线，重新定义自己。 这条路远未走完。但至少从柏思荟的现场来看，方向是清晰的。 参考文献