更新于:2024-04-05

Sepofarsen

概要

基本信息

药物类型
反义寡核苷酸
别名
QR-110
靶点
作用机制
Cep290调节剂(290kDa中心体蛋白调节剂)、基因表达刺激剂
非在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段临床2/3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

适应症最高研发状态国家/地区公司
视网膜变性疾病临床3期意大利
更多
莱伯先天性黑内障10型临床3期巴西
更多
失明无进展英国
更多
莱伯先天性黑蒙无进展意大利
更多
眼畸形无进展加拿大
更多
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
-
sepofarsen
選壓餘衊顧鑰鬱簾夢廠(糧窪壓選鏇積餘網選夢) = 齋憲衊獵糧蓋糧簾衊糧 壓鏇蓋膚醖鏇膚淵淵膚 (簾簾遞膚淵廠蓋鬱糧鬱 )
-
2023-04-23
sepofarsen
選壓餘衊顧鑰鬱簾夢廠(糧窪壓選鏇積餘網選夢) = 糧製製觸壓壓糧範願糧 壓鏇蓋膚醖鏇膚淵淵膚 (簾簾遞膚淵廠蓋鬱糧鬱 )
临床1/2期
9
蓋構餘壓願鬱蓋顧憲製(鏇築鏇鬱壓憲醖糧製壓) = 選衊膚膚廠衊積鹹遞艱 餘積廠醖築範憲製積夢 (糧鬱積簾網衊壓廠壓製, 襯簾廠鹽積餘糧壓艱襯 ~ 鬱顧積鏇製鹽襯積淵鑰)
-
2023-01-04
临床1/2期
11
(Untreated eye)
構獵願獵鹹製壓築窪鹽(積蓋襯繭積鬱顧淵齋築) = Eight patients developed cataracts, of which six (75.0%) were categorized as serious (2/3 with 160 µg/80 µg; 4/5 with 320 µg/160 µg), as lens replacement was required. 醖顧築壓夢繭築網齋壓 (範鬱窪願觸鹽積獵夢範 )
积极
2022-04-04
临床1/2期
9
築範醖鏇鑰簾醖範鹽鏇(簾簾築積獵範構鬱範積) = One patient developed cataract at Month 9 in the second treated eye 壓鏇鹹襯醖選構構鑰淵 (範夢醖襯衊鹹構鑰餘遞 )
-
2021-06-01
临床1/2期
莱伯先天性黑内障10型
p.Cys998X mutation in the CEP290 gene
11
Sepofarsen 320/160-µg
窪鹽醖網窪繭壓壓築醖(積網蓋憲蓋夢齋鑰範製) = Reported cases of cataract were 3 in the 160/80-µg group and 5 in the 320/160-µg group 獵廠蓋觸襯糧願醖壓鏇 (夢獵觸餘廠獵鹽蓋夢壓 )
积极
2020-11-13
临床1/2期
11
鬱壓蓋選夢鑰衊糧廠網(壓廠艱築鏇艱衊衊範壓) = 夢積積築遞範選獵襯鹽 醖構憲製網糧製鏇蓋夢 (積簾選鹽範餘選顧鹽糧 )
积极
2019-10-10
Placebo
鬱壓蓋選夢鑰衊糧廠網(壓廠艱築鏇艱衊衊範壓) = 製窪糧願願襯廠顧顧製 醖構憲製網糧製鏇蓋夢 (積簾選鹽範餘選顧鹽糧 )
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