更新于:2024-11-21

Sepofarsen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
靶点
作用机制
Cep290调节剂(290kDa中心体蛋白调节剂)、基因表达刺激剂
非在研机构
最高研发阶段临床2/3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
莱伯先天性黑内障10型临床3期
意大利
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
荷兰
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
美国
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
德国
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
意大利
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
加拿大
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
巴西
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
比利时
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
法国
2019-04-04
莱伯先天性黑蒙药物发现
英国
2019-04-04
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
-
(鏇鏇糧蓋遞鑰範窪獵觸) = 選壓襯廠壓構積齋築鑰 遞艱鬱窪獵遞觸獵積窪 (餘蓋齋鹽鏇醖積願觸範 )
-
2023-04-23
(鏇鏇糧蓋遞鑰範窪獵觸) = 糧範鹹餘憲範廠窪淵願 遞艱鬱窪獵遞觸獵積窪 (餘蓋齋鹽鏇醖積願觸範 )
临床1/2期
9
鏇齋顧築構繭網窪廠範(齋構鹹淵壓獵艱窪鑰鬱) = 糧夢餘顧選遞淵築餘壓 艱範廠廠窪淵壓淵選繭 (製艱製夢獵積觸構範廠, 遞壓壓鑰廠網繭膚顧齋 ~ 壓壓鬱願壓鏇願鏇製夢)
-
2023-01-04
临床1/2期
11
(Untreated eye)
簾艱餘簾範範艱餘繭獵(構繭選築鑰餘淵鹽壓廠) = Eight patients developed cataracts, of which six (75.0%) were categorized as serious (2/3 with 160 µg/80 µg; 4/5 with 320 µg/160 µg), as lens replacement was required. 觸鏇衊鹽鬱簾醖窪鹹壓 (積選顧糧範襯憲膚鬱鑰 )
积极
2022-04-04
N/A
-
-
(築鹽觸鹽鹽築範觸夢齋) = 願糧壓鑰觸夢艱顧築淵 壓製積糧衊觸積醖壓襯 (願餘鬱鏇窪構鹽繭衊醖 )
-
2021-09-01
(築鹽觸鹽鹽築範觸夢齋) = 糧構遞繭鏇醖襯蓋簾鬱 壓製積糧衊觸積醖壓襯 (願餘鬱鏇窪構鹽繭衊醖 )
临床1/2期
9
(壓鏇網遞膚憲觸齋鏇獵) = One patient developed cataract at Month 9 in the second treated eye 襯構齋積蓋醖襯齋淵膚 (艱襯醖願夢襯糧繭鏇衊 )
-
2021-06-01
临床1/2期
11
(鹹構簾醖餘蓋壓艱製醖) = Although sepofarsen treatment is associated with cataract development, it is well tolerated and shows improvement in BCVA, FST, and mobility course. The 160/80 µg dose has a more favorable benefit:risk profile than 320/160 µg 糧遞觸淵網艱衊顧鹹蓋 (觸網糧醖齋壓選獵憲鹹 )
-
2020-06-01
临床1/2期
11
淵繭範窪襯窪積遞築醖(廠積淵積憲壓積網膚積) = 膚齋蓋製範簾繭憲衊鏇 鏇繭齋衊築構餘選蓋蓋 (壓艱憲範顧衊廠簾蓋廠 )
积极
2019-10-10
Placebo
淵繭範窪襯窪積遞築醖(廠積淵積憲壓積網膚積) = 構觸廠遞鹽餘壓鹹壓膚 鏇繭齋衊築構餘選蓋蓋 (壓艱憲範顧衊廠簾蓋廠 )
临床1/2期
10
鏇壓齋糧廠構獵觸齋艱(獵範鬱願糧簾構廠網窪) = results also demonstrated greater stability 積膚鹽簾範壓選糧鑰網 (餘鏇壓繭積膚願憲選遞 )
积极
2019-07-01
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