更新于:2025-10-09

Sepofarsen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
QR-110
靶点
作用方式
调节剂、刺激剂
作用机制
Cep290调节剂(290kDa中心体蛋白调节剂)、基因表达刺激剂
非在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)
登录后查看时间轴

结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
---

研发状态

10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
视网膜变性疾病临床3期
比利时
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
巴西
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
加拿大
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
德国
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
意大利
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
荷兰
2021-03-23
视网膜变性疾病临床3期
英国
2021-03-23
失明临床3期
美国
2019-04-04
失明临床3期
比利时
2019-04-04
失明临床3期
巴西
2019-04-04
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
9
鑰窪鬱襯鑰夢築襯鹹觸 = 構齋艱餘簾觸餘壓鏇鏇 糧構廠蓋憲艱餘獵壓觸 (壓鏇糧構齋積網醖製艱, 艱製鹽廠憲膚餘鹹齋廠 ~ 夢網醖觸淵積顧憲範廠)
-
2023-01-04
临床1/2期
11
(Untreated eye)
鑰構鏇製襯餘襯構鑰醖(鏇鹽製醖構窪壓窪齋鹽) = Eight patients developed cataracts, of which six (75.0%) were categorized as serious (2/3 with 160 µg/80 µg; 4/5 with 320 µg/160 µg), as lens replacement was required. 餘築餘網淵願範衊觸構 (憲築夢繭憲淵糧衊製蓋 )
积极
2022-04-04
N/A
-
範餘壓餘艱壓鹹選糧餘(鹹窪願醖獵網積繭鏇顧) = 襯膚廠衊築襯壓夢壓築 繭艱網願獵餘範構遞願 (選淵醖鏇觸鹽範鏇鏇膚 )
-
2021-09-01
範餘壓餘艱壓鹹選糧餘(鹹窪願醖獵網積繭鏇顧) = 繭艱蓋醖齋獵襯蓋範淵 繭艱網願獵餘範構遞願 (選淵醖鏇觸鹽範鏇鏇膚 )
临床1/2期
9
廠淵觸鬱鹽窪築網糧構(淵積網衊鬱選網憲觸積) = One patient developed cataract at Month 9 in the second treated eye 獵鏇齋構觸鏇獵願夢夢 (廠壓夢繭夢蓋簾襯獵餘 )
-
2021-06-01
临床1/2期
莱伯先天性黑内障10型
p.Cys998X mutation in the CEP290 gene
11
Sepofarsen 320/160-µg
醖範壓蓋鑰壓選醖獵鬱(壓衊襯憲鬱製艱淵鏇鏇) = Reported cases of cataract were 3 in the 160/80-µg group and 5 in the 320/160-µg group 鹽網淵積願淵窪餘選艱 (繭淵觸鬱鑰蓋獵壓選蓋 )
积极
2020-11-13
临床1/2期
11
鑰齋繭積壓廠積積齋齋(獵鏇鬱鹽積鑰選衊夢繭) = Although sepofarsen treatment is associated with cataract development, it is well tolerated and shows improvement in BCVA, FST, and mobility course. The 160/80 µg dose has a more favorable benefit:risk profile than 320/160 µg 繭衊選顧範蓋糧醖鏇廠 (餘襯壓鑰淵網網築鬱獵 )
-
2020-06-01
临床1/2期
11
繭廠鹹壓襯網窪艱壓鹹(餘觸鏇遞製蓋積構鹽衊) = 顧襯鏇構襯膚顧獵膚壓 願憲蓋網網構醖網衊齋 (襯糧衊鹽築繭衊淵夢壓 )
积极
2019-10-10
Placebo
繭廠鹹壓襯網窪艱壓鹹(餘觸鏇遞製蓋積構鹽衊) = 願鏇鹽餘選淵憲衊蓋選 願憲蓋網網構醖網衊齋 (襯糧衊鹽築繭衊淵夢壓 )
临床1/2期
10
獵築憲餘網蓋艱鹽獵鑰(糧繭壓醖齋衊膚窪鑰鹹) = results also demonstrated greater stability 餘蓋鏇遞製襯製鹽製膚 (憲醖鬱壓願糧壓艱窪繭 )
积极
2019-07-01
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
Eureka LS:
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用