ProQR Therapeutics NV

小核酸领域每日动态简报（2026-09-24 · 周四） 覆盖方向：临床进展 · 化学修饰与 CMC · 递送系统 · AI · 商业融资与交易 检索窗口：2026-09-23 00:00 — 2026-09-24 10:00（一手公告优先） 本期 5 条主线 + 附带提及 + 近端催化一、罗氏 / Ionis：sefaxersen 治疗 IgA 肾病 III 期 IMAgINATION 中期分析达到主要终点 事件：2026 年 9 月 23 日，Ionis 与罗氏联合宣布，靶向补体因子 B（CFB）的肝靶向反义寡核苷酸（ASO）sefaxersen，在原发性 IgA 肾病（IgAN）III 期 IMAgINATION 研究的预设中期分析中达到主要终点——第 37 周 24 小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较安慰剂实现「统计学显著且临床意义显著」的下降。安全耐受性与既往一致，未出现新安全信号。 关键参数： 登记号 NCT05797610，多中心、随机、双盲、安慰剂对照，纳入 459 例高进展风险原发性 IgAN 成人患者 1:1 随机，皮下注射 105 周；主要终点 = 第 37 周 UPCR 变化；关键次要终点 = 第 105 周 eGFR 变化 给药方式：每月一次皮下注射，可自我给药 研究将保持盲法继续至第 105 周；完整数据将在学术会议公布并与监管机构沟通 值得关注的原因： 补体旁路通路在 IgAN 的首个 III 期胜利。IgAN 是全球最常见的原发性肾小球肾炎，诊断后 20 年内多达 50% 进展至终末期肾病。此前该领域的突破集中在「内皮素/补体」等小分子或生物药，sefaxersen 证明了 ASO 通过抑制肝脏 CFB 生成、持续压制替代补体通路，可以在蛋白尿这一硬替代终点上做出 III 期级差异。 CFB 靶点正在成为核酸药物的高密度战场。对照本号此前推送：维亚臻 VSA012（CFB siRNA，PNH，III 期）、ADARx agazisiran（CFB siRNA，IgA 肾病/C3G、PNH、GA 三项 II 期）。本次是 CFB 靶点首个 readout 的 III 期，且是 ASO 而非 siRNA 率先撞线——同一靶点不同核酸模态的竞赛格局由此确立。据医药魔方 NextPharma 统计，sefaxersen 目前是全球唯一在研的 CFB 反义疗法。 需保留的判断：本次为中期分析且未披露 UPCR 降幅数值，真正的价值锚点是第 105 周 eGFR（肾功能硬终点）。蛋白尿替代终点在 IgAN 已获加速批准先例，但 eGFR 才是决定能否转为完全批准的关键。 来源： Ionis 官方新闻稿：https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-positive-interim-data-partner-roches-phase-3[1] 罗氏 EuropaWire 通稿（含 Garraway 与 IgA Nephropathy Foundation 表态）：https://europawire.eu/roche-reports-phase-iii-imagination-study-meets-primary-endpoint-for-investigational-sefaxersen-in-iga-nephropathy/eu-press-release/2026/09/23/17/23/01/181180[2] 药明康德产业新闻（中文，9/24）：https://news.qq.com/rain/a/20260924A03FAT00[3] 临床试验登记：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05797610[4]二、Wave Life Sciences：WVE-007（INHBE GalNAc-siRNA）联合替尔泊肽 IIa 期启动，减重赛道进入「联合 + 维持」第二阶段 事件：2026 年 9 月 23 日，Wave Life Sciences（Nasdaq: WVE）宣布启动 WVE-007 与每周一次替尔泊肽（tirzepatide）联用的 IIa 期临床试验，用于肥胖治疗。 关键参数： 设计：安慰剂对照（3:1），评估 240 mg 与 400 mg 两个剂量联合替尔泊肽 人群：BMI 35–50 kg/m² 且合并 2 型糖尿病的肥胖成人 分子：INHBE 靶向 GalNAc-siRNA，采用 Wave 的 SpiNA（立体纯 siRNA） 设计 给药频次：临床数据支持 每年 1–2 次 项目：INLIGHT™ 计划，覆盖单药、联合、以及「停 incretin 后维持」三种治疗场景 单药 IIa 期（12 个月多次评估）仍在进行；维持治疗试验计划 2026 下半年启动 临床前（ObesityWeek 2025）：与 GLP-1 联用使减重效果翻倍，并抑制停药后体重反弹 值得关注的原因： 减重核酸药的战场已从「单药降多少」转向「与 incretin 怎么配合」。单纯 INHBE/ALK7 沉默的减重幅度不足以挑战 GLP-1，但其「减脂保肌」的差异化体质改善与「年给药 1–2 次」的频次优势，恰好补上 incretin 的两大痛点：肌肉流失与停药反弹。本次试验把目标人群锁定在 BMI 35–50 合并 T2D——这是最能体现「保肌」价值的人群。 三家技术路线正面对撞。对照此前推送：Arrowhead ARO-ALK7（正义链 3′+5′ 双端脂质修饰，NHP 单次 3 mg/kg 敲低最高 95%、持续 6 个月，其与替尔泊肽联用的 Part 2 已在 I/2a 中）、Alnylam ALN-2232（正义链 C22 脂质偶联，NHP 脂肪 ALK7 沉默 >90%、≥85 天）、Wave WVE-007（GalNAc + 立体纯化学）。关键差异：Wave 走的是 GalNAc 肝靶向，Arrowhead 与 Alnylam 走的是脂肪组织局部递送——INHBE/ALK7 属于肝—脂肪轴，Wave 用肝脏沉默 INHBE 间接调控脂肪，而另两家直接进脂肪组织。哪条路更优，本次 IIa 与 ARO-ALK7 的联合数据是第一批直接对照。 Wave 的立体化学牌。SpiNA 通过对磷硫酰（PS）连接的手性控制构建差异化资产——这与 9/17 推送的上海交大商明团队 C2′-烷基化、ICH S13 对「立体异构体/杂质」的关注是同一条主线：寡核苷酸的竞争正从序列设计下沉到立体化学层面。 来源： BioSpace / Globe Newswire 原文：https://www.biospace.com/wave-life-sciences-initiates-phase-2a-combination-trial-of-wve-007-galnac-sirna-with-tirzepatide-for-obesity[5] Wave 官网：https://www.wavelifesciences.com[6]三、ProQR：礼来前 AI 负责人出任首席数据与 AI 官，Hugging Face 联创 Thomas Wolf 进入董事会任 AI 战略顾问 事件：2026 年 9 月 23 日，ProQR Therapeutics（Nasdaq: PRQR，Axiomer™ ADAR 介导 RNA 编辑平台）宣布两项 AI 相关任命： Chris Hart 博士出任首席数据与 AI 官：最近任礼来 Genetic Medicines 团队数据科学与 AI/ML 副总裁；Creyon Bio 创始 CEO（把 AI/ML 用于寡核苷酸药物发现）；此前在 Ionis 工作 7 年，建立并领导功能基因组学团队；20 余年计算生物学/基因组学经验，其中 15+ 年专注 AI/ML 驱动的寡核苷酸优化；Caltech 博士、耶鲁博后。 Thomas Wolf 博士以 AI 战略顾问身份加入董事会：Hugging Face 联合创始人兼首席科学官（英伟达近期已同意以 129 亿美元收购 Hugging Face）。 已披露的 AI 成效： AX-0811 是 ProQR 首个由 AI 驱动发现流程产生的临床阶段项目：人源化模型中编辑效率约 60%，较上一代 AX-0810 提升约 6 倍，稳定性同步改善 发现周期由原先约 3 年压缩至约 3 个月 与 Ginkgo Bioworks 合作，通过自动化实验室加速高质量数据生成，缩短学习周期、改善训练集 未来 12 个月预计产生 最多 5 项临床数据读出（覆盖 4 个开发项目）；AX-0811 前两个队列的靶点结合数据预计 2027 年 1 月初 值得关注的原因： 「AI for 核酸」正在从概念验证走向组织化配置。此前本号推送过 Alnylam×Inceptive（约 20 亿美元生成式 AI 合作）与瑞博生物的自动化 AI 筛选中心，ProQR 是首家把「首席数据与 AI 官」设进 C-level、并把前沿 AI 平台创始人放进董事会的核酸公司。这意味着 AI 不再只是外包合作或工具采购，而是进入治理层。 有可核验的数字，而非 PPT。60% 编辑效率 / 6 倍提升 / 3 年→3 个月，是 AI 药物发现领域少见的、把「效率提升」落到具体分子与具体倍数的口径。AX-0811 已于 2027 年 1 月初读出靶点结合数据——这是一个可在 3 个月后证伪的硬催化点。 人才流向的信号：Hart 的履历是「Ionis（7 年）→ Creyon Bio（AI+寡核苷酸创业）→ 礼来 Genetic Medicines AI/ML 负责人 → ProQR CDO」，正好勾出寡核苷酸 AI 人才从 MNC 回流到中型平台公司的路径。值得注意的是，AX-0811 是 RNA 编辑（EON）而非 RNAi 或 ASO——AI 在 RNA 编辑上的价值可能更高，因为 EON 设计需要同时优化招募 ADAR 的二级结构与编辑位点微环境，搜索空间远大于简单沉默。 来源： ProQR 官方新闻稿：https://www.proqr.com/press-releases/proqr-announces-appointment-of-chris-hart-as-chief-data-and-ai-officer-and-thomas-wolf-to-join-the-board-of-directors-as-strategic-ai-advisor[7] 转载（Taiwan News，含全文）：https://www.taiwannews.com.tw/en/news/6445303[8]四、吸入式 siRNA 中国双线：长风药业签约三所高校共建肺部递送平台；成都国为酶催化连接制造平台进入 FDA ETP4.1 长风药业（2652.HK）联合西湖大学、苏州大学、江南大学，攻坚肺部 mRNA/siRNA 递送载体 事件：2026 年 9 月 24 日，长风药业宣布分别与西湖大学相关科研团队、苏州大学苏州医学院药学院相关科研团队、江南大学生命科学与健康工程学院相关科研团队签署研究合作合同，围绕新型肺部 mRNA/siRNA 递送载体开展联合研究。 五个研究方向：① 开发适合吸入给药的新型核酸载体；② 优化载体表面性质与受体识别（特定肺部细胞/免疫细胞）；③ 增强气道黏液与肺部生物屏障穿透；④ 提升入胞后释放与转染效率；⑤ 构建早期评价体系。 长风的底子：深耕吸入制剂十余年，覆盖雾化剂、气雾剂、粉雾剂、鼻喷剂、吸入喷雾剂、脂质体吸入递送与受体偶联 siRNA 递送，具备处方开发—装置工程—CMC 放大—质控—全球注册的全链能力。 潜在应用：慢性呼吸系统疾病（哮喘、COPD、支扩、肺纤维化）、肺部肿瘤疫苗、体内 CAR-M（全球早期探索阶段）。公司明确说明本次合作仍处早期研究阶段，短期目标是搭建底层技术平台而非立即商业化。4.2 成都国为（GOWELL / TECHGOWELL）：酶催化连接 siRNA 制造平台纳入 FDA 新兴技术项目（ETP） 事件：国为集团旗下小核酸创新药研发中心 TECHGOWELL 自主研发的 「Advanced Hybrid Chemical-Enzymatic siRNA Manufacturing Platform」 被纳入美国 FDA 新兴技术项目（Emerging Technology Program, ETP）（媒体报道首发 9 月 11 日，9 月 24 日集团层再度披露）。 技术逻辑：长序列 siRNA 的固相合成长期受制于收率与纯度；该平台采用**「固相合成 blockmer 片段 + RNA 连接酶介导的切口连接」混合工艺，面向高度修饰、高质量的肺靶向吸入式寡核苷酸**规模化生产。 同批披露的其他进展： GW906（AGT-siRNA，2025 年 5 月独家授权信立泰）：单次给药降压效果已观察到持续至 10 个月 GW908：自主知识产权肺靶向 siRNA，已取得阶段性成果 GalNAc-L96-Succinate 自产原料已完成美国 DMF 登记 信立泰已于 2026-09-23 启动 GW906 中国 II 期（NCT07835984，560 例，单药或两药控制不佳的高血压患者 add-on 治疗） 值得关注的原因： 吸入式 siRNA 是「绕开肝外递送」的少数现实路径之一，与眼科并列。中国公司正在同时从两个端口切入：长风补的是「载体/材料+装置+雾化」，国为补的是「高度修饰分子的可制造性」——一条完整的吸入 siRNA 产业链条正在国内成形。 FDA ETP 是被严重低估的监管信号。ETP 由 CDER 药品质量办公室（OPQ）于 2014 年设立，允许企业在正式提交 IND/NDA/BLA/DMF 之前，就新兴制造技术与 FDA 新兴技术团队（ETT）直接沟通。入选 ETP 意味着技术路线与监管策略将在申报前获得审评方早期反馈，显著降低后续申报周期的不确定性。对一家中国公司的 CMC 平台而言，这是比任何融资额都更硬的背书。 酶催化连接正在成为 siRNA 制造的主流替代路线。同期在波士顿 RNA Leaders USA（9/23–25）上，Codexis 也以「Advanced Ligation and Stereochemical Control for Scalable RNA Manufacturing」为题报告其 ECO Synthesis® 平台——顺序酶促片段合成 + 连接，配合机器学习指导设计，同时控制 PS 连接的非对映体组成。这与国为的平台属于同一技术范式：把「合成长链」问题拆成「合成短片段 + 酶连」，并用 AI/ML 解决连接效率与立体化学控制。 国产 GalNAc 原料完成美国 DMF 登记，意味着国内肝靶向核酸药的关键物料正在摆脱单一进口依赖，属于产业链自主可控的实质性一步。 来源： 长风药业（同花顺，2026-09-24 09:09）：https://stock.10jqka.com.cn/hks/20260924/c680239144.shtml[9] 国为 GOWELL 集团获 2026 CSGCT「创新先锋奖」（新华报业网，9/24）：https://www.xhby.net/content/s6ab38073e4b04ba60ca521f2.html[10] TECHGOWELL 英文官网（ETP 说明）：https://www.techgowell.com/en/newsEn/23.cshtml[11] 智慧芽新药情报库（ETP 首发日期 9/11）：https://synapse.zhihuiya.com/organization/2e37227b84420412cff1977278349aec[12] 信立泰 GW906 中国 II 期（医药魔方，9/23）：https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/78adeb95bcf388d381e352565606bf83[13] RNA Leaders USA 议程（Codexis ECO Synthesis）：https://informaconnect.com/rna-leaders-usa/agenda/[14]五、Aimed Bio：从 ADC 扩张到 AOC，自建 BBB 穿梭平台，目标 2030 年 15 个临床项目 事件：2026 年 9 月 23 日，韩国 Aimed Bio（KOSDAQ: 0009K0）CEO 许南九（Huh Nam-gu）接受《首尔经济日报》专访，披露公司战略：在 ADC 基础上扩展到抗体-寡核苷酸偶联物（AOC），并进入 CNS 领域。 关键数字： 目标：每年新增 3 个临床项目，2030 年达到 15 个；技术出口目标 10 万亿韩元 累计授权交易额 3 万亿韩元（约 21 亿美元），对手方包括勃林格殷格翰、Biohaven 等 今年累计里程碑收款将突破 1000 亿韩元 2026 上半年：营收 287 亿韩元、营业利润 46 亿韩元，连续四个半年度实现营业利润；现金及等价物约 842 亿韩元 2026 年 3 月已与 Sovargen 签署 AOC 联合开发协议 上半年投资了 3 家 AI 生物科技公司：Galux、Innocras、Avis，用于 AI 抗体设计、生物标志物分析与伴随诊断 已授权项目的临床 PoC 显现：Biohaven 的 AMB302（源自 Aimed Bio 的 ADC）I 期在多瘤种观察到客观缓解 值得关注的原因： ADC 公司转 AOC 是一条被验证过的高性价比路径。抗体工程、连接子化学、偶联工艺与 CMC 能力可以近乎平移，只需把载荷从细胞毒小分子换成核酸。这一路径对国内恒瑞、科伦博泰、映恩等 ADC 企业具有直接参考价值。 AOC 赛道的玩家结构正在变复杂。此前本号推送过 Avidity（诺华 120 亿美元收购）、Dyne、尧景基因 Kardia Shuttle™、泰楚 AOC 毒理，以及诺华 del-desiran III 期 HARBOR 失败（AOC 赛道的首个 III 期挫折）。Aimed Bio 是首个明确把「ADC 现金流 + 授权里程碑」作为 AOC 扩张弹药的玩家——用 ADC 的利润养 AOC 的管线，这是一种与 Avidity 完全不同的资本结构。 BBB 穿梭平台 + CNS 是 AOC 的下一个必争之地。AOC 相比 LNP 的一大优势是可利用抗体的受体介导转胞吞（RMT）跨血脑屏障。Aimed Bio 明确表示要先「开发并验证 BBB 穿梭平台」再建管线，与 BIORCHESTRA 在 RNA Leaders（9/24）报告的 LAT1 靶向聚合物平台（单次静脉给药抗癫痫效果持续 >10 周）形成对照——CNS 递送已分化出「抗体偶联」与「聚合物/小分子配体」两条技术路线。 来源： 首尔经济日报英文版（2026-09-23）：https://en.sedaily.com/finance/2026/09/23/aimed-bio-to-expand-from-adc-to-aoc-targets-15-trials-by[15] RNA Leaders USA 9/24 议程（BIORCHESTRA BBB 聚合物平台）：https://aqmen365.com/rna-leaders-usa/agenda/2[16]近端催化（下期重点跟踪） 时间 事件 9/24（今日） ADARx（ADRX）IPO 定价 9/23–25 RNA Leaders USA 2026（波士顿），AI-LNA 肝外设计 / BBB 递送 / 酶促连接 CMC 专场 9/23–25 2026 DIA/FDA 寡核苷酸治疗大会（Arlington, VA），ICH S13 草案讨论 9 月底–10 月初 Arrowhead ARO-MAPT 首批人体数据（CSF tau 降幅门槛 50–60%） 10 月 ICH S13 草案 Step 1/2a/b 2026 Q4 Wave WVE-007 单药 IIa 12 个月数据；ARO-DIMER-PA 多剂量数据 2027 年 1 月初 ProQR AX-0811 前两队列靶点结合数据（AI 驱动发现的首次临床验证） 10/26 bepirovirsen（慢性乙肝）FDA PDUFA引用链接 [1]https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-positive-interim-data-partner-roches-phase-3 [2]https://europawire.eu/roche-reports-phase-iii-imagination-study-meets-primary-endpoint-for-investigational-sefaxersen-in-iga-nephropathy/eu-press-release/2026/09/23/17/23/01/181180 [3]https://news.qq.com/rain/a/20260924A03FAT00 [4]https://clinicaltrials.gov/study/NCT05797610 [5]https://www.biospace.com/wave-life-sciences-initiates-phase-2a-combination-trial-of-wve-007-galnac-sirna-with-tirzepatide-for-obesity [6]https://www.wavelifesciences.com [7]https://www.proqr.com/press-releases/proqr-announces-appointment-of-chris-hart-as-chief-data-and-ai-officer-and-thomas-wolf-to-join-the-board-of-directors-as-strategic-ai-advisor [8]https://www.taiwannews.com.tw/en/news/6445303 [9]https://stock.10jqka.com.cn/hks/20260924/c680239144.shtml [10]https://www.xhby.net/content/s6ab38073e4b04ba60ca521f2.html [11]https://www.techgowell.com/en/newsEn/23.cshtml [12]https://synapse.zhihuiya.com/organization/2e37227b84420412cff1977278349aec [13]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/78adeb95bcf388d381e352565606bf83 [14]https://informaconnect.com/rna-leaders-usa/agenda/ [15]https://en.sedaily.com/finance/2026/09/23/aimed-bio-to-expand-from-adc-to-aoc-targets-15-trials-by [16]https://aqmen365.com/rna-leaders-usa/agenda/2

AI 制 药 行 业 动 态行业简讯| 2026.9.23 2026.9.18 — 9.23 · 总第 1 期 临床与管线进展 × 国内外产业动态 × 前沿文献解读 | AI 制药领域动态 在生成式 AI 与生物医药深度融合、临床验证节点密集兑现的当下，及时掌握 AI 制药行业动态，是洞察技术趋势与把握发展机遇的重要基础。本期聚焦全球首个由 AI 发现靶点并设计分子的药物 Rentosertib 完成 III 期首例患者给药、国内首款 AI 辅助研发原创药伊司特韦附条件获批上市、AI 发现的 RNA 编辑寡核苷酸完成首例人体给药，以及资本向头部急剧集中、跨国药企“买平台”交易密集落地、“十五五”规划首次写入 AI 制药，和斯坦福 3.7 万智能体“虚拟药企”登上 Science 等前沿进展，与您共同了解行业最新成果，探索 AI 制药技术未来的发展方向。01 临床与管线进展 本期临床侧的关键词是“节点密集”：全球首个 AI 全流程药物正式进入 III 期人体试验，国内首款 AI 辅助研发的原创药获批上市，AI 发现的 RNA 编辑寡核苷酸完成首例人体给药——AI 制药的临床验证从“叙事”进入“读数”阶段。01/ 英矽智能Rentosertib 完成 III 期首例患者给药：全球首个 AI 全流程药物进入上市前最后一关 9 月 10 日，英矽智能宣布其自主研发的 Rentosertib（ISM001-055）III 期临床试验 GENESIS-IPF-3 在中国医学科学院北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院亦完成首例给药。该研究为前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，计划入组320 例特发性肺纤维化（IPF）患者、覆盖 47 家中国中心，评估每日一次口服给药 52 周的疗效与安全性，主要终点为 52 周 FVC（用力肺活量）年下降率；北京协和医院徐作军教授任牵头研究者，钟南山院士等任共同牵头。 该药的特殊之处在于完整的技术叙事：靶点TNIK 由自有生成式 AI 平台 PandaOmics 从多组学数据中发现——此前人类从未将 TNIK 与纤维化建立关联；分子由 Chemistry42 平台生成设计，从靶点识别到临床前候选化合物提名仅耗时约18 个月，合成测试的分子仅约 80 个（传统方式需 4 年以上）。IIa 期数据（发表于 Nature Medicine）显示 60 mg 剂量组 FVC 提高 98.4 mL，而安慰剂组下降 20.3 mL。一个超出纤维化本身的结果是：9 月 7 日发表于 Nature Biotechnology 的蛋白组学研究显示，在 6 套独立衰老时钟模型下，受试者用药后生物学年龄逆转2.7–3.5 年。Rentosertib 已获 FDA 孤儿药资格与中国突破性治疗认定；若 III 期成功（结果预计 2029–2030 年），将成为 AI 制药行业的“证明时刻”——证明 AI 不仅能设计分子，还能发现人类从未想到的靶点并在人体产生可测量的效应；若失败，整个行业的估值逻辑都需重估。 来源：英矽智能新闻稿（2026.9.10）；CiVL、EurekAlert、Yahoo Finance；搜狐财经、东方财富财富号（2026.9.21）02/ 西湖制药伊司特韦附条件获批上市：全球首个DEL 技术获批小分子，国内首款 AI 辅助研发获批的原创药 2026 年 9 月，西湖制药的盐酸伊司特韦片获国家药监局附条件批准上市，用于成人轻型、中型新冠病毒感染治疗，从源头发现到完成临床试验仅用时三年半。该药基于 DNA 编码化合物库（DEL）技术：在 490 亿种化合物的库中，AI 模型从筛选出的 100 多个候选中精准锁定 9 个分子进行合成测试，其中 6 个表现出强抑制活性，最终通过成药性评估锁定候选分子。 这是全球第一款基于 DEL 技术成功获批的小分子创新药，也是国内首款AI 辅助研发获批的原创药。至此，AI 制药在国内完成了“获批上市”这一最关键的节点验证——此前行业普遍指出，全球尚无一款真正由 AI 端到端开发的新药走完全部研发流程并获批，伊司特韦的意义在于把“AI 参与研发的药物能否获批”这一行业悬念，在中国的监管体系内率先落了地。 来源：雪球、公开获批信息汇总（2026.9）03/ ProQR AX-0811 完成首例健康志愿者给药：AI 发现的 RNA 编辑寡核苷酸进入临床 9 月 9 日，ProQR Therapeutics 宣布 AI 发现的 RNA 编辑候选药物 AX-0811 完成首例健康志愿者给药，进入 I 期临床。AX-0811 是一款 ADAR 介导的 RNA 编辑寡核苷酸（EON），基于公司专有 Axiomer 平台的 AI 驱动发现流程开发，靶向 NTCP 通路，用于胆汁淤积性肝病（包括儿童罕见病胆道闭锁）的治疗；相较前代 AX-0810，其效价更高、半衰期更长，两项属性均由 AI 平台预测并识别。 I 期研究在健康志愿者中评估安全性、耐受性、药代动力学与药效学生物标志物，前两个队列的靶点结合（target engagement）数据预计 2027 年 1 月读出——这将是对 Axiomer 平台 AI 效价预测能力在人体中的首次直接检验。对行业而言，AI 发现的寡核苷酸进入首人体给药，是 RNA 编辑治疗从平台叙事走向临床验证的可测量拐点。 来源：ProQR Therapeutics via GlobeNewswire（2026.9.9）；Pharma Now02 国内/外产业动态 产业侧的主线是“资本头部化 + 平台被单独定价 + 政策背书”三线并进：近 38 亿美元资金加速向头部集中，跨国药企的 AI 交易从买分子转向买平台，而“十五五”规划首次写入 AI 制药，行业地位从企业自发探索上升为国家战略。01/ 字节跳动Anew Labs 完成 2.9 亿美元首轮融资：中国 AI 制药单轮融资纪录，投后估值 15 亿美元 9 月 16 日，字节跳动拆分的 AI 制药公司 Anew Labs 官宣完成2.9 亿美元首轮独立融资，投后估值达 15 亿美元，超出 8 月券商预估约 50%，刷新 2026 年国内 AI 制药单轮融资纪录。红杉中国（HSG）、IDG 资本、高瓴联合领投，五源资本、高榕资本、春华资本、博裕资本跟投；中国生物制药与上海未来产业基金（国资背景）亦参与——前者带来临床开发与商业化通道，后者带来人才与政策资源。字节保留 56% 股权并继续提供火山引擎算力。 公司价值结构分三层：外层是开源声誉（字节 Seed 团队的 Protenix 结构预测代码库，2026 年更新至 v2 并以 Apache 2.0 开源，其 PXDesign 工具在湿实验中拿到纳摩尔级结合数据）；中层是平台矩阵（分子建模 AnewOmni、分子动力学 AnewSampling、细胞动力学预测 scNext）；内层是分子资产——核心分子 AN-5162 为同时抑制IL-17AA/AF/FF 三种亚型的小分子抑制剂（此前 IL-17FF 因结构原因被认为难以小分子成药），计划今年四季度递交 IND，管线另含 IL-4R 与两个未披露靶点。值得注意的是，公司无临床资产、无 BD 订单仍获高溢价，本质是资本对“数据飞轮 + 稀缺机制”的期权定价。横向对比全球：Isomorphic Labs 21 亿美元B 轮（AI 制药史上最大单笔）、Xaira 累计约 13 亿美元、华深智药旗下 Earendil Labs 7.87 亿美元、Chai Discovery 4 亿美元（OpenAI 战略入股）——近一年全球 AI 制药约 37.97 亿美元融资中，前三笔占79.45%，资本已从“广撒网”进入“头部通吃”。 来源：Reuters / 钛媒体（2026.9.16）；HeyStartup；New Market Pitch 统计02/ 诺和× Orbis：14 亿美元押注 AI 宏环肽平台，管线挫折期的“能力采购” 9 月 17 日，诺和（原诺和诺德）与丹麦生物技术公司 Orbis Medicines 达成多靶点药物发现与许可合作，总潜在价值最高可达14 亿美元，合作基于 Orbis 的 AI 驱动 nGen 宏环药物发现平台，开发面向心血管代谢疾病的下一代口服宏环药物；交易包含诺和对 Orbis 的战略股权投资与未来产品销售的分级版税。Orbis 成立于 2024 年，由诺和控股股东 Novo Holdings 投资创立，累计融资 1.16 亿欧元，投资方包括 Lilly Ventures、Forbion、NEA 等——竞对礼来的风投部门在其与诺和合作前已提前入股。 这笔合作的背景值得注意：诺和近期接连遭遇管线挫折——9 月 15 日宣布终止与 Ascendis 的 2.85 亿美元月度 GLP-1 合作，此前又放弃 ziltivekimab 的两项 III 期试验；公司同期宣布去掉“诺德”更名“诺和（Novo）”。更早的 9 月 16 日，诺和已与 Anthropic 达成 AI 药物发现合作，将 Claude 与 Claude Science 用于科学推理与研发工作流构建。两条线索合并看：当内部管线遭遇瓶颈，头部药企正在用“外部 AI 平台合作”补齐靶点与分子供给，AI 平台由此成为独立的采购标的。 来源：诺和 / Orbis 公告（2026.9.17）；中国医药创新促进会、phirda（2026.9.19）；诺和 × Anthropic 公告（2026.9.16）03/ 跨国药企AI 交易密集落地：从“买分子”到“买靶点引擎” 9 月 21 日，艾伯维× Iambic 宣布达成 AI 药物发现合作，部署后者的 AI 分子智能（molecular superintelligence）平台。同月，勃林格殷格翰× Envisagenics 达成总额超 10 亿美元的合作：由 Envisagenics 的 AI 平台筛查并验证实体瘤中癌症特异的RNA 剪接事件，勃林格保留选择权、以多特异性抗体、ADC 与 T 细胞衔接器等精准肿瘤学模态开发——RNA 剪接失调产生的肿瘤特异性分子标志，是常规 DNA 突变 / 蛋白过表达靶点范式“看不见”的靶点富矿（此前默克 KGaA 已与 Skyhawk 以超 20 亿美元合作 RNA 调节剂）。 同期管线数据为“AI 有效性”提供交叉印证：据 Healthcare discovery AI 今年 4 月统计，全球已有超过 173 个 AI 发现药物项目处于活跃临床阶段（约 94 个 I 期、56 个 II 期、15 个 III 期），预计 2026 年内还将新增 15–20 个进入关键确证性临床。跨国药企的付费逻辑已从单一分子权益转向可复用的靶点/ 分子生成能力——AI 平台正被单独定价。 来源：Pharmaceutical Executive、PharmExec Roundup（2026.9.21）；BioSpace；东方财富财富号（2026.9.21）04/ 《医药工业发展“十五五”规划》首次写入 AI 制药：行业地位上升为国家战略 9 月 18 日，工业和信息化部等十部门印发《医药工业发展“十五五”规划》，首次专设“AI 制药高价值应用场景培育”专栏，明确“重点开发应用 AI 赋能靶点筛选、药物分子设计与优化等应用场景”，同时提出加快人工智能、量子计算、超级计算、计算医学等新技术赋能药物研发。规划还给出量化目标：2030 年规上医药工业营收超 3.5 万亿元，首创新药占全球比例达 25% 以上，创新药产业规模年均增速 20% 以上。 政策口径的变化具有信号意义：AI 制药从企业的自发探索，正式进入国家级五年规划的产业培育框架。地方响应同样迅速——上海披露对国际多中心临床试验的补贴最高 2000 万元，张江药谷大会同期披露上半年国内创新药对外授权 81 笔、潜在总额约 1100 亿美元。 来源：工业和信息化部等十部门《医药工业发展“十五五”规划》（2026.9.18）；中国政府网、人民网、解放日报05/ 财报季验证：AI 制药进入业绩兑现区间，“能力出海”成为新筹码 2026 年中期财报给出第一批“AI 溢价”的财务证据：英矽智能上半年总营收约1.06 亿美元，同比增长 287.2%，实现净利润 3554 万美元（经调整净利润 5123 万美元），为上市以来首次半年盈利；石药集团上半年归母净利润同比增长 139.2% 至 60.94 亿元，其中授权费收入 58.95 亿元、同比增长 448.5%；复星医药披露已有 2 个 AI 辅助生成及结构优化的新分子进入临床前候选化合物阶段、超过 25 个高价值 AI 项目投产。此前，礼来与英矽智能已就一款临床前口服 GLP-1 疗法签下首付款1.15 亿美元、总额最高 27.5 亿美元的对外授权合作；SK 生物制药以 25 亿美元购买英矽智能合作，标的不是单一分子而是整套 AI 制药平台能力。 金斯瑞轮值 CEO 邵炜慧在中期业绩会上的判断可作本期注脚：“AI 驱动的药物发现所面临的核心挑战，已不再是产生想法和设计，而是对其进行验证。”从“产品出海”到“能力出海”，AI 正成为中国创新药的新筹码。 来源：各公司 2026 年中期业绩披露；东方财富财富号统计（2026.9.21）03 前沿文献解读 本期收录 5 篇文献 / 研究：3.7 万智能体组成的虚拟药企登上 Science、AI 分子优化的“随机基线”方法论、论文到科研 Agent 的范式转换、化合物诱导细胞状态变化的预测框架，以及药企私有结构数据联邦共享的首次验证。01/ Virtual Biotech：3.7 万个 AI 智能体组成一家“虚拟药企” 2026 年 9 月 17 日｜Science（斯坦福大学 James Zou 团队） 该研究没有追求“一个全知全能的超级模型”，而是用多达 3.7 万个分工明确的 AI 智能体复刻一家真实药企的组织架构：一名“虚拟首席科学官（CSO）”负责拆解问题、派发任务与综合结论（自己不访问数据），下设靶点发现、安全评估、剂型选择、临床事务四个部门共 8 个科学家智能体，外加一名幕僚长与一名“只有只读权限”的科学审稿智能体——“编排者不碰数据、审稿人独立把关”的设计被认为是避免自我论证的关键。在最大规模验证中，系统一次性派出 37,075 个“临床试验员”智能体，各自负责一项 II/III 期试验的补齐标注；单智能体串行执行约需 1839 小时的任务，并行后仅用 6 小时完成，随机抽取 100 项人工复核，主要终点一致率达 89.7%。 基于新标注的约 5 万余项临床数据，团队归纳出两条可预测药物成败的靶点规律：细胞类型特异性（tau 指数）与双峰性（表达是否呈“开关式”分布）。靶向高特异性基因的药物上市概率高48%、不良事件率低 32%、I 期进入 II 期概率高 40%，且效应在校正遗传证据后依然显著。系统还基于 2025 年 1 月以前的信息独立提出针对肺癌蛋白 B7-H3 的 ADC 策略——数月后真实药企独立推进的同类方案获 FDA 突破性疗法认定，构成一次罕见的外部参照。需强调：该系统并未“发现”B7-H3，其提案也尚未经过实验验证，AI 的结论质量仍取决于证据与人类审核。“Scientific Agent 正从科研助手进入科研组织时代”——未来研发平台的架构关键词可能是：首席科学家 Agent + 专业智能体集群 + 科研工具 + 数据治理 + 人类决策。 来源：Science（2026.9.17）；Stanford Medicine 新闻稿；Nature 同期长篇报道02/ Nature 建立“随机分子优化基线”：AI 设计到底比随机改分子强多少？ 2026 年 9 月 16 日｜Nature 这不是一篇提出新模型的文章，而是一篇提供评价方法论的文章。研究团队选取18 个先导化合物、6 个靶点、257 个真实合成化合物，对先导物进行单原子替换、甲基添加等相对简单的结构扰动，建立随机背景（Random Background for Ligand Optimization）。结果显示：即使是随机的小结构修改，也存在获得明显活性提升的概率。 这意味着此后评价任何 AI 分子优化模型，不能只报告“20% 的生成分子活性提高 10 倍”，还必须回答“如果随机改呢？”对生成式分子设计而言，评价体系应至少增加 AI Design vs. Random vs. Medicinal Chemist vs. Physics-based 的四方对照，而非只报告模型自身指标。这篇文章对 AI 制药行业的价值在于给“有效性叙事”装上了对照实验的刹车。 来源：Nature（2026.9.16；doi:10.1038/s41586-026-11013-5）03/ Paper2Agent：论文可能不再只是 PDF，而是一个可调用的科研 Agent 2026 年 9 月 16 日｜Nature（斯坦福团队） 该研究尝试把论文的“稿件 + 代码 + 数据”转化为基于 MCP（Model Context Protocol）的可调用科研工具，使一篇论文变成类似“虚拟通讯作者”的 Agent：它不仅能回答论文相关问题，还能调用论文中的方法、在新数据上执行分析、复现部分研究流程、与其他 Paper Agent 协同并生成新的科研假设。 科学知识的基本载体由此可能发生迁移：从 Paper → Knowledge，走向 Paper → Method → Tool → Agent。对生命科学数据平台的直接启示是：仅做“论文向量化 + RAG”不够，更值得建设的是“可执行知识库”——把文献中的算法、数据集、分析流程封装成 Scientific Agent 可调用的能力。 来源：Nature（2026.9.16；doi:10.1038/s41586-026-11044-y）04/ WAVE：从预测“药物结合哪个靶点”到预测“药物把细胞变成什么状态” 2026 年 9 月 18 日｜Nature Communications（浙江大学相关团队） 该研究提出深度学习框架WAVE，用于预测化合物诱导的基因表达变化——它回答的不是“这个化合物可能结合哪个靶点”，而是“给某种细胞使用这个化合物后，细胞的基因表达状态会发生什么”。研究面向 bulk 与单细胞两个层级的药物响应预测，并进行了实验验证。 这是 AI 药物发现从 Compound → Target 向Compound → Cell State → Phenotype 演进的一个代表性节点，与虚拟细胞（virtual cell）赛道的热度相互呼应：Xaira 的 X-Cell（49 亿参数，在 Tahoe-100M 数据集上超过此前标杆 STATE）、阿里达摩院在虚拟细胞挑战赛中夺魁的“灵枢”模型均属同一条曲线。化合物效应的“表型终点预测”，正在成为靶点预测之后的新竞争维度。 来源：Nature Communications（2026.9.18；doi:10.1038/s41467-026-77645-3）05/ 五家药企共享“私有结构智慧”：2 万多个蛋白—配体结构显著提升结构预测模型 2026 年 9 月 14 日｜Nature 新闻报道（AI Structural Biology Network；尚未同行评议） 由多家药企参与的AI Structural Biology Network（AISB）以联邦式协作方式，将超过 20,000 个来自药企内部研发、从未进入公开 PDB 数据库的私有蛋白—配体结构用于 OpenFold3 微调。在 1,056 个留出私有结构上的结果显示，加入药企私有结构数据后，蛋白—配体结构预测表现明显改善。 这项工作的信号价值在于再次确认：未来AI 制药真正稀缺的资源可能不是模型，而是高质量、真实、未公开的实验数据——这也解释了为什么科技巨头（如 Anthropic 在旧金山开设湿实验室）与头部 AI 制药公司都在把“干湿闭环”作为核心壁垒。需说明该成果目前尚未经过同行评议，结论以正式发表为准。 来源：Nature news（doi:10.1038/d41586-026-02882-x），2026.9.14 本简讯基于公开信息整理，仅供参考，不构成任何投资建议或医疗建议。如需引用请注明原始出处 · 下期简讯敬请期待

Appointments support ProQR’s strategy to scale AI across the discovery and development of medicines using its Axiomer RNA editing platform and pipeline 相关任命支持 ProQR 利用其 Axiomer RNA 编辑平台及管线，在药物发现与开发中规模化应用人工智能的战略AX-0811, the first ProQR program identified through its AI-enabled discovered engine in clinical testing, with target engagement data expected in early January 2027 AX-0811 是首个通过 ProQR 人工智能驱动发现平台识别并进入临床试验的项目，预计将于2027年1月初公布靶点结合数据ProQR’s expanded AI strategy is directly supporting the ongoing development programs; the Company expects up to 5 clinical data readouts over the next 12 months across 4 development programs ProQR扩展的人工智能战略正在直接支持其 ongoing 开发项目；公司预计在未来12个月内，将在4个开发项目中获得多达5项临床数据结果。LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., Sept. 23, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (ProQR), a clinical-stage company dedicated to changing lives through transformative RNA therapies based on its proprietary ADAR-mediated Axiomer™ RNA editing technology platform, today announced the appointments of:. 荷兰莱顿与美国马萨诸塞州剑桥，2026年9月23日（环球电讯社）——ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克股票代码：PRQR）（简称“ProQR”）是一家临床阶段公司，致力于通过其专有的ADAR介导Axiomer™ RNA编辑技术平台开发变革性RNA疗法，从而改变患者生命。该公司今日宣布任命：Chris Hart, PhD, Chief Data and AI Officer – Dr. Hart most recently served as Vice President of Data Science and AI/ML at Eli Lilly and Company. 克里斯·哈特博士，首席数据与人工智能官——哈特博士最近担任礼来公司数据科学与人工智能/机器学习副总裁。Thomas Wolf, PhD, Board of Directors as strategic AI advisor – Dr. Wolf is co-founder and Chief Science Officer of Hugging Face, which Nvidia has recently agreed to acquire. 托马斯·沃尔夫（Thomas Wolf）博士，董事会战略人工智能顾问——沃尔夫博士是 Hugging Face 的联合创始人兼首席科学官，英伟达（Nvidia）最近已同意收购该公司。“I am thrilled to welcome Chris to ProQR’s management team and Thomas to the Board of Directors as strategic advisor. Together, they bring complementary and highly relevant expertise that will help us further integrate AI into drug discovery and development as we work to deliver more and better medicines to patients faster,” said Daniel A. “我非常高兴欢迎克里斯加入ProQR的管理团队，并欢迎托马斯作为战略顾问加入董事会。他们将带来互补且高度相关的专业知识，帮助我们在致力于更快为患者提供更多、更优质药物的过程中，进一步将人工智能整合到药物发现与开发中。”丹尼尔·A表示。de Boer, Chief Executive Officer of ProQR. “Chris brings more than 15 years of experience applying AI and machine learning to oligonucleotide therapeutics, most recently at Eli Lilly, while Thomas brings frontier AI experience from co-founding and building Hugging Face, a leading open-source AI platform. ProQR 首席执行官德布尔表示：“克里斯拥有超过15年将人工智能和机器学习应用于寡核苷酸疗法的经验，最近任职于礼来公司；而托马斯则通过联合创立并打造领先开源人工智能平台 Hugging Face，带来了前沿的人工智能经验。”Their expertise comes at an important time for our RNA editing pipeline, with AX-0811, our first program identified through ProQR’s AI-enabled discovery process to enter clinical development, and the second, AX-2911, expected to follow in the coming months.”. 他们的专业知识在我们RNA编辑平台发展的关键时刻发挥了重要作用，其中AX-0811是通过ProQR人工智能驱动的发现流程识别出的首个进入临床开发阶段的项目，而第二个项目AX-2911预计将在未来几个月内紧随其后。Chris Hart, PhD, 克里斯·哈特博士，most recently served as Vice President of Data Science and AI/ML in the Genetic Medicines team at Eli Lilly and Company. He brings more than two decades of experience in computational biology, genomics, AI, and oligonucleotide drug development, including more than 15 years focused on AI/ML-driven optimization of oligonucleotide therapeutics. 最近担任礼来公司遗传药物团队数据科学与人工智能/机器学习副总裁。他在计算生物学、基因组学、人工智能以及寡核苷酸药物开发领域拥有二十多年的经验，其中超过十五年专注于由人工智能/机器学习驱动的寡核苷酸疗法优化。Hart was previously founding CEO of Creyon Bio, where he applied AI and machine learning to oligonucleotide drug discovery. Before Creyon, he spent seven years at Ionis Pharmaceuticals, where he built and led the company’s functional genomics group. He holds a PhD from the California Institute of Technology and completed postdoctoral training at Yale University.. 哈特此前是 Creyon Bio 的创始首席执行官，在那里他将人工智能和机器学习应用于寡核苷酸药物研发。在加入 Creyon 之前，他在 Ionis Pharmaceuticals 工作了七年，期间组建并领导了该公司的功能基因组学团队。他拥有加州理工学院的博士学位，并在耶鲁大学完成了博士后培训。As Chief Data and AI Officer, Hart will lead ProQR’s AI strategy and its execution across drug discovery and development. Drawing on his experience in AI-driven oligonucleotide engineering, he will connect ProQR’s proprietary data, computational models and experimental capabilities to accelerate EON design and optimization, strengthen candidate selection, and inform and optimize clinical development.. 作为首席数据与人工智能官，哈特将领导 ProQR 的人工智能战略及其在药物发现与开发中的执行。凭借其在人工智能驱动的寡核苷酸工程方面的经验，他将整合 ProQR 的专有数据、计算模型和实验能力，以加速 EON 的设计与优化，加强候选药物筛选，并为临床开发提供信息支持和优化指导。“ProQR has built a one-of-a-kind RNA editing platform that combines RNA biology with advanced AI to discover and optimize new therapies,” said Chris Hart, PhD. “I look forward to helping scale this approach and translate this platform into many new therapies for patients.” “ProQR 打造了一个独一无二的 RNA 编辑平台，将 RNA 生物学与先进的人工智能相结合，以发现和优化新疗法，”Chris Hart 博士表示。“我期待帮助扩大这一方法的应用规模，并将该平台转化为多种面向患者的新疗法。”Thomas Wolf, PhD 托马斯·沃尔夫，博士, will join ProQR's Board of Directors as strategic advisor on AI. Wolf is co-founder and Chief Science Officer of Hugging Face, the open-source AI platform that Nvidia recently agreed to acquire for $12.9B. At Hugging Face, he has built a widely adopted ecosystem of models, datasets, and tools that enable researchers and companies to develop and apply AI at scale. 将加入ProQR董事会，担任人工智能战略顾问。Wolf是开源人工智能平台Hugging Face的联合创始人兼首席科学官，英伟达最近已同意以129亿美元收购该平台。在Hugging Face，他构建了一个被广泛采用的模型、数据集和工具生态系统，使研究人员和企业能够大规模开发和应用人工智能。This work has made advanced AI more accessible, enabling teams to adapt models to their own data and translate research advances into practical applications. He is driving the development of Hugging Face’s robotics technologies and building collaborations with academia and industry to advance AI in scientific discovery. 这项工作使先进的人工智能更易于获取，使团队能够根据自身数据调整模型，并将研究进展转化为实际应用。他正推动Hugging Face机器人技术的发展，并与学术界和业界建立合作，以推进人工智能在科学发现中的应用。In his role, Dr. Wolf will advise ProQR’s Board on technology strategy and scaling AI across the Axiomer platform.. 在其任职期间，沃尔夫博士将就技术战略以及在Axiomer平台上规模化应用人工智能向ProQR董事会提供建议。“ProQR is integrating AI into its proprietary RNA editing platform, which has the potential to address a broad range of diseases,” said Thomas Wolf, PhD. 'The platform creates a unique opportunity as each program can build on insights from others, and AI is turning that collective learning into a growing advantage across disease targets. “ProQR 正在将人工智能整合到其专有的 RNA 编辑平台中，该平台有望应对多种疾病，”Thomas Wolf 博士表示。“该平台创造了独特的机会，因为每个项目都可以借鉴其他项目的见解，而人工智能正将这种集体学习转化为针对各种疾病靶点的日益增长的优势。”This makes drug discovery more systematic and efficient while increasing the probability of success in drug development. This is a key example of how AI contributes to improving human health.”. 这使得药物发现更加系统化和高效，同时提高了药物开发成功的概率。这是人工智能助力改善人类健康的一个关键例证。”ProQR AI Strategy for Axiomer RNA Editing ProQR 针对 Axiomer RNA 编辑的 AI 战略ProQR is integrating AI across its Axiomer platform and workflows to support its core mission: discovering, developing, and delivering transformative RNA editing medicines to patients. The combination of ProQR’s platform technology and proprietary datasets uniquely positions the Company to maximize the impact of AI on drug discovery and development.. ProQR 正在其 Axiomer 平台和工作流程中全面整合人工智能，以支持其核心使命：发现、开发并向患者交付具有变革性的 RNA 编辑药物。ProQR 的平台技术与专有数据集的结合，使公司处于独特优势地位，能够最大化人工智能在药物发现和开发中的影响。In discovery, AI and machine learning complement ProQR’s wet biology and experimental capabilities, enabling faster identification and optimization of EONs, across targets to capture the full value of the platform. AI-enabled discovery led to the discovery of AX-0811, which achieved approximately 60% editing efficiency in humanized models, around six-fold higher than the prior generation AX-0810, with improved stability. 在发现阶段，人工智能和机器学习与 ProQR 的湿实验生物学及实验能力相辅相成，从而能够跨靶点更快地识别和优化 EON，以充分释放平台的全部价值。借助人工智能驱动的发现流程，公司发现了 AX-0811；在人源化模型中，AX-0811 实现了约 60% 的编辑效率，较上一代产品 AX-0810 提高约六倍，并且稳定性得到改善。This was achieved with reduced discovery timelines from what used to take three years to approximately three months. ProQR’s partnership with Ginkgo Bioworks enables faster generation of high-quality data via their autonomous labs, leading to shorter learning cycles and better training sets for its AI model.. 这一成果使发现周期从过去的三年缩短至大约三个月。ProQR 与 Ginkgo Bioworks 的合作通过其自动化实验室加速了高质量数据的生成，从而缩短了学习周期，并为其人工智能模型提供了更优质的训练数据集。In development, ProQR is applying AI and advanced data capabilities to support more informed decisions on patient stratification, endpoint selection, and clinical trial design, incorporating insights from real-world data. 在开发过程中，ProQR 正在应用人工智能和先进数据能力，结合真实世界数据的洞察，为患者分层、终点选择以及临床试验设计提供更明智的决策支持。The appointments of Chris Hart, PhD, and Thomas Wolf, PhD, strengthen ProQR’s expertise to scale AI across discovery and development stages. The Company is building a continuous learning loop connecting target identification, hit optimization, lead selection and clinical development, with clinical insights feeding back into discovery and informing decisions across programs. 克里斯·哈特博士和托马斯·沃尔夫博士的任命，增强了ProQR在发现和发展阶段规模化应用人工智能的专业能力。公司正在构建一个持续学习闭环，将靶点识别、_hit_优化、先导化合物选择和临床开发连接起来，并将临床洞察反馈至发现阶段，为各项目决策提供依据。The Company expects this approach will accelerate discovery and increase the probability of success across the development pipeline. . 公司预计，这一方法将加速发现进程，并提高整个开发管线中的成功概率。ProQR’s growing RNA editing pipeline is expected to generate up to 5 clinical data readouts over the coming 12 months across four development programs. AX-0811, the first ProQR program in clinical testing discovered through its AI-enabled discovery process drug that is on track for target engagement data from the first two cohorts in early January 2027. ProQR 不断壮大的 RNA 编辑管线预计将在未来 12 个月内，通过四个开发项目产生多达 5 项临床数据结果。AX-0811 是 ProQR 首个通过其人工智能赋能的发现流程发现并进入临床试验的项目，有望于 2027 年 1 月初获得来自前两个队列的靶点结合数据。Additional programs, including AX-0422 for MPS I Hurler syndrome and AX-2911 for PNPLA3-associated MASH, are progressing toward the clinic. Together, these programs demonstrate the potential of ProQR’s scalable Axiomer platform across liver and central nervous system.. 包括用于MPS I型Hurler综合征的AX-0422和用于PNPLA3相关MASH的AX-2911在内的其他项目正逐步推进至临床阶段。这些项目共同展示了ProQR公司可扩展的Axiomer平台在肝脏和中枢神经系统领域的潜力。About Axiomer 关于 Axiomer™ 商标ProQR is pioneering a next-generation RNA base editing technology called Axiomer ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 碱基编辑技术™ 商标, which could potentially yield a new class of medicines for diverse types of diseases. Axiomer ，这有可能为多种类型的疾病带来一类新药。Axiomer™ 商标“Editing Oligonucleotides”, or EONs, mediate single nucleotide changes to RNA in a highly specific and targeted way using molecular machinery that is present in human cells called ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA). Axiomer “编辑寡核苷酸”（EONs）利用人体细胞中存在的名为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸改变。Axiomer™ 商标EONs are designed to recruit and direct endogenously expressed ADARs to change an Adenosine (A) to an Inosine (I) in the RNA – an Inosine is translated as a Guanosine (G) – correcting an RNA with a disease-causing mutation back to a normal (wild type) RNA, modulating protein expression, or altering a protein so that it will have a new function that helps prevent or treat disease. EON旨在招募并引导内源性表达的ADAR，将RNA中的腺苷（A）转化为肌苷（I）——肌苷在翻译过程中被识别为鸟苷（G）——从而将携带致病突变的RNA修正为正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达，或改变蛋白质使其获得有助于预防或治疗疾病的新功能。. 。About ProQR 关于 ProQRProQR Therapeutics is a clinical-stage company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies. ProQR is pioneering a next-generation RNA technology called Axiomer ProQR Therapeutics 是一家临床阶段的公司，致力于通过开发变革性的 RNA 疗法来改变患者的生活。ProQR 正在开创一种名为 Axiomer 的下一代 RNA 技术。™ 商标, which uses a cell’s own editing machinery called ADAR to make specific single nucleotide edits in RNA to reverse a mutation or modulate protein expression and could potentially yield a new class of medicines for both rare and prevalent diseases with unmet need. Based on our unique proprietary RNA repair platform technologies we are growing our pipeline with patients and loved ones in mind.. ，该技术利用细胞自身的ADAR编辑机制，对RNA进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白表达，有望为存在未满足医疗需求的罕见病和常见病带来新一代药物。基于我们独有的专有RNA修复平台技术，我们正以患者及其家属为核心，不断拓展我们的研发管线。Learn more about ProQR at 在以下网址了解更多关于 ProQR 的信息www.proqr.com www.proqr.com. 。Forward Looking Statements 前瞻性陈述This press release contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as “anticipate,” “believe,” “could,” “expect,” “intend,” “may,” “plan,” “potential,” “should,” “will,” “would” and similar expressions. 本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，这些陈述通常通过“预期”、“相信”、“可能”、“预计”、“打算”、“也许”、“计划”、“潜在”、“应该”、“将”、“将会”等词语及类似表述来标识。Such forward-looking statements include, but are not limited to, statements regarding the expected roles that Dr. Hart and Dr. Wolf will serve in and the expected benefits they will bring to ProQR; ProQR’s strategy and ability to integrate and scale artificial intelligence and machine learning across its discovery and development activities; the ability of AI-enabled discovery and proprietary data to accelerate the identification, optimization and selection of EONs and improve clinical development decisions; the potential benefits of ProQR’s collaboration with Ginkgo Bioworks; the continued development and advancement of the Axiomer platform and ProQR’s pipeline; the Phase 1 clinical development of AX-0811, including the anticipated timing of initial clinical data in early January 2027; the development and advancement of AX-2911 and AX-0422; the timing and number of anticipated clinical data readouts across ProQR’s development programs; and the therapeutic potential of Axiomer EONs and ProQR’s product candidates.. 此类前瞻性陈述包括但不限于，关于Hart博士和Wolf博士预期在ProQR担任的角色及其将为ProQR带来的预期效益的陈述；ProQR的战略以及在其发现与开发活动中整合并规模化应用人工智能和机器学习的能力；人工智能赋能的发现平台及专有数据加速EONs的识别、优化和选择并改善临床开发决策的能力；ProQR与Ginkgo Bioworks合作的潜在效益；Axiomer平台及ProQR产品管线的持续开发与进展；AX-0811的I期临床开发，包括预计于2027年1月初获得初步临床数据的时间安排；AX-2911和AX-0422的开发与进展；ProQR各开发项目中预期临床数据读出的时间和数量；以及Axiomer EONs和ProQR候选产品的治疗潜力。Forward-looking statements are based on management’s beliefs and assumptions and on information available to management only as of the date of this press release. Actual results could differ materially from those expressed or implied by these forward-looking statements for many reasons, including, without limitation, the risks, uncertainties and other factors described in ProQR’s filings with the Securities and Exchange Commission, including certain sections of its most recent annual report on Form 20-F. 前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及仅在本新闻稿发布之日向管理层提供的信息。由于多种原因，实际结果可能与这些前瞻性陈述所明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于ProQR在向美国证券交易委员会提交的文件（包括其最近一份20-F表格年度报告中的某些章节）中所述的风险、不确定性和其他因素。These risks and uncertainties include, among others, the cost, timing and results of preclinical studies and clinical trials and other development activities; the risk that preclinical or early clinical data may not be predictive of future results or clinical benefit; the likelihood that ProQR’s programs may not advance on the timelines currently anticipated; reliance on contract research organizations, contract manufacturers and other third parties; the ability to recruit and retain employees and consultants, including members of management and scientific advisors; the ability to integrate and realize the anticipated benefits of AI, machine learning and proprietary data in discovery and development; the unpredictability of regulatory requirements and the duration and results of regulatory review; possible safety or efficacy concerns that may emerge as additional data are generated; the possible impairment of, inability to obtain or costs to obtain intellectual property rights; the ability to secure, maintain and realize the intended benefits of collaborations and partnerships; risks related to cybersecurity and data privacy; general business, operational, financial and accounting risks; and risks related to macroeconomic conditions, market volatility, geopolitical even. 这些风险和不确定性包括但不限于：临床前研究和临床试验及其他开发活动的成本、时间和结果；临床前或早期临床数据可能无法预测未来结果或临床获益的风险；ProQR 的项目可能无法按目前预期的时间表推进的可能性；对合同研究组织、合同制造商及其他第三方的依赖；招聘和留住员工及顾问（包括管理层成员和科学顾问）的能力；整合并实现人工智能、机器学习和专有数据在发现与开发中的预期效益的能力；监管要求的不确定性以及监管审查的持续时间和结果；随着更多数据的产生而可能出现的安全性或有效性担忧；知识产权权利可能受到损害、无法获得或获取成本高昂的风险；确保、维持并实现合作与伙伴关系的预期效益的能力；与网络安全和数据隐私相关的风险；一般商业、运营、财务和会计风险；以及与宏观经济状况、市场波动和地缘政治事件相关的风险。ProQR Therapeutics N.V. ProQR 治疗公司（ProQR Therapeutics N.V.）Investor and media contact: 投资者及媒体联系人：Sarah Kiely 莎拉·基利ProQR Therapeutics N.V. ProQR Therapeutics N.V.T: +1 617 599 6228 电话：+1 617 599 6228skiely@proqr.com skiely@proqr.comor 或Investor contact: 投资者联系：Peter Kelleher 彼得·凯莱赫LifeSci Advisors 生命科学顾问T: +1 617 430 7579 电话：+1 617 430 7579pkelleher@lifesciadvisors.com pkelleher@lifesciadvisors.com