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药·械 追踪Products NewsNo.1 /全球首个CRISPR RNA药物获儿科罕见病资格认定近日，辉大基因宣布，RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗一种罕见的儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征（MDS）。由FDA发起的RPDD和优先券计划，是对儿科罕见病疗法的重大需求的认可，旨在鼓励这些严重或危及生命的疾病新疗法的开发。在该计划下，申办方在罕见儿科疾病新药上市申请或生物药上市许可申请获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV可以被用于后续任何产品上市申请时的6个月加速审评，也可以被出售给第三方。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻No.2 /勃林格殷格翰白癜风1类创新药EI-001在华获批临床近日，勃林格殷格翰宣布，与安立玺荣生物医药合作开发的治疗白癜风1类创新药EI-001获得中国国家药监局临床试验批准。此前，EI-001已完成海外健康志愿者Ⅰ期临床研究。在此次合作开发中，勃林格殷格翰生物药业为安立玺荣的EI-001项目提供了涵盖细胞株构建、生产工艺及制剂开发、原液和制剂cGMP生产及CMC申报文件撰写等全流程服务。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻No.3 /阿斯利康C5补体抑制剂依库珠单抗第四个适应证在华获批近日，阿斯利康宣布，依库珠单抗注射液获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用，此前已在美国、欧盟、日本和中国获批阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和全身型重症肌无力（gMG）适应证。本次获批新适应证后，依库珠单抗成为中国首个也是唯一一个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻No.4 /众生药业上线乐睿灵智能AI问答机器人，提供便民用药服务众生药业近日宣布上线乐睿灵知识助手“智能AI问答机器人”，提供乐睿灵智能问答、线下购药地图指引、中国家庭抗新冠病毒指导手册等服务，以满足公众用药需求。乐睿灵（来瑞特韦片）是众生药业旗下1类创新药，是一种SARS-CoV-2主蛋白酶Mpro（3CLpro）的拟肽类抑制剂，可抑制SARS-CoV-2 Mpro，使其无法加工多蛋白前体，从而阻止病毒复制。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态Company NewsNo.1 /药明合联携手香港科技园公司，推动香港生物偶联药产业发展近日，药明合联和中国香港科技园公司签署合作框架协议。双方将共同推动在香港建立CRDMO价值链，通过药明合联的综合服务和能力，促进抗体偶联药物（ADC）及更广泛的生物偶联药物开发。双方将通过人才培训，加强产学研协作，协力推动香港生物科技生态圈的发展。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻No.2 /礼邦医药获罗氏美信罗中国大陆独家推广权礼邦医药于近日与罗氏制药签订商业化协议。根据协议，礼邦将在中国大陆地区独家推广甲氧聚乙二醇重组人促红素注射液（商品名：美信罗）。该产品是礼邦医药首个商业化的产品，为配合美信罗的商业化，礼邦医药正在打造一支专注肾科领域的专业化营销团队。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻No.4 /协和麒麟上海生产基地扩建完成协和麒麟中国宣布，其位于上海的生产基地扩建项目已正式竣工并投入使用。作为国家上海生物医药科技产业基地成立后引进的第一个生物高科技医药项目，协和麒麟上海生产基地的扩建将显著提升产能，助力加快创新药品在中国上市的速度，进一步满足临床急需，为建设健康中国2030做出贡献。协和麒麟中国区总部位于上海张江高科技园区，是除集团总部外，全球唯一一个集药品开发、生产、仓储和物流及销售于一体的地区总部。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻行业政策Industry PoliciesNo.1 /药监局发布临床急需医疗器械临时进口管理要求为规范医疗机构临床急需医疗器械临时进口使用申请、审核和管理等行为，药监局发布《医疗机构临床急需医疗器械临时进口使用管理要求（征求意见稿）》。本管理要求适用于医疗机构因患者特殊临床急需而临时进口使用的，国外已上市但在我国尚无同品种产品获准上市，用于防治严重危及生命疾病且国内尚无有效治疗或者预防手段的医疗器械，但不包括应纳入大型医用设备配置许可管理的设备。->点击阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力 关于 G B I”自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20愈年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作▶ sylvia.hua@generalbiologic.com数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

▎药明康德内容团队编辑根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网数据，近期有多款1类新药在中国获得临床试验默示许可，它们涵盖的适应症包括肿瘤、特应性皮炎、溃疡性结肠炎、白癜风、银屑病、雄激素秃发、致盲性眼病、乙肝等疾病。本文将节选其中部分1类新药作介绍，仅供读者参阅（排名不分先后）。图片来源：123RF辉瑞（Pfizer）：sisunatovir胶囊作用机制：口服融合抑制剂适应症：呼吸道合胞病毒疾病辉瑞公司申报的1类新药sisunatovir胶囊获批临床，拟用于治疗成人伴重度呼吸道合胞病毒疾病风险因素的呼吸道合胞病毒疾病。公开资料显示，sisunatovir是一款靶向呼吸道合胞病毒（RSV）的新型抗病毒疗法，为一种口服融合抑制剂，旨在通过抑制由F蛋白介导的病毒与宿主细胞的融合，以阻断RSV复制。2022年12月，辉瑞通过一项超1.5亿美元的合作，获得了该产品在中国大陆、香港、澳门地区，以及新加坡的开发和商业化权利。罗氏（Roche）：RO7565020注射液作用机制：生物制品1类新药适应症：慢性乙型肝炎根据罗氏官网资料，RO7565020可以附着在乙肝病毒上并中和它，还可以帮助人体免疫系统清除体内的乙肝病毒（HBV）。在海外，研究人员正在开展RO7565020和标准治疗联合的临床研究。该药本次在中国获批临床，拟开发治疗慢性乙型肝炎。迈诺威医药：MI131外用溶液作用机制：非蛋白降解靶向嵌合体促雄激素受体降解剂适应症：雄激素性秃发根据迈诺威医药新闻稿，MI131外用溶液具有独特的作用机制，为全新非蛋白降解靶向嵌合体促雄激素受体降解剂，具有较好的药代动力学性质，且在临床前安全性评价中展现出良好的安全性前景，在小鼠雄激素性秃发药效模型中展示出良好的治疗效果。该药本次获批临床，拟用于治疗雄激素性秃发。公开资料显示，雄激素性秃发具体发病机制目前尚未明确，但普遍认为雄激素性秃发具有遗传性且与雄激素密切相关。图片来源：123RF爱科诺生物：AC-201片作用机制：TYK2/JAK1抑制剂适应症：银屑病根据爱科诺生物公开资料，AC-201是一款口服小分子、高选择性TYK2/JAK1抑制剂。临床前研究结果显示，AC-201可与TYK2/JAK1的伪激酶结构域（JH2）有效结合，稳定伪激酶结构域对激酶结构域的自抑制构象，高效抑制TYK2/JAK1激酶功能，对JAK2/JAK2通路无影响。该药在包括银屑病的多款动物疾病模型中具有显著疗效，临床上拟用于治疗银屑病和其他炎症与自免疾病。联邦制药：TUL01101作用机制：JAK1抑制剂适应症：特应性皮炎根据联邦制药新闻稿，TUL01101是该公司研发的小分子酪氨酸激酶（JAK1）选择性抑制剂，拟用于治疗中重度特应性皮炎。JAK抑制剂为近年来开发的新型特应性皮炎治疗用药，具有疗效确切、副作用相对较小等优点。JAK抑制剂通过阻断JAK激酶家族，调控JAK-STAT信号通路，阻断细胞因子的信号转导，减少炎症介质的合成和分泌，抑制炎症的发生发展，从而达到缓解和治疗特应性皮炎的作用。安立玺荣：EI-001注射液作用机制：抗IFN-γ单抗适应症：白癜风根据安立玺荣新闻稿，EI-001为该公司自主研发的全人源的抗干扰素γ（IFN-γ）单抗，已完成海外健康志愿者1期临床研究。早先，安立玺荣公司联合长庚大学分子及临床免疫中心主任顾正崙教授课题组在国际皮肤病杂志Journal of Dermatological Science发表研究论文，揭示了IFN-γ在白癜风发病机制中的关键作用，证明了IFN-γ能通过氧化应激相关的铁死亡直接介导患者皮肤黑素细胞死亡。该研究还发现，EI-001可以有效阻断IFN-γ造成的黑素细胞损伤和恢复其产黑色素能力，这一发现为白癜风的治疗提供了新的思路。图片来源：123RF典晶生物：EB-116作用机制：小分子药物适应症：遗传性视网膜疾病典晶生物申报的1类新药EB-116（zuretinol）获批临床，拟开发治疗由双等位基因RPE65或LRAT突变引起的遗传性视网膜疾病，包括视网膜色素变性（RP）和Leber先天黑矇（LCA）导致视力丧失的患者。公开资料显示，EB-116是一种小分子药物，典晶生物于2022年从Retinagenix公司获得该药的全球独占研发和商业化权益。在先前的8项临床研究中，典晶生物已经在144例受试者中进行了测试，研究表明EB-116具有良好的安全性、耐受性和显著的临床疗效，能够快速改善患者视觉功能。华津医药：SGN1注射液作用机制：溶瘤细菌药物适应症：晚期实体瘤根据华津医药新闻稿，桑美威克（SGN1注射液）为溶瘤细菌，是一款可精准靶向并快速溶解肿瘤的细菌载体基因工程生物制品。它通过减毒沙门氏菌载体搭载特异的甲硫氨酸水解酶，剥夺肿瘤生长所需的必须氨基酸，从而杀伤肿瘤并阻止肿瘤扩散，是一种高效并针对广谱实体肿瘤的溶瘤产品。本次该产品获批临床后，将在中国大陆正式开展静脉给药和瘤内给药两项临床试验，针对晚期实体瘤。LEO Pharma：LEO 138559 注射液作用机制：IL-22受体拮抗剂适应症：特应性皮炎根据LEO Pharma 公开资料，LEO 138559是一种用于治疗中度至重度特应性皮炎的研究性单克隆抗体，正在海外开展2b期临床研究。它可阻断IL-22RA1受体亚基，从而抑制已知在特应性皮炎患者中升高的白细胞介素-22（IL-22）细胞因子的作用。此外，该药还能在一定程度上抑制IL-20和IL-24。LEO Pharma公司早先已获得argenx公司的全球独家许可，开发和商业化LEO 138559。康方生物：AK131注射液作用机制：PD-1/CD73双抗适应症：晚期实体瘤康方生物1类新药AK131注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤，包括但不限于非小细胞肺癌、食管癌、胰腺导管腺癌、肝细胞癌等。根据康方生物公开资料，AK131是其自主研发的靶向PD-1和CD73的双特异性抗体，由AK105（抗PD-1单抗）和AK119（CD73单抗）衍生而来。它可抑制CD73的外核苷酸酶活性，减少腺苷的积累，从而解除抗肿瘤免疫活性抑制；同时可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的结合，解除免疫抑制。此外，该抗体还可通过不依赖于CD73酶活性的途径促进B淋巴细胞的活化，在临床前体内研究中表现出良好的抗肿瘤活性。图片来源：123RF德昇济医药：D3L-001作用机制：HER2/CD47双抗适应症：HER2阳性晚期实体瘤德昇济医药D3L-001获批临床，拟开发用于HER2阳性晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向HER2和CD47的双特异性抗体，此前已在美国获批临床。它能够通过HER2的高亲和活性优先与肿瘤细胞结合，降低其与正常组织的结合，从而减少CD47靶点潜在的血液毒性，并能使抗体依赖的细胞毒性作用（ADCC）和抗体依赖的细胞吞噬作用（ADCP）协同作用发挥到最大程度。同源康医药：TYK-00540作用机制：小分子CDK2/4/6抑制剂适应症：实体瘤根据同源康医药新闻稿，TYK-00540是该公司自主研发的新一代口服、高效小分子CDK2/4/6抑制剂，可用于包括CDK4/6抑制剂耐药后的晚期乳腺癌在内的恶性实体瘤的治疗。该药本次获批临床，拟开发治疗局部晚期/转移性实体瘤。公开资料显示，CDK4/6抑制剂的原发和获得性耐药是肿瘤治疗领域的挑战之一，而同时靶向CDK2/4/6有望减少CDK4/6抑制耐药的发生。Abivax公司：obefazimod作用机制：小分子药物适应症：中度至重度溃疡性结肠炎由Abivax公司申报的1类新药obefazimod在中国获批临床，拟用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）患者。公开资料显示，obefazimod（ABX464）是一款口服治疗溃疡性结肠炎的小分子药物。它能够通过上调一种独特的RNA剪接产物和抗炎因子miR-124的表达，进而抑制许多炎症反应介导物的生产，并在临床试验中显示出使UC患者缓解和“治愈”炎症病变的能力。该药目前正在海外开展治疗中重度溃疡性结肠炎的3期临床研究。除了上述产品，还有其它1类新药获批临床试验。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些在研疗法后续进展顺利，早日惠及患者。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Sep 10，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。