Withdrawal of Tiratricol Treatment in Males With Monocarboxylate Transporter 8 Deficiency (MCT8 Deficiency): A Double-blind, Randomized, Placebo-controlled Study

This is a double-blind, randomized phase 3 multicenter placebo-controlled study in at least 16 evaluable male participants diagnosed with MCT8 deficiency. Male participants, from 4 years of age (at randomization) and having demonstrated stable maintenance treatment with tiratricol, will be randomized to receive placebo or tiratricol for 30 days or until reaching the rescue criterion (serum total triiodothyronine [T3] > upper limit of normal [ULN] of the participant's normal range, for a sample collected during the 30-day Randomized Treatment Period). The research hypothesis to be tested is that, for participants in the placebo group, removal of tiratricol will lead to an increase of serum total T3 concentration, measured by liquid chromatography with tandem mass spectrometry (LC/MS/MS), above the ULN and requirement of rescue treatment with tiratricol, compared to those who continue to receive tiratricol.

开始日期2023-07-21

申办/合作机构

Rare Thyroid Therapeutics International AB

[+2]

ISRCTN98332431

/ Completed临床1期

Bioequivalence of two tiratricol tablets and relative bioavailability of tiratricol in the fasted and fed state in healthy male subjects combined with an assessment of dose-proportionality: a randomised, five-period crossover study

开始日期2023-07-06

申办/合作机构

Rare Thyroid Therapeutics International AB

NCT02396459

/ Active, not recruiting临床2期

Tiratricol Treatment of Children With Monocarboxylate Transporter 8 Deficiency: Triac Trial II

This study will investigate the effect of treatment with tiratricol (also called Triac) in young boys (≤30 months) with MCT8 deficiency (also called the Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS)). The hypothesis tested is that treatment with tiratricol will have a beneficial effect on the hypothyroid state in the brain as well as the hyperthyroid state in peripheral organs and tissues in these patients. Patients will initially be treated for 96 weeks with tiratricol, treatment effect on neurodevelopment impairment caused by hypothyroidism and peripheral thyrotoxicosis will be evaluated after 96 weeks treatment. Patients will be offered to continue on treatment for an additional 3 years.

开始日期2020-12-07

申办/合作机构

Rare Thyroid Therapeutics International AB

[+1]

100 项与替拉曲可相关的临床结果

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721

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2026-11-01·EBioMedicine

Molecular mechanisms underlying the effectiveness of triiodothyroacetic acid (Triac) in patients with resistance to thyroid hormone β (RTHβ): a multicentre, international, retrospective cohort study

Article

作者: Visser, W Edward ; Olivius, Catharina ; Moran, Carla ; Marelli, Federica ; Chatterjee, Krishna ; Liao, Wenjun ; Lyons, Greta ; Campi, Irene ; Persani, Luca ; Kamaleldeen, Eman ; Oosterkamp, Luuk ; Mohamed, Zainaba ; Groeneweg, Stefan ; Peeters, Robin P ; Padidela, Raja ; Leeuwenburgh, Selmar ; Meima, Marcel

BACKGROUND:

Disease features in resistance to thyroid hormone beta (RTHβ), caused by THRB mutations, arise from insensitivity to thyroid hormone in tissues expressing thyroid hormone receptor (TR)β and from lifelong thyrotoxic effects in TRα1-expressing tissues, posing substantial cardiovascular morbidity/mortality. The T3-analogue triiodothyroacetic acid (Triac) holds potential as an effective treatment. Systematic data on Triac therapy in RTHβ are lacking, and the mechanisms through which Triac acts are unclear. This study aims to elucidate these knowledge gaps.

METHODS:

Clinical and biochemical data were obtained through an, international retrospective cohort study in patients with RTHβ. Transcriptional activity of all TRβ mutants, on the background of the pituitary-expressed β2 receptor isoform and positively (DR+4-TRE) or negatively (TSHα-TRE) regulated reporter genes plus T3 or Triac, was studied. Thyroid function and TSH responses to T3 and Triac were tested in zebrafish expressing TRβ mutants.

FINDINGS:

We collected data from 28 patients with RTHβ (range: 0.4-73.1 years) with 18 unique mutations treated with Triac in 6 centres. Triac reduced TSH (by 43%) and FT4 (by 37%) concentrations in all heterozygous patients, supported by consistent findings in zebrafish. Our functional studies showed that TRβ2 mutants exhibited reduced (all) or absent (G432del) T3-dependent transcriptional activity, with similar EC50 and IC50 values for T3 and Triac, except for R316H, which showed a 5-times lower EC50/IC50 value for Triac compared to T3.

INTERPRETATION:

In this international, multicentre study we have documented that Triac lowers elevated FT4 concentrations in patients with RTHβ effectively. Integrating our clinical and molecular observations we suggest that Triac can act via different modes of action, with activation of the wild-type receptor being a relevant mechanism. Our study may inform clinical management and could shape future interventional studies in patients with RTHβ.

FUNDING:

Financial support is acknowledged by WL (Affiliated Hospital of Southwest Medical University) WEV (ZonMw (Dutch Research Council, VIDI 09150172210071)), KC (Wellcome (210755/Z/18/Z), NIHR Cambridge Biomedical Research Centre (NIHR20312) and Medical Research Council United Kingdom (MRC_MU_UU_00014/40)), LP (European Union - Next Generation EU - NRRP M6C2 - Investment 2.1 Enhancement and strengthening of biomedical research in the NHS (code: PNRR-MR1-2022-12375726).

2026-08-01·European Thyroid Journal

Triiodothyroacetic acid exerts tissue-specific thyromimetic effects without tachycardia and hyperthermia in male mice

Article

作者: Adam, Lena ; Herrmann, Beate ; Mittag, Jens ; Oelkrug, Rebecca

Abstract:

Objective:

Thyroid hormones regulate cardiovascular functions and energy homeostasis, including thermogenesis, through binding to nuclear thyroid hormone receptors. The thyroid hormone analog 3,3′,5-triiodothyroacetic acid (TRIAC) has recently emerged as a therapeutic candidate for thyroid hormone transporter deficiencies (Allan–Herndon–Dudley syndrome) or thyroid hormone resistance β. Although TRIAC shows promise for these conditions, a comprehensive characterization focusing on heart and body temperature regulation has not been systematically performed in mice.

Methods:

As this knowledge is critical for determining its safety profile and therapeutic advantages over conventional thyroid hormone therapy, we administered TRIAC to wild-type mice for 14 days and assessed molecular (real-time PCR, western blot, and immunoassays) and physiological (infrared thermography and blood pressure) responses.

Results:

TRIAC treatment reduced circulating thyroxine levels and induced robust upregulation of hepatic thyroid hormone-responsive genes, including Dio1 and Me1, demonstrating classical thyromimetic activity. However, cardiovascular analysis revealed normal blood pressure and heart rate, and there were no signs of cardiac hypertrophy despite specific molecular changes in cardiac gene expression. At the metabolic level, we surprisingly did not observe any effect on brown fat thermogenesis or body temperature, while in muscle, Ucp3 and Gpd2 were reduced.

Conclusion:

Taken together, our comparative in vivo analysis demonstrates variable TRIAC responsiveness across tissues. Under defined conditions, the drug produces defined metabolic responses while avoiding classical hyperthyroid manifestations, such as tachycardia or hyperthermia, thus supporting its potential therapeutic use in thyroid hormone resistance conditions.

2026-08-01·European Thyroid Journal

Reduced thyroid hormone transport in a human placental model with inhibited MCT8

Article

作者: Visser, W Edward ; Danser, A H Jan ; Meima, Marcel E ; Leeuwenburgh, Selmar ; Tan, Lunbo ; Reiss, Irwin K M ; Zijderveld, Wouter F ; Harhangi, Madhavi S ; Peeters, Robin P ; Chen, Zhongli ; van den Berg, Sjoerd A A ; de Rijke, Yolanda B ; Broekhuizen, Michelle ; Jongejan, Rutchanna M S ; Neuman, Rugina I

Abstract:

Objective:

Maternal-to-fetal transfer of the thyroid hormone T4 is essential for prenatal neurodevelopment, but the transporter facilitating trans-placental T4 transport is unknown. Mutations in the thyroid hormone transporter MCT8 cause a neurodevelopmental and metabolic disorder, of which key clinical features can be ameliorated by the T3 analog TRIAC. Should placental MCT8 be physiologically relevant, defective T4 transport across the placenta, which is fetal-derived tissue, could represent a hitherto unrecognized mechanism underlying MCT8 deficiency. We investigated the importance of MCT8 and the trans-placental transport of TRIAC using an ex vivo human placental perfusion setup.

Methods:

Uncomplicated term placentas were used for the ex vivo dual perfusion experiments to investigate the maternal-to-fetal transfer of T4 or TRIAC in the absence or presence of the MCT8 inhibitor silychristin. Samples were collected at various time points from both maternal and fetal circulations. T4 and rT3 concentrations in the perfused samples were measured using radioimmunoassay and TRIAC using LC–MS/MS.

Results:

In the presence of silychristin, maternal-to-fetal transfer of 100 nM T4 was reduced by ∼60% (4.2 ± 1.2 nM fetal T4 in MCT8-inhibited placentas versus 10.6 ± 0.6 nM fetal T4 in control placentas). TRIAC was efficiently transferred from the maternal to the fetal circulation.

Conclusion:

Our study i) shows that MCT8 has a major role in maternal-to-fetal T4 transport, ii) implies that disrupted placental transport of thyroid hormones may contribute to neurodevelopmental delays in MCT8 deficiency and iii) indicates that TRIAC is efficiently transported across the placenta, independent of MCT8, holding potential in prenatal treatment in mothers carrying fetuses with MCT8 deficiency.

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2026-10-21

·药研加速器

2026年FDA新药批准情况分析

数据概览全年清单累计 46 个新药，其中小分子系 28 个，占 61%，小分子仍是新药的主体形态。生物制品 10 个，多肽与寡核苷酸 6 个，放射性诊断剂 2 个，三者合计 18 个。肿瘤 10 个、罕见遗传病 9 个，两个领域合计占 41%。口服制剂 24 个，超过总数一半。 25 个产品带有首个、首创或唯一标注，密集出现在罕见病与神经精神领域。一、数据口径数据取自美国食品药品监督管理局药品评价与研究中心《Novel Drug Approvals for 2026》官方清单，检索日期为 2026 年 10 月 9 日。清单所称新药，指此前从未在美国获批或上市的品种，包括新分子实体与新的治疗性生物制品。疫苗、细胞与基因治疗产品不在其中，它们归生物制品评价与研究中心管辖；仿制药与已有药物的新增适应证同样不在其中。因此 46 这个数字描述的是化学药与治疗性生物制品这一范围，不能当作当年医药创新的总量。清单所列批准用途为展示目的所作的概括，实际适用的适应证、人群与剂量以最新版说明书为准。二、整体分布维度分布分子类型小分子 24，多肽 5，单克隆抗体 4，胰岛素类生物制品 2，复方制剂 2，酶替代疗法 2，放射性诊断剂 2，寡核苷酸 1，融合蛋白 1，磁共振造影剂 1，抗体偶联药物 1，无机药物 1 大类归并小分子系 28，生物制品 10，多肽与寡核苷酸 6，放射性诊断剂 2 治疗领域肿瘤 10，罕见遗传病 9，感染性疾病 6，神经精神 4，内分泌与代谢 4，影像诊断 3，免疫与炎症 3，眼科 2，血液、麻醉与镇痛、心血管与肾脏、消化与肝病、皮肤各 1 给药途径口服 24，静脉注射 12，皮下注射 7，鞘内注射 1，玻璃体腔注射 1，外用 1 批准节奏 1月 1，2月 4，3月 5，4月 2，5月 8，6月 3，7月 6，8月 7，9月 9，10月截至9日 1 批准节奏上，五月与九月是两个高点，九月单月批准 9 个。三、分子类型：小分子仍是主体，形态在变传统小分子 24 个，加上 2 个复方制剂、1 个磁共振造影剂与 1 个无机药物，小分子系合计 28 个。就数量而言，格局并未改变。变化发生在小分子内部。三月获批的维帕努（Veppanu）是雌激素受体降解剂，据厂商与综述表述为首个获批的 PROTAC 类蛋白降解药物，其作用方式不依靠占据活性位点，而是使靶蛋白进入降解途径。更早上市的沙利度胺类药物后来也被理解为降解剂，但属分子胶路线，与嵌合体技术不同源。八月获批的赞贝苏斯（Zenbexus）同样属于分子胶降解剂。七月获批的利芬德拉（Lipfendra）是大环肽类的 PCSK9 抑制剂，也是首个可口服的 PCSK9 抑制剂，此前同类药物均为注射剂。四月获批的方代约（Foundayo）为口服小分子 GLP-1 受体激动剂，把减重治疗从注射推向口服。三个产品分属不同靶点，指向同一个方向：给药方式的竞争正在取代单纯的靶点竞争。分类上把寡核苷酸与多肽单列，原因在于它们处在中间地带。它们以化学合成制备，监管路径有时与化学药一致，但分子尺寸与作用方式更接近生物大分子。今年的例证是九月获批的赞瓦斯卓（Zanvastro），一种用于亚历山大病的反义寡核苷酸，走的是新药申请路径而非生物制品许可申请路径。监管表格与分子实体并不一一对应，分类应以分子实体为准。四、治疗领域：肿瘤与罕见病双峰肿瘤 10 个，为单一领域最多。今年获批的靶向药有一共同点，适应证集中在耐药后的后线治疗，并且要求明确的分子标志物：胆管癌的 FGFR2 融合、非小细胞肺癌的 ROS1 耐药、乳腺癌的 ESR1 突变、胰腺癌的 RAS、套细胞淋巴瘤的 BCL2。标志物先于用药，这是近十年肿瘤药物开发的基本结构。罕见遗传病 9 个，其中多项为该病种的首个治疗。齐库博（Zycubo）治疗 Menkes 病，恩西替特（Emcitate）治疗 MCT8 缺乏症，赞瓦斯卓治疗亚历山大病，三者均为各自病种的首个获批疗法。此外还有 Hunter 综合征的脑透过酶替代疗法、精氨酸酶 1 缺乏症的聚乙二醇化酶、软骨发育不全的促生长肽，以及进行性骨化性纤维发育不良这一病种上先后获批的两个产品。这条线索的意义在于放行形态。罕见病领域的获批产品多为生物制品、多肽、寡核苷酸与酶，而非传统化药。高度未满足的临床需求，与能够穿透常规化药边界的分子形式，二者在这一领域同时出现。五、给药途径与给药频率口服制剂 24 个，占总数一半以上，这与小分子占比高是同一事实的两面。多肽的口服化值得单独提出。多肽长期受制于口服吸收，今年出现两个反例。三月的艾可泰德（Icotyde）是口服 IL-23 受体拮抗肽，用于中重度斑块型银屑病，此前针对该通路的药物均为注射用抗体；七月的利芬德拉同为口服多肽。二者的价值不限于适应证本身，而在于证明大分子通路的口服给药可行。给药频率同样在变。三月的阿维克力（Awiqli）与九月的昂思维克（Onswik）都是每周给药一次的基础胰岛素，同一年出现两款每周制剂，把胰岛素从每日注射推向每周注射。六月的尤特布齐（Utebzi）是首个口服碳青霉烯类抗生素，把通常需要静脉给药的抗菌药做成口服片。赞瓦斯卓经鞘内注射进入中枢神经系统，七月的莱特纳瓦（Lytenava）为眼科专用贝伐珠单抗制剂，经玻璃体腔注射。这些变化的共同指向是减少就医次数与注射负担。另有一个用途转向值得记录。五月的佐科瓦（Xocova）是 3CL 蛋白酶抑制剂，今年获批的用途为接触新冠患者后的暴露后预防，而非治疗。六、四点需要注意的判断边界第一，抗体偶联药物今年仅 1 个，即五月的德克努帕兹（Decnupaz），靶向 CD123，用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤。仅凭一年清单不宜断言该领域降温，需结合全年数据与在研管线判断，但这一数字与近两年的批准节奏确有落差。第二，首个、首创、唯一这类表述共出现于 25 个产品，来源为官方新闻稿与厂商公告，通常限定在特定适应证或特定靶点范围内，不等于分子机制上的绝对首创。阅读时应连同其限定语一并理解。第三，寡核苷酸走化学药路径这一事实说明，以监管表格反推分子类型会出错。本文的分类以分子实体为准，监管路径只作参考。第四，批准数量不等于临床价值，也不等于患者可及。定价、医保覆盖与产能都会影响一个药物实际能帮助多少人，这些因素不在本清单之内。七、分类方法与存疑事项分子类型按药物实体划分，共 12 类：小分子、复方制剂、多肽、寡核苷酸、单克隆抗体、抗体偶联药物、融合蛋白、酶替代疗法、生物制品即胰岛素类、放射性诊断剂、磁共振造影剂、无机药物。治疗领域按主要适应证所属科室划分，共 13 类，一个药物可能有跨领域用途，此处只记主要获批适应证。给药途径记主要给药方式。本文的分子类型、治疗领域与给药途径均属编辑性判断。同一个药物在不同维度上可以归入不同类别，例如一个抗感染药在分子类型上是小分子，在治疗领域上属感染性疾病，在给药途径上是口服。这些分类用于观察结构，不宜当作监管标签使用。加速批准状态未逐一核对，标注为加速批准的仅限已核实的三个：埃特卡玛（Etcamah）、贝卡尔齐（Beqalzi）、洛阿吉斯（Loargys）。产品归类所用资料包括官方清单、产品说明书与厂商公告；批准类型与剂型取自 FDA 公开数据库，说明书信息取自 DailyMed。附表：2026年FDA新药清单编号商品名中文译名活性成分批准日期 FDA批准适应症分子类型机制或靶点给药途径治疗领域备注 46 Hovilpri 霍维普利 pritelivir 2026-10-09 免疫功能低下成人由单纯疱疹病毒感染引起的皮肤黏膜病变，且对其他治疗无应答小分子口服解旋酶-引物酶抑制剂口服感染性疾病近30年来首个新作用机制的HSV治疗药 45 Emcitate 恩西替特 tiratricol 2026-09-28 MCT8缺乏症患者的外周性甲状腺毒症小分子甲状腺激素类似物口服罕见遗传病该病首个获批治疗 44 Atebrioz 阿特布里奥 zilurgisertib 2026-09-25 成人和12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者，减少新发异位骨化总体积小分子 ALK2抑制剂口服罕见遗传病 FOP第三款获批药 43 Juvmo 尤夫莫 tavapadon 2026-09-25 成人帕金森病小分子选择性D1/D5受体激动剂口服神经精神首个且唯一获批的D1/D5选择性激动剂 42 Lyrfigtu 利夫格替尼 lirafugratinib 2026-09-23 既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌，携带FGFR2基因融合或其他重排小分子 FGFR2激酶抑制剂口服肿瘤 41 Onswik 昂思维克 insulin efsitora alfa-gobe 2026-09-23 作为饮食与运动的辅助，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制生物制品每周一次长效基础胰岛素（Fc融合）皮下注射内分泌与代谢每周给药一次的基础胰岛素 40 Pixclara 匹克斯克拉 floretyrosine F18 2026-09-11 与其他诊断评估联合，用PET显像区分复发性或进展性胶质瘤与治疗相关改变放射性诊断剂 F18标记氨基酸类PET示踪剂静脉注射影像诊断 39 Isembyld 艾森拜德 apitegromab-mstn 2026-09-11 正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者单克隆抗体抗肌生长抑制素单抗静脉注射罕见遗传病首个靶向SMA肌肉丢失机制的疗法 38 Etcamah 埃特卡玛 camizestrant 2026-09-04 激素受体阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌，在芳香化酶抑制剂与CDK4/6抑制剂治疗期间检出ESR1突变小分子新一代口服选择性雌激素受体降解剂口服肿瘤加速批准 37 Zanvastro 赞瓦斯卓 zilganersen 2026-09-03 儿童与成人亚历山大病寡核苷酸靶向GFAP的反义寡核苷酸鞘内注射罕见遗传病该病首个获批治疗，唯一直接作用于病因的疗法 36 Mimrylo 米姆利洛 rusfertide 2026-08-28 真性红细胞增多症成人的红细胞增多症多肽铁调素模拟肽皮下注射血液首创机制 35 Lisraya 利斯拉雅 brepocitinib 2026-08-27 成人皮肌炎小分子 TYK2/JAK1抑制剂口服免疫与炎症首个获批用于皮肌炎的口服药物 34 Rasonque 拉森克 daraxonrasib 2026-08-26 转移性胰腺癌小分子 RAS(ON)多选择性抑制剂口服肿瘤 33 Pasatru 帕萨特鲁 garetosmab-grts 2026-08-19 成人进行性骨化性纤维发育不良，减少新发异位骨化与临床医生判定的疾病发作单克隆抗体抗Activin A单抗静脉注射罕见遗传病 FOP第二款获批药 32 Zenbexus 赞贝苏斯 iberdomide 2026-08-13 与达雷妥尤单抗及透明质酸酶、地塞米松联合，用于至少接受过一线治疗（含蛋白酶体抑制剂与免疫调节剂）的成人多发性骨髓瘤小分子塞来可因调节型分子胶降解剂口服肿瘤 31 Tauklarify 陶克拉瑞 florquinitau F18 2026-08-13 用于正在接受阿尔茨海默病评估的认知障碍成人脑PET显像，识别tau神经纤维缠结病理放射性诊断剂 tau蛋白F18 PET示踪剂静脉注射影像诊断 30 Orzeyful 奥泽富 oveporexton 2026-08-05 1型发作性睡病小分子食欲素2型受体激动剂口服神经精神首个直接恢复食欲素信号、针对病因的药物 29 Simtriyo 辛特里约 centanafadine 2026-07-24 注意缺陷多动障碍小分子去甲肾上腺素、多巴胺与5-羟色胺三重再摄取抑制剂口服神经精神首创作用机制 28 Lytenava 莱特纳瓦 bevacizumab-vikg 2026-07-24 新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性单克隆抗体抗VEGF-A单抗眼用制剂玻璃体腔注射眼科眼科专用贝伐珠单抗制剂 27 Jideytro 吉代曲 zidesamtinib 2026-07-22 既往接受过ROS1激酶抑制剂治疗的成人ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌小分子 ROS1抑制剂口服肿瘤 26 Lipfendra 利芬德拉 enlicitide decanoate 2026-07-15 降低低密度脂蛋白胆固醇多肽口服大环肽PCSK9抑制剂口服内分泌与代谢首个且唯一每日一次口服PCSK9抑制剂 25 Revtorpyk 瑞夫托匹克 gedatolisib 2026-07-14 与氟维司群联合，用于未检出PIK3CA突变、转移阶段接受过至少一线内分泌治疗后进展的激素受体阳性HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌小分子 PI3K/mTOR双靶点抑制剂静脉注射肿瘤 24 Trutakna 特鲁塔克纳 atacicept-vymj 2026-07-07 降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿融合蛋白 TACI-Fc融合蛋白，阻断BLyS与APRIL 皮下注射免疫与炎症 23 Lumvoa 卢姆沃阿 veligrotug-vvze 2026-06-26 甲状腺眼病单克隆抗体抗IGF-1R单抗静脉注射眼科获批范围覆盖活动期与慢性期 22 Utebzi 尤特布齐 tebipenem pivoxil 2026-06-17 成人由若干敏感微生物引起、口服替代方案有限或没有的复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）小分子口服碳青霉烯类抗生素口服感染性疾病首个口服碳青霉烯类治疗药 21 Ambelvist 安贝尔维斯特 gadoquatrane 2026-06-12 与MRI联合检测并显示血管分布异常的病灶磁共振造影剂大环钆类四聚体造影剂静脉注射影像诊断 20 Cypsedo 赛普塞多 cipepofol 2026-05-29 成人手术的全身麻醉诱导小分子静脉全身麻醉药（丙泊酚结构类似物）静脉注射麻醉与镇痛 19 Xocova 佐科瓦 ensitrelvir 2026-05-29 与COVID-19患者接触后的暴露后预防小分子 3CL蛋白酶抑制剂口服感染性疾病 18 Zaynich 扎伊尼奇 cefepime and zidebactam 2026-05-29 由指定敏感微生物引起的复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）复方制剂头孢吡肟联合β-内酰胺酶抑制剂增强剂静脉注射感染性疾病 17 Decnupaz 德克努帕兹 pivekimab sunirine-pvzy 2026-05-27 成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤抗体偶联药物靶向CD123的抗体偶联PBD二聚体毒素静脉注射肿瘤该适应证首个也是唯一一个抗体偶联药物 16 Hepcludex 海普克鲁德克斯 bulevirtide-gmod 2026-05-22 无肝硬化或代偿期肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒感染多肽 HBV/HDV进入抑制剂皮下注射感染性疾病 15 Baxfendy 巴克斯芬迪 baxdrostat 2026-05-15 与其他降压药联合治疗高血压小分子醛固酮合酶抑制剂口服心血管与肾脏 14 Beqalzi 贝卡尔齐 sonrotoclax 2026-05-13 至少接受过两线系统治疗（含BTK抑制剂）后复发或难治的成人套细胞淋巴瘤小分子 BCL2抑制剂口服肿瘤加速批准 13 Veppanu 维帕努 vepdegestrant 2026-05-01 雌激素受体阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，且至少一线内分泌治疗后出现疾病进展小分子靶向雌激素受体的蛋白降解剂（PROTAC）口服肿瘤首个获批的PROTAC类靶向蛋白降解药物 12 Idvynso 伊德文索 doravirine and islatravir 2026-04-20 成人HIV-1感染，用于已在稳定方案上获得病毒学抑制、无治疗失败史且无已知耐药突变的患者替换现有完整方案复方制剂非核苷类逆转录酶抑制剂联合核转运抑制剂口服感染性疾病 11 Foundayo 方代约 orforglipron 2026-04-01 配合低热量饮食与增加运动，用于成人肥胖或超重（伴至少一项体重相关合并症）的减重与长期维持小分子口服非肽类GLP-1受体激动剂口服内分泌与代谢首个口服小分子GLP-1受体激动剂 10 Awiqli 阿维克力 insulin icodec-abae 2026-03-26 改善成人2型糖尿病患者的血糖控制生物制品每周一次基础胰岛素类似物皮下注射内分泌与代谢首个且唯一每周一次基础胰岛素 9 Lifyorli 利菲奥利 relacorilant 2026-03-25 铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，在接受过一至三线系统治疗（至少一线含贝伐珠单抗）之后小分子选择性糖皮质激素受体拮抗剂口服肿瘤 8 Avlayah 阿夫拉雅 tividenofusp alfa-eknm 2026-03-24 Hunter综合征（黏多糖贮积症II型）患者的神经系统表现酶替代疗法重组艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶脑透过融合蛋白静脉注射罕见遗传病 7 Icotyde 艾可泰德 icotrokinra 2026-03-17 12岁及以上、体重至少40公斤、适合系统治疗或光疗的中重度斑块型银屑病多肽口服IL-23受体拮抗肽口服免疫与炎症首个口服靶向IL-23受体的肽类药物 6 Lynavoy 利纳沃伊 linerixibat 2026-03-17 原发性胆汁性胆管炎相关的胆汁淤积性瘙痒小分子回肠胆汁酸转运体抑制剂口服消化与肝病 5 Yuviwel 尤维维尔 navepegritide 2026-02-27 2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童，增加线性生长多肽 C型利钠肽类似物皮下注射罕见遗传病 4 Loargys 洛阿吉斯 pegzilarginase-nbln 2026-02-23 与饮食蛋白限制联合，治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症成人与儿童的高精氨酸血症酶替代疗法聚乙二醇化重组精氨酸酶静脉注射罕见遗传病加速批准 3 Bysanti 拜桑提 milsaperidone 2026-02-20 精神分裂症；双相I型障碍相关的躁狂或混合发作小分子抗精神病药口服神经精神 2 Adquey 阿德奎 difamilast 2026-02-12 轻中度特应性皮炎小分子 PDE4抑制剂外用皮肤 1 Zycubo 齐库博 copper histidinate 2026-01-12 Menkes病无机药物组氨酸铜补充剂皮下注射罕见遗传病该病首个获批治疗

2026-10-15

·药学瞭望

资讯速递｜2026年Q2至2027年Q1新药获批情况

点击上方蓝色字关注我们~ 编者按：卫生系统药师在监测药物研发管线、管理药品目录、分配资源和优化新疗法临床项目方面发挥着关键作用。近期，Joseph R等在《美国医院药学杂志》发表了近期及预期（2026年Q2至2027年Q1）新药获批的分析，该文从60个等待美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药中，筛选出预计对医院和门诊临床领域产生重大临床和财务影响的药物进行了综述，旨在为药师提供新药研发管线的最新信息。细胞和基因疗法自上一季度AJHP管线发布以来，两种基因治疗药物获FDA批准。 ▷Marnetegragene autotemcel是一种获FDA批准的创新基因疗法，用于治疗由ITGB2基因罕见双等位基因变异引起的严重白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）儿科患者。该批准基于一项开放标签、单臂多中心研究，显示中性粒细胞CD18和CD11a表达持续增加至24个月，这预测了LAD-I的临床获益。常见不良事件包括血细胞减少、感染、黏膜炎、发热、胃肠道症状、皮疹、器械相关感染和肝酶升高。仍需上市后研究确认marnetegragene autotemcel的获益和不良事件。 ▷Lunostogene parvec-cwha获得FDA加速批准，成为首个也是唯一一个用于治疗儿童和成人严重至极重度或极重度感音神经性听力损失（任何频率>90 dB）的体内基因疗法，该听力损失与OTOF基因分子确认的双等位基因变异相关，需保留外毛细胞功能且同侧耳无既往人工耳蜗植入。加速批准基于CHORD试验，20名10个月至16岁参与者显示，80%的患者在24周时纯音测听阈值≤70 dB的听力改善。在随访48周的患者中，所有应答者维持治疗应答，42%仍随访者达到正常听力，包括耳语。不良事件包括中耳炎、呕吐、恶心、头晕、操作性疼痛、步态障碍和眼球震颤。 ▷Parilagenseebracpavovec是另一种寻求批准的体内基因疗法，用于治疗糖原贮积病Ia型，基于一项52名患者接受治疗并随访长达6年的随机3期研究。Parilagenseebracpavovec治疗导致玉米淀粉需求临床意义显著减少，血糖控制、空腹耐受性和患者报告的生活质量改善，安全性可接受。血液学/肿瘤学疗法自上一季度管线更新以来，血液学/肿瘤学适应证有2个新批准。 ▷Relacorilant于2026年3月获批，是一种糖皮质激素受体拮抗剂，获批与白蛋白结合型紫杉醇联合用于治疗既往接受过1至3线系统治疗（至少一线含贝伐珠单抗）的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。批准基于ROSELLA试验数据和无进展生存期（PFS）及总生存期（OS）结局指标。Relacorilant联合白蛋白结合型紫杉醇组中位PFS为6.5个月，而白蛋白结合型紫杉醇单药组为5.5个月。Relacorilant组中位OS为16个月，而白蛋白结合型紫杉醇单药组为11.9个月。此外，Narsoplimab于2026年1月获FDA批准，成为首个获批用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的药物。疗效在28名患者的单臂、开放标签研究中调查，评估TMA反应（实验室TMA标志物和器官功能改善或输血负担改善）。TA-TMA反应见于67%的儿科患者和69%的成人患者。 ▷靶向口服肿瘤药物的版图持续扩大。FDA接受了Giredestrant（一种新型选择性雌激素受体降解剂，SERD）的NDA，用于激素受体阳性乳腺癌。3期evERA乳腺癌研究结果显示，与标准内分泌治疗加依维莫司相比，giredestrant加依维莫司在意向治疗（ITT）和ESR1突变人群中分别将疾病进展或死亡风险降低44%和62%。OS数据正在评估中，同时还有5项额外的3期临床试验。 ▷Lirafugratinib是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），正在评估用于所有具有FGFR2改变的实体瘤；初始NDA聚焦于FGFR2驱动的胆管癌（CCA）患者。在ReFOCUS队列分析中，FGFR抑制剂初治CCA患者的客观缓解率（ORR）为46.5%（95% CI，37.1%～56.1%）。最佳总体缓解包括完全缓解（CR）率2.6%、部分缓解率43.9%和疾病稳定率50.0%。此外，疾病控制率为96.5%（95% CI，91.3%～99.0%），中位缓解持续时间（DOR）为11.8个月（95% CI，7.5～13.0个月），中位PFS为11.3个月（95% CI，9.2～14.8个月），中位OS为22.8个月（95% CI，18.1～27.2个月）。 ▷Zanzalintinib是第三代TKI，抑制与癌症生长和扩散相关的受体酪氨酸激酶，包括血管内皮生长因子（VEGF）受体、MET、AXL和MER。目前正在开发用于治疗晚期实体瘤。NDA已接受zanzalintinib联合阿替利珠单抗用于既往接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础化疗的转移性结直肠癌患者。3期STELLAR-303试验显示，zanzalintinib组中位OS为10.9个月，而瑞戈非尼组为9.4个月（风险比HR 0.80；95% CI，0.69～0.93；P=0.0045）。在无肝转移患者中，中期分析显示zanzalintinib组中位OS为15.9个月，而瑞戈非尼组为12.7个月（分层HR，0.79；95% CI，0.61～1.03；P=0.087）。最常见不良事件包括腹泻、高血压、疲劳、恶心和食欲下降。 ▷Zipalertinib（一种口服EGFR TKI，用于晚期或转移性非小细胞肺癌NSCLC患者）的NDA基于2b期REZILIENT1试验的阳性结果被接受。在所有患者中，ORR为27.4%，中位DOR为8.5个月。在具有罕见非外显子20插入EGFR突变的患者队列（n=40）中，ORR为30%，中位DOR为7.75个月，疾病控制率为70%。初治患者（n=8）的ORR显著更高，为62.5%。 ▷一种用于NSCLC治疗的静脉疗法Ivonescimab（一种PD-1/VEGF联合抑制剂）进入管线。Ivonescimab是一种双特异性抗体，设计用于同时靶向PD-1和VEGF通路。在3期HARMONi试验中，ivonescimab加化疗与安慰剂加化疗相比，在携带EGFR敏感突变且在接受第三代TKI治疗期间疾病进展的局部晚期或转移性NSCLC患者中显著改善PFS。这些组的中位PFS分别为4.4个月（HR，0.52；95% CI，0.41～0.66；P<0.0001）。最终OS分析显示有利于ivonescimab组的趋势（HR，0.79；95% CI，0.62～1.01；P=0.0570）。 ▷另一种PD-1抑制剂/VEGF抑制剂组合Camrelizumab/rivoceranib在收到FDA的2封CRL后重新进入管线。初始CRL于2024年因生产场地缺陷发出；第二封CRL于2025年发出，要求提供更多治疗数据信息及FDA或生产商未公开披露的其他原因。Camrelizumab/rivoceranib用于不可切除肝细胞癌（HCC）一线治疗的新NDA于2026年2月被接受。在随机、开放标签、3期CARES-310试验中，接受联合治疗的HCC患者中位OS为23.8个月（95% CI，20.6～27.2个月），而索拉非尼治疗者为15.2个月（95% CI，13.2～18.5个月）（HR，0.64；95% CI，0.52～0.79；P<0.0001）。中位PFS也有利于联合组（5.6个月[95% CI，5.5～7.4个月] vs 索拉非尼组3.7个月[95% CI，3.1～3.7个月]）（HR，0.54；95% CI，0.44～0.67；P<0.0001）。 ▷血液恶性肿瘤的口服疗法继续开发。Tirabrutinib是一种高度选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，靶向B细胞受体（BCR）信号通路，正在开发用于复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。2期PROSPECT研究显示67%的总体缓解率和44%的CR率。最常见不良事件为贫血、皮疹、疲劳和中性粒细胞计数下降。一项3期随机试验正在招募患者以支持加速批准。 ▷Iberdomide是新一类口服肿瘤药物——cereblon E3连接酶调节剂（cereblon E3 ligase modulators，CELMoDs）中的2种药物之一。Iberdomide联合达雷妥尤单抗和地塞米松（n=75）产生94.7%的总体缓解率，包括68.0%的CR或更好率。在10??阈值下的微小残留病（MRD）阴性率为64%，56%的患者达到MRD阴性且至少CR。3期EXCALIBER-RRMM试验目前正在多发性骨髓瘤中评估该联合方案。CELMoDs预计将与免疫调节药物（iMiDs）竞争，并提供更可耐受的安全性和耐受性特征。 ▷除这些潜在新口服疗法外，多发性骨髓瘤领域的进展还包括FDA接受了一种新CAR-T细胞疗法的NDA。Anitocabtagene autoleucel（前称ddBCMA）是首个在多发性骨髓瘤中研究的B细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen，BCMA）导向CAR-T细胞疗法，利用一种称为D-Domain的新型紧凑结合剂。在2期iMMagine-1研究中，74%的患者达到严格CR或根据国际骨髓瘤工作组标准的CR。PFS率在12个月为82.1%，18个月为67.4%，24个月为61.7%，OS率在12个月为94%，18个月为88%，24个月为83%。其他新疗法自上一季度AJHP管线发布以来，FDA已做出多项决定。 ▷2026年3月的FDA批准包括Icotrokinra，一种白细胞介素-23（IL-23）受体拮抗剂，获批用于治疗成人和12岁及以上且体重大于40 kg的儿科患者的中度至重度斑块状银屑病。它是首个阻断IL-23受体的靶向口服肽，便于患者给药。Linerixibat（一种回肠胆汁酸转运体IBAT抑制剂）获批，成为首个用于治疗原发性胆汁性胆管炎患者胆汁淤积性瘙痒的药物。对于2型糖尿病，依柯胰岛素（Insulin icodec，首个可用的每周一次胰岛素制剂）基于3期ONWARDS试验获FDA批准，用于与餐时胰岛素联合或与常见口服降糖药和/或胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂联合使用。该临床项目评估了每周一次依柯胰岛素与每日基础胰岛素，并在ONWARDS关键临床试验项目中证明了降低糖化血红蛋白（HbA1c）主要终点的疗效。低血糖这一常见不良事件应密切监测，因为依柯胰岛素是市场上浓度最高的胰岛素。 ▷最近获批的新药是新型口服GLP-1药物Orforglipron，用于减重，在ATTAIN-1试验结果显示最高剂量orforglipron（配合饮食限制和运动）患者体重减轻27.3磅，而安慰剂组为2.2磅后获得FDA批准。此外，基于3期ACHIEVE-3试验，orforglipron正在寻求2型糖尿病和心血管疾病的额外适应证批准，该试验显示在HbA1c降低方面非劣于口服司美格鲁肽；然而，orforglipron组更多患者因胃肠道不适提前停止治疗。获批时，FDA要求提交关于心血管和肝脏不良事件的额外安全性信息，以及至少15年的甲状腺癌数据收集。 ▷许多进入管线的药物具有神经学焦点或机制。Relutrigine的PDUFA日期为2026年9月下旬，可能成为首个获批用于SCN2A和SCN8A相关发育性癫痫性脑病儿童的疾病修饰疗法。EMBOLD研究中观察到的阳性结果导致该试验在成功的中期分析后提前停止。Relutrigine的生产商正在寻求孤儿药和罕见儿科疾病认定。 ▷一种新的反义寡核苷酸疗法Zilganersen正在研究用于治疗Alexander病（Alexander disease，AxD），这是一种罕见且通常致命的神经退行性疾病。它是一种鞘内给药药物，具有孤儿药和罕见儿科疾病认定，已被接受优先审评，PDUFA日期为2026年9月22日。在一项1-3期研究中，54名AxD受试者随机接受zilganersen或安慰剂60周双盲治疗期。对于主要结局步速（通过10米步行测试10MWT评估）在第61周治疗组与对照组比较，显示出有利于zilganersen 50 mg的统计学和临床显著平均差异（最小二乘均数差异，33.3%；P=0.0412）。 ▷对于全身性重症肌无力（gMG），Gefurulimab有望成为首个皮下双特异性抗体和补体抑制剂，用于治疗gMG。Gefurulimab在PREVAIL试验中研究，这是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究。在抗乙酰胆碱受体抗体阳性gMG成人中，第26周重症肌无力日常生活活动（Myasthenia Gravis Activities of Daily Living，MG-ADL）总分较基线变化的主要终点显示出统计学和临床显著改善。Gefurulimab还达到所有次要终点，早在治疗第一周就观察到临床意义改善。 ▷在神经学适应证和机制领域，Ulixacaltamide是一种T型钙通道阻滞剂，正在接受FDA审评用于治疗特发性震颤。Ulixacaltamide基于Essential3研究结果获得FDA突破性疗法认定，该研究显示ulixacaltamide治疗患者与安慰剂接受者相比，安全性良好且日常生活活动临床显著改善。 ▷其他超罕见和高成本专科疗法可能在2026年8月获批。Adrabetadex可能成为婴儿型尼曼-匹克病C型的首个疾病修饰疗法。它通过鞘内给药，需要听力监测，因为试验中听力损伤发生率高。Deramiocel是一种同种异体心脏球衍生细胞疗法，用于杜氏肌营养不良（DMD）心肌病。它通过每季度静脉输注给药，将成为首个针对DMD主要死因的治疗。Garetosmab是一种激活素A单克隆抗体，用于进行性骨化性纤维发育不良，正在优先审评中。3期试验中给予garetosmab显示新异位骨化体积减小超过99%；然而，鉴于先前开放标签扩展试验中有5例死亡，需要仔细的安全性监测。Doruapapogene ralaplasmid用于人乳头瘤病毒相关复发性呼吸道乳头状瘤病，将成为美国批准的首个质粒DNA疗法，需要专有电穿孔设备用于办公室给药。 ▷一种正在研究用于罕见遗传病单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症（也称为Allan-Herndon-Dudley综合征）的新治疗是Tiratricol（三碘甲状腺乙酸）。Tiratricol持有MCT8缺乏症和甲状腺激素β抵抗的孤儿药认定。目前，tiratricol的生产商正专注于MCT8缺乏症的NDA，未来计划将甲状腺激素β抵抗作为额外适应证。此外，FDA已授予tiratricol突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定，为生产商提供了优先审评的机会，PDUFA日期为2026年9月。ReTRIACt研究是一项双盲、多中心、安慰剂对照、随机、撤药研究，发现有利于tiratricol的血清T3变化率统计学显著差异（T3变化率比值[安慰剂/tiratricol]，1.494[95% CI，1.035～2.155]；P=0.034）。 ▷Ovoprexton预计PDUFA目标日期在今年Q3，是发作性睡病1型患者的一种新的不同治疗选择。该NDA得到2项3期试验（FirstLight和RadiantLight）的支持，比较ovoprexton与安慰剂，ovoprexton在日间过度嗜睡、猝倒频率、发作性睡病严重程度、患者报告的总体改善和生活质量方面达到所有终点。该药一般耐受良好，最常见不良事件为失眠和尿急尿频，未报告治疗相关严重不良事件。 ▷Pimicotinib hydrochloride（又称ABSK021）是一种口服给药的高度选择性和强效小分子集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂，正在研究用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。该申请得到关键双盲、3期MANEUVER研究的支持，该研究在全球94名TGCT患者中评估pimicotinib 50 mg每日一次与安慰剂。Pimicotinib在第25周改善了ORR（54.0% vs 3.2%）和所有关键患者报告结局（疼痛、僵硬、活动范围和身体功能），安全性特征良好。以下管线药物需要考虑住院和门诊利用。每日一次、单片的Bictegravir/lenacapavir组合，将整合酶抑制剂与衣壳抑制剂lenacapavir配对。Bictegravir/lenacapavir在3期ARTISTRY-1试验中达到非劣于复杂多片方案维持HIV病毒学抑制。Brepocitinib是一种口服双重TYK2/JAK1抑制剂，正在FDA优先审评中用于皮肌炎，将成为该适应证的首个靶向治疗，也处于非感染性葡萄膜炎、皮肤结节病和毛发扁平苔藓的晚期开发中。在同一机制中，Povorcitinib是一种选择性JAK1抑制剂，处于晚期开发中，计划于2026年中期提交严重化脓性汗腺炎（HS）的监管申请，并于2026年Q4提交白癜风和结节性痒疹的申请。为支持申请，进行了2项关键3期试验STOP-HS1和STOP-HS2，作为大型随机、双盲、安慰剂对照研究，评估每日一次口服povorcitinib在成人中度至重度HS中的效果；在第12周，两项研究均达到主要终点，45 mg和75 mg剂量组中显著更多povorcitinib治疗患者比安慰剂接受者达到HisCR50（即总脓肿和炎性结节计数较基线减少≥50%），同时深层临床应答（HisCR75）、发作减少和皮肤疼痛改善，显示出快速起效和与先前研究一致的良好安全性特征，无新安全性信号。最后，一种治疗非糜烂性反流病（NERD）和糜烂性食管炎（EE）的新机制药物Tegoprazan是一种钾竞争性酸阻滞剂，正在研究中。与质子泵抑制剂相比，tegoprazan不需要酸暴露激活H?K?-ATP酶，可能具有更快起效和更长作用持续时间。与兰索拉唑相比，在EE患者中，tegoprazan被证明显著改善愈合。在NERD患者中，tegoprazan治疗导致24小时无胃灼热天数、无夜间胃灼热天数和无反流天数的百分比显著更高。表 2026年Q2至2027年Q1近期及预期新药获批缩略语： BLA，生物制品许可申请；NDA，新药申请。参考文献：本文来源：Joseph R, Sabbah M, Barada F, et al. Recent and anticipated novel drug approvals (Q2 2026 through Q1 2027). Am J Health-Syst Pharm. 2026;83:e727-e737. 扫码进群添加药学瞭望管理员进入学术交流群《药学瞭望》征稿邀请 01.投稿内容征稿内容不限于：研究进展、团队科研成果、临床用药经验分享、典型病例解读、疾病诊治经验、人文故事等 02.联系人投稿 | 学术报道 | 合作投稿联系人：刘老师 15201320201（微信同号）投稿邮箱：contact@siri.ntesmail.com （来源：药学瞭望）

2026-10-15

·flerie.com

Flerie AB (publ) Interim Report January – September 2026

The period in brief Net asset value was SEK 3,113 million (3,918) and net asset value per share was SEK 35.91 (50.58 on 30 September 2025). Change in net asset value per share in the quarter was -8.3 per cent (-4.2). Total fair value of shares in portfolio companies was SEK 2,727 million (3,086). Change in fair value of shares in portfolio companies in the quarter was SEK -249 million (-124), equivalent to -8.7 per cent (-4.0). Net profit/loss amounted to SEK -281 million (-138). Earnings per share before and after dilution amounted to SEK -3.24 (-1.78). Significant events during the quarter The Extraordinary General Meeting of Flerie approved the merger plan between Flerie and Biosergen. The merger is expected to close in October. The net asset value of portfolio company Empros Pharma was written down in full. Portfolio company Egetis Therapeutics received FDA approval for the drug EMCITATE®. Portfolio company Xspray Pharma received a CRL from the FDA for Dasynoc®. Flerie will host a live presentation today at 11:00 CEST. The call will be hosted by Ted Fjällman (CEO) and Cecilia Stureborg von Schéele (CFO). The presentation will be held in English and include a Q&A session. If you wish to participate via webcast, please register via the link below. https://events.teams.microsoft.com/event/dbb7c8bd-44cb-45de-afaa-1135d529d3bd@8a6f565d-42e1-4b27-93d3-51ae5cf1e4a2?source=copyLinkLegacyShareLinkDialog The presentation will be available after the webcast at www.flerie.com.

上市批准并购财报IPO

100 项与替拉曲可相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D07214	替拉曲可	D11AX08 H03AA04	DB03604

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
Allan-Herndon-Dudley综合征	欧盟	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12
Allan-Herndon-Dudley综合征	冰岛	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12
Allan-Herndon-Dudley综合征	列支敦士登	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12
Allan-Herndon-Dudley综合征	挪威	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12
甲状腺毒症	欧盟	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12
甲状腺毒症	冰岛	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12
甲状腺毒症	列支敦士登	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12
甲状腺毒症	挪威	Rare Thyroid Therapeutics International AB	2025-02-12

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
选择性垂体甲状腺激素抵抗	临床前	瑞典	Egetis Therapeutics AB	2025-05-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Triac Trial I (ESPE2024)	临床2期	Allan-Herndon-Dudley综合征	51	Tiratricol (with feeding tube)	蓋簾鹹醖淵壓鏇襯選襯(築構遞蓋製齋鹹廠鏇網) = 網積積築窪積遞膚顧廠繭製製鹽蓋齋繭齋餘糧 (範積壓夢鹹願簾製夢壓 ) 更多	积极	2024-11-16
Triac Trial I (ESPE2024)	临床2期	Allan-Herndon-Dudley综合征	51	Tiratricol (without feeding tube)	醖範繭壓蓋觸襯構網膚(廠鬱醖鏇積憲襯夢簾願) = 艱窪醖鹹觸獵積鹹蓋餘鹽艱構齋繭鏇鹹獵壓夢 (範鏇淵簾艱網艱憲網齋 ) 更多	积极	2024-11-16
OR01-05 (ENDO2020)	临床2期	Allan-Herndon-Dudley综合征 serum T3 concentrations \| SHBG \| creatine kinase ... 更多	83	Triac	糧簾鏇蓋淵獵鹽醖廠積(顧鹽餘憲鏇積憲鬱繭膚) = 淵夢淵壓選憲鏇簾鑰積願範選襯膚遞鏇襯遞艱 (膚鹽鏇願艱網艱獵淵憲 ) 更多	积极	2020-05-08