GT-201

2025年Q4，上海创新药领域融资热度持续攀升。根据公开数据统计（注：数据截至2025年12月31日），本季度共披露融资事件33起，涵盖从天使轮到D+轮的完整融资梯队，展现出成熟项目向后期临床推进、早期技术平台加速孵化的双轨并行趋势。 双抗/ADC组合疗法引领融资热点：拓济医药（Pre-A+轮6000万美元）、安领科生物（A轮近5000万美元）、德昇济医药（B轮1.08亿美元）均专注于开发双特异性抗体或抗体偶联药物，以提升肿瘤靶向性和克服耐药性难题，融资支持临床前研究及全球多中心试验推进。 细胞疗法主攻实体瘤治疗瓶颈：沙砾生物（C轮超6亿元）、微滔生物（天使轮超亿元）、华道生物（D2轮亿元）等聚焦于突破实体瘤微环境壁垒的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法和体内CAR-T技术，融资用于加速临床阶段扩展和产业化落地。 德昇济医药完成B轮融资 2025年12月10日，德昇济医药（D3 Bio）宣布完成1.08亿美元B轮融资，以加速肿瘤创新疗法的全球开发。德昇济医药是一家专注于肿瘤治疗创新药物研发的全球临床阶段生物技术公司。 本轮融资资金将主要用于支持公司核心候选药物 elisrasib（D3S‑001）的全球3期关键性临床研究。该研究将分别评估elisrasib作为单药及联合用药方案在KRAS G12C突变肿瘤患者中的应用，覆盖美国、中国及欧盟等主要国家和地区，以支持后续全球注册申报。此外，资金还将用于推进公司以靶向与肿瘤免疫为核心的创新药物管线。D3S-001是一种新一代KRAS G12C抑制剂，具有快速且完全抑制KRAS G12C靶点的能力。 拓济医药完成Pre-A+轮融资 2025年11月21日，拓济医药成功完成Pre-A+轮融资，总额为6000万美元。融资将用于推进双抗偶联药物的临床阶段研发和国际合作，包括管线扩展和临床研究优化。 拓济医药是一家专注于双抗偶联药物研发的公司，成立于2022年，总部位于中国上海。专注于双特异性抗体抗体偶联药物（BsAb-ADC）与双载荷ADC（Dual-Payload ADC）研发。该公司针对不同适应症已经构建出多款差异化双靶点组合与载荷策略，目前已布局近十条创新管线。其中，TJ101是一款靶向EGFR/B7-H3的双抗ADC，正在中美两地同步开展临床入组工作。 安领科生物完成A轮融资 12月16日，安领科生物 （Allink Biotherapeutics）宣布完成近5000万美元A轮追加融资。该公司致力于开发肿瘤及免疫领域的下一代ADC及多特异性抗体药物。本轮A轮扩展融资将助力加速推进公司两款核心管线的全球临床开发。其中，ALK201为一款靶向FGFR2b的ADC，已在多种肿瘤类型中展现出令人鼓舞的疗效信号及良好的安全性，旨在开发成为FGFR2b过表达实体瘤的基石疗法。同步推进的ALK202项目为一款EGFR/cMET双特异性ADC，其早期临床数据也初步验证了该产品在非小细胞肺癌治疗中的潜力。此外，该项目正在进一步扩展临床评估范围，覆盖更多由生物标志物定义的肿瘤类型及患者群体。 除了ADC疗法，安领科生物还正积极布局遮蔽型T细胞衔接器（Masked TCE）平台，旨在推动TCE疗法在实体瘤领域的创新性应用。在免疫及炎症疾病领域，安领科生物基于对致病机制的深刻理解，正在推进多个双/多特异性抗体项目。 沙砾生物完成C轮融资 10月14日，沙砾生物成功完成C轮融资，总额超6亿元。沙砾生物是一家专注于肿瘤免疫细胞治疗，以TIL药物为代表研发管线的创新型医药公司，旨在打造开创性的实体瘤细胞药物，为广大肿瘤病患带来新的希望。根据公司介绍，其自主研发的GT101注射液是中国潜在首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键2期临床试验。潜在全球首款膜结合IL-15复合物的TIL产品GT201注射液，已经完成了中美IND双报并获准进入I期临床。 百明信康完成D+轮融资 2025年12月19日，百明信康达成D+轮融资，总额超3亿元。本轮融资由人保资本股权投资、深投控和清松资本等机构投资，资金将用于新型免疫疗法的临床阶段推进及上市后市场拓展，覆盖过敏和自身免疫疾病领域。 根据百明信康官网介绍，该公司正在开发基于两大技术平台的各种免疫疗法，利用PCFiT （重组肽载体融合蛋白）技术治疗过敏性鼻炎、过敏性结膜炎和过敏性哮喘；利用 Apitopes （可诱导免疫耐受多肽）技术治疗多发性硬化、格雷夫斯病、葡萄膜炎、血友病VIII因子抑制物，以及心肌炎和类风湿性关节炎等其他自身免疫疾病。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

本文涉及大量转载内容，版权归属原作者，如涉侵权，请联系删除。    兆维    事业发展部     ——    Hongene    Biotech B&D INDUSTRY NEWS 核酸产业要闻半月报   01 国内药物研发进展 < 悦康药业降脂 siRNA 药物 YKYY032 注射液获中/美双批 12 月 19 日，悦康药业子公司悦康科创、杭州天龙研发的 siRNA 药物 YKYY032 注射液获 NMPA 批准临床，用于治疗高脂蛋白(a)血症。另外，悦康科创申报的 YKYY032 注射液也已于近日获美国 FDA 批准开展临床（IND 编号：178774）。YKYY032 注射液是一款偶联 GalNAc 配体的化学合成双链 siRNA 药物，通过 RNA 干扰机制特异性沉默 LPA 基因转录的 mRNA，从源头阻断脂蛋白(a)生成，拟用于高脂蛋白(a)血症治疗。 临床前研究显示，该药物在体外及体内均展现显著药理活性，在多种动物模型中可有效降低 LPAmRNA 及高脂蛋白(a)水平，在非人灵长类动物中更伴随 LDL-C 和 ApoB 水平下降，呈现良好且持久的降血脂效果，且重复给药毒性研究证实其具备良好的安全性与耐受性。 参考资料： chrome-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://www.cnpharm.com/upload/resources/file/2025/12/22/182312.pdf 浩博医药：乙肝 ASO 药物 III 期研究完成患者入组 12 月 22 日， 浩博医药（AusperBio）宣布其用于慢性乙型肝炎临床治愈的靶向反义寡核苷酸药 ASO（Antisense Oligonucleotide）AHB-137 的 III 期 AUSHINE 临床研究（CTR20252792 / NCT07246889）已顺利完成患者入组。 AHB-137 是浩博医药（AusperBio）基于其自主研发的 Med-Oligo™ 反义寡核苷酸技术平台开发的一款新型非偶联 ASO 药物，目前作为研究性疗法，旨在实现慢性乙型肝炎的临床治愈。该药物具有三重作用机制，在临床前及临床试验中均展现出积极结果，相关成果已在 EASL（2023-2025）、AASLD（2024-2025） 和 APASL 2025 等国际权威会议上发布。AHB-137 已完成全球 I 期临床试验，目前正在同步推进多项全球 II 期临床试验及中国大陆 III 期临床试验。 AUSHINE 研究是一项随机、双盲、多中心的 III 期临床试验，旨在评估 AHB-137 注射液在接受核苷（酸）类似物治疗、HBeAg 阴性的慢性乙型肝炎患者中的有效性和安全性。该研究在中国多家临床中心开展, 已提前完成招募, 共入组了超过 570 名患者。 参考资料： https://cn.ausperbio.com/news/2003030865047818241.html 沙砾生物 GT307 注射液获美国 FDA IND 批准 12 月 23 日，沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL）产品 GT307 注射液，获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）批准。这是继公司 GT201 产品在中美完成临床申报后，沙砾生物在高安全性基因编辑型 TIL 领域取得的又一重要里程碑式进展，标志着公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。 GT307 是一款基于 CRISPR 基因编辑技术的下一代双基因敲除型 TIL 产品，旨在解决传统 TIL 在肿瘤微环境中易发生功能耗竭、持续性不足等关键瓶颈问题。依托沙砾生物自主研发的 ImmuT Finder® 高通量免疫调控靶点筛选平台，公司系统性发现和鉴定了抑制 TIL 抗肿瘤功能的关键免疫调控因子，并通过 CRISPR 技术对其进行精准敲除，从而显著增强 TIL 的抗肿瘤功能和体内存续。 在基因编辑策略上，GT307 采用高保真 CRISPR/AaCas12bMAX 核酸酶体系，相较于经典 SpCas9 核酸酶，在编辑安全性、产品表型、扩增及功能方面均展现出显著优势，相关研究成果已发表于《Molecular Therapy》。 参考资料： https://www.grit-bio.com/newsinfo/10891841.html DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.09.009 时夕生物 RC001 完成首例患者给药，治疗 Dravet 综合征 12 月 25 日，时夕生物自主研发的小核苷酸 RNA 编辑药物 RC001 已完成首例患者给药。这标志着基于内源性 ADAR 招募的小核苷酸 RNA 编辑治疗技术在临床转化道路上迈出了关键一步，同时也为 Dravet 综合征患者带来新的希望。 目前，患者首次给药后总体情况稳定，后续将接受密切监测与随访。这项早期临床研究的启动，为 RC001 后续更大规模的临床试验奠定了重要基础。 时夕生物研发的 RC001 药物通过小核苷酸成药策略，招募内源性 ADAR 实现单碱基 RNA 编辑，在 RNA 层面精准靶向干预，从病因上改善病程，有望为患者提供更为有效的治疗选择。RC001 是全球范围内首个将招募内源性 ADAR 的小核苷酸 RNA 编辑成药策略应用于神经系统疾病并进入人体试验的药物。在前期的临床前研究中，RC001 展现出了良好的疗效与安全性，为后续的研发推进奠定了基础。2025 年 4 月，RC001 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD），这体现了 FDA 对 RC001 用于治疗 Dravet 综合征潜在临床价值的认可，也预示时夕生物在 RC001 后续的临床试验设计、研发推进、法规等方面都能得到 FDA 更多的科学指导和监管支持。 Dravet 综合征（Dravet Syndrome, DS）是一种罕见的、难治性癫痫综合征，属于发育性癫痫性脑病（Developmental and Epileptic Encephalopathy, DEE）范畴。其临床特征以婴儿期起病、多种癫痫发作类型、药物难治性癫痫、精神运动发育迟滞及较高的猝死风险为主要表现。该病目前尚无根治方法，现有抗癫痫药物能够在一定程度上降低癫痫发作频率，但对病程过程及共患症的改善仍存在明显局限。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/y9ntMlD5yPeSJFO55IRFfQ 荣灿生物 LNP 核心可电离脂质获美国专利授权 12 月 26 日，荣灿生物宣布其自主研发、用于体内（in vivo）CAR-T 细胞治疗的关键可电离脂质，在获得中国授权后，正式获得美国专利商标局（USPTO）的专利授权。至此，荣灿生物用于 mRNA 肿瘤疫苗和 in vivo CAR-T 产品的两项 LNP 核心可电离脂质，均已通过 PCT 国际专利申请途径，实现了在中国和美国的专利授权。 参考资料： http://rc-rna.com/cn/home/news/id/1001 心正合医药：siRNA 新药国内获批临床 12 月 30 日，成都心正合医药科技有限公司研发的 siRNA 新药 LC-1016 注射液正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）颁发的临床受理通知书（受理号：CXHL2501510）。成都心正合医药科技有限公司，是一家从事小核酸创新药物开发的科技型企业。本次申请药品 LC-1016 注射液属于小核酸 siRNA 药物。注册分类为化学 1 类新药。 诺泰生物子公司杭州诺泰诺和生物医药科技有限公司作为其核心 CDMO 合作伙伴，为该项目提供核心原料药，并开展全套原料药质量研究工作（包括起始物料、粗品、中间体、成品）。以专业技术实力和严格质量保障，助力 LC-1016 注射液顺利获得 CDE 受理。 参考资料： https://finance.eastmoney.com/a/202512313607110465.html   02 国内投融资及合作信息 < 悦康药业递交港股 IPO 12 月 29 日，悦康药业集团股份有限公司 Youcare Pharmaceutical Group Co., Ltd. 在港交所递交招股书，拟在香港主板 IPO 上市。悦康药业（688658.SH），已于 2020 年 12 月 24 日在 A 股上市，截至 12 月 29 日收市，总市值约人民币 104 亿元。 悦康药业，成立于 2001 年，作为一家生物制药公司，拥有多元、经市场认证及广为人知的商业化产品组合的发展成熟参与者，公司专注于研究、开发、生产和商业化四种模式的疗法：寡核苷酸、信使核糖核酸（mRNA）疫苗、多肽和中药创新药。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/4WvZZgYYyUdBCNa4yWc53Q 瑞博生物启动招股 12 月 31 日，瑞博生物正式启动招股，招股日期为 2025 年 12 月 31 日至 2026 年 1 月 6 日，并预计于 2026 年 1 月 9 日在港交所挂牌上市。 本次 IPO 拟发行 2748.74 万股 H 股，中国香港发售股份 274.88 万股，国际发售股份 2473.86 万股(以上可予重新分配及视乎发售量调整权及超额配股权行使与否而定)。计划每股发售价 57.97 港元，基石投资者包括 Arc Avenue、Bright Stone、华夏基金、大成国际及大成基金、Erik Selin Fastigheter AB、Himension Fund、IvyRock、Mingxin Growth Ventures、Springs Capital（Hong Kong）、泰康人寿及拾贝，拟以总金额约 1 亿美元购买的相关数目的发售股份。 据悉，本次上市由中金公司与花旗集团联合保荐，公司股东阵营涵盖先进制造基金、上海磐霖、君联资本、国新基金、三一创新、名信资本、联想之星、中金启德、朗玛峰创投、华润创业等知名机构，产业资本的密集加持，凸显了市场对小核酸赛道潜力及瑞博生物核心竞争力的高度认可。 参考资料： http://3g.cnfol.com/news/shangyeyaowen/20251231/31907101.shtml   03 国外药物研发进展 < 阿斯利康与 Ionis 公司联合开发的 Wainua 在中国正式获批 12 月 31 日，阿斯利康宣布，其与 Ionis 公司联合开发的万诺维（英文商品名：Wainua，通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。 依普隆特生钠（eplontersen）是一款 ASO 疗法，通过上游抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的生成发挥作用。作为 RNA 靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少 TTR 蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。该产品的获批，有望使此前治疗选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利性并改善生活质量。 参考资料： https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c Alnylam 两款 siRNA 新药中国获批临床 1 月 4 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，美国生物制药公司 Alnylam Pharmaceuticals 申报的两款 1 类 siRNA 新药首次获批中国临床。 两款药物分别为靶向 TTR 的 Nucresiran 注射液和靶向 AGT 的 Zilebesiran 注射液，受理号分别为 JXHL2500325 和 JXHL2500332，分别针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病和高风险高血压人群的心血管风险降低需求，为相关疾病治疗带来新的精准治疗选择。 参考资料： https://www.cde.org.cn/  https://mp.weixin.qq.com/s/4O-ZGifMcWdPYjEIhhhkYg   04 国外投融资及合作信息 < Alnylam 投资 2.5 亿美元引入 siRERIS 12 月 17 号，Alnylam 宣布将投资 2.5 亿美元扩建马萨诸塞州诺顿工厂，核心是引入业内首个全专用的 siRNA 酶法连接制造平台 siRERIS，并计划于 2027 年底全面投产。 从技术原理看，siRERIS 平台的核心即是先通过固相合成制备高质量的短链 RNA 片段，再利用工程化 RNA 连接酶将这些片段拼接成完整 siRNA 分子。与传统固相合成相比，这种酶法连接具有明显优势，包括可以更高效地组装分子，以及模块化设计允许分段质量控制，避免长链合成中的副产物累积，同时也减少了有机溶剂的使用。酶法合成作为一种模块化合成策略，不仅减少了长链合成中的副产物，还能降低有机溶剂使用量，更适合规模化放大。 参考资料： https://investors.alnylam.com/press-release?id=29466 GSK 与 CAMP4 达成 ASO 药物合作协议 12 月 18 日，CAMP4 Therapeutics，一家致力于开发针对遗传疾病 RNA 疗法的临床阶段生物制药公司，宣布已与葛兰素史克（GSK）达成一项战略研究、合作和许可协议，共同识别并开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。 根据协议条款，CAMP4 将获得 1750 万美元（约 1.23 亿人民币）的预付款。此外，CAMP4 还有可能因某些研发和商业里程碑而获得额外款项，以及未来产品销售的分级特许权使用费。 CAMP4 将利用其专有的 RAP® 平台来识别调控多个基因靶点表达的 regRNA，并生成靶向 regRNA 的 ASO 候选药物，以增强靶基因表达，用于潜在的后续开发；GSK 将负责通过此次合作筛选出的 ASO 候选药物的后续开发和商业化。 参考资料： https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/18/3207552/0/en/CAMP4-and-GSK-Enter-Strategic-Collaboration-to-Advance-RNA-Based-Therapeutic-Discoveries.html 作者：李昱 排版/校对：Levi 审核：Shirley & Vivian