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最高研发阶段批准上市 |
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首次获批日期1992-05-05 |
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最高研发阶段临床2期 |
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最高研发阶段临床1/2期 |
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A Clinical Study Evaluating the Safety and Efficacy of GT801 Injection in Adult Patients With Relapsed/Refractory CD19-positive B-cell Hematologic Malignancies
The goal of this clinical study is to evaluate the safety and efficacy of GT801 injection in adult patients with relapsed/refractory CD19-positive B-cell hematologic malignancies.
A Single-arm, Open-label Clinical Study of GT719 Injection for Moderate to Severe Refractory Autoimmune Diseases
This study is a prospective single-arm open-label clinical trial, aims to evaluate the safety, efficacy, and cellular pharmacokinetics of GT719 Injection in patients with moderate to severe refractory autoimmune diseases. A total of 10 subjects will be enrolled in this study.
/ Not yet recruiting早期临床1期 A Single-arm, Open-label Clinical Study of GT719 Injection for Moderate to Severe Refractory Autoimmune Disease
This study is a prospective single-arm open-label clinical trial, including dose escalation and expansion phase, aims to evaluate the safety, efficacy, and cellular pharmacokinetics of GT719 Injection in patients with moderate to severe refractory autoimmune disease. A total of 30 subjects will be enrolled in this study.
100 项与 北京沙砾生物医药股份有限公司 相关的临床结果
0 项与 北京沙砾生物医药股份有限公司 相关的专利(医药)
2025年10月10号,国务院总理李强日前签署国务院令,公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(以下简称《条例》),自2026年5月1日起施行。《条例》旨在规范生物医学新技术临床研究和临床转化应用,促进医学科学技术进步和创新,保障医疗质量安全,维护人的尊严和健康。
此次《条例》的颁布作为重大行业政策支撑及利好,标志着中国在基因编辑、干细胞、体细胞治疗技术等前沿生物医学新技术领域,从过去相对模糊的监管状态,迈向了权责清晰、路径明确的规范化发展新阶段 ;同时规范了生物医学新技术临床研究与转化应用的要求和流程,对临床研究机构、生物技术企业及整个产业生态的深远影响,以制度保障促进医学进步,推动医疗技术创新及行业高质量发展。菲鹏对文件内容第一时间予以深度解读。
TONACEA
01
政策历史沿革
根据公开信息,此次李强总理签署国务院令公布的《条例》,相关部委已经过历时六年准备:国家卫健委在2019年2月发布并公开征求意见的《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》(以下简称“《征求意见稿》”);同年9月在多个高校网站公布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例(草案)》扫描版文件(和本次审议通过文件同名,以下简称“《条例扫描版》");后几经沉寂,在年初公布的最新《国务院2025年度立法工作计划》中,《生物医学新技术临床研究与转化应用管理条例》已被列为拟制定或修改的行政法规之一。2025年9月12日的国务院常务会议上,会议审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例(草案)》。
TONACEA
02
政策内容对比分析
结合官方发布的两份公开文件(《条例》及《征求意见稿》),笔者对其中部分关键内容予以对比及解读,以求探寻监管机构释放的监管思路:(不同颜色指代:紫色--明显差异的;红色--新增内容)
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正式稿相较于征求意见稿突出体现了监管的科学性和高效性,后续需关注卫健委的配套实施文件,期待具体实施标准&细则。
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03
政策内容关键价值解析
1
明确生物医学新技术定义,提供清晰的应用管理边界
长期以来,以基因治疗、细胞治疗等前沿疗法为代表的医学技术面临着“创新走不出去”的困境,其中核心痛点在于“身份不明”及“路径模糊”。一方面,在细胞与基因治疗(CGT)领域双轨制的监管范畴下,技术轨开发路径由于定义不清无法真正独立运行;另一方面,概念不清导致不同地域监管部门、企业及研究机构对概念把握标准的差异使得行业长期处于监管难度大、鱼龙混杂的局面。
国家卫健委于2018年出台的《医疗技术临床应用管理办法》就医疗技术的临床应用作出具体的规定。根据《医疗技术临床应用管理办法》,医疗技术被定义为“医疗机构及其医务人员以诊断和治疗疾病为目的,对疾病作出判断和消除疾病、缓解病情、减轻痛苦、改善功能、延长生命、帮助患者恢复健康而采取的医学专业手段和措施”。
在此基础上,《条例》定义了生物医学新技术存在“生物医学”和“新技术”等方面的特殊因素,明确的定义为企业后续的产品开发及临床应用提供了清晰的边界。这一清晰的界定,为菲鹏等早在CGT领域深度布局的企业提供了明确的发展预期。以其旗下MOTE Therapeutics(简称MOTE)所专注的核酸药物创新靶向递送技术为例,正好落在这一监管范畴内,迎来了明确的政策环境。
2
建立明确的临床前-临床研究-应用转化的衔接路径及商业化出口
政策整体通过清晰且明确的监管路径指引生物医学新技术从临床前-临床研究-应用转化完整且明确的路径:
• 临床前-临床研究:经临床前研究证明安全、有效的生物医学新技术,方可获准开展临床研究,这一过程始于对技术“充足科学依据”的严格要求,旨在确保任何在人体上进行的试验都具备坚实的科学基础和初步的安全数据。同时从征求意见稿的审批机制重新规定延续当前的备案制也体现监管部门对于提升专业性技术审核效率的充分考量。
• 临床研究-应用转化:临床研究证明安全、有效、符合伦理的生物医学新技术,经国务院卫生主管部门审查批准后,可以转化应用于临床。同时参考之前干细胞管理条例转化应用相关规定,干细胞制剂完成临床研究后,可将研究结果作为技术性申报资料提交,用于申请药品注册临床试验。这为干细胞技术从实验室走向临床应用提供了清晰路径,缩短了研发到上市的时间周期,加速创新成果的转化。生物医学新技术的临床研究数据作为后续药品申报材料在具有相关实践基础上也同样“未来可期”。
同时从商业路径上完成应用转化意味着在临床端能够获取明确的收费标准:《条例》第20条明确临床研究发起机构及研究机构不得向受试者收取与生物医学新技术临床研究有关的费用。在其批准进入临床应用后明确可以收取费用。
3
明确的准入标准进一步规范行业发展
开展生物医学新技术临床研究具有明确的开展门槛,将进一步出清不合规机构,保证产业在科学性和规范性基础上良性发展,资源也能够集中在真正有高质量研究能力的头部机构和专家。
• 机构资质:必须是三级甲等医院。有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会,同时资金来源明确;这一规定确保了研究活动必须在具备雄厚医疗实力、完善的应急处理能力和高质量管理体系的机构中进行。
• 临床研究者资质:具备执业医师资格和高级职称,且拥有良好的科研信誉。
4
CGT领域‘双轨制’管理模式下技术轨具备独立发展广阔空间
生物医学新技术和先进治疗药品是中国监管体系下针对CGT等前沿领域两个既紧密关联又存在本质区别的术语,同时也是双轨制管理下相互衔接但又有所区分的发展路径(技术轨&药品轨) 。
既往相较于药品轨完善的定义规范、开发流程以及监管审批标准,技术轨往往落入为之服务的附属角色;伴随着《条例》的出具及法规完善,技术轨监管支持下同样建立了合规清晰的早研-临床研究-转化应用商业化的闭环结构。双轨制的独立并行发展为企业策略上带来了更加丰富的选择,进一步激活创新型企业的活力和行业创造性。
TONACEA
04
前瞻布局:菲鹏深度卡位CGT关键底层技术
在政策利好的大背景下,菲鹏等企业前瞻性布局带来的技术红利正在政策加持下加速转化为发展优势。
菲鹏一直致力于诊疗前沿技术与解决方案的探索,由菲鹏和Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士共同创立的MOTE Therapeutics(简称MOTE)是一家专注于核酸药物创新靶向递送技术和应用产品研发的创新公司,成立至今已在中美两地分别组建了高度创新的核心研发团队,搭建了全球领先的环状RNA平台以及通用型靶向递送平台。其中,核心技术平台MOBILIZE采用非化学偶联方式进行LNP的靶向修饰,可实现细胞水平的高效主动靶向递送,且可兼容不同cargo、不同LNP、不同binder,拓展性极强。
MOBILIZE解决了目前行业中靶向LNP技术面临的靶向特异性不足、制造工艺复杂以及递送效率不高等关键难题,远优于目前行业中其他靶向递送技术,是领域内最具差异化和领先性的靶向递送平台。当前CGT领域正在处于由体外疗法快步迈入体内疗法的关键时期,而MOBILIZE凭借安全、高效、精准的靶向递送特性,必然能在这一过程中拓展出无限的应用前景。
凭借世界级的科学实力、颠覆性的递送技术引擎,以及拓展RNA疗法技术边界的使命感,MOTE将致力于引领靶向递送领域、开拓全新治疗范式。MOTE目前正面向全球寻求合作伙伴,共同推进临床前研究及更好疾病治疗方案的打造。
总体而言,此次法规的完善为真正具有创新价值的技术提供一个合法、清晰的“身份”和发展路径,打通从基础研究到临床应用的转化链条。明确的法规路径将极大增强投资人的信心,资本将更加青睐那些拥有真正“硬科技”、扎实临床前研究数据和强大合规能力的团队,行业将回归技术和价值本身。另一方面,合规框架的清晰化,也意味着探索性临床研究的风险被更精确地定义和管理,试错成本和时间将大大缩短。以政策为锚驱动中国CGT产业蓬勃繁荣。
如您对菲鹏旗下MOBILIZE技术平台感兴趣,欢迎通过以下方式联系。
邮箱:BD@motetx.com (BD)
电话:13668139169(BD);15001241518(融资)
信息来源:
1.中华人民共和国国家卫生健康委员会 关于生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)公开征求意见的公告
https://www.nhc.gov.cn/wjw/yjzj/201902/e2d873b36ddf41a28b2cf967d14d074c.shtml
2.李强签署国务院令 公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》
https://www.gov.cn/yaowen/liebiao/202510/content_7043798.htm
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10月10日,BMS宣布将以15亿美元现金收购Orbital,以加强细胞疗法管线组合。收购包括一款在研下一代CAR-T细胞疗法OTX-201,该项目在体内重编程细胞,具有治疗自身免疫性疾病的best-in-class潜力。
具体来说,OTX-201包含一个优化的环状RNA,编码CD19靶向CAR,通过靶向脂质纳米颗粒(LNPs)在体内表达。项目目前处于IND-enabling研究阶段。与体外CAR-T细胞疗法相比,体内CAR-T疗法有望降低治疗负担,提高可及性。
除OTX-201外,BMS还将收购Orbital的专有RNA平台,该平台集成了环状和线性RNA工程、先进的LNP递送和人工智能驱动的设计,以实现针对广泛疾病的独特生物学定制的持久、可编程RNA疗法。
BMS执行副总裁、首席研究官Robert Plenge博士表示:“体内CAR-T代表了一种新的治疗方法,可以重新定义我们如何治疗自身免疫性疾病。”
体内CAR-T技术通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性T细胞原位改造为CAR-T细胞,有望克服体外生成CAR-T的众多挑战,推动CAR-T治疗变革。
过去一年多年,体内CAR-T赛道火爆。此前,基于慢病毒载体平台的体内CAR-T公司已经获得多家MNC的青睐,例如2024年1月,艾伯维宣布与Umoja就开发体内(原位)CAR-T疗法达成潜在总额14.4亿美元的合作;同年2月,安斯泰来宣布与Kelonia达成合作以开发体内CAR-T,潜在交易总额超8.75亿美;11月,诺华“牵手”Vyriad,开发体内CAR-T疗法。2025年3月,阿斯利康宣布以10亿美元收购体内CAR-T公司EsoBiotech,将赛道热度推向新的高峰;8月,吉利德旗下公司Kite宣布以3.5亿美元收购Interius。
此外,2025年6月,艾伯维宣布以21亿美元收购基于mRNA-tLNP技术路线开发体内CAR-T的明星公司Capstan Therapeutics,收购包括潜在first-in-class体内抗CD19 CAR-T项目CPTX2309。此外,艾伯维还将获得Capstan专有的tLNP平台技术,该平台能够递送mRNA等有效载荷,从而在体内工程改造特定的细胞类型。BMS对Orbital收购进一步表明了制药巨头对RNA-tLNP技术路线的看好。
从过去一年多接连不断的重金交易不难看出,体内CAR-T正逐渐成为制药巨头不容错过的赛道。
目前,国内济因生物、驯鹿生物、先博生物、博生吉、嘉晨西海、百替生物、优卡迪、云顶新耀、深信生物、星锐医药、易慕峰、沙砾生物、传奇生物、虹信生物、阿法纳生物等多家公司均已经在体内CAR-T赛道进行布局并取得研发突破。体内CAR-T是否会掀起国内新一轮BD热潮,值得期待。
成都纽瑞特医疗科技股份有限公司(以下简称纽瑞特医疗)于近期完成约8亿元人民币D轮融资。本轮融资由深创投、人保资本联合领投,中核基金、阿斯利康中金医疗产业基金、中启资本、广东中医药大健康基金、核力高新、湖南财信产业基金及空港创投多家知名投资公司和金融机构联合出资,老股东泸州星空、新投华策、榕投基金也持续加码。
TONACEA
01
“稀缺核素+创新核药”研发平台高效推进,全球商业化在即
纽瑞特医疗是中国核素研发与生产的先行者,布局多款稀缺核素并已初见成效:自主创新的傢麟®锗镓发生器不仅在国内市场稳扎稳打,更成功“出海”进入东南亚市场,为下一步拓展海外市场奠定基础;建成中国首台商用30MeV IKON质子加速器,即将实现锗[68Ge]、锕[225Ac]等10余种关键核素自主制备与供应,加速器驱动的全产业链布局落地在望;布局镭[226Ra] 、铅[212Pb]等热门核素的研发生产,标志着纽瑞特医疗以患者为中心,以创新为引擎,书写国产核药护航生命新篇章。
纽瑞特医疗有4条在研管线处于临床阶段:适用于肝癌适应症的NRT6003注射液已进入III期临床试验;适用于胰腺癌适应症的NRT6008注射液正在开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验;适用于实体瘤的两款放射性药物进入I期临床试验(在中国和美国均获得临床试验许可)。同时,另有多条研发管线处于临床前开发阶段。
TONACEA
02
资深投资机构加入,老股东持续加码,助力“硬科技”企业发展
纽瑞特医疗的“硬科技”属性突出,随着多款稀缺核素陆续实现自主生产和全产业链自主权和话语权的提升,让“中国造”为全球医药企业开发创新核药提供新的选择。特别是当前核医药赛道热度不断飙升,核医药行业已成为全球医药市场中最具潜力的细分领域之一,这无疑将为纽瑞特的全球化创新拓展创造条件。
深创投表示,作为坚持以“国家需要什么,我们就投什么”为战略导向的创投机构,深创投本次投资纽瑞特旨在持续响应国家在创新药国产化及核技术民用化领域的发展战略,进一步推动肿瘤治疗领域的创新突破。
深创投长期关注以靶向放疗为代表的新型肿瘤治疗方案,始终聚焦临床未被满足的需求。放射性药物是全球肿瘤治疗领域的重要发展方向,尤其在精准医疗趋势下,核药已成为提高癌症治疗效果、降低毒副作用的关键手段之一。成都纽瑞特作为中国核药领域的领军企业,已建立起覆盖研发、生产、销售的全产业链能力,并依托自主核心技术,持续突破国外企业在同位素制备、药物设计、临床转化等方面的垄断局面。
人保资本表示,人保资本作为中国人保集团旗下专业的另类资产投资平台,始终坚持服务国家战略,积极布局“硬科技”与关键核心技术领域,助力构建自主可控的现代产业体系。投资纽瑞特医疗,是基于对其在核医药领域全产业链稀缺布局、自主创新能力和关键同位素生产实力的高度认可。本次融资有助于突破医用同位素长期依赖进口的“卡脖子”局面,增强国家核医药产业供应链韧性,推动核技术在精准医疗领域的深度融合,培育医药工业新质生产力。人保资本期望通过资本赋能与产业协同,支持纽瑞特医疗加快创新核药研发与临床应用,提升重大疾病诊疗水平,助推“健康中国”建设,在服务国家科技自强与产业升级的同时,切实增进民生健康福祉,践行金融央企的责任担当。
纽瑞特医疗首席财务官邓颖女士表示,衷心感谢各投资机构对公司价值的认可和长期发展的支持。本轮融资是纽瑞特发展进程中的又一重要里程碑,将助力纽瑞特加速推进创新核药的上市进程及实现关键同位素产业化的能力,并加快创新核药平台的搭建。未来,纽瑞特医疗将加速临床急需核素的研发及商业化进展,逐步缩小与跨国巨头的差距,为广大患者提供更多肿瘤诊断和治疗的新选择。
关于纽瑞特
成都纽瑞特医疗科技股份有限公司自2016年成立以来一直致力于同位素及药物的创新研制、生产和销售。公司秉持“核能造福社会”的企业精神,致力于推动核医疗产业的创新与发展。
公司在研多款创新产品。包括钇[90Y]炭微球注射液、核素偶联生物单抗/ 多肽等产品。主要用于诊断和治疗肝癌、胰腺癌、淋巴癌、甲状腺癌、前列腺癌、肺癌等高发癌症。
公司现已建立国际一流的医用同位素、药物研发生产服务基地。通过与国际医药和医疗器械公司开展战略合作,加速了前沿放射性药物的本土化生产和运营,旨在为中国及全球患者提供优质的医疗解决方案。
关于同写意
同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。
尊享多重企业/机构会员特权
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