GT-201

近日，礼来宣布将收购体内CAR-T公司Kelonia Therapeutics，总交易价值最高可达70亿美元，其中包括32.5亿美元的首付款，以及基于临床、监管和商业里程碑支付的后续款项。 （图1.礼来官网公告） Kelonia的核心资产简洁明确：一套基于慢病毒的体内基因递送平台iGPS（in vivo gene placement system）和一条已获得FDA IND批准、进入正式临床阶段的靶向BCMA、用于多发性骨髓瘤的管线KLN-1010。 在2025年美国血液学会（ASH）年会上，Kelonia公布了其体内BCMA CAR‑T候选药物KLN‑1010的多项临床数据：4例患者全部达到MRD阴性，CAR-T细胞在体内扩增可达循环T细胞约85%，且未观察到≥3级CRS或ICANS 。[1] 此前，其实市场早已关注到，礼来已斥资 24 亿美元收购 Ora，押注 LNP 路线的体内 CAR-T；短短两个多月后，公司再度重金投入 Kselonia 的慢病毒路线体内 CAR-T 产品。 （图2.Orna官网公告） 一条慢病毒，一条LNP。把Kelonia与Orna放在一起看，礼来并不是在试图回答“哪条路线一定胜出”，而是在技术尚未收敛之前，同时拿下两种完全不同的体内CAR-T路径。 这一策略并非礼来独有。 在in vivo CAR-T赛道中，艾伯维曾以21 亿美元收购 Capstan 布局 LNP 路线，同时与 Umoja 合作开发病毒载体路线的体内 CAR-T，接连大手笔交易印证了大型药企的核心思路 —— 在技术路线未明前，以巨额交易双线押注、锁定两种技术可能。 TONACEA 01 技术线路对比：慢病毒的“长效”vs LNP的“安全” 回到技术本身，当前in vivo CAR-T大致分为两种实现方式。 一种是非病毒递送体系——以脂质纳米颗粒（LNP）为代表。该策略通过将体外合成的mRNA封装于LNP中，给药后，在体内实现对T细胞的递送。进入细胞后，mRNA在细胞质中被翻译为CAR蛋白，从而赋予T细胞短期的CAR表达。由于mRNA不进入细胞核、不发生基因组整合，其表达呈现瞬时性（通常持续数天至数周），并随mRNA降解而自然消失。因此，该体系具备几个关键特征： • 安全性更高：避免了插入突变（insertional mutagenesis）的风险 • 表达可控、可逆：可通过剂量和给药频次精细调控CAR表达强度与持续时间 • 支持重复给药：类似传统生物药，可通过多次给药维持疗效 • 生产更标准化：依赖化学合成与纳米制剂工艺，更易规模化与一致性控制 从本质上，这一路线更接近于“体内给药的分子药物（drug-like modality）”，强调剂量-暴露-效应（PK/PD）关系和可调控的治疗窗口。 另一种是病毒载体体系——以慢病毒（lentivirus）为代表。该策略利用基因工程病毒作为递送工具，将编码CAR的DNA整合到T细胞基因组中。其核心机制是通过稳定的基因整合，使T细胞持续表达CAR。这种整合带来的直接结果是： • 长期甚至持久表达CAR（可持续数月甚至数年） • T细胞获得自我扩增与记忆能力，在抗原刺激下可持续增殖 • 形成“活细胞药物”效应，在体内建立动态免疫监视  因此，该体系更接近于传统的细胞治疗逻辑（cell therapy paradigm），其疗效依赖于CAR-T细胞在体内的扩增、持久性及免疫记忆能力。 TONACEA 02 沙砾生物：in-vivo CAR-T双技术路线布局 在这一点上，沙砾生物的in vivo CAR-T布局具有清晰的代表性。 沙砾生物并未将自身定位于单一递送路线，而是围绕tLNP与慢病毒两种体系，建立起GT801与GT860为代表的双路线管线。 在非病毒路径上，公司推进的GT801基于tLNP递送体系，围绕体内递送效率、表达均一性以及剂量可控性，构建一套可重复给药的体内CAR-T解决方案。这一路线的意义，在于打开体内CAR-T在更广泛适应症中的应用空间。 （图：GT801 LNP产品设计） 在刚刚结束的2026年AACR大会上，沙砾生物展示了关于GT801的临床前及早期临床结果： • 优化后的mRNA设计使T-LNP平台可在人PBMC中实现超过14天的CAR表达。GT801在体外连续杀伤实验中可连续4轮完全清除Nalm-6细胞，并伴随更强的功能性细胞因子释放。在健康供者、非霍奇金淋巴瘤及自身免疫病患者来源PBMC中，GT801在低至0.1 μg剂量下，24小时内即可实现>90%的B细胞杀伤。 • 在人源PBMC重建小鼠模型中，GT801在0.1 mpk剂量下即可实现多个淋巴组织中的受体饱和递送和CAR表达，且脱靶摄取<1%。单次静脉给药低至0.01 mpk即可实现>95%的B细胞清除。CDX模型中，GT801在低剂量下即表现出强效抗肿瘤活性，并在重复给药后展现出更强的CAR-T扩增，提示其具备良好的体内适应性和抗原驱动扩增潜力。 • 初步临床数据显示，GT801在B细胞血液瘤和自身免疫疾病患者中均可诱导高水平CAR表达及CAR+ T细胞扩增，并验证了重复给药的可行性。初步疗效显示，血液瘤患者在外周血、骨髓和淋巴结中均观察到显著B细胞清除；自身免疫疾病患者亦表现出深度B细胞清除及疾病活动指数改善，展现出跨适应症的积极潜力。 而在病毒路径上，公司同步推进GT860这一慢病毒体内CAR-T产品，同样聚焦多发性骨髓瘤。其技术逻辑与Kelonia所验证的方向一致——通过体内基因整合，实现CAR-T细胞的持续生成与扩增，从而在肿瘤治疗中建立更长期的作用机制。 （图：GT860慢病毒产品设计） 作为在体内直接生成CAR-T细胞的即用型工程化慢病毒产品，GT860采用突变型VSV-G fusogen，降低脱靶递送的同时提高转导效率。结合优选的T cell binder，实现精准特异性靶向T细胞的递送，并在高转导效率和良好的安全性之间取得平衡。同时，GT860的设计中还加入了CAR-IGNITE enhancer，协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。在CAR结构的选择上，GT860采用双靶CAR结构，降低多发性骨髓瘤的免疫逃逸及复发风险，增强对髓外病灶的控制，延长患者的无复发生存期。 值得关注的是，沙砾生物将于2026年4月27日在美国波士顿举行的 ASGCT 2026大会上，披露GT860针对多发性骨髓瘤的最新临床前研究数据。 从资产结构上看，这两条管线并不是简单的“并列存在”，而是分别对应两种完全不同的治疗范式。这种“双能力结构”，在当前全球范围内，仍然极为稀缺。 — 总结— 从Kelonia到Orna，从Capstan到Umoja，MNC的连续动作正在把同一个判断推到台前：in vivo CAR-T作为当前全球药企争夺的“平台型”资产，核心不在于单薄的管线，而是能否在路线尚未收敛之前，同时掌握不同技术路径。 当行业仍在讨论“慢病毒还是LNP”时，更前沿的答案或许已经不是二选一。 真正重要的，是同时拥有两种能力，并在不同疾病、不同场景、不同治疗目标之间，建立切换与扩展的可能性。 这正是沙砾生物双路线布局的意义。 参考文献： [1] https://keloniatx.com/kelonia-therapeutics-presents-first-in-human-data-from-phase-1-inmmycar-study-of-kln-1010-in-vivo-bcma-car-t-therapy-at-the-american-society-of-hematology-ash-2025-annual-meeting/ [2]https://www.ornatx.com/orna-therapeutics-presents-new-data-supporting-its-in-vivo-car-programs-for-autoimmune-diseases-and-oncology-at-the-67th-american-society-of-hematology-annual-meeting/ 关于GT801 GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。该平台基于天泽云泰开发的CLAMP技术，经过一系列系统性优化实现了T细胞靶向VHH抗体与LNP的定点和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。GT801旨在直接在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，支持重复给药，实现低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，突破体外细胞制造工艺存在的高成本、长周期的商业化瓶颈。 关于GT860 GT860是一款通过T细胞靶向慢病毒递送的创新型双靶in vivo CAR-T产品。该平台通过突变型VSV-G fusogen和优选的T cell binder，在精准特异性靶向T细胞，降低脱靶递送的同时，提高对T细胞的转导效率。其独有的CAR-IGNITE enhancer设计，可协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。GT860选用了针对多发性骨髓瘤的双靶CAR结构，降低免疫逃逸及复发风险，延长无复发生存期。GT860依托慢病毒平台，致力于在患者体内直接生成具备更长期持续性的CAR-T细胞，从而提供兼具成本优势、疗效潜力和临床可及性的治疗方案，并有望突破传统体外细胞制备在成本、周期及商业化落地上的限制。 关于沙砾生物 沙砾生物成立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫治疗领域的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含多款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。公司自主研发的GT101注射液是中国首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。自主研发的GT201注射液为全球首款膜结合IL-15复合物的TIL产品，已经完成了中美IND双报并获准进入I期临床。 另外，公司还有高度创新的双基因敲除自体TIL疗法产品，靶向肿瘤新抗原的mRNA疫苗，全球首个由干细胞分化而来的通用型CAR-iNKT细胞疗法产品，以及下一代in vivo CAR-T等多个产品，形成了泛实体瘤TIL药物和现货型细胞疗法的产品矩阵。 沙砾生物致力于攻克当前癌症与自身免疫性疾病治疗的关键局限，通过推动三大根本性转变重塑免疫疗法治疗格局：从血液系统恶性肿瘤到实体瘤；从自体疗法到现货型异体疗法；以及从体外工程化到体内工程化，以期实现通过突破性研发重塑免疫疗法的治疗格局，最终为全球患者提供具有显著疗效、可负担且可及的治疗方案的公司使命。若需获取更多信息，请访问：www.grit-bio.com。 关于同写意  同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十二年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。 尊享多重企业/机构会员特权  ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； 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近日，礼来宣布将收购体内CAR-T公司Kelonia Therapeutics，总交易价值最高可达70亿美元，其中包括32.5亿美元的首付款，以及基于临床、监管和商业里程碑支付的后续款项。 （图1.礼来官网公告） Kelonia的核心资产简洁明确：一套基于慢病毒的体内基因递送平台iGPS（in vivo gene placement system）和一条已获得FDA IND批准、进入正式临床阶段的靶向BCMA、用于多发性骨髓瘤的管线KLN-1010。 在2025年美国血液学会（ASH）年会上，Kelonia公布了其体内BCMA CAR‑T候选药物KLN‑1010的多项临床数据：4例患者全部达到MRD阴性，CAR-T细胞在体内扩增可达循环T细胞约85%，且未观察到≥3级CRS或ICANS 。[1] 此前，其实市场早已关注到，礼来已斥资 24 亿美元收购 Ora，押注 LNP 路线的体内 CAR-T；短短两个多月后，公司再度重金投入 Kselonia 的慢病毒路线体内 CAR-T 产品。 （图2.Orna官网公告） 一条慢病毒，一条LNP。把Kelonia与Orna放在一起看，礼来并不是在试图回答“哪条路线一定胜出”，而是在技术尚未收敛之前，同时拿下两种完全不同的体内CAR-T路径。 这一策略并非礼来独有。 在in vivo CAR-T赛道中，艾伯维曾以21 亿美元收购 Capstan 布局 LNP 路线，同时与 Umoja 合作开发病毒载体路线的体内 CAR-T，接连大手笔交易印证了大型药企的核心思路 —— 在技术路线未明前，以巨额交易双线押注、锁定两种技术可能。 技术线路对比：慢病毒的“长效”vs LNP的“安全” 回到技术本身，当前in vivo CAR-T大致分为两种实现方式。 一种是非病毒递送体系——以脂质纳米颗粒（LNP）为代表。该策略通过将体外合成的mRNA封装于LNP中，给药后，在体内实现对T细胞的递送。进入细胞后，mRNA在细胞质中被翻译为CAR蛋白，从而赋予T细胞短期的CAR表达。由于mRNA不进入细胞核、不发生基因组整合，其表达呈现瞬时性（通常持续数天至数周），并随mRNA降解而自然消失。因此，该体系具备几个关键特征： 安全性更高：避免了插入突变（insertional mutagenesis）的风险 表达可控、可逆：可通过剂量和给药频次精细调控CAR表达强度与持续时间 支持重复给药：类似传统生物药，可通过多次给药维持疗效 生产更标准化：依赖化学合成与纳米制剂工艺，更易规模化与一致性控制 从本质上，这一路线更接近于“体内给药的分子药物（drug-like modality）”，强调剂量-暴露-效应（PK/PD）关系和可调控的治疗窗口。 另一种是病毒载体体系——以慢病毒（lentivirus）为代表。该策略利用基因工程病毒作为递送工具，将编码CAR的DNA整合到T细胞基因组中。其核心机制是通过稳定的基因整合，使T细胞持续表达CAR。这种整合带来的直接结果是： 长期甚至持久表达CAR（可持续数月甚至数年） T细胞获得自我扩增与记忆能力，在抗原刺激下可持续增殖 形成“活细胞药物”效应，在体内建立动态免疫监视  因此，该体系更接近于传统的细胞治疗逻辑（cell therapy paradigm），其疗效依赖于CAR-T细胞在体内的扩增、持久性及免疫记忆能力。 沙砾生物：in-vivo CAR-T双技术路线布局 在这一点上，沙砾生物的in vivo CAR-T布局具有清晰的代表性。 沙砾生物并未将自身定位于单一递送路线，而是围绕tLNP与慢病毒两种体系，建立起GT801与GT860为代表的双路线管线。 在非病毒路径上，公司推进的GT801基于tLNP递送体系，围绕体内递送效率、表达均一性以及剂量可控性，构建一套可重复给药的体内CAR-T解决方案。这一路线的意义，在于打开体内CAR-T在更广泛适应症中的应用空间。 （图：GT801 LNP产品设计） 在刚刚结束的2026年AACR大会上，沙砾生物展示了关于GT801的临床前及早期临床结果： 优化后的mRNA设计使T-LNP平台可在人PBMC中实现超过14天的CAR表达。GT801在体外连续杀伤实验中可连续4轮完全清除Nalm-6细胞，并伴随更强的功能性细胞因子释放。在健康供者、非霍奇金淋巴瘤及自身免疫病患者来源PBMC中，GT801在低至0.1 μg剂量下，24小时内即可实现>90%的B细胞杀伤。 在人源PBMC重建小鼠模型中，GT801在0.1 mpk剂量下即可实现多个淋巴组织中的受体饱和递送和CAR表达，且脱靶摄取<1%。单次静脉给药低至0.01 mpk即可实现>95%的B细胞清除。CDX模型中，GT801在低剂量下即表现出强效抗肿瘤活性，并在重复给药后展现出更强的CAR-T扩增，提示其具备良好的体内适应性和抗原驱动扩增潜力。 初步临床数据显示，GT801在B细胞血液瘤和自身免疫疾病患者中均可诱导高水平CAR表达及CAR+ T细胞扩增，并验证了重复给药的可行性。初步疗效显示，血液瘤患者在外周血、骨髓和淋巴结中均观察到显著B细胞清除；自身免疫疾病患者亦表现出深度B细胞清除及疾病活动指数改善，展现出跨适应症的积极潜力。 而在病毒路径上，公司同步推进GT860这一慢病毒体内CAR-T产品，同样聚焦多发性骨髓瘤。其技术逻辑与Kelonia所验证的方向一致——通过体内基因整合，实现CAR-T细胞的持续生成与扩增，从而在肿瘤治疗中建立更长期的作用机制。 （图：GT860慢病毒产品设计） 作为在体内直接生成CAR-T细胞的即用型工程化慢病毒产品，GT860采用突变型VSV-G fusogen，降低脱靶递送的同时提高转导效率。结合优选的T cell binder，实现精准特异性靶向T细胞的递送，并在高转导效率和良好的安全性之间取得平衡。同时，GT860的设计中还加入了CAR-IGNITE enhancer，协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。在CAR结构的选择上，GT860采用双靶CAR结构，降低多发性骨髓瘤的免疫逃逸及复发风险，增强对髓外病灶的控制，延长患者的无复发生存期。 值得关注的是，沙砾生物将于2026年4月27日在美国波士顿举行的 ASGCT 2026大会上，披露GT860针对多发性骨髓瘤的最新临床前研究数据。 从资产结构上看，这两条管线并不是简单的“并列存在”，而是分别对应两种完全不同的治疗范式。这种“双能力结构”，在当前全球范围内，仍然极为稀缺。 总结 从Kelonia到Orna，从Capstan到Umoja，MNC的连续动作正在把同一个判断推到台前：in vivo CAR-T作为当前全球药企争夺的“平台型”资产，核心不在于单薄的管线，而是能否在路线尚未收敛之前，同时掌握不同技术路径。 当行业仍在讨论“慢病毒还是LNP”时，更前沿的答案或许已经不是二选一。 真正重要的，是同时拥有两种能力，并在不同疾病、不同场景、不同治疗目标之间，建立切换与扩展的可能性。 这正是沙砾生物双路线布局的意义。 资料参考： [1]  https://keloniatx.com/kelonia-therapeutics-presents-first-in-human-data-from-phase-1-inmmycar-study-of-kln-1010-in-vivo-bcma-car-t-therapy-at-the-american-society-of-hematology-ash-2025-annual-meeting/ [2] https://www.ornatx.com/orna-therapeutics-presents-new-data-supporting-its-in-vivo-car-programs-for-autoimmune-diseases-and-oncology-at-the-67th-american-society-of-hematology-annual-meeting/ 关于GT801 GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。该平台基于天泽云泰开发的CLAMP技术，经过一系列系统性优化实现了T细胞靶向VHH抗体与LNP的定点和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。GT801旨在直接在患者体内生成强效且持久的CAR-T细胞，支持重复给药，实现低成本、高疗效、易使用的临床解决方案，突破体外细胞制造工艺存在的高成本、长周期的商业化瓶颈。 关于GT860 GT860是一款通过T细胞靶向慢病毒递送的创新型双靶in vivo CAR-T产品。该平台通过突变型VSV-G fusogen和优选的T cell binder，在精准特异性靶向T细胞，降低脱靶递送的同时，提高对T细胞的转导效率。其独有的CAR-IGNITE enhancer设计，可协助T细胞抵抗免疫抑制，增强T细胞的增殖和肿瘤杀伤能力。GT860选用了针对多发性骨髓瘤的双靶CAR结构，降低免疫逃逸及复发风险，延长无复发生存期。GT860依托慢病毒平台，致力于在患者体内直接生成具备更长期持续性的CAR-T细胞，从而提供兼具成本优势、疗效潜力和临床可及性的治疗方案，并有望突破传统体外细胞制备在成本、周期及商业化落地上的限制。 关于沙砾生物 沙砾生物成立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫治疗领域的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含多款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。公司自主研发的GT101注射液是中国首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。自主研发的GT201注射液为全球首款膜结合IL-15复合物的TIL产品，已经完成了中美IND双报并获准进入I期临床。 另外，公司还有高度创新的双基因敲除自体TIL疗法产品，靶向肿瘤新抗原的mRNA疫苗，全球首个由干细胞分化而来的通用型CAR-iNKT细胞疗法产品，以及下一代in vivo CAR-T等多个产品，形成了泛实体瘤TIL药物和现货型细胞疗法的产品矩阵。 沙砾生物致力于攻克当前癌症与自身免疫性疾病治疗的关键局限，通过推动三大根本性转变重塑免疫疗法治疗格局：从血液系统恶性肿瘤到实体瘤；从自体疗法到现货型异体疗法；以及从体外工程化到体内工程化，以期实现通过突破性研发重塑免疫疗法的治疗格局，最终为全球患者提供具有显著疗效、可负担且可及的治疗方案的公司使命。若需获取更多信息，请访问：www.grit-bio.com。