GT-201

近日，在第十届万物生长大会上，中国投资发展促进会联合微链智库正式发布《2026中国未来独角兽TOP100榜单》。沙砾生物凭借在生物医药领域的持续创新能力与高速成长潜力，成功入选该榜单，跻身中国未来产业“潜力股”行列。 本次榜单聚焦国家未来产业发展方向，围绕人工智能与具身智能、先进制造与未来能源、生物制造、空天地海、量子科技、脑机接口等前沿领域，系统遴选出一批具备颠覆性技术创新能力和高成长空间的企业代表，旨在以前瞻视角描绘中国未来产业版图。 在“生物制造”板块中，沙砾生物与多家创新型生物科技企业共同入选，彰显了公司在创新疗法领域的技术实力与产业化潜力。作为一家专注于下一代细胞治疗与体内免疫重编程技术的创新企业，沙砾生物始终坚持以临床价值为导向，持续推进in vivo CAR-T等前沿技术路线的研发与转化，致力于突破实体瘤治疗瓶颈，推动细胞治疗从“体外制造”向“体内生成”的范式升级。 当前，以生物制造为代表的未来产业已成为国家“十五五”规划重点布局方向，也是全球科技竞争的核心赛道。本次入选不仅是对沙砾生物技术创新能力的认可，更体现了行业及资本市场对公司长期发展潜力的高度期待。 面向未来，沙砾生物将继续深耕细胞与基因治疗领域，完善多元化技术平台布局，加速核心管线的临床推进与全球化拓展，不断探索更具可及性与突破性的治疗方案，为患者创造更大价值。同时，公司也将积极融入国家未来产业发展大局，以持续创新驱动新质生产力发展，为中国生物医药产业迈向全球前沿贡献力量。 关于沙砾生物 沙砾生物创立于2019年，是一家创新驱动型、处于临床后期阶段的生物制药公司，专注于为全球癌症及自身免疫性疾病患者开创下一代免疫疗法。凭借在免疫治疗领域的深刻洞察、尖端的研发与技术平台以及世界级的生产能力，沙砾生物在中国和美国已构建了多个自主研发的技术平台，和包含多款候选产品的多元化研发管线，以满足大量未被满足的临床需求。公司自主研发的GT101注射液是中国首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。自主研发的GT201注射液为全球首款膜结合IL-15复合物的TIL产品，已经完成了中美IND双报并获准进入I期临床。 另外，公司还有高度创新的双基因敲除自体TIL疗法产品，靶向肿瘤新抗原的mRNA疫苗，全球首个由干细胞分化而来的通用型CAR-iNKT细胞疗法产品，以及下一代in vivo CAR-T等多个产品，形成了泛实体瘤TIL药物和现货型细胞疗法的产品矩阵。

庄子闲聊站 闲聊014 打完一针mRNA，身体自己长出CAR-T5000万美元下注"体内CAR-T"，中国人领跑 > DATA_LOG: Vivacta Bio A轮+A+轮超5000万美元, 2026年5月2日> ASSET: GT801 — LNP-mRNA体内生成CD19 CAR-T，无需清淋> BACKERS: 礼来亚洲基金/德诚资本/OrbiMed/卫材/汉康/启明 CORE_FACTS 上海维瓦克塔生物（Vivacta Bio）完成A轮+A+轮超5000万美元融资，由礼来亚洲基金和德诚资本分别领投。核心管线GT801是一种LNP-mRNA体内CAR-T——打一针，mRNA在T细胞里翻译出CD19 CAR，直接就地生成CAR-T细胞。无需体外制备、无需清淋化疗、可以重复给药。ASH 2025公布的首批人体数据显示：2名复发NHL患者多次给药后均达部分缓解（PR），安全性良好。 这公司什么来头？ Vivacta Bio 是 Grit Biotherapeutics（沙砾生物）的衍生公司，总部在上海。CEO刘亚荣博士。 母体Grit本身就不是菜鸟——中国第一家TIL疗法获批临床的公司，GT101（TIL）已经在II期关键注册研究中，GT201（膜结合IL-15工程化TIL）拿到了中美双IND。Grit在细胞治疗赛道已经跑了六年，Vivacta是它体内CAR-T的分身。 这轮融资的阵容很能说明问题。Series A由礼来亚洲基金领投，Series A+由德诚资本领投，跟投方包括OrbiMed（全球最大医疗VC之一）、汉康、卫材的创新投资部门、建发新兴产业股权。现有股东启明创投、北京顺禧、杏仁资本也跟投了。在2026年这个融资环境里，能凑齐这个阵容，本身就说明投资人对体内CAR-T逻辑的认可。 GT801是怎么工作的？ GT801的逻辑极其简洁：用T细胞靶向脂质纳米颗粒（T-LNP）包裹编码CD19 CAR的mRNA，静脉注射进体内。LNP表面通过CLAMP技术（可控配体附着修饰与纯化）装了T细胞"瞄准镜"——定点抗体偶联、精确配体密度控制——确保mRNA只进T细胞，不进其他细胞。 > mRNA进入T细胞 → 翻译出CD19 CAR蛋白 → T细胞就地变成CAR-T > 无需白细胞分离 → 无需体外制备（等2-4周）→ 无需清淋化疗 > 可以重复给药 → CAR-T不够了再打一针 ASH 2025数据：n=2，但信息量不小 2025年12月，Grit的CSO王品博士在ASH年会做了oral presentation。截止2025年11月30日，2名复发/难治NHL患者完成了多次GT801给药，没有接受任何清淋化疗。 > 患者1：3剂 0.5 mg | 患者2：4剂 1.5 mg > 每次给药后均观察到持久且可重复的CAR-T扩增 > 外周血单核细胞中未检测到CAR表达 → T细胞选择性极高 > B细胞深度清除：外周血 + 骨髓 + 淋巴结活检均证实 > 末次给药后第4周：两名患者均达部分缓解（PR） 两个数据点最关键： 第一，不需要清淋化疗。传统CAR-T必须先用氟达拉滨+环磷酰胺清淋，制造"空间"让输注的CAR-T细胞扩增。清淋本身就是CAR-T治疗中毒性最大、最影响适用人群的环节——老年、虚弱患者往往因此不符合治疗条件。GT801绕过了这一关。 第二，单核细胞零CAR。如果LNP的靶向性不够精准，mRNA会进肝细胞、进单核细胞——然后这些细胞也会表达CAR，产生不可控的免疫反应。GT801的数据显示CAR只在T细胞中表达，单核细胞零检出。这说明CLAMP技术的选择性确实在人体中跑通了。 体内CAR-T赛道：中国公司走到了前沿 体内CAR-T的终极前景是清楚的：把CAR-T从一个"个性化、复杂、昂贵"的疗程，变成"标准化、方便、可及"的注射剂。如果能实现这个转变，CAR-T的年销售额不是几十亿——是几百亿。 目前全球进入临床阶段的体内CAR-T项目屈指可数：Capstan Therapeutics（LNP-mRNA，靶向CD19，美国）、Umoja Biopharma（慢病毒载体，美国）、Interius BioTherapeutics（慢病毒载体，澳大利亚）。Vivacta是其中唯一有临床数据公布的中国公司——而且临床数据的两个关键指标（T细胞选择性、重复给药后的CAR扩增）确实漂亮。 5000万美元对于CAR-T开发来说不算多——自体CAR-T一个III期可能就要烧掉上亿。但对于一家有临床数据、有明确差异化机制、有Grit的CMC和临床经验垫背的公司来说，这轮融资是加速器，不是救命钱。 > 看多者说： 不需要清淋化疗是game changer。这意味着体内CAR-T可以把患者群从"足够健康耐受清淋"扩大到几乎全部——包括老年、虚弱、合并症多的。mRNA平台的生产成本远低于慢病毒+体外培养，规模效应下价格可以打到自体CAR-T的零头。CLAMP技术如果能在更大样本中保持T细胞选择性，这将是一个平台级的技术——不是只做CD19，BCMA、CD20、CD22都可以往里装。礼来亚洲和OrbiMed这种级别的VC进场，不是赌博，是看准了方向。 > 看空者说： n=2。两个患者都是PR，不是CR。mRNA的CAR表达是瞬时的——打完一针CAR会消失，需要重复给药。但重复给药的长期免疫原性——抗CAR抗体、抗LNP抗体、抗CLAMP配体抗体——是完全未知的。50M美元对一个体内CAR-T管线的完整开发来说杯水车薪：GLP毒理、剂量爬坡、注册性试验，哪个不是八位数起步？最关键的是，体外自体CAR-T已经非常成熟了——Carvykti的CR率接近100%——如果体内CAR-T做不到等效甚至更优，为什么换？ 庄子锐评 传统自体CAR-T是什么？是把病人血抽出来，在体外改造T细胞，扩增几周，再输回去。《养生主》里有个故事，庖丁解牛：刀用了十九年，刀刃还跟新的一样——因为他切的是骨节缝隙，不是硬砍骨头。传统的CAR-T就是硬砍骨头：清淋化疗先炸一遍，体外培养再折腾一遍，输回去还可能CRS风暴再来一遍。 体内CAR-T的思路恰恰是庖丁的刀法：不打，不炸，不折腾。把CAR的"蓝图"（mRNA）打包送进T细胞，让细胞自己在体内变成CAR-T。《庄子》说："以无厚入有间，恢恢乎其于游刃必有余地矣。"用最薄的刀刃切入骨节的缝隙——CLAMP技术选T细胞就是这个"无厚"的刀刃，进得精准，不划伤旁边的组织。 但不要因为比喻漂亮就忘了现实。无厚入有间的前提是刀要够薄、手要够稳。"单核细胞零CAR检出"只证明了2例——几十个患者之后会不会有个体检出异位CAR表达？重复给药10次之后，免疫系统会不会开始攻击CLAMP配体？这些问题的答案，不是比喻能给的。 还有一个容易被忽略的线索：Vivacta不仅仅是做血液肿瘤。通稿里明晃晃写着"oncology and autoimmune diseases"。体内CAR-T如果用来做自免——清淋不再是必须，重复给药是feature不是bug，这直接对标的是CD19 CAR-T在自免领域的爆炸性机会。这个方向的想象力，比NHL本身大得多。 最后说一句：这是一家中国公司，做的是全球最前沿的技术方向，拿到的是全球一线VC的认可。在生物医药的叙事里，这种组合还不多见。庖丁是中国故事，但好刀全世界都认。 > 信息来源：PR Newswire / BioSpace / ASH 2025 Oral Presentation / ApexOnco > 本文仅为行业分析，不构成投资或医疗建议 _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ 评论区见。