Non-Interventional Study of the Change in Joint Health in Adult Patients With Haemophilia A After Switching to Prophylaxis With Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

This study will collect information on the long term health of joints in people with haemophilia A who have started treatment with Esperoct within twelve months prior to participation to the study. This study is conducted to look at how joint health of people with haemophilia changes over time when they are receiving the medicine Esperoct. The participants will get Esperoct as prescribed to the participants by the study doctor. The participant's treatment will not be affected by their involvement in the study. Every six months, the participants will be asked to answer some questionnaires about their joints, their pain and their ability to be physically active. Their participation in the study will last for no more than 2 years. The participants are free to leave the study at any time and for any reason. This will not affect their current and future medical care.

开始日期2022-11-23

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

CTR20211836 / Completed临床3期

一项在中国血友病A经治疗患者中评估turoctocog alfa pegol（N8-GP）治疗和预防出血事件的有效性、安全性和药代动力学的多中心、开放性试验

本研究考察药物turoctocog alfa pegol（N8-GP）如何对既往接受过治疗的中国重型血友病A患者起作用。

开始日期2021-09-27

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

[+1]

NCT05082116 / Completed临床3期

A Multi-centre, Open-label Trial Evaluating Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) When Used for Treatment and Prophylaxis of Bleeding Episodes in Previously Treated Chinese Patients With Haemophilia A

The study investigates how well the medicine called turoctocog alfa pegol (N8-GP) works in previously treated Chinese patients with severe haemophilia A.
Participants will be treated with N8-GP. This is a medicine that doctors can already prescribe in other countries.
The medicine will be injected into a vein (intravenous injections) and blood samples will be collected.
The study will last for about 7-8 months. Participants will have between 8 and 15 visits to the clinic and possibly a number of phone calls with the study doctor.

开始日期2021-09-27

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与培图罗凝血素α 相关的临床结果

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100 项与培图罗凝血素α 相关的转化医学

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100 项与培图罗凝血素α 相关的专利（医药）

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项与培图罗凝血素α 相关的文献（医药）

2023-11-01·Journal of thrombosis and haemostasis : JTH

The immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients with severe hemophilia A: pathfinder6 end-of-trial results.

Article

作者: Matsushita, Tadashi ; Chuansumrit, Ampaiwan ; Kenet, Gili ; Yadav, Vandana ; Zak, Marek ; Male, Christoph ; Young, Guy

BACKGROUND:

The pathfinder6 (NCT02137850) international phase 3 trial examined immunogenicity, safety, and efficacy of the extended half-life factor VIII (FVIII) replacement product N8-GP (turoctocog alfa pegol; Esperoct) in previously untreated patients (PUPs) with hemophilia A.

OBJECTIVES:

We present end-of trial results for extended PUP N8-GP treatment for up to a median (range) 2.5 (0.0; 7.4) years.

PATIENTS/METHODS:

Longer-term N8-GP treatment in PUPs with hemophilia A was examined. The prophylaxis regimen was ∼60 IU/kg N8-GP i.v. twice weekly, or every 3 or 7 days. The primary endpoint was the incidence of FVIII inhibitors.

RESULTS:

Overall, 81 patients received N8-GP and were included in this analysis. The inhibitor incidence was 30.0% (15.7% high-titer [>5 BU]) for the extension phase. Patients had a median (range) 2.9 (0.1; 7.2) years of prophylaxis following the pre-prophylaxis period. During prophylaxis, the median annualized bleeding rate (ABR) (interquartile range) was 1.4 (0.6; 3.5), 13% of patients experienced no bleeding episodes, and 55.1% of patients experienced no spontaneous bleeds. The proportion of patients without any spontaneous bleeding episodes increased after the first year of prophylaxis. The hemostatic success rate in the treatment of bleeding episodes was 87.6%. No additional safety concerns were observed in patients with previously reported observation of temporarily decreased incremental recovery (IR).

CONCLUSION:

Long-term end-of-trial PUP N8-GP prophylaxis data indicate that PUPs respond well to long-term N8-GP treatment. The inhibitor incidence was consistent with previous results. Median ABR during prophylaxis was 1.4. There were no lasting clinical impacts or safety concerns for patients with an observation of temporarily decreased IR.

2023-02-28·Blood Advances

The safety and efficacy of N8-GP (turoctocog alfa pegol) in previously untreated pediatric patients with hemophilia A

Article

作者: Kenet, Gili ; Matsushita, Tadashi ; Young, Guy ; Königs, Christoph ; Millner, Anders Holm ; Male, Christoph ; Zak, Marek ; Dey, Sohan

Abstract:

N8-GP (turoctocog alfa pegol) is a recombinant, glycoPEGylated, extended half-life, factor VIII replacement product. Here, we examined the immunogenicity, safety, and efficacy of N8-GP in previously untreated patients (PUPs). pathfinder6 is an ongoing, open-label, phase 3 trial that enrolled PUPs with severe hemophilia A and were aged <6 years. The primary end point was the incidence of factor VIII inhibitors (≥0.6 Bethesda units [BU]). Eighty patients received ≥1 N8-GP dose and were included in this analysis; ≥50 patients had ≥50 exposure days to N8-GP. The inhibitor incidence was 29.9% (14.9% high-titer [>5 BU]). Sixty-five patients received N8-GP prophylaxis for an average of 2.17 years with a median annualized bleeding rate (interquartile range) of 1.42 (0.76; 3.13) and a 90.5% hemostatic success rate. Temporarily decreased incremental recovery (IR), defined as ≥2 consecutive measurements of IR <0.6 (IU/dL)/(IU/kg) but no inhibitors, was observed in 17 patients within 5 exposure days to N8-GP and had a strong temporal correlation with anti–polyethylene glycol immunoglobulin G antibody titers. IR returned within the expected range with continued N8-GP dosing. During the period of decreased IR, hemostatic response was similar to that of the overall trial population, and no hypersensitivity related to N8-GP or unexpected new adverse events were reported. N8-GP prophylaxis was efficacious for the prevention and treatment of bleeding episodes in PUPs with severe hemophilia A. The inhibitor incidence was 29.9%. All patients with temporarily decreased IR continuing on N8-GP dosing returned within the expected range and had no evident lack of efficacy. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT02137850.

2023-02-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Measurement of extended half-life recombinant FVIII molecules: In vitro and ex vivo evidence of relevant assay discrepancies

Article

作者: De Cristofaro, Raimondo ; Sacco, Monica ; Lancellotti, Stefano ; Mancuso, Maria Elisa ; Tardugno, Maira

Background:

Extended half-life recombinant FVIII products (EHL-rFVIIIs) have been engineered to improve the pharmacokinetic profile of FVIII, enabling better hemostatic protection with a reduced number of injections in persons with hemophilia. Previous studies showed several discrepancies in FVIII activity (FVIII:C) measurements for EHL-rFVIIIs comparing one-stage clotting assay (OSA) and chromogenic assay (CSA), although a systematic investigation of this phenomenon is still lacking.

Objective:

Evaluation of the accuracy and precision of measurement of all available EHL-rFVIIIs with 5 different assays both in vitro and ex vivo.

Methods:

Damoctocog alfa pegol, rurioctocog alfa pegol, turoctocog alfa pegol, and efmoroctocog alfa were tested with 3 OSA types: (1) aPTT-based commercial reagents with colloidal silica (Synthasil, Werfen-IL); (2) ellagic acid, Synthafax (Werfen-IL); and (3) OSA calibrated with each EHL-rFVIII product and colloidal silica. Measurements were also carried out with 2 different commercially available CSA reagents (Coamatic Factor VIII, Chromogenix-Werfen) and Trinichrom FVIII (Tcoag-Stago). A Bland-Altman analysis was performed to compare all assays.

Results:

The simple OSA showed significant discrepancies between the expected and measured EHL-rFVIII concentrations as CSA methods, whereas the calibrated OSA assay was accurate and precise in determining the activity of all EHL-rFVIIIs in the in vitro setting. Comparable results were found using ex vivo plasma samples.

Conclusion:

In this study, only OSA with a calibration curve constructed with each EHL-rFVIII product showed acceptable accuracy and precision in EHL-rFVIIIs measurements.

项与培图罗凝血素α 相关的新闻（医药）

2024-02-29

·医药观澜

2024年，这9款罕见病新药有望在中国“加速”获批上市！

▎药明康德内容团队报道今日（2月29日）是国际罕见病日。在过去的一年里，中国在罕见病领域迎来了诸多重要进展，包括备受关注的《第二批罕见病目录》名单出炉，以及多款罕见病疗法在中国获批上市。在2024年过去的两个月里，也有至少5款罕见病新药在中国获批，包括铜离子络合剂盐酸曲恩汀片、C5抑制剂可伐利单抗注射液、铜吸收抑制剂醋酸锌片、GLP-2类似物替度格鲁肽、重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物注射用舒索凝血素α，为肝豆状核变性（威尔逊病）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、短肠综合征、获得性血友病A等疾病带来了新的治疗选择。展望2024年，还有哪些罕见病新药有望在中国获批上市、惠及患者？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享9款*有望于今年在中国获批的罕见病新药，仅供读者参阅。*注：本文仅分享部分被CDE（拟）纳入优先审评的新药，为不完全罗列，按CDE优先审评公示日期先后排序。华东医药：注射用利纳西普（暂定）作用机制：IL-1抑制剂适应症：CAPS、RP注射用利纳西普是一款IL-1抑制剂，由华东医药全资子公司中美华东与Kiniksa Pharmaceuticals全资子公司合作开发，中美华东拥有该产品在中国等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。2023年1月和12月，该产品相继被CDE纳入优先审评，分别针对成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）、成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）。冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）和复发性心包炎（RP）均已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。CAPS是与NLRP3基因缺陷有关的一组罕见的炎症性疾病。NLRP3基因突变的患者会不断过度产生一种称为白细胞介素-1β（IL-1β）的分子，从而引起炎症。该病的临床特征是反复发作的多系统炎症。RP是一种影响心脏周围组织的炎症性疾病，患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症，严重限制患者的身体活动和日常生活，白介素-1（IL-1）是介导这种疾病的病理生理的细胞因子之一。注射用利纳西普是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和IL-1β的信号传导。该产品此前已经获FDA批准治疗CAPS和RP。武田（Takeda）：注射用vonicog alfa作用机制：重组血管性血友病因子适应症：血管性血友病注射用vonicog alfa是武田研发的一款重组血管性血友病因子。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为血管性血友病（VWD）成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。当血管性血友病因子发生功能障碍或缺乏时，血液无法有效凝固，患者会出现不同程度的出血表现，严重者可发生内脏出血。注射用vonicog alfa包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法。该产品已在美国、加拿大、英国等国家获批血管性血友病适应症。诺华：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体途径因子B的抑制剂适应症：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症伊普可泮（iptacopan）是诺华（Novartis）研发的一款靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂。2023年6月，盐酸伊普可泮胶囊的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。PNH是一种由补体介导的罕见血液疾病，患者的造血干细胞PIG-A基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞，从而引发血管内溶血和血管外溶血。现有的C5抑制剂治疗以输注的方式给药，且可能无法控制PNH症状，有很大一部分患者在接受抗C5治疗后仍有残存贫血和依赖输血。Iptacopan是一种B因子抑制剂，B因子驱动了PNH中补体介导的溶血。该药通过作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内外的红细胞破坏（血管内和血管外溶血）。该药已经于2023年12月获美国FDA批准，作为口服单药疗法治疗成人PNH。元羿生物：加奈索酮口服混悬剂作用机制：GABAA受体靶向阳性别构调节剂适应症：CDKL5缺乏症加奈索酮口服混悬剂（ganaxolone）是Marinus公司研发的一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，元羿生物通过一项超2.6亿美元的合作获得了其在大中华区开发和商业化的独家权利。2023年9月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。CDKL5缺乏症已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作是一种罕见的遗传性癫痫。CDKL5缺乏症由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起，该疾病具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征。加奈索酮作用于神经元突触和突触外GABAA受体，从而达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。加奈索酮口服混悬剂此前已获得FDA批准上市，用于治疗与CDKL5缺乏症相关的两岁以上患者癫痫发作。诺和诺德：注射用培图罗凝血素α作用机制：长效重组凝血因子VIII适应症：成人和儿童血友病A注射用培图罗凝血素α（turoctocog alfa pegol）是诺和诺德（Novo Nordisk）开发的一款长效重组凝血因子VIII（FVIII）。2023年9月，CDE将该产品的上市申请纳入优先审评，拟用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者。血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病，以反复出血及其相关并发症为主要临床表现。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。注射用培图罗凝血素α经聚乙二醇（PEG）修饰后，半衰期得到显著延长。与非修饰FVIII产品相比，该产品在成人/青少年中半衰期延长了1.6倍，在儿童中半衰期延长了1.9倍。该产品此前已经获FDA批准用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。锐康迪医药：磷酸奥西卓司他薄膜衣片作用机制：皮质醇合成抑制剂适应症：库欣综合征磷酸奥西卓司他薄膜衣片是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。2023年10月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人内源性库欣综合征（又称内源性皮质醇增多症）。库欣综合征是由于多种病因引起肾上腺皮质长期分泌过量皮质醇所产生的一组症候群。库欣综合征多见于40~45岁成人，且女性多于男性。该病最重要和最常见的并发症包括高血压、糖尿病、骨质疏松、代谢综合征，因此大多数患者死于心、脑血管疾病或严重感染。磷酸奥西卓司他薄膜衣片可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。该产品已在欧盟、美国等地获批用于治疗成人库欣病。益普生（Ipsen）：odevixibat胶囊作用机制：IBAT抑制剂适应症：家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）Odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。益普生于2023年3月宣布完成对Albireo Pharma的收购，从而获得后者的这款产品。2023年11月，odevixibat胶囊被CDE纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。PFIC是一种可导致进行性肝病的罕见遗传性疾病，已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。PFIC患者的肝脏分泌胆汁的能力较差，胆汁在肝内积聚会导致肝病，严重的会导致肝衰竭。该病的体征和症状通常始于婴儿期，患者会出现严重的瘙痒、黄疸、生长缓慢或无法生长，以及肝功能的逐渐丧失。Odevixibat胶囊可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度，该产品已经在美国获批用于治疗3月龄及以上的PFIC患者的瘙痒症。曙方医药：vamorolone口服混悬液作用机制：类固醇药物适应症：杜氏肌营养不良（DMD）Vamorolone口服混悬液是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，于2024年2月被CDE拟纳入优先审评，拟用于治疗4岁及以上DMD患者。DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病，也是最常见的致死性遗传疾病之一，患者在出生后不久就会出现炎症反应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。由于呼吸或心脏衰竭之故，患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇是DMD患者的标准治疗药物，这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却存在一些副作用。Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的治疗方案。该产品此前已经在美国和欧盟获批治疗DMD。默沙东（MSD）：belzutifan片作用机制：HIF-2α抑制剂适应症：VHL相关肾细胞癌等Belzutifan是一款选择性新型口服HIF-2α抑制剂。该产品于2024年2月被CDE拟纳入优先审评，针对的适应症为von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。VHL是一种罕见遗传疾病，它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子（HIF-2α），HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。Belzutifan此前已经已经获FDA批准用于治疗VHL疾病相关癌症。除了上述产品，还有一些罕见药物也有望于2024年在中国获批上市。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些创新疗法早日在中国获批，为患者带来新的治疗选择！参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Feb 28，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2]各公司官网、新闻稿及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

优先审批上市批准申请上市

2024-02-02

·智慧芽新药科讯

读懂百年诺和诺德之创新、增长与影响非凡的第100年

近日，丹麦医药巨头诺和诺德公司迎来了其成立100周年的里程碑。诺和诺德官网更新了一份长度超过100页的2023年报，完整地回顾了这个百年药企走过的第100个年头。在庆祝这一非凡成就的同时，公司的管理层也深刻认识到过去的成功并不能保证未来的持续进步。作为全球领先的慢性病治疗企业，诺和诺德致力于通过创新药物改变严重慢性疾病患者的生活，并以此塑造其长远愿景，即不仅要在核心治疗领域保持领先地位，还要成为推动全球人类健康改善的驱动力。诺和诺德成立于1923年。在走过的第一百年中，诺和诺德的核心贡献体现在行业领先的研发成果上，其疗法惠及了全球超过4000万患有严重慢性疾病的患者。其中，针对II型糖尿病和肥胖症未满足的需求日益增长，GLP-1为基础的疗法需求激增，促使诺和诺德达到了历史性的患者触及数量，北美及国际业务的销售额实现了强劲增长。诺和诺德努力成为一家可持续发展的公司，为社会和我们的未来事业创造价值。我们以对财务、环境和社会负责的方式开展业务，并践行诺和诺德之道。通过取得成功，我们将为慢性病患者、员工、合作伙伴、股东和社会创造长期价值。诺和诺德基金会通过诺和控股公司持有诺和诺德公司 77.1% 的投票权和 28.1% 的股份。诺和诺德基金会在三个战略领域提供资助：健康、可持续性和生命科学生态系统。2023 年，诺和诺德基金会提供超过 90 亿丹麦克朗的资助。诺和诺德在产品管线方面取得了显著进展。SELECT试验显示，司美格鲁肽2.4 mg 可将肥胖患者发生重大心血管事件的风险降低 20%，为此公司积极寻求对 Wegovy® 标签的更新；FLOW肾脏试验提前结束，基于 semaglutide 的新组合疗法 CagriSema 已进入II型糖尿病和肥胖症的三期临床开发阶段；潜在全球首款每周一次的基础胰岛素——icodec胰岛素正在等待监管批准。此外，诺和诺德还通过收购拓展了在心血管疾病领域的布局，如在罕见血液病领域推进 Mim8 和 etavopivat 的三期临床试验。在财务表现方面，诺和诺德展现了卓越的商业实力和社会责任。2023年度，公司实现了高达232.261亿丹麦克朗的净销售额，运营利润达到102.574亿丹麦克朗，全球员工人数增至64,319名，并在80个国家设有分支机构，研发投入超过450亿丹麦克朗，同比增长35%。同时，公司不断减少环境足迹，相较于2019年，运营和运输过程中的二氧化碳当量排放减少了34%，并且协助供应商转向100%可再生能源供电。为提升健康公平性，诺和诺德继续强化全球范围内的预防工作。新近与南非阿斯彭制药建立的生产合作关系将大幅提高非洲大陆平价胰岛素的供应量，而长期运行的“改变糖尿病”儿童项目以及“获取胰岛素承诺”等举措则持续支持低收入和中等收入国家的脆弱群体。在美国，更多患者受益于诺和诺德提供的包括非品牌生物制剂、低成本人胰岛素和患者援助计划在内的更广泛可负担方案。诺和诺德同样重视研发领域的投入与创新技术平台的合作，首个RNA干扰衍生疗法Rivfloza™已在美国获批，这标志着公司在新型疗法领域取得突破。加强波士顿地区研发中心的建设，有望打开更多的合作机会，加速药物发现与开发进程。诺和诺德将继续拓宽并深化产品管线，依托内部世界级研发能力和对外部创新及业务发展的聚焦，进军诸如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、慢性肾病（CKD）和阿尔茨海默病（AD）等新兴治疗领域，追求疾病修饰和治愈性疗法。材料中也提到了诺和诺德公司所销售产品的专利到期日期的说明，并列出了这些产品在美国、中国、日本及欧洲地区，关于活性成分专利的具体到期日期，包括多款糖尿病、肥胖和罕见病产品。公司在糖尿病治疗领域的全球领导地位，通过GLP-1（胰高血糖素样肽-1）为基础的药物产品强劲增长而得到进一步巩固。在过去的一年里，诺和诺德凭借其GLP-1类药物如Ozempic®（司美格鲁肽）和Rybelsus®（口服司美格鲁肽）在全球范围内实现了显著的增长，尤其是在北美市场和国际业务中，这两大产品的快速接纳和广泛使用极大地推动了公司价值市场份额的提升。在肥胖市场方面，公司针对市场领先肥胖症疗法采取了谨慎与控制性上市策略。Wegovy®基于GLP-1受体激动剂原理开发，该产品建立在公司首款用于肥胖治疗的GLP-1药物Saxenda®的成功基础上，使得诺和诺德在市场上占据了明显的优势地位。Wegovy®的需求急剧增长，但受限于全球供应短缺以及前所未有的媒体关注带来的挑战。为确保疗法能够到达最需要的患者手中，并考虑到产能限制问题，公司在包括美国在内的各个主要市场采取了有计划、有限度的推广方式。在美国市场，Wegovy®的市场需求依然强劲，而在其他国家如英国，这款药品通过国家卫生服务系统内的专科体重管理服务提供给符合严格标准的患者使用，同时也可以通过私人注册医疗机构获取。诺和诺德充分意识到肥胖症在全球范围内的严重性和日益增长的趋势，预计到2030年将有超过12亿成年患者受到肥胖困扰。由于肥胖症与多种疾病的发生息息相关，例如糖尿病、心脏病和肝脏疾病、癌症等，因此，越来越多的医疗专业人员和社会公众认识到有效治疗肥胖症对于改善公共卫生状况和降低长期医疗成本的重要性。为了应对高需求和供应压力，诺和诺德不仅在供应链上加大投资以扩大生产规模，还调整了产品推出和分销模式，确保负责任地向现有患者群体提供适当治疗选择的同时，也为无力承担自费购药费用的患者预留了一定比例的产品供应，尤其是在新上市市场中，彰显了其社会责任感和对健康公平性的承诺。此外，通过监测和评估新市场的反应及患者的反馈，诺和诺德持续优化治疗方案和服务，致力于帮助更多患者实现长期健康改善的目标。在罕见病治疗领域，公司也展开了积极的战略布局，寻求可持续增长。尽管该部门在过去的一年中面临挑战，特别是由于生产限制导致核心产品 Norditropin®（用于生长激素缺乏症的长期疗法）销售额下降15%，但公司仍通过新推出的每周一次治疗方案Sogroya®来开拓市场机会。Sogroya®凭借其减少患者每日注射负担、并展现疗效优势的特点，为生长激素缺乏症患者带来了新的希望。面对供应问题对满足不断增长的产品需求带来的阻碍，诺和诺德将解决供应链瓶颈作为首要任务。为了减轻一次性注射装置供应的压力，公司采取了推出药物的一周制剂而非日制剂的形式，并且正在寻找降低对此类装置依赖的方法。同时，在罕见血液疾病方面，尽管NovoSeven®和NovoEight®销售下滑，但新产品如 Esperoct® 和 Refixia® 的强劲需求带动了血友病A和B治疗领域的整体销售额增长1%。公司已投入超过750亿丹麦克朗的资金用于全球生产网络的扩建，包括丹麦卡尔乌尔布洛普、法国沙特尔以及爱尔兰阿斯隆等地的主要设施扩张与收购棕色地带开发及生产场地。公司努力确保现有工厂24小时不间断地运营，以最大限度提高现有生产基础的产量，从而向全球范围内的更多患者提供所需的药品。最后，材料中小结了2023年业绩亮点：糖尿病治疗业务：诺和诺德继续巩固其在糖尿病治疗领域的领导地位，销售额以丹麦克朗计算增长了24%，按固定汇率计算增长了29%。特别是GLP-1为基础的产品销售增长强劲，推动全球价值市场份额上升至33.8%。肥胖症治疗市场：公司在肥胖症市场的表现显著，销售额按固定汇率（CER）计算增长了154%，达到约416亿丹麦克朗，展现出该领域产品的巨大市场需求和潜力。罕见病管线：尽管面临供应限制导致罕见病产品销售额下降15%（CER），但公司仍致力于解决供应链瓶颈问题，并批准了Somapacitan在美国、欧盟和日本用于儿童生长激素缺乏症的治疗，为罕见病业务恢复增长打下了基础。财务表现：全年实现总销售额增长36%（CER），运营利润增长44%（CER）。通过优化价值链操作效率，增强了公司的盈利能力，确保能够投资于未来的增长资产。可持续发展与社会责任：公司在环保方面取得进步，如碳排放减少；同时扩大了对糖尿病患者的医疗支持，在非洲地区通过合作伙伴生产平价胰岛素，以提高药品可及性。研发进展：完成了一系列关键药物的研发里程碑，包括口服司美格鲁肽不同剂量的三期临床试验成功、CagriSema在II型糖尿病中的三期临床试验启动以及心血管结局研究的积极结果等。2024年展望稀有疾病领域：预计通过加强现有管线并推进新疗法的开发，实现罕见病业务的持续增长前景。心血管疾病和其他新兴治疗领域：计划进一步拓展心血管疾病（CVD）、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和慢性肾病（CKD）等新兴治疗领域，通过启动细胞疗法临床试验、收购高血压治疗药物以及开展针对特定靶点抗体的I期临床试验等方式来建立业务。糖尿病领导力强化：目标是在全球价值市场上继续保持领先地位，争取超过三分之一的市场份额。肥胖症领域：期望到2025年实现超过250亿丹麦克朗的销售收入，继续利用已有的优势产品及即将上市的新药推动销售增长。诺和诺德正在研发中的产品管线，涵盖了糖尿病、肥胖症、罕见病以及心血管疾病共四个治疗领域。糖尿病方向：Oral Semaglutide (NN9924) 描述：一款长效GLP-1类似物，25mg 和 50mg 剂量，设计为每日一次口服给药适应症：II型糖尿病阶段：已上市或处于后期开发阶段 Icodec NN1436 描述：一种长效基础胰岛素类似物，旨在每周一次皮下注射适应症：I型糖尿病和II型糖尿病阶段：已上市或处于后期开发阶段 CagriSema NN9388 描述：一款 Amylin 类似物 cagrilintide 和 GLP-1 类似物 semaglutide 的复方制剂，用于每周一次的皮下注射治疗。适应症：II型糖尿病和肥胖症阶段：临床3期开发阶段 OW GLP-1 GIP NN9541 描述：这是一种GLP-1和GIP双重激动剂，设计为每周一次皮下注射适应症：肥胖症和II型糖尿病阶段：临床1期开发阶段 DNA Immunotherapy NN9041描述：一种编码前胰岛素和前胰岛素的新型质粒，用于保护β细胞功能。适应症：I型糖尿病阶段：临床1期开发阶段肥胖方向：Oral Semaglutide NN9932 描述：一款长效GLP-1类似物，设计为每日一次口服给药。阶段：临床3期开发阶段 CagriSema NN9838 描述：一款 Amylin 类似物 cagrilintide 和 GLP-1 类似物 semaglutide 的复方制剂，用于每周一次的皮下注射治疗。Amycretin NN9487 描述：这是一款 GLP-1 受体和 amylin 受体的双重激动剂 (co-agonist) , 设计为每周一次皮下注射或一日一次口服阶段：临床1期开发阶段罕见病方向：Concizumab (NN7415)描述：一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）的单克隆抗体适应症：用于血友病A或B患者的预防性治疗，尤其是那些伴有抑制物（inhibitors）的患者阶段：已上市或处于后期开发阶段Nedosiran (NN7022) 描述：一种小干扰RNA药物，靶向乳酸脱氢酶A (LDHA) 适应症：原发性高草酸尿症1型（PH1）阶段：已上市或处于后期开发阶段 Mim8 (NN7769) 描述：下一代FVIIIa模拟双特异性抗体适应症：血友病A阶段：临床3期开发阶段Etavopivat NN7535 描述：第二代PKR-激活剂小分子药物适应症：镰状细胞病（SCD）阶段：临床2期开发阶段Etavopivat NN7536描述：同为第二代PKR激活剂小分子药物，与NN7535具有相似作用机制适应症：地中海贫血阶段：临床2期开发阶段NDec NN7533 描述：是一种针对镰状细胞病和/或地中海贫血的疗法，该药物是一种口服组合疗法，由去甲基化剂 decitabine 和 tetrahydrouridine 组成。这种联合用药旨在改善患者的疾病状况，并可能通过改变骨髓中血红细胞生成的过程来减轻症状和并发症。适应症：镰状细胞病和地中海贫血阶段：临床2期开发阶段心血管代谢方向：Ziltivekimab (NN6018) 描述：一款针对IL-6活性的单克隆抗体适应症：慢性肾脏病（CKD）、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）以及射血分数保留型心力衰竭 (HFpEF)阶段：临床3期开发阶段Ocedurenone NN6023描述：非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂（nsMRA），作为口服疗法用于心血管疾病（CVD）的治疗。适应症：心血管疾病阶段：临床3期开发阶段ATTR-CM NN6019描述：一种用于静脉注射的抗淀粉样蛋白免疫疗法。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段CM4HF NN9003描述：一种用于恢复慢性心力衰竭患者心脏功能的试验性细胞疗法。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段Anti-ANGPTL3 mAb NN6491描述：一种 ANGPTL3 中和扫抗体，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段Semaglutide NN6535 ｜NN9931适应症：阿尔茨海默氏症和代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎CagriSema NN9588 适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎FGF21 NN9500描述：一种长效 FGF21 类似物，用于每周一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床2期开发阶段LXRa NN6582描述：一种靶向 LXRa 的 siRNA，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段MARC1 NN6581描述：一种靶向 MARC1 的 siRNA，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段VAP-1i NN6561描述：一种用于每日一次口服治疗的 VAP-1 抑制剂。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段SC4PD NN9001描述：一种用于改变疾病治疗的低温保存细胞疗法。适应症：帕金森病阶段：临床1期开发阶段STAT3 NN4002描述：GalXC 衍生脂质共轭物一次性皮下注射疗法。适应症：癌症阶段：临床1期开发阶段以上文章来源于GPCR drug discovery，作者段思研本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表相关疾病治疗立场，也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床3期并购申请上市临床2期

2024-01-04

·医药观澜

预见未来 | 2024年有望在中国获批上市的32款新药

▎药明康德内容团队报道公开资料显示，在刚刚过去的2023年，有超过80款新药在中国首次获批，为不同类型的患者带来了新的治疗选择。那么，展望2024年，又有哪些新药有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享32款*有望于2024年在中国获批的新药，仅供读者参阅。（*注：本文仅分享部分已经被CDE正式纳入优先审评的新药，为不完全罗列，按CDE优先审评公示日期先后排序）图片来源：药明康德内容团队制作武田：注射用susoctocog alfa作用机制：重组抗血友病因子适应症：获得性血友病A注射用susoctocog alfa是武田（Takeda）研发的一款重组抗血友病因子（猪序列），是重组DNA衍生的抗血友病因子，它可以替代人凝血因子Ⅷ发挥明显的止血作用。2022年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。罗氏：珂罗利单抗注射液作用机制：新一代C5补体抑制剂适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症珂罗利单抗注射液（crovalimab）是罗氏（Roche）研发的一种新一代C5补体抑制剂。2022年7月，珂罗利单抗的新药上市申请被CDE纳入优先审评，适用于成人和青少年阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。科济药业：泽沃基奥仑赛注射液作用机制：靶向BCMA的CAR-T产品适应症：多发性骨髓瘤泽沃基奥仑赛注射液（CT053）是科济药业研发的一种全人源BCMA靶向自体CAR-T细胞候选产品。2022年10月，泽沃基奥仑赛注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一种免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂治疗失败的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。爱科百发：齐瑞索韦肠溶胶囊作用机制：RSV融合蛋白小分子抑制剂适应症：RSV感染齐瑞索韦是爱科百发研发的一种呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白小分子抑制剂。2022年11月，齐瑞索韦的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于由RSV引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗。传奇生物/强生：西达基奥仑赛注射液作用机制：BCMA靶向CAR-T疗法适应症：多发性骨髓瘤西达基奥仑赛（cilta-cel）是强生旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）和传奇生物合作开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。2023年1月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。武田：注射用vonicog alfa作用机制：重组血管性血友病因子适应症：血管性血友病注射用vonicog alfa是武田研发的一款重组血管性血友病因子。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于诊断为血管性血友病的成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。图片来源：123RF再鼎医药：注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装作用机制：抗感染复方制剂适应症：鲍曼不动杆菌感染舒巴坦钠-度洛巴坦钠（SUL-DUR）是一款静脉输注型组合抗生素新药，由舒巴坦钠（一种静脉输注的β-内酰胺类抗生素）和度洛巴坦钠（一种新型广谱静脉输注的β-内酰胺酶抑制剂）组合而成。再鼎医药拥有在大中华区等多个国家和地区开发和商业化SUL-DUR的独家授权。2023年1月，CDE将SUL-DUR的新药上市申请纳入优先审评，拟用于治疗鲍曼不动杆菌（包括多重耐药和耐碳青霉烯类[CRAB]菌株）引起的感染。华东医药：注射用利纳西普（暂定）作用机制：IL-1抑制剂适应症：冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）注射用利纳西普是一款IL-1抑制剂，华东医药全资子公司中美华东拥有该产品在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人和12岁及以上青少年CAPS，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、Muckle-Wells综合征。卫材/渤健：仑卡奈单抗注射液作用机制：抗淀粉样蛋白原纤维抗体适应症：阿尔茨海默病仑卡奈单抗（lecanemab）是一款抗淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，其全球开发和监管提交由卫材（Eisai）主导，而产品则由卫材和渤健（Biogen）共同商业化和推广。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为早期阿尔茨海默病（AD），即确认淀粉样蛋白病理的AD源性轻度认知功能障碍（MCI）和轻度AD痴呆。百时美施贵宝：玛伐凯泰（mavacamten）作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应症：梗阻性肥厚型心肌病玛伐凯泰是百时美施贵宝研发的一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的潜在病理生理学。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗有症状的oHCM成人患者。绿叶制药：注射用芦比替定作用机制：一种选择性的致癌基因转录抑制剂适应症：小细胞肺癌（SCLC）芦比替定是一种选择性的致癌基因转录抑制剂。该药最初由PharmaMar公司进行开发，绿叶制药拥有该药在中国的开发及商业化的独家权利。2023年3月，注射用芦比替定的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于以铂类为基础的化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性SCLC成人患者的治疗。2023年12月，该药已在中国澳门地区获批上市。武田/大冢制药：泊那替尼片作用机制：Bcr-Abl抑制剂适应症：慢性髓性白血病、白血病等泊那替尼片（ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，由大冢制药（Otsuka）和武田共同开发。2023年4月，泊那替尼片的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症包括：1）对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；3）T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ALL。图片来源：123RF正大天晴：TQ-B3525片作用机制：PI3Kδ/α 双重抑制剂适应症：滤泡性淋巴瘤TQ-B3525是正大天晴开发的一款高选择性的新型磷脂酰肌醇3-激酶δ/α（PI3Kδ/α）双重抑制剂。2023年5月，CDE将TQ-B3525片的上市申请纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。再鼎医药/百时美施贵宝：瑞普替尼胶囊作用机制：ROS1/NTRK靶向抑制剂适应症：非小细胞肺癌瑞普替尼（TPX-0005）是百时美施贵宝公司研发的一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发及商业化权。2023年5月，瑞普替尼的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。诺华：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体途径因子B的抑制剂适应症：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症伊普可泮（iptacopan）是诺华（Novartis）研发的一款靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂，它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血。2023年6月，盐酸伊普可泮胶囊的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。ADC Therapeutics/瓴路药业：注射用泰朗妥昔单抗作用机制：靶向CD19的ADC适应症：大B细胞淋巴瘤泰朗妥昔单抗是一款靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），瓴路药业与ADC Therapeutics成立的合资公司瓴路爱迪思拥有该药在大中华区和新加坡的权益。2023年6月，泰朗妥昔单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他是必贝特医药开发的一款PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药。2023年7月，注射用双利司他的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。华东医药/ImmunoGen公司：索米妥昔单抗作用机制：FRα靶向ADC适应症：上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌索米妥昔单抗为华东医药全资子公司中美华东与ImmunoGen公司合作开发的一款针对FRα靶点的创新ADC，中美华东拥有该产品在大中华区的独家临床开发及商业化权益。2023年7月，索米妥昔单抗注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过1-3种系统治疗的叶酸受体α（FRα）阳性的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。图片来源：123RF强生：特立妥单抗注射液作用机制：BCMA/CD3双抗适应症：多发性骨髓瘤特立妥单抗（teclistamab）是强生创新制药开发的一款靶向BCMA和CD3的双特异性抗体疗法。2023年8月，CDE将特立妥单抗注射液的上市申请纳入优先审评，拟定适应症为：单药治疗用于既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。迪哲医药：戈利昔替尼作用机制：JAK1抑制剂适应症：外周T细胞淋巴瘤戈利昔替尼是迪哲医药开发的一款新一代口服、高选择性JAK1抑制剂，对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效。2023年8月，CDE将戈利昔替尼胶囊的上市申请纳入优先审评，针对适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的r/r PTCL成人患者。康方生物：依沃西单抗作用机制：PD-1/VEGF双抗适应症：非小细胞肺癌依沃西单抗（AK112/SMT112）是康方生物研发的一款PD-1/VEGF双特异性抗体。2023年8月，依沃西单抗递交的新药上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：联合培美曲塞和卡铂用于经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞NSCLC的治疗。诺和诺德：注射用培图罗凝血素α作用机制：长效重组凝血因子VIII适应症：成人和儿童血友病A注射用培图罗凝血素α（turoctocog alfa pegol）是诺和诺德（Novo Nordisk）开发的一款长效重组凝血因子VIII（FVIII），其经聚乙二醇（PEG）修饰后，半衰期得到显著延长。2023年9月，CDE将该产品的上市申请纳入优先审评，拟用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者。元羿生物：加奈索酮口服混悬剂作用机制：GABAA受体靶向阳性别构调节剂适应症：癫痫加奈索酮口服混悬剂（ganaxolone）是Marinus公司研发的一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，元羿生物拥有该药在大中华区开发和商业化的独家权利。2023年9月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）患者癫痫发作。锐康迪医药：磷酸奥西卓司他薄膜衣片作用机制：口服皮质醇合成抑制剂适应症：内源性皮质醇增多症磷酸奥西卓司他薄膜衣片（LCI699）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。2019年，Recordati公司从诺华（Novartis）收购了磷酸奥西卓司他薄膜衣片的全球开发和推广权益。2023年10月， Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。图片来源：123RF信达生物/劲方医药：福泽雷塞片作用机制：KRAS G12C抑制剂适应症：非小细胞肺癌福泽雷塞片是一款高效口服新分子实体化合物，也是中国首个递交上市申请的KRAS G12C抑制剂。信达生物已经与劲方医药达成全球独家授权协议，作为独家合作伙伴获得该产品在中国的开发和商业化权利。2023年10月，福泽雷塞片上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌。礼来：匹妥布替尼片作用机制：BTK抑制剂适应症：套细胞淋巴瘤匹妥布替尼片（pirtobrutinib）是礼来（Eli Lilly and Company）开发的一款非共价、具高度选择性的BTK抑制剂。2023年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。康诺亚：司普奇拜单抗注射液作用机制：IL-4Rα单抗适应症：特应性皮炎司普奇拜单抗是一款针对白介素4受体α亚基（IL-4Rα）的高效、人源化单克隆抗体。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟开发用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。泰诺麦博：TNM002注射液作用机制：重组抗破伤风毒素天然全人源单抗适应症：破伤风TNM002注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。2023年11月，TNM002的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。礼来：donanemab作用机制：β淀粉样蛋白抗体适应症：早期阿尔茨海默病Donanemab是礼来公司开发的一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体，它能够与阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样蛋白沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。2023年11月，donanemab注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗早期阿尔茨海默病。图片来源：123RF科伦博泰：注射用SKB264作用机制：TROP2-ADC适应症：三阴性乳腺癌SKB264是由科伦博泰研发的一款靶向TROP2的创新抗体偶联药物（ADC）。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。葆元医药/信达生物：泰莱替尼胶囊作用机制：ROS1酪氨酸激酶抑制剂适应症：非小细胞肺癌泰莱替尼胶囊（taletrectinib）是一款新型下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂，由葆元医药和信达生物在中国共同开发和商业化。2023年11月，CDE将泰莱替尼胶囊的上市申请纳入优先审评，拟用于经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。罗氏：莫妥珠单抗注射液作用机制：CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体适应症：滤泡性淋巴瘤莫妥珠单抗注射液（mosunetuzumab）是罗氏开发的一款CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体，代表着一种无化疗、现货型新免疫治疗选择。2023年11月，该产品上市申请被CDE纳入优先审评，适用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2024年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，让他们拥有新的治疗选择！2023年已经结束，我们对2023年在中国获批上市的新药也做了深度盘点。扫描下方二维码，您将获得药明康德内容团队整理的《2023年中国获批上市新药》PDF文件。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2] 各公司官方新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

优先审批上市批准免疫疗法细胞疗法

100 项与培图罗凝血素α 相关的药物交易

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研发状态

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司
血友病A	批准上市	挪威更多	Novo Nordisk A/S 更多
出血	临床3期	中国更多	Novo Nordisk A/S 更多

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05082116 (CTgov)	临床3期	血友病A \| 出血	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adolescents (12-17 Years))	壓顧憲獵願淵糧獵廠鏇(構製窪遞淵憲餘鏇衊衊) = 夢構積範膚齋構壓製製艱積繭廠網鏇製鹽顧構 (窪顧願顧衊製範糧鏇簾, 鑰構膚夢齋範衊積醖窪 ~ 獵齋顧餘廠餘顧獵顧繭) 更多	-	2024-01-18
NCT05082116 (CTgov)	临床3期	血友病A \| 出血	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adults (18-70 Years))	壓顧憲獵願淵糧獵廠鏇(構製窪遞淵憲餘鏇衊衊) = 積構襯淵襯糧顧衊齋壓艱積繭廠網鏇製鹽顧構 (窪顧願顧衊製範糧鏇簾, 遞壓夢衊餘蓋積積鹹繭 ~ 鑰糧觸積繭遞鹹構夢壓) 更多	-	2024-01-18
ISTH2023	N/A	血友病A	4	Turoctocog alfa pegol	製構構遞觸願廠獵醖網(夢糧齋範糧廠鬱襯齋衊) = 餘憲顧網鹹範積齋淵繭遞窪夢糧廠廠範範築糧 (顧簾簾憲鬱鹹選鏇構糧 ) 更多	-	2023-06-24
NCT03528551 (CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Once Weekly)	齋襯壓鬱膚艱繭壓積願(範製遞遞範襯艱蓋獵鹽) = 壓蓋獵獵廠夢糧餘餘襯網窪願獵窪蓋蓋範網築 (憲醖艱窪願構鏇願觸遞, 襯廠網鑰顧積壓窪網網 ~ 鹹鏇製鹹艱襯憲蓋鏇遞) 更多	-	2021-11-26
NCT03528551 (CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Twice Weekly)	齋襯壓鬱膚艱繭壓積願(範製遞遞範襯艱蓋獵鹽) = 鬱簾醖築鑰鑰築築網積網窪願獵窪蓋蓋範網築 (憲醖艱窪願構鏇願觸遞, 網簾網餘憲製襯衊觸積 ~ 鑰壓製願鏇鏇積廠壓選) 更多	-	2021-11-26
NCT02994407 (Pubmed \| J Thromb Haemost) 人工标引	临床1期	血友病A	26	subcutaneous turoctocog alfa pegol	繭遞衊醖網憲壓糧醖範(繭夢鹽構鏇廠鬱鹽蓋壓) = Five patients reported a total of nine treatment-requiring bleeding episodes during prophylaxis 糧淵衊構餘艱憲衊構積 (顧憲襯襯範鹽窪顧醖鹹 )	不佳	2020-02-01
NCT01489111 (CTgov)	临床3期	血友病A	36	Turoctocog Alfa Pegol	簾廠醖襯襯觸網廠襯觸(鏇築齋艱艱廠築遞獵網) = 鑰艱遞淵衊鏇獵製衊範鹽築積繭鬱網壓艱網積 (醖願簾構顧顧窪夢觸窪, 艱憲窪鹹獵簾簾簾壓製 ~ 鹹鹽獵網範築繭憲衊夢) 更多	-	2020-01-21
NCT01731600 (pathfinder™5, Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	68	glycoPEGylated rFVIII	鬱鹽蓋鬱艱餘鏇積繭糧(艱齋積築膚簾衊襯願襯) = 構淵衊蓋蓋衊膚鏇網醖餘餘淵構蓋膚壓顧繭簾 (構淵選願衊憲觸繭觸觸 ) 更多	积极	2017-08-30
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (Prophylaxis)	憲蓋網鏇網願鹽壓網鹽(艱網築獵憲選壓網蓋醖) = 鏇齋鹹餘淵積顧繭壓鏇鬱築願夢襯淵選製齋蓋 (夢鑰鏇醖構衊醖顧衊鹽, 0.00 ~ 4.61)	积极	2017-01-26
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (On-demand)	-	积极	2017-01-26