Non-Interventional Study of the Change in Joint Health in Adult Patients With Haemophilia A After Switching to Prophylaxis With Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP)

This study will collect information on the long term health of joints in people with haemophilia A who have started treatment with Esperoct within twelve months prior to participation to the study. This study is conducted to look at how joint health of people with haemophilia changes over time when they are receiving the medicine Esperoct. The participants will get Esperoct as prescribed to the participants by the study doctor. The participant's treatment will not be affected by their involvement in the study. Every six months, the participants will be asked to answer some questionnaires about their joints, their pain and their ability to be physically active. Their participation in the study will last for no more than 2 years. The participants are free to leave the study at any time and for any reason. This will not affect their current and future medical care.

开始日期2022-11-23

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT05082116

/ Completed临床3期

A Multi-centre, Open-label Trial Evaluating Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) When Used for Treatment and Prophylaxis of Bleeding Episodes in Previously Treated Chinese Patients With Haemophilia A

The study investigates how well the medicine called turoctocog alfa pegol (N8-GP) works in previously treated Chinese patients with severe haemophilia A.
Participants will be treated with N8-GP. This is a medicine that doctors can already prescribe in other countries.
The medicine will be injected into a vein (intravenous injections) and blood samples will be collected.
The study will last for about 7-8 months. Participants will have between 8 and 15 visits to the clinic and possibly a number of phone calls with the study doctor.

开始日期2021-09-27

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT04334057

/ CompletedN/A

Post-Marketing Surveillance (Use-results Surveillance) With Esperoct®. A Multi-centre, Prospective, Observational, Non-interventional Post-marketing Study to Investigate the Long-term Safety and Effectiveness of Esperoct® in Haemophilia A Patients Under Routine Clinical Practice Conditions in Japan

The purpose of this study is to assess the safety and effectiveness of Esperoct® for long-term routine use in patients with Haemophilia A. Participants will get Esperoct® as prescribed by their doctor. The study will last for about 2 years for each participant.

开始日期2021-03-31

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与培妥罗凝血素α 相关的临床结果

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100 项与培妥罗凝血素α 相关的转化医学

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100 项与培妥罗凝血素α 相关的专利（医药）

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项与培妥罗凝血素α 相关的文献（医药）

2025-10-01·BLOOD COAGULATION & FIBRINOLYSIS

The efficacy, safety, and pharmacokinetics of N8-GP in previously treated Chinese patients with haemophilia A: results from the phase 3b pathfinder10 study

Article

作者: Zak, Marek Stanislaw ; Zeng, Xiaojing ; Bao, Xiaolei ; Sun, Jing ; Zhou, Zeping ; Yang, Feng’e ; Wu, Runhui ; Li, Xiaoyan ; Yang, Renchi ; Li, Wenqian ; Chen, Yun

Introduction:

N8-GP (turoctocog alfa pegol) is a recombinant, glycoPEGylated, extended half-life FVIII replacement product approved for treatment of haemophilia A (HA).

Aim:

The pathfinder10 (NCT05082116) multicentre, open-label, nonrandomised, single-arm phase 3b trial investigated N8-GP efficacy, safety, and pharmacokinetics in previously treated Chinese patients.

Methods:

Patients (≥12 years) with severe HA, FVIII activity <1%, ≥150 exposure days to FVIII products, and no FVIII inhibitors (≥0.6 BU) or history were enrolled and received 50 IU/kg N8-GP prophylaxis every four days for ≥28 weeks. Bleeding episodes were treated with 20–75 IU/kg N8-GP. The primary endpoint was the number of treatment-requiring bleeding episodes (spontaneous, traumatic). Secondary endpoints included haemostatic effect, inhibitor rate, FVIII trough activity, and pharmacokinetics.

Results:

Thirty-six patients completed the trial. During 12 months pretrial, 17 (47%) patients received a mixture of episodic and prophylactic regimens, and 1 (3%) episodic treatment only, and the mean (SD) and median number of bleeding episodes during prophylaxis were 11.0 (11.1) and 5.0. During N8-GP prophylaxis, mean (95% CI) and median ABR were 2.55 (1.24; 5.23) and 0.00. No bleeds were reported in 25/36 patients (69.4%). The haemostatic success rate for bleed treatment was 94.8% (73.2; 99.2). Most bleeds (49/52; 94.2%) were treated with ≤2 injections; 42/52 (80.8%) needed 1 injection. Mean FVIII activity trough level (predose) was 3.3 IU/dl (2.6; 4.3), mean postdose recovery 126.1 IU/dl (116.9; 136.0), N8-GP terminal half-life 19.9 h (18.6, 21.2), 30 min IR 2.28 (IU/dl)/(IU/kg) (2.05, 2.52), and AUC(0–96 h) (single dose) 31.8 h*(IU/ml) (28.9; 34.9). No inhibitors or safety concerns were identified.

Conclusion:

N8-GP appeared safe and efficacious in previously treated Chinese patients with severe HA.

2024-12-01·Blood Research

Real-world insights into the management of hemophilia A in Italy: treatment patterns and healthcare resource utilization

Article

作者: Cappuccilli, Maria ; Leogrande, Melania ; Perrone, Valentina ; Esposti, Luca Degli

Abstract:

Purpose:

This real-world analysis described the Hemophilia A (HA) population in Italy, evaluating drug utilization and consumption of factor VIII (FVIII) products of patients under prophylaxis and on-demand therapy.

Methods:

From Jan-2017 to Jun-2022, male patients with HA were identified through prescriptions of FVIII products [extended half-life FVIII, standard half-life recombinant FVIII, and plasma-derived FVIII (EHL FVIII, SHL rFVIII, and pdFVIII, respectively)], or emicizumab or FVIII plus von Willebrand factor or HA-related hospitalization using administrative flows of Italian healthcare entities. Patients on treatment with FVIII products during 2021–2022 were stratified by treatment regimen (prophylaxis/on-demand). The mean annual consumption expressed in International Units (IU) of EHL FVIII and SHL FVIII in patients treated during 2021–2022 having at least 12-month follow-up were assessed.

Results:

Among included HA patients, 145 (39.5%) received EHL FVIII and 222 (60.5%) SHL FVIII. Of 165 patients on prophylaxis, 105 (64%) received an EHL FVIII and 60 (36%) an SHL FVIII. The mean annual consumption of FVIII was 336,700 IU (median 319,000 IU) for EHL FVIII and 440,267 IU (median 360,500 IU) for SHL FVIII. Specifically, for patients on EHL FVIII, the most common drugs were efmoroctocog alfa (N = 51) and damoctocog alfa pegol (N = 50), followed by turoctocog alfa pegol (N = 25) and rurioctocog alfa pegol (N = 19). Of 702 HA patients initially treated with FVIII products, 74 (10.5%) switched to emicizumab during follow-up.

Conclusion:

These findings revealed an extensive use of EHL FVIII products, suggesting growing efforts from clinicians to optimize prophylactic strategies and achieve better bleeding protection.

2024-02-01·Research and practice in thrombosis and haemostasis

Noninterventional study assessing joint health in persons with hemophilia A after switching to turoctocog alfa pegol: design of pathfinderReal

Article

作者: Nagao, Azusa ; Matino, Davide ; Waller, John ; Nemes, Laszlo ; Oldenburg, Johannes ; Ay, Cihan ; Gidley, Gillian ; Mancuso, Maria Elisa ; Benitez-Hidalgo, Olga

Background:

Joint damage affects the quality of life of persons with hemophilia A. The long-term safety and efficacy of turoctocog alfa pegol (N8-GP) prophylaxis in persons with hemophilia A has been investigated in pivotal phase 3 trials in children, adolescents, and adults (pathfinder program). However, there is a lack of data on joint health in adult persons with hemophilia A treated with N8-GP.

Objectives:

To describe the design of the ongoing pathfinderReal study investigating the joint health status in adult persons with hemophilia A after switching to N8-GP.

Methods:

pathfinderReal is a multicountry, noninterventional, single-arm study (NCT05621746) of joint health in adult (≥18 years) male persons with hemophilia A who have switched to N8-GP. Patients enrolled in other interventional studies and those who have previously terminated N8-GP treatment will be excluded. Approximately 124 adults with hemophilia A will be enrolled and followed up for a maximum of 24 months. Data from routine clinical assessments of patients' joint health will be collected. The primary endpoint is change in Hemophilia Joint Health Score (defined as a change in total score of ≤2) from initiation of N8-GP treatment until the end of the study. Secondary endpoints include number of bleeding episodes, number and resolution of target joints, patient-reported outcomes of problem joint score, pain score, and change in physical function levels. An exploratory endpoint is included to measure the number of patients achieving improved Hemophilia Joint Health Score from the initiation of N8-GP until the end of the study.

Conclusion:

The pathfinderReal study will provide insights regarding the impact of N8-GP on joint health in persons with hemophilia A in a real-world setting.

项与培妥罗凝血素α 相关的新闻（医药）

2026-03-03

·上药睿尔

2月速览（二）罕见病药研发之新药进展

罕见病药研发之新药进展 ☞ 正大天晴骨髓纤维化及真性红细胞增多症新药在中国获批上市 ☞ 诺和诺德血友病A长效凝血因子疗法在中国正式上市 ☞ 同路生物罕见凝血疾病新药在中国获批上市 ☞ 赛诺菲度普利尤单抗在中国获批两项新适应症 ☞ Immedica高精氨酸血症疗法获FDA加速批准上市 ☞ Ascendis软骨发育不全多肽疗法获FDA加速批准上市 01 正大天晴骨髓纤维化及真性红细胞增多症新药在中国获批上市 NMPA官网显示，正大天晴自主研发的1类创新药罗伐昔替尼片（商品名：安煦）已获批上市，适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。罗伐昔替尼是一款全新的口服小分子JAK/ROCK抑制剂，能够抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持续异常活化，同时抑制ROCK2减轻STAT3的磷酸化，进而重建免疫平衡。在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。正大天晴在2024 ESMO大会上公开了罗伐昔替尼对比羟基脲治疗中高危骨髓纤维化（MF）的II期研究数据：在第24周，SVR35（受试者脾脏体积较基线减少≥35%）数据显示，罗伐昔替尼组（58.33%）明显优于对照组（22.86%）。最佳总症状改善率（任意时间点总症状评分较基线下降≥50%的受试者比例），罗伐昔替尼组（77.78%）同样优于对照组（54.29%）。安全性方面，安全性结果与同靶点药物相似，未出现新的安全性信号。 02 诺和诺德血友病A长效凝血因子疗法在中国正式上市诺和诺德宣布，其旗下产品注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺易特®）在中国大陆正式上市，用于血友病A患者的治疗。诺易特是一款长效重组凝血因子Ⅷ，已成功纳入新版国家医保目录。2024年6月28日，诺和诺德取得了该产品的药品批准证书。诺易特是诺和诺德基于Turoctocog alfa（注射用重组人凝血因子VIII，商品名：诺易）开发的另一款长效FVIII，“诺易特”在“诺易”的基础上将分子量约为40kDa的PEG修饰在Turoctocog alfa的B结构域上，将半衰期延长至19小时（较标准制剂提升1.6倍），可减少50%-71%的静脉注射次数，同时按说明书指导剂量使用，可将谷值改善至平均3%，降低患者注射负担及关节出血的风险，尤其适配青少年低注射频率及高运动量的需求。在中国血友病A患者中进行的多中心试验Pathfinder105 结果显示：接受诺易特预防治疗的患者中位年化出血率（ABR）为0.00，零出血患者比例高达69.4%，治疗出血的止血成功率为94.8%。 03 同路生物罕见凝血疾病新药在中国获批上市上海莱士的全资子公司同路生物制药有限公司收到NMPA签发的《药品注册证书》，其自主研发的人纤维蛋白原（规格：0.5g/瓶）正式获批上市，适应症为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症。这是国内首个按照2022年新版《人纤维蛋白原临床试验技术指导原则》获批上市的人纤维蛋白原产品。先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）是一种常染色体隐性或不完全隐性遗传的凝血缺陷病的纯合子状态，实验室检查显示纤维蛋白原缺乏，含量<50mg/L，PT、APTT、TT可无限延长，血液中即使加入凝血酶亦不凝固，患者有终生出血倾向。本病的杂合子型则表现为先天性低纤维蛋白原血症，出血程度轻。同路生物的人纤维蛋白原适应症不仅覆盖CFD，更拓展开展获得性纤维蛋白原减少症（AFD）适应症的临床研究，覆盖了两大核心领域的适应症：先天性纤维蛋白原减少或缺乏症是遗传性凝血障碍的救命药，获得性纤维蛋白原减少症是严重肝病、DIC、产后大出血、大手术外伤等危重症抢救的关键用药。 04 赛诺菲度普利尤单抗在中国获批两项新适应症赛诺菲宣布，其旗下产品度普利尤单抗注射液（商品名：达必妥）获NMPA批准两项新适应症：用于治疗大疱性类天疱疮(bullous pemphigoid, BP)成人患者，以及用于6岁及以上儿童哮喘患者的维持治疗。此次获批标志着达必妥成为中国首个且目前唯一获批用于治疗大疱性类天疱疮的靶向生物制剂，以及中国首个且目前唯一覆盖6岁及以上儿童哮喘患者的抗IL-4Ra单抗。 2025 年美国皮肤科学会年会上已公布了其关键性II/III期临床试验积极结果：试验达到了所有主要及关键次要终点(36周时达到持续疾病缓解，16周内完成OCS减量且无复发, 且36周内未使用抢救药物)。度普利尤单抗是一种全人源化白细胞介素4受体α（IL-4Rα）单克隆抗体，其作用机制为精准阻断IL-4和IL-13信号通路—这两种细胞因子是2型炎症的核心驱动因子，而2型炎症正是AFRS、特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等多种慢性炎症性疾病的共同病理基础。通过抑制这一核心通路，度普利尤单抗可从根源上抑制炎症反应，而非仅针对症状进行对症治疗在中国，度普利尤单抗已获批用于治疗外用药控制不佳或不建议使用外用药的成人、青少年、儿童、6个月及以上婴幼儿全年龄段中重度特应性皮炎，适合系统治疗的中度至重度成人结节性痒疹，成人大疱性类天疱疮，6岁及以上儿童和成人哮喘患者以及慢性阻塞性肺疾病成人患者的维持治疗9大适应症(及人群)。 05 Immedica高精氨酸血症疗法获FDA加速批准上市 Immedica Pharma宣布，FDA已加速批准Loargys（pegzilarginase），用于联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上的儿童及成人精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症。 Pegzilarginase是一种重组人精氨酸酶，可促进体内精氨酸代谢。这种酶替代疗法可快速、持续地降低血浆中精氨酸及其毒性代谢物的水平，同时改善临床症状。 Loargys的加速批准主要基于其III期PEACE试验的积极结果：结果显示，在第24周时，接受Loargys治疗的患者血浆精氨酸（pArg）的几何平均值从354.0 μmol/L显著降低至86.4 μmol/L，而安慰剂组患者的pArg水平仅从464.7 μmol/L降至426.6 μmol/L（95% CI：-67.1%至-83.5%；p<0.0001）。此外，Loargys治疗使90.5%的患者pArg水平恢复正常，而安慰剂组中这一比例为0%。在功能性活动能力方面，Loargys治疗也显示出显著的临床改善效果。这些疗效在随后的24周持续治疗中得以长期维持。在安全性方面，Loargys耐受性良好，不良事件大多为一过性且严重程度为轻度或中度。 06 Ascendis软骨发育不全多肽疗法获FDA加速批准上市 Ascendis Pharma宣布，其在研创新多肽疗法Yuviwel（navepegritide；TransConCNP）已经获得FDA的加速批准，用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。Yuviwel由Ascendis PharmaA/S所有并在全球范围内开发，维昇药业拥有其在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。 Yuviwel是一种C型利钠肽（CNP）前体药物，仅需每周给药一次，旨在提供患者活性CNP的持续暴露。C型利钠肽可通过阻断FGFR3的活性，从而解除对儿童生长的抑制作用，直接靶向软骨发育不全的病理生理机制，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。此前公布的III期ApproaCH试验结果显示：研究达到主要终点，在第52周时，接受Yuviwel治疗儿童（n=57）的最小二乘（LS）AGV为5.89厘米/年，而安慰剂组（n=27）患者的LS平均AGV为4.41厘米/年，两组间的LS平均差异为1.49厘米/年。接受Yuviwel治疗的5至11岁儿童（n=36）在第52周时的LS平均AGV为5.79厘米/年，而安慰剂组（n=17）的LS平均AGV为4.02厘米/年，LS平均差异为1.78厘米/年（p<0.0001）。

上市批准临床结果加速审批临床2期

2026-02-14

·罕见病视界

新药快讯 | 5款罕见病药物迎来新进展

点击蓝字，关注我们 01 恒瑞SHR-1918注射液申报上市，为纯合子型家族性高胆固醇血症患者带来新希望 2月12日，CDE官网显示，恒瑞医药自主研发的1类新药SHR-1918注射液上市申请获受理，用于治疗成人和12岁及以上未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。此前该药已被CDE正式纳入优先审评程序，审评审批进程将显著提速。纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且危及生命的常染色体隐性遗传病，患者自出生起低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平即极度升高（通常>10mmol/L），且低密度脂蛋白受体（LDLR）功能通常缺失或严重受损。由于传统降脂药（如他汀类药物）和近年兴起的前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂的疗效均依赖于LDLR功能，这些药物对HoFH患者效果有限，患者仍面临早发冠心病、主动脉瓣狭窄等心血管事件风险，亟需不依赖LDLR作用机制的创新疗法。 SHR-1918作为恒瑞医药自主研发的1类创新药，其独特的作用机制有望突破HoFH治疗的瓶颈。该药针对经治患者群体，若获批将成为国内HoFH治疗领域的重要补充，为这一罕见病患者提供全新的疾病管理方案，降低心血管事件风险，改善长期预后。 02 海和药物艾普美妥司他片拟纳入优先审评，国产首个上皮样肉瘤靶向药审评提速 2月11日，CDE官网显示，海和药物申报的艾普美妥司他片拟纳入优先审评，拟用于治疗不可手术的局部晚期或转移性经治上皮样肉瘤（ES）患者。这是国产首个针对该适应症的小分子抑制剂，标志着中国罕见肿瘤创新药研发取得重要突破。上皮样肉瘤（ES）是一种罕见且恶性程度较高的软组织肉瘤，属于INI1缺失性肿瘤。该病好发于青少年及年轻成人，具有高度侵袭性，易局部复发和远处转移。对于不可手术或转移性患者，现有化疗及靶向治疗选择有限，客观缓解率低，中位生存期不足两年，临床亟需高效低毒的新型靶向治疗药物。艾普美妥司他片作为海和药物自主研发的1类创新药，本次拟纳入优先审评，体现了监管机构对其临床价值的认可。其精准定位经治患者群体，有望填补国内上皮样肉瘤靶向治疗的空白，为这一罕见肿瘤患者提供全新的治疗选择，延长生存期并改善生活质量。 03 Solid Biosciences SGT-003进入Ⅲ期临床，杜氏肌营养不良症基因疗法迈向商业化关键一步 2月9日，Solid Biosciences公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的在研AAV基因疗法SGT-003在与美国FDA召开的C类会议中收获积极反馈，双方就该药物的Ⅲ期临床试验IMPACT DUCHENNE设计达成全面共识，预计本季度末首位受试者将接受给药，这标志着这款潜在同类最佳（best-in-class）基因疗法向商业化迈出了关键一步。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的X连锁隐性遗传性神经肌肉疾病，由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致。患者通常在3-5岁出现进行性肌无力，12岁左右丧失行走能力，20-30岁因呼吸或心力衰竭死亡。现有治疗仅能延缓疾病进展，无法纠正根本病因，患者家庭和社会面临沉重负担。 SGT-003是一种基于AAV衣壳优化技术的基因替代疗法，通过递送功能性微抗肌萎缩蛋白基因，有望恢复肌肉功能。与第一代基因疗法相比，SGT-003在载体设计、转导效率及安全性方面具有潜在优势，被定位为同类最佳产品。Ⅲ期临床的启动标志着DMD基因治疗进入关键验证阶段，若结果积极，将为全球DMD患者带来首个可能改变疾病进程的基因疗法。 04 赛诺菲rilzabrutinib获FDA突破性疗法认定，温抗体型自身免疫性溶血性贫血迎来首个BTK抑制剂 2月9日，赛诺菲（Sanofi）宣布其研发的新型口服药物rilzabrutinib（部分市场商品名为Wayrilz）在治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）方面取得监管突破。FDA授予该药物"突破性疗法"认定，与此同时，日本厚生劳动省也授予其针对同一适应症的"孤儿药"认定。这标志着rilzabrutinib成为首个且唯一获得FDA突破性疗法认定的用于治疗wAIHA的BTK抑制剂。温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是一种由IgG自身抗体介导的获得性溶血性疾病，抗体与红细胞表面抗原结合后，在脾脏被巨噬细胞吞噬破坏，导致慢性溶血性贫血。患者表现为乏力、黄疸、脾肿大，严重者可发生溶血危象。现有治疗以糖皮质激素和脾切除为主，但复发率高、副作用大，二线治疗选择有限，临床亟需靶向、低毒的新型治疗药物。 Rilzabrutinib作为一种高选择性、可逆性BTK抑制剂，通过阻断B细胞受体信号通路，减少自身抗体产生，从疾病机制源头实现精准干预。该药物此前已在美国、欧盟和阿联酋获批用于治疗成人免疫性血小板减少症（ITP），本次wAIHA适应症获得FDA突破性疗法认定，表明其在该罕见血液病领域展现出显著临床优势。若获批，rilzabrutinib将成为wAIHA领域首个BTK抑制剂，为患者提供口服、靶向、低毒的治疗新选择。 05 诺和诺德诺易特®登陆中国市场，血友病A患者迎来首个长效重组凝血因子Ⅷ 近日，全球领先的生物制药公司诺和诺德宣布，注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺易特®）在中国大陆正式上市。诺易特®是我国首个且目前唯一获批的长效重组凝血因子Ⅷ，且已成功被新版国家医保目录新增纳入，进一步提升了患者用药的可及性，将中国血友病A患者带入全新治疗阶段。血友病A是一种X连锁隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因突变导致。患者凝血功能障碍，轻微创伤即可引发关节、肌肉及内脏出血，反复关节出血导致永久性关节损伤和残疾。传统标准治疗需每2-3天静脉输注一次FⅧ制剂，年输注次数高达100-150次，治疗负担沉重，且因子谷水平波动大，突破性出血风险高。诺易特®采用Fc融合蛋白技术延长半衰期，是我国首个获批的长效重组FⅧ制剂。其独特优势在于：显著延长给药间隔，减少输注频率，降低治疗负担；平稳维持因子谷水平，提供更持久的出血保护；提升患者依从性，改善生活质量。纳入国家医保目录后，药物可及性大幅提升，标志着中国血友病A治疗正式迈入"长效时代"，为患者实现"零出血"治疗目标提供有力武器。

优先审批基因疗法临床3期申请上市

2026-02-10

·新药进展

瞄准儿童“零出血”未来，辉瑞血友病新药补充申请获FDA优先审评，有望填补B型患儿治疗空白

当一款旨在简化治疗、提升依从性的创新疗法，将其适用范围从青少年与成人扩展至更为脆弱的6岁及以上儿童，这不仅是适应症的延伸，更是对血友病患儿“零出血”正常童年生活愿景的一次重大承诺。2026年2月9日，辉瑞公司宣布的进展，正朝着这一目标迈进关键一步。 2026年2月9日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局已接受并授予其血友病药物HYMPAVZI®的补充生物制品许可申请优先审评资格。该补充申请旨在将marstacimab的适应症拓展至两个关键的新人群：一是所有6岁及以上的、伴有抑制剂的A型或B型血友病患者；二是6至11岁、不伴抑制剂的A型或B型血友病患儿。若最终获批，HYMPAVZI®将成为全球首个适用于6至11岁B型血友病儿童的非因子预防治疗方案，为这一长期依赖频繁静脉输注凝血因子或昂贵旁路药物治疗的儿童群体，提供一个全新的、便捷的长期管理选择。01 审评进展：FDA授予优先审评，凸显未满足需求 FDA决定授予优先审评，意味着该申请的审评周期将从标准的10个月缩短至6个月，这通常基于以下考量：治疗重大疾病：严重血友病，尤其是儿童患者，其反复出血和关节损伤的风险极高，严重影响生活质量与长期健康。满足未竟医疗需求：当前，针对6-11岁、尤其是不伴抑制剂的B型血友病儿童，标准预防治疗需要每周多次静脉输注凝血因子IX，对患儿及家庭造成巨大负担。对于伴抑制剂的A/B型患儿，现有治疗方案（如旁路药物）疗效有限、使用复杂且成本高昂。提供显著优势：HYMPAVZI®作为一种每周一次皮下注射的预防疗法，其便捷性有望显著提升患儿及家庭的长期治疗依从性，从而更有效地预防出血，实现“零出血”目标。02 作用机制：创新靶点实现“预防性止血”新路径 Marstacimab的作用机制与传统凝血因子替代疗法有本质不同，它不直接补充缺失的因子，而是巧妙地调节人体的凝血与抗凝平衡。靶向组织因子途径抑制物：TFPI是人体内天然的抗凝蛋白，其主要作用是抑制凝血过程的早期启动阶段。在血友病患者中，由于凝血因子缺乏，凝血过程本就脆弱；而TFPI的持续抑制，会使凝血系统“雪上加霜”。机制：Marstacimab是一种人源化单克隆抗体，它能高亲和力地结合并中和TFPI的活性。通过抑制这个关键的“刹车”，该药物能够增强患者自身残存的凝血途径活性，从而恢复或改善凝血功能，达到预防出血的效果。优势：由于其作用不依赖于特定的凝血因子VIII或IX，因此它理论上对A型（缺VIII）和B型（缺IX）血友病均有效，且不受凝血因子抑制物的影响。03 临床价值：为患儿家庭带来治疗范式转变若此项补充申请获批，HYMPAVZI®将为血友病儿童治疗带来多重变革性价值。填补B型儿童治疗空白：这是最大的突破点。目前全球尚无针对6-11岁B型血友病儿童的非因子预防疗法。HYMPAVZI®的获批将终结这一空白，为该年龄段患儿提供首个与A型患儿相似的便捷皮下注射选择。显著简化治疗：从每周多次静脉穿刺到每周一次皮下注射，极大减轻了患儿对“打针”的恐惧和创伤，也降低了家庭护理的难度，使治疗更容易融入日常生活和学习。统一治疗策略：对于伴抑制剂的患儿，无论A型或B型，该药提供了一种统一的、有效的非因子治疗策略，避免了复杂的旁路药物管理。长期健康获益：更便捷的治疗有望带来更高的预防依从性，从而更有效地减少关节出血和损伤，保护关节健康，为患儿拥有更正常的运动能力和生活质量奠定基础。04 竞争格局：在血友病非因子疗法赛道抢占关键身位在全球血友病治疗从“按需治疗”到“预防治疗”，再到“非因子/长效/基因治疗”的演进中，辉瑞正在通过HYMPAVZI®抢占一个重要的战略位置。差异化定位：其核心优势在于适用于低龄儿童和A/B型通用。相较于其他主要非因子疗法：诺和诺德的Esperoct®/诺易®是长效凝血因子VIII，仅用于A型，且为静脉注射。罗氏的艾美赛珠单抗是目前A型血友病（伴或不伴抑制剂）预防治疗的一线选择，为每周/每两周/每四周皮下注射，但不适用于B型血友病。市场潜力：B型血友病约占所有血友病的15-20%，虽然人数少于A型，但长期缺乏突破性疗法，市场未满足需求巨大。HYMPAVZI®若成功覆盖该人群，将获得一个极具价值的细分市场。未来组合潜力：作为一款皮下注射的通用型非因子疗法，它未来有可能与新兴的基因疗法形成互补或序贯治疗方案。05 未来展望：定义血友病早期预防新标准获批后的关键在于临床实践中的推广与验证。真实世界疗效验证：在更广泛的儿童患者群体中，其长期预防出血的有效性和安全性，特别是对关节健康、生活质量的最终影响，仍需在真实世界中积累数据。治疗指南影响：若获批，预计将迅速被纳入国际血友病治疗指南，成为6-11岁B型血友病儿童（无论是否伴抑制剂）的一线或重要预防选择。进一步研究：是否会探索在6岁以下婴幼儿患者中的应用？是否能延长给药间隔至每两周或更久？这些将是其后续开发的重要方向。新药君说血友病治疗的终极理想，是让孩子们忘记自己患有疾病，自由地奔跑、玩耍。HYMPAVZI®向6岁及以上儿童的拓展，正是朝着这个理想迈出的坚实一步。它意味着，针对最复杂、治疗负担最重的血友病儿童群体，现代医学不再满足于“止血”，而是开始系统性地思考如何用更聪明、更友好的方式，为他们重建一个安全的“内在凝血环境”，让预防本身不再成为一种童年负担。从靶向一个精巧的生理抗凝机制，到将其转化为一种便捷的皮下注射疗法，再到致力于覆盖从儿童到成人的广泛人群，HYMPAVZI®的开发故事，体现了现代制药工业对罕见病群体，特别是最脆弱患儿需求的深度洞察与不懈承诺。（注：以上信息基于辉瑞官方新闻稿及公开临床数据整合。该补充申请尚未获批，本文不构成任何医疗或投资建议。）

100 项与培妥罗凝血素α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	B02BD02	DB14738

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	加拿大	Novo Nordisk Canada, Inc.	2018-03-23

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	澳大利亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	巴西	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	保加利亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	克罗地亚	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	丹麦	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	法国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2012-01-30
出血	临床3期	匈牙利	Novo Nordisk A/S	2012-01-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05082116 (Pathfinder10, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病A	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adolescents (12-17 Years))	築觸選艱艱積齋遞觸壓(壓淵鹽鬱窪窪艱淵夢餘) = 網艱廠艱製鏇襯膚憲夢膚觸淵選淵網遞觸範夢 (餘夢齋淵鬱夢鑰淵艱選, 夢顧淵選廠範鹽鹽艱繭 ~ 鹹積蓋獵繭網觸選艱衊) 更多	-	2024-01-18
NCT05082116 (Pathfinder10, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病A	36	turoctocog alfa pegol (N8-GP) (Adults (18-70 Years))	築觸選艱艱積齋遞觸壓(壓淵鹽鬱窪窪艱淵夢餘) = 廠範鹽顧壓廠獵鏇壓簾膚觸淵選淵網遞觸範夢 (餘夢齋淵鬱夢鑰淵艱選, 觸餘艱簾膚鏇襯淵鬱繭 ~ 遞獵蓋淵廠醖廠蓋壓鑰) 更多	-	2024-01-18
NCT02137850 (pathfinder6, Pubmed \| J Thromb Haemost)	临床3期	血友病A	81	N8-GP 60 IU/kg twice weekly	簾選廠齋鑰艱夢鬱醖蓋(鬱齋廠廠衊選繭製積網) = 積窪遞齋廠積構積鑰範築獵餘廠鑰壓鬱鏇鹹製 (壓構鹽製廠襯網顧鑰願 ) 更多	积极	2023-11-01
NCT03528551 (pathfinder8, CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Once Weekly)	衊製艱衊願醖膚遞艱鑰 = 積顧夢鬱範蓋壓鑰壓顧鹽簾餘觸鑰構遞繭鹹膚 (夢淵選艱淵壓觸壓顧鹽, 觸願膚網壓築選鏇繭繭 ~ 壓膚夢鏇鑰鹹鹹網範窪) 更多	-	2021-11-26
NCT03528551 (pathfinder8, CTgov)	临床3期	血友病A	160	Turoctocog alfa pegol (N8-GP, Twice Weekly)	衊製艱衊願醖膚遞艱鑰 = 餘選積夢鏇齋壓襯顧繭鹽簾餘觸鑰構遞繭鹹膚 (夢淵選艱淵壓觸壓顧鹽, 簾膚選蓋網構餘築鬱壓 ~ 簾壓齋齋積觸壓獵齋簾) 更多	-	2021-11-26
NCT02994407 (Pubmed \| J Thromb Haemost) 人工标引	临床1期	血友病A	26	subcutaneous turoctocog alfa pegol	網夢網構鏇夢憲築選艱(鏇網選構鬱積壓餘膚獵) = Five patients reported a total of nine treatment-requiring bleeding episodes during prophylaxis 餘積觸糧築憲簾鬱襯願 (餘醖鑰艱鬱糧夢糧鑰築 )	不佳	2020-02-01
NCT01489111 (pathfinder™3, CTgov)	临床3期	血友病A	36	Turoctocog Alfa Pegol	鏇繭淵醖觸繭憲膚選壓 = 醖選顧膚獵鑰製顧遞憲築簾襯構窪鹽艱觸簾醖 (夢簾構鹽醖鹹淵鏇範艱, 獵構艱餘製鹽艱糧獵窪 ~ 簾醖夢鬱餘鑰餘憲鏇淵) 更多	-	2020-01-21
NCT01731600 (pathfinder™5, Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	68	glycoPEGylated rFVIII	齋壓糧製餘淵鹽構壓衊(製襯繭餘築鹹簾艱鬱製) = 簾淵淵憲鏇鑰繭網獵繭鹹鑰網願顧窪壓築鑰鏇 (鬱構鹽鹽獵壓選繭蓋憲 ) 更多	积极	2017-08-30
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (Prophylaxis)	構鏇遞觸壓觸願觸餘遞(觸範鹽醖構窪製構網願) = 繭廠觸淵積願窪鏇壓製蓋襯醖遞鏇築積夢遞齋 (築艱糧繭壓齋窪選觸窪, 0.00 ~ 4.61)	积极	2017-01-26
NCT01480180 (Pubmed \| Thromb Haemost) 人工标引	临床3期	血友病A	175	Turoctocog alfa pegol (On-demand)	-	积极	2017-01-26