VGN-R08

一、已上市 CGT 药物商业化企业 1. 复星凯瑞（上海）生物科技有限公司   成立于 2017 年（曾用名复星凯特），复星医药旗下细胞治疗商业化平台，使命为 “专注治愈 点亮人生”，目标打造国内领先的细胞与基因治疗创新企业。公司从美国 Kite Pharma 引进 CAR‑T 产品 Yescarta 进行本土化开发，奕凯达 ®（阿基仑赛注射液）2021 年获批上市，是中国首款商业化 CAR‑T 药物，适应症覆盖复发难治大 B 细胞淋巴瘤；2023 年新增一线免疫化疗失败或 12 个月内复发大 B 细胞淋巴瘤适应症。公司在上海张江建设超 2000㎡专业研发中心，配套万级平方米 GMP 细胞产业化生产基地，组建海内外复合型研发团队。 业务布局分为两大板块：持续推进引进产品的临床拓展；搭建自主 CAR‑T 创新研发平台，开发全新靶点、实体瘤 CAR‑T 管线，同步开展细胞治疗临床循证研究，推动细胞治疗规范化、可及化发展。 2. 科济生物医药（上海）有限公司   港股上市主体（科济药业‑B，HK:2171），运营总部、研发中心、CMC 平台均落地上海，国内实体瘤 CAR‑T 标杆企业。注册地址位于上海市徐汇区银都路，公司致力于开发用于治疗血液肿瘤、实体瘤的创新 CAR‑T 细胞药物，拥有自主知识产权的全流程细胞制备、病毒载体构建平台。 核心产品赛恺泽 ®（泽沃基奥仑赛注射液）靶向 BCMA，用于复发难治多发性骨髓瘤；恺力美 ®（舒瑞基奥仑赛注射液）为全球首款获批上市靶向 Claudin18.2 CAR‑T，获批用于 Claudin18.2 阳性、HER2 阴性、至少二线治疗失败的复发难治胃癌 / 胃食管结合部腺癌，实现实体瘤 CAR‑T 重要突破。同时布局多种实体瘤靶点 CAR‑T 管线，多条产品进入注册临床阶段。 公司具备完整的质粒、慢病毒、细胞药物 CMC 开发能力，建有上海徐汇临床 GMP 基地与金山商业化 GMP 产业化基地，管线覆盖肝癌、肺癌、胰腺癌等高发实体瘤。 3. 驯鹿生物  上海外高桥设立全球研发中心 总部位于南京，在上海外高桥自贸壹号设立 32000㎡全球研发中心，聚焦自主创新 CAR‑T、通用型细胞治疗及自身免疫疾病细胞疗法研发。公司核心产品福可苏 ®（伊基奥仑赛注射液）为全球首款全人源 BCMA CAR‑T，用于治疗复发难治多发性骨髓瘤，已在中国内地、港澳及新加坡获批上市，实现国产细胞治疗产品出海突破。公司商业化 GMP 生产基地布局南京，依托自有全人源抗体筛选平台，持续拓展血液肿瘤、系统性红斑狼疮等血液肿瘤与自身免疫疾病细胞治疗管线。 4. 上海恒润达生生物科技股份有限公司  国家级高新技术企业，国内较早布局 CAR‑T 研发的本土创新企业，研发办公位于上海张江。核心产品雷尼基奥仑赛注射液（HR001，商品名：恒凯莱 ®）获批上市，用于经过二线及以上系统性治疗后复发难治大 B 细胞淋巴瘤。构建覆盖自体 CAR‑T、通用型 UCAR‑T、实体瘤 CAR‑T 的完整管线矩阵，重点布局 BCMA、GPC3 等热门靶点，多条实体瘤 CAR‑T 进入临床 Ⅰ/Ⅱ 期。 公司在上海金山建成符合 GMP 标准的细胞药物商业化生产基地，搭建质粒、慢病毒载体制备、细胞分离扩增一体化工艺平台，同时持续推进细胞治疗自动化、封闭化生产工艺开发，降低细胞药物生产成本。 二、临床阶段创新细胞治疗企业（CAR-T/CAR-NK/TIL/iPSC） 1. 原启生物科技（上海）有限责任公司  成立于上海张江，面向全球开发实体瘤创新免疫细胞疗法。自主搭建 Ori™系列技术平台（OriCAR、OriAb），着力解决实体瘤微环境抑制、T 细胞体内存续时间短、细胞耗竭等行业痛点。 核心管线 Ori‑C101（GPC3 CAR‑T）用于晚期肝细胞癌，2026 年 6 月获 NMPA 批准开展 II 期确证性注册临床试验，多轮临床研究数据在 ASCO 等国际肿瘤大会持续发布。管线覆盖肝癌、卵巢癌、非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、胃癌、胰腺癌等多个瘤种，多款产品进入中美临床阶段。 公司与思拓凡（Cytiva）达成战略合作，共建规模化细胞工艺开发平台，拥有独立 GMP 中试车间，多次承担上海市生物医药领域重点科研项目。 2. 上海医药集团生物治疗技术有限公司（上药生物治疗） 上海医药集团旗下 CGT 核心创新平台，实行上海、香港双研发中心布局。聚焦 CAR‑T、iNKT 细胞、同种异体通用型细胞疗法，适应症覆盖恶性肿瘤、难治性自身免疫疾病。 公司具备质粒、病毒载体、细胞药物全链条 GMP 工艺开发与生产能力，承接集团内部 CGT 管线孵化，同时对外开展技术合作、管线引进。依托上海医药集团成熟的医药商业化渠道优势，打通细胞治疗从早期研发、临床开发到产业化落地全链条。 3. 星奕昂（上海）生物科技有限公司  2021 年成立，由原复星凯特创始总裁王立群博士创办，为上海市重点服务潜力独角兽企业。赛道聚焦 iPSC 诱导的现货型 CAR‑NK 细胞药物，主打 Off‑the‑shelf 通用型细胞产品，突破自体细胞治疗制备周期长、个性化成本高的行业痛点，主攻实体瘤与自身免疫病。 公司在外高桥自贸壹号建成近 6000㎡研发 + GMP 一体化中心，搭建完整 iPSC 建系、定向分化、基因修饰工艺平台；获得礼来亚洲等知名机构投资，同时担任上海市生物医药行业协会 CGT 专委会副会长单位。 4. 上海恩凯细胞技术有限公司（恩凯赛药） 由田志刚院士团队创办，国内通用型 NK 细胞治疗头部企业。专注 UC‑NK、CAR‑NK 细胞药物研发，核心管线 NK010、NK042 先后获得中美两国临床试验许可，覆盖多种实体瘤、血液肿瘤。依托天然 NK 细胞安全性优势，开发低毒、可规模化扩增的现货免疫细胞产品，持续优化细胞冻存、输注工艺，推进多款管线进入临床阶段。 最新进展： 公司完成近1亿元A+++轮融资；NK042已启动晚期实体瘤I期临床，并拓展至多发性硬化症（MS）自免适应症（2026年5月启动）；NK010拓展至阿尔茨海默病（AD），已通过国家卫健委双备案并正式启动临床，获国家科技重大专项立项支持。公司拥有ABCDE-NK®工业化生产平台、NKR-NK™及SynNK™等技术平台。 5. 上海先博生物科技有限公司  专注 CAR‑NK、CAR‑T 细胞治疗创新研发，重点布局异体通用型细胞管线；差异化布局细胞治疗在自身免疫疾病领域应用，其通用型 CAR‑NK 管线探索系统性红斑狼疮等难治自免疾病全新治疗路径。团队拥有丰富的病毒载体构建、细胞基因改造、临床转化经验，多条管线覆盖临床前、IND 申报及 Ⅰ‑Ⅱ 期临床阶段。 6. 上海斯丹赛生物技术有限公司  国内较早布局实体瘤 CAR‑T 的创新企业，深耕结直肠癌、前列腺癌、胰腺癌等实体瘤靶点。依托 CoupledCAR 技术平台持续优化细胞体内浸润与体内存续能力，管线覆盖 CAR‑T、CAR‑NK 多条路线，多款产品进入临床研究，具备完整细胞工艺开发实验室。核心产品 GCC19CART（结直肠癌 CAR‑T）已与海外企业达成海外权益全球授权合作。 7. 上海君赛生物股份有限公司 上海市专精特新中小企业，国内 TIL 疗法领军企业，专注实体瘤肿瘤浸润淋巴细胞疗法。自主三大核心平台：DeepTIL™细胞高效扩增平台、NovaGMP™基因修饰技术平台、RiverTIL™内生 TIL 平台。主力管线 GC101 为全球首款无需高强度清淋化疗、无需大剂量 IL‑2 支持的天然 TIL 新药，适应症黑色素瘤、非小细胞肺癌，已开展注册性 II 期临床，有望冲击国内首个上市 TIL 疗法；GC203 为全球首款非病毒载体基因修饰 TIL，针对卵巢癌、胰腺癌，已获得 NMPA 临床默示许可。 三、基因编辑、体内基因治疗、AAV 载体企业 1. 上海邦耀生物科技有限公司  平台型基因与细胞治疗企业，专注CRISPR基因编辑、碱基编辑、非病毒定点整合CAR-T、体内基因治疗。拥有六大模块化技术平台，管线覆盖遗传性血液病、实体瘤、自身免疫病。 核心管线BRL-101用于输血依赖型β-地中海贫血，关键II期临床已完成全部30例患者给药，所有患者均达到至少6个月摆脱输血依赖，并已公布长达六年的长期随访数据，全球首例β⁰/β⁰型患者仍保持摆脱输血依赖状态、血红蛋白水平正常。公司前瞻布局新一代碱基编辑系统，致力于规避DNA双链断裂风险，同时推进体内基因治疗方向，多次入选未来医疗100强基因治疗榜单，拥有百余项自主发明专利。 2. 正序生物（上海） 国内碱基编辑赛道标杆企业，原创变形式碱基编辑器 tBE，显著提升编辑效率、降低脱靶风险，编辑过程不产生 DNA 双链断裂，安全性优于传统 CRISPR‑Cas9。核心管线 CS‑101 用于 β‑地中海贫血，已进入关键性临床试验阶段，是全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物；相关 IIT 研究结果于 2026 年 4 月发表于《自然》杂志，患者平均 16 天摆脱输血依赖。此外，体内基因编辑管线 CS‑121（针对高血脂）也已进入 IIT 临床研究阶段。公司依托上海科技大学科研转化优势，持续迭代新一代碱基编辑工具。 3. 上海尧唐生物科技股份有限公司  国内少数布局 mRNA‑LNP 递送体内基因编辑的创新企业。自研 YolCas™新型 Cas 编辑器、YolBE 碱基编辑器与自主 LNP 递送系统，实现静脉给药、体内原位基因修饰。核心管线 YOLT‑201 为国内首个进入临床的 LNP 介导体内基因编辑药物，适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），已于 2026 年 5 月完成 I/IIa 期全部患者给药。 针对家族性高胆固醇血症的碱基编辑管线 YOLT‑101 已获 NMPA 临床试验批准，I 期数据于 2026 年 3 月发表于《自然·医学》。公司已于 2026 年 5 月完成近 5 亿元 C 轮融资，持续推进罕见病、心血管领域体内基因治疗管线开发。 4. 杭州本导生物医药科技有限公司（BDGene） 创新载体与体内基因治疗企业，自主研发两大核心平台：BD‑Lenti 新型慢病毒载体平台、BD‑VLP 类病毒体瞬时递送平台，可安全递送 CRISPR 基因编辑工具，避免外源 DNA 整合风险。公司总部 2026 年 3 月迁至杭州并完成更名，上海保留研发基地。管线布局眼科疾病、β‑地中海贫血、抗病毒体内基因编辑，其中 β‑地中海贫血管线（BD211）已于 2026 年 4 月启动 Ⅰ/Ⅱ 期临床。BD111 注射液（体内 VLP 基因编辑疗法）获得中国 CDE IND 默示许可与美国 FDA IND 批件，现已推进 Ⅱ 期临床，是全球领先进入临床的 VLP 体内基因编辑项目。青光眼管线已启动 IND 申报，亨廷顿舞蹈症管线获 FDA 孤儿药资格认定，2026 年 6 月完成数亿元 B 轮融资。 5. 上海天泽云泰生物医药股份有限公司 专注 AAV 介导体内基因治疗，主攻单基因罕见病。搭建自主 AAV 衣壳筛选、改造平台，优化载体组织靶向性，降低免疫原性。管线覆盖神经罕见病、溶酶体贮积症、代谢遗传病，多条管线处于 Ⅰ/Ⅱ 期临床阶段，两款核心产品已推进至 III 期临床，计划递交新药上市申请。 其中 VGR‑R01（结晶样视网膜变性）已于 2026 年 6 月递交 NDA 并获受理；VGN‑R09b（AADC 缺乏症及帕金森病）处于 III 期，预计 2027 年上市；帕金森病另一管线 VGN‑R08b 中美临床同步推进。公司科创板 IPO 申请于 2026 年 6 月获受理。团队具备完整 AAV 载体工艺开发、中美双报临床申报经验，聚焦国内未满足的罕见病治疗需求。 6. 上海篆码生物科技有限公司  AI 赋能基因编辑创新企业，开发 alphaCas® 超小型高效基因编辑器，搭配自主核酸递送系统，实现精准基因敲入、敲除。小型化 Cas 编辑器更适配体内递送，重点面向肝脏代谢疾病、遗传性疾病的体内基因治疗。公司工商注册地位于临港新片区，实际运营总部设于上海张江，依托 AI 驱动的基因编辑器挖掘平台筛选新型基因编辑工具，持续推进临床前管线验证。 7. 元码智药（上海元码智药生物技术有限公司） 前沿环状 mRNA 创新企业，打造全球双靶点环状 mRNA 体内 CAR‑T 平台，无需体外分离制备细胞，直接静脉给药实现体内 T 细胞重编程，大幅简化 CAR‑T 治疗流程。公司以环状 mRNA 技术和 AI 核酸药物设计为核心，差异化布局体内 CAR‑T 与环状 mRNA 肿瘤疫苗。2026 年完成数千万元 Pre‑A 轮融资，资金用于推动体内 CAR‑T 管线向 IND 申报推进、AI 驱动环状 mRNA 肿瘤疫苗研发，并与英矽智能达成 AI 药物研发战略合作。 8. 上海愈方生物科技有限公司  差异化布局端粒调控基因治疗，专注心血管疾病。核心管线为心衰基因治疗药物 JV101，通过基因手段保护心肌细胞端粒、延缓心肌细胞衰老；已开展研究者发起临床试验（IIT），2026 年 JV101 获美国 FDA 临床试验许可，探索慢性心衰全新治疗方案。集团总部位于南京，在上海设有子公司与研发实验室，基于 iPSC 心肌细胞模型开发端粒精准调控基因治疗药物。 四、干细胞治疗企业 1. 上海爱萨尔生物医药股份有限公司（IXcell） 上海市专精特新企业，布局间充质干细胞MSC、iPSC-NK免疫细胞药物。核心管线覆盖膝骨关节炎、脑卒中、肺纤维化、实体瘤免疫治疗。2026年3月，公司获得全国首张干细胞《药品生产许可证》，核心产品治疗膝骨关节炎已完成III期临床试验、推进NDA申报；公司同步于2026年4月在上海证监局完成IPO辅导备案登记，正式启动上市进程。建成4000㎡细胞药品产业化基地，除新药研发外，同步布局CGT上游细胞培养基、自动化配套设备开发，推进干细胞治疗上游关键材料国产化。 2. 上海喜迈思生物医药有限公司 依托线粒体增强型间充质干细胞CiMSC™技术平台，研发方向围绕肌少症、器官损伤修复等衰老相关疾病，通过线粒体递送增强MSC细胞效能，提升组织修复疗效。公司处于早期初创阶段，据2026年8月公开报道，CiMSC线粒体增强型干细胞创新药项目已在多家医院启动研究者发起临床试验（IIT），并计划推进中美IND申报。该项目曾获2026年日内瓦国际发明展银奖。 3. 上海跃赛生物科技有限公司  聚焦iPSC来源干细胞治疗，主攻神经系统疾病。自研重编程、干细胞定向分化、SISBAR谱系示踪、高精度基因编辑四大技术平台。核心管线UX-DA001为自体iPSC来源帕金森病细胞治疗药物，是国内首个获得中美双项临床许可的iPSC帕金森细胞药物，已完成I期入组、正有序推进II期临床试验。 另一管线UX-GIP001为iPSC来源GABA能神经元药物，用于难治性癫痫治疗，2026年3月获FDA批准、2026年4月获中国CDE批准，成为全球首个该领域中美双批临床产品，已于2026年5月启动I期多中心临床试验。公司搭建完整神经细胞GMP分化工艺，持续推进中枢神经细胞移植疗法临床转化。 五、CGT CDMO / CRO 产业链配套企业 1. 上海和元生物技术(集团)股份有限公司（688238） A股科创板上市、国内CGT病毒载体CDMO龙头企业。注册总部位于上海市浦东新区，规模化生产基地设于临港新片区。业务覆盖慢病毒LV、AAV、溶瘤病毒、细胞治疗全流程CMC服务，正在稳步推进受托生产《药品生产许可证》（C证）申请工作，目标2026年内完成取证，承接国内大量CGT创新药企IND样品制备。 截至2026年第一季度末，公司新增CDMO订单超过5,600万元，累计协助客户获得国内外IND批件70个（其中美国FDA批件15个）。具备从质粒构建、载体生产、制剂灌装到质量研究完整技术平台，是上海CGT产业核心上游配套支撑企业。 2. 华元（上海）生物医药有限公司（OranssiBio） 一站式CGT CRO+CDMO服务商，业务涵盖质粒、慢病毒、AAV、mRNA‑LNP、细胞药物工艺开发与GMP生产。可为客户提供临床前研究、工艺优化、稳定性研究、国内外药品申报一体化解决方案，服务覆盖初创CGT企业至成熟药企各类项目。2026年5月参加ASGTC年会发布细胞株研究成果，2026年6月获细胞培养相关专利。 3. 上海欣活生物科技有限公司  聚焦腺病毒载体GMP规模化生产，专注CGT病毒载体CDMO服务，配备大型哺乳动物细胞规模化生产产能，为基因治疗企业提供载体中试、商业化委托生产服务。 六、CGT 全产业链集团 上海细胞治疗集团股份有限公司  国家级专精特新 "小巨人" 企业，国内少数打通细胞储存 + 细胞新药研发 + GMP 细胞工厂 + 肿瘤临床医院全价值链的细胞科技集团。使命：让细胞改变生命的长度与丰度。 自主核心技术 JL‑闪 CAR‑T®，创新工艺将 CAR‑T 制备周期大幅压缩，降低生产复杂度；同步开发驼源纳米抗体装甲化 CAR‑T、DC 肿瘤疫苗、细胞年轻化技术。旗下拥有孟超肿瘤医院、标准化细胞库、大规模 GMP 细胞生产基地，管线重点布局各类难治实体瘤。截至 2025 年末，集团累计申请专利 600 余项（609 件），同步推进细胞治疗临床转化与细胞健康管理业务。 本文部分文字、配图来源于网络，版权归原作者所有。文章内容仅作信息分享交流，不构成任何投资与专业建议。若内容存在侵权，请及时联系我方，核实后将第一时间予以删除。 点击下方关注我们~ 上海生物医药本土产业全景分析（附70+家核心公司） 【上海】生物制造领域40+企业详细介绍——涵盖核心硬件设备、上游原料、AI研发服务、CDMO、诊断检测、疫苗、细胞治疗、生物农业等 上海存储芯片产业链详细介绍（材料+设备+设计+封测+模组，附36家企业） 【最全最新】19家银行“专精特新”信贷产品大合集——单笔最高1亿！利率低至2.1%起   关注我们｜了解更多动态