VGN-R08

自2025年4月28日联盟发布AAV基因疗法最新盘点丨国内首款获批上市，另有45款IND获批，7款进入III期临床发布以来，国内AAV基因治疗领域IND获批数量持续高速增长。为全面反映近期进展，本文聚焦2025年1月至2026年4月期间国内新获批临床试验默示许可的AAV基因疗法，供行业同仁参考。文中信息如有疏漏或不当之处，敬请各位同仁批评指正。 据不完全统计，2025年全年共有超过30项1类基因疗法IND申请获CDE批准，其中AAV基因疗法获批项目占比超半数，成为IND主力军。截止近日，国内AAV基因药物IND累计获批已超60款。本次盘点共收录18款在此期间取得IND进展的AAV基因疗法，其中17款已正式获批默示许可，1款处于IND受理阶段。汇总如下： 1. 瑞宏迪医药 RGL-2201 2025年1月16日，上海瑞宏迪医药有限公司（简称“瑞宏迪医药”）宣布，其自主研发的RGL-2201注射液临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400756），适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。RGL-2201是瑞宏迪医药首款双靶点黄斑变性基因治疗药物。 RGL-2201是以重组腺相关病毒（rAAV）为载体的双靶点基因治疗药物，相较于传统的单靶点抗体或单靶点基因药物，RGL-2201有望实现更显著的治疗效果。该产品采用脉络膜上腔注射，通过创新性微创的给药方式，将编码药效蛋白的基因直接递送至靶组织，进而持续表达药效蛋白，抑制新生血管形成、减轻血管渗漏、改善患者视力，有望实现一次给药、长期有效。 2. 信念医药 BBM-A101 2025年3月27日，信念医药集团（简称“信念医药”）宣布其自主研发的BBM-A101注射液临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准（受理号：CXSL2400914），用于治疗膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis, KOA）。 2025年10月30日，BBM-A101注射液的注册类临床研究（CTR20253631）在上海交通大学医学院附属第九人民医院骨科赵杰主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。 BBM-A101注射液使用了信念医药自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因递送载体及优化的人源基因表达盒，通过膝关节腔内注射药物，在关节腔内持续表达抗炎蛋白，进而有望缓解关节腔内炎症，减轻膝骨关节炎患者的疼痛并改善膝关节功能，从而延缓疾病进程，最终改善膝骨关节炎患者的治疗结局。BBM-A101注射液有望实现“一次给药、长期有效”的膝骨关节炎治疗。其通过信念医药自主开发的500L无血清悬浮培养工艺完成生产，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 3. 信念医药 BBM-D101 2025年4月18日，信念医药的BBM-D101注射液IND获CDE默示许可（受理号：CXSL2500060），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。此前该产品已获FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病资格认定，并于2025年1月获FDA的IND批准。 BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液生产则运用了公司自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 4. 芳拓生物 FT-017 2025年4月28日，芳拓生物自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-017同时获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）（受理号：CXSL2500078）与美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可。该疗法拟用于治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病（HCM）。这是芳拓生物第四款实现中美双报双批的创新基因治疗产品，也是中国首个针对心血管系统疾病的AAV基因治疗的临床试验。 FT-017基于HCM主要发病机制，针对MYBPC3基因变异引起的cMyBP-C缺失或功能异常，FT-017采用基因治疗手段：通过静脉输注将密码子优化的人MYBPC3基因转导入心肌细胞，使其特异性地能够长期而稳定地表达正常的人cMyBP-C，恢复心肌肌小节正常结构和功能。 5. 信念医药 BBM-P002 2025年5月14日，信念医药自主研发的AAV基因治疗药物BBM-P002注射液新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床默示许可（受理号：CXSL2500162），拟用于治疗原发性帕金森病。 BBM-P002是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，利用立体定向脑注射技术和具有高神经组织亲和性的工程化AAV载体，将优化后的基因表达盒递送至大脑双侧壳核，实现纹状体区多巴胺合成所需基因的长期高水平表达。这种疗法有可能实现“单剂量、长效”的疗效。 6. 金唯科生物 JWK002 2025年6月25日，金唯科生物（Genevector）自主研发的1类基因治疗创新药JWK002注射液获NMPA的IND批准（受理号：CXSL2500225），用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。这是国内首个获批临床的XLRS基因治疗药物，此前已获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。前期研究者发起的临床研究（IIT）显示，治疗后所有受试眼的视网膜劈裂腔完全闭合，多数患眼视网膜光敏度改善。JWK002注射液于2026年2月25日进入Ⅱ期临床试验阶段。 JWK002注射液是金唯科生物自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品。JWK002通过系统设计，包括靶向血清型筛选和基因表达元件优化，旨在有效恢复视网膜细胞内RS1蛋白的表达。最终目标是改善患者视网膜的结构完整性和功能能力。 7. 科锐克医药 CRG-B191 2025年7月7日，上海科锐克医药科技有限公司（简称“科锐克医药”）CRG-B191注射液临床试验申请获得批准（受理号：CXSL2500293），适应症为湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。CRG-B191作为科锐克首款采用新一代共价封闭端DNA基因组构型AAV（cceAAV）载体并获得IND批件的产品，为科锐克在眼科基因治疗领域树立重要里程碑。 CRG-B191注射液是首个采用cceAAV的AAV基因治疗药物。cceAAV独特的共价封闭端结构域，具有病毒包装效率高、杂质少、基因组完整性好和外转基因表达效率高等特点，可实现更安全、更高效的目的基因递送效果。 CRG-B191注射液经视网膜下注射后，可在视网膜细胞中稳定、持续、高效表达具有科锐克自主知识产权的经氨基酸序列优化的抗VEGF蛋白。该基因治疗药有望实现一次注射，长期有效，避免并解决传统nAMD药物治疗中存在的反复眼内注射对眼组织的各种伤害和副作用等风险，以及患者依从性差等问题。cceAAV技术是科锐克医药自主研发的新一代AAV载体平台，CRG-B191也是国内首个采用该技术的基因治疗药物。8.赛诺菲 SAR402663 2025年8月4日，赛诺菲（Sanofi-Aventis Recherche & Développement）SAR402663注射液临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局默示许可（受理号：JXSB2500132/JXSL2500074），用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。2025年9月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予SAR402663快速通道资格认定。 SAR402663是一款基于AAV-sFLT01的玻璃体内基因疗法，通过单次注射递送编码可溶性FLT01的基因物质，旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF），从而抑制异常血管生长、减少血管渗漏、减轻视网膜损伤。据赛诺菲官网信息，该产品目前处于1/2期临床研究（NCT06660667）中，预计2031年6月完成。该基因疗法有望通过消除频繁的玻璃体内注射，显著减轻患者治疗负担。 9. 嘉因生物 EXG202 2025年8月4日，杭州嘉因生物科技有限公司（简称“嘉因生物”）自主研发的EXG202注射液IND申请获得国家药品监督管理局(NMPA)批准（受理号：CXSL2500375），用于治疗湿性（新生血管）年龄相关性黄斑变性(wAMD)。目前该产品的I/II期临床研究的患者招募正在进行中。 EXG202注射液，一种用于治疗眼底新生血管疾病包括wAMD、糖尿病黄斑水肿(DME)及视网膜静脉阻塞(RVO)的基于AAV的基因疗法，是嘉因生物自主研发的新型基因治疗产品，通过单次玻璃体腔注射，以期提供持久疗效。 10. 神济昌华 SNUG01 2025年8月14日，全球首创靶向TRIM72的基因治疗药物SNUG01正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2500415），拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此次IND获批，是SNUG01继2025年3月获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可、6月获FDA授予孤儿药资格认定后，取得的又一重要里程碑，标志着SNUG01进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。 SNUG01是神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）基于其AAV技术平台研发的First-in-Class（同类首创）基因治疗产品，是全球首个以TRIM72为GOI（Gene of Interest，目的基因）的基因治疗药物，该靶点是清华大学基础医学院贾怡昌实验室利用新一代基因定点敲入技术构建的ALS模型中发现的。SNUG01以9型重组腺相关病毒（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明：TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓ALS患者的运动神经元退行性病变。已完成的SNUG01研究者发起的临床试验（Investigator Initiated Trial，IIT）初步验证了SNUG01的安全性和耐受性良好，且在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。 11.天泽云泰 VGN-R08b 2025年9月，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司天泽云泰（深圳）生物医药有限公司（简称“天泽云泰”）自主研发的VGN-R08b同时获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）默示许可，用于治疗GBA1突变型帕金森病（PD-GBA），实现中美IND双批。 VGN-R08b通过递送功能性GBA1基因，在戈谢病和GBA1突变型帕金森病两大领域同步开发。该产品于2022年获得罕见儿科疾病资格认定 (RPDD)，2025年获得快速通道认定（FTD），2026年1月15日再获FDA授予的孤儿药资格认定（ODD）——此项认定是VGN-R08b在戈谢病治疗领域获得的第三项美国FDA关键资格认定。 VGN-R08b是天泽云泰自主研发和生产的以重组AAV为载体的基因治疗产品，通过侧脑室注射，将功能性GBA1基因精准递送至患者的神经元和神经胶质细胞中，使细胞能够持续产生功能性的GCase蛋白，代替突变的内源性GCase，降解病理性累积的葡萄糖脑苷脂，从而恢复神经细胞的功能，缓解中枢神经系统受累，旨在从病因层面改善患者的疾病症状。 12.健达九州 GA001 2025年11月19日，健达九州（北京）生物科技有限公司（简称“健达九州”）自主研发的1类创新药——基因治疗药物GA001注射液（受理号：CXSL2500729），正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批开展I/II期临床试验。 此前，GA001注射液于2025年10月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准进入II期临床试验。该药物是首个针对视网膜色素变性（RP）所致晚期盲症、实现中美双报双批的基因治疗药物，也是全球光遗传学基因疗法中进度最快的管线之一。 GA001注射液是健达九州自主研发的一款针对失明患者的基因治疗新药。其核心技术为健达九州团队研究发现的一种高灵敏度新型光敏蛋白。该药物通过腺相关病毒载体将编码新型光敏蛋白的基因递送至视网膜神经节细胞，以恢复其感光功能，最终帮助患者恢复视力。 13.弘基生物 KH658 2025年12月11日，成都弘基生物科技有限公司（简称“弘基生物”）申报的KH658眼用注射液收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》（受理号：CXSL2500826/CXSL2500825/CXSL2500824/CXSL2500823），本次获批的适应症为糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）。 此前，KH658已于2024年4月28日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药物临床试验批准通知书（受理号：CXSL2400090/CXSL2400089/CXSL2400088），2024年4月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD），实现中美双批。 KH658眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品，属于治疗用生物制品1类，以具有自主知识产权、基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒作为递送载体，具有给药方式简便、安全、转导细胞效率高的特点。 14. 弘基生物 KH631 2026年1月5日，弘基生物收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，同意开展KH631眼用注射液适用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的临床试验（受理号：CXSL2500875/CXSL2500874），本次获批的适应症为糖尿病黄斑水肿（DME）。 KH631眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品，属于治疗用生物制品1类，分别于2022年11月15日获得中国药品监督管理局药物临床试验批准通知书，美国时间2022年11月22日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，同意开展新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床试验，实现中美双批。该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。 据公开资料显示，KH631眼用注射液是我国第一个进入临床用于治疗 nAMD的AAV基因治疗候选产品。浙江大学眼科医院已于2025年1月21日成功完成KH631眼用注射液的1期临床试验。术后的观察显示，患者的眼部状况稳定，并且全身安全性指标良好。 15. 锦篮基因 GC801 2026年3月16日，北京锦篮基因科技股份有限公司（简称“锦篮基因”）自主研发的IgG（免疫球蛋白G）降解酶药物GC801注射液获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可（受理号：CXSL2501108），本次申报适应症为2型脊髓性肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药。 GC801注射液是一种工程化改造的IgG抗体降解酶，旨在解决基因治疗中因AAV预存抗体阻碍而导致的治疗困境。GC801基于天然IdeS酶的工程化改造，具有高度特异性的IgG降解活性，活力远高于野生型IdeS。给药后，GC801能够催化人IgG所有亚类的重链下铰链区域裂解。被切割后的IgG抗体会失去大部分效应功能，并被机体迅速降解，从而降低或消除体内的AAV预存抗体，打开高AAV预存抗体人群的AAV基因治疗窗口。 16. 德康明基 VG801 2026年3月，德康明基医疗科技（上海）有限公司（简称“德康明基”）的VG801获NMPA临床试验默示许可（受理号：CXSL2600074），适应症为ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良。此前，VG801已经获得三重加速资格认定：再生医学先进疗法（RMAT）资格、罕见儿科疾病 (RPDD) 资格和孤儿药(ODD) 资格。 VG801采用双腺相关病毒 (AAV) 载体REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术，解决了编码人类ABCA4的DNA序列（约6.7 kb）过大而无法装入单一AAV载体的难题。REVeRT由两个AAV载体构成，每个载体分别携带ABCA4编码序列的一半，产生两种独立的mRNA前体，这些mRNA前体通过反式剪接形成完整的mRNA，随后翻译成功能性蛋白。VG801还利用了一种新型vgAAV衣壳，旨在实现广泛的视网膜转导。 17. 金唯科生物 JWK001 2026年3月11日，金唯科生物自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”拓展糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的新药临床试验（IND）申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可（受理号：CXSL2501116）。这一里程碑进展，标志着JWK001管线布局实现关键拓展，从新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）延伸至另一高发眼科重疾领域，为广大DME患者带来长效、便捷的创新治疗新选择。 JWK001注射液作为全球首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药，凭借金唯科生物自主研发的核心技术优势，大幅提升AAV载体包装效率的同时，显著降低生产成本，为临床转化及未来商业化普及奠定了坚实基础。该产品的核心作用机制是通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白，从根源上抑制眼部异常血管增生和水肿形成，有望实现一次给药、长期获益的治疗效果。 18. 健达九州 GA002（IND受理阶段） 2026年3月4日，健达九州GA002注射液的IND申请获CDE受理（受理号：CXSL2600299），目前尚未获得临床试验默示许可。 GA002注射液是由健达九州自主研发的I类生物新药，是一款采用腺相关病毒（AAV）为递送载体的基因疗法药物。GA002针对局灶性难治性癫痫的疾病特征，将抑制性受体通过腺相关病毒（AAV）选择性表达在病灶区靶细胞上，将难治性癫痫转变为药物可控的不发作状态，为目前无药可治的重症癫痫患者提供了临床治疗方案，同时避免了外科手术可能造成的机体功能性损伤。 本次更新聚焦2025 年 1 月 至2026 年 4 月国内新获批 AAV 基因疗法 IND，共 18 款产品迎来临床里程碑。随着国内 AAV 管线持续扩容，适应症不断拓宽，中国基因治疗正从 “跟跑” 迈向 “并跑”。广州罕见病基因治疗联盟将持续跟踪全球前沿进展，助力技术转化与患者可及。 往期推荐：AAV基因疗法最新盘点丨国内首款获批上市，另有45款IND获批，7款进入III期临床 产业资讯丨罕见病基因治疗前沿动态分享（AAV基因疗法再加速、86个罕见病病种诊疗指南正式发布） 会员风采丨赛业生物发起“AAV创新100计划”，诚邀全球合作伙伴共同验证100条AAV新衣壳序列，共享权益 会员风采丨全球首创！GC301基因治疗婴儿型庞贝病临床研究成果登顶《新英格兰医学杂志》 会员风采丨神济昌华全球首款针对渐冻症的基因疗法SNUG01获FDA孤儿药资格认定 文章来源：国家药品监督管理局药品审评中心、各药企官媒 【声明】本文由广州罕见病基因治疗联盟根据公开资料整理，仅作行业信息分享与科普传递之用，不构成任何投资或医疗建议。版权归原作者所有，如有侵权或内容错漏，欢迎联系我们处理。 点击蓝字 关注我们 联系我们 邮寄地址：广州市黄埔区香雪八路98号香雪国际公寓F栋 联系电话：18529255726 扫码关注我们 广州罕见病基因治疗联盟    罕见病数据中心（RDDC）