Research Title：Adult and adolescent hemophilia patients treated with Marstacimab: a patient Experience Registry (AMBER) Protocol Number：94250855 Protocol Version Number：version 0.3 Date：15-November-2024 Leading site：Institution of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences Active Pharmaceutical Ingredient：a human IgG1 monoclonal antibody that targets the tissue factor pathway inhibitor (TFPI) Drug Name Generic name: marstacimab-hncq Purpose of the Study Primary Objectives:To quantify patient preferences for subcutaneous versus intravenous (IV) injection using the Marstacimab-Patient Preference Questionnaire (M-PPQ) after 1 month of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
To assess the treatment burden using the Hemophilia Treatment Experience Measure (Hemo-TEM) in hemophilia patients after 6 months of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
Exploratory Objectives:
To evaluate the annualized bleeding rate (ABR) of different types of bleeds after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients.
To assess changes in joint status scores between baseline and the final visit after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients, using the Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound in China (HEAD-US-C).
To evaluate patient preferences regarding treatment experience via M-PPQ after 6 months

开始日期2026-02-01

申办/合作机构-

NCT07161687

/ Active, not recruitingN/A

HYMPAVZI S.C. INJECTION 150 mg Pen SPECIAL INVESTIGATION

A study to evaluate the safety of Hympavzi under the actual use in patients with congenital hemophilia who do not have inhibitors.

开始日期2025-10-30

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT06703606

/ Recruiting临床1期

A PHASE 1B OPEN-LABEL NON-RANDOMIZED STUDY TO ASSESS THE SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF MARSTACIMAB TREATMENT FOLLOWING THE DISCONTINUATION OF EMICIZUMAB THERAPY IN ADOLESCENT AND ADULT PARTICIPANTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A WITHOUT INHIBITORS.

The purpose of the study is to learn about safety, how the body processes marstacimab and how it works in patients with severe hemophilia A without inhibitors. Hemophilia A is rare bleeding disorder where the blood doesn't clot normally. This causes a person to bleed a lot, even from a small cut.
These patients who are on emicizumab medicine for routine prophylaxis for at least 6 months, and desire to switch to marstacimab medicine. Inhibitors are antibodies that the immune system develops because it sees the infused clotting factor as a foreign substance that needs to be destroyed. Antibodies are proteins that eat up the activated factor before it has time to stop the bleeding. Prophylaxis are preventive medicines.
This study is seeking for participants:
* with severe Hemophilia A withouth inhibitors who are on emicizumab treatment for at least 6 months.
* must be 12 to less than 75 years old
* must have a body weight of at least 35 kilograms. The results from this study will serve as a guide to doctors and their hemophilia A patients who will change their medicines in the real-world clinical setting. Patients who can take part in the study will receive marstacimab medicine as weekly injections under the skin of 150 milligrams for 4 months. Study treatment with marstacimab will be initiated no earlier than 14 days after last dose of emicizumab. The study can last up to 6 months. The sponsor will provide marstacimab. Patients will continue their usual treatment with the infused clotting factor for their bleeds when taking part in the study. Roll-over into an optional study treatment extension period will be available to participants who wish to continue prophylaxis with marstacimab in countries where it is not commercially available.

开始日期2025-05-13

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与马塔西单抗相关的临床结果

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100 项与马塔西单抗相关的转化医学

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100 项与马塔西单抗相关的专利（医药）

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项与马塔西单抗相关的文献（医药）

2025-10-02·BLOOD

Marstacimab prophylaxis in hemophilia A/B without inhibitors: results from the phase 3 BASIS trial

Article

作者: Al-Khabori, Murtadha ; Acharya, Suchitra S. ; Wali, Yasser ; Teeter, John ; Matino, Davide ; Jiménez-Yuste, Victor ; Taylor, Carrie Turich ; Yang, Renchi ; Li, Chi-kong ; Hwang, Eunhee ; Mahlangu, Johnny ; Park, Young-Shil ; Zülfikar, O. Bülent ; Palladino, Andrew ; Morales Adrián, Javier ; Choraria, Nirmalkumar ; Raje, Sangeeta ; McDonald, Regina ; Nayak, Satyaprakash

Abstract:

Marstacimab targets the tissue factor pathway inhibitor to rebalance hemostasis. Previous phase 1 and 2 trials established marstacimab safety and efficacy in adults with severe hemophilia A (HA) or B (HB). BASIS is an open-label, marstacimab phase 3 trial in males aged 12 to 74 years with severe HA (factor VIII <1%) or moderately severe to severe HB (factor IX ≤2%). Participants without inhibitors received on-demand (OD) or routine prophylaxis (RP) therapy during a 6-month observational phase (OP) before receiving once-weekly subcutaneous 150 mg marstacimab during a 12-month active treatment phase (ATP). Primary end points were annualized bleeding rate (ABR) for treated bleeds vs previous OD or RP during the OP, and safety. Of 128 participants enrolled in the OP, 116 received marstacimab in the ATP. In the OD group (n = 33), mean ABR decreased from 39.86 (95% confidence interval [CI], 33.05-48.07) in the OP to 3.20 (95% CI, 2.10-4.88) in the ATP, demonstrating superiority of marstacimab (estimated ABR ratio, 0.080 [95% CI, 0.057-0.113]; P < .0001). In the RP group (n = 83), mean ABR decreased from 7.90 (95% CI, 5.14-10.66) in the OP to 5.09 (95% CI, 3.40-6.78) in the ATP, demonstrating noninferiority and superiority of marstacimab (estimated ABR difference, –2.81 [95% CI, –5.42 to –0.20]; P = .0349). There were no deaths or thromboembolic events. Weekly subcutaneous marstacimab reduced ABR vs OD or RP therapy in the OP in individuals with severe HA or moderately severe to severe HB without inhibitors. Marstacimab was safe and well tolerated with no unanticipated side effects. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT03938792.

2025-10-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Marstacimab, an antitissue factor pathway inhibitor, combined with bypassing agents: effects on thrombin generation and in hemostatically normal rats

Article

作者: Sirivelu, Madhu ; Rakhe, Swapnil ; Pittman, Debra D ; Peraza, Marjorie A ; Hurst, Susan ; Brenneman, Karrie

Background:

Marstacimab is an antitissue factor pathway inhibitor recently approved for treatment of hemophilia without inhibitors and under investigation for treatment of hemophilia with inhibitors. Management of hemophilia in people with inhibitors frequently requires the use of bypassing agents such as recombinant activated factor (F)VII (rFVIIa), activated prothrombin complex concentrate (aPCC), or plasma-derived FVIIa (pdFVIIa)/FX mixture (pdFVIIa/FX).

Objectives:

We explored the potential for excessive thrombin generation and potential additive effects of concomitant administration of marstacimab and bypassing agents.

Methods:

An in vitro thrombin generation assay was used to assess marstacimab in combination with pdFVIIa/FX in hemophilia A or B with inhibitor and in nonhemophilic donor plasmas. In vivo studies in hemostatically normal rats examined the pharmacokinetic and pharmacodynamic effects of marstacimab (on days 1 and 8) in combination with rFVIIa, aPCC, and pdFVIIa/FX (on days 8-10).

Results:

In vitro, the combination of marstacimab plus pdFVIIa/FX decreased lag time and additively increased peak thrombin. In vivo, the combination of marstacimab plus rFVIIa was associated with higher incidence/severity of pulmonary and injection site thrombi/emboli, and marstacimab plus aPCC was associated with alterations in coagulation parameters. Effects of the combination of marstacimab plus pdFVIIa/FX were limited to alterations in coagulation parameters and similar to those of pdFVIIa/FX alone.

Conclusion:

These findings suggest marstacimab in combination with pdFVIIa/FX can increase hemostasis without excessive in vitro thrombin generation, and marstacimab in combination with rFVIIa, aPCC, or pdFVIIa/FX is well tolerated in hemostatically normal rats.

2025-08-03·Expert Review of Hematology

Safety and efficacy of marstacimab in patients with hemophilia A and B: a systematic review and meta-analysis

Review

作者: Mokresh, Sena ; Mokresh, Muhammed Edib ; Caliskan, Cagla Sumeyye ; Ilter, Merve Kabasakal ; Alomari, Omar

BACKGROUND:

Hemophilia A and B are life-threatening congenital bleeding disorders traditionally managed with frequent factor replacement therapies, often complicated by breakthrough bleeds and inhibitor development. Marstacimab, a monoclonal antibody targeting TFPI, has emerged as a novel prophylactic treatment to reduce bleeding episodes in patients without inhibitors.

METHODS:

A systematic review was conducted following PRISMA guidelines. A comprehensive literature search was performed across multiple databases. Meta-analysis was conducted using R, applying a random-effects model.

RESULTS:

Nine manuscripts were included. Marstacimab significantly reduced the annualized bleeding rate (mean difference: -16.30; 95% CI: [-18.46, -14.15], p < 0.001) and showed a favorable safety profile with most adverse events being mild or moderate, and no thrombotic events reported. The use of a prefilled pen device further highlighted the therapeutic benefits and ease-of-use of Marstacimab.

CONCLUSIONS:

This meta-analysis reinforces the efficacy and safety of Marstacimab in reducing bleeding rates in severe hemophilia A and B. The findings support its role as a promising, transformative alternative to conventional factor replacement therapies.

REGISTRATION:

The study protocol for this systematic review was registered in the International Prospective Registry of Systematic Reviews (PROSPERO) database (www.crd.york.ac.uk/prospero/), and it was allocated the PROSPERO identification number CRD42024620215.

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项与马塔西单抗相关的新闻（医药）

2026-02-23

·罕见病

7年独占期+基因编辑突破：2026年罕见病患者等来春天

2026年1月，一种曾让患儿“活不过3岁”的Menkes病终于迎来首个获批疗法。当7年市场独占期政策落地，罕见病药物研发从“赔本买卖”变成了“黄金赛道”，无数患者和家庭迎来了真正的希望。政策红包：7年独占期让药企抢着做罕见病药 2026年1月，国务院总理签署国务院令公布新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，自2026年5月15日起施行。其中，对符合条件的罕见病药品给予不超过7年的市场独占期，为药企投入罕见病药物研发提供了强大动力，标志着中国罕见病领域从“快速通道”迈向“高收益保护”的黄金时代。为保障这7年市场保护落地，CDE构建了“1+n”指导原则体系。《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则(2025版)》鼓励通过MIDD（用数学模型代替真人试药）进行人群外推，解决儿童罕见病受试者招募难题。截至2026年初，CDE公示多款入选“关爱计划”的试点产品，辉瑞的马塔西单抗（Marstacimab）成为行业首个试点产品，用于治疗12岁及以上不伴抑制物的A型或B型血友病。技术破局：RNAi和基因编辑正在改写死亡倒计时 2026年，多款罕见病创新药物将获批上市，为患者带来了新的治疗希望。渐冻症：RNAi疗法实现颠覆性突破蔡磊团队研发的RAG-17、RAG-21等核心药物，采用RNA干扰技术（RNAi，一种能精准“沉默”致病基因的技术），能精准“沉默”SOD1、FUS等致病基因，从根源减少毒性蛋白生成，真正实现对因治疗。其中RAG-17成为全球首个在中美同步获批临床试验的渐冻症疗法，RAG-21也获得美国FDA孤儿药资格。2026年年初刚刚启动二期临床。Menkes病：FDA批准首个疗法打破“活不过3岁”魔咒 2026年1月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Sentynl Therapeutics公司开发的Zycubo（组氨酸铜）注射液，这是FDA批准的首个针对Menkes病儿科患者的疗法。这种突破性疗法绕过了患儿肠道吸收铜的遗传缺陷，通过皮下注射直接将铜输送到体内。简单说，以前这些孩子像漏水的桶，补多少铜都存不住；现在直接绕过漏洞往身体里输铜，死亡率直降78%。研究结果显示，出生后4周内开始治疗的儿童，与未治疗组相比死亡风险降低了78%。近一半早期接受治疗的患者存活超过6年，部分患者甚至活过12年；而未治疗对照组中，没有患者存活超过6年。亨特综合征：突破血脑屏障的酶替代疗法 2026年1月1日，《新英格兰医学杂志》发表了Denali Therapeutics公司开发的Tividenofuspalfa用于治疗亨特综合征的开放标签1/2期临床试验结果。该研究表明，这款基于其专有TransportVehicle™技术平台开发的DNL310不仅成功跨越了血脑屏障（BBB，大脑的天然“防盗门”，90%的药物都进不去），更是在降低中枢神经系统（CNS，大脑和脊髓的总称）损伤标志物方面表现出卓越疗效。在为期24周的主要分析中，关键次要结果显示，脑脊液和尿液中的硫酸乙酰肝素水平在第24周时分别较起始降低了91%和88%。基因编辑：从“实验室”到“临床应用” 2026年，基因编辑技术不再是实验室里的遥远概念，而是成为拯救罕见病患者的“定制化武器”。据报道，美国费城儿童医院的临床试验震惊医学界：一名患有罕见尿素循环障碍的婴儿，通过个性化碱基编辑疗法重获新生。与传统基因编辑不同，这种“分子铅笔”技术无需切断DNA双链，仅针对患者特有的CPS1基因突变精准修正，治疗后婴儿氨水平显著降低，已能正常摄入蛋白质。中国在该领域同样实现“弯道超车”。国产眼科基因编辑疗法GEB-101获FDA批准临床试验，成为全球首个针对遗传性致盲眼病的体内编辑疗法。其核心突破在于采用RNP递送系统，编辑完成后快速降解，将脱靶风险降至极低，为全球数千万角膜营养不良患者带来根治希望。而华中科技大学发现的AcrIIA5蛋白，更让精准编辑效率提升8.2倍，彻底解决了此前技术效率不足的瓶颈。这一突破如果得到进一步验证，将标志着中国在基因编辑领域的重大进展。医保落地：从“天价药”到“用得起” 2026年，医保政策将继续向罕见病患者倾斜。除了全国统一执行的罕见病医保倾斜政策外，部分地区在国家政策基础上进一步提高了报销比例。德阳市、成都市、泸州市、遂宁市、石棉县等多地已同步实施，将保障病种扩展至与全省统一的62个大类（细分亚类85种），涵盖慢性病33类、特殊病29类。为方便患者，部分省份明确支持对病情稳定的患者开具最长12周（约3个月）的长期处方。此外，多地优化了线上认定和省内异地就医结算流程，提升了服务便捷性。 2025年版国家医保目录于2026年1月1日起全面落地执行，新增10种罕见病特效药，覆盖脊髓性肌萎缩症、戈谢病、血友病等以往用药贵、用药难的病种。经医保谈判后平均降价超70%，部分天价药降幅更是高达95%。一种曾经年花费百万的罕见病特效药，现在医保报销后患者自付不到5万。还实现零自付、单列支付，搭配3分钟线上备案、双通道直接结算，不用先垫付再跑腿，给无数罕见病家庭卸下了沉重负担。携手同行，共筑希望尽管罕见病诊疗领域取得了诸多突破，但仍面临着许多挑战。例如，罕见病的诊断仍然困难，很多患者需要经历漫长的诊断过程；部分罕见病药物价格昂贵，即使纳入医保，患者的经济负担仍然较重；还有许多罕见病仍然没有有效的治疗方法。不过，随着政策的支持、技术的进步和社会关注度的提高，罕见病诊疗领域的未来充满希望。2026年，让我们携手同行，共筑希望。让我们相信，在不久的将来，更多的罕见病将得到有效的诊断和治疗，更多的罕见病患者将重获健康和希望。你身边有罕见病患者吗？2026年的这些突破，哪一个让你最感动？评论区聊聊。转发这篇文章，让更多人看到罕见病群体的希望。

2026-02-15

·药物临床试验信息

一周药事速递⎮2026-2-15

2026年2月8日，正大天晴宣布，其安罗替尼联合派安普利单抗及化疗用于IIB-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）围术期治疗的前瞻性临床试验研究，在线发表于《Nature》子刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（影响因子52.7）。研究结果显示，四药联合方案显著提升了患者的主要病理缓解率，为可手术肺癌患者的术前治疗提供了重要新证据。 2026年2月8日，云顶新耀宣布，其创新口服药物维适平®（精氨酸艾曲莫德片）已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不佳的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。作为新一代高选择性S1P受体调节剂，维适平®每日一次口服，以快速起效、深度黏膜愈合和良好安全性为特征，为中国溃疡性结肠炎患者提供了重要的新型治疗选择。 2026年2月8日，强生公司宣布，其创新药物兆珂速®——达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）已获国家药品监督管理局批准，与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合，用于适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者。这一“四药联合”方案的落地，标志着我国多发性骨髓瘤一线治疗进入新阶段，为患者带来更优的生存希望。 2026年2月8日，拜耳公布其口服活化凝血因子XI（FXIa）抑制剂asundexian在全球关键III期研究OCEANIC-STROKE中的突破性成果。研究显示，在已接受抗血小板治疗的非心源性缺血性卒中或高风险短暂性脑缺血发作（TIA）患者中，加用asundexian可显著降低缺血性卒中复发风险达26%，且未增加国际血栓与止血学会（ISTH）定义的大出血风险。这是首个在该类患者中证实FXIa抑制剂有效性与安全性的III期研究，有望为卒中二级预防带来全新治疗范式。 2026年2月8日，恒瑞医药宣布其自主研发的2类新药HR091506片的上市许可申请已获国家药监局受理，拟用于痛风患者高尿酸血症的长期治疗。该申请基于两项关键III期临床研究结果，显示HR091506片在主要终点上显著优于阳性对照药物非布司他片，为痛风患者提供了更优的降尿酸治疗新选择，有望进一步提升达标率与治疗依从性。 2026年2月8日，默克宣布其全球首个且唯一符合人体自然生理状态的促排卵重组复方制剂——倍果乐®（注射用人促卵泡激素α、促黄体激素α）已于2月2日正式获得中国国家药监局批准，用于治疗严重缺乏促卵泡素（FSH）和促黄体素（LH）的成年女性患者，以刺激卵泡发育。该药物已在全球超过102个国家获批，其在中国上市将为中国不孕不育患者，特别是高龄、卵巢低反应人群，提供更贴近生理机制的个体化促排卵治疗方案。 2026年2月8日，默沙东宣布，其PD-1抑制剂可瑞达®（帕博利珠单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局批准，用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌成人患者的一线联合治疗及维持治疗。这不仅是该药在中国获批的第20项适应症，也标志着中国晚期子宫内膜癌治疗迎来首个PD-1抑制剂一线方案，为众多女性患者带来新的生机。 2026年2月8日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司宣布，其自主研发的TROP2 ADC药物芦康沙妥珠单抗（商品名：佳泰莱）新适应症获国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过内分泌治疗且至少接受过一线化疗的不可切除或转移性HR+/HER2-乳腺癌成人患者。这是该药物在中国获批的第四项适应症，为晚期乳腺癌患者提供了新的治疗选择。国家药监局药审中心关于发布《化学仿制药透皮和局部给药系统黏附性和刺激性/致敏性评估临床试验技术指导原则（试行）》的通告国家药监局药审中心关于修订发布《抑郁障碍治疗药物临床试验技术指导原则（试行）》的通告（2026年第11号）中华人民共和国药品管理法实施条例 2026年2月8日，韩国PharmaResearch公司宣布，其新一代纳米抗癌候选药物PRD-101已获美国食品药品监督管理局批准新药临床试验申请，将在美国启动I期临床研究。该研究将在全美至多7个临床中心开展，计划入组约90名局部晚期或转移性实体瘤患者，评估PRD-101的安全性、耐受性和药代动力学特征。 2026年2月8日，亚盛医药宣布，其自主研发的新一代BTK靶向蛋白降解剂APG-3288的新药临床试验申请已获国家药品监督管理局药品审评中心许可，拟用于治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤。此前该药已获美国FDA临床试验许可，此次国内获批标志着其全球多中心临床开发进入新阶段，为BTK抑制剂耐药患者带来全新治疗希望。罗氏的奥妥珠单抗注射液获CDE拟纳入优先审评恒瑞医药2.2 类新药 HR091506 片的上市许可申请已获CDE 受理诺华 1 类新药伊利尤单抗注射液的上市申请获CDE受理齐鲁制药的注射用QLC5508获CDE拟纳入突破性治疗品种 2026年2月9日，诺诚健华宣布其自主研发的VAV1分子胶降解剂ICP-538获国家药品监督管理局药品审评中心批准开展临床研究。这是中国首款、全球第二款进入临床阶段的VAV1分子胶降解剂，标志着我国在自身免疫性疾病靶向蛋白降解治疗领域取得重要突破。 2026年2月9日，罗氏在ACTRIMS论坛上公布其口服BTK抑制剂fenebrutinib用于原发性进行性多发性硬化症（PPMS）的III期FENtrepid研究最新数据。结果显示，相比目前PPMS唯一获批药物OCREVUS，fenebrutinib在降低残疾进展风险方面达到非劣效性主要终点，并在上肢功能改善方面显示出潜在优势，有望成为该领域十余年来的重要突破。 2026年2月6日，吉利德旗下Kite公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准更新CAR-T细胞疗法Yescarta®的处方信息，移除其在复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤治疗中的“使用限制”。这意味着Yescarta®成为首个获准用于此类罕见且侵袭性强淋巴瘤的CAR-T疗法，为患者带来新的希望。 2026年2月9日，众生睿创宣布其自主研发的抗流感一类创新药昂拉地韦颗粒（用于2-11岁儿童）和昂拉地韦片（用于12-17岁青少年）两项III期临床试验获得顶线分析结果。初步数据显示，昂拉地韦在儿童及青少年甲型流感患者中疗效显著、安全性良好，症状缓解时间较现有疗法明显缩短，有望为这一人群提供更优治疗选择。 2026年2月9日，信达生物在2026年亚太眼科学会年会上以口头报告形式公布其甲状腺眼病创新药信必敏®（替妥尤单抗N01注射液）II/III期临床研究的汇总分析结果。数据显示，该药在中重度活动性甲状腺眼病患者中疗效显著，第24周研究眼眼球突出应答率达81.9%，较安慰剂组（3.8%）提升78个百分点，再次印证其作为TED有效治疗选择的潜力。 2026年2月9日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局已接受并授予其血友病药物HYMPAVZI®（marstacimab）的补充生物制品许可申请优先审评资格。该申请旨在将药物适应症拓展至6岁及以上伴抑制剂的A型或B型血友病患者，以及6至11岁非抑制剂的儿科患者。若获批，HYMPAVZI®将成为首个适用于6至11岁B型血友病儿童的非因子预防治疗方案。国家药监局药审中心关于发布《碘[131I]化钠口服溶液仿制药药学研究技术要求》的通告（2026年第15号） 2026年2月9日，赛诺菲宣布其口服可逆BTK抑制剂rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）获美国食品药品监督管理局授予“突破性疗法”认定，用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），这是一种以红细胞破坏为特征的罕见自身免疫性疾病。同日，日本厚生劳动省也授予其孤儿药资格。该药目前是全球首个且唯一获此认定的针对wAIHA的BTK抑制剂。泰诺麦博制药的芮特韦拜单抗注射液获CDE拟纳入优先审评再鼎医药的注射用ZL-1310获CDE拟纳入突破性治疗品种 2026年2月10日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）获美国食品药品监督管理局授予快速通道资格，用于既往接受过免疫检查点抑制剂和多靶点激酶抑制剂治疗、且存在FGF19过表达的肝细胞癌患者。该认定将加速其全球临床开发与注册进程，为晚期肝癌后线治疗带来新的精准靶向选择。 2026年2月10日，正大天晴宣布，其自主研发的HER2双抗ADC药物TQB2102在HER2低表达复发/转移性乳腺癌中的关键注册III期临床研究已完成全部受试者入组。该研究标志着TQB2102上市进程迈出关键一步，有望为占乳腺癌患者约45%-55%的HER2低表达人群带来新的治疗选择。 2026年2月10日，武田制药宣布，其口服食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂ovoporexton（TAK-861）的新药申请获美国食品药品监督管理局受理并授予优先审评资格，用于治疗1型发作性睡病。FDA设定的处方药用户付费法案目标行动日期为2026年第三季度。若获批，该药有望成为首个针对该疾病病因的食欲素激动剂疗法。和黄医药的醋酸索乐匹尼布片上市申请获CDE受理 2026年2月10日，葛兰素史克宣布其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy（通用名：RSVPref3疫苗）的上市申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理。该疫苗旨在用于预防60岁及以上成人由RSV引起的下呼吸道疾病，有望为我国老年人群筑起一道重要的呼吸健康防线。 2026年2月10日，辉瑞宣布其抗感染创新药康新博®（硫酸艾沙康唑胶囊，40mg规格）已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗体重≥16千克的6至18岁以下儿童患者的侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病。这是康新博®在华适用人群首次从成人拓展至儿童及青少年，为我国免疫功能受损患儿提供了新的规范化治疗选择。 2026年2月10日，中外制药在欧洲血友病及相关疾病协会大会上公布了其新一代双特异性抗体NXT007在血友病A患者中的I/II期NXTAGE研究C部分数据。结果显示，在无需洗脱期的情况下，从已广泛使用的艾美赛珠单抗（Hemlibra）直接转换至NXT007耐受性良好，且在高剂量组中观察到血浆浓度足以提供正常范围内的凝血因子VIII等效活性，无出血事件需治疗。 2026年2月9日，专注于神经退行性疾病的临床阶段生物技术公司MerryLife Biomedical公布了其在研口服疗法TML-6治疗阿尔茨海默病的I期临床试验结果。研究显示，TML-6整体耐受性良好，安全性特征良好，支持其进入下一阶段临床开发。海和药物的艾普美妥司他片获CDE拟纳入优先审评诺诚健华的佐来曲替尼口崩片获CDE拟纳入优先审评强生的Teclistamab 注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种 2026年2月12日，礼来制药宣布，其GLP-1R/GIPR双重激动剂替尔泊肽在中国获批第5项适应症，用于成人2型糖尿病单药治疗。此次获批后，替尔泊肽中国说明书将全面覆盖单药及联合其他降糖药物的各类2型糖尿病治疗场景。与此同时，这款代谢领域的“重磅炸弹”在2025年以365.07亿美元的全球销售额正式加冕为新一届“药王”。

临床3期临床结果临床2期临床成功

2026-02-14

·辉瑞制药

辉瑞血友病创新疗法友瑞宁®开出全国首批处方，有望帮助患者实现生活“正常化”新篇章

2月14日，首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）在首都医科大学附属北京儿童医院、北京大学人民医院及厦门大学附属第一医院同步开出全国首批处方，标志着这款兼具“有效减少出血”与“便捷给药”双重优势的突破性药物正式进入中国临床应用，有望帮助更多血友病患者实现“功能性治愈”，迈向生活“正常化”。从“针尖上的束缚”到“自由人生”，不同患者的共同新生对于17岁的血友病患者张明（化名）而言，成长的记忆总是伴随着对针头的恐惧和对运动的渴望。作为未成年患者，传统的疗法意味着每周频繁的静脉穿刺，这不仅会带来身体上的痛苦，更导致他常因治疗或出血风险而缺课，无法像同龄人一样在操场上尽情奔跑。在北京大学人民医院，26岁的陈颖（化名）是一位极其罕见的女性血友病患者，她此前治疗效果并不理想，每月出血2-3次，严重影响了关节正常活动，生活半径非常有限。她希望马塔西单抗便捷的皮下注射使用方式能够让她从静脉输注的痛苦中解脱出来，能够实现自如出行。而在厦门大学附属第一医院，成年患者刘成（化名）则面临着另一重困境：作为职场人士，他每次上下班都要骑1小时电动车，他期待非因子疗法可以让他正常行走，外出可以摆脱辅助工具。首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授随着首批友瑞宁®的临床使用，这些患者的“痛点”将迎来转机。首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示：“血友病患者，特别是青少年患者正处于生长发育和心理建设的关键期，传统治疗带来的频繁静脉穿刺痛苦以及剂量调整难题，是横亘在患儿回归正常生活面前的巨大障碍。马塔西单抗的创新机制不受限于凝血因子半衰期及其峰谷波动，不仅能通过每周一次皮下给药显著提升依从性，更重要的是它能提供持续稳定的预防出血保护，帮助患者消除疾病自我感知，实现身心机能的全面复原。这对于帮助患者回归‘正常化’生活至关重要。” 三重创新突破助力患者稳定预防出血友瑞宁®是靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的凝血再平衡药物，具有三重创新突破。首先，马塔西单抗基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发；其次，它实现了每周一次固定剂量皮下注射，大幅降低了患者治疗负担；再次，它能同时适用于非抑制物A型和B型血友病患者。全球III期BASIS研究数据显示，在不伴抑制物队列中，马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常规预防治疗，患者的年化出血率（ABR）降低35.5%1,2。研究结果同时显示，在拓展治疗阶段（OLE）7至12个月时，患者的中位ABR已降至03，并在最长达28个月的随访中持续维持4,5。开放标签扩展阶段（BASIS OLE）截至2024年4月的数据显示，94.4%的患者实现至少1个靶关节消退6。北京大学人民医院急诊监护室郭杨教授开出马塔西单抗处方北京大学人民医院急诊监护室郭杨教授指出：“对于成年血友病患者，尤其是职场人士而言，治疗的便捷性直接关系到职业发展与生活质量。马塔西单抗不仅在减少出血方面表现优异，其每周一次固定剂量皮下注射的给药方式更让患者能够灵活安排时间，摆脱传统因子替代疗法频繁穿刺和剂量调整带给患者的负担，真正把生活的主动权还给患者。此外，它同时覆盖A型和B型血友病，为临床医生提供了更统一、高效的治疗选择。” 厦门大学附属第一医院血液科苏蕊教授开出马塔西单抗处方在厦门大学附属第一医院血液科，苏蕊教授同时也开出了处方，她介绍说：“安全性是血友病长期管理的核心考量。全球III期BASIS研究显示，在12个月马塔西单抗积极治疗期间未观察到血栓相关不良事件，大多数不良事件为轻中度且发生率低，并没有出现因为不良事件导致的停药。” 以规律替代治疗为基石推进迈向“功能性治愈” 在血友病治疗模式上，“按需治疗”的路径依赖仍主导着临床实践，与全球共识存在显著代差。国家血友病登记系统数据显示，我国血友病A患者接受规律替代治疗的比例仅为16.22%，血友病B患者比例更低至10.8%。这意味着超过八成的患者仍处于“痛了才治、出血才补”的被动局面。这种“重治疗、轻预防”的陈旧模式，直接导致了我国血友病患者居高不下的致残率。随着新型治疗药物的临床应用，血友病诊疗目标正经历从“维持生存”向“全面功能恢复”的演进。最新发布的《血友病治疗中国指南（2025年版）》将“预防治疗”被正式更名为“规律替代治疗”，确立了其作为血友病常规治疗的基石地位，同时也明确推荐将非因子类药物作为规律替代治疗的重要选择7。辉瑞中国区肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖表示：“友瑞宁®在全国多地的临床使用，是辉瑞深耕罕见病领域40余年的又一重要里程碑。友瑞宁®的研发凝聚了‘以患者为中心’的初心，其核心研发科学家之一就是一位血友病患者，这份感同身受让创新精准回应了患者对‘便捷’与‘预防出血’的双重渴望。未来，辉瑞将继续携手政府、医疗机构及社会各界，加速非因子疗法的可及性，推动中国血友病诊疗体系向“功能性治愈”的目标迈进，这是辉瑞对每一位患者最诚挚的期许。” 关于友瑞宁®（马塔西单抗） 2025年11月，友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。 2024年10月，友瑞宁®在美国获批用于不伴抑制物的成人和 12 岁及以上儿童及青少年A型血友病患者（先天性凝血 VIII因子缺乏症）患者或B型血友病患者（先天性凝血IX因子缺乏症）的规律性治疗，以减少出血的发作。2024年11月，友瑞宁®在欧盟获批用于患有不伴FVIII 抑制因子的重型A型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏，FVIII<1%）或者患有不伴FIX 抑制因子的重型B型血友病（先天性凝血因子 IX 缺乏，FIX<1%）的 12 岁以上且体重不低于35 公斤的患者的规律性治疗，减少出血发作。关于BASIS研究关键性BASIS研究是一项全球性的3期、开放标签、多中心研究，旨在评估HYMPAVZI对12岁至75岁患有重型A型血友病（定义为FVIII <1%）或中重型至重型B型血友病（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。关于血友病血友病是由凝血因子缺乏（A型血友病缺乏FVIII，B型血友病缺乏FIX）引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍8。血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病9。截至2025年2月，中国登记在册的血友病患者数约5万余例10。其中，接受标准规范治疗的患者，可以最大限度的保持正常关节功能，避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。血友病患者临床表现为自发性或外伤后出血。主要出血部位为关节和肌肉。颅内出血不常见，但死亡率高11。血友病治疗的基本目标是保护关节，避免残疾以及避免严重危及生命的出血事件如颅内出血等的发生，最终的理想目标是让血友病患者与健康人享有一样的生活质量8。关于辉瑞：为患者带来改变其生活的突破创新在辉瑞，我们通过科学和全球资源为人们提供治疗方案，以延长其生命，显著改善其生活。在医疗卫生产品的探索、研发和生产过程中，辉瑞始终致力于奉行严格的质量、安全和价值标准。我们在全球的产品组合包括创新药品和疫苗。每天，辉瑞在发达和新兴市场的员工都在推进人类健康，推动疾病的预防、治疗和治愈，以应对挑战我们这个时代的顽疾。辉瑞还与医疗卫生服务方、政府和社区合作，支持并促进世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。177年来，辉瑞一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com.cn。免责声明本新闻稿仅在于传递新的治疗方案可及信息，不构成对任何药物或治疗方案的推荐或推广。如您有药物或治疗方面的问题，请咨询医疗卫生专业人士。本新闻稿中所含信息仅截至发布日期。本新闻稿中的所有行动和声明均应遵守不时修订的适用法律法规。没有任何迹象表明与所述内容有关的所有信息均包含在本新闻稿中。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对前瞻性声明进行更新的义务。对于因使用、依赖本新闻稿中包含的任何信息或任何信息遗漏而直接或间接产生的任何损失，辉瑞不承担任何责任。如果分发或使用其中的信息违反了适用的法律或法规，任何司法管辖区或国家的任何个人或实体均不得分发或使用这些信息。建议在使用本新闻稿或进行相关行动之前，向有关部门进行独立咨询/建议，并进行必要的尽职调查和调研等。滑动查看 1 Mahlangu JN, et al. Poster presented at: European Association for Haemophilia and Allied Disorders 2024; February 6-9, 2024;Frankfurt, Germany. Poster PO074. 2 Víctor Jiménez-Yuste, et al. Long term e ect of marstacimab prophylaxis in hemophilia Α and Β on target joints:Results from BASIS and OLE studies. 2025 ASH. Abstract Number : abs25-4592. 3 .Matino D, et al.0c20.1.Presented at ISTH, 2025 Annual Meeting; june,21-25,2025;Washington D.. UsA 4 HYMPAVZI. Summary of Product Characteristicshttps://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hympavzi-epar-product-information_en.pdf 5 The Phase 3 OLE study B7841007 is ongoing with an interim analysis for the non-inhibitor cohort provided with a cut-off date of 10 March 2023. https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/hympavzi-epar-public-assessment-report_en.pdf 6 Víctor Jiménez-Yuste, et al. Long term e ect of marstacimab prophylaxis in hemophilia Α and Β on target joints:Results from BASIS and OLE studies. 2025 ASH. Abstract Number : abs25-4592. 7 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 血友病治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(8): 681-690. 8 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组血友病诊断与治疗中国专家共识(2013年版)[J1.中华血液学杂志，2013，34(5):461-463.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2013.05.02. 9 World Federation of Hemophilia. World Federation of Hemophilia Global Report on the Annual Global Survey 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 10 鞠满凯, 张磊. 中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见(2025)解读[J]. 临床血液学杂志, 2025, 38(7): 501-504. 11 中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协作组. 血友病治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(8): 681-690. 往期 · 推荐喜讯 | 辉瑞荣获无锡市“2024年度高质量发展突出贡献集体”称号喜报｜辉瑞荣膺辽宁省“突出贡献企业”称号本土化深耕助力“全面振兴新突破” 辉瑞荣膺2024年度静安区高质量发展突出贡献奖辉瑞进博传播再创佳绩，荣登双榜单

100 项与马塔西单抗相关的药物交易

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D11261	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11
血友病B	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	智利	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	克罗地亚	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	波兰	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	南非	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	瑞士	Pfizer Inc.	2017-03-08

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03938792 (BASIS, ASH2025)	临床3期	血友病B \| 血友病A	116	Marstacimab 300 mg SC	鑰鑰糧鏇遞憲糧餘襯積(鏇糧糧衊觸範簾艱顧襯) = 積憲壓獵窪選襯選蓋網積鬱鬱餘衊網齋願鹹膚 (襯遞齋積膚選遞願鹹鹹, 5.52) 更多	积极	2025-12-06
NCT03938792 (BASIS, ASH2025)	临床3期	血友病B \| 血友病A	17	Marstacimab	築膚顧觸顧餘襯繭鬱範(觸願衊壓醖膚選構積選) = 膚艱廠鹹鹽膚製鑰廠蓋襯膚顧觸襯餘願廠淵繭 (網獵壓壓蓋艱膚遞鬱顧 ) 更多	积极	2025-12-06
				prior routine prophylaxis	築膚顧觸顧餘襯繭鬱範(觸願衊壓醖膚選構積選) = 壓鬱鹹齋醖選簾獵願壓襯膚顧觸襯餘願廠淵繭 (網獵壓壓蓋艱膚遞鬱顧 ) 更多
NCT03938792 (BASIS, BusinessWire) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	Hympavzi	鏇淵衊壓襯壓膚網簾糧(鬱壓醖憲淵廠膚繭艱遞) = 遞簾襯獵夢齋顧遞顧積淵餘廠壓艱築餘獵醖鬱 (鏇廠網蓋築鬱鏇衊窪簾 ) 达到	积极	2025-06-26
				on-demand treatment	鏇淵衊壓襯壓膚網簾糧(鬱壓醖憲淵廠膚繭艱遞) = 餘艱糧憲窪觸範齋鏇壓淵餘廠壓艱築餘獵醖鬱 (鏇廠網蓋築鬱鏇衊窪簾 ) 达到
ASH2024	N/A	血友病B \| 血友病A	-	Marstacimab 150 mg SC QW	憲糧簾壓窪鏇鏇鹽積齋(窪網網積夢選淵壓願糧) = 膚範鏇製顧壓觸網觸鹹繭簾壓願壓憲壓醖築鹹 (構餘醖築鹹淵餘壓齋衊 )	-	2024-12-09
				Factor replacement therapy (OD or RP)	憲糧簾壓窪鏇鏇鹽積齋(窪網網積夢選淵壓願糧) = 齋衊鬱製壓繭衊遞糧襯繭簾壓願壓憲壓醖築鹹 (構餘醖築鹹淵餘壓齋衊 )
NCT03938792 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	66	On-Demand Factor-Based Therapy	壓鹹範壓網構襯遞遞遞(壓遞範醖獵構鹹製鏇顧) = 艱顧遞膚觸簾醖鹽夢襯鹽獵憲蓋鹽鹽獵鏇獵簾 (願壓鏇壓艱構醖鏇製鏇, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	壓鹹範壓網構襯遞遞遞(壓遞範醖獵構鹹製鏇顧) = 糧衊顧構繭艱觸糧鏇簾鹽獵憲蓋鹽鹽獵鏇獵簾 (願壓鏇壓艱構醖鏇製鏇, 2.09 ~ 4.85) 更多
NCT05145127 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	On-Demand Factor-Based Therapy	觸願繭鏇鬱醖餘夢顧選(構範築衊憲淵壓鑰遞夢) = 積廠觸膚願鑰廠醖構構餘淵醖膚齋獵壓夢憲網 (簾齋網築範窪糧鹽築製, 5.09 ~ 10.61) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	觸願繭鏇鬱醖餘夢顧選(構範築衊憲淵壓鑰遞夢) = 鑰遞壓齋壓遞襯鏇網願餘淵醖膚齋獵壓夢憲網 (簾齋網築範窪糧鹽築製, 3.40 ~ 6.77) 更多
NCT03938792 (BASIS, ASH2023) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	128	Marstacimab (On Demand) (Observational Phase)	蓋顧膚選夢繭繭鹹顧鏇(廠網獵齋鏇積廠餘憲獵) = 製鹽築構築網鹹鹽廠網壓鏇積糧鬱廠壓鹹壓獵 (鑰壓齋範憲淵艱網積衊, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2023-12-09
				Marstacimab (Routine Prophylaxis) (Observational Phase)	蓋顧膚選夢繭繭鹹顧鏇(廠網獵齋鏇積廠餘憲獵) = 獵蓋積鬱遞壓鬱窪構窪壓鏇積糧鬱廠壓鹹壓獵 (鑰壓齋範憲淵艱網積衊, 5.09 ~ 10.61) 更多
NCT04878731 (CTgov)	临床1期	血友病	6	PF-06741086 (Marstacimab)	醖選衊構夢繭選鏇糧艱 = 膚壓淵製襯觸觸壓鏇壓鑰鏇壓糧窪鑰淵壓窪壓 (壓襯鑰齋願遞淵廠餘鏇, 範鏇襯鑰壓繭壓鬱壓願 ~ 窪願襯網廠鹹糧願膚遞) 更多	-	2023-07-07
NCT03363321 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病A	18	Marstacimab	鹹憲鏇廠範顧鑰遞齋範(糧憲淵醖繭衊餘鏇選鏇) = 淵築簾積廠淵範選鹹艱蓋糧繭範鏇築壓鑰鏇鹽 (衊繭艱壓鬱艱鬱膚鑰獵 )	积极	2022-10-11
NCT02974855 (CTgov)	临床2期	血友病	27	PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC QW Non-Inhibitor)	鏇襯襯簾膚糧鹽構夢艱 = 遞夢壓憲齋齋醖淵齋繭願齋網蓋糧鬱淵鏇選築 (遞鑰鹽鹹範觸淵顧憲廠, 窪積鬱顧鑰壓積夢壓製 ~ 鬱鏇鹽願膚壓膚壓壓鑰) 更多	-	2019-12-04
				PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC Loading + 150 mg SC QW Non-Inhibitor)	鏇襯襯簾膚糧鹽構夢艱 = 衊製膚觸鏇蓋鏇願鹽餘願齋網蓋糧鬱淵鏇選築 (遞鑰鹽鹹範觸淵顧憲廠, 構觸鹹鹹廠膚構構遞鏇 ~ 簾願膚鹽鬱獵網醖膚窪) 更多