A PHASE 1B OPEN-LABEL NON-RANDOMIZED STUDY TO ASSESS THE SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF MARSTACIMAB TREATMENT FOLLOWING THE DISCONTINUATION OF EMICIZUMAB THERAPY IN ADOLESCENT AND ADULT PARTICIPANTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A WITH OR WITHOUT INHIBITORS.

The purpose of the study is to learn about safety, how the body processes marstacimab and how it works in patients with severe hemophilia A. A rare bleeding disorder where the blood doesn't clot normally. This causes a person to bleed a lot, even from a small cut.
These patients can be with or without inhibitors who are on emicizumab medicine for routine prophylaxis for at least 6 months, and desire to switch to marstacimab medicine. Inhibitors are antibodies that the immune system develops because it sees the infused clotting factor as a foreign substance that needs to be destroyed. Antibodies are proteins that eat up the activated factor before it has time to stop the bleeding. Prophylaxis are preventive medicines.
This study is seeking for participants:
* with severe Hemophilia A who are on emicizumab treatment for at least 6 months.
* must be 12 to less than 75 years old
* must have a body weight of at least 35 kilograms. The results from this study will serve as a guide to doctors and their hemophilia A patients who will change their medicines in the real-world clinical setting. Patients who can take part in the study will receive marstacimab medicine as weekly injections under the skin of 150 milligrams for 4 months. Study treatment with marstacimab will be initiated no earlier than 14 days after last dose of emicizumab. The study can last up to 6 months. The sponsor will provide marstacimab. Patients will continue their usual treatment with the infused clotting factor for their bleeds when taking part in the study.

开始日期2025-04-23

申办/合作机构

Pfizer Inc.

CTR20231552

/ Recruiting临床3期

在伴或不伴抑制物的儿童（＜18 岁）重型（凝血因子活性 <1%）血友病A或中重型至重型（凝血因子活性 ≤2%）血友病 B 研究参与者中比较既往 12 个月的历史标准治疗与 MARSTACIMAB 规律性治疗的开放性研究

本研究的目的是在伴或不伴抑制物的 ≥1 至 <18 岁重型血友病A或中重型至重血友病B（分别定义为 FVIII 活性 <1% 或 FIX 活性 ≤2%）的儿童受试者中评估 Marstacimab 预防治疗的安全性、耐受性和疗效。大约 100 例儿科人群受试者将入组这项开放性 III 期研究，并接受 1 年的 Marstacimab 治疗。与目前的血友病 A或血友病 B 治疗方法相比，Marstacimab 治疗预计可展现临床相关优势或对患者治疗有重大贡献，因为它与因子替代药物的作用方式不同，并且其预期疗效不受抑制物存在的影响。每周一次皮下 (Subcutaneous, SC) 注射给药可在不具备可靠血管通路的情况下提供治疗选择，更加便利，并且可能改善依从性。综合而言，预计这些特性会减少出血事件的发生。

开始日期2023-07-18

申办/合作机构

辉瑞投资有限公司

CTR20230369

/ Recruiting临床3期

在有或无抑制物的重度（凝血因子活性<1%）甲型血友病或中重度至重度（凝血因子活性≤2%）乙型血友病的研究参与者中评估MARSTACIMAB 预防治疗的长期安全性、耐受性和疗效的开放性扩展研究

主要目的：在有或无抑制物的1至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）研究参与者中评估Marstacimab 长期治疗的安全性和耐受性。次要目的：1. 在有或无抑制物的1 至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）研究参与者中评估Marstacimab 治疗的长期疗效。2. 评估 Marstacimab 对HRQoL 的影响。

开始日期2023-03-16

申办/合作机构

辉瑞投资有限公司

100 项与马塔西单抗相关的临床结果

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100 项与马塔西单抗相关的转化医学

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100 项与马塔西单抗相关的专利（医药）

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项与马塔西单抗相关的文献（医药）

2025-02-01·DRUGS

Marstacimab: First Approval

Review

作者: Lamb, Yvette N

Marstacimab (marstacimab-hncq; HYMPAVZI™) is a subcutaneously administered human monoclonal immunoglobulin G1 antibody against tissue factor pathway inhibitor (TFPI) that is being developed by Pfizer for the treatment of hemophilia A and B. Marstacimab received its first approval on 11 October 2024 in the USA. It was approved for use as routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients 12 years of age and older with hemophilia A without factor VIII inhibitors or hemophilia B without factor IX inhibitors. Marstacimab has since been approved on 18 Nov in the EU for the treatment of adults and adolescents with severe hemophilia A or B without inhibitors. This article summarizes the milestones in the development of marstacimab leading to this first approval for hemophilia.

2025-02-01·SEMINARS IN THROMBOSIS AND HEMOSTASIS

Non-factor Therapies for Hemophilia: Achievements and Perspectives

Review

作者: Jiménez-Yuste, Victor

Abstract:

Non-factor replacement therapies (NFTs) have been developed to address the limitations of conventional replacement therapies, aiming to improve hemostasis and provide enhanced protection against bleeding episodes and long-term joint damage for patients both with and without inhibitors. Factor VIII (FVIII)-mimetic agents, such as emicizumab, have transformed the management of hemophilia A with inhibitors, offering a lower treatment burden and an effective alternative for those without inhibitors as well. Rebalancing agents, including anti-tissular factor pathway inhibitor agents (concizumab and marstacimab) and serpin inhibitors like fitusiran, have shown promising efficacy for patients with hemophilia B with inhibitors and other hemophilia subtypes. Administered subcutaneously, NFTs generate stable thrombin levels and feature a long half-life, which can shift severe hemophilia toward a milder phenotype. These therapies are effective regardless of inhibitor status and hold potential for application in other bleeding disorders. Evaluating the potential thrombotic risk after implementing mitigation measures, along with the development of anti-drug antibodies (ADAs), remain critical areas for further analysis. NFTs pose additional challenges due to their complex mechanism of action and the absence of a standardized laboratory assessment method. Unresolved issues include optimal management strategies for major surgeries and tailored approaches for safe use in older populations. This review highlights the progress and future potential of NFTs in treating persons with hemophilia.

2025-01-01·CLINICAL THERAPEUTICS

Hympavzi (Marstacimab-hncq)

作者: Beninger, Paul

121

项与马塔西单抗相关的新闻（医药）

2025-02-14

·辉瑞制药

泰泽纳®（甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊）联合恩扎卢胺是目前首个在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗中，无论患者是否携带HRR基因突变*，均显示出统计学显著和临床意义上总生存期（OS）改善的PARPi联合ARPI疗法与对照组相比，泰泽纳®联合恩扎卢胺在全人群患者（队列1）中可将中位总生存期（mOS）延长近9个月；在同源重组修复（HRR）基因突变的mCRPC患者队列（队列2）中可将mOS延长14个月 * 泰泽纳®当前在中国获批的适应症为联合恩扎卢胺用于HRR基因突变的mCRPC成人患者。 2025年2月13日，美国纽约——辉瑞公司（NYSE：PFE）宣布，TALAPRO-2 III期临床研究取得积极结果。该研究旨在评估口服聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂泰泽纳®（甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊）联合雄激素受体通路抑制剂（ARPI）恩扎卢胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的有效性和安全性。与接受安慰剂联合恩扎卢胺治疗的患者相比，接受泰泽纳®联合恩扎卢胺治疗的mCRPC患者，无论是否携带同源重组修复（HRR）基因突变，总生存期（OS）显示出具有统计学显著和临床意义的改善。 TALAPRO-2的中国主要研究者、复旦大学附属肿瘤医院副院长、上海泌尿肿瘤研究所所长叶定伟教授表示：“PARP抑制剂联合新型内分泌药物目前已成为各项权威指南推荐的mCRPC一线治疗方案，但在现阶段，获批的联合治疗方案大多针对某些特定基因突变的mCRPC人群。作为前列腺癌最具侵袭性的疾病终末阶段，mCRPC具有较高的分子异质性，如果缺乏有效的治疗，患者的中位总生存期往往不会超过3年1。此次TALAPRO-2公布的最新数据显示，他拉唑帕利与恩扎卢胺联用，不仅能为HRR基因突变的人群带来显著的生存获益，也能进一步改善全人群患者队列的总生存期与生存获益，无疑为这一联合治疗方案应用于更广泛的mCRPC患者，让前列腺的精准治疗水平再上一个台阶提供了科学证据；也为更多亟需有效治疗方案的晚期前列腺癌患者带来了新希望。” TALAPRO-2的研究结果在2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）公布，并在大会官方新闻中重点介绍。 TALAPRO-2研究包括全人群患者（队列1）和HRR基因突变患者（队列2）两组队列。总生存期（OS）是预先设定且受α保护的关键次要终点。经过超过四年的中位随访时间（52.5个月），在队列1中，接受泰泽纳®联合恩扎卢胺治疗的患者中位总生存期（mOS）为45.8个月，而接受恩扎卢胺联合安慰剂治疗的患者为37.0个月（风险比[HR]为0.80；95%置信区间[CI]为0.66-0.96；p=0.0155）。这表明与对照组恩扎卢胺单药相比，泰泽纳®联合恩扎卢胺在全人群患者（队列1）中将中位总生存期（mOS）延长了近9个月，死亡风险降低了20%。TALAPRO-2全球主要研究者Neeraj Agarwal博士在本次ASCO GU大会上作口头报告（摘要号：LBA18）介绍队列1的相关数据。队列2结果显示，HRR基因突变的mCRPC患者在总生存期（OS）显示出统计学显著和临床意义上的改善。在中位随访时间为44.2个月时，接受泰泽纳®联合恩扎卢胺治疗的患者中位总生存期（mOS）为45.1个月，而接受恩扎卢胺联合安慰剂治疗的患者为31.1个月（HR，0.62；95%CI，0.475-0.814；p=0.0005）。这一结果表明，在过去预后较差的患者群体中，泰泽纳®联合恩扎卢胺相较于对照组恩扎卢胺单药，将中位总生存期（mOS）延长了14个月，死亡风险降低了38%。在携带HRR基因突变的患者群体中，无论是BRCA基因还是非BRCA基因突变的患者，均观察到了总生存期（OS）的改善。 “自获批上市以来，泰泽纳®联合恩扎卢胺的治疗组合重新定义了HRR基因突变的mCRPC患者的治疗标准。TALAPRO-2的最新数据振奋人心，这些数据表明，无论是否有HRR基因突变，泰泽纳®与恩扎卢胺联合用药均可显著延长mCRPC患者的总生存期（OS），并有望重塑mCRPC治疗格局。”辉瑞首席肿瘤官Roger Dansey博士表示，“尽管各研究间无法比较并得出确切结论，但现有的结果或将成为针对mCRPC的随机对照III期研究中所报告的最长中位总生存期（OS）。辉瑞期待与各国监管机构继续合作，基于TALAPRO-2研究的最新数据，考虑在未来更新泰泽纳®的获批信息。” “TALAPRO-2是首个证实PARP抑制剂与雄激素受体通路抑制剂（ARPI）联用，能为mCRPC患者带来显著临床生存获益的研究。”TALAPRO-2全球首席研究者、犹他大学亨茨曼癌症研究所教授、癌症研究主席、美国临床肿瘤学会会员Neeraj Agarwal博士表示，“mCRPC是前列腺癌的终末期，具有高度侵袭性，患者生存率较低。TALAPRO-2研究结果表明，泰泽纳®与恩扎卢胺的联合疗法有望成为改变临床实践的治疗方案，帮助mCRPC患者延长生存期。” 在进行最终分析时，队列1及队列2的最新影像学无进展生存期（rPFS）及其他次要研究终点均显示出临床获益，与此前在《柳叶刀》（The Lancet）杂志及《自然医学》（Nature Medicine）杂志上发表的主要分析结果一致。这些数据已提交至美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）及其他全球卫生监管部门，以支持在未来用于对泰泽纳®已获批信息的更新。泰泽纳®与恩扎卢胺联用的安全性数据与这两种药物已知的单药安全性基本一致。泰泽纳®联合恩扎卢胺治疗组中，最常见的全因不良事件（≥30%的患者）为贫血、中性粒细胞减少症和疲劳，最常见的3-4级不良事件（≥10%的患者）为贫血（49%）和中性粒细胞减少症（19.3%）。通过剂量调整和支持性治疗，上述不良事件通常可以得到有效管理。关于mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌）滑动阅览前列腺癌是男性第二大常见癌症，也是全球男性第五大常见癌症死因。据统计，2022年全球新增140万确诊病例2。由国家癌症中心发布的中国恶性肿瘤疾病负担情况显示，2022年中国前列腺癌的新发病例数和死亡人数约为13.42万人和4.75万人3。前列腺癌患者经降酮治疗后出现治疗抵抗，并出现转移，相当于进展到了医学上提到的转移性去势抵抗性阶段（mCRPC），而mCRPC是前列腺癌的终末阶段，具有高度异质性和致死性。约10-20%的前列腺癌患者会在确诊5-7年内进展为mCRPC4。全球所有前列腺癌病例中有1.2-2.1%是mCRPC5。关于TALAPRO-2研究滑动阅览 TALAPRO-2是一项多中心随机双盲、安慰剂对照的 III期临床研究，在美国、加拿大、欧洲、南美和亚太地区招募了1,035名mCRPC患者（确诊mCRPC后未经全身治疗）。该研究包括两组患者队列：全人群患者（n=805，其中169人有HRR基因突变，636人没有）和HRR突变患者（n=399，包括来自队列1的169名患者和随后招募的队列2的230名患者）。在研究中接受雄激素剥夺疗法（ADT）或双侧睾丸切除术的患者被随机分为两组：泰泽纳®0.5mg/天联合恩扎卢胺160mg/天，或安慰剂+联合恩扎卢胺160mg/天，研究的主要终点是影像学无进展生存期（rPFS），次要终点包括总生存期、客观缓解率、缓解持续时间和PSA缓解率。关于泰泽纳® （通用名：甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊）滑动阅览泰泽纳®（通用名：甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊)是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP，包括PARP1和PARP2）抑制剂，该酶在DNA修复中发挥作用。临床前研究表明，泰泽纳®可阻断PARP酶活性，并在DNA损伤部位捕获PARP，从而减少癌细胞生长，诱导癌细胞死亡。 2023年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准泰泽纳®联合恩扎卢胺用于同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者的治疗。2024年1月，欧洲药品管理局（EMA）批准泰泽纳®与恩扎卢胺联用治疗无临床化疗指征的mCRPC成人患者。2024年10月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准泰泽纳®联合恩扎卢胺用于HRR基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。关于辉瑞肿瘤滑动阅览在辉瑞肿瘤，我们身处癌症治疗新纪元的最前沿。我们拥有行业领先的产品组合和广泛的产品管线，覆盖抗体偶联药物（ADC）、小分子药物、双特异性抗体和其他免疫疗法，通过颠覆性的作用机制，从多个方向着手攻克癌症。我们致力于为乳腺癌、泌尿系统肿瘤、血液肿瘤、消化道肿瘤、妇科肿瘤和包括肺癌在内的胸部肿瘤等全球高发癌种提供变革性的治疗方案。在科学的驱动下，辉瑞致力于加快突破性创新的步伐，帮助肿瘤患者延长生命、改善生活质量。信息披露声明滑动阅览本新闻稿中所含信息截至2025年2月13日。辉瑞不承担因新信息或未来事件或发展而更新本新闻稿中前瞻性表述的义务。本稿件告包含有关辉瑞肿瘤、泰泽纳®及恩扎卢胺的前瞻性信息，包括它们的潜在获益、TALAPRO-2研究结果以及泰泽纳®获批标签信息的潜在更新，这些信息涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与所表达或暗示的结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于：泰泽纳®与恩扎卢胺联合用药的商业成功存在不确定性；研发固有的不确定性，包括达到预期临床终点、临床试验开始和/或完成日期、监管提交日期、监管批准日期和/或上市日期的不确定性，以及可能出现不利的新临床数据和现有临床数据的进一步分析；临床试验数据可能受到监管机构不同解读和评估的风险；监管机构是否会对该临床研究设计和结果感到满意；是否以及何时会在任何司法管辖区针对任何潜在适应症提交泰泽纳®、恩扎卢胺或它们联合用药的申请；是否以及何时监管机构会批准可能正在等待审批或已提交的泰泽纳®、恩扎卢胺或它们联合用药的申请，这将取决于众多因素，包括确定产品益处是否大于已知风险、确定产品疗效，以及如果获批，泰泽纳®、恩扎卢胺或它们联合用药是否会在商业上取得成功；监管机构关于标签、制造工艺、安全性和/或其他可能影响泰泽纳®、恩扎卢胺或它们联合用药可用性或商业潜力的决定的影响；COVID-19对辉瑞业务、运营和财务结果的影响存在不确定性；以及竞争发展。关于风险和不确定性的进一步描述，可参见辉瑞公司截至2023年12月31日财年的10-K表格年度报告，及其后续的10-Q表格报告（包括其中的“风险因素”和“前瞻性信息及可能影响未来结果的因素”部分），以及其后续的8-K表格报告。所有这些报告均已提交给美国证券交易委员会，并可在www.sec.gov和www.pfizer.com网站上查阅。免责声明：本新闻稿仅在于传递科学前沿信息，不构成对任何药物或治疗方案的推荐或推广。如您有药物或治疗方面的问题，请咨询医疗卫生专业人士。 1. Chen JR, Zhang YW, Zhang XM, et al. Comparison of systemic treatments for metastatic castration-resistant prostate cancer after docetaxel failure: a systematic review and network meta-analysis[J]. Front Pharmacol, 2022, 12:789319. DOI:10.3389/fphar.2021.789319. 2. Bray F, Laversanne M, Sung H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA: A Cancer Journal for Clinicians . 2024;74(3):229-263. Published 2024 April 4. doi: 10.3322/caac.21834 3. Cancer incidence and mortality in China, 2022. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667005424000061 4. Kirby M, Hirst C, Crawford ED. Characterising the castration-resistant prostate cancer population: a systematic review. Int J Clin Pract. 2011 Nov;65(11):1180-92. doi: 10.1111/j.1742-1241.2011.02799.x. PMID: 21995694. 5. Shore N, Oliver L, Shui I, Gayle A, Wong OY, Kim J, Payne S, Amin S, Ghate S. Systematic Literature Review of the Epidemiology of Advanced Prostate Cancer and Associated Homologous Recombination Repair Gene Alterations. J Urol. 2021 Apr;205(4):977-986. doi: 10.1097/JU.0000000000001570. Epub 2020 Dec 17. PMID: 33332152. https://www.auajournals.org/doi/10.1097/JU.0000000000001570 往期 · 推荐遏制耐药，拯救生命，我们在行动！疗创新引领全面守护 | 为血液病患者带去更多希望辉瑞创新药物 HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）获FDA批准用于治疗血友病A及血友病B 【一键通达】药品问询不再难，医学信息解忧烦!

临床结果临床3期ASCO会议

2025-02-11

·辉瑞制药

辉瑞将于2025 ASCO GU大会期间展示泌尿生殖系统肿瘤领域最新进展

辉瑞将公布其在泌尿生殖系统肿瘤领域的20余份摘要，包括在前列腺癌及膀胱癌等重点癌种治疗领域已获批的行业领先的标准治疗方案以及持续拓展的产品管线辉瑞将公布关键III期TALAPRO-2临床研究的详细总生存期（OS）数据，该研究旨在评估泰泽纳®（甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊）联合恩扎卢胺在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的疗效辉瑞将首次公布来自随机对照队列中Mevrometostat与恩扎卢胺联用治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的无进展生存期（PFS）数据 2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）将于2月13日至15日在美国加利福尼亚州旧金山召开，辉瑞公司将在会议期间公布其在泌尿生殖系统肿瘤领域领先的产品组合的最新研究成果，包括20余份由辉瑞及研究者单独发起或共同发起的研究摘要数据，其中有5份为口头报告。这些数据涵盖了包括小分子药物和抗体药物偶联物在内的核心技术平台，展示了辉瑞在推动前列腺癌及膀胱癌新治疗标准方面的最新进展。 “辉瑞始终致力于推动泌尿生殖系统肿瘤领域的发展，这是我们改变膀胱癌和前列腺癌治疗格局使命的基础，” 辉瑞肿瘤首席医学官Karin Tollefson表示，“我们在本次ASCO GU大会期间的亮眼表现，展现了辉瑞已获批的创新药物为符合适应症的患者所带来的长期影响。我们也期待进一步分享快速拓展的产品管线的新靶点和新组合疗法的最新进展，有望满足不同疾病阶段患者的个性化治疗需求。” 辉瑞的泌尿生殖系统肿瘤产品组合包括针对膀胱癌、前列腺癌及肾癌治疗的7款已获批药物，以及日益拓展的处于研发晚期阶段的核心技术平台和组合疗法。辉瑞在此次ASCO GU期间重点分享的研究包括旨在评估泰泽纳®（甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊）联合恩扎卢胺在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中治疗效果的TALAPRO-2 III期临床研究的详细总生存期（OS）数据。相关数据将在ASCO GU的官方发布中重点介绍。在研发管线中，辉瑞首次公布来自正在进行的临床I期剂量递增研究随机对照队列中Mevrometostat与恩扎卢胺联用的无进展生存期（PFS）数据，进一步巩固了这一组合对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的治疗潜力。此外，辉瑞还将公布不同类型膀胱癌研究的最新数据和真实世界研究数据，包括其在研的皮下注射PD-1靶向单抗药物Sasanlimab，这些数据将为潜在的变革性疗法研发提供支持。 ASCO GU 重点报告前列腺癌 · 泰泽纳®（TALZENNA®）：泰泽纳®联合恩扎卢胺的TALAPRO-2关键III期临床研究的详细结果将以口头报告及壁报形式在ASCO GU大会期间公布。研究数据将进一步证实，与单用恩扎卢胺相比，接受泰泽纳®与恩扎卢胺联合治疗后，不论是全人群（队列1）还是HRR基因突变的mCRPC患者（队列2），均显示了统计学显著和临床意义总生存期（OS数据）上的改善。目前，全球已有超过35个国家和地区批准了泰泽纳®与恩扎卢胺联合使用，用于治疗特定类型的mCRPC患者。辉瑞将与各地卫生机构同步提交TALAPRO-2的最新OS数据，以便在未来更新泰泽纳®的标签及药物信息。 · Mevrometostat：首次公布来自正在进行的临床I期剂量扩展研究的随机对照队列中无进展生存期（PFS）的结果，研究对比了Zeste同源物2增强子（EZH2）的选择性抑制剂Mevrometostat（PF-06821497）联合恩扎卢胺，相比恩扎卢胺单药治疗，对于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的治疗潜力。辉瑞于2024年启动了两项Mevrometostat联合恩扎卢胺的关键III期临床研究，并预计在2025年上半年启动一项Mevrometostat联合恩扎卢胺用于一线治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）的III期临床研究。膀胱癌 · Sasanlimab：辉瑞将以壁报形式公布三项真实世界研究数据，以展示为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者提供更进一步的治疗选择的必要性。这些数据包括卡介苗（BCG）膀胱灌注治疗的相关数据、这一治疗方案应用不足带来的影响，以及这一治疗方案对高风险NMIBC患者的疗效和相应的治疗模式。辉瑞公司近期公布了sasanlimab与卡介苗（BCG）联合，用于未经BCG治疗的高风险NMIBC患者诱导治疗（有或无维持治疗）的积极顶线结果。CREST 关键III期的详细结果将在不久之后的专业会议上公布。关于泰泽纳® (通用名：甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊) 滑动阅览泰泽纳® （通用名：甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊) 是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP，包括PARP1和PARP2）抑制剂，该酶在DNA修复中发挥作用。2023年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准泰泽纳®联合恩扎卢胺用于同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者的治疗。2024年1月，欧洲药品管理局 (EMA) 批准泰泽纳®与恩扎卢胺联用治疗无临床化疗指征的mCRPC成人患者。2024年10月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准泰泽纳®联合恩扎卢胺用于HRR基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 成人患者。关于辉瑞肿瘤滑动阅览在辉瑞肿瘤，我们身处癌症治疗新纪元的最前沿。我们拥有行业领先的产品组合和广泛的产品管线，覆盖抗体偶联药物（ADC）、小分子药物、双特异性抗体和其他免疫疗法，通过颠覆性的作用机制，从多个方向着手攻克癌症。我们致力于为乳腺癌、泌尿系统肿瘤、血液肿瘤、消化道肿瘤、妇科肿瘤和包括肺癌在内的胸部肿瘤等全球高发癌种提供变革性的治疗方案。在科学的驱动下，辉瑞致力于加快突破性创新的步伐，帮助肿瘤患者延长生命、改善生活质量。免责声明滑动阅览本新闻稿仅在于传递科学前沿信息，不构成对任何药物或治疗方案的推荐或推广。如您有药物或治疗方面的问题，请咨询医疗卫生专业人士。该新闻稿摘译自辉瑞总部新闻稿： Pfizer to Showcase Advancements Across Genitourinary Cancers at ASCO GU Cancers Symposium （https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-showcase-advancements-across-genitourinary-cancers）往期 · 推荐博遏制耐药，拯救生命，我们在行动！疗创新引领全面守护 | 为血液病患者带去更多希望辉瑞创新药物 HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）获FDA批准用于治疗血友病A及血友病B 【一键通达】药品问询不再难，医学信息解忧烦!

ASCO会议临床结果临床3期

2025-01-24

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50款创新药厉害了！罕见病用药稳占半壁江山，百济神州、贝达药业上榜

精彩内容近段时间，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布了2024创新药年度报告。数据显示，2024年CDER共批准了50个创新药，超过近五年获批创新药数量的平均水平。其中66%创新药使用了一项或多项加快开发和审评的方法，罕见病用药稳占半壁江山。抗体在获批的生物药中占据重要位置，修乐美等17个原研生物药被63个生物类似药围攻。百济神州的替雷利珠单抗、贝达药业的恩沙替尼闯关成功，获得FDA批准。据米内网数据显示，上述50个新获批的创新药中超四成在国内已在临床及以上研发阶段。表：2024年FDA获批的创新药情况 50个创新药获批上市，罕见病用药稳占半壁江山美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布的2024创新药年度报告（New Drug Therapy Approvals 2024）中提到，2024年FDA共批准了50个创新药物上市，获批数量虽然低于2023年，但高于近五年获批数量的平均水平，仍处于历史高位水平。图：近十年FDA获批新药数量2024年FDA通过多种方式促进和加快新药审评，同时增加CDER工作人员和药企研发人员之间的灵活性、提高效率以及增强交互作用。FDA主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、加速审批、突破性疗法和优先审评。2024年获批的新药中22个（44%）被认定为快速通道、18个（36%）被认定为突破性疗法、28个（56%）被认定为优先审评、7个（14%）获得加速审批，CDER对2024年批准的所有新药中的33个（66%）使用了一项或多项加快开发和审评的方法。图：创新药加快审批途径占比FDA作为全球医药监管的标杆，鼓励研发的重点从传统领域逐步转移到新兴科学或其他能够开辟新机遇的治疗领域。近些年FDA对罕见病用药保持高度关注，为实现罕见病患者有药可用甚至有药可选而努力。在2024年获批的创新药物中，有26个（52%）是罕见病用药，被评定为“孤儿药”。近五年，每年获批新药中的罕见病用药占比稳定在50%以上。图：近十年FDA获批新药中的罕见病用药占比 13个抗体抢攻生物药市场，修乐美等17个原研生物药被围攻从药物类型上看，2024年FDA批准的创新药包括了34个（68%）新分子实体以及16个（32%）新治疗性生物药。其中，抗体药物在获批的生物药中占据重要位置，超过八成生物药为抗体药物。 2024年单抗药物依旧是生物药的创新主力，以63%（10个）的占比遥遥领先。礼来的多奈单抗和lebrikizumab分别靶向Aβ和IL-13；罗氏的可伐利单抗靶向C5；Galderma Pharmaceuticals的奈莫利珠单抗靶向IL-31R；Incyte/Syndax制药的axatilimab靶向CSF-1R；Checkpoint Therapeutics的cosibelimab靶向PD-L1；辉瑞的马塔西单抗和诺和诺德的concizumab均靶向TFPI；安斯泰来的佐妥昔单抗靶向CLDN18.2；百济神州的替雷利珠单抗靶向PD-1。 2024年FDA批准的3个双抗都是针对实体瘤。安进靶向CD3E/DLL3双抗tarlatamab用于广泛期小细胞肺癌；Jazz Pharmaceuticals靶向HER2双抗泽尼达妥单抗用于胆道癌；Merus靶向HER2/HER3双抗zenocutuzumab用于胰腺癌或非小细胞肺癌。图：获批的新药类型数量分布情况美国医药市场的生物类似药获批数量正在快速增加。2024年FDA批准了18个生物类似药，占历年来生物类似药批准总数的29%。虽然FDA积极推进生物药的开发，但其对Biosimilar的审批相当慎重，在2015年才批准首个生物类似药Zarxio上市。至2024年底，FDA批准的生物类似药共63个。受原研产品价值驱动，生物类似药开发的重点都聚焦于全球畅销重磅产品。抗体类的生物类似药获批数量最多，达46个，覆盖地舒单抗、那他珠单抗、托珠单抗、雷珠单抗、依库珠单抗、利妥昔单抗、英夫利西单抗、贝伐珠单抗、曲妥珠单抗、乌司奴单抗、阿达木单抗等全球重磅原研产品。其中，阿达木单抗的生物类似药数量最多，已经有10个在美国获批。 G-CSF类重组治疗性蛋白生物大分子药物中，FDA批准了10个生物类似药。G-CSF类重组治疗性蛋白药物主要包括非格司亭（filgrastim）和培非格司亭（pegfilgrastim），是治疗化疗引起的白细胞减少症的标准疗法。对于融合蛋白类药物Eylea（阿柏西普）和Enbrel（依那西普），分别有5个和2个生物类似药先后获批。图：获批的生物类似药分布情况国产新药成功出海！百济神州、贝达药业载誉而归自2019年泽布替尼敲开美国大门开始，越来越多的中国创新药成功“出海”，大步迈向全球市场。2024年百济神州的替雷利珠单抗和贝达药业的恩沙替尼传回了可喜消息，成功闯关获得FDA认可。 2024年3月14日，百济神州宣布美国FDA已批准其PD-1抑制剂Tevimbra（替雷利珠单抗）作为单药疗法，用于治疗既往接受过全身化疗（不包括PD-1或PD-L1类疗法）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成年患者。2024年末，替雷利珠单抗获得了第二项批准，联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。同时，其另一项用于局部晚期、不可切除或转移性ESCC成人患者一线治疗的新药上市许可申请（BLA）也在接受FDA审评。 2024年12月18日，FDA宣布已批准贝达药业及其控股子公司Xcovery共同研发的间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂Ensacove（恩沙替尼）上市，用于ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。这是贝达药业首个成功出海获批的药物，也是首个获得FDA批准治疗这一适应症的国产1类新药。 2024年在美国获批的创新药也在以“中国速度”加速奔跑，以解决更多中国患者未被满足的健康需求。据统计，目前已有23个（46%）创新药在国内处于批准临床及以上阶段。表：创新药物国内研发情况除了替雷利珠单抗、恩沙替尼这2个国产创新药以外，Iomervu（碘美普尔）早在2006年作为造影剂获得NMPA批准上市；Letybo(A型肉毒毒素)在2020年进入中国市场，用于改善面部皱纹；Zevtera（头孢比罗酯钠）同样在2020年获得NMPA批准获得性肺炎；Piasky（可伐利单抗）和Vyloy（佐妥昔单抗）均在2024年12月获批上市，分别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和胃癌。除此以外，sotatercept、兰泽替尼、伊那利塞、马塔西单抗、泽尼达妥单抗等5个药物处于申请上市阶段，而处于临床III期的有7个创新药，临床I/II期的有1个，批准临床的有2个。来源：米内网数据库、美国FDA官网等注：数据统计截至1月14日，如有疏漏，欢迎指正！本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

优先审批突破性疗法孤儿药快速通道加速审批

100 项与马塔西单抗相关的药物交易

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D11261	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11
血友病B	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	申请上市	中国	Pfizer Inc.	2024-08-13

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2024	N/A	-	-	Marstacimab 150 mg SC QW	顧襯簾蓋遞壓鹹廠鑰壓(憲網網構壓醖壓鏇淵鏇) = 鏇襯簾鹽鏇遞齋範蓋遞選範糧積蓋膚憲鬱鏇積 (繭鬱鑰築淵窪簾範齋艱 )	-	2024-12-09
				Factor replacement therapy (OD or RP)	顧襯簾蓋遞壓鹹廠鑰壓(憲網網構壓醖壓鏇淵鏇) = 衊顧獵鏇齋願積積鬱願選範糧積蓋膚憲鬱鏇積 (繭鬱鑰築淵窪簾範齋艱 )
NCT05145127 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	On-Demand Factor-Based Therapy	簾繭鑰衊壓製鹹襯壓製(糧淵鏇簾襯壓蓋網積遞) = 繭網齋憲鹽鹹鹽觸餘鹹鹽築鹽鹽築簾構觸構積 (觸廠鑰齋願鹽鑰糧製範, 5.09 ~ 10.61) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	簾繭鑰衊壓製鹹襯壓製(糧淵鏇簾襯壓蓋網積遞) = 鏇艱繭構願淵鑰齋願糧鹽築鹽鹽築簾構觸構積 (觸廠鑰齋願鹽鑰糧製範, 3.40 ~ 6.77) 更多
NCT03938792 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	66	On-Demand Factor-Based Therapy	網網糧網獵願艱餘願窪(構憲觸鬱顧壓構鏇築糧) = 衊醖淵簾構築蓋選範襯觸廠築繭憲襯鬱願鏇壓 (衊鹹蓋廠繭鹽願憲膚積, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	網網糧網獵願艱餘願窪(構憲觸鬱顧壓構鏇築糧) = 膚艱積憲壓簾顧觸廠築觸廠築繭憲襯鬱願鏇壓 (衊鹹蓋廠繭鹽願憲膚積, 2.09 ~ 4.85) 更多
NCT03938792 (BASIS, ASH2023) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	128	Marstacimab (On Demand) (Observational Phase)	醖築夢遞構鹽鑰顧構遞(醖膚蓋構蓋願夢糧憲夢) = 餘製簾簾築鹽餘網糧餘齋窪壓製觸鏇觸獵鏇衊 (網網顧顧範網糧憲糧鹽, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2023-12-09
				Marstacimab (Routine Prophylaxis) (Observational Phase)	醖築夢遞構鹽鑰顧構遞(醖膚蓋構蓋願夢糧憲夢) = 蓋齋簾繭範遞鹽簾簾夢齋窪壓製觸鏇觸獵鏇衊 (網網顧顧範網糧憲糧鹽, 5.09 ~ 10.61) 更多
NCT04878731 (CTgov)	临床1期	血友病	6	PF-06741086 (Marstacimab)	壓鏇範憲壓範選繭獵網(糧顧淵壓窪獵齋繭蓋膚) = 積衊襯鑰襯鹹餘壓構獵遞願廠淵鑰顧鬱艱網廠 (遞範蓋遞鬱艱糧範壓顧, 鹹餘鑰壓鬱遞製繭壓餘 ~ 築襯築衊餘鏇獵憲蓋鹽) 更多	-	2023-07-07
NCT03363321 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病A	18	Marstacimab	網遞觸鏇窪餘顧願膚廠(範襯鬱糧積襯獵鏇餘鑰) = 築願窪糧選築鹹積顧夢淵餘糧醖築製網壓製繭 (糧醖觸壓顧淵蓋醖顧鹹 )	积极	2022-10-11
NCT02974855 (CTgov)	临床2期	血友病B	27	PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC QW Non-Inhibitor)	鏇遞廠獵衊鏇淵鏇繭簾(壓膚窪廠簾願構醖積觸) = 蓋簾構鹽願構選鏇憲製鑰鏇蓋鹽鹹壓窪艱願繭 (齋簾遞齋膚憲艱夢獵遞, 鹹鏇衊顧餘顧衊觸醖鹹 ~ 築鑰艱繭製願襯鬱簾範) 更多	-	2019-12-04
				PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC Loading + 150 mg SC QW Non-Inhibitor)	鏇遞廠獵衊鏇淵鏇繭簾(壓膚窪廠簾願構醖積觸) = 夢艱網壓鹽遞艱鑰襯憲鑰鏇蓋鹽鹹壓窪艱願繭 (齋簾遞齋膚憲艱夢獵遞, 衊鹽襯鏇鏇壓範廠網艱 ~ 窪廠簾願壓壓範願襯鬱) 更多