Marstacimab-hncq

2026年2月8日，正大天晴宣布，其安罗替尼联合派安普利单抗及化疗用于IIB-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）围术期治疗的前瞻性临床试验研究，在线发表于《Nature》子刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（影响因子52.7）。研究结果显示，四药联合方案显著提升了患者的主要病理缓解率，为可手术肺癌患者的术前治疗提供了重要新证据。 2026年2月8日，云顶新耀宣布，其创新口服药物维适平®（精氨酸艾曲莫德片）已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不佳的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。作为新一代高选择性S1P受体调节剂，维适平®每日一次口服，以快速起效、深度黏膜愈合和良好安全性为特征，为中国溃疡性结肠炎患者提供了重要的新型治疗选择。 2026年2月8日，强生公司宣布，其创新药物兆珂速®——达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）已获国家药品监督管理局批准，与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合，用于适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者。这一“四药联合”方案的落地，标志着我国多发性骨髓瘤一线治疗进入新阶段，为患者带来更优的生存希望。 2026年2月8日，拜耳公布其口服活化凝血因子XI（FXIa）抑制剂asundexian在全球关键III期研究OCEANIC-STROKE中的突破性成果。  研究显示，在已接受抗血小板治疗的非心源性缺血性卒中或高风险短暂性脑缺血发作（TIA）患者中，加用asundexian可显著降低缺血性卒中复发风险达26%，且未增加国际血栓与止血学会（ISTH）定义的大出血风险。这是首个在该类患者中证实FXIa抑制剂有效性与安全性的III期研究，有望为卒中二级预防带来全新治疗范式。 2026年2月8日，恒瑞医药宣布其自主研发的2类新药HR091506片的上市许可申请已获国家药监局受理，拟用于痛风患者高尿酸血症的长期治疗。该申请基于两项关键III期临床研究结果，显示HR091506片在主要终点上显著优于阳性对照药物非布司他片，为痛风患者提供了更优的降尿酸治疗新选择，有望进一步提升达标率与治疗依从性。 2026年2月8日，默克宣布其全球首个且唯一符合人体自然生理状态的促排卵重组复方制剂——倍果乐®（注射用人促卵泡激素α、促黄体激素α）已于2月2日正式获得中国国家药监局批准，用于治疗严重缺乏促卵泡素（FSH）和促黄体素（LH）的成年女性患者，以刺激卵泡发育。  该药物已在全球超过102个国家获批，其在中国上市将为中国不孕不育患者，特别是高龄、卵巢低反应人群，提供更贴近生理机制的个体化促排卵治疗方案。 2026年2月8日，默沙东宣布，其PD-1抑制剂可瑞达®（帕博利珠单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局批准，用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌成人患者的一线联合治疗及维持治疗。这不仅是该药在中国获批的第20项适应症，也标志着中国晚期子宫内膜癌治疗迎来首个PD-1抑制剂一线方案，为众多女性患者带来新的生机。 2026年2月8日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司宣布，其自主研发的TROP2 ADC药物芦康沙妥珠单抗（商品名：佳泰莱）新适应症获国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过内分泌治疗且至少接受过一线化疗的不可切除或转移性HR+/HER2-乳腺癌成人患者。这是该药物在中国获批的第四项适应症，为晚期乳腺癌患者提供了新的治疗选择。 国家药监局药审中心关于发布《化学仿制药透皮和局部给药系统黏附性和刺激性/致敏性评估临床试验技术指导原则（试行）》的通告 国家药监局药审中心关于修订发布《抑郁障碍治疗药物临床试验技术指导原则（试行）》的通告（2026年第11号） 中华人民共和国药品管理法实施条例 2026年2月8日，韩国PharmaResearch公司宣布，其新一代纳米抗癌候选药物PRD-101已获美国食品药品监督管理局批准新药临床试验申请，将在美国启动I期临床研究。该研究将在全美至多7个临床中心开展，计划入组约90名局部晚期或转移性实体瘤患者，评估PRD-101的安全性、耐受性和药代动力学特征。 2026年2月8日，亚盛医药宣布，其自主研发的新一代BTK靶向蛋白降解剂APG-3288的新药临床试验申请已获国家药品监督管理局药品审评中心许可，拟用于治疗复发/难治性血液系统恶性肿瘤。此前该药已获美国FDA临床试验许可，此次国内获批标志着其全球多中心临床开发进入新阶段，为BTK抑制剂耐药患者带来全新治疗希望。 罗氏的奥妥珠单抗注射液获CDE拟纳入优先审评 恒瑞医药2.2 类新药 HR091506 片的上市许可申请已获CDE 受理 诺华 1 类新药伊利尤单抗注射液的上市申请获CDE受理 齐鲁制药的注射用QLC5508获CDE拟纳入突破性治疗品种 2026年2月9日，诺诚健华宣布其自主研发的VAV1分子胶降解剂ICP-538获国家药品监督管理局药品审评中心批准开展临床研究。这是中国首款、全球第二款进入临床阶段的VAV1分子胶降解剂，标志着我国在自身免疫性疾病靶向蛋白降解治疗领域取得重要突破。 2026年2月9日，罗氏在ACTRIMS论坛上公布其口服BTK抑制剂fenebrutinib用于原发性进行性多发性硬化症（PPMS）的III期FENtrepid研究最新数据。结果显示，相比目前PPMS唯一获批药物OCREVUS，fenebrutinib在降低残疾进展风险方面达到非劣效性主要终点，并在上肢功能改善方面显示出潜在优势，有望成为该领域十余年来的重要突破。 2026年2月6日，吉利德旗下Kite公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准更新CAR-T细胞疗法Yescarta®的处方信息，移除其在复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤治疗中的“使用限制”。这意味着Yescarta®成为首个获准用于此类罕见且侵袭性强淋巴瘤的CAR-T疗法，为患者带来新的希望。 2026年2月9日，众生睿创宣布其自主研发的抗流感一类创新药昂拉地韦颗粒（用于2-11岁儿童）和昂拉地韦片（用于12-17岁青少年）两项III期临床试验获得顶线分析结果。初步数据显示，昂拉地韦在儿童及青少年甲型流感患者中疗效显著、安全性良好，症状缓解时间较现有疗法明显缩短，有望为这一人群提供更优治疗选择。 2026年2月9日，信达生物在2026年亚太眼科学会年会上以口头报告形式公布其甲状腺眼病创新药信必敏®（替妥尤单抗N01注射液）II/III期临床研究的汇总分析结果。数据显示，该药在中重度活动性甲状腺眼病患者中疗效显著，第24周研究眼眼球突出应答率达81.9%，较安慰剂组（3.8%）提升78个百分点，再次印证其作为TED有效治疗选择的潜力。 2026年2月9日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局已接受并授予其血友病药物HYMPAVZI®（marstacimab）的补充生物制品许可申请优先审评资格。该申请旨在将药物适应症拓展至6岁及以上伴抑制剂的A型或B型血友病患者，以及6至11岁非抑制剂的儿科患者。若获批，HYMPAVZI®将成为首个适用于6至11岁B型血友病儿童的非因子预防治疗方案。 国家药监局药审中心关于发布《碘[131I]化钠口服溶液仿制药药学研究技术要求》的通告（2026年第15号） 2026年2月9日，赛诺菲宣布其口服可逆BTK抑制剂rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）获美国食品药品监督管理局授予“突破性疗法”认定，用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），这是一种以红细胞破坏为特征的罕见自身免疫性疾病。同日，日本厚生劳动省也授予其孤儿药资格。该药目前是全球首个且唯一获此认定的针对wAIHA的BTK抑制剂。 泰诺麦博制药的芮特韦拜单抗注射液获CDE拟纳入优先审评 再鼎医药的注射用ZL-1310获CDE拟纳入突破性治疗品种 2026年2月10日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）获美国食品药品监督管理局授予快速通道资格，用于既往接受过免疫检查点抑制剂和多靶点激酶抑制剂治疗、且存在FGF19过表达的肝细胞癌患者。该认定将加速其全球临床开发与注册进程，为晚期肝癌后线治疗带来新的精准靶向选择。 2026年2月10日，正大天晴宣布，其自主研发的HER2双抗ADC药物TQB2102在HER2低表达复发/转移性乳腺癌中的关键注册III期临床研究已完成全部受试者入组。该研究标志着TQB2102上市进程迈出关键一步，有望为占乳腺癌患者约45%-55%的HER2低表达人群带来新的治疗选择。 2026年2月10日，武田制药宣布，其口服食欲素受体2（OX2R）选择性激动剂ovoporexton（TAK-861）的新药申请获美国食品药品监督管理局受理并授予优先审评资格，用于治疗1型发作性睡病。FDA设定的处方药用户付费法案目标行动日期为2026年第三季度。若获批，该药有望成为首个针对该疾病病因的食欲素激动剂疗法。 和黄医药的醋酸索乐匹尼布片上市申请获CDE受理 2026年2月10日，葛兰素史克宣布其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy（通用名：RSVPref3疫苗）的上市申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理。该疫苗旨在用于预防60岁及以上成人由RSV引起的下呼吸道疾病，有望为我国老年人群筑起一道重要的呼吸健康防线。 2026年2月10日，辉瑞宣布其抗感染创新药康新博®（硫酸艾沙康唑胶囊，40mg规格）已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗体重≥16千克的6至18岁以下儿童患者的侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病。这是康新博®在华适用人群首次从成人拓展至儿童及青少年，为我国免疫功能受损患儿提供了新的规范化治疗选择。 2026年2月10日，中外制药在欧洲血友病及相关疾病协会大会上公布了其新一代双特异性抗体NXT007在血友病A患者中的I/II期NXTAGE研究C部分数据。结果显示，在无需洗脱期的情况下，从已广泛使用的艾美赛珠单抗（Hemlibra）直接转换至NXT007耐受性良好，且在高剂量组中观察到血浆浓度足以提供正常范围内的凝血因子VIII等效活性，无出血事件需治疗。 2026年2月9日，专注于神经退行性疾病的临床阶段生物技术公司MerryLife Biomedical公布了其在研口服疗法TML-6治疗阿尔茨海默病的I期临床试验结果。研究显示，TML-6整体耐受性良好，安全性特征良好，支持其进入下一阶段临床开发。 海和药物的艾普美妥司他片获CDE拟纳入优先审评 诺诚健华的佐来曲替尼口崩片获CDE拟纳入优先审评 强生的Teclistamab 注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种 2026年2月12日，礼来制药宣布，其GLP-1R/GIPR双重激动剂替尔泊肽在中国获批第5项适应症，用于成人2型糖尿病单药治疗。此次获批后，替尔泊肽中国说明书将全面覆盖单药及联合其他降糖药物的各类2型糖尿病治疗场景。与此同时，这款代谢领域的“重磅炸弹”在2025年以365.07亿美元的全球销售额正式加冕为新一届“药王”。

2月14日，首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）在首都医科大学附属北京儿童医院、北京大学人民医院及厦门大学附属第一医院同步开出全国首批处方，标志着这款兼具“有效减少出血”与“便捷给药”双重优势的突破性药物正式进入中国临床应用，有望帮助更多血友病患者实现“功能性治愈”，迈向生活“正常化”。 从“针尖上的束缚”到“自由人生”，不同患者的共同新生 对于17岁的血友病患者张明（化名）而言，成长的记忆总是伴随着对针头的恐惧和对运动的渴望。作为未成年患者，传统的疗法意味着每周频繁的静脉穿刺，这不仅会带来身体上的痛苦，更导致他常因治疗或出血风险而缺课，无法像同龄人一样在操场上尽情奔跑。 在北京大学人民医院，26岁的陈颖（化名）是一位极其罕见的女性血友病患者，她此前治疗效果并不理想，每月出血2-3次，严重影响了关节正常活动，生活半径非常有限。她希望马塔西单抗便捷的皮下注射使用方式能够让她从静脉输注的痛苦中解脱出来，能够实现自如出行。 而在厦门大学附属第一医院，成年患者刘成（化名）则面临着另一重困境：作为职场人士，他每次上下班都要骑1小时电动车，他期待非因子疗法可以让他正常行走，外出可以摆脱辅助工具。 首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任 吴润晖教授 随着首批友瑞宁®的临床使用，这些患者的“痛点”将迎来转机。首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示：“血友病患者，特别是青少年患者正处于生长发育和心理建设的关键期，传统治疗带来的频繁静脉穿刺痛苦以及剂量调整难题，是横亘在患儿回归正常生活面前的巨大障碍。马塔西单抗的创新机制不受限于凝血因子半衰期及其峰谷波动，不仅能通过每周一次皮下给药显著提升依从性，更重要的是它能提供持续稳定的预防出血保护，帮助患者消除疾病自我感知，实现身心机能的全面复原。这对于帮助患者回归‘正常化’生活至关重要。” 三重创新突破 助力患者稳定预防出血 友瑞宁®是靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的凝血再平衡药物，具有三重创新突破。首先，马塔西单抗基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发；其次，它实现了每周一次固定剂量皮下注射，大幅降低了患者治疗负担；再次，它能同时适用于非抑制物A型和B型血友病患者 。 全球III期BASIS研究数据显示，在不伴抑制物队列中，马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常规预防治疗，患者的年化出血率（ABR）降低35.5%1,2。研究结果同时显示，在拓展治疗阶段（OLE）7至12个月时，患者的中位ABR已降至03，并在最长达28个月的随访中持续维持4,5。开放标签扩展阶段（BASIS OLE）截至2024年4月的数据显示，94.4%的患者实现至少1个靶关节消退6。 北京大学人民医院急诊监护室郭杨教授 开出马塔西单抗处方 北京大学人民医院急诊监护室郭杨教授指出：“对于成年血友病患者，尤其是职场人士而言，治疗的便捷性直接关系到职业发展与生活质量。马塔西单抗不仅在减少出血方面表现优异，其每周一次固定剂量皮下注射的给药方式更让患者能够灵活安排时间，摆脱传统因子替代疗法频繁穿刺和剂量调整带给患者的负担，真正把生活的主动权还给患者。此外，它同时覆盖A型和B型血友病，为临床医生提供了更统一、高效的治疗选择 。” 厦门大学附属第一医院血液科苏蕊教授 开出马塔西单抗处方 在厦门大学附属第一医院血液科，苏蕊教授同时也开出了处方，她介绍说：“安全性是血友病长期管理的核心考量。全球III期BASIS研究显示，在12个月马塔西单抗积极治疗期间未观察到血栓相关不良事件，大多数不良事件为轻中度且发生率低，并没有出现因为不良事件导致的停药。” 以规律替代治疗为基石 推进迈向“功能性治愈” 在血友病治疗模式上，“按需治疗”的路径依赖仍主导着临床实践，与全球共识存在显著代差。国家血友病登记系统数据显示，我国血友病A患者接受规律替代治疗的比例仅为16.22%，血友病B患者比例更低至10.8%。这意味着超过八成的患者仍处于“痛了才治、出血才补”的被动局面。这种“重治疗、轻预防”的陈旧模式，直接导致了我国血友病患者居高不下的致残率。 随着新型治疗药物的临床应用，血友病诊疗目标正经历从“维持生存”向“全面功能恢复”的演进。最新发布的《血友病治疗中国指南（2025年版）》将“预防治疗”被正式更名为“规律替代治疗”，确立了其作为血友病常规治疗的基石地位，同时也明确推荐将非因子类药物作为规律替代治疗的重要选择7。 辉瑞中国区肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖表示：“友瑞宁®在全国多地的临床使用，是辉瑞深耕罕见病领域40余年的又一重要里程碑。友瑞宁®的研发凝聚了‘以患者为中心’的初心，其核心研发科学家之一就是一位血友病患者，这份感同身受让创新精准回应了患者对‘便捷’与‘预防出血’的双重渴望。未来，辉瑞将继续携手政府、医疗机构及社会各界，加速非因子疗法的可及性，推动中国血友病诊疗体系向“功能性治愈”的目标迈进，这是辉瑞对每一位患者最诚挚的期许。” 关于友瑞宁®（马塔西单抗） 2025年11月，友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。 2024年10月，友瑞宁®在美国获批用于不伴抑制物的成人和 12 岁及以上儿童及青少年A型血友病患者（先天性凝血 VIII因子缺乏症）患者或B型血友病患者（先天性凝血IX因子缺乏症）的规律性治疗，以减少出血的发作。2024年11月，友瑞宁®在欧盟获批用于患有不伴FVIII 抑制因子的重型A型血友病（先天性凝血因子 VIII 缺乏，FVIII<1%）或者患有不伴FIX 抑制因子的重型B型血友病（先天性凝血因子 IX 缺乏，FIX<1%）的 12 岁以上且体重不低于35 公斤的患者的规律性治疗，减少出血发作。 关于BASIS研究 关键性BASIS研究是一项全球性的3期、开放标签、多中心研究，旨在评估HYMPAVZI对12岁至75岁患有重型A型血友病（定义为FVIII <1%）或中重型至重型B型血友病（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。 关于血友病 血友病是由凝血因子缺乏（A型血友病缺乏FVIII，B型血友病缺乏FIX）引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍8。血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病9。截至2025年2月，中国登记在册的血友病患者数约5万余例10。其中，接受标准规范治疗的患者，可以最大限度的保持正常关节功能，避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。 血友病患者临床表现为自发性或外伤后出血。主要出血部位为关节和肌肉。颅内出血不常见，但死亡率高11。 血友病治疗的基本目标是保护关节，避免残疾以及避免严重危及生命的出血事件如颅内出血等的发生，最终的理想目标是让血友病患者与健康人享有一样的生活质量8。 关于辉瑞：为患者带来改变其生活的突破创新 在辉瑞，我们通过科学和全球资源为人们提供治疗方案，以延长其生命，显著改善其生活。在医疗卫生产品的探索、研发和生产过程中，辉瑞始终致力于奉行严格的质量、安全和价值标准。我们在全球的产品组合包括创新药品和疫苗。每天，辉瑞在发达和新兴市场的员工都在推进人类健康，推动疾病的预防、治疗和治愈，以应对挑战我们这个时代的顽疾。辉瑞还与医疗卫生服务方、政府和社区合作，支持并促进世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。177年来，辉瑞一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com.cn。 免责声明 本新闻稿仅在于传递新的治疗方案可及信息，不构成对任何药物或治疗方案的推荐或推广。如您有药物或治疗方面的问题，请咨询医疗卫生专业人士。 本新闻稿中所含信息仅截至发布日期。本新闻稿中的所有行动和声明均应遵守不时修订的适用法律法规。没有任何迹象表明与所述内容有关的所有信息均包含在本新闻稿中。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对前瞻性声明进行更新的义务。对于因使用、依赖本新闻稿中包含的任何信息或任何信息遗漏而直接或间接产生的任何损失，辉瑞不承担任何责任。如果分发或使用其中的信息违反了适用的法律或法规，任何司法管辖区或国家的任何个人或实体均不得分发或使用这些信息。建议在使用本新闻稿或进行相关行动之前，向有关部门进行独立咨询/建议，并进行必要的尽职调查和调研等。 滑动查看 1 Mahlangu JN, et al. Poster presented at: European Association for Haemophilia and Allied Disorders 2024; February 6-9, 2024;Frankfurt, Germany. Poster PO074. 2 Víctor Jiménez-Yuste, et al. Long term e ect of marstacimab prophylaxis in hemophilia Α and Β on target joints:Results from BASIS and OLE studies. 2025 ASH. Abstract Number : abs25-4592. 3 .Matino D, et al.0c20.1.Presented at ISTH, 2025 Annual Meeting; june,21-25,2025;Washington D.. UsA 4 HYMPAVZI. Summary of Product Characteristicshttps://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/hympavzi-epar-product-information_en.pdf 5 The Phase 3 OLE study B7841007 is ongoing with an interim analysis for the non-inhibitor cohort provided with a cut-off date of 10 March 2023. https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/hympavzi-epar-public-assessment-report_en.pdf 6 Víctor Jiménez-Yuste, et al. Long term e ect of marstacimab prophylaxis in hemophilia Α and Β on target joints:Results from BASIS and OLE studies. 2025 ASH. Abstract Number : abs25-4592. 7 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 血友病治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(8): 681-690. 8 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组血友病诊断与治疗中国专家共识(2013年版)[J1.中华血液学杂志，2013，34(5):461-463.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2013.05.02. 9 World Federation of Hemophilia. World Federation of Hemophilia Global Report on the Annual Global Survey 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 10 鞠满凯, 张磊. 中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见(2025)解读[J]. 临床血液学杂志, 2025, 38(7): 501-504. 11 中华医学会血液学分会血栓与止血学组，中国血友病协作组. 血友病治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(8): 681-690. 往期 · 推荐 喜讯 | 辉瑞荣获无锡市“2024年度高质量发展突出贡献集体”称号 喜报｜辉瑞荣膺辽宁省“突出贡献企业”称号 本土化深耕助力“全面振兴新突破” 辉瑞荣膺2024年度静安区高质量发展突出贡献奖 辉瑞进博传播再创佳绩，荣登双榜单