马塔西单抗(Marstacimab-hncq) - 药物靶点：TFPI_在研适应症：血友病A，血友病B_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

单克隆抗体

别名

Marstacimab、Marstacimab (USAN)、PF-06741086

+ [4]

靶点

TFPI

作用方式

抑制剂

作用机制

TFPI抑制剂(组织因子通道抑制剂抑制剂)

治疗领域

遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病

在研适应症

血友病A血友病B

非在研适应症-

原研机构

Pfizer Inc.

在研机构

Pfizer Europe MA EEIG

Pfizer Inc.Pfizer Ltd.

+ [2]

非在研机构

Pfizer Canada ULC

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2024-10-11),

血友病A血友病B

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 13046469L

来源: *****

Sequence Code 13046734H

来源: *****

关联

10

项与马塔西单抗相关的临床试验

NCT06992076

/ Not yet recruitingN/AIIT

Adult and Adolescent Hemophilia Patients Treated With Marstacimab: a Patient Experience Registry

Research Title：Adult and adolescent hemophilia patients treated with Marstacimab: a patient Experience Registry (AMBER) Protocol Number：94250855 Protocol Version Number：version 0.3 Date：15-November-2024 Leading site：Institution of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences Active Pharmaceutical Ingredient：a human IgG1 monoclonal antibody that targets the tissue factor pathway inhibitor (TFPI) Drug Name Generic name: marstacimab-hncq Purpose of the Study Primary Objectives:To quantify patient preferences for subcutaneous versus intravenous (IV) injection using the Marstacimab-Patient Preference Questionnaire (M-PPQ) after 1 month of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
To assess the treatment burden using the Hemophilia Treatment Experience Measure (Hemo-TEM) in hemophilia patients after 6 months of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
Exploratory Objectives:
To evaluate the annualized bleeding rate (ABR) of different types of bleeds after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients.
To assess changes in joint status scores between baseline and the final visit after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients, using the Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound in China (HEAD-US-C).
To evaluate patient preferences regarding treatment experience via M-PPQ after 6 months

开始日期2026-02-01

申办/合作机构-

NCT07161687

/ Active, not recruitingN/A

HYMPAVZI S.C. INJECTION 150 mg Pen SPECIAL INVESTIGATION

A study to evaluate the safety of Hympavzi under the actual use in patients with congenital hemophilia who do not have inhibitors.

开始日期2025-10-30

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT06703606

/ Recruiting临床1期

A PHASE 1B OPEN-LABEL NON-RANDOMIZED STUDY TO ASSESS THE SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF MARSTACIMAB TREATMENT FOLLOWING THE DISCONTINUATION OF EMICIZUMAB THERAPY IN ADOLESCENT AND ADULT PARTICIPANTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A WITHOUT INHIBITORS.

The purpose of the study is to learn about safety, how the body processes marstacimab and how it works in patients with severe hemophilia A without inhibitors. Hemophilia A is rare bleeding disorder where the blood doesn't clot normally. This causes a person to bleed a lot, even from a small cut.
These patients who are on emicizumab medicine for routine prophylaxis for at least 6 months, and desire to switch to marstacimab medicine. Inhibitors are antibodies that the immune system develops because it sees the infused clotting factor as a foreign substance that needs to be destroyed. Antibodies are proteins that eat up the activated factor before it has time to stop the bleeding. Prophylaxis are preventive medicines.
This study is seeking for participants:
* with severe Hemophilia A withouth inhibitors who are on emicizumab treatment for at least 6 months.
* must be 12 to less than 75 years old
* must have a body weight of at least 35 kilograms. The results from this study will serve as a guide to doctors and their hemophilia A patients who will change their medicines in the real-world clinical setting. Patients who can take part in the study will receive marstacimab medicine as weekly injections under the skin of 150 milligrams for 4 months. Study treatment with marstacimab will be initiated no earlier than 14 days after last dose of emicizumab. The study can last up to 6 months. The sponsor will provide marstacimab. Patients will continue their usual treatment with the infused clotting factor for their bleeds when taking part in the study. Roll-over into an optional study treatment extension period will be available to participants who wish to continue prophylaxis with marstacimab in countries where it is not commercially available.

开始日期2025-05-13

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与马塔西单抗相关的临床结果

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100 项与马塔西单抗相关的转化医学

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100 项与马塔西单抗相关的专利（医药）

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26

项与马塔西单抗相关的文献（医药）

2025-08-03·Expert Review of Hematology

Safety and efficacy of marstacimab in patients with hemophilia A and B: a systematic review and meta-analysis

Review

作者: Mokresh, Sena ; Mokresh, Muhammed Edib ; Caliskan, Cagla Sumeyye ; Ilter, Merve Kabasakal ; Alomari, Omar

BACKGROUND:

Hemophilia A and B are life-threatening congenital bleeding disorders traditionally managed with frequent factor replacement therapies, often complicated by breakthrough bleeds and inhibitor development. Marstacimab, a monoclonal antibody targeting TFPI, has emerged as a novel prophylactic treatment to reduce bleeding episodes in patients without inhibitors.

METHODS:

A systematic review was conducted following PRISMA guidelines. A comprehensive literature search was performed across multiple databases. Meta-analysis was conducted using R, applying a random-effects model.

RESULTS:

Nine manuscripts were included. Marstacimab significantly reduced the annualized bleeding rate (mean difference: -16.30; 95% CI: [-18.46, -14.15], p < 0.001) and showed a favorable safety profile with most adverse events being mild or moderate, and no thrombotic events reported. The use of a prefilled pen device further highlighted the therapeutic benefits and ease-of-use of Marstacimab.

CONCLUSIONS:

This meta-analysis reinforces the efficacy and safety of Marstacimab in reducing bleeding rates in severe hemophilia A and B. The findings support its role as a promising, transformative alternative to conventional factor replacement therapies.

REGISTRATION:

The study protocol for this systematic review was registered in the International Prospective Registry of Systematic Reviews (PROSPERO) database (www.crd.york.ac.uk/prospero/), and it was allocated the PROSPERO identification number CRD42024620215.

2025-07-03·Expert Review of Hematology

Anti-tissue factor pathway inhibitors for hemophilia: are these treatments the answer to overcoming current treatment limitations?

Review

作者: Mahlangu, Johnny

INTRODUCTION:

Non-factor therapies were developed to address the shortcomings of clotting factor concentrates (CFCs) used for hemophilia bleed management. These CFC unmet needs include high treatment burden, immunogenicity, inconsistent hemostatic cover, poor treatment outcomes, and musculoskeletal progression despite adequate prophylactic treatment. Anti-tissue factor pathway inhibitors (anti-TFPIs) that have completed Phase 3 clinical studies are concizumab and marstacimab. The role of these anti-TFPIs in the hemophilia treatment armamentarium remains unclear.

AREAS COVERED:

This review critically appraises data published in PubMed, World of Science, and peer-reviewed congress presentations to determine whether anti-TFPIs merely supplement current treatment options or represent a disruptive shift in the treatment paradigm for hemophilia. It underscores the unmet needs of replacement therapies and compares the pharmacokinetic, efficacy, and safety data of anti-TFPIs and selected FVIII and FIX products.

EXPERT OPINION:

As hemophilia treatment goals continue to evolve, the role of currently developed anti-TFPIs is still not fully defined. This review comprehensively summarizes the clinical trial data, which shows that anti-TFPIs are not intended to replace the standard of care CFCs but to expand the therapeutic arsenal for patients with hemophilia treated with these therapeutic agents.

2025-04-01·British Journal of Pharmacology

Novel drugs approved by the EMA, the FDA and the MHRA in 2024: A year in review

Review

作者: Vergnolle, Nathalie ; Schulz, Rainer ; Nagercoil, Nithyanandan ; Patel, Hemal H. ; Martemyanov, Kirill ; Teixeira, Mauro M. ; Panettieri, Reynold A. ; Mauro, Claudio ; Cortese‐Krott, Miriam ; Wang, Xin ; Topouzis, Stavros ; Kendall, Dave A. ; Stephens, Gary J. ; Alexander, Steve P. H. ; Stefanska, Barbara ; Papapetropoulos, Andreas ; Ferdinandy, Péter

Abstract:

In the past year, the European Medicines Agency (EMA), the Food and Drug Administration (FDA) and the Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) authorised 53 novel drugs. While the 2024 harvest is not as rich as in 2023, when 70 new chemical entities were approved, the number of ‘orphan’ drug authorisations in 2024 (21) is similar to that of 2023 (24), illustrating the dynamic development of therapeutics in areas of unmet need. The 2024 approvals of novel protein therapeutics (15) and advanced therapy medicinal products (ATMPs, 6) indicate a sustained trend also noticeable in the 2023 new drugs reviewed in this journal last year (16 and 11, respectively). Clearly, the most striking characteristic of the 2024 drug yield is the creative pharmacological design, which allows these medicines to employ a novel approach to target a disease. Some notable examples are the first drug successfully using a ‘dock‐and‐block’ mechanism of inhibition (zenocutuzumab), the first approved drug for schizophrenia designed as an agonist of M1/M4 muscarinic receptors (xanomeline), the first biparatopic antibody (zanidatamab), binding two distinct epitopes of the same molecule, the first haemophilia therapy that instead of relying on external supplementation of clotting factors, restores Factor Xa activity by inhibiting TFPI (marstacimab), or the first ever authorised direct telomerase inhibitor (imetelstat) that reprogrammes the oncogenic drive of tumour cells. In addition, an impressive percentage of novel drugs were first in class (28 out of 53 or 53% of the total) and a substantial number can be considered disease agnostic, indicating the possibility of future approved extensions of their use for additional indications. The 2024 harvest demonstrates the therapeutic potential of innovative pharmacological design, which allows the effective targeting of intractable disorders and addresses crucial, unmet therapeutic needs.

233

项与马塔西单抗相关的新闻（医药）

2025-12-01

·海洋生物医药临港科创平台

行业动态 || 生物医药产业周报20251201

2025.12.1 每周新闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展：洞察行业发展趋势。 02 企业动态：追踪企业最新进展。 03 临床应用：把握临床实践动向。行业发展 1、长达5-7年的中国长期扩展研究，类风湿关节炎治疗新突破，MSC联合IFN-γ疗法效果显著提升对于传统治疗无效的类风湿关节炎患者来说，长期控制疾病活动同时避免药物副作用是一大挑战。最新长期研究显示，间充质干细胞（MSC）联合干扰素-γ（IFN-γ）疗法为这一困境提供了创新解决方案。近日，陆军特色医学中心重庆大坪医院一项长达5-7年的长期扩展研究（ChiCTR-ONC-16008770（2016-07-03）和ChiCTR-INR-17012462（2017-08-24））结果公布，证实MSC联合IFN-γ疗法在对传统治疗反应不足的活动性类风湿关节炎成人患者中，具有显著优于单药治疗的临床疗效和持续良好的安全性。（大坪医院） 2、湖南省中医院设立细胞与基因治疗门诊近期，湖南省中医院（湖南中医药大学第二附属医院）开设“细胞与基因治疗咨询门诊”。据悉，该门诊由知名介入医学及细胞与基因治疗领域专家车能雨教授领衔坐诊。门诊面向多种复杂及难治性疾病提供服务，涵盖范围包括：（1）多种恶性肿瘤，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及肝癌等；（2）慢性难治性疾病，如糖尿病、慢阻肺、帕金森病、肝炎、肝硬化、脑梗、心梗、心衰、自闭症等；（3）免疫相关疾病，如类风湿关节炎、银屑病、系统性红斑狼疮等；（4）亚健康状态调理，包括卵巢早衰等。这一举措为那些在传统疗法中效果有限的患者开辟了全新路径，带来切实可行的新希望。（湖南省中医院）企业动态 1、复星医药与睿智医药达成战略合作 11月25日，复星医药与睿智医药在上海举行战略合作框架协议签约仪式。复星医药聚焦肿瘤、免疫炎症等核心领域，拓展慢病、中枢神经系统赛道，拥有抗体/ADC、细胞治疗等核心技术平台，布局核药、RNA、AI药物研发等前沿方向，在研管线丰富，创新优势显著。睿智医药覆盖新药研发全环节，支持小分子、抗体等传统药物，在XDC、多肽、小核酸等新模态药物领域具备成熟研发评价能力，提供“一站式”服务，保障药企研发效率与质量。（复星医药） 2、Aspen完成1.15亿美元C轮融资，加速帕金森疾病iPSC细胞治疗开发近日，Aspen Neuroscience宣布，已完成1.15亿美元的C轮融资。该公司的主要项目ANPD-001已于2024年进入帕金森病患者的早期临床试验。 Aspen公司正在开发一种个性化疗法，该疗法从患者自身移植的皮肤细胞中提取干细胞。这些细胞随后被转化为诱导多能干细胞（iPSCs），iPSCs可以分化为产生多巴胺的神经元。该公司希望通过这种方式避免免疫系统的排斥反应，并避免长期依赖免疫抑制药物。免疫抑制药物是其他细胞治疗的常用药物。（医麦客） 3、同立海源生物与北科生物达成战略合作 11月20日，北京同立海源生物科技有限公司与深圳市北科生物科技有限公司正式签署战略合作协议，旨在共同推动细胞治疗技术的创新与临床转化。（同立海源生物）临床应用 1、15万元/次！干细胞治疗肝硬化技术临床转化应用在博鳌乐城正式发布 11月21日，在海南博鳌乐城首届全球创新药械博览会上，“人脐带源间充质干细胞（VUM02注射液）治疗肝硬化技术”项目正式发布。根据备案信息，该疗法适用于肝硬化患者，在标准治疗基础上联合静脉输注VUM02注射液：每次输注1.5×10⁸个脐带间充质干细胞，每七天一次，连续三次为一个完整疗程。单次费用为15万元，全程总费用45万元。该技术已于2025年9月14日获乐城医疗药品监管局附条件批复，落地于海南梅赛尔医院。（细胞与基因治疗领域） 2、香港首款国产细胞药物获批上市 11月27日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液，Fucaso）获中国香港卫生署批准上市，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。这是首款在香港获批的中国自主研发的CAR-T 细胞治疗产品，亦是首个获得国际PIC/S GMP认证的国产ATMP（先进治疗药品）产品。（驯鹿生物） 3、石药集团双链小干扰RNA药物在美国获临床试验批准 11月24日，石药集团宣布，其自主研发的化学1类新药双链小干扰RNA（siRNA）药物（SYH2061注射液）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可在美国开展临床试验。该产品亦已于2025年10月获得国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验。（石药集团） 4、原菩生物注射用YP004获临床批准近期，原菩生物技术（武汉）有限责任公司核心产品“注射用YP004”成功获得国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批准通知书》，正式获准开展临床试验，用于治疗眼底疾病。注射用YP004采用多靶点融合蛋白设计，为全球首创的VEGF家族全通路抑制药物。该药物相比传统抗VEGF药物，能实现对眼底血管增生和渗漏更为全面、持久和有效的抑制，有望为眼底血管病变患者带来更优的临床获益。（原菩生物） 5、肝功能好转、凝血功能改善！微知卓生物生物人工肝1期临床试验达到多个终点 11月10日，上海微知卓生物科技有限公司正式公布其新型生物人工肝产品“HepaCure”针对慢加急性肝衰竭（ACLF）的I期临床试验核心数据。据悉，这项历时8个月的多中心、开放标签I期临床试验，在主要与次要终点上均达成预设目标：受试者治疗完成率达100%；治疗相关不良事件（TEAE）等级均符合CTCAE<3级标准，未出现与HepaCure直接相关的严重不良事件（SAE）；试验全程无器械缺陷导致的治疗中断，受试者肝功能、凝血功能均呈现明确改善趋势。（上海微知卓生物科技有限公司） 6、辉瑞马塔西单抗在中国获批上市 11月21日，据NMPA官网显示，辉瑞的马塔西单抗（marstacimab）获批上市，适用于患有以下疾病且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。（摩熵医药） 7、诺华创新基因疗法获FDA批准 11月25日，诺华宣布，美国FDA已批准其开发的基因疗法“Itvisma”，用于治疗年龄在两岁及两岁以上、确诊存在存活运动神经元1基因突变的脊髓性肌萎缩症患者。Itvisma活性成分与诺华旧疗法Zolgensma相同，后者在美国获批用于两岁以下SMA患者治疗。新疗法批发价259万美元，旧疗法Zolgensma批发价210万美元。诺华表示，Itvisma是第一种也是唯一一种适用于广大人群（两岁及两岁以上SMA患者）的基因替代疗法。（细胞基因治疗前沿）来源 || 上海市华兴健康产业合作促进中心

基因疗法细胞疗法核酸药物免疫疗法抗体药物偶联物

2025-11-30

·上海市华兴健康产业合作促进中心

生物医药产业周报2025.12.1

2025.12.1 每周新闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展：洞察行业发展趋势。 02 企业动态：追踪企业最新进展。 03 临床应用：把握临床实践动向。行业发展 1、长达5-7年的中国长期扩展研究，类风湿关节炎治疗新突破，MSC联合IFN-γ疗法效果显著提升对于传统治疗无效的类风湿关节炎患者来说，长期控制疾病活动同时避免药物副作用是一大挑战。最新长期研究显示，间充质干细胞（MSC）联合干扰素-γ（IFN-γ）疗法为这一困境提供了创新解决方案。近日，陆军特色医学中心重庆大坪医院一项长达5-7年的长期扩展研究（ChiCTR-ONC-16008770（2016-07-03）和ChiCTR-INR-17012462（2017-08-24））结果公布，证实MSC联合IFN-γ疗法在对传统治疗反应不足的活动性类风湿关节炎成人患者中，具有显著优于单药治疗的临床疗效和持续良好的安全性。（大坪医院） 2、湖南省中医院设立细胞与基因治疗门诊近期，湖南省中医院（湖南中医药大学第二附属医院）开设“细胞与基因治疗咨询门诊”。据悉，该门诊由知名介入医学及细胞与基因治疗领域专家车能雨教授领衔坐诊。门诊面向多种复杂及难治性疾病提供服务，涵盖范围包括：（1）多种恶性肿瘤，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及肝癌等；（2）慢性难治性疾病，如糖尿病、慢阻肺、帕金森病、肝炎、肝硬化、脑梗、心梗、心衰、自闭症等；（3）免疫相关疾病，如类风湿关节炎、银屑病、系统性红斑狼疮等；（4）亚健康状态调理，包括卵巢早衰等。这一举措为那些在传统疗法中效果有限的患者开辟了全新路径，带来切实可行的新希望。（湖南省中医院）企业动态 1、复星医药与睿智医药达成战略合作 11月25日，复星医药与睿智医药在上海举行战略合作框架协议签约仪式。复星医药聚焦肿瘤、免疫炎症等核心领域，拓展慢病、中枢神经系统赛道，拥有抗体/ADC、细胞治疗等核心技术平台，布局核药、RNA、AI药物研发等前沿方向，在研管线丰富，创新优势显著。睿智医药覆盖新药研发全环节，支持小分子、抗体等传统药物，在XDC、多肽、小核酸等新模态药物领域具备成熟研发评价能力，提供“一站式”服务，保障药企研发效率与质量。（复星医药） 2、Aspen完成1.15亿美元C轮融资，加速帕金森疾病iPSC细胞治疗开发近日，Aspen Neuroscience宣布，已完成1.15亿美元的C轮融资。该公司的主要项目ANPD-001已于2024年进入帕金森病患者的早期临床试验。 Aspen公司正在开发一种个性化疗法，该疗法从患者自身移植的皮肤细胞中提取干细胞。这些细胞随后被转化为诱导多能干细胞（iPSCs），iPSCs可以分化为产生多巴胺的神经元。该公司希望通过这种方式避免免疫系统的排斥反应，并避免长期依赖免疫抑制药物。免疫抑制药物是其他细胞治疗的常用药物。（医麦客） 3、同立海源生物与北科生物达成战略合作 11月20日，北京同立海源生物科技有限公司与深圳市北科生物科技有限公司正式签署战略合作协议，旨在共同推动细胞治疗技术的创新与临床转化。（同立海源生物）临床应用 1、15万元/次！干细胞治疗肝硬化技术临床转化应用在博鳌乐城正式发布 11月21日，在海南博鳌乐城首届全球创新药械博览会上，“人脐带源间充质干细胞（VUM02注射液）治疗肝硬化技术”项目正式发布。根据备案信息，该疗法适用于肝硬化患者，在标准治疗基础上联合静脉输注VUM02注射液：每次输注1.5×10⁸个脐带间充质干细胞，每七天一次，连续三次为一个完整疗程。单次费用为15万元，全程总费用45万元。该技术已于2025年9月14日获乐城医疗药品监管局附条件批复，落地于海南梅赛尔医院。（细胞与基因治疗领域） 2、香港首款国产细胞药物获批上市 11月27日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液，Fucaso）获中国香港卫生署批准上市，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。这是首款在香港获批的中国自主研发的CAR-T 细胞治疗产品，亦是首个获得国际PIC/S GMP认证的国产ATMP（先进治疗药品）产品。（驯鹿生物） 3、石药集团双链小干扰RNA药物在美国获临床试验批准 11月24日，石药集团宣布，其自主研发的化学1类新药双链小干扰RNA（siRNA）药物（SYH2061注射液）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可在美国开展临床试验。该产品亦已于2025年10月获得国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验。（石药集团） 4、原菩生物注射用YP004获临床批准近期，原菩生物技术（武汉）有限责任公司核心产品“注射用YP004”成功获得国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批准通知书》，正式获准开展临床试验，用于治疗眼底疾病。注射用YP004采用多靶点融合蛋白设计，为全球首创的VEGF家族全通路抑制药物。该药物相比传统抗VEGF药物，能实现对眼底血管增生和渗漏更为全面、持久和有效的抑制，有望为眼底血管病变患者带来更优的临床获益。（原菩生物） 5、肝功能好转、凝血功能改善！微知卓生物生物人工肝1期临床试验达到多个终点 11月10日，上海微知卓生物科技有限公司正式公布其新型生物人工肝产品“HepaCure”针对慢加急性肝衰竭（ACLF）的I期临床试验核心数据。据悉，这项历时8个月的多中心、开放标签I期临床试验，在主要与次要终点上均达成预设目标：受试者治疗完成率达100%；治疗相关不良事件（TEAE）等级均符合CTCAE<3级标准，未出现与HepaCure直接相关的严重不良事件（SAE）；试验全程无器械缺陷导致的治疗中断，受试者肝功能、凝血功能均呈现明确改善趋势。（上海微知卓生物科技有限公司） 6、辉瑞马塔西单抗在中国获批上市 11月21日，据NMPA官网显示，辉瑞的马塔西单抗（marstacimab）获批上市，适用于患有以下疾病且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。（摩熵医药） 7、诺华创新基因疗法获FDA批准 11月25日，诺华宣布，美国FDA已批准其开发的基因疗法“Itvisma”，用于治疗年龄在两岁及两岁以上、确诊存在存活运动神经元1基因突变的脊髓性肌萎缩症患者。Itvisma活性成分与诺华旧疗法Zolgensma相同，后者在美国获批用于两岁以下SMA患者治疗。新疗法批发价259万美元，旧疗法Zolgensma批发价210万美元。诺华表示，Itvisma是第一种也是唯一一种适用于广大人群（两岁及两岁以上SMA患者）的基因替代疗法。（细胞基因治疗前沿）

细胞疗法免疫疗法抗体药物偶联物基因疗法

2025-11-30

·正益三终端

流感用药需求激增5倍！医药板块涨停潮背后

政策动态多省推进中成药价格核查治理，安徽、山西、山东、内蒙古等地密集发布通知，要求涉事企业限期自主降价，中成药价格治理向纵深推进。国家中医药局发布《医疗卫生机构开展研究者发起的中医药临床研究管理办法》，明确科学性审查、伦理审查等基本制度及监管机制，规范相关研究活动。研发与上市跨国药企多款新药获批：辉瑞马塔西单抗注射液、诺华瑞米布替尼片相继获批上市，分别用于血友病预防治疗和慢性自发性荨麻疹治疗。阿斯利康度伐利尤单抗注射液、艾伯维乌帕替尼斑秃适应症拟纳入优先审评。国产创新药进展显著：石药集团自主研发的siRNA药物SYH2061注射液获美国FDA临床试验批准，该产品此前已获批国内临床试验。泽璟制药三抗拟纳入突破性治疗。市场与供应流感高发带动相关药品需求激增，H3N2亚型占绝对主流，京东买药数据显示11月17-23日奥司他韦销量环比增4.5倍，速福达增5倍。老百姓大药房等连锁药店启动保供预案，保障"四类药品"稳定供应且价格平稳。医药板块走强，11月26日华人健康、粤万年青等多股涨停，市场热度随流感用药需求提升而上涨。产业与资本行业并购整合持续：艾迪康以15亿元收购冠科生物100%股权，通过"ICL+CRO"跨界并购实现战略转型，交易采用业绩对赌的分层支付模式。广药、国药等龙头药企加速资产调整，剥离非核心业务聚焦创新赛道。企业合作与布局落地：和铂医药深化与阿斯利康全球战略合作，聚焦新一代生物疗法开发。甘李药业授权拉美企业商业化双周制剂博凡格鲁肽；Biogen出资5000万美元押注口服大环肽新药开发。区域动态四川举办创新药械供需对接活动，发布涵盖657个供应产品、4977台/套需求设备的供需清单。多部门明确优化医保准入、注册审评等支持政策，四川创新药数量居中西部第一。

siRNA优先审批上市批准突破性疗法引进/卖出

100 项与马塔西单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11261	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11
血友病B	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	智利	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	克罗地亚	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	波兰	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	南非	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	瑞士	Pfizer Inc.	2017-03-08

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03938792 (BASIS, BusinessWire) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	Hympavzi	廠廠網齋築範廠衊艱顧(願淵膚壓憲範範鹹構願) = 鹹鑰襯襯築蓋願願鹽願遞顧醖窪窪鏇艱顧壓繭 (窪壓製製選糧蓋淵範願 ) 达到	积极	2025-06-26
				on-demand treatment	廠廠網齋築範廠衊艱顧(願淵膚壓憲範範鹹構願) = 遞淵範顧顧網夢鬱積鹽遞顧醖窪窪鏇艱顧壓繭 (窪壓製製選糧蓋淵範願 ) 达到
ASH2024	N/A	血友病B \| 血友病A	-	Marstacimab 150 mg SC QW	壓夢鹹製繭繭選獵衊獵(鹹廠窪襯鑰製遞艱選顧) = 憲廠願繭範淵鹹廠觸製網鏇淵壓製鹽觸齋廠獵 (觸醖簾簾廠顧繭製蓋窪 )	-	2024-12-09
				Factor replacement therapy (OD or RP)	壓夢鹹製繭繭選獵衊獵(鹹廠窪襯鑰製遞艱選顧) = 觸餘鏇遞艱觸積範醖鑰網鏇淵壓製鹽觸齋廠獵 (觸醖簾簾廠顧繭製蓋窪 )
NCT05145127 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	On-Demand Factor-Based Therapy	製遞鬱蓋遞艱積衊願壓(衊衊獵顧艱膚獵鬱餘構) = 築鹹淵鏇構窪遞壓艱衊願積憲願衊鏇醖餘製鑰 (壓窪簾廠顧鹽製鑰製衊, 5.09 ~ 10.61) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	製遞鬱蓋遞艱積衊願壓(衊衊獵顧艱膚獵鬱餘構) = 壓淵構顧繭鬱繭構簾窪願積憲願衊鏇醖餘製鑰 (壓窪簾廠顧鹽製鑰製衊, 3.40 ~ 6.77) 更多
NCT03938792 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	66	On-Demand Factor-Based Therapy	選鏇築獵獵衊鬱鏇鬱獵(觸鏇蓋選淵淵糧遞夢選) = 餘顧衊顧選鏇獵餘鹽選醖簾蓋顧願蓋遞構鏇醖 (觸夢艱鏇蓋範選構鬱壓, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	選鏇築獵獵衊鬱鏇鬱獵(觸鏇蓋選淵淵糧遞夢選) = 齋繭蓋構鏇襯顧憲鏇齋醖簾蓋顧願蓋遞構鏇醖 (觸夢艱鏇蓋範選構鬱壓, 2.09 ~ 4.85) 更多
NCT03938792 (BASIS, ASH2023) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	128	Marstacimab (On Demand) (Observational Phase)	衊鬱鑰積遞蓋鑰構鹹築(築糧築憲簾齋蓋鹽醖鹹) = 廠鹹夢鏇膚繭範願積餘簾構廠夢淵艱網遞鑰艱 (製蓋遞簾糧鹽窪繭衊鹹, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2023-12-09
				Marstacimab (Routine Prophylaxis) (Observational Phase)	衊鬱鑰積遞蓋鑰構鹹築(築糧築憲簾齋蓋鹽醖鹹) = 願夢鹹積獵築積網鹹襯簾構廠夢淵艱網遞鑰艱 (製蓋遞簾糧鹽窪繭衊鹹, 5.09 ~ 10.61) 更多
NCT04878731 (CTgov)	临床1期	血友病	6	PF-06741086 (Marstacimab)	憲構選築齋憲選願製網 = 鏇鑰築鑰遞窪積糧窪窪鹽鹹餘憲廠鏇蓋構鹹艱 (蓋襯獵鹹憲醖鏇醖鹹顧, 淵鹽憲糧餘夢醖網構廠 ~ 積憲選膚鏇糧窪鹹夢糧) 更多	-	2023-07-07
NCT03363321 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病A	18	Marstacimab	繭齋糧艱構蓋鹽糧鹽構(餘構膚鬱鏇膚積衊遞醖) = 淵鬱範鑰築鏇膚襯壓積壓觸艱繭鏇艱鬱醖繭顧 (蓋築遞簾餘鹹鏇窪簾積 )	积极	2022-10-11
NCT02974855 (CTgov)	临床2期	血友病	27	PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC QW Non-Inhibitor)	繭鏇範餘餘憲膚築獵遞 = 遞顧簾選醖壓憲夢鹹顧選齋鹹醖壓簾憲獵願鹽 (築糧膚構壓衊鑰窪構構, 襯壓衊壓憲夢膚蓋齋構 ~ 醖顧夢艱鏇簾鏇鑰廠壓) 更多	-	2019-12-04
				PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC Loading + 150 mg SC QW Non-Inhibitor)	繭鏇範餘餘憲膚築獵遞 = 遞獵積淵鬱膚餘築膚襯選齋鹹醖壓簾憲獵願鹽 (築糧膚構壓衊鑰窪構構, 範齋鏇淵顧衊憲蓋鹽顧 ~ 糧壓觸鹹廠淵夢製淵窪) 更多