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随着放射性配体治疗（Radioligand Therapy，RLT）在肿瘤治疗领域加速发展，围绕新靶点、放射性核素和药物生产供应体系的竞争日益激烈。诺华凭借Lutathera和Pluvicto两款产品，率先建立了放射性配体治疗的商业化优势。如今，随着早期上市产品的专利保护逐渐受到挑战，这一新兴治疗领域也开始迎来仿制药竞争。 然而，刚刚出现的市场竞争却呈现出一个令人意外的现象：一款原研药替代产品的价格，竟然只比原研药低5%。 2026年9月， FDA先后批准了Curium的Bexlutry和Lantheus的Bravnetsa，两款产品均直接挑战诺华2018年上市的Lutathera。其中，Bexlutry通过505(b)(2)新药申请途径获批，属于放射性配体等效药；Bravnetsa则通过简化新药申请（ANDA）途径获批，成为美国首款获得FDA生物等效性及治疗等效性认定的放射性配体治疗仿制药。 Curium为Bexlutry制定的公开标价为每次输注63524美元，而诺华Lutathera的价格约为67000美元，折扣仅为5.2%。按照标准的4次输注方案计算，Bexlutry整个疗程的药品标价约为25.41万美元，仅比原研药低约1.39万美元。对于一款单疗程价格超过25万美元的治疗药物，如此有限的价格差距尤其引人关注。 在传统化学仿制药市场，仿制竞争通常意味着显著的降价压力。但在放射性配体治疗领域，即使产品已经可以通过简化监管路径获批，企业仍然需要面对放射性核素供应、复杂生产工艺、短半衰期和特殊物流配送带来的成本与商业化限制。Bexlutry的5%折扣由此提出了一个重要的产业问题：放射性配体治疗药物的仿制竞争，是否会形成一套不同于传统化学仿制药的价格体系？   01   首款放射性配体治疗仿制药获批 Lutathera是放射性配体治疗商业化的重要代表，其活性成分为镥-177标记的DOTA-TATE环肽，通过结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，尤其是生长抑素受体2（SSTR2），将放射性核素定向递送至肿瘤组织，利用镥-177释放的β射线杀伤肿瘤细胞。 2018年1月，FDA批准Lutathera用于成年生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）。2024年4月，其适应症进一步扩大至12岁及以上儿童患者。作为最早实现规模化商业应用的放射性配体治疗产品之一，Lutathera在2025年实现8.16亿美元销售额，同比增长13%。同期，诺华另一款放射性配体治疗药物Pluvicto的销售额达到19.94亿美元。两款产品合计年销售额已超过28亿美元，显示出这一治疗领域的商业潜力。 随着Lutathera上市时间延长，竞争者也开始进入这一市场。2026年9月14日，Curium的Bexlutry获得FDA批准，成为首款针对Lutathera开发并获批的放射性配体等效药。该产品通过505(b)(2)新药申请途径获批，利用已有研究证据及补充桥接数据，证明其与原研药具有相似的化学和生物学特征。 一周后的9月21日，Lantheus的Bravnetsa获得FDA正式批准。与Bexlutry不同，Bravnetsa通过505(j)简化新药申请（ANDA）途径获批，获得FDA生物等效性及治疗等效性认定，成为美国首款严格意义上的放射性配体治疗仿制药。这项批准为后续同类产品提供了可参考的监管先例，也表明放射性配体治疗药物能够在符合相应要求的情况下，通过传统仿制药监管路径进入市场。 表1. Lutathera及其非原研竞争产品的FDA批准情况与监管路径比较   02   5%折扣背后的产业壁垒 传统化学仿制药通常通过简化临床开发、成熟工艺和规模化生产降低成本，随着多个仿制产品上市，价格竞争往往日趋激烈。放射性配体治疗药物虽然同样能够减少重复临床开发，但其生产与供应体系受到放射性核素特性的制约，成本结构和市场进入条件与普通化学药物存在明显差异。 首先，放射性药物无法依靠长期库存平衡生产与市场需求。以Lutathera为例，其生产需要将DOTA-TATE多肽前体与放射性镥-177进行标记，并完成放射化学纯度、活度及其他质量检测。镥-177的物理半衰期约为6.65天，经过48小时，放射性活度便下降约19%。因此，核素供应、药物生产、质量放行及临床给药必须紧密衔接，运输延误或患者临时取消治疗都可能造成额外损失。与此同时，镥-177依赖专门的核反应堆生产及分离纯化设施，稳定的核素供应本身也构成了较高的行业进入门槛。 其次，放射性配体治疗药物需要专业化的制造与配送网络。生产设施必须满足GMP和辐射安全要求，涉及专用设备、屏蔽防护、放射性质量控制及废物处理。Curium在美国印第安纳州和密苏里州设有生产设施，通过公路、航空及核药房网络向全国配送Bexlutry，声称能够在两天内将产品送达当地市场。诺华则依靠成熟的供应体系，实现了报道所称的99.5%运输准时率。对于需要提前安排核医学设施、专业人员和患者治疗时间的医院而言，稳定交付直接关系到治疗能否按计划进行，因而也是选择供应商的重要因素。 最后，市场规模和竞争者数量也会影响降价幅度。放射性配体治疗主要面向特定肿瘤患者群体，市场规模相对有限，而核素供应、GMP设施及专业配送网络需要持续投入。新进入者很难仅依靠低价迅速扩大销量并摊薄固定成本。具备成熟供应体系的企业，则可能更倾向于通过适度降价和可靠交付争取医院采购份额。 Bexlutry仅5%的标价折扣，正是这一特殊竞争环境下的定价选择。 随着严格意义上的仿制药Bravnetsa获批，放射性配体治疗市场的竞争将进一步展开，但价格变化仍将受到核素供应、制造能力、配送网络及市场集中度的共同影响。   03   80亿美元并购与行业竞争新格局 放射性配体治疗市场的竞争格局正在发生新的变化。2026年8月3日，Curium宣布计划以最高约80亿美元收购Lantheus，交易预计于2027年上半年完成。值得关注的是，两家公司随后分别获得了Bexlutry和Bravnetsa的FDA批准。如果并购顺利完成，Lutathera的两款非原研竞争产品将归于同一集团，形成诺华与Curium在这一细分市场竞争的局面。 这项并购也反映了放射性药物产业整合的发展方向。Curium拥有成熟的核医学药物生产与配送网络，Lantheus则凭借前列腺特异性膜抗原（PSMA）显像剂PYLARIFY等产品，在美国核医学诊断市场占据重要地位。双方整合有望进一步强化诊断、治疗及药品供应之间的协同，并提高现有生产和配送设施的利用效率。 随着放射性配体治疗市场扩大，产业竞争可能呈现三个发展趋势。 首先，放射性核素供应与药物制造将加速整合。镥-177、锕-225等治疗性核素的稳定供应，是放射性药物研发和商业化的重要条件。随着更多产品进入临床后期及商业化阶段，掌握核素生产能力、长期供应协议及专业化制造设施的企业，将在成本控制和供应保障方面获得竞争优势。 其次，放射性配体治疗的仿制竞争可能维持较高的市场集中度。Bravnetsa通过简化新药申请（ANDA）途径获批，为后续同类仿制药提供了监管先例，但核素供应、专用生产设施和配送网络仍然构成较高的市场进入门槛。尤其对于患者群体相对有限的肿瘤适应症，新增企业需要足够的销售规模才能分摊固定投入。因此，未来市场可能长期由少数具备完整供应体系的企业主导，价格竞争也可能比传统化学仿制药更加温和。 第三，诊断与治疗的一体化将进一步推动产业整合。放射性配体治疗通常需要借助分子影像技术筛选患者，诊断性与治疗性放射性药物之间具有密切联系。兼具诊断产品、治疗药物及商业化配送能力的企业，有望在临床合作、市场覆盖和基础设施利用方面形成协同优势。Curium与Lantheus的并购正体现了这一发展趋势。 对于中国放射性药物企业而言，Lutathera的仿制竞争提供了重要参考。随着国内放射性药物研发持续推进，企业除了布局新靶点和新型核素，还需要加强放射性核素供应、多肽前体及标记工艺、GMP制造和跨区域配送能力建设。Bravnetsa的获批也为未来中国企业进入国际放射性药物仿制市场提供了可参考的监管路径。 Bexlutry仅5%的价格折扣，为观察放射性配体治疗市场的未来竞争提供了一个独特视角。随着首款严格意义上的仿制药获批，这一领域正逐步进入原研药与非原研产品共同竞争的新阶段。放射性药物特殊的生产与供应条件，使专利保护之外的产业能力持续影响市场格局，也赋予了成熟制造和配送体系更高的商业价值。未来，随着仿制竞争扩大与产业整合深入，放射性配体治疗领域的竞争优势将越来越取决于企业对核素资源、生产能力和商业化网络的系统性掌控，而这一变化也将深刻影响整个行业的发展方向与价值分配。 Ref. Curium prices generic radioligand at 5% discount to Novartis' Lutathera. Endpoints News. 2026. Curium announces FDA approval of BEXLUTRY lutetium Lu 177 dotatate injection for adults with SSTR-positive GEP-NETs. Curium. 16. 09. 2026. Lantheus Receives Final FDA Approval for BRAVNETSA. Lantheus. 22. 09. 2026. Curium Announces Definitive Agreement to Merge with Lantheus. Curium. 03. 08. 2026. Novartis Delivered High Single-Digit Sales Growth, Achieved 40% Core Margin and Further Advanced the Pipeline in 2025. Novartis. 04. 02. 2026. 共建Biomedical创新生态圈！ 加入BiG会员

2026年9月，蜚声全球的Fierce Biotech’s 2026 Fierce 15入选药企名单公布。每年的Fierce 15企业，都暗含着对未来几年医药创新方向的预测，一些成长性较高的创新药企,例如Juno、MyoKardia、CRISPR Therapeutics等都曾是Fierce 15的入选企业，从今年的Fierce 15的名单中，透露出以下重要的方向： 从“跟随巨头”转向“创造新范式”：以往的初创药企专注于几个潜力靶点，而现在则是创造一个新的技术平台，平台价值超过单一管线，资本越来越关注技术平台的可扩展性； AI成为研发基础设施。人工智能不仅是辅助研发，而是更加广泛的用于原生药物的发现。 全球创新格局改变。此次入选的公司除了欧美之外，还有中国等地区的公司，未来有可能形成美国提供基础科学与药物发现，中国提供研发效率与制造能力，欧洲与日本专注于特色技术平台的格局。 1. Alveus Therapeutics Alveus Therapeutics成立于2023年，是一家专注于肥胖症与代谢性疾病领域的医药公司。 Alveus的故事始于一个简单的问题：5到10年后的肥胖症治疗将会是什么样？ 公司先去理解市场的发展方向、患者的需求、医疗体系的走向，然后才据此构建一个专为未来设计的产品组合。 Alveus的早期管线围绕高选择性胰淀素生物学机制构建，涵盖注射剂与口服制剂两种剂型，致力于实现更优的疗效持久性、耐受性及代谢改善效果。 主要管线ALV-100是一款双功能葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体（GIPR）拮抗剂 / 胰高血糖素样肽-1 受体（GLP-1R）激动剂融合蛋白，旨在实现强效、持久的减重及体重维持效果，同时提升耐受性，针对性解决当前慢性疗法存在的核心局限。 另外一个候选药物是高选择性胰淀素受体 3（AMYR3）肽激动剂ALV-200，目前已进入临床试验申请支持阶段。 Alveus由首席执行官Raj Kannan领衔，他曾任i-Mab、Aerie及 Chiasma 的首席执行官。公司汇聚了一批在肥胖及代谢疾病药物研发领域拥有深厚经验的专家，核心成员包括： Jacob Jeppesen博士，首席科学官兼研发负责人（曾任诺和诺德副总裁、2型糖尿病及心血管疾病研究治疗领域负责人）； Brian Bloomquist博士；首席商务及战略官（曾任礼来糖尿病、肥胖及并发症外部创新副总裁）； 戴（Xiao-Ping Dai）博士：首席技术官，曾任IVERIC首席技术官、药明生基首席技术专家，且曾在新基及百时美施贵宝担任管理职务。 在一级市场，Alveus Therapeutics于2026年2月完成了1.97亿美元的A轮融资，本轮融资由New Rhein Healthcare、Andera Partners与 Omega联合牵头，Sanofi Capital、Kurma Partners、Avego BioScience Capital共同跟投。 2. Beacon Therapeutics Beacon成立于2023年，是Syncona推出的第三家基因疗法公司，此前曾作为创始投资人，推出了Nightstar Therapeutics（被Biogen以8.77亿美元收购）和Gyroscope（被诺华以15亿美元收购）两家基因疗法公司，此外，Syncona亦是Spur Therapeutics、Purespring等基因疗法公司的投资人。 Beacon目前有3个在研管线，其中最为重要的是AGTC-501。AGTC-501原为Applied Genetic(NASDAQ:AGTC)的管线，于2022年11月由Syncona收购AGTC公司得来。目前已经进入临床三期试验阶段，适应症为X连锁视网膜色素变性（XLRP）。 Beacon其他在研管线均处于临床前研究阶段，包括： 基于AAV的治疗干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）的基因治疗药物。 针对视锥杆细胞营养不良（CRD）的基因治疗药物。该疗法源于牛津大学眼科学教授Robert MacLaren实验室。MacLaren教授也是Beacon的联合创始人之一。 除了研发管线，Syncona还为Beacon Therapeutics配备了经验丰富的管理层：CEO David Fellows曾担任Nightstar Therapeucs前首席执行官、首席医学官Nadia Waheed博士与首席科学家Abraham Scaria博士分别在Gyroscope、Applied Genetic公司担任同样岗位。 在一级市场，公司先后完成三轮融资： 2023年6月，Beacon Therapeutics完成了9600万英镑（1.2亿美元）的A轮融资，投资方包括Syncona和OSE（Oxford Science Enterprises）等机构。 2024年7月，Beacon Therapeutics完成了1.7亿美元的B轮融资。本轮融资由Forbion领投，Syncona Limited、Oxford Science Enterprises、TCGX、Advent Life Sciences等机构跟投。 2026年1月，Beacon Therapeutics完成超7500万美元的C轮融资。本轮融资由高盛另项投资生命科学部门领投，视网膜退化基金（RD Fund，防盲基金会的风险投资部门）、Syncona Limited、Forbion、Oxford Science Enterprises和Advent Life Sciences等机构跟投。 3、EpiBiologics EpiBiologics成立于2022年，致力于推进下一代靶向膜蛋白及可溶性蛋白的蛋白降解管线与平台。 在加州大学旧金山分校Jim Wells博士的开创性工作的支持下，公司建立了专有的的EpiTAC平台，该平台是一种模块化双特异性抗体系统，能够以组织特异性的方式靶向降解驱动疾病的细胞外蛋白。 公司利用了一个包含270多种降解受体的EpiAtlas，这些受体靶向跨膜连接酶、细胞因子和趋化因子受体以及内吞受体。这一多样化的库能够将目标分子与具有细胞或组织特异性的降解受体进行最佳配对，从而在广泛的治疗领域中构建了一个新兴的研发管线。 EPI-326是一种组织选择性的双特异性抗体，能够降解所有致癌形式的表皮生长因子受体（EGFR），且不受突变类型影响，通过将降解作用定位到肿瘤部位同时保护正常健康组织，克服了现有EGFR疗法的局限性。 在临床前研究中，EPI-326表现出强大且持久的疗效，同时具有良好的安全性和药代动力学特性，既可用于单一疗法，也可用于多种癌症类型的联合治疗。公司计划于2026年初启动EPI-326针对非小细胞肺癌（NSCLC）和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的首次人体临床试验。 在一级市场，EpiBiologics已经完成了两轮融资： 2023年3月，公司宣布完成5000万美元的A轮融资。本轮融资由Mubadala Capital和Polaris Partners共同领投，Vivo Capital和GV跟投。 2026年1月，公司完成1.07亿美元的B轮融资。本轮融资投资人有诺华创投基金、Aulis Capital、Avego BioScience 、Samsara、Polaris 、Digitalis Ventures、Taiho Ventures、Vivo Capital、Codon Capital和Mission BioCapital。 4、Expedition Medicines Expedition Medicines由Flagship Pioneering孵化，于2025年10月正式亮相，获得Flagship Pioneering 5000万美元资金支持，并已与辉瑞合作寻找前列腺癌创新候选疗法。 公司通过共价化学、人工智能与高通量实验数据拓展小分子药物可以触及的靶点范围。与传统先找到可逆小分子、再添加共价“弹头”的策略不同，Expedition直接研究小分子在特定蛋白位点与氨基酸残基发生反应的规律，并将这种反应性纳入分子设计过程。 公司的平台利用高通量系统持续生成小分子库及实验数据，再由AI学习小分子与蛋白的原子结构、电子密度和电子结构。这一策略尤其瞄准传统上难以成药的蛋白-蛋白相互作用界面，通过让小分子在较为平坦的蛋白表面形成共价键，为过去缺少明确结合口袋的靶点创造新的成药机会。 内部管线布局蛋白 - 蛋白相互作用（PPI）抑制剂、变构抑制剂与E3连接酶降解剂。PPI 靶点因蛋白结合面平坦，长期难以用传统小分子干预，而该公司的共价分子可在平坦界面形成共价键，实现靶点成药。企业预计未来 6–9 个月提名首个候选分子 —— 一款口服免疫信号主控因子变构抑制剂，快速推进临床转化。 5、Freya Biosciences Freya Biosciences成立于2020年，是一家聚焦生殖健康领域的炎症与免疫紊乱，利用工程菌重塑女性生殖道微生态，改善生育相关临床难题的公司。 公司搭建多组学平台Dyscover，依托大量宫颈阴道样本，整合转录组、蛋白组与代谢组数据，解析生殖道菌群失衡（微生态失调）与不良妊娠结局的关联。 核心候选产品FB301为细菌联合体，可重编程阴道微生态、改善生殖道炎症，针对试管婴儿胚胎着床失败，现已推进至Ⅱ期临床。后续管线FB401 用于预防早产，获得比尔及梅琳达・盖茨基金会1040万美元资助，预计2027年Q3进入Ⅱ期。 公司 CEO拥有牛津大学生殖微生物学背景，曾任职WHO应对埃博拉、寨卡等全球公共卫生事件。 Freya此前于2023年完成3800万美元A轮融资，目前正在推进B轮融资。 6.Infinimmune Infinimmune成立于2022年，是一家聚焦炎症领域抗体新药研发的药企。 公司致力于打造以人类生物学为核心的新一代药物研发平台。依托真实人体免疫细胞来源的抗体数据库，创始团队源自10x Genomics。新冠疫情期间，团队从康复者体内筛选出上千株中和抗体，还发现了广谱抗冠状病毒新表位抗体，由此坚定深耕人体抗体生物学的方向。团队对数百万个人B细胞开展筛选，发现大量非传统Y型结构的全新抗体。 核心管线 IFX‑101（IL‑22）、IFX‑201（IL‑13），计划明年在澳大利亚启动Ⅰ期临床，首推适应症为特应性皮炎。 今年3月，Infinimmune与默沙东达成最高可达8.38亿美元的抗体发现合作，随后于8月完成由再生元领投的7500万美元A轮融资。 7. Neomorph Neomorph由Deerfield Management Company于2020年孵化设立，旨在通过发现和开发针对“不可成药”靶点的创新药物，曾入选BioSpace评选出2022年度新一代生物新锐公司（NextGen Bio“Class of 2022”）榜单。 目前，公司有7条在研管线，对外披露的仅有NEO-811。NEO-811是一种正在研究的分子胶降解剂，旨在诱导一种名为ARNT的蛋白质（也称为HIF-1β）的靶向降解，并完全阻断与ccRCC有关的中枢信号通路。 对外合作方面，公司自成立开始，就与与Dana Farber癌症研究所的蛋白质降解中心有着重要的合作，此后与多家大药企达成合作，累计合作金额达45.5亿美元（约合309.85亿元）： 2024年2月，公司宣布与诺和诺德签订合作协议，用于发现、开发和商业化多个分子胶降解剂。Neomorph将领导针对特定靶向药物的发现和临床前活动，诺和诺德获得进一步临床开发和商业化合作项目的独家权利。根据协议条款，Neomorph将获得预付款和近期里程碑付款，以及研发资金；还有望获得临床、商业和销售里程碑付款，潜在交易总价值高达14.6亿美元。 2024年10月，公司宣布与Biogen达成研究合作，发现和开发分子胶降解剂，用于阿尔茨海默病、罕见神经和免疫疾病的优先靶点。Neomorph将获得预付款以及未来的里程碑付款，总对价高达14.5亿美元。 2025年1月，公司宣布与艾伯维达成合作协议，为肿瘤学和免疫学的多个靶点开发新型分子胶降解剂。Neomorph将从AbbVie获得预付款，并有资格获得高达16.4亿美元的期权费和里程碑，以及净销售额的分层特许权使用费。 8. Nuclidium Nuclidium成立于2021年，是一家专注于Cu（铜）放射性同位素诊疗一体化开发的医药公司。 与常见的Ac（锕）、Lu（镥）相比，Cu具备更高肿瘤输送剂量、更低辐射负担、更简便的生产制造，且无需核反应堆等优势。为此，公司开发了一个CuTrace™平台，通过将Cu放射性同位素与肿瘤靶向分子结合，以解决目前放射同位素诊疗的局限性。 目前，公司有三款在研管线，其中首要管线为NuriPro，主要用于转移性去势抵抗性前列腺癌的诊断和治疗。 诊断性61Cu-NuriPro的临床一期数据显示，与已批准的放射性诊断剂—18F-DCFPyL相比，61Cu-NuriPro检测出前列腺癌病变更多。目前，其治疗性67Cu-NuriPro的临床试验也即将启动。 公司第二条管线61Cu-TraceNE目前针对乳腺癌诊断试验已经推进到临床二期阶段，其治疗性用途67Cu-TraceNE的临床一期试验也即将启动。 公司CEO Leila在著名的International Max-Planck Research School获得博士学位，并担任辐射防护和中子通量工程师。联合创始人Gustav教授曾担任苏黎世大学医院核医学主任和核磁共振联合主任，以及斯坦福大学放射学客座教授。在他27年的领导下，苏黎世大学医院（USZ）的PET中心和PET放射药学发展成为国际知名的放射药学和PET成像中心。 9. Pelage Pharmaceuticals Pelage Pharmaceuticals成立于2018年，是一家聚焦脱发治疗的公司。 当前脱发药物疗效有限、患者满意度偏低，存在巨大未被满足的市场需求。公司依托UCLA科研成果，开发外用小分子PP405，靶点是休眠毛囊干细胞，和仅刺激已有活跃毛囊的传统疗法形成差异。 公司候选药物PP405是一款外用小分子，旨在重新激活处于休眠状态的毛囊干细胞，让此前停止工作的毛囊再次进入生长周期。这一机制区别于主要促进仍处于活跃状态毛囊生长的现有治疗。 PP405已在2期临床试验中显示出支持其作用机制的结果，同时表现出良好的安全性，并观察到此前休眠毛囊产生新生毛发的证据。公司计划今年启动后期临床开发。 2025年10月，Pelage Pharmaceuticals完成1.2亿美元的B轮融资。本轮融资由ARCH Venture Partners和Google Ventures共同领投，Main Street Advisors、Visionary Ventures和YK Bioventures等机构跟投； 除Pelage Pharmaceuticals之外，近期脱发赛道热度不断： 2025 年12月，瑞士上市的Cosmo Pharmaceuticals公司宣布其用于治疗男性型脱发的外用乳膏Clascoterone在两项三期临床试验中结果积极，受此消息提振，公司股价当日大涨24%； 2025年5月，开拓药业（HK：09939），宣布一项KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性脱发临床观察试验已达到主要研究终点，数据发布后，一个季度内，公司股价上涨了63.2%。 2026年2月，VeraDermics(NYSE:MANE)在美股上市，IPO募资总额为2.56亿美元，公司股价在上市首日就大涨122%。 10. Replicate Bioscience Replicate Bioscience成立于2020年，是一家利用RNA技术研发药物的公司。 公司的自复制RNA（self-replicating RNA，srRNA）技术源于杜克大学，有望解决传统mRNA疗法在用药剂量、制造成本和耐受性等方面的限制。 与常规mRNA进入细胞后直接翻译蛋白不同，Replicate的srRNA能够在细胞内自我扩增，从而持续生成编码目标蛋白的RNA，使较低剂量也有望获得较高水平的蛋白表达。 公司的狂犬病候选疫苗RBI-4000已经完成1期临床研究，并与巴西Instituto Butantan合作推进开发。据公司介绍，该疫苗仅使用0.1微克剂量即可达到WHO认可的保护性替代指标。 Replicate还在开发可同时覆盖呼吸道合胞病毒、人偏肺病毒和人副流感病毒的组合疫苗，以及针对多种EB病毒抗原的候选疫苗。 与此同时，公司也希望将srRNA拓展至慢性疾病生物治疗领域，目前布局包括难治性慢性痛风、肥胖和糖尿病以及雌激素受体阳性乳腺癌项目。 2025年，诺和诺德与Replicate达成最高5.5亿美元的研发合作，利用其平台开发肥胖、2型糖尿病及其他心脏代谢疾病疗法。 11. Soley Therapeutics Soley Therapeutics成立于2020年，是一家肿瘤药物研发公司。 公司脱胎于UCSF的交叉学科研究，跳出传统先定靶点再筛药的模式，依托计算机视觉与AI搭建细胞应激感知平台，直接观测细胞面对药物、缺氧等刺激的真实反应来挖掘候选分子。 公司与甲骨文合作，采用英伟达AI算力赋能平台，核心思路是直接观察细胞在缺氧、营养不足或药物刺激等压力状态下如何变化，再通过计算分析寻找能够让病变细胞死亡、或者让受损细胞恢复正常功能的化合物。 公司药物SOL-001是一款用于急性髓系白血病（AML）的小分子，通过选择性增强癌细胞中的压力信号，促使癌细胞死亡，同时尽量避免影响正常细胞。 另一候选药物SOL-002针对实体瘤，但具体作用机制尚未公开，两款项目均计划于2027年进入临床。Soley还拥有靶向CKAP2通路的口服小分子STX-6398，并已在多个临床前肿瘤模型中观察到抗肿瘤活性。 2026年1月，Soley Therapeutics宣布完成2亿美元C轮融资。本轮融资由Breyer Capital和GordonMD Global Investments领投，Surveyor Capital、HRTG Partners和RWN Management跟投。 12. Sironax Sironax成立于2017年，聚焦衰老、退行性病变、代谢紊乱与炎症领域，Sironax在中国的主体为维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司。 公司的核心管线包含三款临床阶段小分子： SIR2501为可透脑SARM1别构抑制剂，针对化疗诱导周围神经病变，规避罗氏正构抑制剂低剂量反常激活的缺陷； SIR4156是首创NAMPT激活剂，提升全身NAD水平，已启动Ⅱ期肥胖临床试验，联合诺和诺德司美格鲁肽； SIR9900靶向RIPK1，该靶点曾令BMS、礼来、赛诺菲等多家巨头折戟，公司另辟赛道聚焦细胞死亡与炎症，推进Ⅱ期临床。 2026年9月，诺华斥资1.25亿美元收购其血脑屏障大分子递送平台，Sironax保留部分候选药使用权。 13. SonoThera SonoThera的平台将专有的超声介导递送技术RIPPLE™与支持DNA和RNA治疗、基因编辑和基因沉默方法的有效载荷工程平台PORE™相结合。以这些技术为基础，该公司正在开发有针对性的、可重复给药的基因药物，旨在解决传统基因疗法的关键局限性，包括递送挑战、有效载荷大小限制、免疫反应、安全事件和无法重复给药。 公司采用超声介导递送技术，目标是替代传统AAV载体，降低免疫反应、肝脏毒性和脱靶风险，并支持更大尺寸DNA或RNA构建体递送。融资将重点支持杜氏肌营养不良症和常染色体显性多囊肾病项目进入临床开发，并拓展至更多器官系统。 管线方面，公司不是围绕单一疾病做一款基因疗法，而是用RIPPLE™ 超声介导非病毒递送平台，验证“多组织、多载荷、多疾病”的平台可扩展性，目前正在推进肌肉、肾脏、肝脏、心脏和CNS等多个方向，并已公开DMD/LGMD、X-linked Alport综合征/ADPKD等多个处于临床前的适应症。 公司由Kenneth Greenberg、Michael Davidson和Steve Feinstein联合创立。1982年Steve Feinstein发明了声学微球“微泡”作为超声增强剂（UEA）用于诊断应用；1993年首次使用UEA增加药物在动物体内的递送。2022年，美国每年安全使用3500万UEA进行心脏诊断成像。 2026年6月，SonoThera宣布完成1.25亿美元的B轮融资，本轮融资的投资人由Vida Ventures领投，木头姐的ARK Invest、CureDuchenne 、Leaps by Bayer、Otsuka Pharmaceutical、SymBiosis、UCB Ventures、Vivo Capital、ARCH Venture Partners、Alexandria Venture、Duquesne Family Office、Illumina Ventures、强生创新JJDC、Medical Excellence Capital、RA Capital和Vertex Ventures HC跟投。公司集齐了礼来、强生、拜耳、大冢、UCB等MNC的投资。 14. ReproNovo ReproNovo成立于2021年，是一家专注男女生殖生育及女性健康的公司。 公司的研发管线分别从Mereo BioPharma、ObsEva授权引进： leflutrozole（RPN-001）是一款非甾体芳香化酶抑制剂，目前正在开展2期研究，用于治疗与低睾酮水平相关的男性不育，预计2027年公布研究结果； nolasiban（RPN-002）是一款口服催产素受体拮抗剂，旨在通过放松子宫提高接受体外受精治疗的女性的胚胎着床率、妊娠率和活产率，目前也处于2期阶段，预计2028年获得研究结果。 公司还计划将RPN-002拓展至子宫腺肌病。 15. Tune Therapeutics Tune Therapeutics成立于2020年，是一家专注慢性乙肝开发表观遗传调控疗法的公司。 Tune Therapeutics正在探索一种不同于传统基因编辑的治疗思路：不改变DNA序列本身，而是改变基因的“开关状态”。公司的TEMPO表观遗传编辑平台能够通过改变DNA在细胞中的包装方式和可及性，将单个或多个基因的表达调高、调低或者关闭，而无需切断或重写DNA序列。 公司药物TUNE-401是一款通过静脉注射的脂质纳米颗粒（LNP）递送RNA的表观遗传沉默疗法，目标是进入肝细胞后，对乙肝病毒DNA实施高度选择性的甲基化，从而关闭病毒基因表达。 值得关注的是，这一策略不仅针对乙肝病毒共价闭合环状DNA（cccDNA），也针对已经整合入宿主DNA的HBV DNA。今年5月，公司公布TUNE-401的1b/2a期概念验证数据，一次给药后观察到深度且持久的抗病毒活性，多项HBV生物标志物的抑制最长持续了17个月。 公司希望在今年年底前进一步确定TUNE-401优化后的安全性与疗效特征，并于2027年上半年启动更大规模研究，同时探索重复给药以及一次调控多个基因的可能性。