The Johns Hopkins University

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 药融圈监测显示：2026 年 5 月 7 日美国圣地亚哥的细胞与外泌体疗法用于罕见病治疗的生物技术公司 Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）宣布，已向 Nippon Shinyaku Co., Ltd. 及其美国子公司 NS Pharma, Inc. 提起诉讼，争议焦点为双方就 Capricor 用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研细胞疗法 Deramiocel 所签订的美国分销协议。 DMD 是一种致命性遗传疾病，美国约有 15,000 名患者，以男性儿童及青少年为主。Deramiocel 是 DMD 治疗领域最具里程碑意义的突破疗法之一，可同时改善患者骨骼肌与心肌病变。NS Pharma 的不作为或将导致患者无法获得这一改变生命的治疗手段。 Capricor 在起诉书中指出，其与 NS Pharma 签订的《商业化与分销协议》中存在根本性定价缺陷，将导致联邦医疗保险（Medicare）、医疗补助计划（Medicaid）及商业保险覆盖的患者无法获得该疗法。Capricor 曾尝试与 NS Pharma 善意协商以修正定价机制，但 NS Pharma 拒绝妥协。此外，NS Pharma 未能充分筹备 Deramiocel 的商业化上市，Capricor 现启动法律程序，确保亟需治疗的患者能够用上 Deramiocel。 Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士表示：“我近二十年深耕 Capricor，核心目标就是让 Deramiocel 惠及这些患病男孩。我深知治疗每延迟一个月，对他们意味着什么 —— 肌肉持续损伤、心肌功能不可逆衰退、生活独立性永久丧失。我绝不能容忍 NS Pharma 的不作为，剥夺他们的治疗希望。” DMD 是进行性疾病，对于数千个患病儿童家庭而言，Deramiocel 治疗每延迟一个月，都意味着不可逆的健康损失：肌肉坏死、心肌功能永久受损、生活独立性丧失且无法挽回。Capricor 提交的起诉书及初步禁令动议，旨在在 FDA 审批期间保留 Capricor 向患者分销 Deramiocel 的权利。 Capricor 正推进商业化准备工作，为 Deramiocel 获批后的合规、高效上市奠定基础。公司计划依据行业成熟实践制定分销时间表，并根据产能、患者需求、医疗机构及支付方流程动态调整规模。 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 Deramiocel 优先审评资格，目标 PDUFA 决议日期为 2026 年 8 月 22 日。FDA 审评流程及预期时间保持不变。 关于杜氏肌营养不良症（DMD） 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的 X 连锁遗传疾病，特征为骨骼肌、呼吸肌及心肌进行性退行性病变，病因是肌肉细胞中抗肌萎缩蛋白（dystrophin）功能缺失。美国约 15,000 名 DMD 患者，以男性为主。随病情进展，心肌退化可导致心肌病与心力衰竭，是 DMD 患者的首要死因。目前 DMD 无法治愈，治疗手段极为有限。 关于 Deramiocel（CAP-1002） Deramiocel 是一种同种异体心球衍生细胞（CDC）疗法。临床前及临床研究证实，CDC 可发挥强效免疫调节与抗纤维化作用，保护 DMD 等肌营养不良症患者的心肌与骨骼肌功能。CDC 通过分泌外泌体（细胞外囊泡）发挥作用，外泌体可靶向巨噬细胞，调控其基因表达，促使巨噬细胞由促炎表型转向修复表型。目前，已有250 余篇同行评审科学文献对 CDC 展开研究，超过 250 名受试者在多项临床试验中接受 CDC 治疗。 Deramiocel 已获美国 FDA 与欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格；此外，该产品获美国再生医学先进疗法（RMAT）资格、欧洲先进疗法药物（ATMP）资格，以及 FDA 罕见儿科疾病资格—— 获批后 Capricor 可获得优先审评券（PRV）。 本品最早来自于2004年当时约翰霍普金斯大学的Eduardo Marbán博士和罗马大学的Alessandro Giacomello博士发现。 Capricor Therapeutics还有疫苗研发及寡核苷酸、蛋白质、小分子药物的靶向递送，有望治疗多种疾病。 股票周五收盘大跌超10%。 参考资料： 药融圈数据； https://www.capricor.com/； http://www.marketscreener.com； https://www.businesswire.com； www1.hkexnews.hk/； https://www.biotechtv.com/post； https://www.prnewswire.com； https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/331/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results?sessionid= ；等等。 扫码进群 掌握CAR-T疗法 、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

这项研究首次鉴定claudin-4为产毒脆弱拟杆菌毒素BFT的功能性受体，结束了长达十余年的受体搜寻，同时还揭示了一种前所未有的毒素作用模式—蛋白酶先结合独立受体。 结直肠癌是全球发病率和死亡率最高的癌症之一，每年新增病例超过190万，其中约半数最终因该病去世。流行病学与实验研究早已提示，某些定植于人类结肠的细菌能推动肿瘤形成。脆弱拟杆菌便是其中之一，这种常见肠道菌可在约20%的健康人群肠道中检出，但其产毒株—肠毒素脆弱拟杆菌（ETBF）—却暗藏杀机。早在2009年，研究人员就发现该菌分泌的脆弱拟杆菌毒素（BFT）能损伤结肠上皮屏障，诱发慢性炎症，进而驱动肿瘤发生。然而，BFT究竟如何“扣开”结肠细胞的大门，长期悬而未决。 近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“A pro-carcinogenic bacterial toxin binds claudin-4 to cleave E-cadherin”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究揭开了这个谜底：毒素首先要抓住细胞表面的一个名为claudin-4的“门把手”，才能展开后续破坏。这一发现不仅填补了十余年来的认知空白，还催生了一种巧妙的“分子诱饵”，在动物实验中成功拦截了毒素的攻击。 让我们先从毒素的作案手法说起。BFT本质上是一种金属蛋白酶，它的破坏目标是E-钙黏蛋白—一种维系结肠上皮屏障完整性的关键分子。一旦E-钙黏蛋白被切断，细胞间的连接就会松动，屏障出现漏洞，炎症随之而来，细胞也开始异常增殖。反常的是，BFT并不直接攻击E-钙黏蛋白。这意味着中间必然存在一个“接头”分子，负责将毒素带到正确的位置。这个接头是什么？研究人员通过全基因组CRISPR筛选给出了答案。文章中，研究人员在结肠上皮细胞中逐一敲除基因，观察哪个基因缺失后毒素会失效，结果令人惊讶：claudin-4高票当选。当claudin-4被敲除，BFT便无法结合细胞，E-钙黏蛋白完好无损。 敲除Claudin-4可赋予BFT抗性，且在Claudin-4缺失的情况下，Claudin-3可部分起到补偿作用 该发现让研究者自己也感到意外，Sears教授坦言，领域内长期猜测受体应当是某种信号蛋白（如G蛋白偶联受体），但claudin-4属于紧密连接蛋白家族，主要功能是调控细胞旁路通透性，与典型信号受体相去甚远。目前已知的蛋白酶毒素大多直接切割底物，而BFT绕道先结合独立受体的方式堪称另类。为了确证二者是否真的“锁”在一起，团队与巴塞罗那分子生物学研究所的结构生物学家合作，通过生物物理分析证明BFT与claudin-4在体外形成紧密的1:1复合物，这是二者结合的首个直接物理证据。 从试管到活体，研究进一步深入，研究人员在小鼠模型中观察毒素在复杂肠道环境中的行为。他们设计了一种可溶性的claudin-4“诱饵”—该诱饵展示与天然受体相同的结合序列，但游离于细胞之外。结果正如期待：BFT优先与诱饵结合，而不是细胞表面的真正受体。这一策略有效保护了小鼠免受BFT诱导的结肠损伤。研究者指出，这种诱饵策略可进一步优化为小分子或其他生物制剂，以改善药理性能。 值得一提的是，目前仍有一块拼图尚未完成：BFT与claudin-4相互作用的精确三维结构尚未捕获。现有AI预测工具如AlphaFold也无法完全解析这一结合模式，这将是后续研究的方向。 总结而言，这项研究首次鉴定claudin-4为产毒脆弱拟杆菌毒素BFT的功能性受体，结束了长达十余年的受体搜寻，同时还揭示了一种前所未有的毒素作用模式—蛋白酶先结合独立受体，再切割底物；研究人员基于这一机制开发的分子诱饵在动物模型中成功阻断毒素损伤，这就为结直肠癌预防和急性产毒脆弱拟杆菌感染治疗开辟了新路径。（生物谷Bioon.com） 参考文献： White, M.T., Wang, K., Zhang, H. et al. A pro-carcinogenic bacterial toxin binds claudin-4 to cleave E-cadherin. Nature (2026). doi：10.1038/s41586-026-10375-0

2026 GMP合规进阶医学口译班 医学口译+GMP复合型人才特训营  上海凯译麟教育科技有限公司携手国际组织 国际化医学培养体系 为响应全球医药健康产业国际化发展，弥补医学口译、GMP合规口译、国际医疗循证实践复合型人才缺口，上海凯译麟教育科技有限公司携手国际组织，以及国际顶尖医疗组织，共同打造体系化，阶梯式，国际化医学口译培训项目。项目涵盖全阶医学口译培养；进阶 GMP 专项口译培养；国际循证实践专班与海外访学；联合国组织探访；助力学员成为持证上岗、实战过硬的医疗语言服务专家和符合国际组织要求的全球化业务人才。在AI时代成为不可替代的国际背景人才。 凯译麟翻译● 基于JIHN EBP 01 GMP合规深度进阶医学口译班 THE ECONOMIC REVOLUTION 01 定位：以EMA / FDA / PIC/S 为标准，聚焦检查口译、会议同传、缺陷整改、案例复盘，面向药企 GMP 审计、验证、商务合规场景。 02 16次课程详解 第一次：GMP 全球体系对比（EMA / FDA / PIC/S）核心：三大体系核心差异、关键条款、检查员关注点与术语口径。 第二次：质量体系（QMS）口译・偏差与 CAPA核心：偏差报告、根本原因分析、CAPA 流程、整改会议口译。 第三次：质量受权人（QP）与放行口译核心：产品放行、批次审核、异常处理、QP 沟通场景。 第四次：GMP 检查前准备口译核心：迎检计划、资料准备、人员培训、问题预判与应答话术。 第五次：首次会议（Opening Meeting）口译实战核心：议程、人员介绍、范围确认、保密声明、现场问答。 第六次：末次会议（Closing Meeting）口译高阶核心：缺陷项宣读、意见陈述、整改承诺、争议沟通。 第七次：FDA 483 与警告信口译与解读核心：483 条款、缺陷等级、回复逻辑、官方信函口译。 第八次：EMA GMP 缺陷案例复盘（I）核心：真实检查缺陷、检查员提问、企业应答、口译要点提炼。 第九次：PIC/S 检查案例复盘（II）核心：数据完整性、无菌保障、跨区域检查关注点。 第十次：生产现场检查口译・无菌 / 固体制剂核心：批生产记录、工艺参数、清场、CIP/SIP、现场问答。 第十一次：质量控制（QC）实验室检查口译核心：检验方法、OOS/OOT、稳定性、样品管理、仪器验证。 第十二次：环境监测与微生物口译进阶核心：洁净区监测、沉降菌 / 浮游菌、菌种鉴定、偏差处理。 第十三次：GMP 口译笔记法与同传提速核心：检查高频句式、数字 / 条款 / 时间点速记、长句拆解。 第十四次：数据完整性（DI）专题口译核心：ALCOA+、审计追踪、权限管理、DI 缺陷与整改。 第十五次：验证与确认（V&V）口译核心：工艺验证、清洁验证、设备确认、方案与报告口译。 第十六次：线下实操：GMP 全真模拟检查（EMA/FDA 风格） 02 专业医学口译班 定位：在入门基础上，深化临床专科、强化同传 / 交传、覆盖高阶医疗场景，面向医疗口译、国际陪诊、多学科会诊、远程医疗等高阶需求。 第一次：心血管系统口译（二）・重症与介入核心：心梗、心衰、心律失常、冠脉介入、ECMO、ICU 交班术语与实时口译。 第二次：呼吸系统口译（二）・呼吸危重症与胸外核心：ARDS、慢阻肺急性加重、机械通气、支气管镜、胸外科手术沟通口译。 第三次：消化系统口译（二）・内镜与肝病核心：胃镜 / 肠镜、ERCP、肝硬化、肝衰竭、营养支持、会诊汇报口译。 第四次：骨科口译进阶・创伤与关节置换核心：骨折分型、内固定、全髋 / 全膝置换、术前告知、术后康复口译。 第五次：神经科口译入门・卒中与癫痫核心：脑卒中、帕金森、癫痫、MRI/CT 读片描述、神经查体口译。 第六次：兽医口译进阶・急诊与外科（犬猫）核心：宠物急症、麻醉、手术同意书、重症监护、主人沟通高仿真演练。 第七次：国际医疗陪诊高阶・多学科会诊（MDT）核心：多科室联合问诊、专家意见整合、敏感病情传达、文化冲突处理。 第八次：远程医疗口译高阶・急诊与跨境转诊核心：急诊快速交传、病史浓缩、转诊文书口头摘要、突发状况处理。 第九次：心理咨询口译高阶・创伤与危机干预核心：心理评估、危机干预、情绪支持、隐私保护与专业边界把控。 第十次：医学交传强化・病史采集标准化核心：SOAP 笔记、现病史 / 既往史 / 家族史规范、问诊逻辑与流畅度训练。 第十一次：医学报告口译・检验 / 影像 / 病理核心：血常规、生化、微生物、CT/MRI、病理报告逐句精准口译。 第十二次：医学同传短句强化・课堂与讲座核心：医学科普、学术小讲座、健康宣教同传入门，断句与信息保真。 第十三次：临床研究口译・知情同意（ICF）核心：临床试验流程、风险告知、获益说明、受试者问答口译。 第十四次：医学伦理与敏感沟通口译核心：临终告知、不良事件、医患纠纷调解、高难度话术口译。 第十五次：综合模拟：门诊 + 急诊 + 住院全流程连贯口译核心：一站式模拟从分诊→问诊→检查→医嘱→出院指导。 第十六次：线下实操：医学口译全真考核与一对一点评核心：限时任务、录像复盘、发音 / 语法 / 专业度综合评分与提升计划。 03 基础医学口译班 本课程为医学口译基础必修模块，专为零基础入门医学口译、想要夯实专业口译能力的学员打造，全程聚焦基础医学口译与GMP基础体系口译教学，无进阶拔高内容，助力学员稳步搭建医学口译知识体系。 16次课详解 第一次：主题：GMP口译概览；核心内容：GMP核心概念、医学口译基础规范、GMP相关基础术语口译练习，帮助学员建立GMP口译认知，掌握入门表达。 第二次：主题：免疫主题口译入门；核心内容：免疫学科基础术语、常见免疫相关场景（如免疫检查、免疫疾病科普）短句口译，结合简单对话模拟，夯实基础术语积累。 第三次：主题：心血管系统口译（一）；核心内容：心血管系统基础解剖、常见疾病（高血压、冠心病）术语解读，简单病症描述、检查项目的口译练习。 第四次：主题：呼吸系统口译（一）；核心内容：呼吸系统基础术语、常见症状（咳嗽、呼吸困难）、常规检查口译，场景对话模拟（门诊问诊初步沟通）。 第五次：主题：消化系统口译（一）；核心内容：消化系统核心术语、常见疾病（胃炎、胃溃疡）及诊疗相关表达，段落口译入门练习，纠正发音与表达误区。 第六次：主题：口译笔记法入门+同传基础技巧；核心内容：医学口译笔记核心方法、符号运用，同传入门技巧（断句、衔接），结合医学短句进行实操训练。 第七次：主题：骨科主题口译入门；核心内容：骨科基础术语、常见骨折、关节疾病相关表达，骨科门诊简单问诊、检查结果的口译模拟。 第八次：主题：兽医（猫）相关口译；核心内容：猫科常见疾病、诊疗术语，宠物医院问诊、用药指导的口译练习，兼顾专业准确性与口语化表达。 第九次：主题：医药背景商务会议口译入门；核心内容：医药商务会议基本流程、常用表达（问候、议程介绍、观点阐述），模拟简单商务会议片段口译。 第十次：主题：GMP末次会口译模拟；核心内容：GMP末次会核心流程、关键表达，模拟末次会总结、意见反馈环节的口译，强化场景适配能力。 第十一次：主题：医疗远程电话口译规范；核心内容：远程电话口译礼仪、沟通技巧，常见突发情况（信号不佳、术语疑问）处理，模拟远程问诊、咨询场景口译。 第十二次：主题：国际医疗陪诊口译；核心内容：陪诊口译流程、医患沟通技巧，就医引导、检查说明、医嘱传达的口译模拟，兼顾文化适配性。 第十三次：主题：心理咨询与工作坊翻译入门；核心内容：心理咨询基础术语、工作坊常见环节（自我介绍、分享环节）口译，注重情感传递与表达准确性。 第十四次：主题：医学口译基础表达强化；核心内容：整合前期各类主题术语，强化短句、段落口译流畅度，纠正口译中的语法、表达错误，提升语言组织能力。 第十五次：主题：医学场景口译综合模拟（门诊/体检）；核心内容：整合临床类主题（呼吸、消化、骨科），模拟门诊问诊、体检报告解读等场景，进行连贯口译练习。 第十六次：线下实操；主题：医学口译综合实操演练；核心内容：结合前期GMP、医疗陪诊、临床场景，设置真实模拟任务，学员分组实操，老师现场点评、针对性指导，巩固入门阶段所学内容。 师资团队介绍： 领头人Griffin 联合国·世卫组织官方译员·行业权威标杆 核心资历 南京航空航天大学外贸英语学士 上海外国语大学高级翻译学院翻译硕士 英国纽卡斯尔大学口译及翻译硕士 联合国和平大学欧洲中心中国区负责人 世界卫生组织（WHO）学院官方中文翻译 中国菲公立医疗机构协会国际合作主任 南航、新乡医学院、广东外语外贸大学等6所高校翻译企业导师 实战与行业地位 笔译从业15年以上，医疗翻译总量超3000万字，行业资历深厚 精通FDA/GMP/PIC/S/GLP/QP审计口译，长期服务国内头部药企、医检所上百家， 核心合作机构：WHO、约翰·霍普金斯、梅奥诊所、哈佛、耶鲁、ESMO、中国药监局等国际顶级机构 覆盖领域：国际医学峰会、新药研发、细胞与基因治疗、罕见病、心血管、风湿免疫、医美、护理全医疗场景 教学亮点 国内医疗翻译领域天花板级导师，手握行业权威标准与一手核心资源 全程采用真实会场案例教学，所学内容直接对接审计口译、会议同传实战场景 具备多年高校导师授课经验，课程体系逻辑清晰，零基础学员也能稳步进阶 优秀学员可获得专属内推机会，直通医药翻译、国际会议、药企合规等高薪岗位。 黄建菲 联合金牌导师黄建菲药学科班出身医药GMP审计实战专家 核心资历 中国药科大学英语（药学方向）+药学双本科 英国萨里大学中英商务口译硕士 拥有2年英国海外工作经历，持有美国签证，适配国际项目协作 实战亮点 笔译总量超1000万字，深耕医药领域，专业度拉满 长期服务约翰·霍普金斯医院、梅奥诊所、强生、金斯瑞、正大天晴、丽珠等知名药企与三甲医院 精通FDA/GMP/PIC/S审计、药监局核查、JCI评审、新药会议、国际专家交流等高精尖医药翻译场景中国药科大学药学英语专业的校外导师上海药品审评核查中心的长期合作翻译 教学亮点 药学科班出身，医学术语精准、药理逻辑清晰，教学专业性极强 实战经验覆盖全医药产业链，尤其擅长药企审计口译专项教学 曾任雅思讲师、口译笔记法讲师，授课细致耐心。 凯译麟翻译  联合金牌导师朱秋雅 中英双认证实战派专家 英国皇家特许中英译员（口译笔译双证）、英国纽卡斯尔大学口笔译硕士，雅思8.0高分实力。  医药领域资深译员 深耕医学语言服务多年，是医学口译与GMP审计认证领域的高级研修班学员。拥有丰富的跨国药企与官方机构服务经验，曾为诺华、雅培、礼来、辉凌等多家全球制药巨头提供口译支持，并承担FDA、PIC/S等国际权威机构的官方检查口译工作，实操经验极其丰富。 服务过的标杆机构 澳大利亚旅游局、安徽省发改委、安徽省立医院、中科大一附院、奥地利驻上海总领事馆等。 拥有7年超400万字的多领域翻译实战经验，将硬核的专业术语与鲜活的现场案例深度融合，教学逻辑清晰，擅长帮学员从零搭建医学口译专业体系，是学员职业生涯中的引路专家。 联合金牌导师       王丽璇 AIIC国际高翻·临床医学背景·政务同传双料大咖 核心资历 南京中医药大学康复治疗学学士（临床医学背景，三甲医院实习经历） 南昌大学翻译硕士 麦考瑞大学会议口译硕士（AIIC认证全球八大高翻院校） 前江苏省级机关外事翻译，笔试面试双第一入职 持有CATTI二级口译、二级笔译证书 全国口译大赛同声传译总决赛⼀等奖（第4名）、交替传译东部⼤区一等奖 实战亮点 深耕医疗同传/交传领域，完成实战场次100+场，经验丰富 长期服务约翰霍普金斯、北大风湿免疫论坛、中欧心血管大会、默沙东、勃林格殷格翰等顶尖机构与药企 覆盖场景：学术会议、国际诊疗、药企宣讲、临床交流、医美、公共卫生全领域 兼具政务外事+高端医疗双重实战经验，临场应变能力极强，适配各类高规格场合 国内稀缺的临床医学生+顶级会议同传双背景导师，懂医学更懂翻译 深谙医学逻辑、专业术语与临床实操场景，教学杜绝“外行指导内行” 擅长口译笔记法、交传同传入门教学、发音精准纠正，适配零基础与进阶各类学员。 联合金牌导师    舒杰 医学博士·心脏外科专家·全科室医学同传导师 核心资历 中南大学湘雅医学院学士、硕士 香港中文大学心脏外科学博士 医学+翻译双栖资深同传、专业医学口译培训师 实战亮点 全程临床医学体系培养，精通⼈体解剖、病理、药理、外科诊疗全维度医学知识 核心服务机构：WHO、美国心脏病学会、ISPD、IHPBA及国内多家顶级三甲医院 覆盖科室：心内/心外、肿瘤、消化、眼科、妇产、康复、医美、中医药等几乎全医学科室 医学博士亲授翻译，不讲外行话、不读死术语，教学贴合临床实际 擅长将复杂医学知识通俗化简化，医学生、翻译小白都能轻松听懂掌握 兼具医疗+金融投融资翻译双重能力，助力学员拓宽高端就业赛道。 凯译麟翻译 联系我们 电话：13262818418