Relutrigine

分析师：赵海春（SAC:S1130514100001） 要点速读 产业前沿 前沿动向：CNS新突破，Praxis T型钙离子通道抑制剂pre-NDA 监管动态：中国医保新纪元，首个商保创新药目录落地 产业链：NDAA落地在即，地缘风险趋缓，CXO待飞 资本风向 核酸再爆：INHBE靶点再验证，数据惊艳，WAVE暴涨147% PROTAC崭露头角：STAT6疗效堪比Dupixent, Kymera单日飞升42% 三靶齐发：信达生物IBI3003亮相ASH 2025，进军MM市场 本周观点 新分子迭出，广义竞品多维度角逐；NDAA落地，CXO上行确定 产业链数据更新 BD交易持续，3季度已达34起；辉瑞偏头痛新药，上市申请获受理 正文 一、产业前沿 前沿动向 CNS新突破，Praxis T型钙离子通道抑制剂pre-NDA 2025年12月4日 Praxis精准医药公司官网宣布，确认计划于2026年初提交用于治疗特发性震颤的药物Ulixacaltamide（乌利沙卡胺）的新药申请。公司已成功完成与FDA（美国食品药品监督管理局）的pre-NDA（新药申请前）会议，并收到了FDA的书面反馈意见，同时还举行了面对面会议。Praxis已就NDA的内容与FDA达成一致，预计将于2026年初完成NDA的提交。 Praxis是一家临床阶段的CNS（中枢神经系统）疾病的临床阶段生物制药公司，CNS疾病的特征是神经元兴奋-抑制失衡。 Praxis 有2个特色平台，小分子平台 Cerebrum™ 和ASO（反义寡核苷酸）平台 Solidus™，结合对大脑中共同生物靶点和回路的理解，将遗传学见解应用于罕见病和常见神经系统疾病的发现和治疗方案的开发。公司已建立起多元化的多模式中枢神经系统产品组合，涵盖运动障碍和癫痫等多个项目，目前有四个处于临床阶段的候选产品（3个治疗癫痫1个治疗特发性震颤，见下图）。 特发性震颤（也称原发性震颤）是最常见的运动障碍，仅在美国就有约700万人受其影响，这代表着数十亿美元的商业机会。原发性震颤的特征是上肢出现不自主的节律性运动，其他身体部位（如头部、声带或腿部）也可能出现震颤。这些震颤会严重影响日常生活，并且会逐渐加重，随着病程的进展，震颤的严重程度和幅度通常会增加。普萘洛尔是一种β受体阻滞剂，是目前唯一获批用于治疗原发性震颤的药物，但其疗效有限、耐受性差，并且对于相当一部分原发性震颤患者合并的其他疾病也是禁忌的。其他β受体阻滞剂和抗惊厥药物虽然也被用于治疗特发性震颤，但疗效和耐受性同样有限。绝大多数患者目前尚无有效的治疗方案，据估计，至少有200万患者正在寻求治疗。一项患者调查显示，高达77%的患者认为他们的特发性震颤（ET）症状控制不佳，高达50%的患者未接受治疗。同样，接受调查的美国神经科医生表示，他们接诊的患者中有85%是寻求治疗的，而40%的患者未接受任何治疗。 乌利沙卡胺是一种差异化且高选择性的T型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断小脑-丘脑-皮质（CTC）回路中与震颤活动相关的异常神经元爆发性放电。乌利沙卡胺是Praxis公司Cerebrum™小分子平台中进展最快的项目。 2025年11月5日公司官网发布三季报业绩及管线进展，再次阐述了乌利沙卡胺3期临床（10月首次发布）Essential 3项目的积极结果和其他主要管线的进展。 1 Essential 3是首个获得ET药物三期临床试验阳性结果的项目。该试验于 2023 年 11 月启动招募阶段，超过20万名患者表示有兴趣参与研究，这凸显了该领域尚未满足的医疗需求以及巨大的市场潜力。 2 研究 1（安慰剂对照、平行组）达到了其主要终点和所有次要终点：在研究 1 中，接受乌利沙卡胺治疗的患者在第 8 周时，改良日常生活活动 11 (mADL11) 评分较基线平均改善了 4.3 分（p<0.0001），这是预先设定的主要终点。mADL11 的改善最早在第 2 周就已观察到，并持续到第 12 周。所有关键次要终点均已达到，包括疾病改善率、PGI-C 和 CGI-S 在第 8 周显示，与安慰剂相比，乌利沙卡胺有统计学意义上的显著改善（p<0.001）。 3 研究 2（随机研究）达到了其主要终点和第一个次要终点：主要终点是维持疗效的患者百分比，乌利沙卡胺组有 55% 的患者维持了疗效，而安慰剂组有 33% 的患者维持了疗效（p=0.037）。在随机撤药期间，疾病改善率这一主要次要终点也显示，服用乌利沙卡胺的患者比服用安慰剂的患者疗效更佳（p=0.0042）。 4 此外，公司还有3个重要临床管线。Vormatrigine ，用于 FOS （由即早基因immediate-early gene编码的一种核蛋白）和全身性癫痫旨，这是一款钠通道调节剂，旨在精确靶向成人常见癫痫中钠通道的过度兴奋状态。Relutrigine（瑞鲁曲嗪），用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE），这是公司的第二种钠通道调节剂。Elsunersen， 是Solidus™ 反义寡核苷酸 (ASO) 平台的一款产品，用于治疗早发性 SCN2A DEE。SCN2A GoF-DEE 是一种罕见的遗传性癫痫，其特征是早发性癫痫发作，并对发育造成严重影响。Elsunersen 目前正在两项注册研究中进行评估。EMBRAVE A 部分 1/2 期研究有望在 2026 年上半年公布主要结果。针对 SCN2A GoF-DEE 的 EMBRAVE 3注册研究正在招募患者，预计将于 2026 年完成。 监管动态 中国医保新纪元，首个商保创新药目录落地 2025年12月7日，国家医保局、人力资源社会保障部公布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》和《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，将于2026年1月1日起在全国范围内正式实施。 新版国家医保药品目录新增114种药品，其中50种1类创新药，调出了29种临床没有供应或可被其他药物更好替代的药品。调整后，目录内药品总数增至3253种，其中西药1857种、中成药1396种，肿瘤、慢性病、精神疾病、罕见病、儿童用药等重点领域的保障水平得到明显提升。 首版商保创新药目录共纳入19种药品，与基本医保形成较好的互补衔接，也为推动商保与基本医保错位发展、建立多层次医疗保障体系奠定基础。 创新品类众多，角逐激烈。本次商保申报的品种总数高达121个，最终进入谈判环节的仅有24个，被成功纳入商保目录的有19个，涉及18家企业。该目录不仅包含神经母细胞瘤、戈谢病等罕见病治疗方案，还覆盖了临床需求亟需满足的阿尔茨海默病、多发性骨髓瘤、肝癌、短肠综合征等疾病领域的创新药。 1 从药物类型来看，进口药和国产药相当，分别有10款和9款，其中他泽司他、芦比替定、那西妥单抗、达妥昔单抗β分别是和记黄埔、绿叶制药、赛生药业和百济神州从海外引进的。 2 从技术类型来看，此次被纳入商保目录的有5款CAR-T、5款单抗、4款化药、3款双抗、1款多肽和1款重组酶。前沿创新技术类的CAR-T疗法，根据insight数据显示，据此前挂网价，这5款CAR-T每针的价格在99万-129万之间（此次降价幅度尚未公布）。我们认为，纳入商保后，更多前沿创新疗法将有望提升其市场渗透率，同时促进创新药产业加速发展。 产业链 NDAA落地，地缘风险趋缓，CXO待飞 时事变迁，地缘趋暖。2025年12月9日，美国政府/国会公布该年度 NDAA（国防授权法案） 最终协商文本，并对外发布。最终文本中，并未在正文中列出任何具体公司名单，而是设立由国防部 (DoD) 与预算管理办公室(OMB) 后续认定 “生物技术关注公司（BCC）” 的机制。公开文档里目前没有任何公司（包括 WuXi AppTec / WuXi Biologics）被确认列入该名单，因此暂时不构成对这些公司的联邦合同／采购禁令。回顾近年来美国生物安全法案历史，我们可以明确看到CXO（医药研发/生产服务外包）行业地缘风险趋缓的态势。我们认为，随着包括中国在内的全球医药创新需求的爆发，CXO行业及赛道龙头的成长确定性将获进一步夯实。 2024年5月，美国众议院曾推动一项单独法案 Biosecure Act（H.R.8333／H.R.7085 等版本），拟对包括 WuXi AppTec（药明康德）、 WuXi Biologics、 BGI Group / MGI Tech、 Complete Genomics 等中国生物技术／CRO／CDMO 公司列入“关注公司名单 (biotechnology companies of concern, BCC)”，并禁止美国联邦机构及其承包商采购或使用这些公司的生物技术设备或服务。该法案在 2024 年 9 月 9 日众议院表决通过（306票支持，81票反对）。 但到 2024 年底，当议会尝试将 Biosecure Act “搭便车”加入当年的 National Defense Authorization Act for Fiscal Year 2025 (2025 NDAA) 时，该附案最终未被参议院采纳。换言之，2025 年 NDAA 的最终协议文本中没有包含对 Biosecure Act 的任何条款。  2025年7月31日，参议员联合提出修订版 Biosecure Act 作为 S.2296 的修正案 (即“S.Amdt.3236”)。该修正案被写入 2026 财年 National Defense Authorization Act for Fiscal Year 2026 (2026 NDAA) 的参议院版本。 2025年10月9日，美国参议院以 77–20投票通过 S.2296，将包含生物技术限制条款（即修正案 S.Amdt.3841，prohibit contracting with certain biotechnology providers）纳入 FY2026 NDAA。 关键变化是：与 2024 年版本不同，最新版 (2025 提交 / 2026 NDAA 中) 的 Biosecure 修正案不再在法案中“直接点名”任何公司，相反，它设立了一套行政认定机制来决定哪些公司属于 BCC。风险格局发生了显著变化。 二、资本风向 核酸再爆  INHBE靶点数据惊艳，WAVE暴涨147% 2025年12月8日，Wave生命科学公司在官网发布了其正在进行的首次人体试验INLIGHT中期数据的积极结果。这项临床试验用以评估WVE-007治疗肥胖症的疗效，这是一种采用Wave专有SpiNA（立体纯干扰核酸）设计的在研INHBE（抑素β-E） GalNAc-siRNA（N-乙酰半乳糖胺缀合小干扰核糖核酸）。由于该临床试验的减脂保肌效果惊艳，公司股价（纳斯达克股票代码WVE.O）当日暴涨147%。 根据公司官网新闻稿，此次中期数据显示，单次240毫克剂量的WVE-007可改善受试者的身体成分，表现为三个月时总脂肪量和内脏脂肪量减少，以及瘦体重增加。此外，该药物还具有良好的安全性，并能持久降低血清激活素E水平，支持每年一次或两次给药的方案。 INLIGHT 临床试验是一项随机、安慰剂对照（3:1）的 I 期研究，受试者为超重或肥胖的健康个体，其体重指数 (BMI) 介于 28 至 35 kg/m² 之间，糖化血红蛋白 (HbA1c) 低于 5.9%。该研究不涉及任何饮食或运动方面的调整。截至数据截止日期，INLIGHT 已招募超过 100 名受试者。本次更新的数据包括 32 名受试者（平均基线 BMI 约为 32 kg/m² ）接受单次皮下注射 240 mg 剂量治疗后的三个月随访结果。报告的结果来自预先设定的统计分析计划。数据显示，单次 240 mg 皮下注射后，三个月 (约 12 周) 内受试者内脏脂肪 (visceral fat) 减少约 9.4%，总体脂肪 (total body fat) 减少约 4.5%，瘦体重 (lean mass) 升高约 3.2%。 1 下图展示了WVE-007与司美格鲁肽和Bimagrumab的非头对头数据显示，前者12周减脂效果与后者相近而瘦体重减少却胜出较多。与基线相比，单次注射WVE-007可改善身体成分，在第85天通过双能X射线吸收法（DEXA）扫描测得，内脏脂肪减少了9.4%（p = 0.02），全身脂肪减少了4.5%（3.5磅；p=0.07），瘦体重增加了3.2%（4.0磅；p=0.01）。安慰剂组的这些参数与基线相比未观察到统计学意义上的显著变化（内脏脂肪减少了0.2%，全身脂肪减少了0.5%，瘦体重增加了2.3%）。从体重（或总体重）变化的角度来看，在本研究人群的中期评估中，全身脂肪的减少被瘦体重（主要由肌肉组成）的增加所抵消。在调整安慰剂后，单剂量 WVE-007 可使内脏脂肪减少 9.2%，总脂肪量减少 4.0%，瘦体重增加 0.9%，总质量较基线下降 0.9%（通过 DEXA 测量）。 2 在所有受试者中均观察到血清激活素E水平持续稳定降低，这支持了WVE-007每年一次或两次给药的潜力。单次服用240毫克后43天，血清激活素E水平最大降低幅度达78%。平均降低幅度超过75%的现象至少持续到第85天，即当前数据截止日。 截至公司公告日，WVE-007 的总体安全性和耐受性良好，剂量最高达 600 mg。未发生停药，也未出现严重或危及生命的治疗期间出现的不良事件 (TEAE)。所有 TEAE 均为轻度或中度，所有治疗相关不良事件均为轻度。临床实验室指标（包括血脂谱和肝功能检查）均未出现具有临床意义的变化。 1 这些结果进一步丰富了支持沉默INHBE及其下游蛋白产物（激活素E）作为肥胖症治疗方法的数据，并得到了来自人类遗传学的有力证据支持。携带INHBE基因一个拷贝中保护性功能缺失变异的个体，其身体成分和心血管代谢状况更健康，包括内脏脂肪较少，以及罹患2型糖尿病和心血管疾病的风险较低。值得注意的是，内脏脂肪本身与多种疾病密切相关，包括心血管代谢紊乱。 2 下图展示了INHBE靶点被沉默后起到降脂保肌过程的作用机制。 公司官网引用其总裁兼首席执行官保罗·博尔诺医学博士的话，WVE-007在改变肥胖症治疗模式方面的巨大潜力，它解决了GLP-1类药物最大的几个缺点：以牺牲肌肉为代价的脂肪减少、耐受性差（包括胃肠道和其他副作用）以及频繁给药。在仅使用最低单次治疗剂量WVE-007三个月后，可以观察到的脂肪减少效果超出预期，与GLP-1类药物相当，但是没有GLP-1类药物常见的肌肉流失，同时还展现出令人信服的安全性和耐受性。它可以为超过 10 亿肥胖症患者提供有意义的治疗，可作为每年一次或两次的单药疗法、肠促胰素的附加疗法或肠促胰素治疗后的维持疗法，目前正在计划在这些情况下开展 2 期试验。” PROTAC崭露头角 STAT6疗效堪比Dupixent Kymera单日飞升42% 2025年12月8日，Kymera Therapeutics 在其官网宣布，其口服 STAT6（信号转导子和转录激活子6）降解剂KT-621在治疗中至重度AD（特应性皮炎) 的 1b 期 (BroADen) 临床试验中取得积极结果。由于这一结果既展示了PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）技术在人体中对 STAT6的深度靶向与降解能力，也意味着一种每日一次口服、可替代注射生物药 (如 Dupilumab) 的潜力。消息公布当日，Kymera 股价飞涨42%。 KT-621 的BroADen 1b期临床试验是一项开放标签、单臂研究，纳入了22名中重度特应性皮炎（AD）患者，分为两个剂量组（分两个连续队列入组），剂量选择基于KT-621 1a期健康志愿者研究的结果。10名受试者每日一次接受100 mg KT-621治疗，12名受试者每日一次接受200 mg KT-621治疗，疗程28天，随后进行14天的随访。该研究的主要目标是评估KT-621的安全性和耐受性，并证明KT-621能够显著降解血液和皮肤中的STAT6，从而在给药4周后，使循环系统中多种2型炎症生物标志物以及活动性AD皮损的转录组水平达到与Dupixent（度普利尤单抗）类似的降低效果。该研究还探讨了KT-621对临床活动度和疾病负担终点的影响。 在所测试的100 mg与200 mg剂量组，28天给药后皮肤中STAT6水平中位降幅达94%，血液中降幅达98%，伴随典型炎症与免疫标志物 (如 TARC) 显著下降；EASI评分 (湿疹面积和严重度指数) 平均下降约 63%，瘙痒 (pruritus) 评分也大幅改善，且未见严重不良事件。 1 KT-621显著降低了血液中与疾病相关的2型生物标志物，包括TARC（基线TARC水平与度普利尤单抗AD研究相当的患者中位降低74%）、嗜酸性粒细胞趋化因子-3、IL-31、IgE，以及皮肤病变中与2型炎症和AD疾病相关的核心基因集。 2 在所有测量的疾病终点指标中均观察到显著的临床疗效，包括所有患者EASI评分平均降低63%，以及瘙痒峰值NRS评分平均降低40%。 3 合并哮喘的患者呼出气一氧化氮（FeNO）水平中位数降低了56%，哮喘控制情况显著改善；合并过敏性鼻炎的患者症状和生活质量均得到显著改善。 4 KT-621耐受性良好，未发生严重不良事件、治疗相关不良事件，未报告结膜炎病例，生命体征、实验室检查或心电图也未出现具有临床意义的变化。 5 KT-621 BROADEN2 针对中重度特应性皮炎的 IIb 期试验正在进行中，预计将于 2027 年年中获得数据；针对中重度哮喘患者的 IIb 期 BREADTH 试验按计划将于 2026 年第一季度启动。 三靶齐发 信达生物IBI3003亮相ASH 2025，进军MM市场 2025年12月8日，第 67届ASH（美国血液病学会年会）上，信达生物公布了其自主研发的新型三特异性抗体 IBI3003用于复发或难治性多发性骨髓瘤 (R/R MM) 的首次人体 (Phase 1) 试验初步数据。IBI3003 既展现出可控安全性，也在高危患者及既往接受过 BCMA 或 GPRC5D 靶向治疗者中均观察到明确的肿瘤响应信号。这一三靶加T细胞重定向 (T‑cell engager) 的创新设计，被业内视为有潜力破解当前 MM 抗原逃逸与耐药难题，可能为 MM 治疗带来新选项。 IBI3003 是一种新型三特异性抗体，可同时靶向 GPRC5D（G蛋白偶联受体C类5成员D）、BCMA（B细胞成熟抗原）和CD3（分化抗原3，是T细胞受体的重要组成部分）。其针对 BCMA和 GPRC5D的双靶点设计旨在克服多发性骨髓瘤 (MM) 的单抗原逃逸。在临床前研究中，IBI3003 在小鼠模型中展现出优于已上市的基准双特异性抗体的体内抗肿瘤活性，尤其在 BCMA 和 GPRC5D 低表达的体外细胞模型中表现出显著的肿瘤杀伤效果。目前，信达生物正在中国和澳大利亚开展 IBI3003 的 I/II 期临床试验 (NCT06083207)，以评估其在复发/难治性多发性骨髓瘤 (R/R MM) 患者中的安全性、耐受性和有效性。 该研究的第一阶段纳入了符合条件的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者，这些患者此前接受过至少两线抗骨髓瘤治疗失败，且至少接受过一种蛋白酶体抑制剂（PI）、一种免疫调节药物（IMiD）和一种抗CD38单克隆抗体（mAb）治疗；并且必须对最后一次抗骨髓瘤治疗方案复发或耐药。允许患者既往接受过BCMA或GPRC5D靶向治疗。 IBI3003每周皮下注射一次（QW）。对于接受连续治疗≥6个月且达到部分缓解（PR）或更佳疗效≥2个月的患者，可改为每两周一次（Q2W）维持治疗。为降低细胞因子释放综合征（CRS）的风险，研究方案中包含1至3次启动剂量。 本阶段研究在中国和澳大利亚共纳入39例患者，剂量范围为0.1 μg/kg至800 μg/kg。患者中位年龄为62岁（范围：40-79岁），其中64.1%的患者根据mSMART标准被归类为高危人群，46.2%的患者存在≥1个EMD。既往治疗方案的中位数为4线（范围：1-10线）。所有患者均接受过至少三类药物（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）治疗，51.3%的患者接受过至少五类药物治疗（至少2种蛋白酶体抑制剂、2种免疫调节剂和1种抗CD38抗体），41%的患者既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗，76.9%的患者对末次治疗无效。截至 2025 年 11 月 7 日的数据截止日期，中位随访时间为 3.25 个月（范围：0.4-7.4 个月），中位治疗时间为 12.14 周（范围：1.0-33.0 周）。 三、本周观点 产业观点 新分子迭出，广义竞品多维度角逐；NDAA落地，CXO上行确定 综上全球产业动态与资本市场表现，我们认为，未来医药创新的竞争，不局限在同靶点同类分子的最优与速度的比拼；同种适应症领域，创新药企将面临不同靶点、完全不同作用机制的诸多新一代广义竞品的竞争。正如，以抗肿瘤创新崛起的信达生物，其创新三抗分子已踏入与小分子、CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）等逐鹿的多发性骨髓瘤市场；减肥领域，已经从Glp-1（胰高血糖素样肽-1）的单靶、双靶、多靶再到皮下与口服的竞争，进入到与ArtII（激活素II型受体）、INHBE等完全不同靶点与机制创新分子的厮杀。因此，企业立项与资本布局的切入点，将不只局限于临床可见的管线格局，还将基于其对适应症领域科技进展的趋势预判。同时，我们认为，由于地缘风险趋缓和创新需求暴增，CXO行业的上行态势较为确定。 四、产业链数据更新 BD与新药获批 BD交易持续，3季度已达34起；辉瑞偏头痛新药，上市申请获受理 2025/10/01-2025/12/05期间，共计11款新药获CDE（国家药监局药审中心）批准上市，其中6款为国产药物，5款进口药物。同时，共有16款创新药申报NDA（新药上市申请），其中10款为国产药物，6款为进口药物。 根据Insight数据库统计，10月以来，共34个创新药相关跨国交易，涵盖授权/许可、合作、期权等不同形式。 2025年12月4日，CDE 官网显示，辉瑞的扎维吉泮鼻喷雾剂上市申请获受理，用于治疗成人偏头痛。  根据辉瑞官网，Zavegepant 是一种第三代高亲和力、选择性和结构独特的 CGRP 受体小分子拮抗剂，也是目前唯一一种同时具有鼻内和口服制剂的临床开发中的 CGRP （降钙素基因相关肽）受体拮抗剂。 在关键性3期临床研究中，ZAVZPRET在给药后两小时的疼痛缓解和最困扰症状缓解这两个共同主要终点方面，均显著优于安慰剂。该关键性研究还显示，在预设的次要终点方面，ZAVZPRET在给药后15分钟即可达到镇痛效果。 根据辉瑞官网数据，美国约有4000万人患有偏头痛，世界卫生组织将偏头痛列为全球第二大致残原因 。偏头痛的特征是持续4至72小时的剧烈发作，伴有多种症状，包括中度至重度搏动性头痛，常伴有恶心或呕吐，和/或畏声（恐声）和畏光（畏光）。 风险提示：汇兑风险；国内外政策风险；投融资周期波动风险；并购整合不及预期的风险。 国金产业研究中心 为企业客户提供全方位的“产业+金融”研究服务

EMBOLD data to serve as basis of efficacy and safety following discussion with the FDA 与FDA讨论后，EMBOLD数据将作为有效性和安全性的依据BOSTON, Dec. 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- 波士顿，2025年12月11日（环球新闻社）--Praxis Precision Medicines 实践精准医药 , Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced the successful completion of the planned discussion with the FDA leading to the confirmation to file a New Drug Application (NDA) for relutrigine in early 2026.. 公司（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将基因洞察转化为针对中枢神经系统（CNS）疾病特征性神经元兴奋-抑制失衡的疗法开发，今天宣布成功完成了与FDA的计划讨论，确认将于2026年初提交瑞鲁曲汀的新药申请（NDA）。“We are very pleased with the collaborative discussions we've had with the FDA, which support our path toward an NDA submission in early 2026,” said Marcio Souza, president and chief executive officer. “Building on the unprecedented and compelling results from the EMBOLD study, where relutrigine demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvements, we are advancing toward delivering a much-needed therapy for children living with these devastating diseases.”. “我们与FDA进行的富有成效的合作对话令我们非常满意，这为我们在2026年初提交新药申请（NDA）提供了支持，”总裁兼首席执行官马西奥·苏扎表示。“基于EMBOLD研究中前所未有的、令人信服的结果，其中relutrigine展现了统计学上显著且具有临床意义的改善，我们正朝着为患有这些毁灭性疾病的儿童提供亟需的治疗迈进。”About Relutrigine (PRAX-562) 关于Relutrigine（PRAX-562）Relutrigine is a first-in-class small molecule in development for the treatment of developmental and epileptic encephalopathies (DEEs) as a preferential inhibitor of persistent sodium current, shown to be a key driver of seizure symptoms in severe DEEs. Relutrigine’s mechanism of precision sodium channel (NaV) modulation is consistent with superior selectivity for disease-state NaV channel hyperexcitability. Relutrigine是一种首创的小分子化合物，正在开发用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEEs），作为持久钠电流的优先抑制剂，已被证明是严重DEEs中癫痫症状的关键驱动因素。Relutrigine的精确钠通道（NaV）调节机制与对疾病状态下的NaV通道过度兴奋性的优越选择性一致。In vivo studies of relutrigine have demonstrated dose-dependent inhibition of seizures up to complete control of seizure activity in SCN2A, SCN8A and other DEE mouse models. Relutrigine has been generally well-tolerated in three Phase 1 studies and has demonstrated biomarker changes indicative of NaV channel modulation. Relutrigine的体内研究已经表明，在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中，该药物能够剂量依赖性地抑制癫痫发作，直至完全控制癫痫活动。Relutrigine在三项一期研究中通常具有良好的耐受性，并显示出指示NaV通道调节的生物标志物变化。Data from the Phase 2 EMBOLD study demonstrated a well-tolerated safety profile with robust, short- and long-term improvement in motor seizures in a heavily pre-treated population, alongside maintained seizure freedom in some patients with SCN2A- and SCN8A-DEE. Relutrigine has received Orphan Drug Designation (ODD) and Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for the treatment of SCN2A-DEE, SCN8A-DEE and Dravet syndrome; as well as Breakthrough Therapy Designation (BTD), and ODD from the European Medicines Agency for the treatment of SCN2A-DEE and SCN8A-DEE. 第二阶段EMBOLD研究的数据表明，在经过大量预处理的人群中，Relutrigine具有良好的耐受性安全性，并在运动性癫痫发作方面表现出强劲的短期和长期改善，同时部分SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病（DEE）患者保持无癫痫发作。Relutrigine已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD）和罕见儿科疾病资格，用于治疗SCN2A发育性癫痫性脑病（DEE）、SCN8A发育性癫痫性脑病（DEE）和Dravet综合征；同时还获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的突破性疗法资格（BTD）以及用于治疗SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病（DEE）的孤儿药资格。To learn more about the EMERALD and EMBOLD studies, please visit . 要了解有关 EMERALD 和 EMBOLD 研究的更多信息，请访问 。ResilienceStudies.com 韧性研究.com. 。About Praxis 关于实践Praxis Precision Medicines is a clinical-stage biopharmaceutical company translating insights from genetic epilepsies into the development of therapies for CNS disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance. Praxis is applying genetic insights to the discovery and development of therapies for rare and more prevalent neurological disorders through our proprietary small molecule platform, Cerebrum™, and antisense oligonucleotide (ASO) platform, Solidus™, using our understanding of shared biological targets and circuits in the brain. Praxis Precision Medicines是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将遗传性癫痫的研究成果转化为开发针对中枢神经系统疾病（以神经元兴奋-抑制失衡为特征）的治疗方法。Praxis通过我们专有的小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，利用对大脑中共有生物靶点和回路的理解，将基因洞察应用于罕见及更常见的神经系统疾病的治疗发现与开发。Praxis has established a diversified, multimodal CNS portfolio including multiple programs across movement disorders and epilepsy, with four clinical-stage product candidates. For more information, please visit . Praxis 已建立了一个多元化的、多模式的中枢神经系统（CNS）产品组合，涵盖运动障碍和癫痫的多个项目，拥有四种处于临床阶段的产品候选药物。欲了解更多信息，请访问。www.praxismedicines.com www.praxismedicines.comand follow us on 关注我们Facebook 脸书, ，Instagram Instagram, ，LinkedIn 领英and 和Twitter/X 推特/X. 。Forward-Looking Statements 前瞻性声明This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other federal securities laws, including express or implied statements regarding Praxis’ future expectations, plans and prospects, including, without limitation, statements regarding the development of Praxis’ product candidates and the anticipated timing of regulatory submissions and interactions, as well as other statements containing the words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “endeavor,” “estimate,” “expect,” “anticipate,” “intend,” “may,” “might,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “seek,” “should,” “target,” “will” or “would” and similar expressions that constitute forward-looking statements under the Private Securities Litigation Reform Act of 1995.. 本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》及其他联邦证券法所指的前瞻性陈述，包括明示或暗示的关于Praxis未来预期、计划和前景的陈述，特别是有关Praxis产品候选者的开发及预计的监管提交和互动时间的陈述，以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“努力”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”或“会”等词汇及类似表达的陈述，这些均构成《1995年私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述。The express or implied forward-looking statements included in this press release are only predictions and are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions, including, without limitation: uncertainties inherent in clinical trials; the expected timing of clinical trials, data readouts and the results thereof, and submissions for regulatory approval or review by governmental authorities; regulatory approvals to conduct trials; and other risks concerning Praxis’ programs and operations as described in its Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2024 and as updated in its Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended June 30, 2025, as well as other filings made with the Securities and Exchange Commission. 本新闻稿中包含的明示或暗示的前瞻性陈述仅为预测，且受多种风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：临床试验固有的不确定性；临床试验、数据读取及其结果的预期时间安排，以及向监管机构或政府当局提交审批或审查的时间；进行试验所需的监管批准；以及有关Praxis项目和运营的其他风险，详见其截至2024年12月31日的年度报告Form 10-K，及其截至2025年6月30日的季度报告Form 10-Q中的更新内容，以及其他向证券交易委员会提交的文件。Although Praxis’ forward-looking statements reflect the good faith judgment of its management, these statements are based only on information and factors currently known by Praxis. As a result, you are cautioned not to rely on these forward-looking statements. Any forward-looking statement made in this press release speaks only as of the date on which it is made. 尽管Praxis的前瞻性陈述反映了其管理层的良好判断，但这些陈述仅基于Praxis目前所知的信息和因素。因此，提醒您不要依赖这些前瞻性陈述。本新闻稿中发布的任何前瞻性陈述仅在其发布之日有效。Praxis undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statement, whether as a result of new information, future developments or otherwise.. 实践不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因。Investor Contact: 投资者联系方式： Praxis Precision Medicines 实践精准医疗investors@praxismedicines.com 投资者@普拉克西斯医药.com857-702-9452 857-702-9452Media Contact: 媒体联系人：Dan Ferry 丹·费里Life Science Advisors 生命科学顾问Daniel@lifesciadvisors.com 丹尼尔@生命科学顾问.com617-430-7576 617-430-7576