A Phase 1/2, Open-Label, Multicenter, FIH Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics/Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of ISM6331 in Participants With Advanced/Metastatic Mesothelioma or Other Advanced Solid Tumors

This is a Phase 1/2, open-label, multicenter, FIH study to evaluate the safety, tolerability, recommended Phase 2 dose (RP2D), PK/PD, and preliminary anti-tumor activity of ISM6331 in participants with advanced or metastatic mesothelioma or other Advanced solid tumors. The study consists of two parts, a dose escalation part (Part 1) and a dose selection expansion part (Part 2).

开始日期2024-12-27

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英矽智能(香港)有限公司

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2026-09-17

·谭谈药市

【太平洋医药|深度】英矽智能：稀缺AI制药平台，关键临床启动与高频BD共振

报告摘要 PCC产出效率实现近4倍跃升，并向“制药超级智能（PSI）”跃迁公司自主搭建的Pharma.AI平台覆盖靶点发现至临床预测全流程，将候选药物（PCC）研发周期从行业平均约4.5年压缩至12-18个月，单个PCC平均开发成本远低于传统模式。截至2026年8月14日，累计提名33款PCC，其中13项IND，10项处于临床开发阶段。2026年平台战略升级为Pharma.AI经典版+ PSI前沿+ Longevity AI三线并行：推出PandaClaw/LabClaw智能体、Science MMAI Gym、DDD基准测试即服务，并与Liquid AI、Human Longevity、腾讯健康等落地模型训练/部署合作，将任意LLM转化为科学推理引擎，关键药物发现基准最高可提升约10倍性能。 BD爆发式落地，年内新签合同总金额约73亿美元公司自研管线对外授权+合作研发双线并进。2026年已落地/推进的重点交易包括：施维雅（潜在约8.88亿美元）、礼来（首付1.15亿美元、潜在总额约27.5亿美元）、SK生物制药（首付及近期里程碑最高约0.18亿美元、潜在总额>25亿美元）、武田（首付约0.6亿美元、潜在总额最高约6亿美元+销售分成），并叠加齐鲁、康哲、衡泰生物、元羿、保瑞、腾讯健康等合作。核心管线Rentosertib的III期GENESIS-IPF-3研究启动 Rentosertib（ISM001-055）是全球首个由AI发现靶点并设计的TNIK抑制剂，IIa期临床数据显示60mg QD组患者FVC平均改善+98.4mL，为首个公开发表的IPF进程逆转数据，2025年发表于Nature Medicine。2026年7月8日，Rentosertib III期临床试验GENESIS-IPF-3正式启动，计划招募约320名IPF受试者；试验组Rentosertib 60mg QD（n=192）vs 安慰剂（n=128，3:2随机），持续52周，主要终点为52周FVC较基线变化值（mL）。2026年9月10日，GENESIS-IPF-3完成首例患者入组。盈利预测与估值综合考虑平台稀缺性、管线临床兑现节点与BD现金流，我们预计公司2026/2027/2028年营业收入分别为1.74/2.42/3.45亿美元，同比增速分别为209%/39%/43%。根据DCF估值模型，参考10年期香港政府债券收益率，医药板块平均收益率，假设WACC = 8.83%，永续增长率2.00%，测算得出合理市值为64.30亿美元，对应目标股价11.03美元（86.50港元）。首次覆盖，给予“买入”评级。风险提示 AI药物研发临床验证不及预期风险；BD交易可持续性与里程碑兑现不及预期风险；AI制药行业竞争加剧风险；政策与监管不确定性风险；地缘政治与国际化风险。目录图表目录正文一、创新双引擎模式助推公司实现盈利 (一)发展历程：从AI算法探索到端到端药物研发平台公司是全球生成式AI驱动药物研发的先行者，历经十余年技术积累完成从算法验证到临床兑现的跨越。英矽智能成立于2014年，以生成式AI与深度学习技术为核心，构建了覆盖靶点发现、分子生成、临床预测的端到端药物研发平台Pharma.AI。公司发展可划分为三个阶段：2014-2019年为技术积累期，2019年发表于Nature Biotechnology的GENTRL研究验证了AI在数周内完成小分子设计的能力；2020-2023年为平台验证期，PandaOmics、Chemistry42等核心模块相继上线，首个AI发现靶点并设计的药物ISM001-055进入临床；2024年至今为资产兑现期，2025年ISM001-055的IIa期临床研究发表于Nature Medicine，2025年12月30日港交所上市，2026年多项管线达成对外授权，ISM001-055启动III期临床。 (二)商业模式：平台技术服务与自研管线商业化并行公司构建了"生成式AI平台+自主药物研发"双引擎商业模式，实现平台验证与管线变现的双轮驱动。第一引擎为Pharma.AI平台技术服务，通过软件订阅、MMAI Gym训练/基准测试/模型授权，以及合作研发向客户提供AI药物发现能力。第二引擎为自主管线开发与对外授权，将平台产出的PCC推进至临床阶段后通过多种合作模式实现价值变现。两大引擎相互赋能：平台技术服务带来现金流与海量验证数据，自研管线的临床进展反向验证平台可靠性，吸引更多BD合作。 Pharma.AI是全球领先的生成式AI驱动端到端药物研发平台，覆盖从靶点发现到临床预测的全链条。2026年平台架构明确为三条互补路线： Pharma.AI经典版：主要由四大模块构成：Biology42（PandaOmics靶点发现/Precious系列AI生命模型/inClinico临床试验预测/Generative Biologics生物分子发现）、Chemistry42（Generative Chemistry分子生成/ADMET优化/Retrosynthesis逆合成/Nach01多模态基础模型/Alchemistry自由能计算）、Medicine42与Science42（DORA多智能体研究助手）。Life Star 2自动化实验室实现"干湿实验"闭环，加速设计-合成-测试-学习迭代。Life Star 2集成样本自动登记、化合物管理、细胞培养、高通量筛选、高内涵成像、二代测序等模块，与AI设计模块联动形成高速迭代的自动化闭环。这一"干湿结合"能力解决了AI制药"预测需湿实验验证"的落地瓶颈，将虚拟筛选阳性率进一步提升。平台打通"疾病假设→靶点发现→苗头化合物→先导化合物→PCC→IND→临床"全流程，实现从代码到治愈的闭环。 PSI（制药超级智能）前沿：MMAI Gym是公司2026年推出的核心差异化模块，可将任意大语言模型转化为特定领域科学推理引擎。通过SFT（监督微调）+RFT（强化微调）赋予LLM科学推理能力，覆盖6大科学领域（化学、生物、临床、衰老/长寿、材料科学、农业）、700+精选疾病库、500M+数据样本、1000+基准（400+体外PD/100+体内PD/30+DMPK/40+毒理）。经过MMAI Gym训练后，通用基础模型在关键药物发现基准上最高提升10倍，训练前约75%-95%任务无法完成的通用模型经训练后显著超越前沿基础模型。 Longevity AI：Precious系列生命模型、Virtual Aging Cell等，服务长寿与适应症拓展。提名33款临床前候选化合物，10款处于临床开发。截至2026年8月14日，公司已提名33款临床前候选化合物（PCC），覆盖肿瘤、免疫、代谢、CNS、眼科等多个疾病领域，其中13款已获得IND批件；当前10个项目处于临床开发：1个III期（Rentosertib）、1个IIa（Garutadustat）、8个I期。2026年迄今宣布提名的9款PCC包括：Nav1.8、ISM0676（GIPR）、ISM5059（NLRP3）、ISM6166（Pan-KRAS）、ISM6200（NR3C1）、ISM0387（PRMT5）、ISM9528（Target Z）、ISM9077（Target Y）、ISM0900（Lp(a)）等。多项资产临床开发快速推进：①Rentosertib IPF的 III期临床已正式启动，吸入制剂获中国IND；②Garutadustat（ISM5411）IIa期BETHESDA已入组约30例，预计2027年获得顶线数据；③ISM8969（脑穿透NLRP3，与衡泰合作）澳I期进行中，中国IND获批，计划2027年中国启动帕金森适应症临床；④ISM6331获FDA快速通道认定，2026年10月ESMO快速口头报告数据，预计2026Q4完成I期剂量递增；⑤ISM3412（MAT2A）预计2026Q4完成I期剂量递增；⑥合作项目MEN2501/ISM9682完成I期首例给药并触发里程碑等。 (三)财务简况：2026H1扭亏为盈，BD密集落地驱动收入爆发三大业务板块构成多元化收入结构，2026H1进一步向药物发现集中。2024年公司总收入0.86亿美元，其中药物发现及管线开发占比92.9%、软件解决方案4.6%、其他发现2.5%。2026H1公司总收入1.06亿美元，其中药物研发与管线开发收入1.03亿美元、同比增长331.3%，收入占比提升至97%；软件解决方案收入270万美元、同比增长33.6%，并开始通过Science MMAI Gym会员及训练服务探索增量变现。收入受大额BD首付影响呈年度波动，2026H1迎来爆发式增长并首次半年度盈利。2023年营业收入0.51亿美元，2024年因USP1对外授权收入升至0.86亿美元，2025年回落至0.56亿美元。2026H1收入1.06亿美元，同比增长287.2%（2025H1约0.275亿美元），主因对外授权/共同开发/研究合作收入大幅增加；2026H1归母净利润0.36亿美元，首次实现扭亏为盈。二、从融资复苏到BD放量，AI制药进入资产兑现阶段传统新药研发面临"周期长、成本高、成功率低"三重困境，AI技术切入确定性明确。一款新药从发现到上市平均耗时超过10年，平均开发成本超10亿美元，且受制于"倒摩尔定律"每九年翻倍；临床试验成功率低于15%，约50%的药物发现失败源于ADMET特性不佳。AI制药通过数据驱动的算法模型优化试错环节，可显著缩短早期发现周期、降低成本、提升筛选成功率。以英矽智能TNIK项目为例，从靶点确定到临床前候选分子仅18个月，合成测试不到80个分子即获得候选药物。中国将"人工智能+"列为国家战略，FDA 2025年发布AI药物开发监管指南。中国《"十四五"生物经济发展规划》和《"十四五"医药工业发展规划》明确鼓励AI在药物研发中的应用。2024年中国《政府工作报告》将"人工智能+"列为国家战略。2026年4月《关于"人工智能+药品监管"的实施意见》发布。FDA于2023年起陆续发布AI相关指南。2025年1月发布《AI在药物和生物制品开发中的监管考量》最终指南草案。2025年4月发布《减少或取代动物实验的AI替代策略》政策声明。 (一)AI制药市场规模稳健增长，中国增速领先全球全球AI制药市场保持稳健增长，中国市场增速更为显著。根据丁香园Insight数据库行业报告《AI制药进入资产兑现时代》，全球AI制药市场规模从2021年7.9亿美元增长至2025年24.1亿美元，CAGR约32%。中国市场从2021年1.6亿元增长至2025年6.2亿元，CAGR约40%，2024年同比增长36.6%。增长驱动主要来自三方面：MNC系统性布局AI研发、AI原生公司管线进入临床兑现期、政策端"人工智能+"国家战略支持。 (二)融资复苏与BD放量形成双轮验证，行业进入估值提升阶段 AI制药行业进入以价值兑现为特征的复苏周期。根据丁香园Insight数据库行业报告《AI制药进入资产兑现时代》，2025年128笔投融资交易总金额204.34亿美元，较2024年的86笔投融资交易总金额48.28亿美元显著回升；金额修复快于数量修复，资金向头部集中趋势明显。2021-2025年投融资金额分别为157.49/101.59/55.11/48.28/204.34亿美元，正进入理性复苏阶段。 BD交易爆发式增长验证产业认可度。根据丁香园Insight数据库行业报告《AI制药进入资产兑现时代》，2025年BD交易131笔BD交易总金额388.64亿美元，较2021年的38笔BD交易总金额26.21亿美元实现量价齐升。2026Q1的BD交易总金额282.55亿美元，同比增长319%；交易数量46笔，同比增长84%。单笔>10亿美元交易从2025Q1的1笔增至2026Q1的6笔。大额交易呈现"低首付、高里程碑、风险共担"特征，交易结构越来越趋于创新药BD结构。 (三)AI原生公司与MNC深度绑定，英矽智能高频BD输出领跑 MNC已从试点合作进入系统化布局，近5年BD次数礼来17次居首。根据丁香园Insight数据库行业报告《AI制药进入资产兑现时代》，礼来在AI制药方面采取"外部引进型"策略，以17笔交易居首，2024-2025年占73%，单笔最高17亿美元（Isomorphic Labs），并引入OpenAI联合研发。阿斯利康在AI制药方面采取"内部平台化型"策略，与石药集团就AI平台达成的两笔授权合计73.5亿美元为全球最大AI制药授权。BMS在AI制药方面采取"数据驱动型"策略，与Evotec 合作蛋白降解/分子胶AI发现工厂。赛诺菲在AI制药方面采取"组织级AI/规模化运营型"策略，先后与百图生科和英矽智能达成授权合作。英矽智能是AI原生平台公司中高频BD输出的领军者。根据丁香园Insight数据库行业报告《AI制药进入资产兑现时代》，投融资前10的公司中6家为AI原生制药公司（英矽、深势、希格生科等），4家为AI赋能传统药企。英矽智能在国内AI制药公司中交易数量与金额均居首。截至2026年8月14日，英矽智能累计签约合同总金额约110亿美元，2026年新签约73亿美元。四笔大型BD覆盖礼来、SK生物制药、武田、施维雅等全球TOP级药企，潜在总价值接近70亿美元。2026年1月与施维雅达成合作，潜在交易价值8.88亿美元；2026年3月与礼来签订全球研发合作，首付款1.15亿美元+里程碑上限26.4亿美元+销售分成，潜在总额约27.5亿美元；2026年6月与SK生物制药就神经免疫疾病领域达成AI驱动研发合作，有资格获得最高0.18亿美元首付及近期里程碑、潜在交易总额超25亿美元；2026年7月与日本武田制药达成全球AI药物发现战略合作，首付0.6亿美元、潜在总额最高6亿美元+销售分成。 WAIC期间BD与生态合作密集落地，商业化与平台生态双线拓展。继礼来、SK、武田、施维雅等大额交易后，2026年7月WAIC期间公司又密集落地多项战略合作：与保瑞药业达成多靶点战略合作联盟，若全面实施潜在价值可能超过25亿美元；与腾讯健康达成深度战略合作，打通从底层算力、大模型底座到生物分子推理的全链路；同时与元码智药、沙丘量子签署三方战略合作协议，携手构建"量子+AI"创新生态闭环。公司BD授权合作模式实现从"单管线授权"向"平台生态+多靶点联盟+算力/模型合作"多元拓展。三、TNIK抑制剂启动III期临床，AI制药首个III期验证里程碑 (一)Rentosertib（ISM001-055）：全球首个AI发现靶点并设计的TNIK抑制剂，IPF逆转潜力确立AI制药里程碑 Rentosertib是全球首个由AI发现靶点并设计、进入临床的TNIK抑制剂。Rentosertib由Pharma.AI平台端到端发现与设计：PandaOmics整合多组学、文献和临床数据筛选出与纤维化相关且具成药性的TNIK靶点，Chemistry42在分子生成中加入活性、选择性、ADMET和可合成性等多重约束，从靶点确定到PCC仅18个月，合成测试不到80个分子即获得候选药物。强效ATP竞争性TNIK抑制剂，同时抑制TGF-β纤维化、NF-κB炎症、YAP/TAZ通路。Rentosertib以高亲和力结合TNIK（KD=4.32nM），抑制TGF-β依赖性纤维化进程及EMT/FMT、NF-κB信号通路发挥抗炎作用、YAP/TAZ下游基因及相互作用蛋白。这一多通路协同机制使其在抗纤维化治疗中具备差异化优势，相关机制研究论文已发表于Nature Biotechnology。 IIa期临床数据突破：60mg QD组患者FVC平均改善+98.4mL，为首个公开发表的IPF进程逆转数据。2025年发表于Nature Medicine的 IIa期临床结果显示，ISM001-055 60mg QD组患者的用力肺活量（FVC）平均改善+98.4mL，而现有标准疗法（吡非尼酮、尼达尼布）仅能延缓FVC下降。该数据是首个公开发表的IPF进程逆转数据，打破了现有疗法仅能延缓疾病进展的天花板。跨试验比较中Rentosertib表现优于已获批及部分在研竞品。在12周II期试验结果跨试验比较中，ISM001-055 60mg的FVC改善（+98.4mL）优于已获批的吡非尼酮（安慰剂组-62.3mL）、尼达尼布（安慰剂组-114.7mL），以及在研的Bexotegrast 320mg（+29.5mL vs安慰剂-46.8mL）、BI 1015550 18mg（+60.0mL vs安慰剂-183.5mL）、Taladegid 200mg（安慰剂-138.6mL）等。全球首款AI原创药物III期临床已正式启动。Rentosertib的III期临床试验计划在全国47家临床研究中心开展、共招募320名IPF受试者，每日一次给药、持续治疗52周；以52周内FVC年下降率作为核心主要终点，同时将首次疾病进展时间、DLCO变化、患者生活质量评分等纳入次要终点。2026 年9 月10日完成首例患者入组，预计2029年获得顶线数据。 IPF市场空间清晰，临床需求与支付能力已验证。IPF现有标准疗法尼达尼布和吡非尼酮仅能延缓FVC下降，无法逆转疾病进程，临床需求高度未满足。Rentosertib若在III期临床中进一步验证FVC改善乃至逆转IPF进程的疗效，有望成为颠覆性疗法，重塑IPF治疗格局。目前，FDA已授予ISM001-055针对IPF的孤儿药认定。基于IPF患者基数、渗透率与年治疗费用，Rentosertib全球销售峰值有望达30-50亿美元。假设全球IPF患者约300万人（欧美患者为主），Rentosertib作为FIC逆转IPF进程的药物，假设获批上市后渗透率达15-25%，年治疗费用约1.5-2.5万美元（参考尼达尼布定价），全球销售峰值有望达30-50亿美元。若Rentosertib吸入剂型进一步获批，将拓展至更早期患者或联合用药场景，销售峰值空间有望进一步打开。 (二)Garutadustat（ISM5411）：潜在全球首创肠道限制性PHD抑制剂，瞄准IBD百亿美元市场 Garutadustat是潜在全球首创、肠道限制性HIF-脯氨酰羟化酶抑制剂。Garutadustat采用口服肠道限制性暴露策略，结肠/血浆浓度比值高，结肠组织分布远高于全身循环，在稳定HIF-1α蛋白保护肠道屏障功能的同时最大限度降低全身暴露风险。机制上兼具抗炎与上皮屏障修复双重作用，有望缓解溃疡性结肠炎（UC）或克罗恩病（CD）肠道相关症状。 Garutadustat临床稳步推进，IIa期BETHESDA研究预计2027年读出顶线数据。Garutadustat（ISM5411）已在澳大利亚（N=76）和中国（N=48）完成I期临床试验。IIa期BETHESDA研究纳入活动性UC患者，200/400/800mg QD vs安慰剂，1:1:1:1随机，n=80，12周治疗期，主要终点为安全性与耐受性，探索性终点包括临床缓解/临床应答、内镜改善/黏膜愈合/组织学缓解等。2025年12月完成首例患者入组，预期2027年读出顶线数据。 (三)NLRP3抑制剂（ISM8969）：定位"单一药物管线"，多适应症拓展潜力大单一药物管线ISM8969具备多适应症开发潜力。ISM8969是一款具备口服可行性及中枢神经系统渗透性的NLRP3小分子抑制剂，可用于治疗神经系统疾病、代谢性疾病及急性炎症性疾病。临床前研究显示，ISM8969在多种疾病模型中具有强效抗炎活性、良好的安全性及理想的血脑屏障渗透性。该药物利用生成式AI平台Chemistry42研发，目前主要用于治疗帕金森病等神经退行性疾病。ISM8969可通过抑制NLRP3炎症小体，靶向中枢神经系统病理中的关键通路。 2026年1月，英矽智能与深圳衡泰生物达成独家许可与共同开发协议，合作开发新型血脑屏障穿透性NLRP3抑制剂ISM8969。双方各持项目50%全球权益，英矽智能有权获得最高6,600万美元（约5.148亿港元）的预付款及里程碑付款，其中首笔1,000万美元（约7,800万港元）于协议生效后30日内支付。 2026年6月，ISM8969已在澳大利亚完成I期临床试验中的首次人体给药，标志着合作达成首个临床里程碑。该单中心、I期、随机、双盲、安慰剂对照试验，包含单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）队列，旨在评估口服ISM8969在健康受试者及有心血管疾病风险的肥胖成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学（PD）。2026年7月，ISM8969已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的IND批准。四、盈利预测及估值 (一)盈利预测公司2026上半年BD密集落地驱动收入提升，实现扭亏为盈，全年盈利水平取决于下半年新增BD确认节奏与研发投入强度。基于公司管线推进节奏、BD交易储备与平台订阅增长趋势，以下对2026-2028年收入进行预测，预测核心假设如下：药物发现及管线开发：2026年集中确认施维雅、礼来、SK生物制药、武田四笔大型BD的首付及近期里程碑（已披露近期可获取部分>1.75亿美元），上半年已大部分前置确认；2027-2028年假设每年新签2-3项BD交易，首付合计约7000-9000万美元。随着10余项已授权管线在合作方推进下陆续达到临床/监管里程碑（2026H1已在海正/美纳里尼/太景/衡泰等项目达到多个里程碑），2026-2028年里程碑收入逐年递增至5000万/9000万/1.3亿美元。软件解决方案：MMAI Gym推出后模型训练服务+年度授权费+token分成形成新增长极，预计2026-2028年从1000万增至2400万美元。 (二)投资建议：给予“买入”评级根据DCF估值模型，参考10年期香港政府债券收益率，医药板块平均收益率，假设WACC = 8.83%，永续增长率2.00%，测算得出合理市值为64.30亿美元，对应目标股价11.03美元（86.50港元）。首次覆盖，给予“买入”评级。五、风险提示 AI药物研发临床验证不及预期风险。公司核心管线Rentosertib III期试验（GENESIS-IPF-3）预计2029年读出顶线数据，III期大样本验证临床可能存在不及预期风险。 BD交易可持续性与里程碑兑现不及预期风险。公司收入高度依赖BD首付与里程碑付款，存在年度波动风险。若合作方调整研发优先级或管线失败，相关里程碑可能无法兑现。新签BD交易的频率与规模亦受行业融资环境、MNC研发策略调整等因素影响。 AI制药行业竞争加剧风险。全球AI制药赛道投融资活跃，竞争对手持续推进平台迭代与管线开发。MNC自建AI研发能力可能减少对外部AI平台的依赖。若竞争对手在靶点发现效率、分子设计质量或临床推进速度上实现超越，公司平台的技术领先性与BD谈判议价能力可能受到挤压。政策与监管不确定性风险。AI制药监管框架仍在完善中。AI发现的药物在审评审批中可能面临额外的模型验证、可解释性审计等监管要求，增加开发时间与成本。地缘政治与国际化风险。公司业务全球化布局，与多家海外药企建立合作，核心管线Rentosertib在中美同步推进临床。地缘政治紧张可能导致跨境BD交易审查趋严、数据跨境流动受限、海外临床推进受阻等风险。中国AI技术出口管制政策变化亦可能影响公司平台技术的海外授权。相关研究报告【太平洋医药|深度】聚焦创新，共赴新程——2026年医药行业投资策略投资评级说明 1、行业评级看好：预计未来6个月内，行业整体回报高于沪深300指数5%以上；中性：预计未来6个月内，行业整体回报介于沪深300指数－5%与5%之间；看淡：预计未来6个月内，行业整体回报低于沪深300指数5%以下。 2、公司评级买入：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅在15%以上；增持：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅介于5%与15%之间；持有：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅介于-5%与5%之间；减持：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅介于-5%与-15%之间；卖出：预计未来6个月内，个股相对沪深300指数涨幅低于-15%以下。公司地址云南省昆明市盘龙区北京路926号同德广场写字楼31楼报告信息注：文中报告节选自太平洋证券研究所已公开发布研究报告，具体报告内容及相关风险提示等详见完整版报告。证券研究报告：《英矽智能：稀缺AI制药平台，关键临床启动与高频BD共振》对外发布日期：2026年9月17日证券分析师：谭紫媚资格编号：S1190520090001 邮箱：tanzm@tpyzq.com 证券分析师：张懿资格编号：S1190523100002 邮箱：zhangyi@tpyzq.com 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2026-09-08

·上海女王之舟

AI制药进展最快的10款药物

近年来AI制药赛道热度持续走高，大量生成式AI平台参与靶点挖掘、全新分子从头设计，一批候选药物陆续推进人体临床试验。截至2026年9月，全球尚无完全由AI设计的创新药正式获批上市，但10款代表性候选药物已经走到临床关键阶段，成为行业验证AI药物研发价值的核心样本。 Rentosertib（ISM001‑055），英矽智能，项目启动于2020年，针对特发性肺纤维化，目前处于III期临床。该药物靶点与分子全部由生成式AI完成发现与设计，IIa期临床证实可改善患者肺活量指标，国内CDE授予突破性疗法认定，是全球端到端AI研发进度最快的小分子药物。 REC‑4881，Recursion Pharmaceuticals（美国），项目启动2021年，用于家族性腺瘤性息肉病，处于II期临床，AI表型筛选得到MAP4K4抑制剂，II期数据显示患者息肉显著下降。 GB‑0895，Generate:Biomedicines（美国），项目启动2020年，适应症重度哮喘，现已进入III期临床，不依赖天然抗体库，也是全球进度最快的AI原创抗体药物。 SGR‑1505，Schrödinger（美国），项目2020年启动，用于复发难治B细胞淋巴瘤，处于I期临床，借助物理‑AI模拟快速完成全新分子设计，I期观察到初步肿瘤缓解信号。 SIGX‑1094，晶泰科技（中国）与Signet Therapeutics（美国），2021年启动项目，针对弥漫型胃癌，处于I期临床，拿到FDA孤儿药与快速通道资格。 IAM‑1363，Iambic Therapeutics（美国），2022年立项，针对HER2变异实体瘤，I/1b期临床，AI生成的小分子激酶抑制剂，早期临床取得部分缓解案例。 ABS‑101，Absci（美国），2021年启动，适应症炎症性肠病，处于I期临床，无需动物免疫即可生成全新抗体序列。 ISM‑6331，英矽智能，2021年立项，治疗晚期间皮瘤，I期临床，获得FDA快速通道资格，AI识别Pan‑TEAD全新靶点并生成小分子。 DSP‑0038，Exscientia（英国，现归属Recursion），2020年启动，针对阿尔茨海默病精神行为症状，处于I期临床，从分子设计到候选分子确认仅耗时13个月，是这批项目中研发时间压缩幅度最大的管线。 ATM‑3507，Atomwise（美国），2019年启动，用于多发性硬化，I期临床，AI虚拟筛选得到全新骨架分子，攻克难成药靶点。整体来看，这批项目大多集中在2019‑2022年间立项。AI显著压缩靶点发现、分子设计的早期周期，但行业现实是：早期发现环节成本下降，算力、AI平台建设、临床试验投入依然高昂，新药整体开发总费用并未出现整体性大幅下降。全部候选药尚未完成注册上市，AI设计分子的安全性、长期有效性仍需要大规模临床试验最终确认。 Ten Fastest‑Advancing AI‑Designed Pharmaceutical Candidates The AI‑driven drug‑discovery sector has expanded rapidly in recent years. Generative‑AI platforms are widely deployed for target identification and de‑novo molecule design, bringing multiple candidate drugs into human clinical trials. As of September2026, no fully AI‑originated therapeutics have obtained global regulatory approval. Nevertheless, ten representative drug candidates have reached key clinical stages, serving as critical case studies for validating the real‑world value of‑AI‑powered drug development. Rentosertib (ISM001‑055), developed by Hong‑Kong‑based Insilico Medicine, was initiated in 2020 for idiopathic pulmonary fibrosis and is currently in PhaseIII trials. Both its therapeutic target and molecular structure are entirely discovered and designed via generative AI. PhaseIIa data have proven its capacity to stabilize patients’ forced vital capacity, and China’s CDE has granted it breakthrough‑therapy designation, making it the most advanced end‑to‑end AI‑developed small‑molecule drug worldwide. REC‑4881 from US‑based Recursion Pharmaceuticals launched in 2021 for familial adenomatous polyposis and is undergoing PhaseII trials. An AI phenotypic screen identified the MAP4K4 inhibitor, and PhaseII results have demonstrated substantial polyp reduction in patients. GB‑0895, created by US‑based Generate:Biomedicines, started in 2020 for severe asthma and has progressed to PhaseIII trials. This antibody is built entirely through generative AI without reliance on natural antibody libraries, representing the most advanced original AI‑generated antibody candidate globally. SGR‑1505 from Schrödinger (United States) kicked off in 2020 for relapsed or refractory B‑cell lymphoma and is in PhaseI trials. Physics‑based AI simulations accelerated de‑novo molecule construction, and preliminary anti‑tumor responses have been observed in early‑stage subjects. SIGX‑1094, jointly developed by China‑based XtalPi and US‑based Signet Therapeutics, began in 2021 for diffuse‑type gastric cancer and is in PhaseI trials with FDA orphan‑drug and Fast‑Track designations. IAM‑1363 by US‑based Iambic Therapeutics was initiated in 2022 for HER2‑mutated solid tumors and is undergoing PhaseI/1b trials. This AI‑generated small‑molecule tyrosine‑kinase inhibitor has yielded partial tumor responses in early‑stage patients. ABS‑101 from US‑based Absci launched in 2021 for inflammatory bowel disease and is in PhaseI trials, with novel antibody sequences produced by AI without animal immunization. ISM‑6331, another pipeline asset of Insilico Medicine, started in 2021 for advanced mesothelioma and is in PhaseI trials with FDA Fast‑Track designation; generative AI uncovered the novel Pan‑TEAD target and corresponding small‑molecule candidates. DSP‑0038, developed by UK‑based Exscientia (now part of Recursion), commenced in 2020 to manage behavioral and psychological symptoms of Alzheimer’s disease and is in PhaseI trials. It took merely 13months to move from molecular design to candidate selection, marking the most drastic timeline compression among the listed programs. ATM‑3507 from US‑based Atomwise began in 2019 for multiple sclerosis and is undergoing PhaseI trials. AI virtual screening delivered novel‑scaffold molecules to target traditionally undruggable sites. Most of these projects were initiated between 2019 and 2022. AI has greatly shortened timelines for target identification and molecular design in early‑stage research. That said, while early‑phase discovery costs have decreased, expenses related to AI infrastructure construction and clinical trials remain substantial, so overall drug‑development expenditures have not seen a broad‑based decline. None of these candidates have completed registration‑approval procedures to date, and large‑scale clinical trials are still required to verify the long‑term safety and efficacy of AI‑designed molecules.

2026-09-06

·数字新奇点

英矽智能Rentosertib III期临床、ISM6331 FDA快通道、首个AI设计分子、礼来合作27.5亿

AI 制药的成年礼英矽智能 Rentosertib 2026/7/7 启动全球 III 期临床——全球首个靶点+分子均由 AI 识别并设计的药物进入 III 期——ISM6331 7/29 获 FDA 快速通道认定——ISM8969 1 月获 FDA IND 批准——与全球 Top20 药企中 13 家合作、潜在金额 100 亿美元——AI 制药从"概念验证"进入"商业兑现"阶段。这是个什么信号——AI 制药不是"PPT 概念"——是真有药物进 III 期了——这是 AI 设计药物的"成年礼"——未来 12 个月看 III 期数据能不能跑通——这决定整个 AI 制药赛道的命运。用人话说：AI 制药这件事——过去 10 年都被认为是"远期概念"——但 2026 年——英矽智能的 Rentosertib 进了 III 期临床——ISM6331 拿了 FDA 快通道——这意味着 AI 设计药物不是"未来"——是"现在"——正在医院里给病人用。一句话总结英矽智能 Rentosertib 全球 III 期临床启动 + ISM6331 FDA 快通道 + 100 亿美元潜在合作——AI 制药从"概念验证"进入"商业兑现"——未来 12 个月看 III 期数据能不能跑通。一、Rentosertib III 期临床：全球首个 AI 设计分子进入 III 期 2026/7/7——英矽智能宣布启动 Rentosertib 全球 III 期临床试验（GENESIS-IPF）——这是 AI 制药史上最重要的里程碑之一：维度数据药物名称 Rentosertib（ISM001-055）靶点 TNIK（英矽智能 AI 识别的新靶点）分子结构英矽智能 AI 设计的全新分子适应症特发性肺纤维化（IPF）III 期启动2026 年 7 月 7 日中国监管 CDE"突破性疗法认定"全球地位首个靶点 + 分子均由 AI 识别并设计进入 III 期的药物用人话说："靶点 + 分子均由 AI 设计"这件事——比"AI 加速药物发现"重要 10 倍——因为传统药企是用 AI 加速"已有靶点"的药物开发——英矽智能是用 AI 发现"全新靶点 + 全新分子"——这意味着 AI 不再是"工具"——是"发明家"——这件事对制药行业——相当于"AI 取代了药企的研发部门"。 💡 关键意义——Rentosertib 跑通的话——意味着"AI 制药"从"10 年研究"缩短到"5 年商业兑现"——传统药企一个 III 期药物研发成本 20-30 亿美元——AI 设计药物可能只要 5-10 亿——这件事会让整个药企研发模式重新洗牌。用人话说：传统药企靠"专利保护 + 长周期研发"赚钱——AI 制药如果跑通"低成本 + 短周期"——传统药企的护城河会松动——这件事和"电动车取代燃油车"是同一种剧本——AI 制药是"药物版的电动车革命"。二、ISM6331 FDA 快通道：英矽首个 FTD 2026/7/29——英矽智能 ISM6331 获 FDA 快速通道认定（FTD）——这是英矽智能首个 FTD：维度数据药物名称 ISM6331（pan-TEAD 抑制剂）适应症既往抗 PD-1 抗体治疗后进展的不可切除恶性胸膜间皮瘤FDA 认定快速通道（Fast Track Designation, FTD）首个 FTD 英矽智能管线中首个 FTD后续事件 2026/10/25 ESMO 大会口头报告 Phase I 数据用人话说："快速通道认定"听起来像普通监管动作——其实是 FDA 给"治疑难病的药"的绿色通道——意味着 FDA 认可这款药的"治疗潜力"——也意味着审评会加速——这件事对英矽智能是商业化利好——能更快推向市场。 💡 ISM8969 1 月获 FDA IND——针对帕金森病——首个针对神经退行性疾病的 AI 设计候选药物——2026/6 完成首次人体给药（Phase I）——2026/8 获中国 CDE IND——英矽智能管线已经覆盖"肺纤维化 + 间皮瘤 + 帕金森 + 癌症"4 大领域。用人话说：英矽智能的管线不是"一个 AI 概念"——是"覆盖 4 大领域的真实药物组合"——这件事最厉害的地方是"AI 平台的可复用性"——一个靶点发现平台 + 一个分子设计平台——能跨疾病复用——这就是 AI 制药的真正护城河。三、商业化：100 亿美元潜在合作 2026/8/26——英矽智能发布 2026 上半年中期业绩——商业化数据非常亮眼：维度数据H1 营收三位数百万美元（数亿美元级别）Top20 药企合作 13 家潜在合作金额约 100 亿美元礼来合作至多 27.5 亿美元SK Biopharmaceuticals 合作至多 25 亿美元荣誉 Prix Galien USA"最佳生物技术初创公司"提名（连续两年）用人话说：100 亿美元潜在合作 = 700 亿人民币——这是中国生物科技公司海外授权的纪录级别——AI 制药这件事——已经不再烧钱——开始"换现金"——这件事对整个 AI 制药赛道——意味着"商业模式跑通"。 💡 管线进度全景——ISM3412（MTAP 缺失实体瘤）Phase I/II——ISM8207（晚期实体瘤）Phase I——ISM5411（溃疡性结肠炎）Phase II——ISM6331（间皮瘤）Phase I——INS018_055（IPF 吸入剂）Phase II——ISM8969（帕金森）Phase I——总计 6 个候选药物进临床——英矽智能已经成为全球 AI 制药管线最丰富的公司。用人话说："6 个候选药物进临床"是什么概念——传统药企 10 年才能攒出这么多——英矽智能 5-6 年做到了——这件事的真正意义是"AI 制药的速度"——已经被验证——剩下就是"能不能成药"的统计学问题——这是 AI 制药的"成年礼"。四、对中国 AI 制药行业意味着什么英矽智能的成功对中国 AI 制药公司有 3 个启示：AI 制药不是"伪需求"——Rentosertib 进 III 期已经证明"AI 设计的药物能走完临床"——这条路是真存在的海外授权（License-out）是商业化最优路径——英矽智能 27.5 亿美元礼来合作——比"自己卖药"快 10 倍——中国 AI 制药公司应该学管线丰富度是核心壁垒——6 个候选药进临床——不是"一个 AI 概念"——中国 AI 制药公司要敢铺管线——**不能只押一个用人话说：中国 AI 制药这两年特别热——但真正跑出 III 期临床的——只有英矽智能——这件事给所有"AI 制药"创业者的提醒是——AI 是工具，不是终局——真正决定成败的是"临床数据 + 监管推进 + 大药企合作"——这三件套——英矽智能 5 年全跑通了——是中国 AI 制药的范本。写在最后英矽智能 Rentosertib III 期临床是 2026 年 AI 制药赛道最值得记的里程碑： "首个 AI 设计分子进入 III 期"——AI 制药从"概念验证"进入"商业兑现"药物侧：Rentosertib III 期 + ISM6331 FDA 快通道 + ISM8969 FDA IND——AI 设计的药物被监管接受平台侧：6 个候选药进临床、覆盖 4 大领域——AI 制药平台的可复用性被验证商业侧：100 亿美元潜在合作 + 礼来 27.5 亿 + SK 25 亿——AI 制药商业模式跑通行业侧：英矽智能成为全球 AI 制药管线最丰富的公司——中国 AI 制药的全球地位站住了未来 1 年看 3 件事：① Rentosertib III 期数据什么时候出——这是 AI 制药赛道的"决定性时刻" ② ESMO 2026/10/25 ISM6331 Phase I 数据能不能展示疗效——这决定英矽智能股价和后续融资 ③ 中国 AI 制药公司能不能复制英矽智能的"海外授权"路径——这件事决定中国 AI 制药的全球天花板用人话说：今天这条新闻的重点不是"英矽智能又拿了什么认证"——是"AI 制药从 PPT 走进了医院"——这件事对未来 12 个月全球医药行业的影响——比任何"AI 模型升级"的新闻都大——未来 1 年——AI 制药会从"小众赛道"——变成"主流药企的研发标配"——而能不能抓住这个拐点——决定中国 AI 公司能不能在全球医药市场占住一席之地。如果觉得这篇拆解对你有帮助，不妨点个关注和在看。你的 AI 陪跑伙伴【数字新奇点】会继续关注 AI 制药赛道的临床进展与商业兑现。咱们下期见！参考资料Insilico Initiates Phase III Clinical Trial for RentosertibInsilico Medicine Receives FDA Fast Track Designation for ISM6331Commercialization Roadmap Validated: Insilico Announces Interim ResultsInsilico Medicine Receives IND Approval from FDA for ISM8969Insilico to Present Phase 1 Trial Data at ESMO 2026

临床3期突破性疗法快速通道

100 项与 ISM-6331 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
晚期恶性实体瘤	临床2期	美国	英矽智能(香港)有限公司	2024-12-27
晚期恶性实体瘤	临床2期	中国	英矽智能(香港)有限公司	2024-12-27
恶性胸膜间皮瘤	临床2期	美国	英矽智能(香港)有限公司	2024-12-27
恶性胸膜间皮瘤	临床2期	中国	英矽智能(香港)有限公司	2024-12-27
转移性实体瘤	临床2期	美国	英矽智能(香港)有限公司	2024-12-27
转移性实体瘤	临床2期	中国	英矽智能(香港)有限公司	2024-12-27
上皮样血管内皮瘤	临床前	中国	英矽智能(香港)有限公司	2024-06-24
胶质母细胞瘤	临床前	中国	英矽智能(香港)有限公司	2024-06-24
脂肪肉瘤	临床前	中国	英矽智能(香港)有限公司	2024-06-24
脑膜瘤	临床前	中国	英矽智能(香港)有限公司	2024-06-24