The purpose of this study is to evaluate the long-term safety and efficacy of donidalorsen in people with HAE and the effects of donidalorsen on the number of HAE attacks and their impact on quality of life (QoL).

开始日期2022-07-13

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NCT05139810

/ Completed临床3期

A Phase 3 Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ISIS 721744 in Patients With Hereditary Angioedema (HAE)

The purpose of this study was to evaluate the safety and efficacy of donidalorsen in participants with HAE and effect of donidalorsen on the quality and pattern of HAE attacks and their impact on quality of life (QoL).

开始日期2021-12-03

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NCT04549922

/ Completed临床2期IIT

Antisense Therapy to Block the Kallikrein-kinin Pathway in COVID-19: A Phase II Randomized Controlled Trial

Up to 1/3 of all patients infected with COVID-19 can develop complications that require hospitalization. Severe pneumonia associated with acute respiratory distress syndrome (ARDS) is the most threatening and feared complication of COVID-19 infection, with mortality rates close to 50% in some groups.
Autopsies between these severe cases reveal severe capillary involvement, with signs of intense inflammatory changes, microvascular thrombosis, endothelial injury and abnormal tissue repair. The available evidence suggests that abnormal activation or imbalance in the counter-regulation of the kallikrein-kinin system may play a central role in a positive feedback cycle, leading to consequent diffuse microangiopathy. Blockade of the kallikrein-kinin system can therefore prevent deterioration of lung function by reducing inflammation, edema and microthrombosis.
The objective of this phase IIb study is to assess the preliminary effects on the oxygenation parameters of an antisense oligonucleotide that inhibits pre-kallikrein synthesis in patients with moderate to severe COVID-19.

开始日期2020-10-19

申办/合作机构

Associacao Beneficente Siria

[+2]

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2024-12-01·JOURNAL OF CRITICAL CARE

Antisense therapy to block the Kallikrein-kinin pathway in COVID-19: The ASKCOV randomized controlled trial

Article

作者: Buchele, Gustavo ; Gomes, Samara P C ; Santos, Maria Adelaide Dos ; Negrelli, Karina L ; Falavigna, Maicon ; Dal-Pizzol, Felipe ; de Freitas, Flávio Geraldo ; Miranda, Tamiris A ; Germano, Almir ; Gebara, Otávio ; Rosa, Regis G ; Santucci, Eliana Vieira ; Santos, Renato H N ; Zampieri, Fernando G ; Gomes, Jackeline O ; Valeis, Nanci ; Ishihara, Luciana M ; Azevedo, Luciano C P ; Cavalcanti, Alexandre B ; Berti, Isabele Ribeiro ; Machado, Flávia R ; Schettini, Daniel Almeida ; Westphal, Glauco Adrieno ; Janiszewski, Mariano ; Cohn, Danny M ; de Matos Soeiro, Alexandre ; Laranjeira, Ligia N ; de Souza Dantas, Vicente Cés ; Veiga, Viviane C ; Damiani, Lucas P

PURPOSE:

To assess the effect of antisense therapy to block kallikrein-kinin pathway in COVID-19 patients.

MATERIAL AND METHODS:

Randomized, placebo-controlled, double blind, controlled trial enrolling hospitalized COVID-19 patients that required supplementary oxygen to sustain peripheral oxygen saturation. Key exclusion criteria included use of mechanical ventilation or vasopressors, and patients with more than 10 days since symptom onset or more than 48 h of oxygen use. Patients were randomized to either one subcutaneous dose of ISIS721744, an antisense that blocks prekallikrein, or placebo. The primary outcome was the number of days alive and free of oxygen support up to 15 days (DAFOR15). Secondary endpoints included organ failure score, need and duration of mechanical ventilation up to 15 days, and all-cause mortality at 30 days. Exploratory endpoints included physiological parameters, biomarkers, and quality of life.

RESULTS:

From October 10, 2020, to December 09, 2020, 111 patients were randomized at thirteen sites in Brazil (56 to treatment and 55 to control group). Average age was 57.5 years, and most patients were male (68.5%). There were no significant differences in DAFOR15 between groups (5.9 ± 5.2 days for the intervention arm and 7.7 ± 5.1 for the control group; mean difference - 0.65, 95% confidence intervals from -2.95 to 1.36, p = 0.520).

CONCLUSION:

Antisense therapy designed to block the kallikrein-kinin pathway did not demonstrate clinical benefits in increasing days-alive without respiratory support at 15 days in patients with COVID-19 during the first wave in 2020.

CLINICALTRIALS:

GOV IDENTIFIER:

NCT04549922.

2024-07-04·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Efficacy and Safety of Donidalorsen for Hereditary Angioedema

Article

作者: Tachdjian, Raffi ; Wang, Sophie ; Manning, Michael E ; Treadwell, Sabrina ; Reshef, Avner ; Lumry, William R ; Craig, Timothy ; Newman, Kenneth B ; Yarlas, Aaron ; Stobiecki, Marcin ; Gelincik, Asli ; Bordone, Laura ; Riedl, Marc A ; Cohn, Danny M ; Jacobs, Joshua S ; Gokmen, Nihal M ; Karakaya, Gül ; Gompels, Mark M

BACKGROUND:

Hereditary angioedema is a rare disorder characterized by episodic, potentially life-threatening swelling caused by kallikrein-kinin dysregulation. Long-term prophylaxis can stabilize this system. Donidalorsen, an antisense oligonucleotide, specifically reduces prekallikrein expression.

METHODS:

In this phase 3, double-blind, randomized trial, we assigned patients with hereditary angioedema to receive donidalorsen (80 mg subcutaneously) or placebo once every 4 or 8 weeks. The primary end point was the time-normalized number of investigator-confirmed hereditary angioedema attacks per 4 weeks (attack rate) from week 1 to week 25.

RESULTS:

A total of 90 patients received donidalorsen every 4 weeks (45 patients), donidalorsen every 8 weeks (23 patients), or placebo (22 patients). The least-squares mean time-normalized attack rate was 0.44 (95% CI, 0.27 to 0.73) in the 4-week group, 1.02 (95% CI, 0.65 to 1.59) in the 8-week group, and 2.26 (95% CI, 1.66 to 3.09) in the placebo group. The mean attack rate from week 1 to week 25 was 81% lower (95% CI, 65 to 89) in the 4-week group than in the placebo group (P<0.001) and 55% lower (95% CI, 22 to 74) in the 8-week group than in the placebo group (P = 0.004); the median reduction in the attack rate from baseline was 90% in the 4-week group, 83% in the 8-week group, and 16% in the placebo group. The mean attack rate during weeks 5 to 25 was 87% lower (95% CI, 72 to 94) in the 4-week group than in the placebo group (P<0.001) and 60% lower (95% CI, 25 to 79) in the 8-week group than in the placebo group. Donidalorsen administered every 4 weeks resulted in an improvement in the least-squares mean total score for the change at week 25 on the Angioedema Quality-of-Life Questionnaire (scores range from 0 to 100, with a score of 100 indicating the worst possible quality of life) that was 18.6 points (95% CI, 9.5 to 27.7) better than that with placebo (P<0.001). The most common adverse events were erythema at the injection site, headache, and nasopharyngitis; 98% of adverse events were mild or moderate in severity.

CONCLUSIONS:

Donidalorsen treatment reduced the hereditary angioedema attack rate, a finding that supports potential prophylactic use for hereditary angioedema. (Funded by Ionis Pharmaceuticals; OASIS-HAE ClinicalTrials.gov number, NCT05139810.).

2020-09-24·The New England journal of medicine1区 · 医学

Antisense Inhibition of Prekallikrein to Control Hereditary Angioedema

1区 · 医学

Article

作者: Viney, Nicholas J. ; Baker, Brenda F. ; Levi, Marcel ; Fijen, Lauré M. ; Geary, Richard S. ; Xia, Shuting ; Nanavati, Charvi ; Alexander, Veronica J. ; Kaeser, Gwendolyn E. ; Schneider, Eugene ; Stroes, Erik S.G. ; Cohn, Danny M. ; Meijers, Joost C.M.

Hereditary angioedema is characterized by recurrent and unpredictable episodes of subcutaneous and mucosal swelling that can be life threatening. IONIS-PKK-L_Rx is a ligand-conjugated antisense oligonucleotide designed for receptor-mediated delivery to hepatocytes. In a compassionate-use pilot study, two patients with severe bradykinin-mediated angioedema were initially administered weekly subcutaneous injections of the unconjugated parent drug, IONIS-PKK_Rx, for 12 to 16 weeks, after which they received IONIS-PKK-L_Rx at a dose of 80 mg every 3 to 4 weeks for 7 to 8 months. Treatment was accompanied by a reduction in the angioedema attack rate. (Funded by Amsterdam UMC.).

项与 Donidalorsen 相关的新闻（医药）

2025-07-04

·药时代

未来三个月，有望获FDA批准的5大创新疗法！

正文共：2800字 1图预计阅读时间：8分钟回顾2025年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价和研究中心（CDER）共计批准了16款创新药物，其中令人瞩目的是有8款被认定为first-in-class药物，占据了总数的一半。这表明在新药研发领域，创新性和独特作用机制的药物依然占据重要位置。随着第三季度的到来，Biospace对接下来可能获得FDA批准的潜在创新药物进行了预测。然而，FDA内部的人事频繁调动增加了这些创新药物获批结果的不确定性。药时代整理了有可能在2025 Q3季度获得FDA批准的5款创新药，让我们来看一下他们的各自优势与最新动态。2025第3季度有望获FDA批准的5大创新疗法（信息来源于公开资源）药物：Blenrep 企业：GSKFDA的肿瘤药物咨询委员会定于2025年7月17日召开会议，审议葛兰素史克（GSK）旗下针对多发性骨髓瘤的药物Blenrep的重新上市申请。FDA计划在2025年7月23日前完成审批决定。Blenrep最初于2020年通过加速审批获得上市许可，用于单药治疗接受过至少四线治疗的多发性骨髓瘤患者。然而，在2022年，由于关键性确认试验未达标，FDA要求GSK撤回该药物在美国的上市许可。如今，GSK找到了一种让Blenrep“重返市场”的新策略：不再将其作为单一疗法，而是探索其在更早治疗阶段与其他标准骨髓瘤药物联合使用的潜力。根据新方案，Blenrep可与武田的Velcade（硼替佐米）或百时美施贵宝的Pomalyst（泊马度胺）以及地塞米松联合使用，用于二线多发性骨髓瘤治疗。值得一提的是，今年4月17日，Blenrep已获英国药品和保健品管理局（MHRA）的批准。Blenrep作为即用型治疗方案，相比需依赖患者自身T细胞、生产流程复杂的CAR-T疗法，具有显著的便利性优势。此次若能顺利通过 FDA 审批，Blenrep有望在全球二线多发性骨髓瘤治疗市场占据重要地位，预计年销售额可达约30亿英镑（约合40亿美元）。药物：Donidalorsen 企业：Ionis PharmaceuticalsDonidalorsen‌是由反义寡核苷酸（ASO）疗法领域的领军企业 Ionis Pharmaceuticals 开发的一款新型预防性治疗药物，专为遗传性血管性水肿（HAE）患者设计。Donidalorsen通过靶向肝脏递送，抑制前激肽释放酶（PKK）的产生，从而减少缓激肽的释放，达到预防HAE发作的效果。在III期OASIS-HAE与OASISplus研究中，Donidalorsen 展现出显著疗效：以每月或每两个月一次的给药频率即可大幅降低HAE发作频率。同时，II期开放标签扩展研究（OLE）数据显示，在长达三年的治疗期间，96%的患者实现了发作频率的持续减少，显示出其在长期控制方面的突出潜力。安全性方面，Donidalorsen 表现良好，未出现严重药物相关不良事件。目前，Donidalorsen的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，预计 FDA 将于2025年8月21日前做出审批决定。若顺利获批，它将成为全球首个专门用于预防HAE发作的药物，填补当前治疗领域的重要空白。此外，日本大冢制药已获得 Donidalorsen 在欧洲及亚太地区的独家商业化权利，并计划于今年向欧洲药品管理局（EMA）提交营销授权申请（MAA），进一步拓展其在全球市场的布局。截至目前，全球共批准上市了12款ASO药物，其中8款来自 Ionis Pharmaceuticals。公司旗下的 Spinraza是全球首个、也是目前唯一一款年销售额突破10亿美元的小核酸药物，稳居该领域“重磅炸弹”之列。若Donidalorsen 成功上市，将进一步巩固Ionis作为ASO 疗法领导者的行业地位。药物：Deramiocel 企业：CapricorDeramiocel (CAP-1002)是Capricor公司推出的一款基于同种异体细胞外泌体的创新药物，源自心脏来源细胞（CDCs）分泌的外泌体。这些外泌体富含非编码RNA和多种功能性蛋白质，具备多重治疗潜力：不仅能改善肌肉组织的瘢痕与纤维化状态，还可增强心脏功能，并展现出良好的免疫调节特性。Deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的生物制品许可申请（BLA）已于今年获得美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并被授予优先审评资格，FDA 预计将在 2025年8月31日前做出最终审批决定。目前获批的治疗方法主要集中在缓解症状层面。若 Deramiocel成功获批，将成为全球首个有望阻止或延缓DMD心肌病进展的突破性疗法。作为目前唯一进入后期临床开发阶段的DMD细胞疗法，Deramiocel相较于CGT（细胞与基因疗法）展现出显著优势：同种异体特性：无需使用患者自体细胞，便于规模化生产；双重作用机制：兼具免疫调节与抗纤维化功能；长期安全性良好：已在超过250例患者中接受评估，未观察到严重药物相关不良事件。为加速该疗法在全球范围内的商业化进程，Capricor已与日本 Nippon Shinyaku公司签署多项合作协议，涵盖Deramiocel在日本及欧洲市场的推广与分销。这一合作不仅为Capricor提供了关键的资金支持，也通过全球化资源协同与技术整合，为其核心产品CAP-1002的成功上市提供了有力保障。药物：Apitegromab 企业：Scholar RockApitegromab是由Scholar Rock 开发的一款靶向肌肉生长抑制素（myostatin）的全人源单克隆抗体。它通过特异性结合骨骼肌中的肌肉生长抑制素前体形式（promyostatin）及其酶切后的潜在活性形式（latent myostatin），阻止其转化为具有生物活性的形式，从而解除肌肉生长抑制素对肌肉发育的抑制作用，促进肌肉质量的增长。Apitegromab 在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面已取得重大突破，成为首个在关键 III 期临床试验中获得积极结果的肌肉靶向疗法。消息公布当日，Scholar Rock 股价盘中飙升 270%，市值一度突破 20亿美元，显示出市场对其潜力的高度认可。目前，FDA正在审评Apitegromab的上市申请，预计将于 2025年9月22日前做出审批决定。如若获批，Apitegromab 将成为SMA领域又一重要治疗选择，并与百健的 Spinraza、诺华（Novartis）的 Zolgensma 和罗氏（Roche）的 Evrysdi 展开直接竞争，共同争夺SMA的治疗市场。除了在罕见病领域的进展，Apitegromab还成功切入当前备受关注的减重赛道。2025年6月18日，Scholar Rock公布了其 II 期临床试验 EMBRAZE 的积极概念验证数据。该研究评估了Apitegromab与礼来公司GLP-1受体激动剂替尔泊肽（Tirzepatide）联合使用，在体重管理中对去脂体重（即瘦体重）的保护效果。根据这项最新研究结果，替尔泊肽单药组受试者的总体重减轻中有 30.2% 来源于瘦体重减轻，Apitegromab单抗联合替尔泊肽组这一比例为14.6%。与替尔泊肽单药组相比，Apitegromab单抗联合替尔泊肽组受试者额外保留了54.9%的去脂体重。这一数据表明，Apitegromab联合方案具备“减脂保肌”的独特优势。尽管EMBRAZE研究的结果令人振奋，Scholar Rock的研发总裁Akshay Vaishnaw博士表示，公司当前仍将战略重心放在Apitegromab在SMA领域的商业化准备工作上，优先确保药物一旦获批能够迅速进入市场并惠及患者。药物：Tolebrutinib 企业：赛诺菲Tolebrutinib 是一款口服、具有脑渗透性及中枢神经系统（CNS）生物活性的 BTK抑制剂。与目前获批主要用于控制外周炎症的多发性硬化症（MS）疗法不同，Tolebrutinib 的独特优势在于其能够有效穿透血脑屏障，在脑脊液中达到治疗浓度，从而直接作用于中枢神经系统中的 B 淋巴细胞和疾病相关的小胶质细胞。这一机制被认为可通过靶向神经退行和残疾积累背后的中枢炎症过程，从根本上应对进行性多发性硬化症的潜在病理变化。2025年3月25日，赛诺菲宣布，FDA已受理Tolebrutinib的新药上市申请，并授予其优先审评资格，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），旨在延缓成人患者在无复发活动背景下的残疾进展。FDA 预计将在2025年9月28日前做出审批决定。同时，欧洲药品管理局（EMA）也正在对相关监管申请进行审评。若顺利获批，Tolebrutinib将成为全球首个且唯一一个既能治疗nrSPMS，又能在非复发性SPMS患者中延缓残疾进展的、具有脑渗透特性的BTK抑制剂。这也将标志着BTK抑制剂从传统的血液肿瘤领域迈向自身免疫疾病治疗赛道的重要一步。近年来，赛诺菲持续加码BTK抑制剂在免疫疾病领域的潜力，围绕自身免疫性疾病进行了广泛布局。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购了 Principia Biopharma，成功获得三款具有差异化潜力的 BTK 抑制剂——Tolebrutinib、Rilzabrutinib 和 Atuzabrutinib，进一步巩固其在自免领域的研发领先地位。参考资料：1.各公司官网2.https://www.biopharmadive.com/news/fda-approval-decisions-watch-2025/736277/图片来源：FDA官方7月1日后，必看的十项临床试验！2025-07-03超484.48亿美元！2025年上半年中国创新药出海交易数量达50笔2025-07-02GCG百年研发终成药：激活自身燃脂开关破解全球超重治疗难题2025-07-01版权声明/免责声明本文为汇编文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn点击这里，查看更多精彩！

加速审批临床2期细胞疗法申请上市免疫疗法

2025-06-23

·同写意

小核酸药物的长夜将尽！

同写意年度巨献！！大会特设“mRNA肿瘤疫苗与siRNA药物开发”分会，7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片。（图片来源：Frost＆Sullivan 《核酸药物市场产业现状与未来发展报告》）现如今，小核酸药物已从“孤儿药”的代名词，蜕变为跨国药企争相抢夺的战略高地。TONACEA01小核酸药物来时路小核酸药物发展史堪称一部攻克技术壁垒的奋斗史。从1978年反义核酸概念首次提出，到1998年首款ASO药物获批，行业历经多次起落，但自2016年两款重要的反义寡核苷酸（ASO）药物上市以来，这一市场逐渐打破了长久以来的沉寂，开始展现出强劲的增长势头。（图片来源：Frost＆Sullivan 《核酸药物市场产业现状与未来发展报告》）目前，全球研发管线呈现爆发式增长。截至2024年10月，全球已有17款小核酸药物获批上市，5款处于上市审批阶段，24款进入III期临床。TONACEA02小核酸药物的优势小核酸药物作为新一代治疗技术，其核心优势在于精准靶向、长效持久、设计灵活和生产高效，这些特性使其在药物研发领域具有颠覆性潜力。小核酸药物（siRNA、ASO等）通过碱基互补配对原则，直接作用于致病基因的mRNA，在转录后水平沉默目标基因表达。相比传统小分子药物需与蛋白结合（易脱靶），其特异性提升10-100倍。传统药物依赖蛋白活性口袋，而人类疾病相关蛋白中仅20%可被小分子靶向。小核酸药物直接靶向mRNA，攻克了如MYC、KRAS等传统“不可成药”靶点，拓展了疾病治疗边界。传统药物研发需筛选数万化合物，而小核酸药物通过基因序列反向设计，研发周期从10-15年压缩至3-5年。同一递送系统可搭载不同靶点序列（如Alnylam基于GalNAc平台开发5款上市药物），管线拓展成本降低40%。（图片来源：Frost＆Sullivan 《核酸药物市场产业现状与未来发展报告》）TONACEA03透过数据看市场小核酸药物全球市场规模从2016年0.01亿美元飙升至2022年38亿美元，年复合增长率高达295%，预计2025年将突破100亿美元。相比之下，我国仍处于小核酸药物市场发展的早期阶段。但是目前国内患者人群基数大，为满足的的临床需求也较多。因此随着国内核损药物技术的不断成熟，我国的小核酸药物也将迎来快速发展期，预计到2030年我国小核酸药物市场将达到100亿元。（图片来源：华福证券研究所）目前小核酸药物产业链涵盖了上游核酸单体和试剂生产、中游新药研发及药品生产到下游产品商业化服务患者的全部环节。（图片来源：清华五道口《小核酸药物行业图谱1》）目前多家券商报告将2025年定位为小核酸药物投资关键年。究其原因是目前小核酸技术平台发展已经逐渐成熟（GalNac技术已充分验证，肝靶向递送效率显著提升），并且小核酸适应症拓展正在加速（从罕见病、肝病向中枢神经系统疾病（如阿尔茨海默症、帕金森病）等复杂领域突破），并且现如今小核酸药物即将迎来密集的催化。诺华Inclisiran（降脂药）有望加速放量Alnylam的Vutrisiran（ATTR）和Fitusiran（血友病）2025年3月底获批；Ionis的eplotersen（OUS）、Olezarsen(EU)、Donidalorsen（US）预计也会于年内获批诺华/Ionis的Pelacarsen的Ⅲ期数据读出；Ionis的Olezarsen（sHTG）的Ⅲ期数据读出；Zilebesiran（高血压）的Ⅱ期数据读出；ARO-INHBE（肥胖）的Ⅰ期数据读出在2025年第一季度销售TOP10榜单中，Spinraza以4.24亿美元领跑；Alnylam成最大赢家，旗下5款产品上榜，包括治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的Amvuttra（3.1亿美元）和降脂药Leqvio（2.57亿美元）。（图片来源：华福证券研究所）目前技术平台已然成为核心竞争力。国内头部企业纷纷建立自主技术平台。• 瑞博生物自主开发RIBO-GalSTAR肝靶向递送技术• 圣诺医药推进PNP和GalAhead双平台战略• 舶望制药构建丰富RNAi序列库...— 未来展望 —全球研发竞速正在上演。随着肝外递送技术突破、慢性病适应症拓展和生产工艺优化，小核酸药物正从技术突破走向商业爆发。小核酸药物的长夜将尽，黎明已现。参考资料：1.Frost＆Sullivan 《核酸药物市场产业现状与未来发展报告》2.华福证券研究所3.清华五道口《小核酸药物行业图谱1》

siRNA上市批准临床3期信使RNA核酸药物

2025-05-07

·贝壳社

2025 FDA新药前瞻：首创疗法投资趋势

作者：布布2025年，医药领域将迎来一场激动人心的创新浪潮，多款first-in-class疗法将成为医学研究的新亮点。这些药物不仅代表着科学家们在治疗策略上的重大突破，更有可能在多个疾病领域打开前所未有的治疗新局面。从癌症、罕见病到免疫系统疾病，这些创新疗法的出现或许意味着治疗方案的彻底变革，挑战了我们对传统药物和治疗模式的固有认知。它们通过全新的作用机制，精准锁定疾病根源，带来了更加个性化和高效的治疗方式。对于那些深受病痛折磨的患者来说，这些药物无疑是曙光，在医疗领域激发出无限的希望和可能性。01Donidalorsen: 首个靶向PKK的RNA疗法，有望改变HAE预防格局· 开发商：Ionis Pharmaceuticals· 模态：反义寡核苷酸· 适应症：预防遗传性血管性水肿（HAE）· 作用机制：靶向抑制血管性水肿相关基因的合成· PDUFA时间：2025年8月21日Donidalorsen 是 Ionis Pharmaceuticals 基于反义核酸技术平台开发的 RNA 靶向药物，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，主要特点是反复发作性的皮肤、黏膜或内脏深部组织水肿，发作时可表现为手脚肿胀、面部浮肿、腹痛，严重时可出现咽喉水肿，危及生命。HAE的病因通常与C1酯酶抑制物（C1-INH）缺乏或功能异常有关，属于补体系统调节障碍所致。Donidalorsen通过抑制前激肽释放酶（prekallikrein, PKK）的生成，干预激肽-激肽酶系统，从源头阻断HAE发作的炎症通路。这一机制区别于现有C1酯酶抑制剂或bradykinin受体拮抗剂等治疗方案，使其具备first-in-class潜力。在III期OASIS-HAE与OASISplus研究中，Donidalorsen以每月或每两月给药的频率显著降低HAE发作频率，配合II期OLE研究中三年维持96%发作减少率的结果，显示其在疗效与长期控制方面的优势。其安全性良好，未观察到严重药物相关不良事件。Donidalorsen已获得孤儿药资格，PDUFA日期为2025年8月21日。作为首个以RNA技术靶向PKK的候选药物，该疗法有望为HAE预防治疗带来新的治疗机制和更便捷的用药方式。02Qfitlia（fitusiran）: 创新性治疗重度血友病的新突破· 开发商：赛诺菲· 模态：siRNA（小干扰RNA）· 适应症：A型和B型血友病的出血预防（适用于12岁及以上、无论是否携带凝血因子VIII或IX抑制物的患者）· 作用机制：抑制ANT3因子生成，减少抗凝血因子· 批准时间：2025年3月28日Qfitlia（fitusiran）是赛诺菲开发的siRNA疗法，也是首个获得FDA批准、以降低抗凝血酶（AT）水平为作用机制的血友病预防治疗药物。该药适用于12岁及以上A型或B型血友病患者，无论是否存在凝血因子VIII或IX的抑制物。其通过靶向肝脏合成抗凝血酶的mRNA，从源头上减少抗凝血酶水平，从而增强凝血酶生成，重建止血平衡。Qfitlia 的作用机制区别于传统的因子替代疗法或抗体疗法（如 emicizumab），具备first-in-class特征，并显著降低用药频率，可每年仅注射6次，采用预充式皮下注射笔，简化了患者的治疗体验。Qfitlia已获得FDA的孤儿药资格及突破性疗法认定（适用于有IX抑制物的B型血友病），全球多地区的注册工作正在推进，预计2025年下半年将在中国获得监管决定。作为一种具备长期保护、用药负担低和适应症覆盖广的创新疗法，Qfitlia 有望改变现有血友病预防治疗格局，特别是在抑制物阳性患者中的应用前景值得关注。03Ivonescimab：全球首个PD-1/VEGF双特异性抗体在肺癌治疗中的突破性进展· 开发商：康方生物· 模态：抗体· 适应症：晚期非小细胞肺癌一线治疗· 作用机制：PD-1/VEGF双特异性抗体Ivonescimab 是康方生物开发的全球首个PD-1/VEGF双特异性抗体，该药通过结合PD-1抑制免疫逃逸机制与VEGF抑制肿瘤血管生成，提供了免疫治疗和抗血管生成治疗的双重优势，从而有效增强抗肿瘤免疫反应。Ivonescimab在III期临床研究AK112-306/HARMONi-6中显示出显著的疗效。该研究的初期分析结果表明，Ivonescimab联合化疗在无进展生存期（PFS）方面显著优于BeiGene的PD-1抑制剂Tevimbra (tislelizumab-jsgr) 联合化疗。值得一提的是，Ivonescimab的这一成功是在与全球标杆药物Keytruda的头对头竞争后取得的又一重大胜利。早在HARMONi-2研究中，Ivonescimab就已经证明了其在与Keytruda单药治疗的比较中展现出强大的临床优势，显著降低了疾病进展或死亡的风险。与传统PD-1抑制剂相比，Ivonescimab的双特异性抗体结构不仅提供了免疫增强的效果，还通过抑制VEGF发挥抗血管生成作用，增强了肿瘤的免疫逃逸防线的突破力。这一创新机制使其在治疗上展现出比现有治疗方案更广泛的适应性与疗效。2025年4月，Ivonescimab新适应症获批，用于单药一线治疗PD-L1阳性（TPS≥1%）、表皮生长因子受体（EGFR）基因突变和间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因突变阴性的非小细胞肺癌（NSCLC）。此前，该药物于2024年5月24日获得了国家药品监督管理局的首次批准，联合培美曲塞和卡铂，用于经 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的 EGFR 突变的局部晚期或转移性非鳞 NSCLC 的治疗。尽管市场上已有多种PD-1抑制剂，Ivonescimab通过其独特的机制和与化疗的协同作用，展现出强大的竞争力。随着HARMONi-6研究的成功，Ivonescimab的全球临床开发将在未来进一步推动其在美国、欧洲和日本的上市进程，并有望成为NSCLC治疗的新标准。04RGX-121：基因疗法的开创性突破，首个治疗MPS II的创新药物· 开发商：REGENXBIO/Nippon Shinyaku· 模态：基因疗法· 适应症：粘多糖贮积症II型（MPS II）· 作用机制：基因疗法修复酶缺失· PDUFA时间：待定RGX-121是首个针对粘多糖贮积症II型（MPS II，亨特综合症）开发的基因疗法。MPS II是一种由iduronate-2-sulfatase酶缺乏引起的罕见遗传代谢性疾病，导致糖胺聚糖（GAGs）的异常积累，进而引发严重的全身器官损害，包括中枢神经系统。当前该病没有治愈方法，治疗主要依赖酶替代疗法（ERT）来缓解症状。RGX-121通过基因疗法方式直接补充缺失的酶活性，提供了全新的治疗选择。作为first-in-class的药物，RGX-121的创新之处在于它通过基因疗法修复病，直接向患者体内传递正常基因，以恢复缺失的酶活性。这种机制区别于传统的酶替代疗法（ERT）和骨髓/干细胞移植，它不仅能够针对病因进行治疗，还可能实现长期的疗效，减少患者对常规治疗的依赖。通过这种方式，RGX-121有望成为MPS II治疗的里程碑药物，标志着基因疗法在遗传代谢病中的应用迈出了重要的一步。RGX-121已获得美国FDA的快速通道、罕见儿科疾病、再生医学先进疗法以及孤儿药物资格认证。其滚动生物制品许可申请（Rolling Biologics License Application）正在进行中，并显示出较好的临床前景。05Suzetrigine（Journavx）：非阿片类止痛药物的开创性突破，首个治疗急性疼痛的NaV1.8抑制剂· 开发商：Vertex Pharmaceuticals· 模态：小分子· 适应症：中度至重度急性疼痛· 作用机制：NaV1.8抑制剂· FDA批准时间：2025年1月30日Suzetrigine（Journavx）是Vertex制药公司首个获批的NaV1.8抑制剂，代表了止痛药物领域的重大创新。2025年1月30日获得FDA批准，成为20多年来首个新类别的止痛药物，也是全球首个非成瘾、可口服的NaV1.8抑制剂，标志着非阿片类止痛药物治疗的新时代。作为首个非阿片类NaV1.8抑制剂，Suzetrigine具有快速起效、与Vicodin®（复方阿片类镇痛药）相当的疗效以及无成瘾风险的独特优势。其精准选择性和强大的镇痛作用，使其成为解决急性疼痛的创新疗法，并成为治疗急性疼痛的新标杆。06Telisotuzumab Vedotin：首个靶向c-Met的ADC，开启NSCLC精准治疗新时代· 开发商：艾伯维· 模态：抗体偶联药物（ADC）· 适应症：c-Met高表达的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）· 作用机制：靶向c-Met，释放细胞毒素杀伤肿瘤· PDUFA时间：2025年Telisotuzumab vedotin（Teliso-V）是一款靶向c-Met蛋白的first-in-class抗体偶联药物，专为既往接受过治疗的EGFR野生型、c-Met高表达的非鳞状NSCLC患者而设计。目前尚无已上市药物专门针对这一患者群体，Teliso-V有望填补重要空白，并获得了FDA的加速审批认定。FDA已将其纳入RTOR（实时肿瘤审评）计划并给予突破性疗法认定。作为c-Met过表达与预后不良显著相关的精准亚群，约25%的EGFR野生型NSCLC患者可能从Teliso-V中获益，因此其有潜力改变晚期肺癌的治疗格局。07Mirdametinib（Gomekli）：首个针对NF1相关性PN的口服MEK抑制剂，开启精准儿童肿瘤治疗新篇章· 开发商：SpringWorks Therapeutics· 模态：小分子· 适应症：I型神经纤维瘤病相关的不可切除丛状神经鞘瘤（NF1-PN）· 作用机制：抑制MEK1/2，阻断Ras-MAPK信号通路· FDA批准时间：2025年2月11日Mirdametinib是一款first-in-class的口服MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2）抑制剂，成为首个治疗NF1相关性PN的口服靶向药。丛状神经鞘瘤（plexiform neurofibromas, PNs）是生长在多个神经束上的良性肿瘤，起源于外周神经鞘细胞，但由于生长方式呈“网状”“丛状”，常深入肌肉、骨骼或其他组织，结构复杂，因此难以彻底切除。PNs多见于儿童期出现，可能随着年龄增长而不断增大，对患者造成疼痛、神经功能障碍、外观畸形和器官受压等。Mirdametinib的NDA申请获得了FDA优先审评资格，并于2025年2月11日获得批准。申请数据显示，Mirdametinib显著改善了患者肿瘤体积与疼痛程度，具备良好的耐受性，特别适用于儿童和青少年患者。相比现有静脉制剂，Mirdametinib的口服便利性为长期治疗提供更多可能，也体现出其在儿科精准肿瘤治疗领域的创新意义。08Plozasiran：填补FCS治疗空白的RNAi创新药· 开发商：Arrowhead Pharmaceuticals· 模态：RNA干扰（RNAi）疗法· 适应症：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）· 作用机制：靶向抑制APOC3，显著降低血浆甘油三酯水平· PDUFA时间：2025年11月18日家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 是一种罕见但危及生命的遗传性高甘油三酯血症，其特征是由于乳糜微粒积聚导致血浆甘油三酯水平过度升高，最终导致甘油三酯水平极高。甘油三酯水平严重升高可引发严重症状，包括急性且可能致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脏脂肪变性和认知问题，目前尚无针对性疗法。Plozasiran作为first-in-class RNAi新药，通过干预APOC3这一关键致病蛋白，从机制上调控脂质代谢，显著改善病情。其三期PALISADE研究结果积极，已获得FDA突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，或将成为FCS治疗领域的重大突破。09UGN-102 (Mitomycin): 创新的非侵入性治疗新选择· 开发公司：UroGen Pharma· 模态：小分子· 适应症：低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）· 治疗机制：局部灌注应用美托霉素，美托霉素通过与DNA结合形成交联，抑制DNA的复制和转录· PDUFA时间：2025年6月13日UGN-102（Mitomycin）是一种用于治疗低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的非侵入性局部药物治疗。非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌的一个常见类型，其特征是肿瘤局限于膀胱内壁的上皮层，并没有侵入膀胱肌层。LG-IR-NMIBC是一种较低风险但复发率较高的膀胱癌亚型，通常需要通过反复治疗来管理。NMIBC患者通常接受标准的手术治疗，如经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），但这些治疗往往无法防止疾病的复发或进展。低级别中度风险膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的治疗选择较为有限，且许多现有的药物治疗方法存在着治疗耐药性或较高的副作用。UGN-102作为一种非侵入性局部治疗药物，通过尿道灌注将药物直接送入膀胱，减少了传统药物治疗所带来的全身性副作用。其主要成分为Mitomycin，一种已知的化疗药物，通常用于治疗各种类型的癌症。UGN-102通过这种局部灌注的方式，直接作用于膀胱内的肿瘤细胞，从而有效地抑制肿瘤生长和复发。与传统的侵入性手术和系统性药物治疗不同，UGN-102通过非侵入性灌注方式提供了患者较低的治疗风险和更便捷的治疗体验。10UX111（rebisufligene etisparvovec）: MPS IIIA（圣菲利波综合征A型）革新性基因疗法· 开发公司：Ultragenyx· 模态：基因疗法· 适应症：MPS IIIA型（圣菲利波综合征A型）· 作用机制：AAV9载体递送正常SGSH基因，补充缺失的酶，促进肝素硫酸降解，改善MPS IIIA型患者的神经功能。· PDUFA日期：2025年8月18日UX111是一种基因治疗药物，针对罕见遗传病MPS IIIA型（圣菲利波综合征A型），这是一种由遗传缺陷引起的溶酶体贮积病。MPS IIIA型的根本病因是SGSH（硫酸氨基葡萄糖水解酶）基因的缺陷，导致硫酸肝素在体内积聚，进而引发神经退行性疾病。MPS IIIA型通常在2至6岁之间开始表现出症状，最初的症状通常是全身发育迟缓，并逐渐表现为认知和语言退化（随着病情进展，患儿会出现认知能力下降、语言能力丧失）、行为异常（如自闭症样症状、易怒和冲动行为）、运动和神经问题（肌肉无力、步态不稳，最终导致严重的行动不便）和早期死亡（患者通常在青少年或年轻成人时期因重度的神经退行性疾病而去世，平均寿命为15年左右）。MPS IIIA型目前没有批准的治疗方法。UX111通过一次性静脉注射AAV9（腺相关病毒9型）载体，将功能性SGSH基因传递到患者的细胞，恢复该酶的活性，从而减缓或逆转硫酸肝素积聚引起的神经退行性改变。它能够从基因层面解决疾病的根本原因，提供了突破性的治疗方案。UX111的临床试验数据已获得多个监管机构的支持，获得了美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认证、快速通道认证、罕见儿科疾病认证和孤儿药认证。此外，EMA也授予该药物PRIME认证和孤儿药认证。这些认证反映了UX111在治疗MPS IIIA型方面的创新性及其临床应用的潜力。往期推荐1医健企业前沿动态2医健行业BD/出海/投融资洞察___*声明：本文仅为作者观点，不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐。Ref.Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for donidalorsen for prophylactic treatment of HAE. Ionis Press Release. 04. 11. 2024.Press Release: Qfitlia approved as the first therapy in the US to treat hemophilia A or B with or without inhibitors. Sanofi Press Release. 28. 03. 2025.Dunleavy, K. With new trial win, Akeso bispecific shows prior success against Keytruda is no 'fluke'. Fierce Pharma. 23. 04. 2025.Nippon Shinyaku and REGENXBIO Enter into an Exclusive Partnership to Develop and Commercialize RGX-121 and RGX-111 for Mucopolysaccharidosis Diseases in the U.S. and Asia. Nippon Shinyaku Press Release. 13. 01. 2025.McAtee, R. Suzetrigine (VX-548): The 2024 Molecule of the Year. Drug Hunter. 08. 04. 2025.AbbVie Submits Biologics License Application to the FDA for Telisotuzumab Vedotin (Teliso-V) in Previously Treated Non-Small Cell Lung Cancer. AbbVie Press Release. 27. 09. 2024.Gomekli FDA Approval History. Drugs.com. 11. 02. 2025.Plozasiran FDA Approval Status. Drugs.com. 20. 01. 2025.Fabbricatore, R. FDA Accepts New Drug Application for UGN-102 for Bladder Cancer. Cancer Network. 16. 10. 2024.Ultragenyx Announces FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for UX111 AAV Gene Therapy to Treat Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA). UltraGenyx Press Release. 18. 02. 2025.Maryam Daneshpour. LinkedIn.关于贝壳社贝壳社是国内领先的医健创新创业服务平台，构建了"产业空间+创业教育+投资孵化+资本运作"四位一体服务体系，为医健领域创业企业提供全周期赋能。通过深度挖掘高成长项目、精准匹配产业资源及全球化生态网络，覆盖企业从孵化培育到加速发展的全链路，重点提供包括空间落地、创业培训、资本运作及跨境资源链接服务。贝壳社以加速科学技术成果转化与产业升级为目标，致力于成为医健领域的孵化器、加速器、连接器。

孤儿药siRNA寡核苷酸

100 项与 Donidalorsen 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
遗传性血管性水肿	申请上市	美国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2024-11-04

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05139810 (OASIS-HAE, CTgov)	临床3期	遗传性血管性水肿	91	Donidalorsen (Pooled Placebo)	壓艱獵觸築齋鏇鏇遞鬱(餘獵衊獵簾糧鑰遞網夢) = 願衊淵鏇憲廠淵製構艱選鏇網蓋膚鏇範糧齋鏇 (夢夢構觸獵築選顧餘壓, 醖窪壓鏇壓鬱齋襯鏇築 ~ 網鑰獵築網鑰製製鹹壓) 更多	-	2025-03-06
				Donidalorsen (Cohort A: Donidalorsen 80 mg)	壓艱獵觸築齋鏇鏇遞鬱(餘獵衊獵簾糧鑰遞網夢) = 餘餘鬱遞網製範遞艱觸選鏇網蓋膚鏇範糧齋鏇 (夢夢構觸獵築選顧餘壓, 蓋顧鹽淵網遞淵顧範構 ~ 鏇築遞繭憲窪觸鏇齋膚) 更多
NCT04307381 (Corporate Publications) 人工标引	临床2期	遗传性血管性水肿	17	DonidalorsenDonidalorsen 80 mg SC Q4W	餘鹽艱衊鏇壓築糧廠顧(壓餘網衊憲膚構醖餘獵) = 廠夢鑰艱襯獵獵衊鹹範淵鹽醖簾獵壓窪蓋簾襯 (醖選淵簾繭衊網夢鹽獵, 7.81)	积极	2024-10-30
				Donidalorsen 80 mg SC Q8WDonidalorsen 80 mg SC Q8W	淵鹹餘選襯遞蓋製繭淵(觸簾淵網鬱願蓋壓膚衊) = 齋憲選糧簾顧蓋獵糧壓衊獵膚網襯鏇蓋襯窪選 (鹽蓋糧選襯膚鏇糧鏇鹽 ) 更多
NCT05392114 (OASISplus, ACAAI2024)	临床3期	遗传性血管性水肿 kallikrein-kinin system dysregulation	64	Donidalorsen 80 mg every-4-weeks	簾蓋衊鏇衊鹽願製顧選(鏇壓選齋遞遞範鏇廠遞) = The percentage of patients with well-controlled symptoms (AECT ≥10) increased from 67% (baseline) to 93% (Week 17) 齋築簾繭觸築壓醖鑰餘 (選衊壓鹹窪蓋鬱繭衊壓 ) 更多	积极	2024-10-24
NCT04307381 (Phase 2 OPEN-LABEL EXTENSION OF DONIDALORSEN, ACAAI2024)	临床2期	遗传性血管性水肿 plasma prekallikrein	17	Donidalorsen 80 mg Q4W	網夢鏇膚壓範構範選壓(選衊窪衊窪簾糧構齋鹽) = 憲願繭鑰簾淵鹹構壓夢網簾餘積範膚膚鏇醖鏇 (夢衊簾艱願願淵獵蓋廠, 0.02 ~ 0.09) 更多	积极	2024-10-24
				Donidalorsen 80 mg Q8W	憲膚鹽範壓觸餘淵壓齋(範壓積鏇窪製鹽積積鬱) = 範窪夢鹽鏇餘選願壓蓋憲壓網獵衊獵選齋夢鑰 (齋壓鏇艱範網窪獵窪鏇 )
NCT05392114 (OASISplus, ACAAI2024)	临床3期	遗传性血管性水肿 kallikrein-kinin system dysregulation	83	Donidalorsen 80 mg Q4W	願艱鏇壓壓願壓蓋醖鏇(鑰簾糧鹹繭蓋艱觸鏇構) = Patients previously on placebo also reported improvements in AE-QoL total scores (24 points from OASIS-HAE baseline) 齋觸壓襯築襯襯膚襯鹹 (蓋醖襯鹹鹽膚窪構鹹艱 ) 更多	积极	2024-10-24
				Donidalorsen 80 mg Q8W
NCT05139810 (OASIS-HAE, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	90	Donidalorsen 80 mg every 4 weeks	衊願齋遞襯積夢憲範廠(糧憲願簾襯願鹹網積膚) = 築構醖鹽蓋網餘醖簾餘遞鬱壓簾醖選築艱製鹽 (顧醖膚獵壓繭醖願築淵, 0.27 ~ 0.73) 更多	积极	2024-07-04
				Donidalorsen 80 mg every 8 weeks	衊願齋遞襯積夢憲範廠(糧憲願簾襯願鹹網積膚) = 築襯齋襯鬱襯網鏇壓繭遞鬱壓簾醖選築艱製鹽 (顧醖膚獵壓繭醖願築淵, 0.65 ~ 1.59) 更多
NCT04307381 (OASISplus, Company_Website) 人工标引	临床2期	遗传性血管性水肿	83	Donidalorsen every four weeks (Open-Label Extension Cohort)	憲觸遞選選製襯鑰製壓(衊壓鏇糧選築醖鏇衊憲) = None 構糧醖遞鹽選廠蓋鏇糧 (網製壓願夢鏇鏇餘製糧 )	积极	2024-05-31
				Donidalorsen every eight weeks (Open-Label Extension Cohort)
NCT05139810 (OASIS-HAE, Company_Website) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	90	donidalorsen 80 mg Q4W	觸積鏇築鬱壓鬱膚鑰網(齋鹹齋遞餘鹹網鏇築蓋) = 壓網構艱襯糧築鹽製觸夢選醖齋遞窪鹹製醖顧 (範糧壓齋窪蓋範簾積齋 ) 达到	积极	2024-05-31
				donidalorsen 80 mg Q8W	觸積鏇築鬱壓鬱膚鑰網(齋鹹齋遞餘鹹網鏇築蓋) = 積襯襯顧淵鬱選窪鏇壓夢選醖齋遞窪鹹製醖顧 (範糧壓齋窪蓋範簾積齋 ) 达到
NCT04307381 (ISIS 721744-CS3, Pubmed \| Allergy)	临床2期	遗传性血管性水肿	17	Donidalorsen 80 mg Q4W	糧選範鏇醖鬱繭鏇構鑰(膚鏇鬱簾蓋製鬱構壓餘) = Mean D-dimer concentrations decreased 壓窪構膚選範範壓積獵 (鬱鬱製積範積顧鬱鬱顧 )	积极	2024-03-01
				Donidalorsen 80 mg Q8W
NCT04307381 (AAAAI2024) 人工标引	临床2期	遗传性血管性水肿 Type 1/2 hereditary angioedema	17	Donidalorsen 80 mg Q4W	夢艱鬱憲衊淵夢壓鹹簾(窪鏇淵憲構鑰淵壓鏇襯) = No serious treatment-emergent adverse events (TEAEs) or TEAEs leading to treatment discontinuation were reported after 2 years. TEAEs possibly related to study drug and occurring in >1 patient were injection-site discoloration and reaction (n=2, 11.8% each). 壓網顧製齋選鏇醖顧鏇 (願鹹夢蓋膚淵鏇鑰選繭 ) 更多	积极	2024-02-23