The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability and pharmacokinetics of donidalorsen in pediatric participants with hereditary angioedema (HAE) Type I (HAE-1) or Type II (HAE-2).

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NCT05392114

/ Active, not recruiting临床3期

An Open-Label, Long Term Safety and Efficacy Study of Donidalorsen in the Prophylactic Treatment of Hereditary Angioedema (HAE)

The purpose of this study is to evaluate the long-term safety and efficacy of donidalorsen in people with HAE and the effects of donidalorsen on the number of HAE attacks and their impact on quality of life (QoL).

开始日期2022-07-13

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NCT05139810

/ Completed临床3期

A Phase 3 Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ISIS 721744 in Patients With Hereditary Angioedema (HAE)

The purpose of this study was to evaluate the safety and efficacy of donidalorsen in participants with HAE and effect of donidalorsen on the quality and pattern of HAE attacks and their impact on quality of life (QoL).

开始日期2021-12-03

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Donidalorsen 相关的临床结果

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100 项与 Donidalorsen 相关的专利（医药）

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项与 Donidalorsen 相关的文献（医药）

2026-01-01·Clinical and Translational Allergy

Association Between the Angioedema Control Test and Attack Frequency in Hereditary Angioedema

Article

作者: Cohn, Danny M. ; Yarlas, Aaron ; Treadwell, Sabrina ; Thurm, Cary ; Bjorner, Jakob B. ; Bordone, Laura ; Newman, Kenneth B. ; Feld, Alexandra J.

ABSTRACT:

Background:

Hereditary angioedema (HAE), defined by unpredictable, painful, acute swelling attacks affecting several bodily locations, diminishes patients' quality of life. Assessing disease activity, burden, and treatment response pose challenges in routine care. The patient‐reported Angioedema Control Test (AECT) is a subjective measure of HAE disease control. Criterion validity of AECT with objective measures of disease control has not been previously assessed. This study evaluates the criterion validity of AECT using investigator‐confirmed HAE attack rate in patients with HAE.

Methods:

The Phase 3 OASIS‐HAE study (NCT05139810) randomized patients with HAE to receive donidalorsen 80 mg or placebo subcutaneously for 24 weeks. The full analysis population included all dosed patients ( N = 90), pooled across treatment arms. This post‐hoc analysis examined the correlation between AECT and HAE attacks at Baseline, 12, and 24 weeks.

Results:

AECT scores correlated moderately to strongly with HAE attack rate ( ρ = −0.40 to −0.85). Mean attack rates differed significantly between poor (AECT < 10) and well‐controlled (AECT ≥ 10) disease subgroups at study visits. At Week 24, 97.4% of patients reporting complete disease control (AECT maximum score of 16) had an attack rate of 0; the remaining patient had 1 attack. Patients with no attacks had a mean AECT score of 15.1 versus 7.7 for patients with attack rates > 0.

Conclusion:

This study supports the criterion validity of AECT in patients with HAE scores. AECT scores were strongly associated with objective disease control. AECT may be a valuable tool for monitoring disease control in patients with HAE.

2025-11-01·CTS-Clinical and Translational Science

Exposure–Response Analysis of Donidalorsen for the Treatment of Hereditary Angioedema

Article

作者: Witjes, Han ; Cohn, Danny M. ; Singh, Pratap ; Diep, John K. ; Bordone, Laura ; Newman, Kenneth B. ; Kleijn, Huub Jan ; Gao, Xiang

ABSTRACT:

Hereditary angioedema (HAE) is characterized by recurrent attacks of severe tissue swelling. In the OASIS‐HAE phase 3 study (NCT05139810), donidalorsen, an RNA‐targeted antisense oligonucleotide that reduces prekallikrein production in the liver, significantly reduced HAE attack rates. To characterize the relationship between prekallikrein concentrations and HAE attack rates following donidalorsen and predict the efficacy of potential dosing regimens, an exposure–response model was developed using data from OASIS‐HAE. Simulations were conducted to evaluate the following regimens: 80 mg once every 4 weeks (Q4W), 8 weeks (Q8W), 1 month (Q1M), and 2 months (Q2M), and a switch to Q2M dosing for patients who were attack‐free for 3 months on the Q1M regimen. The relationship between prekallikrein concentrations and HAE attack rates was well characterized by a sigmoidal E max (maximum effect) model with baseline attack rate and baseline prekallikrein concentration included as covariates. The average prekallikrein concentration estimated to result in a 90% reduction in attack rate (EC 10 ) was 47.1 mg/L. Predicted percent reductions in attack rates at steady state were similar for Q4W (84.1%) vs. Q1M (82.9%) and Q8W (72.6%) vs. Q2M (70.2%) dosing. Predicted reductions in attack rate remained similar and clinically meaningful in patients who switched from Q1M to Q2M dosing (94.0% in month 1 and 91.3% in month 2 of the 2‐month dosing interval at steady state). Overall, exposure–response analyses supported the efficacy of Q1M and Q2M dosing and indicated that switching to Q2M dosing could be a viable approach for patients who are attack‐free on the Q1M regimen.

2025-09-01·Journal of Allergy and Clinical Immunology-In Practice

Donidalorsen Treatment of Hereditary Angioedema in Patients Previously on Long-Term Prophylaxis

Article

作者: Lin, Tao ; Manning, Michael E ; Perego, Francesca ; Craig, Timothy ; Treadwell, Sabrina ; Newman, Kenneth B ; Lumry, William R ; Bordone, Laura ; Jacobs, Joshua S ; Yarlas, Aaron ; Riedl, Marc A ; Bernstein, Jonathan A ; Cohn, Danny M ; Banerji, Aleena ; Gierer, Selina ; Wedner, H James

BACKGROUND:

Hereditary angioedema (HAE) is a rare, potentially life-threatening disorder characterized by episodes of tissue swelling. Donidalorsen, an investigational ligand-conjugated antisense oligonucleotide, reduces plasma prekallikrein production.

OBJECTIVE:

We report an interim analysis on safety, efficacy, quality of life (QoL), and treatment preference and satisfaction from an ongoing open-label phase 3 study (OASISplus Switch cohort, NCT05392114).

METHODS:

Patients with HAE receiving stable doses (≥12 weeks) of lanadelumab, complement protein 1 inhibitor, or berotralstat switched to donidalorsen 80 mg subcutaneously every 4 weeks, using a predefined algorithm. The primary end point was the incidence and severity of treatment-emergent adverse events. Other end points included change in HAE attack rate, angioedema-QoL score, disease control (≥10 points on the Angioedema Control Test), and treatment preference and satisfaction at week 16, compared with baseline on prior treatment.

RESULTS:

A total of 65 patients were enrolled; 32 switched from lanadelumab, 22 from complement protein 1 inhibitor, and 11 from berotralstat. At cutoff, 58 were ongoing in the study (89%). Forty-five patients (70%) reported treatment-emergent adverse events; 62% were unrelated to donidalorsen. At week 16, total HAE attack rates had decreased by 62%. Hereditary angioedema attack rates decreased by 65%, 41%, and 73%, and mean angioedema-QoL scores improved by 8.4, 9.6, and 17.1 points for patients switching from lanadelumab, C1INH, and berotralstat, respectively. More patients reported well-controlled disease (93% vs 67%), and most patients preferred donidalorsen over their prior treatment, with improved treatment satisfaction.

CONCLUSIONS:

Donidalorsen was well tolerated, decreased HAE attack rate, and improved QoL and disease control. Most patients preferred donidalorsen over their prior treatment. Further analyses are planned at week 52.

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项与 Donidalorsen 相关的新闻（医药）

2026-01-26

·博惠医学传播

每周药闻丨阿斯利康补体C5抑制剂「依库珠单抗」新适应症在华获批；AI助力挖掘人类基因组“半壁江山”的药物宝藏

每周药闻 1.18-1.26 在刚刚过去的日子里（1月18日至1月26日），医药行业有哪些新动态？有哪些药物获批上市？博惠医学传播带您一文速览每周药闻！医药前沿 1.阿斯利康补体C5抑制剂「依库珠单抗」新适应症在华获批 2.全球首款！丁肝新药「立贝韦塔单抗」获批 3.艾伯维「百亿美元分子」在华获批新适应症 4.一线获批！「度伐利尤单抗」第7项适应症获批 5.首个！重磅 ADC 在华获批新适应症 6.罕见病新药获欧盟批准上市！疾病发作率降低94% 热点资讯 1.Science重磅 | 清华团队发布DrugCLIP：AI助力挖掘人类基因组“半壁江山”的药物宝藏 2.NEJM：剑指“最毒乳腺癌”，重磅ADC联合疗法或为患者治疗添新选择医药前沿 1 阿斯利康补体C5抑制剂「依库珠单抗」新适应症在华获批 1月26日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准舒立瑞®（英文商品名： Soliris®，通用名：依库珠单抗注射液），适应症扩展至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。 2 全球首款！丁肝新药「立贝韦塔单抗」获批 2026年1月23日，华辉安健宣布，其自主研发的立贝韦塔单抗注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准：用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染成年患者。据了解，该药是全球首个获批的病毒性肝炎抗体类药物，也是中国首个针对丁肝的治疗药物。此前，该药已获中国药品审评中心（CDE）和美国食品药品监督管理局（FDA）“突破性疗法”认定。 3 艾伯维「百亿美元分子」在华获批新适应症 1月22日，艾伯维宣布利生奇珠单抗（risankizumab，商品名：喜开悦）在华获批第二项适应症，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成年患者。利生奇珠单抗是一种IL-23抑制剂，可通过与IL-23p19亚基结合来选择性阻断IL-23。IL-23是一种参与炎症过程的细胞因子，被认为与许多慢性免疫介导疾病有关。2025年3月10日，利生奇珠单抗在中国首次获批上市，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性克罗恩病成年患者。此次获批新适应症是基于INSPIRE和COMMAND两项III期临床试验的积极结果。 4 一线获批！「度伐利尤单抗」第7项适应症获批 1 月 22 日，阿斯利康宣布度伐利尤单抗已获 NMPA 批准，与卡铂和紫杉醇联合用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌成人患者的一线治疗，随后以本品单药维持治疗。此次国内新适应症获得批准是基于 DUO-E III 期试验中根据 MMR 状态预设的亚组分析结果，该结果已发表在《临床肿瘤学杂志》上。 5 首个！重磅 ADC 在华获批新适应症 1 月 22 日，第一三共宣布，与阿斯利康联合开发的重磅 HER2 ADC「德曲妥珠单抗」在华获批第 6 项适应症，二线治疗 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。这项适应症此前曾获 CDE 突破性治疗认定，并被纳入优先审评。此次获批，意味着德曲妥珠单抗在既往已获批的三线胃癌基础上，适应症范围再度得到了拓展。 6 罕见病新药获欧盟批准上市！疾病发作率降低94% 1月21日，大冢制药宣布，欧盟委员会（EC）已正式批准Dawnzera（通用名：donidalorsen）在欧盟区域上市，其适应症为成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。据悉，此次欧盟批准基于人用药品委员会（CHMP）此前给出的积极意见，为该药物在欧洲的临床应用奠定了基础。热点资讯 1 Science重磅 | 清华团队发布DrugCLIP：AI助力挖掘人类基因组“半壁江山”的药物宝藏近日，清华大学智能产业研究院（AIR）兰艳艳教授、生命科学学院张伟教授与颜创业副教授、以及化学系刘磊教授团队合作在Science发表题为“Deep contrastive learning enables genome-wide virtual screening”的研究长文。该研究提出了基于深度对比学习的虚拟筛选新框架——DrugCLIP，并配合口袋生成优化模型GenPack，首次实现了在单一计算节点（8卡A100）上，仅用24小时完成对约10,000个人类蛋白靶点（覆盖近半数基因组）针对5亿级化合物库的超大规模虚拟筛选。 2 NEJM：剑指“最毒乳腺癌”，重磅ADC联合疗法或为患者治疗添新选择近日，ASCENT-04/KEYNOTE-D19研究结果发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），表明在既往未经治疗、PD-L1阳性的局部晚期、不可切除或转移性三阴性乳腺癌患者中，相较于当前标准方案，戈沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗可将无进展生存期（PFS）从7.8个月延长至11.2个月，患者发生疾病进展或死亡风险降低35%。新闻出处：国家药品监督管理局、国家药监局药审中心、医药魔方、医药观澜、Insight 数据库等。如涉及版权问题，请及时和小编联系删除，我们会第一时间进行处理，谢谢。关于博惠博惠医学传播是专注于为医药企业/研究机构/医药学会提供一站式医学解决方案的服务机构，公司总部位于上海，并在西安等地设有办公点。自2022年起，连续3年在EcoVadis全球性企业社会责任（CSR）评估中，荣获EcoVadis可持续发展认证。博惠医学传播为多医生与企业提供个体化“制定医学策略+专业学术推广+数字化医学传播”服务。目前已服务多家国内外知名药企，如诺华、勃林格殷格翰、罗氏、强生、雅培、瀚晖、正大天晴药业、豪森药业等，覆盖包括呼吸、神经、心内、肿瘤、风湿免疫等相关领域。往期回顾： ▎“医学+新媒体”双重赋能，助推企业公众号高质量运营 ▎博惠患教矩阵2.0，助力全方位患者教育 ▎博惠医学传播协助《胃肠间质瘤诊治实用手册》顺利发布 ▎国际认证 | 博惠医学传播荣获EcoVadis可持续发展银牌认证 ▎药企推广如何“走心”？看博惠医学“一键加速”

上市批准抗体药物偶联物突破性疗法

2026-01-26

·华益药业

药闻动态 | 一周药闻 01.19-01.25

法规公告 CDE：国家药监局药审中心关于发布《药物临床试验中应用贝叶斯外部信息借用方法的指导原则（试行）》的通告（2026年第6号）在临床试验中，贝叶斯方法可以高效地利用已有信息，对于提高药物研发效率和缩短研发周期具有重要作用和意义。为进一步推进贝叶斯统计作为新工具、新方法的落地实施，规范贝叶斯外部信息借用方法在临床研究中应用的技术要求，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《药物临床试验中应用贝叶斯外部信息借用方法的指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/1b87c172f248c6eb876ea2b9d93c4d1e CDE：关于公开征求ICH《E22：患者偏好研究的一般考虑》指导原则草案意见的通知 ICH《E22：患者偏好研究的一般考虑》指导原则草案现进入第3阶段区域公开征求意见阶段。按照ICH相关章程要求，ICH的监管机构成员需收集本地区关于该文件草案的意见并反馈ICH。 https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/9a9c3213a4f44e502bf7b18bbe93333d 广东省医疗保障局：关于公示国家组织集采协议期满药品原中选企业现行价格的公告根据国家组织药品集采协议期满接续采购工作安排，我们采集了前8批国家组织集采药品（除胰岛素外）在各联盟地区中选企业正在执行的价格，若同一家企业有多个价格正在执行的，则取其低值。现将数据采集结果予以公示。 https://hsa.gd.gov.cn/zwgk/content/post_4845146.html 企业动态 1、江苏艾迪药业其自主研发的抗艾滋病新药多替拉韦拉米夫定替诺福韦片（ADC205片）获得国家药监局临床试验批准。这款2.3类改良型新药的适应症不仅为成人HIV感染者，还涵盖体重35kg及以上的儿童患者。 2、罗氏申报的1类新药 RO7795081 国内首次获批临床，这是一款口服小分子 GLP1R 激动剂，拟开发用于超重或肥胖患者的长期体重管理。 3、拜耳申报的两款1类新药在国内获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗肝细胞癌。分别是BAY 3547926和BAY 3547922，前者是一种靶向 GPC3 的 RDC，可将放射性物质递送至癌细胞，从而损伤癌细胞并导致其死亡；后者是一种单克隆抗体-螯合剂偶联物。 4、辉瑞1类新药马塔西单抗注射液新适应症申报上市，注册分类为 2.2 类，推测本次的适应症为抑制先天性血友病患者（存在凝血因子 VIII 或因子 IX 抑制剂）的出血倾向。 5、歌礼新一代每月一次皮下给药的GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂多肽ASC37注射剂作为临床开发候选药物，预计将于2026年第二季度向美FDA递交ASC37注射剂治疗肥胖症的新药临床试验申请（IND）。 6、武田在国内递交了 1 类新药奥博雷通片的上市申请。根据武田的公开资料，推测该药为武田开发的食欲素受体 2(OX2R)激动剂 Oveporexton（TAK-861），本次申报的适应症可能为1型发作性睡病。该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种，针对1型发作性睡病（NT1）适应症。 7、艾伯维利生奇珠单抗（risankizumab，商品名：喜开悦）在华获批第二项适应症，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成年患者。 8、第一三共与阿斯利康联合开发的重磅 HER2 ADC德曲妥珠单抗在华获批第 6 项适应症，二线治疗 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。这项适应症此前曾获 CDE 突破性治疗认定，并被纳入优先审评。 9、默沙东的注射用索特西普（Sotatercept）拟纳入优先审评程序，适应症为成人肺动脉高压，用于改善患者运动能力及WHO功能分级（FC），并降低临床恶化事件风险（包括PAH住院、肺移植及死亡）。 10、齐鲁制药提交的芦曲泊帕片获批上市，视同通过一致性评价。该产品作为全球首个且唯一无饮食限制的口服小分子血小板生成素受体激动剂，相比注射疗法依从性更高，能减少出血事件及输血需求，门静脉血栓风险亦低于同类产品。 11、江苏恩华药业按化药3类申报的右酮洛芬氨丁三醇注射液获批上市，并视同通过一致性评价。数据显示，2025年前三季度全终端院内市场销售额已超3亿元，同比暴增270.11%，成为围术期镇痛领域增速最快的品种之一。 12、甘李药业山东的非奈利酮片以仿制4类报产获受理。非奈利酮片用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾脏病，能为2型糖尿病肾病患者带来心、肾双重获益，且安全性良好，是目前该治疗领域内首个且唯一的突破性药物。 13、石家庄四药按4类申报的乌帕替尼缓释片上市申请获受理。该产品是由艾伯维开发的一款口服JAK抑制剂，用于治疗类风湿关节炎、特应性皮炎、银屑病关节炎等自身免疫性疾病，目前已纳入国家医保乙类药目录。 14、齐鲁制药的1类创新药注射用QLS5132与2.2类新药QL2107注射液临床申请同步获受理。QLS5132属1类创新生物制剂，拟用于晚期实体瘤治疗。同日受理的QL2107注射液，是帕博利珠单抗（Keytruda®，“K药”）生物类似药。 15、大塚制药株式会社（Otsuka）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dawnzera（donidalorsen）在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。该批准基于人用药品委员会（CHMP）此前给出的积极意见。 16、第一三共与默沙东联合开发的CDH6靶向抗体偶联药物（ADC）Raludotatug Deruxtecan（R-DXd，DS-6000a），获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定（BTD），该药物用于治疗既往接受过贝伐珠单抗治疗且CDH6表达的铂耐药上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌成人患者。 17、礼来的GIP/GLP-1双受体激动剂替尔泊肽拟纳入突破性疗法，用于治疗代谢相关性脂肪性肝病。此前，替尔泊肽已在我国获批4项适应症，包括：成人2型糖尿病患者的血糖控制、长期体重管理和阻塞性睡眠呼吸暂停。 18、康哲药业子公司德镁医药的创新药磷酸芦可替尼乳膏拟纳入优先审评。适应症为：用于其他外用药控制不佳或不建议使用时，非免疫功能受损的2岁及以上儿童和成人轻中度特应性皮炎的局部短期和非持续性慢性治疗。 19、杭州安元生物自主研发的二类新药AP-2202片获批临床，批准该药物在胆汁酸腹泻适应症中开展临床试验。我国慢性腹泻的患病率为3%-5%，其中胆汁酸腹泻（BAD）是一项重要的、且常被忽视的病因。 20、康方生物其自主研发的新型人源化抗IL-17A单克隆抗体古莫奇单抗（AK111）用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）的新药上市申请获受理，这标志着该药有望为中国近400万AS患者带来新的治疗选择。来源|国家药监局、药审中心、医药魔方、米内网编辑整理|华益药业

申请上市临床申请抗体药物偶联物

2026-01-25

·国投证券医药研究

【国投证券 | 医药】新药周观点：25Q4创新药板块持仓环比略有回落

摘要本周新药行情回顾： 2026年1月19日-2026年1月25日，新药板块涨幅前5：开拓药业（+21.46%）、必贝特（+12.90%）、来凯医药（+9.93%）、歌礼制药（+6.73%）、亚虹医药（+6.12%）；跌幅前5：宜明昂科（-23.27%）、拨康视云（-17.89%）、和铂医药（-14.26%）、复宏汉霖（-14.07%）、凯因科技（-13.83%）。本周建议关注标的：考虑板块后续仍有多个催化值得期待，包括学术会议、数据读出、多个BD兑现等，仍建议关注： 1）存在海外数据催化的品种：贝达药业、映恩生物、和黄医药等 2）已获MNC认证未来海外放量确定性高的品种：三生制药、联邦制药、科伦博泰等 3）下一个可能海外授权MNC的重磅品种：复宏汉霖、石药集团、益方生物等 4）新的创新药技术突破领域：小核酸、体内CAR-T、减脂增肌、自免CAR-T/双抗、基因疗法等本周新药行业重点分析：根据最新披露的基金2025年第四季度报告，我们统计分析了全部所有基金截止2025年12月31日对于创新药板块的最新重仓持仓情况。其中： 2025年Q4所有全部基金对Biotech创新药的重仓持仓占对全市场重仓持仓的比重为2.19%，环比降低0.49pp；所有全部基金对Biotech创新药的重仓持仓占对医药行业重仓持仓的比重为27.51%，环比降低0.31pp。25年Q4创新药持仓在全市场以及医药行业比重略有回落，但仍保持了相对较高的占比，反映出机构对于创新药板块仍保持高度关注。本周新药上市申请获批准&受理情况：本周国内没有新药或新适应症的上市申请获批准，有4个新药或新适应症的上市申请获得受理。本周新药临床申请获批准&受理情况：本周国内有40个新药的临床申请获批准，有50个新药的临床申请获受理。本周国内市场重点关注事件TOP3：【康方生物】1月19日，康方生物宣布，其自主研发的古莫奇单抗（AK111）用于治疗活动性强直性脊柱炎的新药上市申请，已获得中国国家药监局药品审评中心受理。【迈威生物】1月22日，迈威生物宣布，其靶向CDH17抗体偶联药物（ADC）创新药用于晚期结直肠癌及其他晚期胃肠道肿瘤患者的临床试验在美国完成首例患者给药。【海正药业】1月19日，海正药业宣布开展的HSE-001的2b期临床研究，完成首例患者入组，标志着该项目取得里程碑式进展。本周海外市场重点关注事件TOP3：【Moderna/MSD】1月21日，Moderna和默沙东公布了2b期KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究的中位五年随访数据。【Janux Therapeutics/BMS】1月23日，Janux Therapeutics宣布与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）达成合作并签署全球独家许可协议。【Ionis Pharmaceuticals/Otsuka】1月22日，Ionis Pharmaceuticals与大塚制药株式会社宣布，欧盟委员会已批准Dawnzera在欧盟上市。风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。 1.本周新药行情回顾 2026年1月19日-2026年1月25日，新药板块涨幅前5：开拓药业（+21.46%）、必贝特（+12.90%）、来凯医药（+9.93%）、歌礼制药（+6.73%）、亚虹医药（+6.12%）；跌幅前5：宜明昂科（-23.27%）、拨康视云（-17.89%）、和铂医药（-14.26%）、复宏汉霖（-14.07%）、凯因科技（-13.83%）。 2.本周建议关注标的考虑板块后续仍有多个催化值得期待，包括学术会议、数据读出、多个BD兑现等，仍建议关注： 1）存在海外数据催化的品种：贝达药业、映恩生物、和黄医药等 2）已获MNC认证未来海外放量确定性高的品种：三生制药、联邦制药、科伦博泰等 3）下一个可能海外授权MNC的重磅品种：复宏汉霖、石药集团、益方生物等 4）新的创新药技术突破领域：小核酸、体内CAR-T、减脂增肌、自免CAR-T/双抗、基因疗法等 3.本周新药行业重点分析根据最新披露的基金2025年第四季度报告，我们统计分析了全部所有基金截止2025年12月31日对于创新药板块的最新重仓持仓情况（注：在此仅统计了A股、港股Biotech创新药公司的基金重仓持仓，对于以恒瑞医药为首的传统转型创新药企业未纳入统计；此外由于基金季报仅披露重仓持仓情况，因此可能无法完全体现基金对创新药板块的持仓情况）。 1）从重仓持仓市值来看：2025年Q4所有全部基金对Biotech创新药的重仓市值达958.17亿元，环比降低19% 2）从重仓持仓占比来看：2025年Q4所有全部基金对Biotech创新药的重仓持仓占对全市场重仓持仓的比重为2.19%，环比降低0.49pp；所有全部基金对Biotech创新药的重仓持仓占对医药行业重仓持仓的比重为27.51%，环比降低0.31pp。25年Q4创新药持仓在全市场以及医药行业比重略有回落，但仍保持了相对较高的占比，反映出机构对于创新药板块仍保持高度关注。 3）从重仓持仓占总体流通市值比重来看：2025年Q4所有全部基金对Biotech创新药的重仓持仓占Biotech创新药总体流通市值的比重为6.86%，环比减少0.15pp。 4）从重仓持仓相关公司来看：2025年Q4所有全部基金对Biotech创新药的重仓持股主要包括51家公司，其中持仓市值前十的有信达生物、康方生物、百济神州（港股）、科伦博泰生物、百利天恒、百济神州（A股）、泽璟制药、迪哲医药、荣昌生物（A股）、映恩生物。其中：重仓持仓占总体流通市值比重环比增长前三的公司分别为亚盛生物（+5.7pp）、映恩生物（+5.7pp）、艾迪药业（+4.5pp）, 环比减少前三的公司分别为荣昌生物（H股）（-4.5pp）、再鼎医药（-4.3pp）、康诺亚（-2.3pp）。 4.本周新药上市申请获批准&受理情况本周国内没有新药或新适应症的上市申请获批准，有4个新药或新适应症的上市申请获得受理。 5.本周新药临床申请获批准&受理情况本周国内有40个新药的临床申请获批准，有50个新药的临床申请获受理。 6.本周国内市场重点关注事件TOP3 【康方生物】1月19日，康方生物宣布，其自主研发的新型人源化抗IL-17A单克隆抗体古莫奇单抗（AK111）用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）的新药上市申请（sNDA），已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。AS是古莫奇单抗第二项获得NDA受理的适应症，其用于治疗中重度银屑病的申请已于2025年1月获得CDE受理。【迈威生物】1月22日，迈威生物宣布，其靶向CDH17抗体偶联药物（ADC）创新药（研发代号：7MW4911）用于晚期结直肠癌及其他晚期胃肠道肿瘤患者的临床试验在美国完成首例患者给药。【海正药业】1月19日，海正药业宣布开展的"HSE-001（AST-3424）用于既往接受过含免疫检查点抑制剂系统治疗失败进展的AKR1C3高表达的晚期肝细胞癌的有效性和安全性的随机、阳性药平行对照、全国多中心的2b期临床研究"，在广西医科大学附属肿瘤医院完成首例患者入组，标志着该项目取得里程碑式进展。 7.本周海外市场重点关注事件TOP3 【Moderna/MSD】Moderna和默沙东（MSD）今日公布了2b期KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201研究的中位五年随访数据。该研究评估了在高风险黑色素瘤（III/IV期）患者完成根治性切除后，在研mRNA个体化癌症疫苗intismeran autogene（mRNA-4157或V940）联合PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）的疗效与安全性。分析显示，在中位随访5年时，与Keytruda单药相比，intismeran autogene与Keytruda联合疗法持久降低患者的复发或死亡风险近半。根据新闻稿，该联合疗法目前共有8项2期和3期临床试验正在开展，覆盖多种肿瘤类型，包括黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）、膀胱癌和肾细胞癌。【Janux Therapeutics/BMS】Janux Therapeutics今日宣布与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）达成合作并签署全球独家许可协议。根据协议，双方将共同开发一款尚未披露细节的全新肿瘤激活型治疗药物，该药物靶向一种已验证的实体瘤抗原，并在多种人类癌症类型中表达。Janux是一家处于临床阶段的生物医药公司，依托其专有技术平台，正在构建涵盖肿瘤激活T细胞连接器（TRACTr）、肿瘤激活免疫调节剂（TRACIr）以及自适应免疫反应调节器（ARM）的广泛免疫治疗研发管线。【Ionis Pharmaceuticals/Otsuka】Ionis Pharmaceuticals与大塚制药株式会社（Otsuka）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dawnzera（donidalorsen）在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。该批准基于人用药品委员会（CHMP）此前给出的积极意见。 - END - 联系人：李奔、冯俊曦、连国强 SAC执业证书编号李奔：S1450523110001 冯俊曦: S1450520010002 连国强：S1450523020002 【分析师声明】本报告署名分析师声明，本人具有中国证券业协会授予的证券投资咨询执业资格，勤勉尽责、诚实守信。本人对本报告的内容和观点负责，保证信息来源合法合规、研究方法专业审慎、研究观点独立公正、分析结论具有合理依据，特此声明。【本公司具备证券投资咨询业务资格的说明】国投证券股份有限公司（以下简称“本公司”）经中国证券监督管理委员会核准，取得证券投资咨询业务许可。本公司及其投资咨询人员可以为证券投资人或客户提供证券投资分析、预测或者建议等直接或间接的有偿咨询服务。发布证券研究报告，是证券投资咨询业务的一种基本形式，本公司可以对证券及证券相关产品的价值、市场走势或者相关影响因素进行分析，形成证券估值、投资评级等投资分析意见，制作证券研究报告，并向本公司的客户发布。【免责声明】本报告仅供国投证券股份有限公司（以下简称“本公司”）的客户使用。本公司不会因为任何机构或个人接收到本报告而视其为本公司的当然客户。本报告基于已公开的资料或信息撰写，但本公司不保证该等信息及资料的完整性、准确性。本报告所载的信息、资料、建议及推测仅反映本公司于本报告发布当日的判断，本报告中的证券或投资标的价格、价值及投资带来的收入可能会波动。在不同时期，本公司可能撰写并发布与本报告所载资料、建议及推测不一致的报告。本公司不保证本报告所含信息及资料保持在最新状态，本公司将随时补充、更新和修订有关信息及资料，但不保证及时公开发布。同时，本公司有权对本报告所含信息在不发出通知的情形下做出修改，投资者应当自行关注相应的更新或修改。任何有关本报告的摘要或节选都不代表本报告正式完整的观点，一切须以本公司向客户发布的本报告完整版本为准，如有需要，客户可以向本公司投资顾问进一步咨询。在法律许可的情况下，本公司及所属关联机构可能会持有报告中提到的公司所发行的证券或期权并进行证券或期权交易，也可能为这些公司提供或者争取提供投资银行、财务顾问或者金融产品等相关服务，提请客户充分注意。客户不应将本报告为作出其投资决策的惟一参考因素，亦不应认为本报告可以取代客户自身的投资判断与决策。在任何情况下，本报告中的信息或所表述的意见均不构成对任何人的投资建议，无论是否已经明示或暗示，本报告不能作为道义的、责任的和法律的依据或者凭证。在任何情况下，本公司亦不对任何人因使用本报告中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。本报告版权仅为本公司所有，未经事先书面许可，任何机构和个人不得以任何形式翻版、复制、发表、转发或引用本报告的任何部分。如征得本公司同意进行引用、刊发的，需在允许的范围内使用，并注明出处为“国投证券股份有限公司证券研究所”，且不得对本报告进行任何有悖原意的引用、删节和修改。本报告的估值结果和分析结论是基于所预定的假设，并采用适当的估值方法和模型得出的，由于假设、估值方法和模型均存在一定的局限性，估值结果和分析结论也存在局限性，请谨慎使用。国投证券股份有限公司对本声明条款具有惟一修改权和最终解释权。订阅号免责声明本订阅号为国投证券股份有限公司（下称“国投证券”）证券研究所医药研究团队的官方订阅号。本订阅号推送内容仅供专业投资者参考。为避免订阅号推送内容的风险等级与您的风险承受能力不匹配，若您并非专业投资者，请勿使用本信息。本信息作者所在单位不会因为任何机构或个人订阅本订阅号或者收到、阅读本订阅号推送内容而视为公司的当然客户。本订阅号推送内容仅供参考，不构成对任何人的投资建议，接收人应独立决策并自行承担风险。在任何情况下，本信息作者及其所在团队、所在单位不对任何人因使用本订阅号中的任何内容所引致的任何损失负任何责任。未经本信息作者及其所在单位事先书面许可，任何机构或个人不得以任何形式删节、修改、复制、引用和转载，否则应承担相应责任。

基因疗法核酸药物申请上市抗体药物偶联物细胞疗法

100 项与 Donidalorsen 相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
遗传性血管性水肿	美国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2025-08-21

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05392114 (OASISplus, Pubmed \| Company_Website) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	65	Donidalorsen (32 switched from lanadelumab, 22 from complement protein 1 inhibitor, and 11 from berotralstat.)	構製獵鹹鹽繭築鏇襯簾(醖醖廠鹹襯鏇夢淵築衊) = 觸鹽餘壓淵積願鏇簾構鹽積壓衊窪積糧簾淵製 (範餘選廠齋壓壓鹹遞積 ) 更多	积极	2025-07-17
NCT05139810 (OASIS-HAE, CTgov)	临床3期	遗传性血管性水肿	91	Donidalorsen (Pooled Placebo)	繭淵鑰簾構膚網淵獵遞(積糧獵築選壓構廠製淵) = 夢簾醖膚鏇顧窪鬱鏇壓鹽顧選餘鑰廠鬱鹽鏇顧 (簾糧艱憲選膚淵憲遞夢, 範蓋製鹽齋蓋觸衊鹹範 ~ 製製鹽簾糧鬱製糧遞製) 更多	-	2025-03-06
				Donidalorsen (Cohort A: Donidalorsen 80 mg)	繭淵鑰簾構膚網淵獵遞(積糧獵築選壓構廠製淵) = 餘築齋遞齋繭繭遞淵膚鹽顧選餘鑰廠鬱鹽鏇顧 (簾糧艱憲選膚淵憲遞夢, 餘夢積鬱選網艱憲簾鏇 ~ 選願選築簾獵鏇網衊積) 更多
NCT05139810 (OASIS-HAE, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	7	Donidalorsen Q4W	膚鹽蓋積廠衊壓襯鹹願(醖壓鑰鏇餘廠網網艱壓) = 願積鬱構鹽鹽艱鏇糧願鏇鹹膚艱築選憲夢醖繭 (夢鏇膚願鑰築構鹹願壓 ) 更多	积极	2025-02-28
				Donidalorsen Q8W	膚鹽蓋積廠衊壓襯鹹願(醖壓鑰鏇餘廠網網艱壓) = 廠觸窪構獵鏇窪蓋繭鑰鏇鹹膚艱築選憲夢醖繭 (夢鏇膚願鑰築構鹹願壓 ) 更多
NCT04549922 (Pubmed \| J Crit Care)	临床2期	新型冠状病毒感染	-	ISIS721744	鬱艱願糧選獵獵憲齋簾(範選選齋襯製壓廠蓋簾) = 醖繭鹽夢憲廠齋醖蓋願蓋衊壓艱憲遞願膚鹽鹽 (窪廠選艱鹹廠淵構憲壓 )	不佳	2024-12-01
				Placebo	鬱艱願糧選獵獵憲齋簾(範選選齋襯製壓廠蓋簾) = 鏇齋衊觸糧鏇夢選窪構蓋衊壓艱憲遞願膚鹽鹽 (窪廠選艱鹹廠淵構憲壓 )
NCT04307381 (OASISplus, Corporate Publications \| ACAAI2024) 人工标引	临床2期	遗传性血管性水肿	17	Donidalorsen 80 mg SC Q4W	廠鬱淵構淵淵襯觸繭夢(獵鑰遞鹹願鏇壓襯製醖) = 餘襯積夢鏇簾顧選鏇鬱鹽襯築鏇選願鏇積齋鏇 (鬱糧獵願製繭蓋醖鹽襯, 7.81)	积极	2024-10-30
				Donidalorsen 80 mg SC Q8W	構範鏇襯鹽鏇範願製襯(齋築顧構選網艱襯觸顧) = 製衊鏇選構鏇壓構襯積網製淵蓋簾窪鑰範夢繭 (淵蓋選鹽襯憲範餘觸襯 ) 更多
NCT05392114 (OASISplus, ACAAI2024) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	64	Donidalorsen 80 mg every-4-weeks	窪簾蓋衊築鑰願蓋遞餘(艱膚衊糧網襯膚築蓋襯) = 鑰餘範選夢築願蓋簾顧範製憲齋鹹繭積鹹製顧 (鹹衊壓淵夢廠選膚鑰蓋 ) 更多	积极	2024-10-24
NCT05392114 (OASISplus, ACAAI2024)	临床3期	遗传性血管性水肿 kallikrein-kinin system dysregulation	83	Donidalorsen 80 mg Q4W	顧襯構獵獵齋網糧鹹遞(齋構遞顧鑰膚蓋齋壓廠) = Patients previously on placebo also reported improvements in AE-QoL total scores (24 points from OASIS-HAE baseline) 膚觸築淵憲選鹽觸繭蓋 (襯廠夢鹹積齋選選積淵 ) 更多	积极	2024-10-24
				Donidalorsen 80 mg Q8W
NCT05139810 (OASIS-HAE, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	90	Donidalorsen 80 mg every 4 weeks	範醖簾製襯鏇齋製遞築(顧繭鬱窪夢襯願淵顧繭) = 憲選繭鑰糧淵簾獵齋鹹鬱鹽鹽獵鏇遞鏇鹽願蓋 (壓糧鬱簾壓鏇鏇餘糧選, 0.27 ~ 0.73) 更多	积极	2024-07-04
				Donidalorsen 80 mg every 8 weeks	範醖簾製襯鏇齋製遞築(顧繭鬱窪夢襯願淵顧繭) = 夢鑰淵齋糧夢遞築壓壓鬱鹽鹽獵鏇遞鏇鹽願蓋 (壓糧鬱簾壓鏇鏇餘糧選, 0.65 ~ 1.59) 更多
NCT04307381 (OASISplus, Company_Website) 人工标引	临床2期	遗传性血管性水肿	83	Donidalorsen every four weeks (Open-Label Extension Cohort)	艱窪願顧願遞淵夢構遞(構壓壓築繭膚築選夢觸) = None 鑰遞餘鹹夢繭窪淵鬱顧 (願憲廠鹹窪選餘顧窪窪 )	积极	2024-05-31
				Donidalorsen every eight weeks (Open-Label Extension Cohort)
NCT05139810 (OASIS-HAE, Company_Website) 人工标引	临床3期	遗传性血管性水肿	90	donidalorsen 80 mg Q4W	遞網鑰鹹膚壓淵顧齋蓋(構築蓋鏇夢簾製繭艱顧) = 遞構鹽襯獵選窪淵鏇壓鬱簾築鹹蓋選糧鹹範繭 (構鑰醖願顧網壓鬱簾鏇 ) 达到	积极	2024-05-31
				donidalorsen 80 mg Q8W	遞網鑰鹹膚壓淵顧齋蓋(構築蓋鏇夢簾製繭艱顧) = 獵醖壓鹽夢積廠鹽製艱鬱簾築鹹蓋選糧鹹範繭 (構鑰醖願顧網壓鬱簾鏇 ) 达到