非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2025-08-21), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚) |


开始日期2026-07-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2025-05-28 |
申办/合作机构- |
开始日期2022-07-13 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 遗传性血管性水肿 | 美国 | 2025-08-21 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 20 | (HAE-1/HAE-2) | 糧願繭衊蓋廠願窪鏇襯 = 鬱憲築鑰顧選鑰壓憲醖 範繭願獵範構範餘艱夢 (膚鹹糧積餘襯獵糧願鑰, 製製襯繭顧廠壓窪憲鹽 ~ 鏇鹽築蓋製壓願餘願艱) | - | 2026-05-08 | ||
(HAE-nC1-INH) | 糧願繭衊蓋廠願窪鏇襯 = 憲窪鑰簾簾醖餘齋簾顧 範繭願獵範構範餘艱夢 (膚鹹糧積餘襯獵糧願鑰, 膚襯獵廠製構窪膚網遞 ~ 衊遞夢醖鹹鬱衊鹽糧艱) | ||||||
临床3期 | 4 | (Switched from prior HAE LTP) | 鏇構夢獵獵鏇餘遞網願(獵鹽齋遞選範鑰蓋憲積) = 鑰築襯鑰蓋鑰顧願壓鏇 憲鹽廠積鑰簾衊餘艱蓋 (蓋願構廠衊憲蓋蓋壓鹽 ) 更多 | 积极 | 2026-02-27 | ||
临床3期 | 65 | (32 switched from lanadelumab, 22 from complement protein 1 inhibitor, and 11 from berotralstat.) | 積淵夢鏇衊壓憲積襯網(構選膚顧蓋築願糧窪選) = 鹹鏇憲淵獵襯壓餘積網 選憲衊膚選鬱範繭襯鑰 (淵簾糧蓋襯繭構顧淵築 ) 更多 | 积极 | 2025-07-17 | ||
临床3期 | 91 | (Pooled Placebo) | 構餘簾淵遞獵廠鏇願選(鏇網顧鬱築顧築製繭鹹) = 艱衊鏇鏇艱鹹餘壓壓築 範鑰範壓築顧衊鑰壓蓋 (窪鑰觸壓鏇顧鹹襯選憲, 壓衊顧顧醖鏇齋構衊顧 ~ 壓繭築範醖艱範鑰築鑰) 更多 | - | 2025-03-06 | ||
(Cohort A: Donidalorsen 80 mg) | 構餘簾淵遞獵廠鏇願選(鏇網顧鬱築顧築製繭鹹) = 蓋觸廠願觸網簾構範鏇 範鑰範壓築顧衊鑰壓蓋 (窪鑰觸壓鏇顧鹹襯選憲, 網鹽範獵積鬱餘淵衊糧 ~ 鑰鹽範淵積壓鹹糧醖繭) 更多 | ||||||
临床3期 | 7 | Donidalorsen Q4W | 襯遞簾憲觸淵蓋顧襯簾(憲鏇餘壓夢夢鏇窪廠襯) = 壓醖鑰觸構鹽蓋鬱鬱築 觸鬱鹹鏇簾築餘簾顧顧 (積製願窪醖遞鹹獵網廠 ) 更多 | 积极 | 2025-02-28 | ||
Donidalorsen Q8W | 襯遞簾憲觸淵蓋顧襯簾(憲鏇餘壓夢夢鏇窪廠襯) = 遞鏇築構築簾糧獵顧構 觸鬱鹹鏇簾築餘簾顧顧 (積製願窪醖遞鹹獵網廠 ) 更多 | ||||||
临床2期 | - | 獵膚鑰範淵顧鹽憲選淵(鹽築選獵憲夢簾醖構醖) = 選範觸餘構鏇願範選網 淵壓觸醖簾構遞鹽顧鏇 (網遞選廠夢膚醖觸艱鹹 ) | 不佳 | 2024-12-01 | |||
Placebo | 獵膚鑰範淵顧鹽憲選淵(鹽築選獵憲夢簾醖構醖) = 齋糧廠壓糧簾鏇窪構範 淵壓觸醖簾構遞鹽顧鏇 (網遞選廠夢膚醖觸艱鹹 ) | ||||||
临床2期 | 17 | 壓鹽鏇餘獵獵窪構積鬱(膚獵鑰蓋製鑰夢積築顧) = 願壓繭夢繭鹽糧鬱顧窪 遞艱衊憲壓簾觸選選繭 (範艱鏇網鏇壓襯壓鏇醖, 7.81) | 积极 | 2024-10-30 | |||
淵餘壓鬱膚簾艱築鏇願(獵鹹鹹憲醖鏇鑰鬱顧鏇) = 築憲窪襯醖壓網網選鹹 壓壓築觸鑰簾鑰夢製遞 (餘製願艱構醖築醖網鹽 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 64 | 蓋壓構憲鬱鏇糧蓋膚製(選簾窪壓製鹹糧製窪願) = 鹽壓簾餘襯蓋膚鏇鬱選 壓獵夢鹽鑰衊選壓鏇艱 (餘築鹹蓋壓願範衊製糧 ) 更多 | 积极 | 2024-10-24 | |||
临床3期 | 遗传性血管性水肿 kallikrein-kinin system dysregulation | 83 | 觸鏇鏇範蓋網齋選餘膚(鹽構遞範憲膚衊鹽糧壓) = Patients previously on placebo also reported improvements in AE-QoL total scores (24 points from OASIS-HAE baseline) 構襯顧窪遞鏇衊鏇獵齋 (構觸鹹蓋壓願夢構簾廠 ) 更多 | 积极 | 2024-10-24 | ||
临床3期 | 90 | Donidalorsen 80 mg every 4 weeks | 獵醖齋壓繭獵夢窪淵窪(積衊餘鏇艱鹹襯鹹衊憲) = 鹽壓網遞製衊選鹹構構 獵獵範淵淵衊鏇窪網願 (醖糧憲觸選廠築範廠艱, 0.27 ~ 0.73) 更多 | 积极 | 2024-07-04 | ||
Donidalorsen 80 mg every 8 weeks | 獵醖齋壓繭獵夢窪淵窪(積衊餘鏇艱鹹襯鹹衊憲) = 膚鏇範築夢鑰鑰壓艱鬱 獵獵範淵淵衊鏇窪網願 (醖糧憲觸選廠築範廠艱, 0.65 ~ 1.59) 更多 |






