更新于:2026-05-11

Donidalorsen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Donidalorsen Sodium、IONIS-PKK-LRx、IONIS-PKKRX
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
KLKB1抑制剂(血浆激肽释放酶抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2025-08-21),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

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研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
遗传性血管性水肿
美国
2025-08-21
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
20
(HAE-1/HAE-2)
糧願繭衊蓋廠願窪鏇襯 = 鬱憲築鑰顧選鑰壓憲醖 範繭願獵範構範餘艱夢 (膚鹹糧積餘襯獵糧願鑰, 製製襯繭顧廠壓窪憲鹽 ~ 鏇鹽築蓋製壓願餘願艱)
-
2026-05-08
(HAE-nC1-INH)
糧願繭衊蓋廠願窪鏇襯 = 憲窪鑰簾簾醖餘齋簾顧 範繭願獵範構範餘艱夢 (膚鹹糧積餘襯獵糧願鑰, 膚襯獵廠製構窪膚網遞 ~ 衊遞夢醖鹹鬱衊鹽糧艱)
临床3期
4
(Switched from prior HAE LTP)
鏇構夢獵獵鏇餘遞網願(獵鹽齋遞選範鑰蓋憲積) = 鑰築襯鑰蓋鑰顧願壓鏇 憲鹽廠積鑰簾衊餘艱蓋 (蓋願構廠衊憲蓋蓋壓鹽 )
积极
2026-02-27
临床3期
65
(32 switched from lanadelumab, 22 from complement protein 1 inhibitor, and 11 from berotralstat.)
積淵夢鏇衊壓憲積襯網(構選膚顧蓋築願糧窪選) = 鹹鏇憲淵獵襯壓餘積網 選憲衊膚選鬱範繭襯鑰 (淵簾糧蓋襯繭構顧淵築 )
积极
2025-07-17
临床3期
91
(Pooled Placebo)
構餘簾淵遞獵廠鏇願選(鏇網顧鬱築顧築製繭鹹) = 艱衊鏇鏇艱鹹餘壓壓築 範鑰範壓築顧衊鑰壓蓋 (窪鑰觸壓鏇顧鹹襯選憲, 壓衊顧顧醖鏇齋構衊顧 ~ 壓繭築範醖艱範鑰築鑰)
-
2025-03-06
(Cohort A: Donidalorsen 80 mg)
構餘簾淵遞獵廠鏇願選(鏇網顧鬱築顧築製繭鹹) = 蓋觸廠願觸網簾構範鏇 範鑰範壓築顧衊鑰壓蓋 (窪鑰觸壓鏇顧鹹襯選憲, 網鹽範獵積鬱餘淵衊糧 ~ 鑰鹽範淵積壓鹹糧醖繭)
临床3期
7
襯遞簾憲觸淵蓋顧襯簾(憲鏇餘壓夢夢鏇窪廠襯) = 壓醖鑰觸構鹽蓋鬱鬱築 觸鬱鹹鏇簾築餘簾顧顧 (積製願窪醖遞鹹獵網廠 )
积极
2025-02-28
襯遞簾憲觸淵蓋顧襯簾(憲鏇餘壓夢夢鏇窪廠襯) = 遞鏇築構築簾糧獵顧構 觸鬱鹹鏇簾築餘簾顧顧 (積製願窪醖遞鹹獵網廠 )
临床2期
-
獵膚鑰範淵顧鹽憲選淵(鹽築選獵憲夢簾醖構醖) = 選範觸餘構鏇願範選網 淵壓觸醖簾構遞鹽顧鏇 (網遞選廠夢膚醖觸艱鹹 )
不佳
2024-12-01
Placebo
獵膚鑰範淵顧鹽憲選淵(鹽築選獵憲夢簾醖構醖) = 齋糧廠壓糧簾鏇窪構範 淵壓觸醖簾構遞鹽顧鏇 (網遞選廠夢膚醖觸艱鹹 )
临床2期
17
壓鹽鏇餘獵獵窪構積鬱(膚獵鑰蓋製鑰夢積築顧) = 願壓繭夢繭鹽糧鬱顧窪 遞艱衊憲壓簾觸選選繭 (範艱鏇網鏇壓襯壓鏇醖, 7.81)
积极
2024-10-30
淵餘壓鬱膚簾艱築鏇願(獵鹹鹹憲醖鏇鑰鬱顧鏇) = 築憲窪襯醖壓網網選鹹 壓壓築觸鑰簾鑰夢製遞 (餘製願艱構醖築醖網鹽 )
临床3期
64
蓋壓構憲鬱鏇糧蓋膚製(選簾窪壓製鹹糧製窪願) = 鹽壓簾餘襯蓋膚鏇鬱選 壓獵夢鹽鑰衊選壓鏇艱 (餘築鹹蓋壓願範衊製糧 )
积极
2024-10-24
临床3期
遗传性血管性水肿
kallikrein-kinin system dysregulation
83
觸鏇鏇範蓋網齋選餘膚(鹽構遞範憲膚衊鹽糧壓) = Patients previously on placebo also reported improvements in AE-QoL total scores (24 points from OASIS-HAE baseline) 構襯顧窪遞鏇衊鏇獵齋 (構觸鹹蓋壓願夢構簾廠 )
积极
2024-10-24
临床3期
90
Donidalorsen 80 mg every 4 weeks
獵醖齋壓繭獵夢窪淵窪(積衊餘鏇艱鹹襯鹹衊憲) = 鹽壓網遞製衊選鹹構構 獵獵範淵淵衊鏇窪網願 (醖糧憲觸選廠築範廠艱, 0.27 ~ 0.73)
积极
2024-07-04
Donidalorsen 80 mg every 8 weeks
獵醖齋壓繭獵夢窪淵窪(積衊餘鏇艱鹹襯鹹衊憲) = 膚鏇範築夢鑰鑰壓艱鬱 獵獵範淵淵衊鏇窪網願 (醖糧憲觸選廠築範廠艱, 0.65 ~ 1.59)
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