SA-102

当经过基因编辑的 CAR-T 细胞穿上 “纳米铠甲”，精准避开肿瘤的免疫陷阱；当神经前体细胞像 “维修工” 一样钻进大脑，修复受损的神经通路 —— 这些曾经只存在于科幻电影中的场景，如今正通过细胞治疗变成现实。截至 2025 年 10 月，我国已获批上市的细胞治疗产品达 12 款，临床研究数量占全球 38%，曾经被医生宣判 “无药可医” 的血液肿瘤、晚期实体瘤、神经退行性疾病，正迎来改写命运的新可能。 一、血液肿瘤：CAR-T 疗法的 “治愈奇迹” 血液系统疾病因肿瘤细胞隐匿在骨髓、淋巴等全身循环系统，传统化疗易复发、副作用大，曾是肿瘤治疗中的 “硬骨头”。而 CAR-T 疗法（嵌合抗原受体 T 细胞疗法）通过改造患者自身免疫细胞，让其拥有 “精准导航” 能力，彻底改变了血液肿瘤的治疗格局。 1. 多发性骨髓瘤：双靶点 CAR-T 显神威 多发性骨髓瘤是第二常见的血液肿瘤，患者确诊时多已出现骨痛、贫血、肾功能损伤，传统治疗后 5 年复发率超 70%。武汉思安医疗研发的 SA102 CAR-T，作为全球首个同时靶向 CS1 和 BCMA 两个肿瘤抗原的产品，从根源上解决了单靶点治疗易耐药的问题，在 2025 年欧洲血液学年会公布的 Ⅲ 期临床数据中表现惊艳： 81% 患者实现深度缓解（微小残留病阴性），意味着骨髓中已检测不到肿瘤细胞 针对骨髓内仍有明显肿瘤细胞的难治性患者，缓解率仍达 100% 4 例患者实现严格完全缓解（sCR），且疗效持续 17 个月无复发 安全性更优：仅 12% 患者出现轻度细胞因子释放综合征（CRS），无 3 级以上严重不良反应 目前该产品已进入国家药监局优先审评通道，预计 2026 年上市，将成为移植失败或单靶点 CAR-T 耐药患者的 “救命药”。 2. 淋巴瘤与白血病：精准打击耐药肿瘤 对于 B 细胞恶性肿瘤，美国 FDA 批准的利基迈仑赛（商品名：Carvykti）已在我国开展多中心临床，其通过靶向 BCMA 抗原，为多次治疗失败的患者带来生机： 套细胞淋巴瘤：针对接受过 2 种以上化疗（含 BTK 抑制剂）的患者，客观缓解率达 73%，其中 40% 实现完全缓解 弥漫大 B 细胞淋巴瘤：一线免疫化疗失败后，使用该疗法的患者 2 年无进展生存率达 38%，远超传统挽救治疗的 12% 慢性淋巴细胞白血病：对 BTK 抑制剂耐药的患者，治疗后中位无进展生存期达 19 个月，打破了 “耐药即终末期” 的困境 国内已有 3 家医院（北京协和医院、上海瑞金医院、中山大学肿瘤防治中心）开设该疗法专项门诊，患者可通过医保评估申请治疗补助。 二、实体瘤：突破 “治疗瓶颈” 的中国方案 实体瘤（如肝癌、肺癌、卵巢癌等）因肿瘤微环境复杂（含免疫抑制细胞、纤维化屏障），且肿瘤细胞易转移，曾让 CAR-T 疗法 “无从下手”。但我国科研团队通过技术创新，打造出适配实体瘤的 “中国方案”，多项成果登上《自然・医学》《细胞》等顶级期刊。 1. 恶性间皮瘤：“装甲 CAR-T” 创 100% 控制率 恶性间皮瘤与石棉暴露相关，患者确诊时多为晚期，传统化疗中位生存期仅 12 个月。上海交通大学医学院附属仁济医院团队研发的 “装甲 CAR-T”，创新性地在 CAR-T 细胞表面搭载抗 PD-1 纳米抗体（相当于给免疫细胞穿上 “防弹衣”），在 2025 年公布的 Ⅰ 期临床数据中创造奇迹： 11 位经手术、化疗、放疗均失败的晚期患者，病情全部得到控制（疾病控制率 100%） 63.6% 的患者肿瘤体积缩小超 30%，其中 1 位患者完全缓解已超 3 年半，复查未发现任何肿瘤细胞 患者中位生存期达 25.6 个月，较传统治疗翻倍，且未出现严重器官损伤 这项技术的核心优势在于：纳米抗体会在肿瘤局部释放，使局部抗体浓度比全身给药提升 6500 倍，既解除肿瘤微环境的免疫抑制，又避免全身用药的副作用，目前已进入 Ⅱ 期临床，面向全国招募患者。 2. 肝癌 / 结直肠癌：精准靶点防复发 肝癌和结直肠癌是我国高发恶性肿瘤，晚期患者 5 年生存率不足 15%，术后复发是治疗的主要难题： ：针对肝癌特异性抗原 GPC3，我国研发的 CAR-GPC3 T 疗法已在临床中展现长期疗效。上海东方肝胆外科医院的案例显示，1 位晚期肝癌患者（肿瘤直径 12cm，伴门静脉癌栓）接受治疗后，肿瘤逐渐缩小，至今已存活超 8 年，远超肝癌患者 17.8 个月的中位生存期；该疗法对术后高复发风险患者的预防效果也显著，术后 2 年无复发生存率达 42%。 ：结直肠癌患者中约 50% 会出现肝转移，手术切除后复发率超 60%。抗 CEA CAR-T 疗法通过靶向结直肠癌细胞表面的 CEA 抗原，在临床试验中使 57% 的肝转移患者术后两年无复发，最长无病生存达 15 个月，且治疗后患者肝功能指标均保持正常。 3. 卵巢癌：国研 CAR-T 实现全控制 卵巢癌因早期症状隐匿，70% 患者确诊时已为晚期，传统化疗后易耐药，5 年生存率仅 30% 左右。由我国药企自主研发的全球首创 KT032 CAR-T（靶向 Claudin 18.2 抗原），在晚期卵巢癌治疗中取得突破： 纳入临床试验的 15 位晚期患者（均接受过 3 线以上治疗），疾病控制率达 100%，其中 2 例患者肿瘤缩小超 30%（部分缓解），1 例患者肿瘤完全消失（完全缓解） 患者中位生存期达 10.5 个月，远超传统化疗的 5.6 个月，且治疗相关不良反应以轻度胃肠道反应为主，患者耐受性良好 该疗法目前已获得美国 FDA 孤儿药资格认定，有望成为全球首个用于卵巢癌的 CAR-T 产品。 三、神经疾病：细胞治疗攻克 “无药可医” 禁区 神经退行性疾病（如多系统萎缩症、帕金森病）因神经细胞不可再生，长期缺乏有效治疗手段，患者往往逐渐丧失运动、语言、认知能力，被称为 “慢性绝症”。而干细胞技术的突破，让神经细胞 “再生” 成为可能，我国在该领域的研发进度全球领先。 多系统萎缩症：全球首个疗法进入临床 多系统萎缩症（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，患者会出现帕金森样症状（震颤、僵硬）、小脑共济失调（走路不稳）、自主神经功能障碍（体位性低血压、排尿困难），确诊后通常仅能存活 6-10 年，此前全球尚无任何特异性治疗药物。 2025 年 10 月，我国睿健医药研发的 NouvNeu004 注射液获国家药监局批准开展临床试验，成为全球首个针对 MSA 的细胞治疗产品，其创新之处在于： 采用 “神经营养 + 神经重建” 双策略：注射液中的神经前体细胞既会分泌多种神经营养因子，挽救濒临死亡的神经细胞；又能分化为新的神经细胞，修复受损的神经通路 细胞来源安全可控：采用诱导多能干细胞（iPSC）定向分化，避免了传统干细胞的伦理争议和排异风险 临床招募启动：由北京天坛医院神经变性病科牵头，联合上海华山医院、广州中山三院等 10 家三甲医院，于 2025 年 12 月起正式招募 MSA 患者（年龄 35-65 岁，病程 2-5 年），符合条件的患者可免费接受治疗及随访 帕金森病：通用型细胞疗法定向突破 帕金森病影响全球超 600 万人，我国患者达 300 万，传统药物仅能缓解症状，无法阻止疾病进展。睿健医药的帕金森病细胞治疗研发同样走在全球前列： NouvNeu001：全球首个诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型帕金森病治疗产品，无需为患者 “量身定制”，可批量生产，降低治疗成本；该产品已获美国 FDA 快速通道资格，Ⅰ 期临床显示，患者接受治疗后运动症状评分改善超 40%，疗效持续 1 年以上。 NouvNeu003：专门针对早发型帕金森病（发病年龄＜50 岁）的细胞疗法，这类患者多因基因突变导致疾病，NouvNeu003 通过修复突变相关的神经损伤，在临床前研究中使模型动物的运动功能恢复正常，目前已进入 Ⅰ 期临床，为年轻患者带来 “根治” 希望。 安全与未来：细胞治疗的 “双重保障” 早期细胞治疗曾因技术不成熟，出现过细胞因子风暴、神经毒性等安全问题。如今随着技术迭代，我国细胞治疗已建立 “精准 + 可控” 的安全体系： 技术升级：更安全的基因编辑工具 传统病毒载体可能导致基因插入突变，而我国自主研发的 “Baize 转座子系统”（源自斑马鱼），可实现基因的精准插入与可控删除，避免随机整合风险。该系统已应用于 10 余款 CAR-T 产品研发，临床中未出现 1 例因基因编辑导致的不良反应，相关成果发表于《科学・转化医学》。 精准可控：仅在肿瘤部位激活 上海科研团队研发的 “装甲 CAR-T”，通过设计 “肿瘤微环境响应型开关”，使 CAR-T 细胞仅在接触肿瘤细胞表面的特定因子时才被激活，在健康组织中保持 “休眠” 状态，彻底避免了全身激活导致的细胞因子风暴、器官损伤等副作用。 政策支持：加速创新落地 国家药监局针对细胞治疗推出 “突破性治疗品种”“优先审评审批” 等通道，2025 年已有 5 款细胞治疗产品通过绿色通道获批上市，研发周期较传统药物缩短 30%-50%；同时建立 “全国细胞治疗临床研究登记平台”，患者可查询正规临床项目，避免参与非法试验。 未来，细胞治疗的应用范围还将进一步扩大：在糖尿病领域，胰岛干细胞移植已实现患者脱离胰岛素治疗；在脊髓损伤领域，神经干细胞疗法可帮助患者恢复肢体运动功能；在抗衰老领域，间充质干细胞输注可改善免疫功能、延缓器官衰老。我国细胞治疗产业正从 “跟跑” 向 “领跑” 转变，预计 2030 年市场规模将突破千亿元，为更多患者带来 “重生” 希望。 文末提示 细胞治疗属于高度个体化的先进疗法，需在具备资质的三级甲等医院或国家批准的临床研究中心开展。患者及家属可通过以下方式获取正规信息： 登录 “国家药品监督管理局药品审评中心” 官网，查询获批或在研的细胞治疗产品； 咨询当地三甲医院的肿瘤科、血液科、神经科，了解是否有相关临床研究项目； 警惕 “包治百病”“治愈率 100%” 的虚假宣传，避免前往无资质机构接受治疗。 关注细胞治疗前沿进展，或许下一个医学奇迹，就会发生在你我身边。