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全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）共有5个新药获批上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 9月17日，诺华宣布FDA已批准Kisqali（Ribociclib）与芳香化酶抑制剂（AI）联合用于辅助治疗激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）II期和III期早期乳腺癌（EBC）复发风险高的患者，包括淋巴结阴性（N0）疾病患者。III期NATALEE试验结果显示与单独使用ET相比，接受辅助Kisqali联合内分泌治疗（ET）治疗的HR+/HER2- II期和III期EBC患者（包括高危N0疾病患者）的疾病复发风险降低，在所有患者亚组中一致观察到侵袭性无病生存期（iDFS）获益。 9月19日，阿斯利康的Fasenra（Ribociclib）在美国获批用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）成人患者。MANDARA III 期试验数据显示，近60%的Fasenra治疗患者实现了缓解，与美泊利单抗治疗的患者相当，41%的Fasenra治疗患者完全逐渐减少口服皮质类固醇（OCS）的剂量（相比之下，美泊利单抗组为 26%）。Fasenra的安全性和耐受性特征与药物的已知特征一致。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）共有2个新药申报上市。其中，BLA申报3个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NDA/BLA申报。 9月20日，复宏汉霖宣布EMA人用药品委员会已发布推荐抗PD-1单抗H药汉斯状®（Serplulimab）获得上市许可的积极意见，建议批准其用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。H药已在中国和东南亚多国获批用于一线治疗ES-SCLC，成为全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）共有3个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月17日，CAMP4 Therapeutics宣布FDA已授予CMP-CPS-001孤儿药资格认定，用于治疗尿素循环障碍（UCD）。CMP-CPS-001是反义寡核苷酸治疗候选药物，用于治疗CPS1的UCD，CPS1是一种催化尿素循环第一步的酶，可将氨转化为尿素。CMP-CPS-001旨在通过与CPS1特异性调节RNA序列结合来上调CPS1基因表达，最终增加 CPS1 蛋白水平。 9月18日，ImCheck Therapeutics宣布FDA已授予ICT01与Azacitidine和Venetoclax联合治疗75岁或以上的急性髓性白血病患者或患有无法使用标准强化诱导化疗的合并症患者的快速通道资格。ICT01与Azacitidine和Venetoclax联合使用的新兴药效学和药代动力学数据显示，γ9δ2 T细胞在给药后数小时内从血液中可重复地激活和迁移，表明有效的靶标参与是观察到疗效的基础。 特殊资格认定情况（部分） 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计61条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计14个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为31条：涉及化学药12条，生物药16条，细胞疗法2条，疫苗1条。 9月17日，迪哲医药首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）国际多中心注册临床研究“悟空1B”最新全球亚组数据亮相2024 ESMO大会。研究结果显示：92.4%患者观察到靶病灶缩小，最佳客观缓解率为53.3%，其中3例达到完全缓解，对EGFR exon20ins不同突变亚型均显示较好疗效，近环端、远环端、C-螺旋和未知亚型的最佳ORR分别为51.9%、59.1%、66.7%和40%，整体安全性与既往研究报道一致。 9月19日，百济神州在Clinicaltrials.gov网站上注册了BG-C477 I期临床试验。BG-C477为一款CEA ADC。BG-C477采用新型拓扑异构酶抑制剂作为payload，DAR值为8，临床前研究中表现出优于SAR701的抗肿瘤活性。EGFR/cMET三抗目标适应症主要为肺癌，CEA ADC目标适应症为肺癌、胃肠道肿瘤。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（含中国）医药交易时间共计36起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。 9月20日，誉衡生物宣布靶向趋化因子受体4（CXCR4）的全球首个多肽类药物莫替福肽（APHEXDA®，Motixafortide）近日获得中国澳门特别行政区药物监督管理局正式批准上市。莫替福肽是一款皮下注射的CXCR4拮抗剂，具有高亲合力的创新环肽结构，受体占有时间超过72小时，并有延长的体内活性。 临床研究显示，在莫替福肽+ G-CSF可高效动员干细胞。仅一次用药，88.8%的患者通过一次单采、92.5%的患者最多通过两次单采即可获得理想剂量6×106/公斤体重CD34+细胞；接受安慰剂+G-CSF的患者中比例分别为9.5% (OR 118.0, 95% CI 25.36-549.35, P<0.0001)和26.2% (OR 53.3, 95% CI 14.12-201.33, P<0.0001)。莫替福肽显著提高了造血干细胞的采集效率和质量，为移植成功奠定基础。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有41个新药获临床默示许可，涉及60个受理号。其中，化学药26个，治疗用生物制品15个。与上次统计周期相比，本次减少1个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有10个新药申报上市，涉及17个受理号。其中，化药7个，治疗用生物制品2个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加10个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有31个新药申报临床，涉及44个受理号。其中，化学药13个，治疗用生物制品13个，预防用生物制品5个。与上次统计周期相比，本次减少32个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，生物药2个。与上次统计周期相比，本次减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。 9月19日，CDE官网公示，乐普生物注射用维贝柯妥塔单抗拟纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。MRG003是一款靶向EGFR的ADC，它由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。数据显示，在27名可评估患者中，17名患者达到部分缓解（PR)，7名患者病情稳定，客观缓解率（ORR）为63.0%，疾病控制率（DCR）为88.9%。 9月20日，CDE官网公示，北海康成注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和III型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。CAN103是正在开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法，通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。研究结果表明，在60U/kg剂量组和较低的30U/kg剂量组都成功达到了其主要疗效终点，所有关键次要疗效终点也都达到了统计学显著性改善。安全性分析结果显示CAN103的耐受性很好。 国内监管机构特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内新药临床研发状态更新共计11条，涉及肿瘤、遗传和代谢疾病、神经系统疾病和皮肤病共计4个领域。其中，化学药4条，生物药6条，疫苗1条。与上次统计周期相比，本次增加4条国内新药临床研发状态更新。 9月17日，歌礼制药宣布近期已在美国开展的ASC30两项I期临床试验均已完成首批患者给药。ASC30是既可每月一次皮下注射也可每日一次口服用于治疗肥胖症的小分子GLP-1受体（GLP-1R）激动剂。经过头对头比较，ASC30对GLP-1R的体外药效比Orforglipron高出2到3倍。在队列1中，所有8名肥胖患者（6名接受药物治疗，2名接受安慰剂治疗）均已成功给药ASC30片，并显示出良好的安全性和耐受性。 9月18日，信达生物在2024 ESMO大会上公布了抗HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物IBI354治疗多种晚期实体瘤的临床数据。IBI354在多个癌种上表现出积极的早期疗效信号：铂耐药卵巢癌中ORR和DCR分别为40.2%和81.6%，HER2阳性乳腺癌中ORR和DCR分别为67.8%和88.1%，HER2低表达乳腺癌中ORR和DCR分别为41.8%和82.1%，HER2阳性消化系统恶性肿瘤中ORR和DCR分别为57.1%和91.4%。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局药审中心关于发布《地舒单抗注射液生物类似药（肿瘤适应症）临床试验指导原则（试行）》的通告（2024年第38号） 为鼓励新药研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《地舒单抗注射液生物类似药（肿瘤适应症）临床试验指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻 亚盛医药的成功上岸早在意料之中 亚盛医药的成功上岸早在意料之中。 2024年上半年，亚盛医药实现营业收入8.24亿元，同比增长477%；首次实现扭亏为盈，净利润达1.63亿元。 抛开奥雷巴替尼出海带来的巨额收入不说，单就在国内的商业化成绩就已开始放量。2024年上半年，奥雷巴替尼的销售收入较2023年下半年及上半年分別增加120%及5%；进入国家医保定点医院数量较2023年底增加79%。7月又在澳门获批，适应症为治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药、并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者，以及治疗对一代和二代TKI耐药及/或不耐受的CML-CP成年患者。更多资讯，请阅读原文 恒瑞抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白上市申请获CDE受理 9月19日，恒瑞宣布其1类新药抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市许可申请获CDE受理，联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。 值得一提的是，目前国内外尚无同类产品获批上市。更多资讯，请阅读原文 迪哲TKI舒沃替尼，92.4%患者NSCLC靶病灶缩小 2024年9月17日，迪哲医药公布其首款自研EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）舒沃替尼的国际多中心注册临床研究“悟空1B”（WU-KONG1B）的最新亚组数据。 研究显示，舒沃替尼在2线/后线治疗EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）各亚组获益与全球整体人群一致。为迪哲医药所标榜的“高效低毒、同类最佳”再添一证。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0927创新药周报”，即可下载。