更新于：2024-12-12
ICT-01
更新于：2024-12-12
概要
基本信息
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国) |
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关联
2
项与 ICT-01 相关的临床试验A Two-part, Open-label, Clinical Study to Assess the Safety, Tolerability and Activity of Intravenous Doses of ICT01 in Combination With Low-dose Subcutaneous Interleukin-2 in Patients With Advanced Solid Tumors (EVICTION-2)
This is a phase I/IIa, two-part, open-label study to characterize the safety, tolerability, pharmacodynamics, and antitumor activity of ICT01 in combination with LDSC IL-2 in patients with advanced-stage solid tumors.
Part 1 will be a dose escalation of IV ICT01 administered on the first day of every 21-day cycle (CnD1) to patients with advanced-stage solid tumors in combination with LDSC IL-2 (Proleukin®) administered daily on days 1-5 of cycles 1-3 (C1-3D1-5). Objectives of part 1 are to characterize the safety of the combination regimen and determine the RP2D for Part 2.
Part 2 will comprise a maximum of 2 indications and 2 combination dosing regimens of ICT01 +LDSC IL-2, which will be supported by statistical power calculations once the indications are selected. The final regimen will be ICT01 + LDSC IL-2 + Pembrolizumab on a Q3W cycle. The primary objective of Part 2 is to demonstrate the efficacy of the combination regimen based on RECIST1.1 in one or more solid tumor indications.
Part 1 will be a dose escalation of IV ICT01 administered on the first day of every 21-day cycle (CnD1) to patients with advanced-stage solid tumors in combination with LDSC IL-2 (Proleukin®) administered daily on days 1-5 of cycles 1-3 (C1-3D1-5). Objectives of part 1 are to characterize the safety of the combination regimen and determine the RP2D for Part 2.
Part 2 will comprise a maximum of 2 indications and 2 combination dosing regimens of ICT01 +LDSC IL-2, which will be supported by statistical power calculations once the indications are selected. The final regimen will be ICT01 + LDSC IL-2 + Pembrolizumab on a Q3W cycle. The primary objective of Part 2 is to demonstrate the efficacy of the combination regimen based on RECIST1.1 in one or more solid tumor indications.
开始日期2022-04-19 |
申办/合作机构  Imcheck Therapeutics SAS初创企业 [+1] |
A First-in-human, Two-part Clinical Study to Assess the Safety, Tolerability and Activity of IV Doses of ICT01 as Monotherapy and in Combination With a Checkpoint Inhibitor, in Patients With Advanced-stage, Relapsed/Refractory Cancer
Part 1 will be a dose escalation study of IV ICT01 (a monoclonal antibody targeting BTN3A) as monotherapy in patients with advanced solid or hematologic tumors, followed by a cohort examining the combination of ICT01 plus pembrolizumab (Keytruda). Part 2 will be a cohort expansion into 2 solid tumor indications and one hematologic malignancy for ICT01 monotherapy, and 3 solid tumor indications for the combination of ICT01 plus pembrolizumab.
开始日期2020-02-10 |
申办/合作机构 |
100 项与 ICT-01 相关的临床结果
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100 项与 ICT-01 相关的转化医学
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100 项与 ICT-01 相关的专利（医药）
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1
项与 ICT-01 相关的文献（医药）2021-06-01·Cancer discovery1区 · 医学
Immunotherapy Activates Antitumor γ9δ2 T Cells
1区 · 医学
Article
Abstract:
Following preclinical data demonstrating that treatment with the monoclonal BNT3A antibody ICT01 can activate unique antitumor γ9δ2 T cells and encourage their trafficking to tumors, a phase I/IIa, first-in-human clinical trial of the agent is under way. Early data show corresponding results in ICT01-treated patients.
39
项与 ICT-01 相关的新闻（医药）2024-12-01
·药明康德
▎药明康德内容团队编辑
本期看点
1. γ9δ2 T细胞激活剂ICT01联用阿扎胞苷和维奈托克治疗新确诊的老年和/或不适合标准治疗的急性髓系白血病（AML）患者，总完全缓解（CR）率达75%。
2. 治疗实体瘤软脑膜转移（LM）的放射治疗药物Rhenium（186Re）obisbemeda与标准的外照射放疗相比，可使中枢神经系统（CNS）蛛网膜下腔吸收的辐射剂量提高多达8倍。
3. 细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2a期临床试验中表现亮眼，高剂量组所有3名患者的步态冻结症状完全消失。
药明康德内容团队整理
ICT01：公布1/2a期临床试验数据
ImCheck Therapeutics公司公布了其新型γ9δ2 T细胞激活剂ICT01联用阿扎胞苷和维奈托克治疗新确诊的老年和/或不适合标准治疗的AML患者的积极1/2a期临床试验数据。γ9δ2 T细胞是先天免疫系统的一部分，负责对肿瘤和感染的免疫监察。ICT01是一款靶向嗜乳脂蛋白家族成员BTN3A的单克隆抗体疗法，通过与BTN3A结合，它可以选择性地激活γ9δ2 T细胞，并且促进它们迁移和浸润肿瘤，进一步激发CD8阳性T细胞和自然杀伤细胞的抗肿瘤反应。
截至2024年7月19日的数据，16名疗效可评估患者的中位随访时间为4.0个月（范围0.7-7.4个月），总CR率为75%，CR/伴有血液学不完全恢复的完全缓解（CRi）率为94%。第1、2、3和4个治疗周期结束时达到CR/CRi的患者比例分别为44%、81%、88%和94%。总体而言，缓解持续时间为2.5个月，截至数据截止日期患者仍然在持续缓解。中位总生存期数据尚未成熟。
Rhenium（186Re）obisbemeda：公布1期临床试验的中期数据
Plus Therapeutics公司公布了其主打放射治疗药物Rhenium（186Re）obisbemeda治疗实体瘤软脑膜转移的临床试验ReSPECT-LM的最新数据。该疗法是一款新型可注射放疗药物，专门配制用于以安全、有效和方便的方式在CNS肿瘤中递送专一靶向的高剂量辐射，以优化患者临床结局。由于186Re的半衰期短，具有破坏癌组织的β放射能和可用于活体成像的γ放射能，是CNS治疗应用的理想放射性同位素。
20名患者接受了治疗，包括9名原发癌症为乳腺癌的患者，5名原发癌症为非小细胞肺癌的患者，以及6名原发癌症为其他癌症的患者。此次公布的结果显示，治疗后112天时，93%（14/15）患者的脑脊液循环肿瘤细胞（CTC）显示有缓解，包括1例CR和1例疾病稳定（SD）。磁共振成像（MRI）结果显示，75%（12/16）的患者获得缓解或SD，包括5例缓解和7例SD。临床应答结果显示，86%（12/14）的患者获得缓解或SD，包括2例部分缓解（PR）和10例SD。队列1-4组患者的中位总生存期为9个月，16名患者中有6人在分析时仍存活。此外，有3名患者在“同情使用”项目下接受了3次给药，这3名患者的生存时间均超过400天，其中1名患者甚至超过了30个月。新闻稿还指出，与标准的外照射放疗相比，该治疗方法可使CNS蛛网膜下腔吸收的辐射剂量提高多达8倍。
TED-A9：公布1/2a期临床的新试验数据
S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2a期临床试验中的首批6名受试者的1年随访数据。TED-A9是一款通过对人类胚胎干细胞（hESC）进行小分子化合物处理而生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。通过外科手术，hESC衍生的多巴胺能祖细胞被移植到患者双侧壳核的前、中、后部。移植后，这些细胞将成熟为多巴胺能神经元，通过增强帕金森病患者的神经连接，有望恢复患者的运动功能。
此次公布的结果显示，根据Hoehn和Yahr量表，低剂量组（n=3）患者的运动症状平均改善了19.4%，而高剂量组（n=3）改善了44.4%，表明疾病状态从严重转向较轻。步态冻结（帕金森病患者常见的运动症状之一）在低剂量组的部分患者（1/2）中完全消失，在高剂量组的所有患者（3/3）中完全消失。神经影像技术结果显示，由移植细胞形成的突触中多巴胺转运蛋白（DAT）增加，高剂量组更为明显。安全性方面，没有观察到与移植细胞相关的问题。
INB-200：公布1期临床试验的新数据
IN8bio公司公布其耐化疗的转基因自体γδ T细胞疗法INB-200加入到胶质母细胞瘤患者的替莫唑胺（TMZ）维持治疗中的1期临床试验数据。INB-200是一种强大的协同治疗方法，能在患者接受化疗时持续存在，并保持其识别和杀死癌细胞的能力。
此次公布的结果显示，92%接受INB-200协同治疗的可评估患者的无进展生存期（PFS）超过了接受标准治疗（Stupp方案）患者的中位PFS（6.9个月），大多数患者的PFS超过了基于年龄和肿瘤MGMT状态预测的PFS。此外，5名患者仍然存活，3名患者已返回工作岗位，其中1名患者在治疗后40.5个月时疾病仍然没有进展。活检结果显示，两名患者在接受INB-200治疗后，脑肿瘤微环境中持续存在着γδ T细胞以及CD3阳性和CD8阳性T细胞。
安全性方面，任何队列中均未报告与治疗相关的严重不良事件、剂量限制性毒性（DLT）、细胞因子释放综合征（CRS）、输注反应或免疫效应细胞相关神经毒性（ICAN）。最常见的治疗相关不良事件是1-2级毒性，包括与标准护理TMZ相关的白细胞和血小板计数下降。
SCG101：公布1期临床试验数据
星汉德生物（SCG Cell Therapy）公布了其自主研发的乙型肝炎病毒（HBV）特异性T细胞受体（TCR）-T细胞疗法SCG101的1期临床试验的新数据。SCG101是一种靶向乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）的特异性自体TCR-T细胞疗法。星汉德生物依托自主研发的独有GianT技术平台，筛选高亲力且高活性的天然TCR，可以有效靶向实体肿瘤中通过主要组织相容性复合体（MHC）表达的细胞内抗原。临床前和临床研究数据显示，SCG101具有肿瘤抑制和HBV共价闭合环状DNA（cccDNA）根除作用，可实现抗肿瘤和抗病毒功能。
此次公布的结果显示，SCG101在晚期HBV相关肝细胞癌（HCC）患者中显示出有希望的抗病毒活性。在接受单次静脉注射5.0×10^7-1.0×10^8个TCR-T细胞/kg剂量的SCG101治疗的12名患者中，所有患者的血清HBsAg水平均显著下降，其中11名患者（92%）的HBsAg水平下降了1.0-4.6 log10，并且在整个长达一年的随访期间，这些患者的HBsAg水平保持在100 IU/mL以下。值得注意的是，有4名患者（33%）在接受单次SCG101输注后的21天内实现了HBsAg的消失，并且这种状态持续了一整个随访期。SCG101的安全性总体上良好，治疗耐受性良好。最常见的治疗相关不良事件包括暂时性的肝酶升高、发热、细胞减少症、CRS、低白蛋白血症和低钠血症。
HL192（ATH-399A）：公布1期临床试验数据
HanAll Biopharma公司、Daewoong Pharmaceutical公司和NurrOn Pharmaceuticals公司成功完成了HL192（ATH-399A）的1期研究。HL192（ATH-399A）是一种用于治疗帕金森病的Nurr1激活剂，此前已在健康受试者中完成了一项1期研究。此次公布的结果显示，该研究在5个不同的剂量组中达到了安全性和耐受性的主要终点，表明在治疗这种使人衰弱的神经系统疾病方面迈出了有意义的一步。HL192（ATH-399A）的耐受性良好，76名受试者均无重大安全问题。接受治疗的患者与接受安慰剂的患者在治疗伴发不良事件上的发生率相当，没有明确的剂量依赖性趋势。药代动力学结果支持每天一次的给药方案。
MaaT033：公布1b期临床试验数据
MaaT Pharma公司宣布，其评估MaaT033在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中疗效的1b期临床试验IASO已达到主要终点。ALS患者连续服用MaaT033两个月后显示出良好的安全性和耐受性。初步的微生物组分析证实了MaaT033已成功移植，进一步支持了其安全性和耐受性结果。
MaaT033是一种源自供体、高浓度、高多样性的口腔微生物群生态系统疗法（Microbiome Ecosystem Therapy），目前正作为一种辅助疗法进行开发，以提高接受造血干细胞移植（HSCT）和其他细胞疗法的患者的总生存率。此前，MaaT033已被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。
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参考资料（可上下滑动查看）
[1] Immix Biopharma Presents Positive NXC-201 Clinical Data at 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in 16 Relapsed/Refractory AL Amyloidosis Patients. Retrieved November 29, 2024, from https://immixbio.com/immix-biopharma-presents-positive-nxc-201-clinical-data-at-66th-american-society-of-hematology-ash-annual-meeting-in-16-relapsed-refractory-al-amyloidosis-patients/
[2] IN8bio Reports Continued Durable Remissions in Phase 1 Trial of INB-200 in Plenary Oral Presentation at the Society for Neuro-Oncology (SNO) Annual Meeting. Retrieved November 29, 2024, from https://investors.in8bio.com/news-releases/news-release-details/in8bio-reports-continued-durable-remissions-phase-1-trial-inb
[3] S.BIOMEDICS Investigational Cell Therapy for Parkinson’s Disease With TED-A9 Shows Positive Data at 12-months in Phase 1/2a Clinical Trial. Retrieved November 29, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/S.BIOMEDICS-Investigational-Cell-Therapy-for-Parkinson%E2%80%99s-Disease-With-TED-A9-Shows-Positive-Data-at-12-months-in-Phase-12a-Clinical-Trial
[4] SCG Cell Therapy Presents Promising Phase 1 Data for a Novel HBV-Specific TCR-T Therapy (SCG101) at the AASLD Liver Meeting 2024. Retrieved November 29, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/scg-cell-therapy-presents-promising-phase-1-data-for-a-novel-hbv-specific-tcr-t-therapy-scg101-at-the-aasld-liver-meeting-2024-302314896.html
[5] Plus Therapeutics Presents Positive ReSPECT-LM Phase 1 Interim Data for Leptomeningeal Metastases at the 2024 SNO Annual Conference. Retrieved November 29, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/25/2986577/0/en/Plus-Therapeutics-Presents-Positive-ReSPECT-LM-Phase-1-Interim-Data-for-Leptomeningeal-Metastases-at-the-2024-SNO-Annual-Conference.html
[6] 2876 ICT01, an Investigational γ9δ2 T Cell Activator, Added to Azacitidine-Venetoclax Achieves Frequent and Early Complete Remissions in Adults with AML Unfit for Intensive Induction Chemotherapy: Interim Results from the Ongoing Open-Label, Randomized Phase 1 Study Eviction. Retrieved November 29, 2024, from https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper193493.html
[7] HanAll Biopharma, Daewoong Pharmaceutical and NurrOn Pharmaceuticals Announce Successful Completion of a First-in-Human Study for Potential Disease-Modifying Therapy for Parkinson's Disease. Retrieved November 29, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/hanall-biopharma-daewoong-pharmaceutical-and-nurron-pharmaceuticals-announce-successful-completion-of-a-first-in-human-study-for-potential-disease-modifying-therapy-for-parkinsons-disease-302315158.html
[8] MaaT Pharma Announces Positive Phase 1b Results, Meeting Primary Endpoint in the Evaluation of MaaT033 in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Retrieved November 29, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241125058999/en/MaaT-Pharma-Announces-Positive-Phase-1b-Results-Meeting-Primary-Endpoint-in-the-Evaluation-of-MaaT033-in-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis-ALS/
[9] Hemogenyx Pharmaceuticals PLC Announces IRB Approval for Phase I Clinical Trial. Retrieved November 29, 2024, from https://www.accesswire.com/945940/hemogenyx-pharmaceuticals-plc-announces-irb-approval-for-phase-i-clinical-trial
[10] GC Biopharma and Novel Pharma First Patient Dosed in Global Phase I Clinical Trial for MPS IIIA Treatment. Retrieved November 29, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/gc-biopharma-and-novel-pharma-first-patient-dosed-in-global-phase-i-clinical-trial-for-mps-iiia-treatment-302315952.html
[11] Avirmax Biopharma Announces First Patient Dosed in Clinical Trial of ABI-110, a Groundbreaking Gene Therapy for Wet AMD Including PCV. Retrieved November 29, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/avirmax-biopharma-announces-first-patient-dosed-in-clinical-trial-of-abi-110-a-groundbreaking-gene-therapy-for-wet-amd-including-pcv-302313714.html
[12] uniQure Announces Dosing of First Patient in GenTLE Phase I/IIa Clinical Trial of AMT-260 for the Treatment of Refractory Mesial Temporal Lobe Epilepsy. Retrieved November 29, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/21/2985098/0/en/uniQure-Announces-Dosing-of-First-Patient-in-GenTLE-Phase-I-IIa-Clinical-Trial-of-AMT-260-for-the-Treatment-of-Refractory-Mesial-Temporal-Lobe-Epilepsy.html
[13] Tenaya Therapeutics Doses First Patient in RIDGE™-1 Phase 1b Clinical Trial of TN-401 for the Treatment of PKP2-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy. Retrieved November 29, 2024, from https://investors.tenayatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tenaya-therapeutics-doses-first-patient-ridgetm-1-phase-1b
[14] Hemogenyx Pharmaceuticals PLC Announces IRB Approval for Phase I Clinical Trial. Retrieved November 29, 2024, from https://www.accesswire.com/945940/hemogenyx-pharmaceuticals-plc-announces-irb-approval-for-phase-i-clinical-trial
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放射疗法临床结果细胞疗法
2024-11-26
ImCheck to Present Encouraging Interim Results in AML Patients from the EVICTION Trial at the 66th American Society of Hematology Annual Meeting Marseille, France, November 26, 2024, 11 am CET – ImCheck Therapeutics announced today it will present positive interim results from its ongoing open-label, randomized Phase I/II study EVICTION at the 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting. The poster presentation will provide data on the novel γ9δ2 T-cell activator, ICT01, in combination with azacitidine and venetoclax for the treatment of newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) in older and/or unfit patients. ICT01 is a first-in-class anti-butyrophilin 3A monoclonal antibody designed to activate γ9δ2 T cells among other immune cell classes. Data to be presented at ASH demonstrate that ICT01, both at the low and high dose levels, was safe and very well tolerated, and generated high rates of complete remission (CR) and composite CR across different molecular subgroups, particularly in TP53-mutated AML, a population with an especially poor prognosis (link to the abstract on the ASH 2024 website).Details of the poster presentation are: Abstract title: “The novel γ9δ2 T-cell activator ICT01 combined with azacitidine-venetoclax shows high rates of complete remission in older/unfit adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia: interim results from Phase 1 study EVICTION” Session: 616. Acute Myeloid Leukemias: Investigational Drug and Cellular Therapies: Poster II Abstract number: 2876 Presenter: Abhishek Maiti, University of Texas MD Anderson Cancer Center Authors: Abhishek Maiti, Pierre Yves Dumas, Pierre Peterlin, Daniel Morillo, Jose Torregrosa, Paul B. Koller, Maelle Mairesse, Patrick Brune, Emmanuel Valenitn, Aude De Gassart, Katrien Lemmens, Daniel Olive, Naval Daver, Stephan Braun, and Sylvain Garciaz. Date: Sunday, Dec. 8, 2024 Time: 6:00-8:00 pm Location: Halls G-H (San Diego Convention Center) The ASH poster will be available on ImCheck’s corporate website after the poster sessions have been opened. ***About the EVICTION Study EVICTION is a first-in-human, dose-escalation (Part 1) and cohort-expansion (Part 2) clinical study of ICT01 in patients with various advanced relapsed or refractory solid or hematologic cancers that have exhausted standard-of-care treatment options. Part 1 (Phase I) is designed to characterize the preliminary safety, tolerability, and pharmacodynamic activity of increasing doses of ICT01 as monotherapy (Group A: solid tumors; Group B: hematologic tumors) and in combination with pembrolizumab (Group C: solid tumors). Group A includes urothelial cell, breast, colorectal, gastric, melanoma, ovarian, prostate, and pancreatic cancer patients, Group B includes acute myeloid leukemia, follicular lymphoma, and diffuse large B cell lymphoma patients. Group C includes urothelial cell, head-and-neck squamous cell carcinoma, melanoma, and non-small cell lung cancer patients. Part 2 is a Phase II cohort expansion study of monotherapy and combination treatment of patients with melanoma, urothelial cell, epithelial ovarian, prostate or head-and-neck squamous cell carcinoma, and acute myeloid leukemia. More information on the EVICTION study can be found at clinicaltrials.gov (NCT04243499). About ICT01ICT01 is a humanized, anti-BTN3A (also known as CD277) monoclonal antibody that selectively activates γ9δ2 T cells, which are part of the innate immune system that is responsible for immunosurveillance of malignancy and infections. The three isoforms of BTN3A targeted by ICT01 are overexpressed on many solid tumors (e.g., melanoma, urothelial cell, colorectal, ovarian, pancreatic, and lung cancer) and hematologic malignancies (e.g., leukemia & lymphoma) and also expressed on the surface of innate (e.g., γδ T cells and NK cells) and adaptive immune cells (T cells and B cells). BTN3A is essential for the activation of the anti-tumor immune response of γ9δ2 T cells. As demonstrated by data presented at past AACR, ASCO, ASH, ESMO and SITC conferences, ICT01 selectively activates circulating γ9δ2 T cells leading to migration of γ9δ2 T cells out of the circulation and into the tumor tissue activating tumor-resident γ9δ2 T cells and other immune effector cells with subsequent secretion of inflammatory cytokines, including but not limited to IFNγ and TNFα, further augmenting the anti-tumor immune response. Anti-tumor activity and efficacy of ICT01 have been shown in vitro and in vivo as well as in patients across several indications. About IMCHECK THERAPEUTICS ImCheck Therapeutics is designing and developing a new generation of immunotherapeutic antibodies targeting butyrophilins, a novel super-family of immunomodulators. As demonstrated by its lead clinical-stage program ICT01, which has a mechanism of action to simultaneously modulate innate and adaptive immunity, ImCheck's “first-in-class” activating antibodies may be able to produce superior clinical results as compared to the first-generation of immune checkpoint inhibitors and, when used in combination, to overcome resistance to this group of agents. In addition, ImCheck’s antagonist antibodies are being evaluated as potential treatments for a range of autoimmune and infectious diseases. ImCheck benefits from support from Prof. Daniel Olive (INSERM, CNRS, Institut Paoli Calmettes, Aix-Marseille University), a worldwide leader in γ9δ2 T cells and butyrophilins research, as well as from the experience of an expert management team and from the commitment of leading US and European investors. For further information: https://www.imchecktherapeutics.com/ Press contacts: US and EU Trophic CommunicationsGretchen Schweitzer +49 (0) 172 861 8540imcheck@trophic.eu FranceATCG PARTNERSCéline Voisin+33 (0)6 62 12 53 39imcheck@atcg-partners.com
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PR in English
临床结果临床2期免疫疗法临床1期ASH会议
2024-09-28
全球药物批准/研发动态
01
全球新药批准情况
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）共有5个新药获批上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。
9月17日，诺华宣布FDA已批准Kisqali（Ribociclib）与芳香化酶抑制剂（AI）联合用于辅助治疗激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）II期和III期早期乳腺癌（EBC）复发风险高的患者，包括淋巴结阴性（N0）疾病患者。III期NATALEE试验结果显示与单独使用ET相比，接受辅助Kisqali联合内分泌治疗（ET）治疗的HR+/HER2- II期和III期EBC患者（包括高危N0疾病患者）的疾病复发风险降低，在所有患者亚组中一致观察到侵袭性无病生存期（iDFS）获益。
9月19日，阿斯利康的Fasenra（Ribociclib）在美国获批用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）成人患者。MANDARA III 期试验数据显示，近60%的Fasenra治疗患者实现了缓解，与美泊利单抗治疗的患者相当，41%的Fasenra治疗患者完全逐渐减少口服皮质类固醇（OCS）的剂量（相比之下，美泊利单抗组为 26%）。Fasenra的安全性和耐受性特征与药物的已知特征一致。
全球（不含中国）新药批准情况（部分）
02
全球新药申报进展
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）共有2个新药申报上市。其中，BLA申报3个，疫苗1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NDA/BLA申报。
9月20日，复宏汉霖宣布EMA人用药品委员会已发布推荐抗PD-1单抗H药汉斯状®（Serplulimab）获得上市许可的积极意见，建议批准其用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。H药已在中国和东南亚多国获批用于一线治疗ES-SCLC，成为全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗。
NDA/BLA申报
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）共有3个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。
9月17日，CAMP4 Therapeutics宣布FDA已授予CMP-CPS-001孤儿药资格认定，用于治疗尿素循环障碍（UCD）。CMP-CPS-001是反义寡核苷酸治疗候选药物，用于治疗CPS1的UCD，CPS1是一种催化尿素循环第一步的酶，可将氨转化为尿素。CMP-CPS-001旨在通过与CPS1特异性调节RNA序列结合来上调CPS1基因表达，最终增加 CPS1 蛋白水平。
9月18日，ImCheck Therapeutics宣布FDA已授予ICT01与Azacitidine和Venetoclax联合治疗75岁或以上的急性髓性白血病患者或患有无法使用标准强化诱导化疗的合并症患者的快速通道资格。ICT01与Azacitidine和Venetoclax联合使用的新兴药效学和药代动力学数据显示，γ9δ2 T细胞在给药后数小时内从血液中可重复地激活和迁移，表明有效的靶标参与是观察到疗效的基础。
特殊资格认定情况（部分）
03
全球新药研发进展
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计61条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计14个领域。
其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为31条：涉及化学药12条，生物药16条，细胞疗法2条，疫苗1条。
9月17日，迪哲医药首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）国际多中心注册临床研究“悟空1B”最新全球亚组数据亮相2024 ESMO大会。研究结果显示：92.4%患者观察到靶病灶缩小，最佳客观缓解率为53.3%，其中3例达到完全缓解，对EGFR
exon20ins不同突变亚型均显示较好疗效，近环端、远环端、C-螺旋和未知亚型的最佳ORR分别为51.9%、59.1%、66.7%和40%，整体安全性与既往研究报道一致。
9月19日，百济神州在Clinicaltrials.gov网站上注册了BG-C477 I期临床试验。BG-C477为一款CEA ADC。BG-C477采用新型拓扑异构酶抑制剂作为payload，DAR值为8，临床前研究中表现出优于SAR701的抗肿瘤活性。EGFR/cMET三抗目标适应症主要为肺癌，CEA ADC目标适应症为肺癌、胃肠道肿瘤。
全球新药研发进展详情（部分）
04
全球医药交易事件
本次统计周期（2024.09.14-09.20）全球（含中国）医药交易时间共计36起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。
全球医药交易时间汇总表（部分）
国内药物批准/研发动态
01
国内新药批准情况
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。
9月20日，誉衡生物宣布靶向趋化因子受体4（CXCR4）的全球首个多肽类药物莫替福肽（APHEXDA®，Motixafortide）近日获得中国澳门特别行政区药物监督管理局正式批准上市。莫替福肽是一款皮下注射的CXCR4拮抗剂，具有高亲合力的创新环肽结构，受体占有时间超过72小时，并有延长的体内活性。
临床研究显示，在莫替福肽+ G-CSF可高效动员干细胞。仅一次用药，88.8%的患者通过一次单采、92.5%的患者最多通过两次单采即可获得理想剂量6×106/公斤体重CD34+细胞；接受安慰剂+G-CSF的患者中比例分别为9.5% (OR 118.0, 95% CI 25.36-549.35, P<0.0001)和26.2% (OR 53.3, 95% CI 14.12-201.33, P<0.0001)。莫替福肽显著提高了造血干细胞的采集效率和质量，为移植成功奠定基础。
国内新药批准情况（部分）
02
国内新药临床默示许可进展
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有41个新药获临床默示许可，涉及60个受理号。其中，化学药26个，治疗用生物制品15个。与上次统计周期相比，本次减少1个临床默示许可获批受理号。
本周国内新药临床默示许可进展（部分）
03
国内新药申报进展
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有10个新药申报上市，涉及17个受理号。其中，化药7个，治疗用生物制品2个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加10个新药申报上市受理号。
国内新药申报上市情况
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有31个新药申报临床，涉及44个受理号。其中，化学药13个，治疗用生物制品13个，预防用生物制品5个。与上次统计周期相比，本次减少32个临床申报受理号。
国内新药临床申报情况（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，生物药2个。与上次统计周期相比，本次减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。
9月19日，CDE官网公示，乐普生物注射用维贝柯妥塔单抗拟纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。MRG003是一款靶向EGFR的ADC，它由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。数据显示，在27名可评估患者中，17名患者达到部分缓解（PR)，7名患者病情稳定，客观缓解率（ORR）为63.0%，疾病控制率（DCR）为88.9%。
9月20日，CDE官网公示，北海康成注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和III型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。CAN103是正在开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法，通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。研究结果表明，在60U/kg剂量组和较低的30U/kg剂量组都成功达到了其主要疗效终点，所有关键次要疗效终点也都达到了统计学显著性改善。安全性分析结果显示CAN103的耐受性很好。
国内监管机构特殊资格认定药物（部分）
04
国内新药研发进展
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.09.14-09.20）国内新药临床研发状态更新共计11条，涉及肿瘤、遗传和代谢疾病、神经系统疾病和皮肤病共计4个领域。其中，化学药4条，生物药6条，疫苗1条。与上次统计周期相比，本次增加4条国内新药临床研发状态更新。
9月17日，歌礼制药宣布近期已在美国开展的ASC30两项I期临床试验均已完成首批患者给药。ASC30是既可每月一次皮下注射也可每日一次口服用于治疗肥胖症的小分子GLP-1受体（GLP-1R）激动剂。经过头对头比较，ASC30对GLP-1R的体外药效比Orforglipron高出2到3倍。在队列1中，所有8名肥胖患者（6名接受药物治疗，2名接受安慰剂治疗）均已成功给药ASC30片，并显示出良好的安全性和耐受性。
9月18日，信达生物在2024 ESMO大会上公布了抗HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物IBI354治疗多种晚期实体瘤的临床数据。IBI354在多个癌种上表现出积极的早期疗效信号：铂耐药卵巢癌中ORR和DCR分别为40.2%和81.6%，HER2阳性乳腺癌中ORR和DCR分别为67.8%和88.1%，HER2低表达乳腺癌中ORR和DCR分别为41.8%和82.1%，HER2阳性消化系统恶性肿瘤中ORR和DCR分别为57.1%和91.4%。
国内新药研发进展（部分）
05
国内新药研发领域政策法规动态
国家药监局药审中心关于发布《地舒单抗注射液生物类似药（肿瘤适应症）临床试验指导原则（试行）》的通告（2024年第38号）
为鼓励新药研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《地舒单抗注射液生物类似药（肿瘤适应症）临床试验指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。
06
国内新药研发领域热点新闻
亚盛医药的成功上岸早在意料之中
亚盛医药的成功上岸早在意料之中。
2024年上半年，亚盛医药实现营业收入8.24亿元，同比增长477%；首次实现扭亏为盈，净利润达1.63亿元。
抛开奥雷巴替尼出海带来的巨额收入不说，单就在国内的商业化成绩就已开始放量。2024年上半年，奥雷巴替尼的销售收入较2023年下半年及上半年分別增加120%及5%；进入国家医保定点医院数量较2023年底增加79%。7月又在澳门获批，适应症为治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药、并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（-CP）和加速期（-AP）的成年患者，以及治疗对一代和二代TKI耐药及/或不耐受的CML-CP成年患者。更多资讯，请阅读原文
恒瑞抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白上市申请获CDE受理
9月19日，恒瑞宣布其1类新药抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市许可申请获CDE受理，联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。
值得一提的是，目前国内外尚无同类产品获批上市。更多资讯，请阅读原文
迪哲TKI舒沃替尼，92.4%患者NSCLC靶病灶缩小
2024年9月17日，迪哲医药公布其首款自研EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）舒沃替尼的国际多中心注册临床研究“悟空1B”（WU-KONG1B）的最新亚组数据。
研究显示，舒沃替尼在2线/后线治疗EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）各亚组获益与全球整体人群一致。为迪哲医药所标榜的“高效低毒、同类最佳”再添一证。更多资讯，请阅读原文
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小D有话说
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上市批准临床3期孤儿药临床结果疫苗
100 项与 ICT-01 相关的药物交易
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研发状态
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 难治性急性髓细胞白血病 | 临床2期 | - | 2023-09-11 | |
| 晚期癌症 | 临床2期 | 美国 | 2020-02-10 | |
| 晚期癌症 | 临床2期 | 比利时 | 2020-02-10 | |
| 晚期癌症 | 临床2期 | 法国 | 2020-02-10 | |
| 晚期癌症 | 临床2期 | 德国 | 2020-02-10 | |
| 晚期癌症 | 临床2期 | 西班牙 | 2020-02-10 | |
| 晚期癌症 | 临床2期 | 英国 | 2020-02-10 | |
| 晚期恶性实体瘤 | 临床2期 | 美国 | 2020-02-10 | |
| 晚期恶性实体瘤 | 临床2期 | 比利时 | 2020-02-10 | |
| 晚期恶性实体瘤 | 临床2期 | 法国 | 2020-02-10 |
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临床结果
临床结果
适应症
分期
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床1/2期 | 6 | 憲鬱淵鏇鏇鹽範範襯廠(選襯選鹽鏇築齋鑰齋齋) = without any new or increased adverse reactions. 範醖齋襯憲範餘夢衊醖 (齋膚鹽範膚鏇網窪觸範 ) | 积极 | 2022-11-11 | |||
临床1/2期 | - | 觸製築餘顧壓鏇蓋顧壓(築衊觸醖築糧廠蓋範製) = rapid activation and migration of CD4 and CD8 T cells, NK cells, and granulocytes were observed on day 1 衊淵鑰淵鏇願廠觸醖製 (選選餘膚襯艱網觸觸夢 ) 更多 | 积极 | 2022-11-07 | |||
ICT01 5mg |
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