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更新于：2025-07-02

Apitegromab

更新于：2025-07-02

概要

概要

基本信息

药物类型

单克隆抗体

别名

Immunoglobulin g4 (234-proline), anti-(human progrowth differentiation factor 8) (human monoclonal srk-015 .gamma.4-chain), disulfide with human monoclonal srk-015 .lambda.-chain, dimer、SRK 015、SRK-015

靶点

MSTN

作用方式

抑制剂

作用机制

MSTN 抑制剂(生长分化因子-8 抑制剂)

治疗领域

神经系统疾病其他疾病内分泌与代谢疾病+ [1]

在研适应症

脊髓性肌萎缩萎缩青少年脊髓性肌萎缩症+ [3]

非在研适应症-

原研机构

Scholar Rock, Inc.

在研机构

Scholar Rock, Inc.

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段申请上市

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 10153537H

来源: *****

Sequence Code 10153552L

来源: *****

关联

项与 Apitegromab 相关的临床试验

NCT06445075

/ Active, not recruiting临床2期

A Phase 2 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Apitegromab in Overweight and Obese Adult Subjects

A phase 2 study to evaluate the effects of apitegromab as an adjunctive therapy to GLP-1 agonist therapy in subjects with overweight or obesity

开始日期2024-05-21

申办/合作机构

Scholar Rock, Inc.

NCT05156320

/ Completed临床3期

Phase 3, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Apitegromab (SRK-015) in Patients With Later-Onset Spinal Muscular Atrophy Receiving Background Nusinersen or Risdiplam Therapy

This Phase 3 trial (Study SRK-015-003) was conducted in patients ≥2 years old at Screening, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atrophy (SMA) (i.e., Type 2 and Type 3 SMA) and were receiving an approved survival motor neuron (SMN) upregulator therapy (i.e., either nusinersen or risdiplam), to confirm the efficacy and safety of apitegromab as an adjunctive therapy to nusinersen and evaluate the efficacy and safety of apitegromab as an adjunctive therapy to risdiplam.

开始日期2022-04-14

申办/合作机构

Scholar Rock, Inc.

NCT03921528

/ Completed临床2期

Phase 2 Active Treatment Study to Evaluate the Efficacy and Safety of SRK-015 in Patients With Later-Onset Spinal Muscular Atrophy (TOPAZ)

The TOPAZ study will assess the safety and efficacy of SRK-015 in later-onset Spinal Muscular Atrophy (SMA Type 2 and Type 3) in pediatric and adult patients.

开始日期2019-04-22

申办/合作机构

Scholar Rock, Inc.

100 项与 Apitegromab 相关的临床结果

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100 项与 Apitegromab 相关的转化医学

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100 项与 Apitegromab 相关的专利（医药）

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项与 Apitegromab 相关的文献（医药）

2024-07-09·NEUROLOGY

Safety and Efficacy of Apitegromab in Patients With Spinal Muscular Atrophy Types 2 and 3

Article

2024-03-12·Neurology

Safety and Efficacy of Apitegromab in Patients With Spinal Muscular Atrophy Types 2 and 3

Article

作者: Place, Amy ; O'Neil, Janet ; Song, Guochen ; Cote, Shaun ; Nomikos, George ; Duong, Tina ; Bilic, Sanela ; Iarrobino, Ryan ; Rossello, José ; Crawford, Thomas O ; Darras, Basil T ; Chyung, Yung ; Nelson, Leslie L ; Xu, Tiina J ; Dunaway Young, Sally ; Kertesz, Nathalie ; Day, John W ; Sadanowicz, Mara ; Barrett, Doreen

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Currently approved therapies for spinal muscular atrophy (SMA) reverse the degenerative course, leading to better functional outcome, but they do not address the impairment arising from preexisting neurodegeneration. Apitegromab, an investigational, fully human monoclonal antibody, inhibits activation of myostatin (a negative regulator of skeletal muscle growth), thereby preserving muscle mass. The phase 2 TOPAZ trial assessed the safety and efficacy of apitegromab in individuals with later-onset type 2 and type 3 SMA.

METHODS:

In this study, designed to investigate potential meaningful combinations of eligibility and treatment regimen for future studies, participants aged 2-21 years received IV apitegromab infusions every 4 weeks for 12 months in 1 of 3 cohorts. Cohort 1 stratified ambulatory participants aged 5-21 years into 2 arms (apitegromab 20 mg/kg alone or in combination with nusinersen); cohort 2 evaluated apitegromab 20 mg/kg combined with nusinersen in nonambulatory participants aged 5-21 years; and cohort 3 blindly evaluated 2 randomized apitegromab doses (2 and 20 mg/kg) combined with nusinersen in younger participants ≥2 years of age. The primary efficacy measure was mean change from baseline using the Hammersmith Functional Motor Scale version appropriate for each cohort. Data were analyzed using a paired t test with 2-sided 5% type 1 error for the mean change from baseline for predefined cohort-specific primary efficacy end points.

RESULTS:

Fifty-eight participants (mean age 9.4 years) were enrolled at 16 trial sites in the United States and Europe. Participants had been treated with nusinersen for a mean of 25.9 months before enrollment in any of the 3 trial cohorts. At month 12, the mean change from baseline in Hammersmith scale score was -0.3 points (95% CI -2.1 to 1.4) in cohort 1 (n = 23), 0.6 points (-1.4 to 2.7) in cohort 2 (n = 15), and in cohort 3 (n = 20), the mean scores were 5.3 (-1.5 to 12.2) and 7.1 (1.8 to 12.5) for the 2-mg/kg (n = 8) and 20-mg/kg (n = 9) arms, respectively. The 5 most frequently reported treatment-emergent adverse events were headache (24.1%), pyrexia (22.4%), upper respiratory tract infection (22.4%), cough (22.4%), and nasopharyngitis (20.7%). No deaths or serious adverse reactions were reported.

DISCUSSION:

Apitegromab led to improved motor function in participants with later-onset types 2 and 3 SMA. These results support a randomized, placebo-controlled phase 3 trial of apitegromab in participants with SMA.

TRIAL REGISTRATION INFORMATION:

This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT03921528).

CLASSIFICATION OF EVIDENCE:

This study provides Class III evidence that apitegromab improves motor function in later-onset types 2 and 3 spinal muscular atrophy.

2022-07-01·Cellular and molecular life sciences : CMLS

Inhibition of myostatin and related signaling pathways for the treatment of muscle atrophy in motor neuron diseases

Review

作者: Abati, Elena ; Comi, Giacomo Pietro ; Corti, Stefania ; Manini, Arianna

Abstract:

Myostatin is a negative regulator of skeletal muscle growth secreted by skeletal myocytes. In the past years, myostatin inhibition sparked interest among the scientific community for its potential to enhance muscle growth and to reduce, or even prevent, muscle atrophy. These characteristics make it a promising target for the treatment of muscle atrophy in motor neuron diseases, namely, amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and spinal muscular atrophy (SMA), which are rare neurological diseases, whereby the degeneration of motor neurons leads to progressive muscle loss and paralysis. These diseases carry a huge burden of morbidity and mortality but, despite this unfavorable scenario, several therapeutic advancements have been made in the past years. Indeed, a number of different curative therapies for SMA have been approved, leading to a revolution in the life expectancy and outcomes of SMA patients. Similarly, tofersen, an antisense oligonucleotide, is now undergoing clinical trial phase for use in ALS patients carrying the SOD1 mutation. However, these therapies are not able to completely halt or reverse progression of muscle damage. Recently, a trial evaluating apitegromab, a myostatin inhibitor, in SMA patients was started, following positive results from preclinical studies. In this context, myostatin inhibition could represent a useful strategy to tackle motor symptoms in these patients. The aim of this review is to describe the myostatin pathway and its role in motor neuron diseases, and to summarize and critically discuss preclinical and clinical studies of myostatin inhibitors in SMA and ALS. Then, we will highlight promises and pitfalls related to the use of myostatin inhibitors in the human setting, to aid the scientific community in the development of future clinical trials.

项与 Apitegromab 相关的新闻（医药）

2025-06-24

·医药速览

治疗脊髓性肌萎缩症的单抗，与礼来的GLP1联合使用，减肥同时保留瘦体重，公司股价大涨

6月18日，生物制药公司Scholar Rock公布了其II期EMBRAZE概念验证试验的积极结果，该试验评估了apitegromab与礼来的替尔泊肽联合使用，在替尔泊肽诱导的体重减轻过程中保护瘦体重（lean mass）的能力。这项研究达到了主要终点。现代GLP-1类疗法，如替尔泊肽，在治疗肥胖症和心血管代谢疾病方面取得了显著成效。然而，这些治疗可能导致患者失去大量瘦肌肉质量，从而带来不必要的健康风险。Apitegromab是一种研究性的人源化单克隆抗体，它通过选择性结合肌生成抑制素（myostatin）的前体和潜在形式来抑制其活性。肌生成抑制素是一种主要由骨骼肌细胞表达的生长因子，其基因的缺失与包括人类在内的多种动物的肌肉质量和力量的增加有关。EMBRAZE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期概念验证试验。该研究旨在评估apitegromab（10mg/kg）在体重指数（BMI）≥27.0 kg/m2（超重且伴有至少一种体重相关合并症）或BMI≥30.0 kg/m2（肥胖）的成年人中，在接受替尔泊肽治疗时，保护瘦体重的疗效、安全性、和药代动力学。研究纳入了100名年龄在18-65岁之间、超重或肥胖但无糖尿病的受试者。在为期24周的治疗期间，所有受试者均接受替尔泊肽，并按1:1随机分配接受apitegromab（10mg/kg）或安慰剂，每四周通过静脉输注一次。主要终点是通过双能X射线吸收法（DEXA）评估的24周时瘦体重相对于基线的变化。EMBRAZE试验的结果显示：•瘦体重得到显著保护：◦在24周的治疗期内，接受apitegromab与替尔泊肽联合治疗的患者，瘦体重得以保存54.9%，与单独使用替尔泊肽的患者相比，额外保留了4.2磅（约1.9公斤）的瘦体重。◦单独使用替尔泊肽的患者，其总体重减轻的30.2%是由于瘦体重流失。而通过添加10 mg/kg剂量的apitegromab，瘦体重流失的比例被成功减半至14.6%。•减脂效果同样显著：◦联合治疗组患者平均减掉了18.8磅的脂肪量，而单独替尔泊肽组患者平均减掉了17.7磅的脂肪量，两者效果相似。•高质量的体重减轻：◦接受apitegromab与替尔泊肽联合治疗的患者，其总体重减轻构成中脂肪量占比高达85%，瘦体重占比仅为15%。◦相比之下，单独使用替尔泊肽的患者，脂肪量占比为70%，而瘦体重占比则为30%。这意味着联合疗法能实现更“纯粹”的减脂，而非健康的肌肉流失。•总体体重减轻：◦联合治疗组患者的平均体重减轻了12.3%。◦单独替尔泊肽组患者的平均体重减轻了13.4%。尽管单独替尔泊肽组的总减重百分比略高，但联合治疗组的减重质量明显更优。apitegromab的总体耐受性良好，其安全性特征与之前的临床研究一致。在研究中，apitegromab组和安慰剂组的不良事件发生率大致相似，且与替尔泊肽已知的安全性特征保持一致。没有受试者经历严重的与apitegromab治疗相关的副作用或因此中断治疗，也没有出现死亡病例。事实上，apitegromab在脊髓性肌萎缩症（SMA）领域已取得显著进展，它是首个在关键III期临床试验中取得成功的肌肉靶向治疗候选药物。美国食品药品监督管理局FDA已授予其快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病资格，欧洲药品管理局EMA也授予其优先药物PRIME和孤儿药产品资格，用于治疗SMA。目前，FDA正在审查apitegromab治疗SMA的申请，预计将于今年9月作出决定。尽管EMBRAZE试验的积极结果令人兴奋，Scholar Rock研发总裁Akshay Vaishnaw博士表示，公司目前仍将重心放在apitegromab在SMA获批后的上市准备工作上。未来，公司期待在更广泛的神经肌肉疾病领域中研究apitegromab。此外，Scholar Rock还在开发SRK-439，这是一种新型的临床前阶段研究性皮下给药肌生成抑制素。该药物在临床前数据中表现出优异的特性，公司计划在今年下半年提交IND申请，以支持其首次人体研究，并探索其在各种罕见、严重的衰弱性神经肌肉疾病中的潜力。临床数据公布后，公司股价大涨12.84%。推文用于传递知识，如因版权等有疑问，请于本文刊发30日内联系医药速览。原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。有问题可发邮件至yong_wang@pku.edu.cn获取更多信息。©2021 医药速览保留所有权利往期链接“小小疫苗”养成记 | 医药公司管线盘点人人学懂免疫学| 人人学懂免疫学（语音版）综述文章解读 | 文献略读 | 医学科普|医药前沿笔记PROTAC技术| 抗体药物| 抗体药物偶联-ADC核酸疫苗 | CAR技术| 化学生物学温馨提示医药速览公众号目前已经有近12个交流群（好学，有趣且奔波于医药圈人才聚集于此）。进群加作者微信（yiyaoxueshu666）或者扫描公众号二维码添加作者，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。简单操作即可星标⭐️医药速览，第一时间收到我们的推送①点击标题下方“医药速览” ②至右上角“...” ③点击“设为星标

临床结果临床2期

2025-06-21

·CPHI制药在线

先声药业失眠新药达利雷生国内获批；长效HIV-1预防药物获FDA批准上市|制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周，热点不少。首先看审评审批方面，非常值得关注的就是，先声药业失眠新药达利雷生国内获批上市以及长效HIV-1预防药物获FDA批准上市；其次就是研发方面，多个药取得重要进展，其中，值得一提的就是，恒瑞口服SERD启动Ⅲ期临床；再次是交易及投融资方面，先声再明以7.45亿美元就靶向CDH6的ADC新药达成授权合作；最后是政策方面，国家药监局全面实行创新药IND审批时限缩短至30日。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及政策四大板块，统计时间为2025.6.16-6.20，包含28条信息。审评审批NMPA上市批准1、6月20日，NMPA官网显示，先声药业与Idorsia合作开发的盐酸达利雷生片获批上市，用于治疗失眠。盐酸达利雷生片是一种双食欲素受体拮抗剂（DORA），属于新一代抗失眠药。此前，该药已在美国、英国、瑞士、加拿大等国家获批上市。2022年11月，先声药业与Idorsia订立了独家许可协议，获得了达利雷生在中国临床开发及商业化独家权利。2、6月20日，NMPA官网显示，康希诺生物的13价肺炎球菌多糖结合疫苗（CRM197/破伤风类毒素）获批上市。这是首款使用白喉毒素无毒突变体（CRM197）和破伤风类毒素（TT）双载体的肺炎球菌多糖结合疫苗。目前国内已有四款13价肺炎疫苗获批，分别来自辉瑞、沃森生物、康泰生物、康希诺。申请3、6月18日，CDE官网显示，礼来的匹妥布替尼片剂申报新适应症，预测用于治疗接受过至少两种治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。匹妥布替尼（pirtobrutinib）是礼来研发的first-in-class非共价BTKC481S抑制剂。4、6月19日，CDE官网显示，韩国大化制药和海和药物联合申报的紫杉醇口服溶液申报新适应症，用于治疗复发性或转移性HER2阴性乳腺癌。该药是由大化制药基于其创新的脂质自乳化药物递送技术开发而成的紫杉醇口服制剂，于2024年9月获NMPA批准上市，用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者。临床批准5、6月17日，CDE官网显示，云南白药控股子公司征武科技的JZ-14胶囊获批临床，用于治疗溃疡性结肠炎。这是该药首次获批IND。JZ-14胶囊是征武科技自主研发的化学1类创新药，是First-in-Class的小分子免疫调节剂。6、6月20日，CDE官网显示，普米斯生物（已被BioNTech收购）1类新药PM1300注射用冻干制剂获批临床，拟用于晚期实体瘤治疗。PM1300是一款EGFR×HER3双抗ADC。目前，全球共有6款EGFR×HER3双抗ADC进入获批临床及以上阶段，都来自国内企业。其中，百利天恒的伦康依隆妥单抗进度最快，已在Ⅲ期阶段。优先审评7、6月17日，CDE官网显示，默沙东的Clesrovimab注射液上市申请拟纳入优先审评，用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。这是默沙东研发的长效单抗疗法，已经于2025年6月10日获得美国FDA批准。8、6月18日，CDE官网显示，瑞迪奥的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽上市申请拟纳入优先审评。99mTc-3PRGD2靶向整合素αvβ3阳性肿瘤，采用SPECT(/CT)显像，主要用于胸部肿瘤等显像。注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽用于制备99mTc-3PRGD2。突破性疗法9、6月19日，CDE官网显示，信达生物的IBI343拟纳入突破性疗法，用于至少接受过两种系统性治疗的Claudin（CLDN）18.2表达阳性的局部晚期或转移性胰腺癌。IBI343是信达生物研发的全球首创注射用重组抗CLDN18.2单克隆抗体-依喜替康（exatecan）偶联物。10、6月19日，CDE官网显示，礼新生物的LM-108注射液拟纳入突破性疗法，联合特瑞普利单抗用于既往经一线标准治疗失败的CCR8阳性的晚期胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。LM-108是由礼新医药基于独家多次跨膜蛋白抗体发现平台自主研发的靶向CCR8单克隆抗体。FDA上市批准 11、6月16日，FDA官网显示，CSL自主开发的Garadacimab获批上市，用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。Garadacimab是一种皮下注射FXIIa单抗，每月一次，可将HAE患者的发作次数中位数减少超过99%。这是全球首款获批的FXIIa单抗。12、6月18日，FDA官网显示，吉利德的长效HIV-1疗法来那帕韦（lenacapavir）获批新适应症，用于HIV暴露前预防（PrEP）。这是FDA批准的第一个一年仅需两次给药的HIV预防药物。来那帕韦是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂。13、6月20日，FDA官网显示，赛诺菲和再生元的度普利尤单抗补充生物制品许可申请（sBLA）获批，用于治疗成人大疱性类天疱疮（BP）。这是全球第一个治疗BP的靶向药物。度普利尤单抗是一种全人源靶向IL-4Rα的单抗，可通过阻断IL-4和IL-13双信号通路传导抑制2型炎症发展。目前，已在全球60多个国家及地区获批，覆盖特应性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎等多种疾病。研发临床状态14、6月16日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，和誉医药自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼已完成治疗肝细胞癌的注册性临床的首例患者给药。依帕戈替尼于2025年5月获CDE突破性疗法认定。依帕戈替尼也是首个采用靶向分子生物标志物精准治疗肝细胞癌的药物。15、6月16日，Clinicaltrials官网显示，恒瑞医药启动了肌球蛋白（myosin）抑制剂HRS-1893的首个Ⅲ期临床，该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=216），旨在评估HRS-1893对比安慰剂治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的疗效和安全性。研究的主要终点是治疗第24周的临床应答率。16、6月17日，Clinicaltrials官网显示，恒瑞医药启动了HRS-8080的首个Ⅲ期临床，该研究是一项多中心、开放标签、随机对照临床试验（n=200），旨在评估HRS-8080对比医生选择方案（氟维司群或依西美坦+依维莫司）治疗既往经内分泌治疗后疾病进展的局部晚期和转移性乳腺癌成人患者的疗效和安全性，主要终点为无进展生存期（PFS）。HRS-8080是恒瑞医药自主研发的一种新型口服雌激素受体降解剂（SERD）。17、6月17日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，三叶草生物的呼吸道联合疫苗候选产品SCB-1022（RSV+hMPV）与SCB-1033（RSV+hMPV+PIV3）（Pre-F三聚体亚单位疫苗抗原）已完成首批受试者入组，正式启动Ⅰ期临床试验。临床数据18、6月18日，Scholar Rock公布了靶向肌肉生长抑制素（myostatin）的全人源单抗Apitegromab治疗肥胖的Ⅱ期概念验证（EMBRAZE）结果。结果表明，替尔泊肽单药组受试者的总体重减轻中有30.2%来源于瘦体重减轻，Apitegromab联合替尔泊肽组这一比例为14.6%。与替尔泊肽单药组相比，Apitegromab联合替尔泊肽组受试者额外保留了54.9%（-1.6kgvs-3.5kg，差异为1.9kg，p=0.001）的瘦体重，实现了更高质量的体重减轻效果。19、6月19日，德睿智药公布了自主研发的口服小分子GLP-1RA新药MDR-001在中国肥胖或超重受试者中开展的多中心24周Ⅱb期临床试验达到临床终点。研究结果显示，口服MDR-001 片各剂量组体重较基线降低-8.2%至-10.3%，绝对减重7.4至9.2kg，安慰剂组为2.4kg。70.9%至85.4%的受试者减重≥5%，34.5%至48.1%受试者减重≥10%。20、6月20日，先为达生物公布了cAMP偏向性GLP-1类似物埃诺格鲁肽注射液在超重或肥胖成人中的Ⅲ期SLIMMER研究，主要终点是第40周时体重相对基线变化的百分比，以及第40周体重减轻≥5%的受试者比例。结果显示，48周时，不同剂量组埃诺格鲁肽组受试者体重较基线下降9.9%至15.4%，优于安慰剂组（-0.3%）（P<0.0001）。埃诺格鲁肽组受试者体重下降≥5%的受试者比例为77.7%至92.8%，51.2%至79.6%的受试者体重下降≥10%，63.5%的受试者体重下降≥15%。21、6月20日，信达公布了玛仕度肽治疗单纯饮食运动控制不佳的中国2型糖尿病患者Ⅲ期注册临床（DREAMS-1），主要终点是第24周，HbA1c较基线的变化。数据显示：第24周时，玛仕度肽组在HbA1c水平较基线的平均变化方面显著优于安慰剂组（LSM治疗差异：玛仕度肽4mg组为−1.43%；玛仕度肽6mg组为−2.02%）。在达到HbA1c水平<7.0%、体重降幅≥5%的患者比例，以及同时达到HbA1c水平<7.0%且体重降幅≥5%的患者比例，以及第24周体重较基线的平均百分比变化等各个指标上，玛仕度肽均显著优于安慰剂。交易及投融资22、6月16日，皮尔法伯实验室宣布，已从Antares Therapeutics获得PFL-721和PFL-241的全球权益。PFL-721是一种针对EGFR外显子20和HER2外显子20突变的抑制剂，即将在非小细胞肺癌（NSCLC）的首次人体试验中进入剂量优化阶段。PFL-241是针对EGFR外显子19或21突变、具有中枢神经系统中枢活性的第四代EGFR抑制剂，目前正在进行首次人体试验的剂量递增，适应症为C797S耐药突变NSCLC。23、6月16日，复星医药宣布，与Teva就在研药物TEV-56278的开发达成战略合作。TEV-56278是Teva基于其ATTENUKINE技术开发的一款抗PD-1/IL-2抗体融合蛋白。根据协议，为加速临床数据开发，复星医药将获得TEV-56278在中国（包括港澳台地区）以及特定东南亚国家和地区的独家开发、生产和商业化许可。24、6月16日，先声再明宣布，与NextCure建立战略合作伙伴关系，共同开发针对CDH6靶点的新型抗体偶联药物（ADC）新药SIM0505，用于治疗实体瘤。SIM0505目前正在中国进行I期临床试验。NextCure计划于2025年第三季度在美国启动临床试验。25、6月16日，Crescent Biopharma宣布，与Glyco Mimetics完成合并，合并后的公司将以CrescentBiopharma,Inc.的名称运营，其股票预计将于2025年6月16日在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码为「CBIO」。Crescent主要项目CR-001是一款四价PD-1xVEGF双特异性抗体，此外，该公司还在推进两种新型ADC的研发，其中CR-002项目预计将于明年年中进入临床试验阶段。26、6月17日，礼来宣布，收购Verve Therapeutics的最终协议。根据协议，总潜在对价最高可达每股13.50美元的现金（无利息）（总计最高约13亿美元）。Verve先导项目VERVE-102是一款潜在的首创体内基因编辑药物，靶向PCSK9，可能适用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者（这是一种ASCVD亚型，在普通人群中每250人中就有1人患有此病），以及某些早发性冠状动脉疾病(CAD)患者。政策27、6月16日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，具体内容包括如下：一、对符合要求的创新药临床试验申请在30个工作日内完成审评审批。二、药物临床试验申请审评审批30日通道支持国家重点研发品种，鼓励全球早期同步研发和国际多中心临床试验，服务临床急需和国家医药产业发展等。28、6月17日，FDA宣布推出「局长国家优先审批券」（CNPV）计划，药品研发人员可凭此券参与FDA一项全新的优先审批计划，该计划将FDA的审批时间从申请人最终提交药品申请后的大约10-12个月缩短至1-2个月。FDA 计划在该计划实施的第一年向符合美国国家重点的公司提供有限数量的审批券。END领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

并购抗体药物偶联物疫苗临床3期申请上市

2025-06-19

·药明康德

减掉的85%是脂肪！单抗疗法完成临床概念验证；体重下降11.6%！多肽疗法积极数据公布……

Incyte单抗再获FDA批准Incyte近日宣布，其CD19靶向单抗Monjuvi（tafasitamab）已获得美国FDA批准，与利妥昔单抗和来那度胺联合用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。此次批准主要基于关键3期inMIND研究的积极结果。Monjuvi是一种Fc结构经修饰的人源化单克隆抗体，能够靶向表达在B细胞表面的CD19分子。inMIND试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估Monjuvi联合利妥昔单抗和来那度胺在FL患者中的疗效和安全性。研究结果显示其达到主要终点：Monjuvi治疗组的无进展生存期（PFS）显著优于对照组，疾病进展或死亡事件发生率为27.5%（N=273），而对照组为47.6%（N=275），中位PFS分别为22.4个月与13.9个月（HR=0.43，P<0.0001）。独立评审委员会与研究者评估结果一致，进一步支持了其临床意义。Monjuvi的疗效优势在多项预设亚组中保持一致，包括既往接受治疗的线数等关键因素，显示出该联合方案在临床应用中的广泛潜力。体重下降11.6%！多肽疗法积极数据公布Zealand Pharma日前公布其GLP-1/GLP-2双重受体激动剂dapiglutide的1b期多剂量递增（MAD）临床试验第二部分取得积极顶线结果。该研究评估dapiglutide在连续28周给药下的安全性、耐受性及临床效果，共纳入30名肥胖或超重受试者。受试者按2：1比例随机接受每周一次dapiglutide或安慰剂治疗。在第28周，dapiglutide组的平均体重较基线下降11.6%，而安慰剂组仅下降0.2%。值得注意的是，试验未包含任何饮食或运动干预，显示dapiglutide本身在体重控制方面的潜力。安全性方面，本阶段研究使用了高于此前13周第一部分研究的剂量，仍被评估为安全且耐受性良好。未报告任何严重或重度治疗伴发不良事件（TEAEs），绝大多数不良事件为轻度，以胃肠道反应如恶心和呕吐最为常见。减掉的几乎全是脂肪！单抗疗法完成临床概念验证Scholar Rock宣布其肌生长抑制素（myostatin）靶向单抗apitegromab在2期概念验证试验EMBRAZE中取得积极结果。该研究评估了apitegromab联合葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和GLP-1受体双重激动剂tirzepatide，在体重下降过程中对瘦体重（lean mass）的保护作用。数据显示，接受apitegromab和tirzepatide联合治疗超过24周的患者，与单独使用tirzepatide相比，瘦体重减少的幅度降低了4.2磅（p=0.001）。联合组受试者平均脂肪减少18.8磅，与单用tirzepatide组的17.7磅相近；总减重量略少，为12.3%（vs. 13.4%），但脂肪与瘦体重损失的比例更优（减少体重中，脂肪丢失的占比分别为85%与70%）。这一结果表明，apitegromab能够有效减少瘦体重流失，实现更优的减重质量。Apitegromab整体耐受性良好，其安全性与此前临床研究中观察到的一致，为进一步临床开发提供有力支持。参考资料：[1] Incyte Announces FDA Approval of Monjuvi® (tafasitamab-cxix) in Combination with Rituximab and Lenalidomide for Patients with Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma. Retrieved June 19, 2025 from https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/incyte-announces-fda-approval-monjuvir-tafasitamab-cxix[2] Zealand Pharma announces positive topline results from 28-week Phase 1b trial with GLP-1/GLP-2 receptor dual agonist dapiglutide. Retrieved June 19, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/18/3101731/0/en/Zealand-Pharma-announces-positive-topline-results-from-28-week-Phase-1b-trial-with-GLP-1-GLP-2-receptor-dual-agonist-dapiglutide.html[3] Scholar Rock Reports Positive Phase 2 EMBRAZE Trial Results Demonstrating Statistically Significant Preservation of Lean Mass with Apitegromab During Tirzepatide-Induced Weight Loss. Retrieved June 19, 2025 from https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-reports-positive-phase-2-embraze-trial-results免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床结果临床3期临床2期

100 项与 Apitegromab 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB16096

研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
脊髓性肌萎缩	申请上市	美国	Scholar Rock, Inc.	2025-01-30
萎缩	临床3期	美国	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	比利时	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	法国	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	德国	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	意大利	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	荷兰	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	波兰	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	西班牙	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14
萎缩	临床3期	英国	Scholar Rock, Inc.	2022-04-14

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05156320 (SAPPHIRE, PipelineReview) 人工标引	临床3期	脊髓性肌萎缩	188	Apitegromab (2-12 years + 10 mg/kg and 20 mg/kg)	鹽網醖積糧糧艱艱膚齋(遞願鬱夢醖積廠積襯齋): Difference = 1.8, P-Value = 0.0192 达到	积极	2024-10-08
				Placebo (2-12 years)
NCT03921528 (TOPAZ, AAN2022)	临床2期	脊髓性肌萎缩 serum latent myostatin	-	Apitegromab 2mg/kg	遞醖鹹憲範膚網鹽夢窪(壓夢膚願鏇齋窪餘簾餘) = 鹽鹽選觸獵夢遞獵選觸鑰鹹壓積醖選艱顧製願 (醖淵鏇顧膚鏇衊遞網膚 )	积极	2022-05-03
				Apitegromab 20mg/kg	遞醖鹹憲範膚網鹽夢窪(壓夢膚願鏇齋窪餘簾餘) = 艱構網鹹獵醖壓蓋鹹獵鑰鹹壓積醖選艱顧製願 (醖淵鏇顧膚鏇衊遞網膚 ) 更多