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点击图片查看活动详情 Acepodia 现货型γδ2 T细胞疗法IND获批 12月3日，CDE公示，Acepodia（中文名：育世博生物）宣布其领先的同种异体细胞治疗1类新药ACE1831已正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，将启动针对IgG4相关性疾病（IgG4-RD）的Ib/IIa期临床试验。 ACE1831 是 Acepodia 基于其独特的抗体偶联细胞（ACC）平台及同种异体 γδ2 T 细胞平台开发的靶向 CD20 的现货型 γδ2 T 细胞疗法。这款疗法最初针对血液恶性肿瘤开发，现新增了自身免疫疾病相关的适应症。 Acepodia专有的ACC技术平台，可将靶向肿瘤的抗体与其专有的免疫细胞联系起来，以创造新的抗体细胞效应（ACE）疗法。这一技术采用点击化学技术将抗体点击到活细胞的偶联过程中，让oNK细胞或γδ2 T细胞具有靶向特定抗原的能力，将单克隆抗体的精准靶向性和杀伤癌细胞的免疫细胞结合在一起。该技术简单性和模块化的“即插即用”特性可以使细胞疗法更容易为患者所用，进而拓展到肿瘤学以外的适应症中。 Ionis Pharmaceuticals一款ASO疗法获FDA突破性疗法认定 12月3日，Ionis Pharmaceuticals 宣布，美国 FDA 已授予其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法 zilganersen（ION373）突破性疗法认定，用于治疗亚历山大病（AxD）。 新闻稿指出，ION373是 Ionis 在研的一款 ASO 药物，旨在阻止由于 GFAP 基因中的致病变异导致的过量 GFAP 蛋白表达，从而减缓或稳定 AxD 患者的疾病进展。这次 FDA 授予该疗法突破性疗法认定主要是基于该疗法在关键性研究取得的积极主要结果。与对照组相比，接受 ION373 治疗的患者在第 61 周，在主要终点 10 米步行测试（10 MWT）评估的步行速度上指标稳定（平均差异 33.3%，p=0.0412），表现出统计学显著性且具临床意义。 此前，ION373 已获 FDA 授予孤儿药及罕见儿科疾病认定，并获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药认定。Ionis 计划于 2026 年第一季度提交新药申请。 国家干细胞资源库首个分库落地重庆 近日，在第六届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会上，国家干细胞资源库首个分库——国家干细胞资源库（重庆）正式落地。该资源库选址西部（重庆）科学城金凤实验室，分库的落地标志着国家干细胞资源库的资源网络布局进一步完善。 国家干细胞资源库（重庆）具备200万份干细胞资源保藏能力，目前，已保藏病理性干细胞4000多份，与总库高效协同、差异化发展，将为科研机构、医疗机构提供更便捷、更高质量的样本资源。 血霁生物全球首个巨核细胞注射液的第二款适应症IND获CDE正式受理 12月2日，苏州血霁生物科技有限公司所提交的“巨核细胞注射液”用于第二个适应症的新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的正式受理。 这款注射液是血霁生物自主研发、具备自主知识产权的全球首个同种异体的巨核细胞注射液。该注射液第一个适应症为肿瘤治疗引起的血小板减少症，目前正在I期临床中，且既往人体数据历史显示低剂量和中剂量组表现优异。该注射液可以迅速实现血小板数量回升，甚至实现更为长效的升板作用，同时还具备成本低、安全性高、无任何基因编辑和无明显副作用、无血栓风险的特点。 奇迈永华国内首款 BCMA CAR-NK 获批临床 12 月 2 日，北京奇迈永华生物科技有限公司、自主研发的 QM103 细胞注射液获 CDE 临床默示许可，拟定适应症为 BCMA 表达阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。据悉，这是国内首款获批临床的靶向 BCMA 的通用型 CAR-NK 疗法。 QM103 相比已上市 CAR-T 疗法具备三大核心优势：NK 细胞天然杀伤活性受多重信号调控，不易引发严重的细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性（ICANS），治疗窗口可能更宽；来源于健康供者或脐带血，可提前制备、冻存，患者无需等待漫长的个体化制备周期，极大提高了治疗的可及性；NK 细胞还能通过其天然的激活性和抑制性受体识别并杀伤恶性细胞，以克服肿瘤抗原逃逸的潜力。 源品生物干细胞治疗中重度慢阻肺临床试验启动 近日，源品细胞生物科技集团有限公司自主研发的“人羊膜间充质干细胞注射液”治疗慢性阻塞性肺疾病的 Ⅰ 期临床试验正式启动。该产品已于2025年4月获得国家药品监督管理局的新药临床试验（IND）批准。 慢性阻塞性肺疾病（COPD）是常见高致残率慢性呼吸系统疾病，目前缺乏根治手段。源品生物此次推进的干细胞药物研发，旨在通过细胞再生与免疫调节机制，填补该领域在全球范围内的临床空白。 羊膜间充质干细胞高表达炎症调节和上皮分化相关基因，分泌抗炎因子抑制慢性炎症，减少肺泡壁破坏，并调节免疫细胞活性，降低气道高反应性，具有良好的抑制炎症和促进支气管上皮组织或肺上皮组织修复的潜力。 全球首款外泌体细胞疗法3期临床数据公布 12月3日，Capricor Therapeutics宣布其在研外泌体细胞疗法Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的关键性3期临床试验HOPE-3中取得突破性成果。 Deramiocel（CAP-1002）是一款基于同种异体细胞外泌体的创新细胞疗法，Capricor公司的核心产品之一，该药物通过由心脏来源细胞（CDCs）分泌外泌体来发挥治疗作用。这些外泌体含有非编码RNA和蛋白质等有效成分，可以改善肌肉瘢痕和纤维化状况，同时增强心脏功能。 这项名为HOPE-3的3期临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入106名DMD患者，平均年龄约15岁，其中绝大多数已无法行走，并伴有严重心肌病。受试者每三个月接受一次静脉输注Deramiocel或安慰剂，持续一年。结果显示，该疗法不仅达到了主要终点——上肢功能评估量表PUL v2.0显示疾病进展速度比安慰剂组减缓了54%（p=0.029），还在关键次要终点左心室射血分数（LVEF）上表现出91%的疾病进展延缓（p=0.04），且安全性良好，与既往研究一致。 BMS CAR-T 细胞疗法Breyanzi在美获批新适应症 12月4日，百时美施贵宝（BMS）宣布，FDA已批准CAR-T细胞疗法 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，简称 liso-cel）的补充生物制品许可申请，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。这是该疗法在美收获的第五项适应症。 Breyanzi于2021年2月首次获美国FDA批准，截至目前已在美国获批多项适应症，覆盖复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）、复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发/难治滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL）等。 参考资料 https://mp.weixin.qq.com/s/UuT0DUthpu2wPibgznW91w https://www.businesswire.com/news/home/20251202774475/en/Ionis-receives-U.S.-FDA-Breakthrough-Therapy-designation-for-zilganersen-for-Alexander-disease-AxD https://mp.weixin.qq.com/s/j6vt4W0xqeaPJ-v9jJKv7A https://mp.weixin.qq.com/s/vSBgW5DW4Hrwk3JI_3NURA https://mp.weixin.qq.com/s/tuqHf85JJyjCUMOi6Wyyhg https://mp.weixin.qq.com/s/SqR7W3woeDB624QNr3fJIA https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/331/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi-Approved-by-the-U-S--FDA-as-the-First-and-Only-CAR-T-Cell-Therapy-for-Adults-with-Relapsed-or-Refractory-Marginal-Zone-Lymphoma-MZL/default.aspx 全球细胞与基因治疗正式进入体内CAR-T时代！这一颠覆性技术通过体内直接编程T细胞，将治疗流程从数周缩短至数天，成本降低高达90%，并有望突破实体瘤治疗瓶颈。然而，从实验室走向产业化，精准靶向递送、质量控制、工艺放大等核心挑战已成为产品成功商业化的关键壁垒。 为此，CSGCT中国细胞与基因治疗联盟与动脉网一同策划了《In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、临床、注册全流程关键点实战培训》。 本次培训深度聚焦体内CAR-T药品开发全链条，特邀拥有15年以上一线实战经验的资深专家团队，结合最新案例逐一拆解： 1、LNP-mRNA、慢病毒、AAV三大递送路径的优劣抉择； 2、体内“黑箱”操作下的毒性控制与质量属性建立； 3、工艺放大过程中如何保证效果一致； 4、如何从同质化竞争中打造差异化优势。 5、全球仅4例人体数据却吸引MNC斥资10亿美金收购的底层逻辑； 6、解析早期临床试验设计要点，快速摸索安全剂量，有效应对个体差异与体内复杂性。 …… 实战赋能，破局前行。本次培训为研发、质量、临床相关人员提供系统解决方案，助力企业在激烈竞争中精准卡位，加速产品上市进程！ 欢迎添加作者微信交流 若您所在公司/机构 完成最新融资、BD、临床进展、PI患者招募 欢迎联系我们 为您免费【首发】