更新于：2025-05-07

Maple syrup urine disease gene therapy (ASC Therapeutics/University of Massachusetts Medical School)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
maple syrup urine disease gene therapy (ASC Therapeutics/University of Massachusetts Medical School)
靶点-
作用方式-
作用机制
基因转移
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
枫糖尿病
原研机构
Asc Therapeutics, Inc.Asc Therapeutics, Inc.
在研机构-
非在研机构
Asc Therapeutics, Inc.Asc Therapeutics, Inc.UMass Chan Medical SchoolUMass Chan Medical School
权益机构
Asc Therapeutics, Inc.Asc Therapeutics, Inc.UMass Chan Medical SchoolUMass Chan Medical School
最高研发阶段无进展临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
枫糖尿病临床前
美国
UMass Chan Medical SchoolUMass Chan Medical School
2021-07-29
枫糖尿病临床前
美国
Asc Therapeutics, Inc.Asc Therapeutics, Inc.
2021-07-29
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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核心专利

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临床分析

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批准

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特殊审评

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