Asc Therapeutics, Inc.

▎药明康德内容团队编辑 今日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生每周或每月多次定期静脉输注凝血因子IX，一年可能需要进行超过一百次以上的治疗，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。 这次欧盟批准Durveqtix主要是基于单组、开放标签临床3期试验BENEGENE-2的结果，该研究旨在评估Durveqtix治疗中重度至重度血友病B（定义为凝血因子IX循环活性≤2%）成年男性受试者（18-65岁）的疗效和安全性，此试验共有45名患者入组。 分析显示，BENEGENE-2试验达到其主要终点，即与FIX预防性治疗方案相较，Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率（ABR）为1.44，接受预防性疗法患者的ABR为4.50（p=0.0084），减少幅度达68%。。此外，60%的Durveqtix组患者在个体观察期间（范围：2-4年）保持无出血事件，此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后，使得预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。 ▲在试验中，患者接受Durveqtix输注后，体内FIX活性稳定维持（图片来源：参考资料[4]） Durveqtix总体耐受性良好，安全性结果与之前的1/2期试验一致。研究中报告的最常见不良反应（发生率≥5%）是肝脏转氨酶升高，但可通过皮质激素治疗。未报告血栓事件、与治疗或与输液相关的严重不良事件，亦没有观察到患者出现FIX抑制剂。接受Durveqtix治疗的患者将接受15年的随访，包括在关键临床试验中的6年和作为另外一项研究一部分的额外9年，以监测该基因疗法的长期疗效和安全性。 Durveqtix是一种新型的基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得该疗法。加拿大卫生部（Health Canada）于今年1月批准该疗法上市，美国FDA则在今年4月批准此基因疗法，商品名为Beqvez。 除了Durveqtix，辉瑞目前还有基因疗法giroctocogene fitelparvovec处于临床3期试验阶段。该公司日前公布giroctocogene fitelparvovec在用于治疗中度至重度血友病A成人患者的3期试验AFFINE当中达到主要终点与关键次要终点，患者在接受单次剂量输注后，显示出与输注前相比平均总ABR显著降低（1.24 vs 4.73；单侧p值=0.0040）。此外，治疗后的平均需要治疗ABR也显示出统计学上显著的下降，从输注前的4.08下降至输注后的0.07，降幅达98.3%（单侧p值<0.0001）。此外，辉瑞也正在进行一项3期试验，检视其在研组织因子途径抑制单抗marstacimab用于治疗体内存有（或无）凝血因子抑制物的血友病A和B患者。目前美国FDA与EMA正在审评marstacimab的上市许可申请。 目前获批上市的血友病基因疗法包含由BioMarin Pharmaceutical公司开发、在2022年8月获欧盟上市批准的Roctavian（valoctocogene roxaparvovec），这是首款治疗血友病A的获批基因疗法，该疗法随后在2023年6月获美国FDA批准。Roctavian使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。今年6月所公布该疗法长期研究结果显示，患者在接受Roctavian输注后4年，展现长期持续的出血控制和凝血因子VIII（FVIII）表达。在第4年，试验内的110例受试者中有73.6%（81例）的出血次数为零。 而由CSL Behring公司所开发的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）则在2022年获FDA批准成为首款治疗血友病B成人患者的基因疗法，该疗法随后在2023年2月获欧盟批准。Hemgenix使用AAV5载体递送表达凝血因子IX Padua变体的转基因，这种变体比普通凝血因子IX的活性要强5-8倍，可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。 图片来源：123RF 目前在研血友病相关的新分子疗法包含由信念医药自主开发的BBM-H901。这是一款携带优化人FIX的基因表达盒的重组AAV基因疗法。该药以静脉给药的方式将编码人FIX的基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防患者出血。今年6月所公布的数据显示，在长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者的FIX持续稳定高表达，未发生出血事件，ABR为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。信念医药在新闻稿中表示，计划于今年递交BBM-H901注射液的上市申请。ASC Therapeutics的在研第二代血友病A基因疗法ASC618则在去年12月完成1/2a期临床试验的首例患者给药。ASC618利用AAV载体递送的转基因，包含一个专有的B结构域缺失密码子优化的改良嵌合凝血因子VIII基因和一个肝脏特异性启动子。临床前研究中显示，这款基因疗法可以在更低的剂量下产生治疗水平的凝血因子VIII蛋白。此外，罗氏（Roche）旗下Spark Therapeutics公司所开发的血友病A基因疗法SPK-8011的3期试验正在进行病患招募，该疗法利用AAV载体表达密码子经过优化的凝血因子VIII的转基因。 而由Be Biopharma公司开发的潜在“first-in-class”的自体B细胞疗法（BCM）BE-101也在今年6月获美国FDA批准IND申请。BE-101旨在将人类FIX基因插入原代人类B细胞，从而表达可治疗血友病B的活性FIX。在临床前研究中，单次使用BE-101已被证明能够提供具活性和持续的FIX水平。该公司计划在今年下半年启动1/2期临床试验，以评估BE-101在中重度至重度血友病B成年患者中的安全性和初步疗效。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] European Commission Approves Pfizer’s DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec), a One-Time Gene Therapy for Adults with Hemophilia B. Retrieved July 25, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240725789026/en [2] Study of a Gene Therapy Treatment for Hemophilia A (KEYSTONE 1). Retrieved July 25, 2024 from https://clinicaltrials.gov/study/NCT06297486?intr=Dirloctocogene%20Samoparvovec&rank=1 [3] New gene therapy treatment for haemophilia B. Retrieved May 31, 2024 from https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treatment-haemophilia-b [4] Efficacy and Safety of Fidanacogene Elaparvovec in Adults With Moderately Severe or Severe Hemophilia B: Results From the Phase 3 BENEGENE-2 Gene Therapy Trial. Retrieved January 4, 2024 from https://genetherapy.isth.org/efficacy-and-safety-of-fidanacogene-elaparvovec-in-adults-with-moderately-severe-or-severe-hemophilia-b-results-from-the-phase-3-benegene-2-gene-therapy-trial 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

同写意创立20周年之际，需要一场大会来“同写忆”过往这些年中国医药创新发展的波澜壮阔，更需要一场大会来“同写议”中国医药创新的未来之路。同写意/TONGXIEYI/TONACEA 20周年大会，我们简称为“T20大会”。目前已有200余位行业领袖和先锋人物确认出席（名单附后）。同写意的定位一直是“中国新药思想的重要发源地”，是“中国医药英才的精神家园”。“寻找中国新药之魂”，是同写意10周年活动的主题。站在当下，面对全球价格洼地的商业化环境以及融资上市的艰难处境，“中国Biotech今后的出路和未来何在？”已经成为中国医药产业界的一个重大命题，而这便是“T20大会”的使命！中国医药创新向何处去？我们必须回答！要活下来。Biotech与药企如何双向奔赴？怎么融到资？如何被大企业并购？如何掘金向医美抗衰与大健康产业？要出海发展。出哪个海，如何出海，出海如何发展的好，海外上市之路如何走？要立足14亿人口市场。医保商保政策如何突破？降本增效如何实现？要勇立潮头。ADC、GLP-1、CGT、RAS、核药如何研发破局？“意”同创新，穿越周期，赢得未来。7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们一起为中国医药创新“同写意”！席位有限 · 额满截止主办单位 | 同写意指导单位 | 中国食品药品企业质量安全促进会协办单位 | 国家生物药技术创新中心、中国医药企业管理协会、中国医药设备工程协会、中国外商投资企业协会生物科技创新委员会、中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专委会 、FDA专家学会、弗若斯特沙利文、德勤中国、百华协会（The BayHelix Group）、SAPA- China、PennMed CC、健康未来企业家协会、深圳大健康产业联盟媒体支持 | 深蓝观、药渡、药智、阿基米德Biotech、医药笔记、ISWTC、医药速览战略合作 | 歌路资本、第九届“创客中国”生物医药中小企业创新创业大赛赛事组委会大会时间 | 2024年7月11日-13日大会地点 | 苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店大会名誉主席陈凯先：中国科学院院士、中国药学会名誉理事长大会主席朱　迅：同写意新药英才俱乐部创始理事长何如意：荣昌生物cmo、国投招商医药首席科学家、CDE前首席科学家、同写意新药英才俱乐部荣誉理事长杜　涛：埃格林医药董事长、同写意新药英才俱乐部理事长总策划程增江：同写意论坛发起人，中国食药促进会副会长，中国医药企业管理协会新药研发与注册专委会执行主任// 大会设置 //01主旨会议时间：7月12日 09:00-17:00生物技术前沿与中国新药创制会议主席朱　义：百利天恒董事长02同写意20周年晚会时间：7月12日 18:00-20:00同写意20周年庆典暨中国新药开拓奖/最佳投资机构颁奖晚会限同写意会员机构创始人/董事长/CEO参会03平行主题会议闭门研讨会（受邀参加）1、中国Biotech公司向何处去？策划：程增江，同写意论坛发起人时间：7月11日 15:00-17:00 2、真正可落地的AI赋能企业研发运营协办：深势科技策划：范梦奇，深势科技生物医药副总裁时间：7月12日 09:00-12:003、全球生物医药供应链会议：筑牢中国新药新基建协办：德勤中国策划：张国雄，德勤中国执行董事时间：7月12日 13:30-17:00 4、创新药械医保、商保政策研讨会策划：郑玉芬，约印医疗基金创始人；曹进，同写意首席战略官时间：7月12日 13:30-17:00主题一丨新技术药物开发赋能转化，让前沿技术成就新药5、生物芯片与类器官协办：岷山生物芯片研究院、伯桢生物、祜宇生物主席：刘雳宇，成都岷山生物芯片研究院联席院长，中国科学院温州研究院生物医学物理中心副主任时间：7月12日 09:00-12:006、RAS新药论坛-突破RAS，药学与临床协办：应世生物、世和基因主席：王在琪，应世生物董事长兼CEO时间：7月13日 13:30-17:007、新分子药物研发协办：药明康德主席：杨青，药明康德联席CEO时间：7月12日 13:30-17:008、抗体及XDC新药协办：爱思益普、东曜药业主席：薛彤彤，宜联生物CEO时间：7月13日 09:00-17:009、细胞药物开发主席：张宇，中源协和CSO，同写意CGT俱乐部理事长时间：7月13日 09:00-12:0010、基因治疗协办：纽福斯生物、行诚生物主席：李斌，纽福斯生物董事长时间：7月13日 13:30-17:0011、干细胞与再生医学协办：华龛生物主席：赵春华，欧洲科学、艺术与人文学院院士，医科院北京协和医学院主任973首席时间：7月13日 13:30-17:0012、交叉融合赋能前沿新药开发协办：比邻星创投主席：孙晓路，比邻星创投创始合伙人时间：7月12日 13:30-17:0013、RNA与疫苗主席：回爱民，惠正奇医药创始人、董事长兼CEO时间：7月13日 13:30-17:0014、核药全产业链开发合作协办：国通新药时间：7月12日 09:00-17:0015、新·中药开发策划：杨士豹，宁丹新药董事长时间：7月13日 09:00-12:00主题二丨商业化与国际化劈波斩浪，新药出海直达彼岸16、医药创新产业全球化并购协办：天择资本主席：向德军，北大生命科学华东产业研究院副院长、深圳天择资本董事长时间：7月13日 09:00-12:0017、投融资与药械出海及海外上市协办：鼎丰资本策划：柳丹，鼎丰资本管理合伙人；孙晓丹，歌路资本创始人；赵孝斌，海昶生物创始人时间：7月12日 13:30-18:0018、投融资专利与法律协办：植德律所策划：周超泽，方正证券研究所医药首席分析师时间：7月12日 09:00-12:00 19、药企与biotech双向奔赴协办：健康未来FHA主席：刘思川，科伦药业总经理、健康未来理事长策划：赵思昆，健康未来副秘书长；程思奇，同写意总裁时间：7月13日 9:00-12:0020、Out-licensing 2.0: Global Vision, Local Execution（online）协办：ISWT策划：唐钧，ISWT BioAdvisory 创始人时间：7月11日 09:00-12:00主题三丨医美与消费医疗转型发展，成就大健康产业21、多肽及减肥药开发协办：利穗科技主席：王庆华，银诺医药创始人、董事长时间：7月13日 09:00-12:0022、医美抗衰与消费医疗协办：歌路资本策划：马丹丹，歌路资本管理合伙人；徐百，纳通科技创始人策划：马丹丹，歌路资本管理合伙人；徐百，纳通科技创始人时间：7月13日 09:00-17:0023、外泌体技术应用协办：为度生物时间：7月13日 09:00-12:00主题四丨生物工艺工程产业倒逼，国产替代与降本增效24、CXO/CDMO的下一个五年协办：方正证券策划：周超泽，方正证券研究所医药首席分析师时间：7月12日 09:00-12:00 25、生物工艺与工程协办：东富龙集团时间：7月12日 13:30-17:0026、综合设施管理协办：奥星集团时间：7月12日 13:30-17:0027、数字化工厂协办：确定中时间：7月13日 13:30-17:00主题五丨化药开发突破瓶颈，发现超越之路28、化药开发与复杂药物制剂主席：张彦涛，泰励生物董事长；童伟勤，奥思达药业总裁时间：7月13日 13:30-17:00主题六丨新药评价与注册申报举旗定向，合规就是效率29、非临床评价会议主席：马璟，泰楚生物董事长时间：7月12日 09:00-12:00 30、新药临床开发协办：诺思格医药主席：陈刚，诺思格医药CSO、高级副总裁时间：7月12日 09:00-12:00 31、全球药品注册申报主席：杜新，埃格林医药CEO时间：7月13日 09:00-12:00// 拟出席大会嘉宾 //部分拟出席会议做报告/对话的嘉宾（上下滑动查看更多）• 学术/临床机构，学/协会机构嘉宾陈凯先：中国科学院院士，中国药学会名誉理事长毛振宾：联合国国际生态生命安全科学院院士，中国食药促进会会长刘建兴：市场与价格研究所(中国宏观经济研究院)副所长郭云沛：中国医药企业管理协会名誉会长王学恭：中国医药企业管理协会副会长顾维军：中国医药设备工程协会常务副会长郑军伟：中国外商投资企业协会副会长、生创委主席邓子新：中科院院士、上海交大生命科学技术学院名誉院长马大为：中科院院士、中科院上海有机化学研究所研究员孙勇奎：美国国家工程院院士、原力生命科学董事长姬广聚：中科院生物物理所研究员，俄罗斯工程研究院院士，河南省科学院首席科学家赵春华：欧洲科学、艺术与人文学院院士，医科院北京协和医学院主任973首席张清奎：国家知识产权局医药生物发明审查部原部长马　军：哈尔滨血液病肿瘤研究所所长，CSCO监事会监事长周彩存：上海市东方医院肿瘤科主任，国际肺癌研究联合会候任主席宋正波：浙江省肿瘤医院 I 期临床病房主任钱　锋：清华大学药学院院长刘明耀：华东师大生命医学研究所所长，上海市调控生物学重点实验室主任罗振革：上海科技大学生命科学与技术学院执行院长杜亚楠：清华大学生物医学工程学院副院长杨　忠：复旦大学生命科学学院副院长赵　冰：南昌大学类器官研究院执行院长刘雳宇：成都岷山生物芯片研究院联席院长，中科院温州研究院生物医学物理中心副主任松阳洲：中山大学抗衰老中心主任，微光基因CSO赵　宇：中科院计算所达尔文实验室副主任张苏华：中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专委会副主委兼秘书长• 产业界嘉宾邱华伟：华润三九董事长吴晓滨：百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理俞德超：信达生物创始人、董事长兼CEO陈智胜：药明生物CEO（确定中）单国洪：武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁张连山：恒瑞医药副总经理、全球研发总裁杨　青：药明康德联席CEO朱　义：百利天恒董事长夏　瑜：中山康方董事长葛均友：科伦博泰总裁兼CEO颜　杰：信立泰药业总经理孙京林：国药集团中国生物副总裁谢　炘：中国生物制药执行董事，资深副总裁邹建军：君实生物CEO王国梁：国药融资租赁总经理陶维康：齐鲁制药集团副总裁兼全球创新研发体系总经理王劲松：和铂医药创始人、董事长兼CEO沈　宏：罗氏中国创新中心负责人、全球高级副总裁李　翔：默克中国创新中心负责人肖昌春：赛诺菲中国研究负责人，赛诺菲研究院创始人、院长范晓虎：湾岛细胞创始人沈文彦：嵩岳生物创始人、CEO赵　震：恩希医疗集团董事长杨建新：基石药业CEO兼研发总裁郑效东：东富龙集团董事长俞丽华：药明生物COO田文志：宜明昂科创始人、董事长盛泽林：泽璟制药董事长、CEO刘利平：君圣泰创始人、CEO成森平：三迭纪医药创始人、CEO黄　玮：复宏汉霖总裁江必旺：纳微科技创始人、董事长肖志华：奥浦迈董事长楼慧芳：百诚医药董事长苏　勇：烁谱科技董事长，同写意新药英才俱乐部创始副理事长龚兆龙：思路迪医药董事长，同写意新药英才俱乐部荣誉理事袁建栋：博瑞医药董事长，同写意新药英才俱乐部理事李　靖：药渡董事长，同写意新药英才俱乐部理事王立群：星奕昂创始人，同写意CGT俱乐部创始理事长马　璟：泰楚生物董事长，同写意非临床研究联盟顾问吕　强：劲方生物董事长，同写意新药英才俱乐部荣誉理事张　丹：俄罗斯工程院院士，谱新生物董事长包　骏：普米斯生物首席商务官，同写意BD俱乐部理事长王青松：清普生物CEO，同写意药学院秘书长谢雨礼：微境生物CEO，同写意新药英才俱乐部理事王庆华：银诺医药董事长王在琪：应世生物董事长张登科：新通药物董事长田红旗：科洲药物董事长雷继锋：安必生制药创始人、董事长英伟文：珃诺生物创始人、CEO温丹忆：立迪生物董事长刘　军：东曜药业CEO李　锋：天广实生物CEO陈　博：康诺亚董事长、CEO张　宇：中源协和CSO，同写意CGT俱乐部新任理事长李明新：思鹏生物CEO，同写意新基建联盟秘书长袁　黎：康桥医疗健康产业设施平台董事总经理，同写意制药工程俱乐部秘书长英　博：艾博生物创始人、董事长兼CEO张金华：驯鹿生物创始人、董事长兼CEO李宗海：科济生物董事长吕璐璐：合源生物CEO周国瑛：亦诺微医药创始人、董事长兼CEO刘滨磊：滨会生物创始人、董事长兼CEO刘胜江：Avirmax 创始人、董事长兼CEO杨焕凤：原启生物董事长杨　林：博生吉创始人、董事长孙敏敏：易慕峰生物董事长、CEO刘雅容：沙砾生物CEO俞　磊：优卡迪创始人、CEO杜　新：埃格林医药CEO、前FDA审评官才　源：星眸生物联合创始人、CEO徐元元：克睿基因创始人、董事长姜儒鸿：ASC Therapeutics CEO谷为岳：卡替医疗创始人、董事长范梦奇：深势科技生物医药副总裁牛张明：德睿智药创始人、CEO曾　明：罗益生物董事长韩照中：领诺医药创始人、CEO赵庆利：利穗科技总经理盘讴东：和元生物董事长常　艳：益诺思生物总经理张裕民：中美核医学与分子影像学会荣誉主席,同写意核药顾问须　涛：智核生物创始人、CEO薛彤彤：宜联生物创始人、CEO夏明德：英诺湖医药董事长、CEO李英骥：北京爱思益普创始人、CEO王　健：创响董事长、CEO张　战：卫光生物董事长范　开：派金生物董事长、总经理张　影：粒影生物创始人徐　敏：派格生物创始人、CEO陈锦辉：格兰科医药创始人应欣翔：美琉生物创始人、CEO陈育新：普莱医药董事长兼CEO张健存：恒诺康医药创始人、董事长童伟勤：玻思韬总裁兼CSO朱海健：力品药业CEO叶伟平：华先医药创始人、董事长刘长如：海步医药创始人、董事长陶春蕾：万邦医药创始人、董事长高　璐：圆因生物CEO陈　功：神曦生物创始人、CSO刘照关：为度生物创始人、董事长杨士豹：宁丹新药董事长王亚宁：朗来科技CEO宋　红：斯丹姆集团联合创始人、副总经理许圣昌：复宏汉霖CTO陈　晓：耀乘健康科技CEO梁　俊：矩阵生物首席科学家陈　旭：依科赛生物董事长王延涛：迈邦生物创始人、CEO陈　挺：智同医药董事长高　新：免疫方舟创始人林国潭：东源益康董事长姜宏梁：宏韧医药创始人、董事长王全军：赛赋医药副总裁谢志逸：英派药业CMO冯　亮：祜宇生物CEO郭　勇：创迈生物总经理刘振腾：罗欣药业董事长张玉冲：众生药业副董事长任　伟：亚宝药业总裁于　飞：悦康药业总经理张冠亚：扬州中宝药业董事长段英桐：沈阳光大制药总经理王　哲：贝克制药股份总经理顾丹辉：乐明药业董事长季序我：普瑞基准科技创始人、CEO李思睿：天士力战略发展中心总经理彭　健：泽璟生物执行副总裁吴其威：智享生物首席技术官唐华东：植德律所合伙人郭晓兴：植德律所合伙人吴文君：医药笔记创始人云桥璞瑞宣泰医药• 部分投资机构嘉宾肖　治：国投招商生命科学团队联席负责人康海华：康桥资本高级董事总经理兼康桥医疗健康产业设施平台CEO张晓夏：香港交易所环球上市服务部副总裁向德军：天择资本董事长、北大生命科学华东产业研究院副院长吴声积：摩根士丹利医疗健康行业首席分析师洪　坦：君联资本合伙人，同写意投资俱乐部理事长黄反之：分享投资管理合伙人，同写意投资俱乐部理事长柳　丹：鼎丰资本中国区管理合伙人罗　飞：松禾资本创始合伙人袁安根：天汇资本董事长崔志平：复星医药新药基金总经理朱晋桥：倚锋资本创始人、董事长孙晓丹：歌路资本创始人吴清功：新毅投资合伙人柳　达：华润正大生命科学基金董事总经理许小欧：高盛资产管理董事总经理贺菊颖：中信建投证券医药行业首席分析师李　可：曜金资本董事、总经理戚　飞：君联资本执行董事胡旭波：启明创投主管合伙人（确定中）陈　侃：启明创投合伙人（确定中）邹洁羽：礼来亚洲基金合伙人（确定中）孙晓路：比邻星创投创始人/管理合伙人郑玉芬：约印医疗基金创始人张　莉：齐济投资创始管理人刘　亮：楚昌基金总裁，九州通产品战略发展部总经理姜广策：德传投资创始人马丹丹：歌路资本管理合伙人王　毅：元生创投天使基金刘　玺：华盖资本董事总经理孙海顺：金雨茂物投资• 大会特约对话主持人黄反之：分享投资管理合伙人，同写意投资俱乐部理事长王　晨：深蓝观创始人，主编曹　进：同写意首席人才官/战略官娄　实：和其瑞联合创始人，同写意新药俱乐部荣誉理事王奎锋：勤浩医药创始人，同写意苏州总裁会客厅厅长孙晓丹：歌路资本创始人夏明德：英诺湖医药创始人、董事长和CEO赵孝斌：海昶生物创始人、董事长徐　百：纳通科技创始人刘　肖：行诚生物商务和市场副总裁，同写意新基建首席品牌咨询官张　蕊：九日蕊致咨询创始人、CEO唐　钧：ISWT BioAdvisory 创始合伙人// 1v1预约洽谈 //本次活动设置1v1商务预约洽谈，助力精准对接。参加活动的嘉宾可对潜在客户或合作伙伴发起洽谈邀约，邀约成功后，双方可以开展线下面谈，达成合作意向。具体系统上线操作请持续关注活动信息。// 展商及支持机构征集 //本次大会是生命科学领域创新研发生产机构、服务机构，特别是上下游供应链企业推广宣传的难得机会，无论原材料、培养基、试剂耗材、仪器设备、实验室服务，还是CRO、CDMO、咨询服务等领域，都有机会在大会上找到合作伙伴。大会可提供论坛协办、会场展位、会刊彩页、冠名沙龙等多种形式的宣传展示。位置有限，请火速占位！同写意会员企业优先安排展位// 报告征集 //本次大会将邀请500余位行业领袖及新锐人物报告前沿技术，碰撞新药智慧，领航中国新药，赋能创新发展。现征集前沿技术相关报告。// 中国新药开拓成就奖评选 //行业需要一个好的榜单，对过往20年间为我国新药研发领域取得开拓性成就的人物进行表彰，以树立中国医药产业开拓创新典范。为此，同写意联合沙利文、药渡、药智网、深蓝观、医药笔记联合评选“同写意中国新药开拓成就奖”，并于7月12日同写意20周年大会期间发布获奖名单。请广大医药人站在新药上市的那个年代，从新药开拓性和行业引领性的维度，为您心中贡献度高的新药投票。实名投票者有机会获得本次大会免费门票！// 注册报名 //席位有限 · 尽速报名注册费500元-1500/位(按注册缴费时间调整)会员价：6月19日前注册免费早鸟价：500元/位（6月15日前注册并缴费，早鸟价可转让但不支持退款）团购价：5人以上享受8折优惠（不与早鸟价同时使用）  6月15日前：500元/位 6月16日-6月30日：800元/位 7月1日-7月10日：1000元/位 7月11日-12日：1500元/位 VIP票（含各闭门会，7月12号晚会）：5000元/位，仅限20人。★ 温馨提示1、本次大会场地有限，未注册人员将无法入场参会2、注册费含定制胸卡、7月12日-13日午餐、会议手册等3、成为同写意会员，即可享受多重权益!会籍申请可咨询同写意商务合作// 住宿交通 //🏨苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店（会议酒店）地址：苏州是工业园区国宾路1号房间：豪华高尔夫景大床/双床850元/晚（含早）咨询：李厚琴18951117390🏨金鸡湖大酒店地址：苏州市工业园区国宾路168号（距会场888米，步行约12分钟）房间：大床/双床850元/晚（单早）、950元/晚（双早）咨询：0512-62887878转预订部7855立即订房// 大会咨询 //秘书处：010-83634390/83634290邮　箱：txy@tongxieyi.com注册咨询丁杰逸：19910274182商务合作李　珍：13522802756李佳媛：17718589627林锐铭：17365430165媒体合作李　纯：19910611152// 往期回顾 //【往期全球前沿生物医药技术大会】现场报道文章推荐● 现场丨金鸡湖再摆21桌前沿技术“满汉全席”，医药人再享受源头创新“饕餮盛宴”● 现场丨让前沿技术，为中国医药创新注入源头活水● 现场丨金鸡一唱天下白！源头创新要不要搞，怎么搞？● 现场丨向源头创新迈进！第三届同写意前沿技术大会开启新篇● 现场丨金鸡湖摆出前沿技术“饕餮盛宴”，医药人尽享源头创新“满汉全席”● 百位中国新药研发领袖金鸡湖闭门会都在谈些什么？● 现场｜续写传奇，第二届同写意大会站在前沿技术风口！● 现场 | 八大论坛话前沿，生物医药圈的半壁江山都在讨论这些……● 现场｜医药圈鼎沸！同写意15周年预见中国新药下一个十年！● 现场｜同写意“七箭齐发”，金鸡湖再立抗体写意圈！

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。其中：Abeona Therapeutics开发的基因疗法prademagene zamikeracel的生物制品许可申请获得FDA的优先审评资格，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症。亘喜生物的FasTCAR-T GC012F疗法的IND申请获得美国FDA许可，用于治疗难治性系统性红斑狼疮。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF◇Abeona Therapeutics宣布，美国FDA已接受其在研疗法pz-cel（prademagene zamikeracel，EB-101）的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。该疗法是一款自体、COL7A1基因校正表皮，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）患者。美国FDA已设定该申请的PDUFA目标日期为2024年5月25日。该BLA申请主要获关键3期VIITAL研究以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据支持。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次应用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。◇亘喜生物宣布，旗下FasTCAR-T GC012F疗法的IND申请获得美国FDA许可。亘喜生物将在美国启动FasTCAR-T GC012F疗法治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的1/2期临床试验。GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫性疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的次日生产自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，FasTCAR-T细胞表型更年轻，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。◇Benitec Biopharma宣布首例患者已在基因疗法BB-301的1b/2a期临床试验中完成给药。BB-301是该公司首个采用沉默和替换方法的基因治疗候选药物，正在开发用于治疗眼咽肌营养不良相关吞咽困难。BB-301是一款利用改造的腺相关病毒（AAV9）衣壳，表达双功能转基因的基因疗法。它包括密码子优化，表达野生型PABPN1蛋白的转基因和两种针对PABPN1突变蛋白的siRNAs。两种siRNA可沉默PABPN1突变蛋白的表达，同时允许密码子优化的PABPN1转基因的表达，用具有功能的蛋白替换突变体。◇Neurogene宣布其正在进行的基因疗法NGN-401的1/2期试验中，前两名患有Rett综合征的女性儿童患者已经完成给药。迄今为止，NGN-401耐受性良好，无治疗中出现的或手术相关的严重不良事件，无转基因相关过表达毒性的迹象。NGN-401是一种在研AAV基因疗法，递送表达全长人甲基胞嘧啶结合蛋白2（MeCP2）的转基因。NGN-401利用Neurogene专有的基因调控技术，提供高度控制和一致的MeCP2表达，从而避免了与常规基因治疗相关的过表达相关毒性。在临床相关剂量的NGN-401非临床研究中，Rett综合征的主要特征得到改善，未观察到过表达毒性。◇Ferring Pharmaceuticals宣布，基因疗法Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）在高危卡介苗（BCG）无反应性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者中表现出持久疗效。3期临床试验的36个月随访数据表明，四分之一的高危、BCG无反应的NMIBC患者仍无高级别复发。同时数据显示三年总生存率为90%，超过一半的患者在36个月时未接受膀胱切除治疗。Adstiladrin是一种以非复制型腺病毒载体为基础，递送表达干扰素α-2b转基因的基因疗法。它通过导管直接注入膀胱，使膀胱壁细胞分泌大量干扰素α-2b蛋白。干扰素α-2b是机体用于抗癌的一种天然蛋白质。这种方法将膀胱壁细胞变成制造干扰素的微型工厂，增强人体自身对癌症的自然防御。◇KSQ Therapeutics公司宣布，其工程化肿瘤浸润淋巴细胞（eTIL）项目KSQ-001EX的1/2期临床研究的IND申请已经获得美国FDA的许可。KSQ-001EX由SOCS1基因被CRISPR/Cas9基因编辑失活的TIL组成。KSQ的CRISPRomics平台确定SOCS1是调控TIL抗肿瘤效力和持久性的关键基因，这一改造为KSQ-001EX在实体瘤治疗中提供了”best-in-class“潜力。这项开放标签，1/2期临床试验将在黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌和非小细胞肺癌患者中评估KSQ-001EX的安全性和抗癌活性。◇ASC Therapeutics宣布，其在研第二代血友病A基因疗法ASC618在1/2a期临床试验中完成首例患者给药。ASC618是一种用于治疗中重度血友病A患者的基因疗法。ASC618利用AAV载体递送的转基因，包含一个专有的B结构域缺失密码子优化的改良嵌合凝血因子VIII基因和一个肝脏特异性启动子。临床前研究中显示，这款基因疗法可以在更低的剂量下产生治疗水平的凝血因子VIII蛋白。◇uniQure宣布，该公司治疗法布里病的候选基因疗法AMT-191的IND申请获得美国FDA的许可。AMT-191通过AAV5载体递送表达α-半乳糖苷酶A（GLA）的转基因，旨在靶向肝脏并产生患者缺失的GLA蛋白。◇Carisma Therapeutics公司宣布，在研嵌合抗原受体-单核细胞疗法（CAR-单核细胞）CT-0525的IND申请获得美国FDA的许可，治疗过度表达人表皮生长因子受体2（HER2）的实体瘤。Carisma预计将在未来几个月启动1期临床试验，并在2024年上半年治疗首例患者。CT-0525是一种离体基因修饰的CAR-单核细胞疗法。在2022药明康德全球论坛上，Carisma Therapeutics的首席医学官Debora Barton博士表示，在实体瘤的微环境中，T细胞耗竭，同时巨噬细胞大量存在，因此，对于实体瘤的治疗，探索嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）是有意义的。CAR-单核细胞有可能解决用细胞疗法治疗实体瘤的挑战，包括肿瘤浸润、肿瘤微环境内的免疫抑制和抗原异质性。◇Neurona Therapeutics公司宣布，将公布正在进行的同种异体细胞疗法NRTX-1001治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）的1/2期开放标签临床试验的最新临床数据。NRTX-1001是一种来源于人类多能干细胞的再生神经细胞疗法。完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。通过一次性给药，中间神经元旨在整合并支配靶神经回路，并持久沉默大脑癫痫区域的癫痫发作活动。数据显示，NRTX-1001在所有初始受试者中表现出良好的耐受性，数据安全监查委员会（DSMB）基于对第一队列安全性数据的审评做出了积极决定，允许在接受更高剂量的第二队列中对5例受试者给药。最初2例受试者继续报告治疗后1年总体平均每月癫痫发作次数减少>95%。◇TC BioPharm公司宣布，在研疗法TCB008在复发性/难治性急性髓系白血病（AML）中开展1B期临床试验的IND申请获得美国FDA的许可。TCB008是一种同种异体、未经改造的细胞疗法，由活化和扩增的γδT细胞组成。它源于健康供体的γδT细胞，大量扩增并活化之后，纯化并冷冻保存，可为患者提供一种现货型治疗手段。除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。大家都在看作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Benitec Biopharma Announces First Subject Dosed in Phase 1b/2a Clinical Trial for Gene Therapy Candidate BB-301 for the Treatment of Oculopharyngeal Muscular Dystrophy. Retrieved December 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/30/2788463/0/en/Benitec-Biopharma-Announces-First-Subject-Dosed-in-Phase-1b-2a-Clinical-Trial-for-Gene-Therapy-Candidate-BB-301-for-the-Treatment-of-Oculopharyngeal-Muscular-Dystrophy.html [2] Neurogene Doses First Patients in Phase 1/2 Trial of NGN-401 for the Treatment of Female Pediatric Patients with Rett Syndrome. Retrieved December 1, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20231130041203/en/[3] New Data Show Durable Response Following Treatment with ADSTILADRIN® (nadofaragene firadenovec-vncg). Retrieved December 1, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20231129139168/en/[4] ASC Therapeutics Doses First Patient with ASC618 Second-Generation Gene Therapy for Hemophilia A. Retrieved December 1, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20231128715945/en[5] uniQure Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for AMT-191 Gene Therapy for Fabry Disease. Retrieved December 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/29/2787620/0/en/uniQure-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-AMT-191-Gene-Therapy-for-Fabry-Disease.html[6] Abeona Therapeutics Announces FDA Accepts and Grants Priority Review for Pz-cel Biologics License Application (BLA). Retrieved December 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/27/2786066/0/en/Abeona-Therapeutics-Announces-FDA-Accepts-and-Grants-Priority-Review-for-Pz-cel-Biologics-License-Application-BLA.html[7] Neurona Therapeutics Presents New Clinical Data from First Cohort in Ongoing Phase I/II Open-Label Trial of NRTX-1001 Cell Therapy for Drug-resistant Mesial Temporal Lobe Epilepsy (MTLE). Retrieved December 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/01/2789334/0/en/Neurona-Therapeutics-Presents-New-Clinical-Data-from-First-Cohort-in-Ongoing-Phase-I-II-Open-Label-Trial-of-NRTX-1001-Cell-Therapy-for-Drug-resistant-Mesial-Temporal-Lobe-Epilepsy-.html[8] Protara Therapeutics Announces Presentation of Additional Encouraging Data from Phase 1a ADVANCED-1 Trial of TARA-002 in NMIBC at the 24th Annual Meeting of the Society of Urologic Oncology. Retrieved December 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/30/2788580/0/en/Protara-Therapeutics-Announces-Presentation-of-Additional-Encouraging-Data-from-Phase-1a-ADVANCED-1-Trial-of-TARA-002-in-NMIBC-at-the-24th-Annual-Meeting-of-the-Society-of-Urologic.html[9] KSQ Therapeutics Announces FDA Clearance of IND Application for KSQ-001EX, a CRISPR/Cas9 Engineered Tumor Infiltrating Lymphocyte (eTIL®) Therapy. Retrieved December 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/29/2787601/0/en/KSQ-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-KSQ-001EX-a-CRISPR-Cas9-Engineered-Tumor-Infiltrating-Lymphocyte-eTIL-Therapy.html[10] Carisma Therapeutics Announces FDA Clearance of IND Application for CT-0525, a Novel HER2-Targeting CAR-Monocyte. Retrieved December 1, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/carisma-therapeutics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-ct-0525-a-novel-her2-targeting-car-monocyte-301998422.html[11] TC BioPharm Announces FDA Clearance of Phase 1B IND for TCB-008 in Acute Myeloid Leukemia. Retrieved December 1, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/tc-biopharm-announces-fda-clearance-of-phase-1b-ind-for-tcb-008-in-acute-myeloid-leukemia-301997956.html[12] Gracell Biotechnologies Announces FDA Clearance of IND Application for Phase 1/2 Clinical Trial of FasTCAR-T GC012F for the Treatment of Refractory Systemic Lupus Erythematosus. Retrieved December 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/27/2786133/0/en/Gracell-Biotechnologies-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-Phase-1-2-Clinical-Trial-of-FasTCAR-T-GC012F-for-the-Treatment-of-Refractory-Systemic-Lupus-Erythematosus.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新