Analysis of patients with arginase 1 deficiency treated with Loargys in standard clinical care enrolled in a European, non-interventional, multicentre registry - Analysis of standard clinical care treatment of ARG1 deficient patients enrolled in European multicentre registry

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

Immedica Pharma AB

CTIS2024-510797-25-00

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3 Open-Label Study of Safety, Pharmacokinetics and Activity of Weekly Subcutaneous Pegzilarginase in Subjects <24 months old with Arginase 1 Deficiency

开始日期2024-12-18

申办/合作机构

Immedica Pharma AB

NCT06582524

/ Completed临床3期

A Phase 3 Open-Label Study of Safety, Pharmacokinetics, and Activity of Weekly Subcutaneous Pegzilarginase in Subjects <24 Months Old With Arginase 1 Deficiency

This is an open-label, multicentre study to evaluate the safety, PK, and activity (PD) of weekly subcutaneous (SC) administration of pegzilarginase in subjects with ARG1-D who are < 24 months of age. The study consists of a screening period of up to 4 weeks, a subsequent 12-week treatment period, and a safety follow-up period of 8 weeks.

开始日期2024-08-30

申办/合作机构

Immedica Pharma AB

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2026-09-01·MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM

Relationship between elevated arginine and pathophysiology of progressive disease in arginase 1 deficiency

Review

作者: Sloan, Leslie ; Neuman, Linda ; Batzios, Spyros ; Rudebeck, Mattias

BACKGROUND:

Arginase 1 deficiency (ARG1-D; OMIM #207800) is a rare urea cycle disorder caused by loss of arginase activity, preventing the hydrolysis of arginine to ornithine and urea. The resulting hyperargininaemia leads to accumulation of neurotoxic metabolites including guanidino compounds and nitric oxide in the central nervous system. Nervous system structures are affected, including the corticospinal tracts, cerebral and cerebellar white matter, basal ganglia, hippocampus, and corpus callosum. Clinically, patients present with developmental and neurological impairment, including growth delay, spasticity, balance and coordination challenges, seizures, and cognitive dysfunction. Without effective treatment, symptoms worsen, leading to disability, reduced quality of life, and risk of premature death.

PATHOPHYSIOLOGY:

Persistent elevation of arginine and its metabolites drives pathology. Unlike other urea cycle disorders, neurological damage in ARG1-D is largely independent of hyperammonaemia. Excess arginine increases nitric oxide production and formation of peroxynitrite, promoting oxidative stress, mitochondrial dysfunction, and reduced ATP availability. These effects impair oligodendrocyte maturation and myelination, affecting corticospinal tracts. Supraphysiologic concentrations of arginine also result in accumulation of neurotoxic metabolites including guanidino compounds which in vitro inhibit Na⁺/K⁺-ATPase activity, disrupt membrane stability, and impair inhibitory neurotransmission. The resulting hyperexcitability contributes to seizures and progressive neuromotor decline. Structural imaging demonstrates cerebral and cerebellar atrophy, white matter dysmyelination, and thinning of the corpus callosum. Electrophysiological studies show slowed neural conduction. Notably, neurological manifestations often occur despite normal ammonia concentrations, supporting hyperargininaemia and its metabolites as the primary driver of progression.

CONCLUSION:

Chronic neurotoxicity from elevated arginine and its derivatives drives the progressive neurological decline in ARG1-D. Until recently, liver transplantation was the only intervention to halt progression of the disease, but it is not available to the majority of patients, is high risk, and resource intensive. In recently conducted clinical studies, enzyme therapy with pegzilarginase has demonstrated substantial reductions in arginine and its derivatives with improved clinical outcomes.

2026-07-01·EClinicalMedicine

Efficacy and safety of pegzilarginase in patients below 2 years of age with arginase 1 deficiency: a phase 3, open-label, multi-centre study

Article

作者: Baghdasaryan, Anna ; Pinto, Patricia Lipari ; Rudebeck, Mattias ; Ghosh, Arunabha

Background:

Arginase 1 Deficiency (ARG1-D) is a rare metabolic disorder characterized by marked hyperargininaemia and progressive neurological impairment. Dietary protein restriction alone is often insufficient to normalize plasma arginine (pArg) or prevent disease progression. Pegzilarginase, a recombinant human ARG1 enzyme therapy, has demonstrated pArg normalization and improved clinical outcomes in patients ≥2 years. This study evaluated safety, pharmacokinetics (PK), and activity of pegzilarginase in patients <2 years.

Methods:

In this phase 3, open-label, single-arm study (NCT06582524, EU CT 2024-510797-25), conducted in United Kingdom, Austria and Portugal, patients received once-weekly subcutaneous pegzilarginase. As primary endpoint, change in pArg at 12 weeks was assessed. Secondary endpoints included safety, PK, plasma ornithine and Gross Motor Function Measure (GMFM-66). Descriptive analyses were performed on the Full Analysis Set.

Findings:

Three patients (mean age 20.3 months) were included between 30 August 2024 and 17 June 2025. After 12 weeks, mean (SD) pArg decreased by 221.5 (81.3) μmol/L, a 70.6% (4.3) reduction, reaching normal range by Visit 4 (114.1 [68.4] μmol/L). Plasma ornithine increased and plasma ammonia remained largely normal. GMFM-66 total scores improved by 21.0 (13.9) points (18.1% [5.8%]). Pegzilarginase exposure was consistent with previous studies; AUC and half-life were similar, whereas clearance and volume of distribution were lower, as expected in infants. No new safety findings were observed.

Interpretation:

In patients with ARG1-D <2 years of age, pegzilarginase demonstrated pharmacokinetic and pharmacodynamic responses comparable to older children and a favourable safety profile.

Funding:

Immedica Pharma AB.

2026-04-28·Children-Basel

Pegzilarginase in Arginase 1 Deficiency: Clinical and Biochemical Effects of Treatment Initiation, Discontinuation and Re-Initiation.

Article

作者: Gigante, Silvia ; Balduzzi, Adriana ; Gasperini, Serena ; Marchetti, Vera ; Bolgè, Maria Valvassori ; Pretese, Roberta ; Crescitelli, Viola ; Faraguna, Martha Caterina ; Bonfanti, Cristina ; Sgroi, Giusi ; Sala, Stefania

BACKGROUND:

Arginase 1 deficiency (ARG1-D) is an ultra-rare urea cycle disorder characterized by hyperargininemia and progressive neurological impairment, including spasticity, loss of motor function, and reduced quality of life. Conventional management based on dietary protein restriction and ammonia scavengers rarely achieves adequate metabolic control or prevents neurological deterioration. Pegzilarginase, a recombinant human arginase 1 enzyme, is the first disease-modifying therapy for ARG1-D.

METHODS:

We report the first Italian real-world experience with pegzilarginase in three pediatric patients with genetically confirmed ARG1-D enrolled in the phase 3 PEACE trial. Clinical, biochemical, functional, nutritional and quality-of-life data were retrospectively collected over a long-term follow-up (2003-2025). Outcomes were evaluated across three phases: treatment initiation (Start), a 13-month treatment interruption due to trial closure (Stop), and therapy re-initiation through an early access program (Restart).

RESULTS:

Pegzilarginase rapidly normalized plasma arginine levels and was associated with improvements in motor function, spasticity, walking endurance, dietary protein tolerance, bone mineral density, and quality of life. During treatment interruption, all patients experienced biochemical worsening and clinical deterioration, including increased spasticity, reduced mobility, and emotional distress. Re-initiation of pegzilarginase restored metabolic control and led to progressive neurological and functional recovery, including partial reversal of long-standing motor deficits.

CONCLUSIONS:

This real-world experience supports pegzilarginase as a disease-modifying therapy for ARG1-D. Sustained normalization of plasma arginine, rather than subthreshold biochemical control, correlates with functional and neurological improvement and may partially reverse non-lesional metabolic brain injury. Early initiation of pegzilarginase, including in newborn-screened patients, may further modify the natural history of ARG1-D.

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项与 Pegzilarginase 相关的新闻（医药）

2026-10-21

·药研加速器

2026年FDA新药批准情况分析

数据概览全年清单累计 46 个新药，其中小分子系 28 个，占 61%，小分子仍是新药的主体形态。生物制品 10 个，多肽与寡核苷酸 6 个，放射性诊断剂 2 个，三者合计 18 个。肿瘤 10 个、罕见遗传病 9 个，两个领域合计占 41%。口服制剂 24 个，超过总数一半。 25 个产品带有首个、首创或唯一标注，密集出现在罕见病与神经精神领域。一、数据口径数据取自美国食品药品监督管理局药品评价与研究中心《Novel Drug Approvals for 2026》官方清单，检索日期为 2026 年 10 月 9 日。清单所称新药，指此前从未在美国获批或上市的品种，包括新分子实体与新的治疗性生物制品。疫苗、细胞与基因治疗产品不在其中，它们归生物制品评价与研究中心管辖；仿制药与已有药物的新增适应证同样不在其中。因此 46 这个数字描述的是化学药与治疗性生物制品这一范围，不能当作当年医药创新的总量。清单所列批准用途为展示目的所作的概括，实际适用的适应证、人群与剂量以最新版说明书为准。二、整体分布维度分布分子类型小分子 24，多肽 5，单克隆抗体 4，胰岛素类生物制品 2，复方制剂 2，酶替代疗法 2，放射性诊断剂 2，寡核苷酸 1，融合蛋白 1，磁共振造影剂 1，抗体偶联药物 1，无机药物 1 大类归并小分子系 28，生物制品 10，多肽与寡核苷酸 6，放射性诊断剂 2 治疗领域肿瘤 10，罕见遗传病 9，感染性疾病 6，神经精神 4，内分泌与代谢 4，影像诊断 3，免疫与炎症 3，眼科 2，血液、麻醉与镇痛、心血管与肾脏、消化与肝病、皮肤各 1 给药途径口服 24，静脉注射 12，皮下注射 7，鞘内注射 1，玻璃体腔注射 1，外用 1 批准节奏 1月 1，2月 4，3月 5，4月 2，5月 8，6月 3，7月 6，8月 7，9月 9，10月截至9日 1 批准节奏上，五月与九月是两个高点，九月单月批准 9 个。三、分子类型：小分子仍是主体，形态在变传统小分子 24 个，加上 2 个复方制剂、1 个磁共振造影剂与 1 个无机药物，小分子系合计 28 个。就数量而言，格局并未改变。变化发生在小分子内部。三月获批的维帕努（Veppanu）是雌激素受体降解剂，据厂商与综述表述为首个获批的 PROTAC 类蛋白降解药物，其作用方式不依靠占据活性位点，而是使靶蛋白进入降解途径。更早上市的沙利度胺类药物后来也被理解为降解剂，但属分子胶路线，与嵌合体技术不同源。八月获批的赞贝苏斯（Zenbexus）同样属于分子胶降解剂。七月获批的利芬德拉（Lipfendra）是大环肽类的 PCSK9 抑制剂，也是首个可口服的 PCSK9 抑制剂，此前同类药物均为注射剂。四月获批的方代约（Foundayo）为口服小分子 GLP-1 受体激动剂，把减重治疗从注射推向口服。三个产品分属不同靶点，指向同一个方向：给药方式的竞争正在取代单纯的靶点竞争。分类上把寡核苷酸与多肽单列，原因在于它们处在中间地带。它们以化学合成制备，监管路径有时与化学药一致，但分子尺寸与作用方式更接近生物大分子。今年的例证是九月获批的赞瓦斯卓（Zanvastro），一种用于亚历山大病的反义寡核苷酸，走的是新药申请路径而非生物制品许可申请路径。监管表格与分子实体并不一一对应，分类应以分子实体为准。四、治疗领域：肿瘤与罕见病双峰肿瘤 10 个，为单一领域最多。今年获批的靶向药有一共同点，适应证集中在耐药后的后线治疗，并且要求明确的分子标志物：胆管癌的 FGFR2 融合、非小细胞肺癌的 ROS1 耐药、乳腺癌的 ESR1 突变、胰腺癌的 RAS、套细胞淋巴瘤的 BCL2。标志物先于用药，这是近十年肿瘤药物开发的基本结构。罕见遗传病 9 个，其中多项为该病种的首个治疗。齐库博（Zycubo）治疗 Menkes 病，恩西替特（Emcitate）治疗 MCT8 缺乏症，赞瓦斯卓治疗亚历山大病，三者均为各自病种的首个获批疗法。此外还有 Hunter 综合征的脑透过酶替代疗法、精氨酸酶 1 缺乏症的聚乙二醇化酶、软骨发育不全的促生长肽，以及进行性骨化性纤维发育不良这一病种上先后获批的两个产品。这条线索的意义在于放行形态。罕见病领域的获批产品多为生物制品、多肽、寡核苷酸与酶，而非传统化药。高度未满足的临床需求，与能够穿透常规化药边界的分子形式，二者在这一领域同时出现。五、给药途径与给药频率口服制剂 24 个，占总数一半以上，这与小分子占比高是同一事实的两面。多肽的口服化值得单独提出。多肽长期受制于口服吸收，今年出现两个反例。三月的艾可泰德（Icotyde）是口服 IL-23 受体拮抗肽，用于中重度斑块型银屑病，此前针对该通路的药物均为注射用抗体；七月的利芬德拉同为口服多肽。二者的价值不限于适应证本身，而在于证明大分子通路的口服给药可行。给药频率同样在变。三月的阿维克力（Awiqli）与九月的昂思维克（Onswik）都是每周给药一次的基础胰岛素，同一年出现两款每周制剂，把胰岛素从每日注射推向每周注射。六月的尤特布齐（Utebzi）是首个口服碳青霉烯类抗生素，把通常需要静脉给药的抗菌药做成口服片。赞瓦斯卓经鞘内注射进入中枢神经系统，七月的莱特纳瓦（Lytenava）为眼科专用贝伐珠单抗制剂，经玻璃体腔注射。这些变化的共同指向是减少就医次数与注射负担。另有一个用途转向值得记录。五月的佐科瓦（Xocova）是 3CL 蛋白酶抑制剂，今年获批的用途为接触新冠患者后的暴露后预防，而非治疗。六、四点需要注意的判断边界第一，抗体偶联药物今年仅 1 个，即五月的德克努帕兹（Decnupaz），靶向 CD123，用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤。仅凭一年清单不宜断言该领域降温，需结合全年数据与在研管线判断，但这一数字与近两年的批准节奏确有落差。第二，首个、首创、唯一这类表述共出现于 25 个产品，来源为官方新闻稿与厂商公告，通常限定在特定适应证或特定靶点范围内，不等于分子机制上的绝对首创。阅读时应连同其限定语一并理解。第三，寡核苷酸走化学药路径这一事实说明，以监管表格反推分子类型会出错。本文的分类以分子实体为准，监管路径只作参考。第四，批准数量不等于临床价值，也不等于患者可及。定价、医保覆盖与产能都会影响一个药物实际能帮助多少人，这些因素不在本清单之内。七、分类方法与存疑事项分子类型按药物实体划分，共 12 类：小分子、复方制剂、多肽、寡核苷酸、单克隆抗体、抗体偶联药物、融合蛋白、酶替代疗法、生物制品即胰岛素类、放射性诊断剂、磁共振造影剂、无机药物。治疗领域按主要适应证所属科室划分，共 13 类，一个药物可能有跨领域用途，此处只记主要获批适应证。给药途径记主要给药方式。本文的分子类型、治疗领域与给药途径均属编辑性判断。同一个药物在不同维度上可以归入不同类别，例如一个抗感染药在分子类型上是小分子，在治疗领域上属感染性疾病，在给药途径上是口服。这些分类用于观察结构，不宜当作监管标签使用。加速批准状态未逐一核对，标注为加速批准的仅限已核实的三个：埃特卡玛（Etcamah）、贝卡尔齐（Beqalzi）、洛阿吉斯（Loargys）。产品归类所用资料包括官方清单、产品说明书与厂商公告；批准类型与剂型取自 FDA 公开数据库，说明书信息取自 DailyMed。附表：2026年FDA新药清单编号商品名中文译名活性成分批准日期 FDA批准适应症分子类型机制或靶点给药途径治疗领域备注 46 Hovilpri 霍维普利 pritelivir 2026-10-09 免疫功能低下成人由单纯疱疹病毒感染引起的皮肤黏膜病变，且对其他治疗无应答小分子口服解旋酶-引物酶抑制剂口服感染性疾病近30年来首个新作用机制的HSV治疗药 45 Emcitate 恩西替特 tiratricol 2026-09-28 MCT8缺乏症患者的外周性甲状腺毒症小分子甲状腺激素类似物口服罕见遗传病该病首个获批治疗 44 Atebrioz 阿特布里奥 zilurgisertib 2026-09-25 成人和12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良患者，减少新发异位骨化总体积小分子 ALK2抑制剂口服罕见遗传病 FOP第三款获批药 43 Juvmo 尤夫莫 tavapadon 2026-09-25 成人帕金森病小分子选择性D1/D5受体激动剂口服神经精神首个且唯一获批的D1/D5选择性激动剂 42 Lyrfigtu 利夫格替尼 lirafugratinib 2026-09-23 既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌，携带FGFR2基因融合或其他重排小分子 FGFR2激酶抑制剂口服肿瘤 41 Onswik 昂思维克 insulin efsitora alfa-gobe 2026-09-23 作为饮食与运动的辅助，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制生物制品每周一次长效基础胰岛素（Fc融合）皮下注射内分泌与代谢每周给药一次的基础胰岛素 40 Pixclara 匹克斯克拉 floretyrosine F18 2026-09-11 与其他诊断评估联合，用PET显像区分复发性或进展性胶质瘤与治疗相关改变放射性诊断剂 F18标记氨基酸类PET示踪剂静脉注射影像诊断 39 Isembyld 艾森拜德 apitegromab-mstn 2026-09-11 正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上脊髓性肌萎缩症患者单克隆抗体抗肌生长抑制素单抗静脉注射罕见遗传病首个靶向SMA肌肉丢失机制的疗法 38 Etcamah 埃特卡玛 camizestrant 2026-09-04 激素受体阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌，在芳香化酶抑制剂与CDK4/6抑制剂治疗期间检出ESR1突变小分子新一代口服选择性雌激素受体降解剂口服肿瘤加速批准 37 Zanvastro 赞瓦斯卓 zilganersen 2026-09-03 儿童与成人亚历山大病寡核苷酸靶向GFAP的反义寡核苷酸鞘内注射罕见遗传病该病首个获批治疗，唯一直接作用于病因的疗法 36 Mimrylo 米姆利洛 rusfertide 2026-08-28 真性红细胞增多症成人的红细胞增多症多肽铁调素模拟肽皮下注射血液首创机制 35 Lisraya 利斯拉雅 brepocitinib 2026-08-27 成人皮肌炎小分子 TYK2/JAK1抑制剂口服免疫与炎症首个获批用于皮肌炎的口服药物 34 Rasonque 拉森克 daraxonrasib 2026-08-26 转移性胰腺癌小分子 RAS(ON)多选择性抑制剂口服肿瘤 33 Pasatru 帕萨特鲁 garetosmab-grts 2026-08-19 成人进行性骨化性纤维发育不良，减少新发异位骨化与临床医生判定的疾病发作单克隆抗体抗Activin A单抗静脉注射罕见遗传病 FOP第二款获批药 32 Zenbexus 赞贝苏斯 iberdomide 2026-08-13 与达雷妥尤单抗及透明质酸酶、地塞米松联合，用于至少接受过一线治疗（含蛋白酶体抑制剂与免疫调节剂）的成人多发性骨髓瘤小分子塞来可因调节型分子胶降解剂口服肿瘤 31 Tauklarify 陶克拉瑞 florquinitau F18 2026-08-13 用于正在接受阿尔茨海默病评估的认知障碍成人脑PET显像，识别tau神经纤维缠结病理放射性诊断剂 tau蛋白F18 PET示踪剂静脉注射影像诊断 30 Orzeyful 奥泽富 oveporexton 2026-08-05 1型发作性睡病小分子食欲素2型受体激动剂口服神经精神首个直接恢复食欲素信号、针对病因的药物 29 Simtriyo 辛特里约 centanafadine 2026-07-24 注意缺陷多动障碍小分子去甲肾上腺素、多巴胺与5-羟色胺三重再摄取抑制剂口服神经精神首创作用机制 28 Lytenava 莱特纳瓦 bevacizumab-vikg 2026-07-24 新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性单克隆抗体抗VEGF-A单抗眼用制剂玻璃体腔注射眼科眼科专用贝伐珠单抗制剂 27 Jideytro 吉代曲 zidesamtinib 2026-07-22 既往接受过ROS1激酶抑制剂治疗的成人ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌小分子 ROS1抑制剂口服肿瘤 26 Lipfendra 利芬德拉 enlicitide decanoate 2026-07-15 降低低密度脂蛋白胆固醇多肽口服大环肽PCSK9抑制剂口服内分泌与代谢首个且唯一每日一次口服PCSK9抑制剂 25 Revtorpyk 瑞夫托匹克 gedatolisib 2026-07-14 与氟维司群联合，用于未检出PIK3CA突变、转移阶段接受过至少一线内分泌治疗后进展的激素受体阳性HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌小分子 PI3K/mTOR双靶点抑制剂静脉注射肿瘤 24 Trutakna 特鲁塔克纳 atacicept-vymj 2026-07-07 降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿融合蛋白 TACI-Fc融合蛋白，阻断BLyS与APRIL 皮下注射免疫与炎症 23 Lumvoa 卢姆沃阿 veligrotug-vvze 2026-06-26 甲状腺眼病单克隆抗体抗IGF-1R单抗静脉注射眼科获批范围覆盖活动期与慢性期 22 Utebzi 尤特布齐 tebipenem pivoxil 2026-06-17 成人由若干敏感微生物引起、口服替代方案有限或没有的复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）小分子口服碳青霉烯类抗生素口服感染性疾病首个口服碳青霉烯类治疗药 21 Ambelvist 安贝尔维斯特 gadoquatrane 2026-06-12 与MRI联合检测并显示血管分布异常的病灶磁共振造影剂大环钆类四聚体造影剂静脉注射影像诊断 20 Cypsedo 赛普塞多 cipepofol 2026-05-29 成人手术的全身麻醉诱导小分子静脉全身麻醉药（丙泊酚结构类似物）静脉注射麻醉与镇痛 19 Xocova 佐科瓦 ensitrelvir 2026-05-29 与COVID-19患者接触后的暴露后预防小分子 3CL蛋白酶抑制剂口服感染性疾病 18 Zaynich 扎伊尼奇 cefepime and zidebactam 2026-05-29 由指定敏感微生物引起的复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）复方制剂头孢吡肟联合β-内酰胺酶抑制剂增强剂静脉注射感染性疾病 17 Decnupaz 德克努帕兹 pivekimab sunirine-pvzy 2026-05-27 成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤抗体偶联药物靶向CD123的抗体偶联PBD二聚体毒素静脉注射肿瘤该适应证首个也是唯一一个抗体偶联药物 16 Hepcludex 海普克鲁德克斯 bulevirtide-gmod 2026-05-22 无肝硬化或代偿期肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒感染多肽 HBV/HDV进入抑制剂皮下注射感染性疾病 15 Baxfendy 巴克斯芬迪 baxdrostat 2026-05-15 与其他降压药联合治疗高血压小分子醛固酮合酶抑制剂口服心血管与肾脏 14 Beqalzi 贝卡尔齐 sonrotoclax 2026-05-13 至少接受过两线系统治疗（含BTK抑制剂）后复发或难治的成人套细胞淋巴瘤小分子 BCL2抑制剂口服肿瘤加速批准 13 Veppanu 维帕努 vepdegestrant 2026-05-01 雌激素受体阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，且至少一线内分泌治疗后出现疾病进展小分子靶向雌激素受体的蛋白降解剂（PROTAC）口服肿瘤首个获批的PROTAC类靶向蛋白降解药物 12 Idvynso 伊德文索 doravirine and islatravir 2026-04-20 成人HIV-1感染，用于已在稳定方案上获得病毒学抑制、无治疗失败史且无已知耐药突变的患者替换现有完整方案复方制剂非核苷类逆转录酶抑制剂联合核转运抑制剂口服感染性疾病 11 Foundayo 方代约 orforglipron 2026-04-01 配合低热量饮食与增加运动，用于成人肥胖或超重（伴至少一项体重相关合并症）的减重与长期维持小分子口服非肽类GLP-1受体激动剂口服内分泌与代谢首个口服小分子GLP-1受体激动剂 10 Awiqli 阿维克力 insulin icodec-abae 2026-03-26 改善成人2型糖尿病患者的血糖控制生物制品每周一次基础胰岛素类似物皮下注射内分泌与代谢首个且唯一每周一次基础胰岛素 9 Lifyorli 利菲奥利 relacorilant 2026-03-25 铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，在接受过一至三线系统治疗（至少一线含贝伐珠单抗）之后小分子选择性糖皮质激素受体拮抗剂口服肿瘤 8 Avlayah 阿夫拉雅 tividenofusp alfa-eknm 2026-03-24 Hunter综合征（黏多糖贮积症II型）患者的神经系统表现酶替代疗法重组艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶脑透过融合蛋白静脉注射罕见遗传病 7 Icotyde 艾可泰德 icotrokinra 2026-03-17 12岁及以上、体重至少40公斤、适合系统治疗或光疗的中重度斑块型银屑病多肽口服IL-23受体拮抗肽口服免疫与炎症首个口服靶向IL-23受体的肽类药物 6 Lynavoy 利纳沃伊 linerixibat 2026-03-17 原发性胆汁性胆管炎相关的胆汁淤积性瘙痒小分子回肠胆汁酸转运体抑制剂口服消化与肝病 5 Yuviwel 尤维维尔 navepegritide 2026-02-27 2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童，增加线性生长多肽 C型利钠肽类似物皮下注射罕见遗传病 4 Loargys 洛阿吉斯 pegzilarginase-nbln 2026-02-23 与饮食蛋白限制联合，治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症成人与儿童的高精氨酸血症酶替代疗法聚乙二醇化重组精氨酸酶静脉注射罕见遗传病加速批准 3 Bysanti 拜桑提 milsaperidone 2026-02-20 精神分裂症；双相I型障碍相关的躁狂或混合发作小分子抗精神病药口服神经精神 2 Adquey 阿德奎 difamilast 2026-02-12 轻中度特应性皮炎小分子 PDE4抑制剂外用皮肤 1 Zycubo 齐库博 copper histidinate 2026-01-12 Menkes病无机药物组氨酸铜补充剂皮下注射罕见遗传病该病首个获批治疗

2026-08-29

·吸入制剂Co.Lab

2026年FDA新药获批全景：36款创新药背后的四个研发信号（截至 8 月28日）

导读截至2026年8月28日，美国FDA共批准36款创新药物（Novel Drug Approvals）。这一数字本身并不惊人，更值得关注的是其中出现了多个“首次”：全球首个获批的PROTAC蛋白降解剂、首个RAS(ON)抑制剂、首个口服PCSK9抑制剂、首个CELMoD……当蛋白降解、RAS靶向这些曾被视作“难以成药”的技术同一年走向临床，2026年注定是新药研发史上值得记录的一年。本文不打算逐一罗列36个药物，而是从药物研发视角回答三个问题：这批新药呈现怎样的整体格局？真正的机制创新落在哪里？对在研管线意味着什么？01 整体格局：36款新药如何分布从批准节奏看，2026年前8个月呈现“稳中有进、下半年提速”的特征：1月1款起步，5月达到上半年峰值8款，7—8月合计13款，8月单月即批7款。整体审评节奏平稳，创新药产出管线持续释放。从治疗领域看，抗肿瘤仍是第一大赛道（8款，22.2%），自身免疫与炎症（7款，19.4%）紧随其后，心血管与代谢、抗感染与抗病毒、中枢神经与精神各5款（各13.9%），罕见遗传病4款（11.1%），另有眼科、麻醉各1款。肿瘤、自免、代谢三大领域合计占比超过55%，构成2026年获批的基本盘。更值得关注的是“首次”的密度。本文在36款药物中至少识别出五类具有里程碑意义的技术/机制突破，它们共同指向一个判断：2026年不是“量”的扩张年，而是“质”的跃迁年。02 抗肿瘤：蛋白降解技术落地，RAS靶点历史性破局抗肿瘤领域是2026年获批的重心，也是技术含金量最高的板块。本年度最值得关注的两个事件，均发生在蛋白降解与RAS靶向两大“难成药”方向。全球首个PROTAC获批：vepdegestrant（Veppanu） 5月1日获批的vepdegestrant是全球首个获FDA批准的口服PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）——异双功能蛋白降解剂，靶向雌激素受体（ER）。适应症为经至少一线内分泌治疗后进展的ER阳性/HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，并同步获批Guardant360 CDx伴随诊断。PROTAC通过“劫持”泛素-蛋白酶体系统实现靶蛋白降解，从机制上突破了传统拮抗剂“占据结合位点”的局限，其获批标志着靶向蛋白降解（TPD）技术正式进入肿瘤临床主战场。首个CELMoD获批：iberdomide（Zenbexus） 8月13日，iberdomide获FDA加速批准，联合达雷妥尤单抗（含透明质酸酶）与地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗（含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。iberdomide是首个获批的CELMoD（cereblon E3连接酶调节剂），通过调控cereblon E3泛素连接酶介导转录因子的泛素化降解，机制上相较来那度胺等传统免疫调节剂更具活性，其确证性获益尚待验证。首个RAS(ON)抑制剂获批：daraxonrasib（Rasonque） 8月26日获批的daraxonrasib是首个获批的RAS(ON)多选择性口服抑制剂，用于经至少一线系统治疗后或不适合多药系统治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。RAS是实体瘤中突变频率最高的癌基因之一，长期被视为“不可成药”靶点；daraxonrasib通过“三复合物”机制同时靶向多种RAS(ON)突变体，其获批实现了胰腺癌领域靶向治疗“零的突破”，也验证了广谱RAS靶向平台的成药潜力。后线精准治疗持续补位此外，zidesamtinib（Jideytro，高选择性ROS1抑制剂）获批用于经ROS1 TKI治疗后的ROS1阳性非小细胞肺癌，填补后线治疗空白；vepdegestrant之外，gedatolisib（Revtorpyk）联合fulvestrant用于无PIK3CA突变的HR阳性/HER2阴性乳腺癌；relacorilant（Lifyorli）用于含贝伐珠单抗方案的铂耐药卵巢癌/输卵管癌/原发腹膜癌；sonrotoclax（Beqalzi）用于经BTK抑制剂治疗的复发难治套细胞淋巴瘤；pivekimab sunirine-pvzy（Decnupaz）用于浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。整体呈现出“精准分型深化+后线补位+罕见血液肿瘤覆盖”的立体格局。03 心血管与代谢：口服化把“大分子级靶点”做成小分子代谢领域是2026年另一个技术密度极高的板块，其主线是“口服化”——把过去只能靠注射给药实现的靶点调节，通过新型分子形式变为每日口服。口服非肽GLP-1受体激动剂：orforglipron（Foundayo） 4月1日获批的orforglipron是首个口服非肽类小分子GLP-1受体激动剂，用于肥胖或伴体重相关合并症的超重成人，联合低热量饮食与运动实现减重及长期体重维持。与多肽类GLP-1药物不同，orforglipron不受饮食与饮水限制、可随时服用，从根本上降低了GLP-1疗法的依从性门槛，被视为减重赛道从“注射”走向“口服”的标志性产品。首个口服PCSK9抑制剂：enlicitide decanoate（Lipfendra） 7月15日获批的enlicitide是首个口服PCSK9抑制剂——一种口服大环肽，通过结合PCSK9、抑制其与LDL受体结合，机制上与已上市的注射型PCSK9单抗一致，但实现了每日一次口服给药，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。它把PCSK9这一“生物药级靶点”带入口服时代，为高胆固醇血症的长期管理提供了新选择。给药方式创新的持续深化 insulin icodec-abae（Awiqli）为每周一次长效基础胰岛素，用于成人2型糖尿病血糖控制，进一步降低降糖治疗的注射频率；baxdrostat（Baxfendy）为醛固酮合成酶抑制剂，联合其他降压药用于高血压治疗；rusfertide（Mimrylo）为铁调素模拟肽，用于成人真性红细胞增多症的红细胞增多症，通过调控铁代谢减少红细胞生成。整体看，代谢领域2026年呈现“小分子口服化、生物药长效化、多肽新机制”三线并进的格局。04 自身免疫与炎症：新机制与超罕见病双线推进自免领域7款获批药物中，既有覆盖常见病的新机制药物，也有针对超罕见自免病的突破性生物药。首个皮肌炎口服药：brepocitinib（Lisraya） 8月27日获批的brepocitinib是首个获FDA批准用于成人皮肌炎的口服药物，为选择性TYK2-JAK1双重抑制剂，每日一次30mg，III期研究显示在肌肉、皮肤及整体疾病活动度方面带来持续改善，并显著减少激素用量。皮肌炎作为一种罕见的系统性自身免疫病，长期缺乏针对性口服治疗，brepocitinib填补了这一空白。常见自免病的新机制布局 difamilast（Adquey）为外用PDE4抑制剂，用于轻中度特应性皮炎；icotrokinra（Icotyde）用于12岁及以上、体重不低于40kg的中重度斑块状银屑病，覆盖青少年人群。超罕见自免病与器官特异性自免 garetosmab-grts（Pasatru）为抗Activin A中和单克隆抗体，用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），减少新发异位骨化与临床评估的疾病发作，是FOP领域第二款获批药物；atacicept-vymj（Trutakna）用于降低成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿；linerixibat（Lynavoy）用于原发性胆汁性胆管炎相关胆汁淤积性瘙痒；veligrotug-vvze（Lumvoa）用于甲状腺眼病。自免赛道呈现“常见病新机制+超罕见病差异化”的双轮驱动特征。05 抗感染与中枢/罕见遗传病：未满足需求驱动的多点开花抗感染：耐药菌与慢性病毒感染是重心抗感染领域5款获批药物回应了两大未满足需求：耐药菌感染与慢性病毒感染。tebipenem pivoxil（Utebzi）为口服碳青霉烯类抗生素，用于治疗选择有限或无可替代口服方案的成人复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）；cefepime+zidebactam（Zaynich）为头孢吡肟与新型β-内酰胺酶抑制剂复方，同样覆盖复杂性尿路感染，两者共同应对耐药革兰氏阴性菌挑战。病毒感染方面，bulevirtide-gmod（Hepcludex）为NTCP受体抑制剂，用于慢性丁型肝炎（无肝硬化或代偿性肝硬化），针对丁肝这一长期缺乏有效疗法的难治性病毒感染；ensitrelvir（Xocova）获批新冠暴露后预防适应症，拓展抗病毒应用场景；doravirine+islatravir（Idvynso）作为完整方案用于病毒学抑制的HIV-1成人感染者的转换治疗，推进HIV治疗向长效、简化方案演进。中枢神经：治疗与诊断工具协同升级中枢领域3款治疗药物+2款诊断工具。oveporexton（Orzeyful）为食欲素受体激动剂，用于1型发作性睡病；centanafadine（Simtriyo）为去甲肾上腺素-多巴胺再摄取抑制剂，用于注意缺陷多动障碍（ADHD）；milsaperidone（Bysanti）用于精神分裂症及双相I型障碍的躁狂/混合发作。诊断侧，florquinitau F 18（Tauklarify）为tau蛋白PET显像剂，用于认知障碍成人患者的阿尔茨海默病评估，配合疾病修饰疗法的精准人群筛选；gadoquatrane（Ambelvist）为MRI造影剂，用于异常血管化病变的检测与显示。罕见遗传病：儿童用药占比提升 copper histidinate（Zycubo）用于Menkes病（铜代谢障碍）；pegzilarginase-nbln（Loargys）用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（高精氨酸血症）；tividenofusp alfa-eknm（Avlayah）用于亨特综合征（黏多糖贮积症II型）；navepegritide（Yuviwel）用于2岁及以上骨骺未闭的软骨发育不全儿童，增加线性生长。四款药物均针对高度未满足的儿童/成人罕见遗传病，体现了FDA对罕见病创新药的政策倾斜。06 四个研发信号：对在研管线意味着什么把36款药物放在一起看，可以提炼出四个跨领域的研发信号。信号一：靶向蛋白降解（TPD）技术进入临床主战场。vepdegestrant（PROTAC）与iberdomide（CELMoD）同年获批，标志着“降解”范式从概念验证走向临床获批。对研发团队而言，针对“难以用传统拮抗剂成药”的靶点（转录因子、支架蛋白、耐药突变体），TPD正成为可落地的立项选项，但需关注其口服生物利用度、组织分布与长期安全性数据的积累。信号二：口服化从“小分子”延伸到“大分子级靶点”。GLP-1、PCSK9过去依赖注射型生物药，2026年分别迎来口服非肽小分子（orforglipron）与口服大环肽（enlicitide）。这表明“靶点本身的成药性”正被“分子形式创新”重新定义——大环肽、非肽小分子、口服多肽等新形式，正在把生物药级靶点带回口服时代，口服生物利用度优化将成为代谢与慢病赛道的核心竞争点。信号三：“不可成药”靶点正被逐一攻克。daraxonrasib（RAS）的获批，是RAS这个长期“不可成药”靶点的历史性突破，也是KRAS之后RAS家族可靶向化的延续。随着RAS(ON)多选择性抑制剂、突变选择性抑制剂等技术成熟，RAS通路相关适应症的研发空间将被系统性打开。信号四：罕见病与超罕见病仍是差异化布局的核心。FOP、Menkes病、精氨酸酶缺乏症、亨特综合征、BPDCN等超罕见/罕见病均迎来首款或新一代疗法。超罕见病临床需求迫切、竞争格局相对宽松、监管激励明确，是biotech实现first-in-class差异化突破的高确定性赛道。对研发管线的三点启示第一，立项评估可把“是否具备first-in-class或差异化机制”作为重要筛选维度，蛋白降解、口服大环肽、广谱RAS靶向等已验证的技术平台值得持续跟踪。第二，对成熟靶点，给药方式创新（口服化、长效化）仍是高确定性的差异化路径，但应提前布局口服生物利用度与制剂工艺的成药性研究。第三，罕见病尤其是儿童罕见病适应症，在竞争格局与监管政策上具有明显优势，适合作为biotech差异化管线的补充方向。结语需要说明的是，上述信号判断基于2026年前8个月36款获批药物的公开信息，样本量有限，且部分加速批准药物的确证性获益仍有待验证。但蛋白降解、RAS靶向、口服化三条技术主线在同一年落地，已经清晰指向新药研发“精准化、差异化、新机制”的演进方向。对研发团队而言，真正值得追问的不是“36款药里有没有我的靶点”，而是“我的管线能否进入下一个获批周期”。 ▲ 免责声明本文旨在促进科研信息的沟通和交流，仅供专业人士参阅，非广告用途。我们尊重原创作品，选取的文章已明确注明来源和作者，版权归原作者所有，如涉及侵权或其他问题，请联系：龙猫18660885531（微信同号）。本文仅作信息分享，不代表吸入制剂Co.Lab立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。本文仅供参考，不构成投资建议。投资者在做出任何投资决策前，应自行进行研究并咨询专业顾问。

2026-08-25

·immedica.com

Immedica receives Orphan Drug Designation for pegzilarginase in Japan

STOCKHOLM, Sweden, August 25, 2026 - Immedica announces that Japan's Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) has granted Orphan Drug Designation (ODD) to pegzilarginase for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1-D), a rare inherited metabolic disorder. "Receiving Orphan Drug Designation for pegzilarginase in Japan is an important step in our commitment to bringing innovative treatments to patients living with rare diseases worldwide," said Anders Edvell, CEO of Immedica. "We look forward to continuing our engagement with the Japanese regulatory authority as we advance our plans to make pegzilarginase available to patients with ARG1-D in Japan." Following the Orphan Drug Designation, Immedica is working towards the submission of a Japanese New Drug Application (J-NDA) for pegzilarginase. In Japan, products granted Orphan Drug Designation are eligible for a priority review process, which may result in a shorter regulatory review timeline compared with standard applications. About ARG1-D ARG1-D is an ultra-rare, progressive and serious inherited metabolic disorder. The principal defect in ARG1-D leads to accumulation of plasma arginine (hyperargininemia) and its toxic metabolites. Patients are often diagnosed in late infancy or early childhood, and the symptoms include spasticity, seizures, developmental delay, intellectual disability, and early mortality. ARG1-D is one of the eight urea cycle disorder (UCD) subtypes. It shares some overlapping features with other UCDs, including impaired nitrogen excretion. However, in ARG1-D, hyperammonemia is generally less severe. About pegzilarginase Pegzilarginase is a novel, recombinant, human arginase-1 enzyme that has been shown to rapidly and sustainably lower levels of the amino acid arginine and its toxic metabolites in plasma, making it the first and only therapy proven to lower plasma arginine. Loargys is approved in the EU, UK, US, Oman and Canada for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1-D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents, and children 2 years and older. About Immedica Immedica is a pharmaceutical company, headquartered in Stockholm, Sweden, focused on the commercialization of medicines for rare diseases and specialty care products. Immedica’s capabilities cover marketing and sales, compliance, pharmacovigilance, quality assurance, regulatory, medical affairs and market access, as well as a global distribution network serving patients in more than 50 countries. Immedica is fully dedicated to helping those living with diseases which have a large unmet medical need. Immedica’s therapeutic areas are within RARE metabolic, RARE hematology & oncology, RARE neurology, RARE endocrinology and specialty care. Immedica was founded in 2018 and employs today around 180 people across Europe, the Middle East and the United States. Immedica is backed by the investment firms KKR and Impilo. For more information visit www.immedica.com. Immedica contact: Linda Holmström VP, Head of HR & Communication linda.holmstrom@immedica.com We believe we have an important role to fill in society – bringing new, innovative treatments to patients with rare diseases. Focus areas are within RARE metabolic, RARE neurology, RARE hematology & oncology and specialty care. We operate products from phase 2 and all the way to mature products. ESG is an integrated part of our business model. Stay up to date with our latest news. Telephone: +46 (0) 8 533 39 500 E-mail: info@immedica.com

孤儿药上市批准

100 项与 Pegzilarginase 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11695	-	A16AB24	DB14780

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
高精氨酸血症	欧盟	Immedica Pharma AB	2023-12-15
高精氨酸血症	冰岛	Immedica Pharma AB	2023-12-15
高精氨酸血症	列支敦士登	Immedica Pharma AB	2023-12-15
高精氨酸血症	挪威	Immedica Pharma AB	2023-12-15

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
广泛期小细胞肺癌	临床2期	美国	Immedica Pharma AB	2017-12-21
难治性急性髓细胞白血病	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2016-08-15
难治性急性髓细胞白血病	临床1期	加拿大	Immedica Pharma AB	2016-08-15
难治性骨髓增生异常综合征	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2016-08-15
难治性骨髓增生异常综合征	临床1期	加拿大	Immedica Pharma AB	2016-08-15
复发性急性髓细胞白血病	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2016-08-15
复发性急性髓细胞白血病	临床1期	加拿大	Immedica Pharma AB	2016-08-15
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2015-10-22
葡萄膜黑色素瘤	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2015-10-22

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03371979 (CTgov)	临床1/2期	广泛期小细胞肺癌	42	Pegzilarginase+Pembrolizumab (Phase 2 - Pegzilarginase 0.27 mg/kg Plus Pembrolizumab 200 mg)	顧構襯齋齋簾糧襯糧壓 = 鹹壓窪願獵膚選鬱衊顧夢膚鹽窪廠襯獵鹹窪襯 (鏇築鏇齋鬱顧構淵鬱糧, 壓顧廠構糧願壓醖構鏇 ~ 淵糧構獵鑰獵積齋願淵) 更多	-	2026-10-28
NCT03371979 (CTgov)	临床1/2期	广泛期小细胞肺癌	42	Pegzilarginase+Pembrolizumab (Phase 1 - Pegzilarginase 0.20 mg/kg + Pembrolizumab 200 mg)	範淵積艱築簾蓋壓簾積 = 窪鬱窪襯餘壓憲糧觸壓窪襯範鏇遞積選壓鏇鹽 (膚夢繭醖獵鹹構壓願齋, 襯獵獵餘醖廠齋願獵廠 ~ 網繭鬱願醖蓋構餘構膚) 更多	-	2026-10-28
NCT03378531 (CTgov)	临床2期	高精氨酸血症	14	AEB1102	製願餘鏇觸簾壓選淵顧 = 遞膚選衊膚廠鏇鏇夢鏇製範夢衊糧衊顧鏇廠廠 (願獵壓鏇窪遞鑰築願製, 選遞觸鏇糧淵膚築網鹹 ~ 簾範製遞顧餘糧構蓋鏇) 更多	-	2026-09-24
NCT06582524 (CAEB1102-301A, CTgov)	临床3期	高精氨酸血症	3	Pegzilarginase	製衊選鹹鬱遞鑰獵選範(選糧齋範齋艱艱齋憲淵) = 積淵膚觸鹽膚顧範醖廠衊網窪艱窪衊鹹鑰壓鹹 (糧憲齋齋觸獵築築構繭, 81.26) 更多	-	2026-04-30
NCT06582524 (CAEB1102-301A, Company_Website) 人工标引	临床3期	高精氨酸血症	3	pegzilarginase	鹽夢製醖繭餘鏇構鹽鬱(簾憲醖築淵憲鑰願窪築) = clinically meaningful reduction 艱範膚憲窪窪襯襯夢廠 (衊餘鑰鹽鬱築觸鑰鬱憲 ) 更多	积极	2026-02-02
NCT03921541 (PEACE, CTgov)	临床3期	高精氨酸血症	32	Pegzilarginase (Pegzilarginase)	觸鬱齋蓋憲觸選鹹獵遞(窪積壓範遞簾簾願憲糧) = 鑰餘廠選壓願艱製壓鬱廠觸積選壓憲襯鹽糧簾 (願襯選齋衊遞顧網糧醖, 1.635) 更多	-	2024-11-19
NCT03921541 (PEACE, CTgov)	临床3期	高精氨酸血症	32	Placebo (Placebo)	觸鬱齋蓋憲觸選鹹獵遞(窪積壓範遞簾簾願憲糧) = 壓夢鑰蓋憲衊憲憲襯構廠觸積選壓憲襯鹽糧簾 (願襯選齋衊遞顧網糧醖, 1.371) 更多	-	2024-11-19
NCT03921541 (PEACE, SSIEM2022)	临床3期	高精氨酸血症 plasma arginine (pArg)	32	Pegzilarginase	選淵繭餘鹽構窪鏇廠選(鹹獵鏇糧壓鹹艱鏇衊鹽) = 醖繭艱蓋憲鹽鬱廠鏇製糧衊範廠範鹹積鏇願襯 (齋鑰鑰鑰醖願襯築齋鹹 )	积极	2022-08-30
NCT03378531 \| NCT02488044 (Pubmed \| J Inherit Metab Dis) 人工标引	临床1/2期	高精氨酸血症	16	pegzilarginase	鬱夢鏇願夢夢構夢襯製(鬱繭鬱壓齋餘餘醖鬱廠) = five patients were all observed in 101A 膚艱鬱壓選獵夢積膚觸 (窪襯窪窪願窪餘夢簾艱 ) 更多	积极	2021-07-01
SSIEM2019	临床1/2期	高精氨酸血症 plasma arginine	16	Pegzilarginase	餘網壓餘顧艱鏇壓構選(願膚齋鹽顧廠製醖繭鑰) = 襯夢遞築艱選築夢蓋獵膚衊積夢蓋壓製淵醖淵 (夢選壓獵簾夢鏇鬱鏇淵 )	-	2019-08-25
SITC2018	临床1期	肿瘤	-	Pegzilarginase	觸襯淵願艱觸網觸鑰繭(願壓壓鑰憲壓鬱蓋窪齋) = increased levels of granzyme A, IFN-g and TNF-a 顧簾夢襯願蓋齋選顧積 (餘製糧廠壓醖範構餘獵 ) 更多	积极	2018-11-06
SITC2018	临床1期	肿瘤	-	aOX40 mAb		积极	2018-11-06
NCT02561234 (AACR 12018 \| AACR 22018) 人工标引	临床1期	HR阳性/HER2低表达实体瘤	40	pegzilarginase	築艱鏇繭壓選糧顧齋鹽(淵願顧網積艱獵範鬱簾) = 0.33 mg/kg once weekly 蓋繭製餘繭遞遞淵襯膚 (製構糧鹽鑰遞網鹽廠餘 ) 更多	积极	2018-07-01