Analysis of patients with arginase 1 deficiency treated with Loargys in standard clinical care enrolled in a European, non-interventional, multicentre registry - Analysis of standard clinical care treatment of ARG1 deficient patients enrolled in European multicentre registry

开始日期2026-02-01

申办/合作机构

Immedica Pharma AB

CTIS2024-510797-25-00

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3 Open-Label Study of Safety, Pharmacokinetics and Activity of Weekly Subcutaneous Pegzilarginase in Subjects <24 months old with Arginase 1 Deficiency

开始日期2024-12-18

申办/合作机构

Immedica Pharma AB

NCT06582524

/ Completed临床3期

A Phase 3 Open-Label Study of Safety, Pharmacokinetics, and Activity of Weekly Subcutaneous Pegzilarginase in Subjects <24 Months Old With Arginase 1 Deficiency

This is an open-label, multicentre study to evaluate the safety, PK, and activity (PD) of weekly subcutaneous (SC) administration of pegzilarginase in subjects with ARG1-D who are < 24 months of age. The study consists of a screening period of up to 4 weeks, a subsequent 12-week treatment period, and a safety follow-up period of 8 weeks.

开始日期2024-08-30

申办/合作机构

Immedica Pharma AB

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项与 Pegzilarginase 相关的文献（医药）

2026-09-01·MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM

Relationship between elevated arginine and pathophysiology of progressive disease in arginase 1 deficiency

Review

作者: Sloan, Leslie ; Neuman, Linda ; Batzios, Spyros ; Rudebeck, Mattias

BACKGROUND:

Arginase 1 deficiency (ARG1-D; OMIM #207800) is a rare urea cycle disorder caused by loss of arginase activity, preventing the hydrolysis of arginine to ornithine and urea. The resulting hyperargininaemia leads to accumulation of neurotoxic metabolites including guanidino compounds and nitric oxide in the central nervous system. Nervous system structures are affected, including the corticospinal tracts, cerebral and cerebellar white matter, basal ganglia, hippocampus, and corpus callosum. Clinically, patients present with developmental and neurological impairment, including growth delay, spasticity, balance and coordination challenges, seizures, and cognitive dysfunction. Without effective treatment, symptoms worsen, leading to disability, reduced quality of life, and risk of premature death.

PATHOPHYSIOLOGY:

Persistent elevation of arginine and its metabolites drives pathology. Unlike other urea cycle disorders, neurological damage in ARG1-D is largely independent of hyperammonaemia. Excess arginine increases nitric oxide production and formation of peroxynitrite, promoting oxidative stress, mitochondrial dysfunction, and reduced ATP availability. These effects impair oligodendrocyte maturation and myelination, affecting corticospinal tracts. Supraphysiologic concentrations of arginine also result in accumulation of neurotoxic metabolites including guanidino compounds which in vitro inhibit Na⁺/K⁺-ATPase activity, disrupt membrane stability, and impair inhibitory neurotransmission. The resulting hyperexcitability contributes to seizures and progressive neuromotor decline. Structural imaging demonstrates cerebral and cerebellar atrophy, white matter dysmyelination, and thinning of the corpus callosum. Electrophysiological studies show slowed neural conduction. Notably, neurological manifestations often occur despite normal ammonia concentrations, supporting hyperargininaemia and its metabolites as the primary driver of progression.

CONCLUSION:

Chronic neurotoxicity from elevated arginine and its derivatives drives the progressive neurological decline in ARG1-D. Until recently, liver transplantation was the only intervention to halt progression of the disease, but it is not available to the majority of patients, is high risk, and resource intensive. In recently conducted clinical studies, enzyme therapy with pegzilarginase has demonstrated substantial reductions in arginine and its derivatives with improved clinical outcomes.

2026-07-01·EClinicalMedicine

Efficacy and safety of pegzilarginase in patients below 2 years of age with arginase 1 deficiency: a phase 3, open-label, multi-centre study

Article

作者: Baghdasaryan, Anna ; Pinto, Patricia Lipari ; Rudebeck, Mattias ; Ghosh, Arunabha

Background:

Arginase 1 Deficiency (ARG1-D) is a rare metabolic disorder characterized by marked hyperargininaemia and progressive neurological impairment. Dietary protein restriction alone is often insufficient to normalize plasma arginine (pArg) or prevent disease progression. Pegzilarginase, a recombinant human ARG1 enzyme therapy, has demonstrated pArg normalization and improved clinical outcomes in patients ≥2 years. This study evaluated safety, pharmacokinetics (PK), and activity of pegzilarginase in patients <2 years.

Methods:

In this phase 3, open-label, single-arm study (NCT06582524, EU CT 2024-510797-25), conducted in United Kingdom, Austria and Portugal, patients received once-weekly subcutaneous pegzilarginase. As primary endpoint, change in pArg at 12 weeks was assessed. Secondary endpoints included safety, PK, plasma ornithine and Gross Motor Function Measure (GMFM-66). Descriptive analyses were performed on the Full Analysis Set.

Findings:

Three patients (mean age 20.3 months) were included between 30 August 2024 and 17 June 2025. After 12 weeks, mean (SD) pArg decreased by 221.5 (81.3) μmol/L, a 70.6% (4.3) reduction, reaching normal range by Visit 4 (114.1 [68.4] μmol/L). Plasma ornithine increased and plasma ammonia remained largely normal. GMFM-66 total scores improved by 21.0 (13.9) points (18.1% [5.8%]). Pegzilarginase exposure was consistent with previous studies; AUC and half-life were similar, whereas clearance and volume of distribution were lower, as expected in infants. No new safety findings were observed.

Interpretation:

In patients with ARG1-D <2 years of age, pegzilarginase demonstrated pharmacokinetic and pharmacodynamic responses comparable to older children and a favourable safety profile.

Funding:

Immedica Pharma AB.

2026-04-28·Children-Basel

Pegzilarginase in Arginase 1 Deficiency: Clinical and Biochemical Effects of Treatment Initiation, Discontinuation and Re-Initiation.

Article

作者: Gigante, Silvia ; Balduzzi, Adriana ; Gasperini, Serena ; Marchetti, Vera ; Bolgè, Maria Valvassori ; Pretese, Roberta ; Crescitelli, Viola ; Faraguna, Martha Caterina ; Bonfanti, Cristina ; Sgroi, Giusi ; Sala, Stefania

BACKGROUND:

Arginase 1 deficiency (ARG1-D) is an ultra-rare urea cycle disorder characterized by hyperargininemia and progressive neurological impairment, including spasticity, loss of motor function, and reduced quality of life. Conventional management based on dietary protein restriction and ammonia scavengers rarely achieves adequate metabolic control or prevents neurological deterioration. Pegzilarginase, a recombinant human arginase 1 enzyme, is the first disease-modifying therapy for ARG1-D.

METHODS:

We report the first Italian real-world experience with pegzilarginase in three pediatric patients with genetically confirmed ARG1-D enrolled in the phase 3 PEACE trial. Clinical, biochemical, functional, nutritional and quality-of-life data were retrospectively collected over a long-term follow-up (2003-2025). Outcomes were evaluated across three phases: treatment initiation (Start), a 13-month treatment interruption due to trial closure (Stop), and therapy re-initiation through an early access program (Restart).

RESULTS:

Pegzilarginase rapidly normalized plasma arginine levels and was associated with improvements in motor function, spasticity, walking endurance, dietary protein tolerance, bone mineral density, and quality of life. During treatment interruption, all patients experienced biochemical worsening and clinical deterioration, including increased spasticity, reduced mobility, and emotional distress. Re-initiation of pegzilarginase restored metabolic control and led to progressive neurological and functional recovery, including partial reversal of long-standing motor deficits.

CONCLUSIONS:

This real-world experience supports pegzilarginase as a disease-modifying therapy for ARG1-D. Sustained normalization of plasma arginine, rather than subthreshold biochemical control, correlates with functional and neurological improvement and may partially reverse non-lesional metabolic brain injury. Early initiation of pegzilarginase, including in newborn-screened patients, may further modify the natural history of ARG1-D.

110

项与 Pegzilarginase 相关的新闻（医药）

2026-08-29

·吸入制剂Co.Lab

2026年FDA新药获批全景：36款创新药背后的四个研发信号（截至 8 月28日）

导读截至2026年8月28日，美国FDA共批准36款创新药物（Novel Drug Approvals）。这一数字本身并不惊人，更值得关注的是其中出现了多个“首次”：全球首个获批的PROTAC蛋白降解剂、首个RAS(ON)抑制剂、首个口服PCSK9抑制剂、首个CELMoD……当蛋白降解、RAS靶向这些曾被视作“难以成药”的技术同一年走向临床，2026年注定是新药研发史上值得记录的一年。本文不打算逐一罗列36个药物，而是从药物研发视角回答三个问题：这批新药呈现怎样的整体格局？真正的机制创新落在哪里？对在研管线意味着什么？01 整体格局：36款新药如何分布从批准节奏看，2026年前8个月呈现“稳中有进、下半年提速”的特征：1月1款起步，5月达到上半年峰值8款，7—8月合计13款，8月单月即批7款。整体审评节奏平稳，创新药产出管线持续释放。从治疗领域看，抗肿瘤仍是第一大赛道（8款，22.2%），自身免疫与炎症（7款，19.4%）紧随其后，心血管与代谢、抗感染与抗病毒、中枢神经与精神各5款（各13.9%），罕见遗传病4款（11.1%），另有眼科、麻醉各1款。肿瘤、自免、代谢三大领域合计占比超过55%，构成2026年获批的基本盘。更值得关注的是“首次”的密度。本文在36款药物中至少识别出五类具有里程碑意义的技术/机制突破，它们共同指向一个判断：2026年不是“量”的扩张年，而是“质”的跃迁年。02 抗肿瘤：蛋白降解技术落地，RAS靶点历史性破局抗肿瘤领域是2026年获批的重心，也是技术含金量最高的板块。本年度最值得关注的两个事件，均发生在蛋白降解与RAS靶向两大“难成药”方向。全球首个PROTAC获批：vepdegestrant（Veppanu） 5月1日获批的vepdegestrant是全球首个获FDA批准的口服PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）——异双功能蛋白降解剂，靶向雌激素受体（ER）。适应症为经至少一线内分泌治疗后进展的ER阳性/HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，并同步获批Guardant360 CDx伴随诊断。PROTAC通过“劫持”泛素-蛋白酶体系统实现靶蛋白降解，从机制上突破了传统拮抗剂“占据结合位点”的局限，其获批标志着靶向蛋白降解（TPD）技术正式进入肿瘤临床主战场。首个CELMoD获批：iberdomide（Zenbexus） 8月13日，iberdomide获FDA加速批准，联合达雷妥尤单抗（含透明质酸酶）与地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗（含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。iberdomide是首个获批的CELMoD（cereblon E3连接酶调节剂），通过调控cereblon E3泛素连接酶介导转录因子的泛素化降解，机制上相较来那度胺等传统免疫调节剂更具活性，其确证性获益尚待验证。首个RAS(ON)抑制剂获批：daraxonrasib（Rasonque） 8月26日获批的daraxonrasib是首个获批的RAS(ON)多选择性口服抑制剂，用于经至少一线系统治疗后或不适合多药系统治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。RAS是实体瘤中突变频率最高的癌基因之一，长期被视为“不可成药”靶点；daraxonrasib通过“三复合物”机制同时靶向多种RAS(ON)突变体，其获批实现了胰腺癌领域靶向治疗“零的突破”，也验证了广谱RAS靶向平台的成药潜力。后线精准治疗持续补位此外，zidesamtinib（Jideytro，高选择性ROS1抑制剂）获批用于经ROS1 TKI治疗后的ROS1阳性非小细胞肺癌，填补后线治疗空白；vepdegestrant之外，gedatolisib（Revtorpyk）联合fulvestrant用于无PIK3CA突变的HR阳性/HER2阴性乳腺癌；relacorilant（Lifyorli）用于含贝伐珠单抗方案的铂耐药卵巢癌/输卵管癌/原发腹膜癌；sonrotoclax（Beqalzi）用于经BTK抑制剂治疗的复发难治套细胞淋巴瘤；pivekimab sunirine-pvzy（Decnupaz）用于浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。整体呈现出“精准分型深化+后线补位+罕见血液肿瘤覆盖”的立体格局。03 心血管与代谢：口服化把“大分子级靶点”做成小分子代谢领域是2026年另一个技术密度极高的板块，其主线是“口服化”——把过去只能靠注射给药实现的靶点调节，通过新型分子形式变为每日口服。口服非肽GLP-1受体激动剂：orforglipron（Foundayo） 4月1日获批的orforglipron是首个口服非肽类小分子GLP-1受体激动剂，用于肥胖或伴体重相关合并症的超重成人，联合低热量饮食与运动实现减重及长期体重维持。与多肽类GLP-1药物不同，orforglipron不受饮食与饮水限制、可随时服用，从根本上降低了GLP-1疗法的依从性门槛，被视为减重赛道从“注射”走向“口服”的标志性产品。首个口服PCSK9抑制剂：enlicitide decanoate（Lipfendra） 7月15日获批的enlicitide是首个口服PCSK9抑制剂——一种口服大环肽，通过结合PCSK9、抑制其与LDL受体结合，机制上与已上市的注射型PCSK9单抗一致，但实现了每日一次口服给药，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。它把PCSK9这一“生物药级靶点”带入口服时代，为高胆固醇血症的长期管理提供了新选择。给药方式创新的持续深化 insulin icodec-abae（Awiqli）为每周一次长效基础胰岛素，用于成人2型糖尿病血糖控制，进一步降低降糖治疗的注射频率；baxdrostat（Baxfendy）为醛固酮合成酶抑制剂，联合其他降压药用于高血压治疗；rusfertide（Mimrylo）为铁调素模拟肽，用于成人真性红细胞增多症的红细胞增多症，通过调控铁代谢减少红细胞生成。整体看，代谢领域2026年呈现“小分子口服化、生物药长效化、多肽新机制”三线并进的格局。04 自身免疫与炎症：新机制与超罕见病双线推进自免领域7款获批药物中，既有覆盖常见病的新机制药物，也有针对超罕见自免病的突破性生物药。首个皮肌炎口服药：brepocitinib（Lisraya） 8月27日获批的brepocitinib是首个获FDA批准用于成人皮肌炎的口服药物，为选择性TYK2-JAK1双重抑制剂，每日一次30mg，III期研究显示在肌肉、皮肤及整体疾病活动度方面带来持续改善，并显著减少激素用量。皮肌炎作为一种罕见的系统性自身免疫病，长期缺乏针对性口服治疗，brepocitinib填补了这一空白。常见自免病的新机制布局 difamilast（Adquey）为外用PDE4抑制剂，用于轻中度特应性皮炎；icotrokinra（Icotyde）用于12岁及以上、体重不低于40kg的中重度斑块状银屑病，覆盖青少年人群。超罕见自免病与器官特异性自免 garetosmab-grts（Pasatru）为抗Activin A中和单克隆抗体，用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），减少新发异位骨化与临床评估的疾病发作，是FOP领域第二款获批药物；atacicept-vymj（Trutakna）用于降低成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿；linerixibat（Lynavoy）用于原发性胆汁性胆管炎相关胆汁淤积性瘙痒；veligrotug-vvze（Lumvoa）用于甲状腺眼病。自免赛道呈现“常见病新机制+超罕见病差异化”的双轮驱动特征。05 抗感染与中枢/罕见遗传病：未满足需求驱动的多点开花抗感染：耐药菌与慢性病毒感染是重心抗感染领域5款获批药物回应了两大未满足需求：耐药菌感染与慢性病毒感染。tebipenem pivoxil（Utebzi）为口服碳青霉烯类抗生素，用于治疗选择有限或无可替代口服方案的成人复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）；cefepime+zidebactam（Zaynich）为头孢吡肟与新型β-内酰胺酶抑制剂复方，同样覆盖复杂性尿路感染，两者共同应对耐药革兰氏阴性菌挑战。病毒感染方面，bulevirtide-gmod（Hepcludex）为NTCP受体抑制剂，用于慢性丁型肝炎（无肝硬化或代偿性肝硬化），针对丁肝这一长期缺乏有效疗法的难治性病毒感染；ensitrelvir（Xocova）获批新冠暴露后预防适应症，拓展抗病毒应用场景；doravirine+islatravir（Idvynso）作为完整方案用于病毒学抑制的HIV-1成人感染者的转换治疗，推进HIV治疗向长效、简化方案演进。中枢神经：治疗与诊断工具协同升级中枢领域3款治疗药物+2款诊断工具。oveporexton（Orzeyful）为食欲素受体激动剂，用于1型发作性睡病；centanafadine（Simtriyo）为去甲肾上腺素-多巴胺再摄取抑制剂，用于注意缺陷多动障碍（ADHD）；milsaperidone（Bysanti）用于精神分裂症及双相I型障碍的躁狂/混合发作。诊断侧，florquinitau F 18（Tauklarify）为tau蛋白PET显像剂，用于认知障碍成人患者的阿尔茨海默病评估，配合疾病修饰疗法的精准人群筛选；gadoquatrane（Ambelvist）为MRI造影剂，用于异常血管化病变的检测与显示。罕见遗传病：儿童用药占比提升 copper histidinate（Zycubo）用于Menkes病（铜代谢障碍）；pegzilarginase-nbln（Loargys）用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（高精氨酸血症）；tividenofusp alfa-eknm（Avlayah）用于亨特综合征（黏多糖贮积症II型）；navepegritide（Yuviwel）用于2岁及以上骨骺未闭的软骨发育不全儿童，增加线性生长。四款药物均针对高度未满足的儿童/成人罕见遗传病，体现了FDA对罕见病创新药的政策倾斜。06 四个研发信号：对在研管线意味着什么把36款药物放在一起看，可以提炼出四个跨领域的研发信号。信号一：靶向蛋白降解（TPD）技术进入临床主战场。vepdegestrant（PROTAC）与iberdomide（CELMoD）同年获批，标志着“降解”范式从概念验证走向临床获批。对研发团队而言，针对“难以用传统拮抗剂成药”的靶点（转录因子、支架蛋白、耐药突变体），TPD正成为可落地的立项选项，但需关注其口服生物利用度、组织分布与长期安全性数据的积累。信号二：口服化从“小分子”延伸到“大分子级靶点”。GLP-1、PCSK9过去依赖注射型生物药，2026年分别迎来口服非肽小分子（orforglipron）与口服大环肽（enlicitide）。这表明“靶点本身的成药性”正被“分子形式创新”重新定义——大环肽、非肽小分子、口服多肽等新形式，正在把生物药级靶点带回口服时代，口服生物利用度优化将成为代谢与慢病赛道的核心竞争点。信号三：“不可成药”靶点正被逐一攻克。daraxonrasib（RAS）的获批，是RAS这个长期“不可成药”靶点的历史性突破，也是KRAS之后RAS家族可靶向化的延续。随着RAS(ON)多选择性抑制剂、突变选择性抑制剂等技术成熟，RAS通路相关适应症的研发空间将被系统性打开。信号四：罕见病与超罕见病仍是差异化布局的核心。FOP、Menkes病、精氨酸酶缺乏症、亨特综合征、BPDCN等超罕见/罕见病均迎来首款或新一代疗法。超罕见病临床需求迫切、竞争格局相对宽松、监管激励明确，是biotech实现first-in-class差异化突破的高确定性赛道。对研发管线的三点启示第一，立项评估可把“是否具备first-in-class或差异化机制”作为重要筛选维度，蛋白降解、口服大环肽、广谱RAS靶向等已验证的技术平台值得持续跟踪。第二，对成熟靶点，给药方式创新（口服化、长效化）仍是高确定性的差异化路径，但应提前布局口服生物利用度与制剂工艺的成药性研究。第三，罕见病尤其是儿童罕见病适应症，在竞争格局与监管政策上具有明显优势，适合作为biotech差异化管线的补充方向。结语需要说明的是，上述信号判断基于2026年前8个月36款获批药物的公开信息，样本量有限，且部分加速批准药物的确证性获益仍有待验证。但蛋白降解、RAS靶向、口服化三条技术主线在同一年落地，已经清晰指向新药研发“精准化、差异化、新机制”的演进方向。对研发团队而言，真正值得追问的不是“36款药里有没有我的靶点”，而是“我的管线能否进入下一个获批周期”。 ▲ 免责声明本文旨在促进科研信息的沟通和交流，仅供专业人士参阅，非广告用途。我们尊重原创作品，选取的文章已明确注明来源和作者，版权归原作者所有，如涉及侵权或其他问题，请联系：龙猫18660885531（微信同号）。本文仅作信息分享，不代表吸入制剂Co.Lab立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。本文仅供参考，不构成投资建议。投资者在做出任何投资决策前，应自行进行研究并咨询专业顾问。

2026-08-25

·immedica.com

Immedica receives Orphan Drug Designation for pegzilarginase in Japan

STOCKHOLM, Sweden, August 25, 2026 - Immedica announces that Japan's Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) has granted Orphan Drug Designation (ODD) to pegzilarginase for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1-D), a rare inherited metabolic disorder. "Receiving Orphan Drug Designation for pegzilarginase in Japan is an important step in our commitment to bringing innovative treatments to patients living with rare diseases worldwide," said Anders Edvell, CEO of Immedica. "We look forward to continuing our engagement with the Japanese regulatory authority as we advance our plans to make pegzilarginase available to patients with ARG1-D in Japan." Following the Orphan Drug Designation, Immedica is working towards the submission of a Japanese New Drug Application (J-NDA) for pegzilarginase. In Japan, products granted Orphan Drug Designation are eligible for a priority review process, which may result in a shorter regulatory review timeline compared with standard applications. About ARG1-D ARG1-D is an ultra-rare, progressive and serious inherited metabolic disorder. The principal defect in ARG1-D leads to accumulation of plasma arginine (hyperargininemia) and its toxic metabolites. Patients are often diagnosed in late infancy or early childhood, and the symptoms include spasticity, seizures, developmental delay, intellectual disability, and early mortality. ARG1-D is one of the eight urea cycle disorder (UCD) subtypes. It shares some overlapping features with other UCDs, including impaired nitrogen excretion. However, in ARG1-D, hyperammonemia is generally less severe. About pegzilarginase Pegzilarginase is a novel, recombinant, human arginase-1 enzyme that has been shown to rapidly and sustainably lower levels of the amino acid arginine and its toxic metabolites in plasma, making it the first and only therapy proven to lower plasma arginine. Loargys is approved in the EU, UK, US, Oman and Canada for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1-D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents, and children 2 years and older. About Immedica Immedica is a pharmaceutical company, headquartered in Stockholm, Sweden, focused on the commercialization of medicines for rare diseases and specialty care products. Immedica’s capabilities cover marketing and sales, compliance, pharmacovigilance, quality assurance, regulatory, medical affairs and market access, as well as a global distribution network serving patients in more than 50 countries. Immedica is fully dedicated to helping those living with diseases which have a large unmet medical need. Immedica’s therapeutic areas are within RARE metabolic, RARE hematology & oncology, RARE neurology, RARE endocrinology and specialty care. Immedica was founded in 2018 and employs today around 180 people across Europe, the Middle East and the United States. Immedica is backed by the investment firms KKR and Impilo. For more information visit www.immedica.com. Immedica contact: Linda Holmström VP, Head of HR & Communication linda.holmstrom@immedica.com We believe we have an important role to fill in society – bringing new, innovative treatments to patients with rare diseases. Focus areas are within RARE metabolic, RARE neurology, RARE hematology & oncology and specialty care. We operate products from phase 2 and all the way to mature products. ESG is an integrated part of our business model. Stay up to date with our latest news. Telephone: +46 (0) 8 533 39 500 E-mail: info@immedica.com

孤儿药上市批准

2026-08-21

·知乎专栏

2026 上半年 FDA 新药盘点：PROTAC、ADC、长效胰岛素等创新分子落地临床｜覆盖罕见病、代谢疾病、皮肤病领域_ MedChemExpress (MCE)

哦莫，2026 年已经过半~咱们一起盘一盘：上半年，又有哪些分子成功从实验室走向临床、最终获得上市批准？背后又反映了哪些值得关注的研发热点？截至 2026 年 6 月，FDA 已批准多款创新药上市，覆盖肿瘤、代谢疾病、罕见病等多个热门领域。本文将带您一起梳理 2026 年上半年 FDA 新药批准情况，快速把握当下药物研发的关键方向。 Copper histidinate (Zycubo)原研公司：Sentynl Therapeutics, Inc. & Cyprium Therapeutics, Inc. 批准日期：1/12/2026 Copper histidinate 是一种生物利用度高的铜替代疗法，用于治疗门克斯病。门克斯病是一种由铜转运蛋白基因 ATP7A 突变引起的遗传性疾病。由于门克斯病患者无法从消化道吸收铜，因此需通过每日皮下注射的方式给药。欧盟委员会已授予 Copper histidinate 针对门克斯病的孤儿药设计资格[1]。图 1 . Copper histidinate 在门克斯病治疗中的关键进展里程碑[1]。 Difamilast(Adquey) 原研公司：Otsuka Pharmaceuticals 批准日期：2/12/2026 特应性皮炎 (Atopic dermatitis, AD) 是一种常见的慢性复发性炎症性皮肤病。Difamilast 是一种磷酸二酯酶 4 (PDE 4) 抑制剂，该药物具有抗瘙痒和抗炎作用，起效迅速。II 期和 III 期临床试验表明，Difamilast 对成人及儿童患者均有效且耐受良好。早在 2021 年 Difamilast 成为第一个在日本获得生产与上市许可的用于治疗成人及儿童 (2 岁及以上) AD 的 PDE 抑制剂[2]。Milsaperidone(Bysanti) 原研公司：Vanda Pharmaceuticals批准日期：2/20/2026 Milsaperidone 是一种非典型抗精神病药物，用于治疗精神分裂症、双相 I 型障碍和重度抑郁症。Milsaperidone 是 iloperidone(Fanapt®) 的活性代谢产物，iloperidone 自 2009 年起在美国获批用于治疗精神分裂症，并于 2024 年起用于双相 I 型障碍的急性期治疗。临床试验表明 Milsaperidone 与 iloperidone 在药代动力学方面具有生物等效性，可用于成人精神分裂症的治疗，以及双相 I 型障碍伴发躁狂或混合发作的急性期治疗[3]。Pegzilarginase-nbln (Loargys)原研公司：Immedica Pharma 批准日期：2/23/2026 精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D) 是一种极为罕见的尿素循环障碍，其特征为高精氨酸血症以及进行性神经系统功能障碍，包括肌张力增高、运动功能丧失和生活质量下降。传统的饮食蛋白限制和氨清除剂治疗通常难以实现充分的代谢控制或防止神经系统恶化。Pegzilarginase (重组人精氨酸酶 1) 是第一个针对 ARG1-D 的疾病修饰疗法[4]。Navepegritide (Yuviwel)原研公司：Ascendis Pharma 批准日期：2/27/2026 软骨发育不全症是最常见的骨骼发育异常，是一种由 FGFR3 基因的激活突变引起的遗传性疾病，导致长骨的软骨内骨化障碍。临床表现包括身材比例失调和多系统并发症。目前的治疗手段多为支持性护理、手术延长肢体长度以及重组人生长激素，后两者分别存在较大风险且效果有限。近年来，靶向分子疗法已作为有前景的替代方案出现。Navepegritide 是一种长效 C 型钠尿肽 (C-type natriuretic peptide, CNP) 前体药物，可持续维持 MAPK 抑制作用[5]。图 2 . 与安慰剂相比，Navepegritide 治疗在第 52 周时的年化生长速度显著更高[5]。Linerixibat(Lynavoy)原研公司：GSK批准日期：3/17/2026 Linerixibat 是一种口服的肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者严重的瘙痒症状[6]。PBC 是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病伴随着疲劳和瘙痒的症状。Linerixibat 通过抑制 IBAT，减少胆汁酸在末端回肠的重吸收，打断肠肝循环，从而降低胆汁淤积性瘙痒相关的胆汁酸及其他介质水平[6]。图 3 . Linerixibat 通过阻断胆汁酸在 PBC 患者的再吸收，减轻胆汁淤积性瘙痒[7]。Icotrokinra(Icotyde)原研公司：Johnson & Johnson 批准日期：3/17/2026 银屑病是一种慢性、免疫介导的炎症性疾病，对生活质量有显著影响。Icotrokinra 是一种口服大环肽药物，是第一个口服的 IL-23R 拮抗剂，能够实现高水平且持久的皮肤清除效果，具有良好的安全性，在兼顾选择性、口服与 IL-23R 阻断的同时具有最小的副作用，并具有和药物相互作用的潜力[8]。图 4. Icotrokinra 选择性阻断 IL-23 信号通路，阻止 IL-23 异二聚体 (p19/p40) 与 IL-23R/IL-12Rβ1 受体复合物在 IL-23R⁺ 细胞上的结合，从而抑制下游依赖 IL-23 的炎症信号传导[8]。Tividenofusp alfa-eknm(Avlayah)原研公司：Denali Therapeutics 批准日期：3/24/2026 Tividenofusp alfa 是一种由唾液酸-2-硫酸酶 (iduronate-2-sulfatase) 与工程化转铁蛋白受体结合的 Fc 结构域融合而成的药物，用于治疗黏多糖贮积症 II 型 (MPS II) 的神经系统和外周系统表现。MPS II 是一种罕见的溶酶体疾病，可导致多系统进行性退化及神经系统功能下降[9]。Relacorilant(Lifyorli)原研公司：Corcept Therapeutics批准日期：3/25/2026 Relacorilant 是一种首创的特异性糖皮质激素受体拮抗剂，通过减少皮质醇信号传导来提高肿瘤对化疗的敏感性。目前，Relacorilant 被批准联合白蛋白紫杉醇 (nab-paclitaxel)，治疗接受过 1-3 线全身治疗的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌[10]。图 5 . Relacorilant 对诱导紫杉醇所致肿瘤细胞凋亡的信号通路的影响[10]。Insulin icodec-abae(Awiqli)原研公司：Novo Nordisk 批准日期：3/26/2026 Insulin icodec 是一种新型每周一次的基础胰岛素类似物，已获批用于改善 2 型糖尿病成人患者的血糖控制。其作用机制涉及可逆性与白蛋白结合，形成循环沉积库，使半衰期延长至约一周，并提供稳定的降糖效果。多项随机、治疗目标导向的临床试验证据表明，每周一次的 Insulin icodec 在血糖控制方面与每日一次的基础胰岛素类似物 (如甘精胰岛素和地特胰岛素) 相当，在某些情况下甚至更优。由于注射频率降低，该药物在提高治疗便利性和依从性方面具有显著优势[11]。Orforglipron(Foundayo)原研公司：Eli Lilly and Company批准日期：4/1/2026 Orforglipron 是一种口服小分子胰高血糖素样肽-1 受体激动剂 (GLP-1 RA)，在 2 型糖尿病 (T2DM) 患者及非糖尿病成人中均显示出显著的减重和降糖益处。该药物可在全天任何时间服用，对饮食和饮水不加以限制。Orforglipron 在血糖控制方面优于 Dapagliflozin，其耐受性特征与 GLP-1 受体激动剂类药物一致[12]。Doravirine and Islatravir(Idvynso) 原研公司：MSD 批准日期：4/20/2026 Doravirine 和 islatravir 是一种每日一次的单片剂方案，包含两种作用机制互补且耐药谱不同的强效抗逆转录病毒药物。Doravirine 是一种新一代非核苷类逆转录酶抑制剂，用于治疗 HIV 感染。在美国、中国、非洲及其他地区，该药以固定剂量复方片剂形式与核苷逆转录酶抑制剂联合使用。Islatravir 是一种第一代核苷逆转录酶转运抑制剂，在外周血单核细胞 (PBMCs) 中具有高活性和长半衰期。目前 Doravirine 和 islatravir 以双药单片方案，用于治疗成人 HIV-1 感染[13]。Vepdegestrant(Veppanu)原研公司：Pfizer批准日期：5/1/2026 Vepdegestrant 是全球第一款获批的 PROTAC 药物，是一种口服的、PROTAC 雌激素受体 (ER) 降解剂。用于治疗 ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者在接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展[14]。图 6. Vepdegestrant 的化学结构[14]。Sonrotoclax(Beqalzi) 原研公司：BeOne Medicines批准日期：5/13/2026 Sonrotoclax 是第一个获批用于复发或难治性滤泡细胞淋巴瘤的 BCL-2 抑制剂，该药物与 BCL-2 结合的能力比 Venetoclax 高出十倍以上，且具有更清洁的血小板毒性特征。此外，Sonrotoclax 能有效抑制 Venetoclax 耐药的 BCL2 突变体，例如 G101V[15]。目前 Sonrotoclax 批准用于治疗既往接受过至少两项系统治疗、且其中包括 BTK 抑制剂的复发或难治性 (R/R) 套细胞淋巴瘤 (MCL) 成人患者。图 7 . Sonrotoclax 是一种第二代 BCL2 抑制剂，对多种 BCL2 突变体具有较强的结合亲和力[15]。Baxdrostat(Baxfendy)原研公司：AstraZeneca批准日期：5/15/2026 醛固酮水平异常升高是无法控制的高血压 (uHTN) 和难治性高血压 (rHTN) 的常见特征，且在血压升高之外，仍是导致不良心肾结局的主要病理生理因素。Baxdrostat 是一种选择性醛固酮合成酶抑制剂，在针对难治性高血压患者开展的第 2 期临床试验中，已证实其可剂量依赖性地降低静坐收缩压 (SBP)[16]图 8 . Baxdrostat 用于控制不佳和难治性高血压的相关信息[16]。Bulevirtide-gmod(Hepcludex) 原研公司：Gilead Sciences 批准日期：5/22/2026 Bulevirtide 是第一个能够失活 HBV 和 HDV 受体、与 HBV 竞争 Sodium-taurocholate co-transporting polypeptide (SCTP) 的药物。SCTP 是为 HBV 和 HDV 的真正受体，可阻断肝细胞中的 HBV 感染，并参与 HBV 转录抑制过程[17]。实验结果表明，经过 48 周的 Bulevirtide 治疗后，慢性丁型肝炎患者的 HDV RNA 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 水平均有所下降。图 9 . Bulevirtide 的抗病毒机制[17]。 Pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz)原研公司：AbbVie 批准日期：5/27/2026 Pivekimab sunirine 是一种突破性的抗体-药物偶联物 (ADC)，包含高亲和力的 CD123 抗体、可裂解连接臂以及新型吲哚啉苯并咪唑类伪二聚体治疗组分。CD123 在多种血液系统恶性肿瘤中过度表达，包括急性髓系白血病。目前批准用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 成人患者，是第一个获批用于治疗 BPDCN 的 ADC 药物，第一个获批的 CD123 ADC。Cefepime and zidebactam(Zaynich)原研公司：Wockhardt批准日期：5/29/2026 Cefepime 是四代头孢，对需氧性革兰氏阳性菌和阴性菌具有广谱抗菌活性，包括铜绿假单胞菌。目前批准治疗中重度肺炎、复杂性和非复杂性尿路感染、复杂性腹腔内感染以及非复杂性皮肤和皮下组织感染，同时还用于发热性中性粒细胞减少症患者的经验性治疗。Zidebactam 是一种 β-内酰胺酶增强型抗生素，具有双重作用机制，包括与革兰氏阴性菌的 PBP2 结合以及抑制 β-内酰胺酶。Cefepime 和 zidebactam，用于治疗包括肾盂肾炎在内，由敏感的革兰氏阴性病原体引起的成人复杂尿路感染 (cUTI)[18]。Ensitrelvir (Xocova)原研公司：Shionogi批准日期：5/29/2026 Ensitrelvir 是一款口服 SARS-CoV-2 主要蛋白酶抑制剂，用于治疗 SARS-CoV-2 感染。它是第一个单体、非肽类、非共价、小分子抗病毒药物。在新冠患者症状出现后 72 小时内，对接触者使用 Ensitrelvir 可有效预防其感染新冠病毒[19]。Cipeofol(Cypsedo)原研公司：海思科批准日期：5/29/2026 Cipepofol 是丙泊酚 (Propofol) 的类似物，其药效约为丙泊酚的 4-5 倍，且具有良好的安全性，目前被批准应用于诱导接受手术的成人全身麻醉。Cipepofol 于 2019 年在中国获批用于临床。Cipepofol 是一种 GABAA 受体的直接激动剂和正变构调节剂。Cipepofol 可激活 Sirtuin1 (Sirt1)/Nrf2 通路。Cipepofol 通过减少心脏氧化应激、炎症反应和心肌细胞凋亡来保护心脏免受 ‌Isoproterenol‌诱导的心肌梗死[20]。Gadoquatrane (Ambelvist)原研公司：Bayer批准日期：6/12/2026 Gadoquatrane 是一种四聚体、大环结构的细胞外钆基 MRI 对比剂，具有高弛豫率和稳定性。在人体血浆中，60% 的钆浓度下，Gadoquatrane 和 Gadobutrol 的结果几乎完全重叠。这意味着在临床应用中，在更低的体重的剂量下，Gadoquatrane 产生的信号增强效果与 Gadobutrol 基本相当[21]。Tebpenem pivoxil (Utebzi) 原研公司：GSK 批准日期：6/17/2026 Tebipenem pivoxil 是一种口服的碳青霉烯类抗生素，对多种耐药菌株具有活性，被批用于治疗成人复杂性尿路感染 (cUTI)，包括肾盂肾炎等肾脏炎症的药物。Tebipenem pivoxi 是美国第一个获批的口服碳青霉烯类抗生素[22]。Veligrotug-vvze (Lumvoa) 原研公司：Viridian Therapeutics 批准日期：6/26/2026 甲状腺眼病 (TED) 是格雷夫斯病最常见的甲状旁腺外表现，每年每 10,000 人中约有 1.9 例。其发病机制涉及由 TSH 受体抗体 (TRAbs) 介导的自身免疫反应，导致炎症、成纤维细胞活化以及眶部组织重塑[23]。IGF-1R 拮抗剂可减轻 TED 引起的炎症和突眼。Veligrotug 是一种选择性的、完全的 IGF-1R 拮抗剂和抗体，对人 IGF-1R 蛋白表现出高亲和力结合 (KD=0.55 nM)，并在 HOCF 细胞中内源性表达的 IGF-1R 上表现出良好结合能力（平均 EC50=2.41 nM）[24]。图 10. IGF-1R抗体 (Veligrotug) 的独特特征[24]参考文献[1] Blair HA. Copper Histidinate: Pediatric First Approval. Paediatr Drugs. 2026 Apr 22. [2] Freitas E, Torres T. Difamilast for the treatment of atopic dermatitis. J Int Med Res. 2023 Jun;51(6):3000605231169445. [3] Shirley M. Milsaperidone: First Approval. Clin Drug Investig. 2026 May 29. [4] Faraguna MC, et al. Pegzilarginase in Arginase 1 Deficiency: Clinical and Biochemical Effects of Treatment Initiation, Discontinuation and Re-Initiation. Children (Basel). [5] Savarirayan R, et al. Once-Weekly Navepegritide in Children With Achondroplasia: The APPROACH Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. [6] Hirschfield GM, et al. Linerixibat in patients with primary biliary cholangitis and cholestatic pruritus (GLISTEN): a randomised, multicentre, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2026 Jan;11(1):22-33. [7] Levy C, et al. GLIMMER: A Randomized Phase 2b Dose-Ranging Trial of Linerixibat in Primary Biliary Cholangitis Patients With Pruritus. Clin Gastroenterol Hepatol. 2023 Jul;21(7):1902-1912.e13. [8] Ferreira C, Torres T. Icotrokinra: An Oral Interleukin-23 Receptor Antagonist Peptide for the Treatment of Psoriasis. Am J Clin Dermatol. 2026 May;27(3):479-492. [9] Muenzer J, et al. An Intravenous Brain-Penetrant Enzyme Therapy for Mucopolysaccharidosis II. N Engl J Med. 2026 Jan 1;394(1):39-50. [10] Colombo N, et al. Relacorilant + Nab-Paclitaxel in Patients With Recurrent, Platinum-Resistant Ovarian Cancer: A Three-Arm, Randomized, Controlled, Open-Label Phase II Study. J Clin Oncol. 2023 Oct 20;41(30):4779-4789. [11] Abid MA, et al. A paradigm shift in diabetes care: clinical implications of once-weekly insulin icodec. Ann Med Surg (Lond). 2026 May 12;88(6):3787-3790. [12] Welch M, et al. Orforglipron compared with dapagliflozin in adults with type 2 diabetes and inadequate glycaemic control with metformin (ACHIEVE-2): a multicentre, randomised, non-inferiority, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2026 Jun 8:S0140-6736(26)00800-7. [13] Daly MB, et al. Oral Islatravir in Macaques Decreases Lymphocytes and Monocytes and Is Associated with Immune Alterations. Pharmaceutics. 2026 Mar 20;18(3):381. [14] Tang C, et al. Insights Into Vepdegestrant (ARV-471): The First-in-Class Estrogen Receptor Proteolysis-Targeting Chimera Approaching Food and Drug Administration Approval for Breast Cancer. ChemMedChem. 2026 Mar 27;21(6):e202501111. [15] Liu J, et al. Sonrotoclax overcomes BCL2 G101V mutation-induced venetoclax resistance in preclinical models of hematologic malignancy. Blood. 2024 May 2;143(18):1825-1836. [16] Flack JM, et al. Baxdrostat for uncontrolled and resistant hypertension: rationale and design of the Phase 3 clinical trials BaxHTN, BaxAsia, and Bax24. 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Tebipenem pivoxil as an alternative to ceftriaxone for clinically non-responding children with shigellosis: a randomised non-inferiority trial protocol. BMJ Open. 2025 Feb 25;15(2):e088449. [23] Niño Alarcón A, et al. Reactivation after total thyroidectomy? A thyroid eye disease case that challenges established clinical paradigms. Endocrinol Diabetes Metab Case Rep. 2026 Jun 9;2026(2):EDM250173. [24] Kaplan R, et al. Preclinical pharmacology, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of veligrotug, a full antagonist antibody to the IGF-1 receptor in development for thyroid eye disease. MAbs. 2025 Dec;17(1):2585616.

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11695	-	-	DB14780

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
高精氨酸血症	欧盟	Immedica Pharma AB	2023-12-15
高精氨酸血症	冰岛	Immedica Pharma AB	2023-12-15
高精氨酸血症	列支敦士登	Immedica Pharma AB	2023-12-15
高精氨酸血症	挪威	Immedica Pharma AB	2023-12-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
广泛期小细胞肺癌	临床2期	美国	Spyre Therapeutics, Inc.	2017-12-21
难治性急性髓细胞白血病	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2016-08-15
难治性急性髓细胞白血病	临床1期	加拿大	Immedica Pharma AB	2016-08-15
难治性骨髓增生异常综合征	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2016-08-15
难治性骨髓增生异常综合征	临床1期	加拿大	Immedica Pharma AB	2016-08-15
复发性急性髓细胞白血病	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2016-08-15
复发性急性髓细胞白血病	临床1期	加拿大	Immedica Pharma AB	2016-08-15
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2015-10-22
葡萄膜黑色素瘤	临床1期	美国	Immedica Pharma AB	2015-10-22

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03378531 (CTgov)	临床2期	高精氨酸血症	14	AEB1102	壓製醖簾齋襯獵衊鑰觸 = 襯繭鏇範鑰憲鑰觸遞齋襯醖願醖網築簾積遞觸 (蓋廠襯繭蓋鹽鑰鹹壓鹹, 齋蓋簾繭鏇繭鏇構遞蓋 ~ 襯網膚願鹹衊艱夢築獵) 更多	-	2026-09-24
NCT06582524 (CAEB1102-301A, CTgov)	临床3期	高精氨酸血症	3	Pegzilarginase	鬱構淵鹽膚壓蓋鬱淵壓(簾膚襯糧鏇觸鏇獵夢範) = 網蓋醖鹽製積獵繭淵築艱齋顧範夢築築淵醖簾 (選壓淵築鏇獵衊壓鹽選, 81.26) 更多	-	2026-04-30
NCT06582524 (CAEB1102-301A, Company_Website) 人工标引	临床3期	高精氨酸血症	3	pegzilarginase	願襯齋艱積衊壓廠網夢(衊構製廠蓋遞醖齋範廠) = clinically meaningful reduction 淵鏇獵膚壓範餘憲簾範 (範網廠憲製繭齋構築願 ) 更多	积极	2026-02-02
NCT03921541 (PEACE, CTgov)	临床3期	高精氨酸血症	32	Pegzilarginase (Pegzilarginase)	範憲範簾艱鑰淵獵衊窪(鏇鏇構廠齋淵積壓觸糧) = 網鹹衊淵窪觸鏇鬱醖願膚簾鏇遞顧衊鏇鹹鹹鑰 (鑰獵窪願夢糧壓夢齋遞, 1.635) 更多	-	2024-11-19
NCT03921541 (PEACE, CTgov)	临床3期	高精氨酸血症	32	Placebo (Placebo)	範憲範簾艱鑰淵獵衊窪(鏇鏇構廠齋淵積壓觸糧) = 獵壓積膚壓憲選構醖壓膚簾鏇遞顧衊鏇鹹鹹鑰 (鑰獵窪願夢糧壓夢齋遞, 1.371) 更多	-	2024-11-19
NCT03921541 (PEACE, SSIEM2022)	临床3期	高精氨酸血症 plasma arginine (pArg)	32	Pegzilarginase	鏇淵製衊廠構醖遞鑰餘(鬱糧窪醖鏇獵衊構選積) = 膚憲築網衊繭夢廠憲構夢壓鏇鹽網積鑰遞繭繭 (膚製壓築淵餘繭鬱憲遞 )	积极	2022-08-30
NCT03378531 \| NCT02488044 (Pubmed \| J Inherit Metab Dis) 人工标引	临床1/2期	高精氨酸血症	16	pegzilarginase	窪積襯齋衊餘窪築選餘(顧窪鹽鑰網構製鹹選簾) = five patients were all observed in 101A 鑰蓋艱齋窪鹽鏇積糧願 (繭糧鏇鏇顧餘願醖觸鹽 ) 更多	积极	2021-07-01
SSIEM2019	临床1/2期	高精氨酸血症 plasma arginine	16	Pegzilarginase	顧夢蓋遞淵觸鹽憲艱蓋(鏇衊糧獵願繭餘蓋壓艱) = 顧鏇齋窪醖顧糧夢壓構夢網願範簾窪遞壓遞糧 (繭壓鑰膚簾築觸膚構淵 )	-	2019-08-25
SITC2018	临床1期	肿瘤	-	Pegzilarginase	壓蓋構淵艱艱構齋齋遞(鏇觸鏇顧糧壓衊膚艱淵) = increased levels of granzyme A, IFN-g and TNF-a 觸鑰顧鹹艱選襯願網餘 (網壓餘壓膚築鑰積願築 ) 更多	积极	2018-11-06
SITC2018	临床1期	肿瘤	-	aOX40 mAb		积极	2018-11-06
NCT02561234 (AACR 12018 \| AACR 22018) 人工标引	临床1期	HR阳性/HER2低表达实体瘤	40	pegzilarginase	餘醖淵顧鹹鏇鬱艱壓淵(築鹽憲壓夢願願廠廠餘) = 0.33 mg/kg once weekly 醖醖築製壓選觸鑰鏇簾 (淵遞衊衊蓋衊網壓鬱遞 ) 更多	积极	2018-07-01
NCT02732184 (ASCO 12018 \| ASCO 22018) 人工标引	临床1期	难治性急性髓细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征	21	pegzilarginase	簾襯網築獵鏇淵襯簾艱(積艱範積選觸顧窪鬱窪) = 齋齋構築願鬱築願網齋餘製鑰築鹹廠衊襯繭觸 (壓鏇鬱鹽選餘糧範齋構 )	积极	2018-06-04