REGEND003

肾脏疾病为何难以根治？ 干细胞技术能否改写肾病治疗格局？ 哪些肾病患者可能率先受益于这一前沿疗法？ 带着这些疑问，我们一同揭开干细胞治疗肾脏病的神秘面纱，探寻其技术原理、应用进展与未来方向。   本文重点摘要 干细胞技术为肾脏病治疗带来了革命性的希望，无论是改善微环境的 “旁分泌” 策略，还是重建结构的 “再生” 策略，都为攻克慢性肾脏病提供了全新思路。尽管多数疗法仍处于临床前或临床试验阶段，距离大规模应用尚有距离，但科学研究的持续推进正在不断缩短技术与临床的鸿沟。 一、干细胞治疗肾脏病的核心研究方向 当前，干细胞在肾脏病领域的研究主要聚焦四大技术路径，各有其独特的作用逻辑与发展阶段：  （一）间充质干细胞（MSCs）疗法  通过释放多种生物活性因子，发挥抗炎、抑制组织纤维化、调节免疫平衡及修复受损组织的综合作用。其核心优势在于来源广泛（如脐带、脂肪组织等），临床安全性已得到初步验证，作用机制涵盖多维度肾脏保护，目前针对糖尿病肾病、狼疮性肾炎等疾病的临床试验正在推进中。  （二）肾前体 / 祖细胞疗法  以 “原位重建” 为核心目标，移植后的细胞可直接分化为肾小管上皮细胞等肾脏功能细胞，从结构层面修复受损肾脏。该疗法再生潜力突出，有望突破传统治疗仅能缓解症状的局限，全球首款肾干细胞新药已获临床试验批准，整体处于早期临床试验与临床前研究并行阶段。  （三）CAR-T 细胞疗法  通过基因工程改造 T 淋巴细胞，使其具备精准识别并清除导致肾脏纤维化关键细胞的能力。作为靶向性极强的创新技术，它为逆转肾脏纤维化提供了全新思路，目前已在动物实验中证实可减轻纤维化程度，仍处于临床前研究阶段。  （四）干细胞来源外泌体疗法  外泌体是干细胞分泌的微小囊泡，如同 “无细胞通信兵”，携带修复相关的生物信号分子。相较于细胞疗法，其安全性更高，且易于储存、运输，可开发为标准化生物制剂，在动物模型中已展现出肾脏保护作用，当前处于临床前研究阶段。 二、干细胞修复肾脏的两大核心策略 不同干细胞疗法虽路径各异，但修复肾脏的核心逻辑可归纳为 “改善土壤” 与 “播种新苗” 两大策略：  （一）“旁分泌” 策略：优化肾脏微环境  间充质干细胞是该策略的核心载体，如同一支精准部署的 “医疗救援队”。它们无需直接分化为肾细胞，而是通过分泌多种细胞因子，实现多重保护效果：抑制过度炎症反应与异常免疫攻击（对自身免疫性肾病尤为关键）、阻断纤维化进程以减少疤痕组织形成、促进血管新生改善肾脏血供、保护残存肾细胞避免凋亡，从而为肾脏修复创造良好的微环境。  （二）“再生” 策略：补充功能性肾细胞 该策略聚焦于直接为受损肾脏补充新的 “功能单元”。科学家已成功从诱导多能干细胞（iPS 细胞）或患者尿液中分离出肾前体细胞，这些细胞在移植后可定向分化为具备正常功能的肾脏细胞，填补受损区域，实现肾脏结构与功能的实质性修复，是目前再生医学领域的研究热点。 三、干细胞疗法为肾病患者带来的潜在价值 基于上述修复机制，干细胞技术有望为肾病患者带来多维度获益：  改善核心肾功能指标：临床研究显示，干细胞治疗可能降低血清肌酐、尿素氮水平，减少尿蛋白排泄，延缓肾功能下降速度。 推迟终末期肾病进程：通过保护残存肾功能，帮助患者延迟进入尿毒症阶段，进而减少透析治疗或肾移植的时间节点。  精准调节免疫平衡：针对狼疮性肾炎等自身免疫性肾病，可从病因层面纠正免疫紊乱，减轻免疫系统对肾脏的持续损伤。 提升整体生活质量：肾功能的稳定有助于更好地控制贫血、高血压等并发症，减少疾病对日常生活的影响，改善患者生存状态。 四、干细胞疗法的临床应用时间表 干细胞疗法从实验室走向临床应用，需经过严格的安全性与有效性验证，不同技术路径的推进速度存在差异：  （一）已进入临床试验阶段  部分间充质干细胞治疗项目已在国内外开展 I/II 期临床试验，适应症包括糖尿病肾病、3-4 期慢性肾脏病（CKD）等；2025 年 5 月，吉美瑞生公司研发的全球首创肾干细胞新药 REGEND003 获批临床试验，专门针对 2 型糖尿病合并慢性肾脏病，成为该领域的重要突破。  （二）未来数年有望进入临床  日本京都大学 iPS 细胞研究所等科研团队明确表示，计划在未来数年内启动肾相关干细胞疗法的临床试验，有望加速技术转化进程。  （三）需长期探索验证  CAR-T 细胞疗法与外泌体疗法因技术创新性强，需更长时间完成安全性评估、剂量优化等研究，预计距离临床应用仍需 5 年以上。 值得注意的是，任何新疗法的上市都需经历临床前研究→I 期（安全性验证）→II 期（有效性探索）→III 期（大规模临床试验）→监管部门审批的完整流程，确保患者使用安全有效。 五、最具应用潜力的肾病类型 结合当前研究进展，以下三类肾病患者可能率先从干细胞疗法中获益：  （一）糖尿病肾病  作为全球发病率最高的继发性肾病，患者基数庞大，疾病进展机制相对明确，且相关临床研究项目最为集中，技术转化条件成熟。  （二）狼疮性肾炎  发病核心在于免疫系统紊乱，而间充质干细胞的免疫调节功能与该病治疗需求高度契合，是目前干细胞治疗研究中最具潜力的自身免疫性肾病类型。  （三）急性肾损伤（AKI）  相较于慢性肾衰竭，急性肾损伤的损伤时间窗明确，肾脏微环境破坏程度较轻，干细胞更易发挥修复作用，目前已有多项临床前研究取得积极成果。 六、无创获取：从尿液中提取干细胞的突破 “能否无创获取干细胞用于治疗？” 这一患者关心的问题，已通过技术创新成为现实：  中国企业吉美瑞生研发的 REGEND003 细胞自体回输制剂，实现了从患者尿液中分离、扩增 SOX9 + 肾前体细胞的技术突破。该方法具有两大核心优势：一是完全无创，仅需采集患者尿液即可，避免了肾穿刺等有创操作的风险；二是自体细胞移植可最大程度降低免疫排斥反应，安全性更高。这一技术标志着肾脏病治疗正向个性化、无创化的再生修复时代迈进。 小结 对于广大肾病患者而言，当前应保持理性期待，积极配合现有规范治疗，同时关注前沿技术进展。随着研究的不断深入，相信在不久的将来，干细胞疗法将为更多肾病患者带来新的治疗选择，改写肾脏病难以根治的现状。 📍如果你想了解更多关于外泌体的应用，欢迎关注我们。 华西外泌体为GMP级，每一批均由华西检测中心检测盖章后从华西直接发出，保障每一批外泌体的质量 ✔ 临床医生全程参与方案设计 ✔ 医药级 GMP 实验平台全流程质控 ✔ 一人一档，信息可追踪 合作与咨询，请扫码添加 华西干细胞外泌体 负责人 注： 📌 外泌体并非“万能药”，具体应用需根据医生指导进行个体化评估。 📌 本文井作为科普分享，并未任何承诺与疗效宣传。 📌 华西医院外泌体产品已通过多项认证，详情请咨询。 免责声明：本站文章主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。

点击箭头处“蓝色字”，关注我们哦！！ 在中国，慢性肾病患者人数已超过1.2亿，其中糖尿病肾病占比高达30%-40%，且以每年10% 的速度递增。对于众多肾病患者来说，传统的药物治疗只能延缓肾功能恶化，无法逆转已损伤的肾组织，而肾移植又面临供体短缺、手术风险和终身免疫抑制的困境。 如今，这一临床困境迎来了突破性转机！ 一、破局者：全球首创肾干细胞新药 2025年5月，中国生物医药领域传来一则重磅消息：我国科学家自主研发的全球首创肾干细胞新药REGEND003细胞自体回输制剂正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准进入临床试验阶段，适应症为Ⅱ型糖尿病合并慢性肾脏疾病。 这则消息的意义非同寻常——这是全球首个利用尿液中的肾干细胞来治疗肾病的创新疗法，标志着中国在肾再生医学领域实现了从“跟随”到“引领”的跨越。 二、肾病治疗新希望：从延缓到逆转 慢性肾脏疾病作为威胁全球1.3亿糖尿病患者的严重并发症，以不可逆的肾功能损伤为特征。大量糖尿病患者伴随肾脏损害，临床表现为持续性蛋白尿及肾小球滤过率进行性下降，最终可能发展为终末期肾病，依赖透析或肾移植生存。 现有疗法如SGLT2抑制剂、血糖/血压控制或透析虽能延缓病情进展，但无法逆转肾单位损失或促进组织修复。尤其对于中晚期CKD患者，长期透析不仅生活质量显著降低，还伴随心血管并发症等高风险，而肾移植则面临供体短缺和免疫排斥的挑战。 REGEND003的获批为糖尿病肾病患者开辟了新路径： 自体细胞回输：避免异体移植的免疫排斥风险，降低长期治疗成本； 早期干预潜力：针对中早期肾病，有望延缓或逆转肾纤维化进程； 生活质量提升：患者可减少透析频率，甚至摆脱依赖。 三、干细胞的治疗前景与未来展望 干细胞治疗肾病的临床证据正在快速积累。近年来多项临床研究证实，间充质干细胞及衍生疗法对慢性肾病、糖尿病肾病、狼疮性肾病均展现出显著疗效。数据显示： 接受干细胞治疗的患者血清肌酐平均下降18-25%，部分早期患者可恢复至正常范围； 干细胞治疗使急性肾损伤患者eGFR恢复速度提升40%，透析需求减少； 干细胞治疗3个月后尿蛋白排泄量平均降低30-45%，显著延缓疾病进展。 REGEND003细胞自体回输制剂是中国生物医药创新的一个缩影，它展示了从“跟随”到“引领”的跨越。随着技术的迭代与临床数据的积累，再生医学或将彻底改写慢性病的治疗范式。 对于广大肾病患者来说，未来不再只能依靠透析维持生命，或者无望地等待肾源。 结语：写给患者的心里话 亲爱的肾友们，这些年与肾病相伴的日子，我们都懂——每周数次透析的疲惫，饮食上滴水滴盐的谨慎，等待肾源时那份希望与焦虑交织的复杂心情，每一天都过得如此不易。 但请相信，希望从未远离：从传统的药物控制到如今的尿液干细胞疗法，医学的突破正在改写肾病的未来。那些被我们视为废物的尿液，竟藏着修复肾脏的钥匙，这难道不是生命给予我们最神奇的礼物吗？ 别被眼前的困难定义整个人生。好好配合治疗，保持信心，多了解像干细胞这样的新进展。你从来都不是独自在战斗，科研人员、医护人员都在为更好的治疗方案而努力。 相信在不久的将来，我们或许能告别频繁的透析，甚至不用再苦苦等待肾源。到那时，我们都能重获不被治疗束缚的生活，重新拥抱那份久违的自由与轻松。 请一定照顾好自己，为了所有爱你的人，也为了那个即将迎来曙光的明天。未来，真的值得期待！ 关注公众号                   后台回复“干细胞”“类器官”“免疫细胞”等问题 即可获取相关知识 如您有需要咨询挂号，可点击下方文章末尾“阅读原文”在线咨询或预约挂号。